Studie av ALXN1840 versus standard for omsorg hos pediatriske deltakere med Wilsons sykdom
21. oktober 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En multisenter, randomisert, kontrollert, åpen etikett, vurderingsblind studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til ALXN1840 versus standard for omsorg hos pediatriske deltakere med Wilsons sykdom
Denne studien blir utført for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken til ALXN1840 versus standardbehandling hos pediatriske deltakere med Wilson sykdom (WD).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere som fullfører de 48 ukene med behandling i periode 1 vil ha muligheten til å motta ALXN1840 i 24 uker i periode 2 (åpen utvidelse).
Sikkerheten vil bli overvåket gjennom hele studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
40
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Parkville, Australia, VIC 3052
- Research Site
-
South Brisbane, Australia, 4101
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Research Site
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Research Site
-
-
-
-
-
Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Research Site
-
Meguro-ku, Japan, 153-8515
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japan, 063-0005
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Research Site
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Research Site
-
Seoul, Korea, Republikken, 06351
- Research Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Research Site
-
Esplugues de Llobregat, Spania, 8950
- Research Site
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spania, 35016
- Research Site
-
Madrid, Spania, 28041
- Research Site
-
Málaga, Spania, 29011
- Research Site
-
Pamplona, Spania, 31008
- Research Site
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Research Site
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnose av Wilsons sykdom av Leipzig-score ≥ 4.
- Tilstrekkelig venøs tilgang for å tillate innsamling av nødvendige blodprøver.
- Kan svelge intakte ALXN1840-tabletter eller minitabletter.
- Villig til å unngå inntak av mat og drikke med høyt innhold av kobber.
- Villig og i stand til å følge protokollspesifiserte prevensjonskrav.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Dekompensert levercirrhose eller MELD-score > 13 (alder 12 til <18) eller PELD-score > 13 (alder 3 til < 12).
- Modifisert Nazer-poengsum > 7.
- Klinisk signifikant gastrointestinal blødning i løpet av de siste 3 månedene.
- Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × øvre normalgrense (ULN) for deltakere behandlet i > 28 dager med WD-behandling eller ALT > 5 × ULN for behandlingsnaive deltakere eller deltakere som har blitt behandlet i ≤ 28 dager.
- Markert nevrologisk sykdom som krever enten nasogastrisk ernæringssonde eller intensiv sykehusbehandling.
- Hemoglobin mindre enn nedre grense for referanseområdet for alder og kjønn.
- Historie om anfallsaktivitet innen 6 måneder før informert samtykke/samtykke.
- Deltakere i nyresvikt, definert som i sluttstadium nyresykdom ved dialyse (kronisk nyresykdom stadium 5) eller estimert glomerulær filtrasjonshastighet < 30 milliliter/minutt/1,73 kvadratmeter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ALXN1840
ALXN1840 vil bli administrert i en av to startdoser, med økende doseøkninger tillatt.
|
Administreres som en oral tablett.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Velferdstandard
Deltakerne vil motta sin nåværende terapi eller starte Standard of Care-terapi.
|
Avhengig av stedet/regionen vil deltakere som er randomisert til å motta Standard of Care-behandling motta trientin, penicillamin, sink eller en kombinasjon av disse medisinene, administrert i henhold til standardregimer.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline til uke 48 i ikke-ceruloplasmin-bundet kobber i plasma
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Plasmaprøver ble planlagt samlet for å måle ceruloplasminbundet kobber.
På grunn av tidlig avslutning av studien ble det ikke samlet inn data for dette utfallsmålet for noen av kohortene.
|
Baseline, uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av den primære evalueringsperioden
Tidsramme: Baseline frem til uke 48
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisinen og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.
TEAE ble definert som bivirkninger med start etter den første dosen av studieintervensjon eller eksisterende hendelser som forverret seg i alvorlighetsgrad etter den første dosen av studieintervensjonen.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Baseline frem til uke 48
|
|
Area Under the Effect Versus Time Curve (AUEC) for Plasma Total Copper og Direct NCC
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av ALXN1840 for plasma totalt molybden og plasma ultrafiltrert molybden konsentrasjoner
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til slutten av doseringsintervallet (AUCtau) for ALXN1840 for totalt plasmamolybden og plasmaultrafiltrert molybden
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
26. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
26. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
17. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Leversykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Basal ganglia sykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Metallmetabolisme, medfødte feil
- Hepatolentikulær degenerasjon
Andre studie-ID-numre
- ALXN1840-WD-302
- 2021-001015-82 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .