Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ALXN1840 по сравнению со стандартом лечения у детей с болезнью Вильсона

21 октября 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое, рандомизированное, контролируемое, открытое, слепое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ALXN1840 в сравнении со стандартом лечения у детей с болезнью Вильсона

Это исследование проводится для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики ALXN1840 по сравнению со стандартом лечения у детей с болезнью Вильсона (БВ).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники, завершившие 48 недель лечения в периоде 1, будут иметь возможность получать ALXN1840 в течение 24 недель в периоде 2 (открытое продление).

Безопасность будет контролироваться на протяжении всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Parkville, Австралия, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Австралия, 4101
        • Research Site
  • Германия
      • Hannover, Германия, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Research Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Испания, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Испания, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Испания, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Испания, 31008
        • Research Site
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Research Site
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Research Site
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Research Site
  • Япония
      • Kumamoto-shi, Япония, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Япония, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Япония, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Япония, 063-0005
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Диагностика болезни Вильсона по шкале Лейпцига ≥ 4.
  2. Адекватный венозный доступ для сбора необходимых образцов крови.
  3. Способен проглатывать неповрежденные таблетки ALXN1840 или мини-таблетки.
  4. Желание избегать употребления продуктов и напитков с высоким содержанием меди.
  5. Желание и способность следовать требованиям протокола в отношении контрацепции.

Ключевые критерии исключения:

  1. Декомпенсированный цирроз печени или оценка по шкале MELD > 13 (в возрасте от 12 до < 18 лет) или оценка по шкале PELD > 13 (в возрасте от 3 до < 12 лет).
  2. Модифицированный показатель Назера > 7.
  3. Клинически значимое желудочно-кишечное кровотечение в течение последних 3 мес.
  4. Аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 2 × верхняя граница нормы (ВГН) для участников, получавших лечение WD в течение > 28 дней, или АЛТ > 5 × ВГН для участников, ранее не получавших лечения, или участников, получавших лечение ≤ 28 дней.
  5. Выраженное неврологическое заболевание, требующее либо назогастрального зонда, либо интенсивной стационарной медицинской помощи.
  6. Гемоглобин ниже нижней границы референтного диапазона для возраста и пола.
  7. История судорожной активности в течение 6 месяцев до получения информированного согласия/согласия.
  8. Участники с почечной недостаточностью, определяемой как терминальная стадия почечной недостаточности, находящиеся на диализе (хроническая болезнь почек, стадия 5) или расчетная скорость клубочковой фильтрации < 30 миллилитров в минуту/1,73 квадратных метра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ALXN1840
ALXN1840 будет вводиться в одной из двух начальных доз, с возможностью постепенного увеличения дозы.
Лекарство: ALXN1840
Принимают в виде пероральных таблеток.
Другие имена:
  • Ранее WTX101
Активный компаратор: Стандарт заботы
Участники получат текущую терапию или начнут стандартную терапию.
Лекарство: Стандарт заботы
В зависимости от места/региона участники, рандомизированные для получения стандартного лечения, будут получать триентин, пеницилламин, цинк или комбинацию этих лекарств, вводимых в соответствии со стандартными схемами.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение содержания несвязанной с церулоплазмином меди в плазме по сравнению с исходным уровнем к 48 неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
Планировалось собрать образцы плазмы для измерения меди, связанной с церулоплазмином. Из-за досрочного прекращения исследования данные для этого показателя результата не были собраны ни для одной когорты.
Исходный уровень, 48-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) в течение периода первичной оценки
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
Нежелательным явлением (НЯ) было любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим лечением. TEAE определялись как НЯ, возникшие после первой дозы исследуемого вмешательства, или существующие явления, тяжесть которых ухудшилась после первой дозы исследуемого вмешательства. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
Исходный уровень до 48 недели
Кривая зависимости площади под эффектом от времени (AUEC) для общей меди в плазме и прямого NCC
Временное ограничение: Неделя 48
Неделя 48
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) ALXN1840 для концентрации общего молибдена в плазме и концентрации молибдена в ультрафильтрате плазмы
Временное ограничение: Неделя 48
Неделя 48
Кривая зависимости площади под концентрацией плазмы от времени от времени 0 до конца интервала дозирования (AUCtau) ALXN1840 для общего молибдена в плазме и ультрафильтрата молибдена в плазме
Временное ограничение: Неделя 48
Неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться