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Étude de l'ALXN1840 par rapport à la norme de soins chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Wilson

21 octobre 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude multicentrique, randomisée, contrôlée, ouverte et en aveugle pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALXN1840 par rapport à la norme de soins chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Wilson

Cette étude est menée pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique de l'ALXN1840 par rapport à la norme de soins chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Wilson (WD).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants qui terminent les 48 semaines de traitement dans la Période 1 auront la possibilité de recevoir ALXN1840 pendant 24 semaines dans la Période 2 (prolongation en ouvert).

La sécurité sera surveillée tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Research Site
  • Australie
      • Parkville, Australie, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australie, 4101
        • Research Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Research Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Espagne, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espagne, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Espagne, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Espagne, 31008
        • Research Site
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Research Site
  • Japon
      • Kumamoto-shi, Japon, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japon, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japon, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japon, 063-0005
        • Research Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic de la maladie de Wilson par score de Leipzig ≥ 4.
  2. Accès veineux adéquat pour permettre le prélèvement des échantillons de sang requis.
  3. Capable d'avaler des comprimés ou des mini-comprimés ALXN1840 intacts.
  4. Disposé à éviter la consommation d'aliments et de boissons à forte teneur en cuivre.
  5. Volonté et capable de suivre les exigences de contraception spécifiées dans le protocole.

Critères d'exclusion clés :

  1. Cirrhose hépatique décompensée ou score MELD > 13 (12 à < 18 ans) ou score PELD > 13 (3 à < 12 ans).
  2. Score de Nazer modifié > 7.
  3. Saignement gastro-intestinal cliniquement significatif au cours des 3 derniers mois.
  4. Alanine aminotransférase (ALT) > 2 × limite supérieure de la normale (LSN) pour les participants traités pendant > 28 jours avec un traitement WD ou ALT > 5 × LSN pour les participants naïfs de traitement ou les participants qui ont été traités pendant ≤ 28 jours.
  5. Maladie neurologique marquée nécessitant soit une sonde nasogastrique, soit des soins médicaux intensifs en hospitalisation.
  6. Hémoglobine inférieure à la limite inférieure de la plage de référence pour l'âge et le sexe.
  7. Antécédents d'activité épileptique dans les 6 mois précédant le consentement éclairé/l'assentiment.
  8. Participants en insuffisance rénale, définie comme une insuffisance rénale terminale sous dialyse (maladie rénale chronique stade 5) ou taux de filtration glomérulaire estimé < 30 millilitres/minute/1,73 mètre carré.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALXN1840
ALXN1840 sera administré à l'une des deux doses initiales, avec des augmentations de dose incrémentielles autorisées.
Médicament: ALXN1840
Administré sous forme de comprimé oral.
Autres noms:
  • Anciennement WTX101
Comparateur actif: Norme de soins
Les participants recevront leur thérapie actuelle ou initieront une thérapie standard de soins.
Médicament: Norme de soins
Selon le site/la région, les participants randomisés pour recevoir le traitement Standard of Care recevront de la trientine, de la pénicillamine, du zinc ou une combinaison de ces médicaments, administrés selon des schémas thérapeutiques standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation entre le départ et la semaine 48 du cuivre non lié à la céruloplasmine dans le plasma
Délai: Référence, semaine 48
Il était prévu de collecter des échantillons de plasma pour mesurer le cuivre lié à la céruloplasmine. En raison de la fin précoce de l'étude, les données pour cette mesure de résultat n'ont été collectées pour aucune des cohortes.
Référence, semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) au cours de la période d'évaluation primaire
Délai: Référence jusqu'à la semaine 48
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude et qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Les TEAE ont été définis comme des EI apparaissant après la première dose de l’intervention de l’étude ou des événements existants dont la gravité s’est aggravée après la première dose de l’intervention de l’étude. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Référence jusqu'à la semaine 48
Courbe de surface sous l'effet en fonction du temps (AUEC) pour le cuivre total plasmatique et la NCC directe
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Concentration maximale observée (Cmax) d'ALXN1840 pour les concentrations plasmatiques de molybdène total et de molybdène dans l'ultrafiltrat plasmatique
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Zone sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps 0 et la fin de l'intervalle de dosage (ASCtau) de l'ALXN1840 pour le molybdène total plasmatique et le molybdène plasmatique ultrafiltré
Délai: Semaine 48
Semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

26 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2021

Première publication (Réel)

17 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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