Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de l'ALXN1840 par rapport à la norme de soins chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Wilson

13 décembre 2023 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude multicentrique, randomisée, contrôlée, ouverte et en aveugle pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALXN1840 par rapport à la norme de soins chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Wilson

Cette étude est menée pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique de l'ALXN1840 par rapport à la norme de soins chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Wilson (WD).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants qui terminent les 48 semaines de traitement dans la Période 1 auront la possibilité de recevoir ALXN1840 pendant 24 semaines dans la Période 2 (prolongation en ouvert).

La sécurité sera surveillée tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Allemagne, 72076
        • Clinical Trial Site
  • Australie
      • Parkville, Australie, VIC 3052
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australie, 4101
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Clinical Trial Site3
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Clinical Trial Site 2
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espagne, 35016
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Clinical Trial Site
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Espagne, 31008
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Bron, France, 69667
        • Clinical Trial Site
      • Lille, France, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France, 7515
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France, 94270
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Japon
      • Chiba, Japon, 266-0007
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japon, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Meguro-Ku, Japon, 153-8515
        • Clinical Trial Site
      • Sapporo, Japon, 063-0005
        • Clinical Trial Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE59RS
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic de la maladie de Wilson par score de Leipzig ≥ 4.
  2. Accès veineux adéquat pour permettre le prélèvement des échantillons de sang requis.
  3. Capable d'avaler des comprimés ou des mini-comprimés ALXN1840 intacts.
  4. Disposé à éviter la consommation d'aliments et de boissons à forte teneur en cuivre.
  5. Volonté et capable de suivre les exigences de contraception spécifiées dans le protocole.

Critères d'exclusion clés :

  1. Cirrhose hépatique décompensée ou score MELD > 13 (12 à < 18 ans) ou score PELD > 13 (3 à < 12 ans).
  2. Score de Nazer modifié > 7.
  3. Saignement gastro-intestinal cliniquement significatif au cours des 3 derniers mois.
  4. Alanine aminotransférase (ALT) > 2 × limite supérieure de la normale (LSN) pour les participants traités pendant > 28 jours avec un traitement WD ou ALT > 5 × LSN pour les participants naïfs de traitement ou les participants qui ont été traités pendant ≤ 28 jours.
  5. Maladie neurologique marquée nécessitant soit une sonde nasogastrique, soit des soins médicaux intensifs en hospitalisation.
  6. Hémoglobine inférieure à la limite inférieure de la plage de référence pour l'âge et le sexe.
  7. Antécédents d'activité épileptique dans les 6 mois précédant le consentement éclairé/l'assentiment.
  8. Participants en insuffisance rénale, définie comme une insuffisance rénale terminale sous dialyse (maladie rénale chronique stade 5) ou taux de filtration glomérulaire estimé < 30 millilitres/minute/1,73 mètre carré.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALXN1840
ALXN1840 sera administré à l'une des deux doses initiales, avec des augmentations de dose incrémentielles autorisées.
Médicament: ALXN1840
Administré sous forme de comprimé oral.
Autres noms:
  • Anciennement WTX101
Comparateur actif: Norme de soins
Les participants recevront leur thérapie actuelle ou initieront une thérapie standard de soins.
Médicament: Norme de soins
Selon le site/la région, les participants randomisés pour recevoir le traitement Standard of Care recevront de la trientine, de la pénicillamine, du zinc ou une combinaison de ces médicaments, administrés selon des schémas thérapeutiques standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement en pourcentage entre le départ et la semaine 48 dans le cuivre non lié à la céruloplasmine (NCC) dans le plasma
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Courbe de l'aire sous effet en fonction du temps (AUEC) pour le cuivre total NCC et plasma
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Changement observé entre le départ et la semaine 48 du cuivre lié à la céruloplasmine et de la céruloplasmine
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48
Taux de réponse de la CCN
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Changement de la ligne de base à la semaine 48 dans le score total de la partie II de l'UWDRS
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48
Changement de la ligne de base à la semaine 48 dans le score total de la partie III de l'UWDRS
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48
PK : Concentration maximale observée (Cmax) d'ALXN1840 pour les concentrations de molybdène total plasmatique et d'ultrafiltrat plasmatique de molybdène
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
PK : temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax) d'ALXN1840 pour les concentrations plasmatiques totales de molybdène et d'ultrafiltrat plasmatique de molybdène
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
PK : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps 0 et la fin de l'intervalle de dosage (AUCtau) d'ALXN1840 pour les concentrations plasmatiques totales de molybdène et d'ultrafiltrat plasmatique de molybdène
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I), telle qu'évaluée par l'investigateur
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Changement de la ligne de base à la semaine 48 dans la gravité de l'impression globale clinique (CGI-S), telle qu'évaluée par l'investigateur
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48
Changement de la ligne de base à la semaine 48 dans le modèle pour le score de l'hépatopathie en phase terminale (MELD) (12 ans et plus) ou le score de l'hépatopathie en phase terminale (PELD) pédiatrique (3 à < 12 ans)
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48
Changement de la ligne de base à la semaine 48 dans le score de Nazer modifié
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

26 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2021

Première publication (Réel)

17 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Wilson

Essais cliniques sur ALXN1840

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Mali

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner