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再発髄芽腫の小児および若年成人における個別化された治療計画 (PNOC027)

2026年8月7日 更新者：University of California, San Francisco

再発髄芽腫の小児および若年成人における個別化された治療計画を決定するためのリアルタイム薬剤スクリーニングおよびゲノム検査のパイロット試験

現在の研究では、各参加者の腫瘍の分子特性に基づいた新しい治療アプローチが使用されます。 この研究では、手術中に採取された組織に対してリアルタイムの薬物スクリーニングを実行し、このスクリーニングとゲノム配列決定の結果に基づいて専門の腫瘍委員会に治療計画を割り当てることの実現可能性をテストします。 この試験の目的は、髄芽腫のすべての小児および若年成人が現在利用可能な最も効果的で最も毒性の低い治療を受けられるようにすることであり、将来的にこれらの腫瘍の理解と治療を改善する道を開くでしょう.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) 内の単群多施設パイロット試験です。 再発した参加者は、リアルタイムのハイスループット薬物スクリーニング、全エクソーム配列決定 (WES)、および RNA 配列決定の結果に基づいて、最大 4 つの FDA 承認薬を含む個別の治療に関する推奨事項を受け取ります。

第一目的：

I. リアルタイムの in vitro 薬物スクリーニング、全エクソーム配列決定、および参加者由来の検体の RNA 配列決定の結果を使用して、臨床的に実行可能な時間枠で、専門の腫瘍委員会による小児の治療推奨を導くことの実現可能性を判断すること髄芽腫を再発した若年成人。

副次的な目的:

I. リアルタイムの薬物スクリーニングとゲノム配列決定に基づいて治療を推奨する専門の腫瘍委員会に従って、髄芽腫が再発した小児および若年成人の治療の安全性を判断し、その毒性を説明すること。

探索的目的:

I. 個別化された治療レジメンで治療された小児および若年成人における再発髄芽腫の客観的奏効率、6 か月時点での無増悪生存期間 (PFS-6)、および全生存期間 (OS) を推定すること。

Ⅱ． 個別化されたレジメンで治療された髄芽腫が再発した参加者の生活の質（QOL）測定値を評価すること。

III. 各参加者からの腫瘍および正常な DNA を、治療後の一連の採血とともに、後の研究の生体試料としてアーカイブし、参加者の血液中の循環腫瘍 DNA (ctDNA) 配列が、腫瘍量、治療への反応、または薬剤開発のバイオマーカーとして役立つかどうかを判断します。抵抗。

参加者は、最大 2 年間、または疾患が進行するまで、忍容性に応じて治療を続けることができます。 参加者は、進行、死亡、または治療開始から最大5年間追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

74

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：PNOC Operation Office
  • 電話番号：415-502-1600
  • メール：PNOC027@ucsf.edu

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ashley Margol, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Tom Belle Davidson, MD
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Jennifer Elster, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Megan Paul, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California, San Francisco
        • 主任研究者：
          • Sabine Mueller, MD, PhD
        • 副調査官：
          • Alyssa Reddy, MD
        • コンタクト：
          • PNOC Operations Office
          • 電話番号：415-502-1600
          • メール：PNOC027@ucsf.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lindsay Kilburn, MD
        • 副調査官：
          • Roger Packer, MD
    • Minnesota
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63130
        • 募集
        • St. Louis Children's Hospital / Washington University in St. Louis
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mohamed Abdelbaki, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Andrew Cluster, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • James H Garvin Jr., MD
      • New York、New York、アメリカ、10016
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Cassie Kline, MD, MAS
        • 副調査官：
          • Jane Minturn, MD, PhD
        • コンタクト：
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • 電話番号：x69359 267-426-9359
          • メール：klinec@chop.edu
        • コンタクト：
          • Jane Minturn, MD, PhD
          • 電話番号：267-426-5026
          • メール：minturn@chop.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～39年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -参加者は髄芽腫を再発している必要があります。
  2. -参加者は、外科的にアクセス可能な疾患を持っている必要があります。

  3. 前治療：

    1. 参加者は、最初の診断または以前の再発のための少なくとも1つの以前の治療後に再発性髄芽腫を持っている必要があります-手術とそれに続く幹細胞レスキューを伴う高用量化学療法または手術、放射線および化学療法の集学的治療-研究登録の前。

    2. -参加者は、この研究に参加する前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があります。

      • 骨髄抑制化学療法: 参加者は、研究登録の少なくとも 3 週間前 (ニトロソウレアの場合は 6 週間前) に、既知の骨髄抑制抗がん化学療法の最終投与を受けている必要があります。
      • 生物学的薬剤：参加者は、薬剤に関連する可能性のある毒性から回復し、研究登録の7日前までに生物学的薬剤の最後の投与を受けている必要があります。
      • 投与後 7 日を超えて有害事象が発生している薬剤については、有害事象が発生することが知られている期間を超えてこの期間を延長する必要があります。 この間隔の長さについては、研究委員長と話し合う必要があります。
      • 半減期が長い生物学的製剤については、最後の治療からの適切な間隔について、登録前に試験委員長と話し合う必要があります。
      • モノクローナル抗体治療：登録前に少なくとも3回の半減期が経過している必要があります。 そのような参加者は、登録前に研究委員長と話し合う必要があります。 -ベバシズマブの場合、参加者は、研究登録の32日以上前に最後の投与を受けている必要があります。
      • -骨髄移植：参加者は、登録前の同種骨髄移植から6か月以上、登録前の自家骨髄/幹細胞から3か月以上でなければなりません。
  4. -参加者は、外科的切除または生検の候補者でなければなりません。 研究のための最小組織要件は、セクション 9.1 で定義されています。

  5. 放射線 - 参加者は以下を持っている必要があります:

    1. 登録の 12 週間以上前に、原発腫瘍への局所照射の最後の割合があった。捜査官は、疑似進行との混乱を避けるために、潜在的に適格なケースを確認するように注意されます。
    2. -頭蓋脊髄照射または全身照射の最後の部分を持っていた >= 登録の12週間前
    3. 局所緩和放射線照射後少なくとも 14 日 (スモールポート)
  6. 年齢 >= 12 か月から <= 39 歳。
  7. Karnofsky >= 50 の参加者 > 16 歳および Lansky >= 50 の参加者 <= 16 歳。 麻痺のために歩くことができないが車椅子に乗っている参加者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます。
  8. コルチコステロイド：デキサメタゾンまたは同等物を投与されている被験者は、登録前の少なくとも1週間は安定した用量または減少した用量でなければなりません。

  9. 臓器機能要件（研究登録の7日前まで）

    1. 適切な骨髄機能の定義:

      • -末梢絶対好中球数（ANC）>= 1000 / mm3
      • -血小板数>= 100,000 / mm3（輸血に依存しない、登録前の少なくとも7日間血小板輸血を受けていないと定義）。

    2. 適切な腎機能の定義:

      • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR >= 70 ミリリットル/分 (mL/分) /1.73 m2 または
      • 年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

      年齢 / 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 / 最大血清クレアチニン (mg/dL) 女性。

      • 1 ～ < 2 年 / 0.6 / 0.6。
      • 2 ～ < 6 年 / 0.8 / 0.8。
      • 6 ～ < 10 年 / 1 / 1。
      • 10歳から13歳未満 / 1.2 / 1.2。
      • 13歳から16歳未満 / 1.5 / 1.4.
      • >= 16 歳 / 1.7 / 1.4。
      • - この表のクレアチニン閾値は、疾病管理センター (CDC) によって発表された子供の身長と身長のデータを利用して、糸球体濾過率 (GFR) を推定するためのシュワルツ式から導出されました (シュワルツ GJ およびゴーティエ B 1985)。

    3. 適切な肝機能の定義:

      • -ビリルビン（抱合型と非抱合型の合計）<= 1.5 x 年齢の正常上限（ULN）。
      • -血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）/アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）<= 110 U / L。
      • 血清アルブミン >= 2 g/dL。
  10. この研究で使用された薬剤が発育中のヒト胎児に及ぼす影響は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、研究参加前、研究参加期間中、および治療終了後4か月間、適切な避妊法（ホルモンまたは避妊法、禁欲）を使用することに同意する必要があります管理。 女性またはパートナーがこの研究に参加している間に妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。
  11. 発作が十分に制御されている場合、発作障害のある参加者として定義された適切な神経機能が登録される場合があります。 非酵素誘発性抗けいれん薬の参加者は、試験薬との相互作用が保留中の場合は除外される場合があります。
  12. 法的な親/保護者または参加者は、必要に応じて、書面によるインフォームド コンセントおよび同意文書を理解し、署名する意思がなければなりません。

除外基準:

  1. -研究に参加する前の3週間（ニトロソウレアまたはマイトマイシンCの場合は6週間）以内に化学療法または放射線療法を受けた参加者、または4週間以上前に投与された薬剤による有害事象から回復していない参加者。
  2. -他の治験薬を受け取っている参加者。
  3. -参加者は、生物学的製剤または低分子剤による治療が完了してから少なくとも7日が経過している必要があります。 投与後 7 日を超えて発生する可能性がある既知の有害事象のある薬剤の場合、登録前の期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えている必要があります。 そのような参加者についても、研究委員長と話し合う必要があります。
  4. -現在、抗がん剤の直接療法を受けている参加者。 ステロイドは抗がん剤とはみなされません。
  5. -進行中または活動中の感染症を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
  6. 出産の可能性のある女性は、妊娠中または授乳中であってはなりません。 治療を開始する前に、血清または尿の妊娠検査が陰性である必要があります。

重要な注意事項: 上記の資格基準は文字通りに解釈され、放棄することはできません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：個別の治療推奨事項（パイロットフェーズ）
参加者は、リアルタイムハイスループット薬物スクリーニング、Whole Exomeシーケンス（WES）、およびRNAシーケンスの結果を使用して、組織獲得から21営業日以内に最大4つのFDA承認薬の組み合わせを含む個別の治療の推奨事項を受け取ります。
他の：専門の腫瘍ボード治療計画
参加者のスクリーニング結果に基づいて、最大4つのFDA承認薬の専門治療計画がPNOC専門腫瘍委員会によって割り当てられます
他の名前：
  • 個別化された治療計画
  • 専門治療計画
他の：組み合わせ
参加者のスクリーニング結果に基づく最大4つのFDA承認薬の専門的な治療計画は、PNOC専門腫瘍委員会によって割り当てられます
他の名前：
  • 複数の治療医師の裁量
実験的：個別の治療推奨事項（有効性段階）
参加者は、リアルタイムハイスループット薬物スクリーニング、Whole Exomeシーケンス（WES）、およびRNAシーケンスの結果を使用して、組織獲得から21営業日以内に最大4つのFDA承認薬の組み合わせを含む個別の治療の推奨事項を受け取ります。
他の：専門の腫瘍ボード治療計画
参加者のスクリーニング結果に基づいて、最大4つのFDA承認薬の専門治療計画がPNOC専門腫瘍委員会によって割り当てられます
他の名前：
  • 個別化された治療計画
  • 専門治療計画
他の：組み合わせ
参加者のスクリーニング結果に基づく最大4つのFDA承認薬の専門的な治療計画は、PNOC専門腫瘍委員会によって割り当てられます
他の名前：
  • 複数の治療医師の裁量

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物スクリーニング（パイロットフェーズ）に基づいて、組織収集から21営業日以内に治療の推奨が完全に完了する参加者の数
時間枠：最大21日
組織収集までの時間を使用して、リアルタイムのin vitro薬物スクリーニングの結果を使用して、参加者由来の標本のWESとRNaseqを使用して、臨床的に有効な時間枠で治療の推奨を導き、臨床的に有効な時間枠で、髄質芽球腫の再頻度を伴う若年成人向けに導きます。 参加者は21営業日以内に治療計画を受けることが期待されています
最大21日
21営業日以内に治療の推奨事項を持つ参加者の割合（パイロットフェーズ）
時間枠：最大21日
組織収集までの時間を使用して、リアルタイムのin vitro薬物スクリーニングの結果を使用して、参加者由来の標本のWESとRNaseqを使用して、臨床的に有効な時間枠で治療の推奨を導き、臨床的に有効な時間枠で、髄質芽球腫の再頻度を伴う若年成人向けに導きます。 参加者は21営業日以内に治療計画を受けることが期待されています
最大21日
適切な組織のない参加者の数
時間枠：最大21日
適切な組織収集を持っていない同意した参加者の数を使用して、実現可能性を判断します。
最大21日
組織収集から専門腫瘍委員会からの発行治療計画までの時間の中央値（パイロットフェーズ）
時間枠：最大21日
組織収集までの時間を使用して、リアルタイムのin vitro薬物スクリーニングの結果を使用して、参加者由来の標本のWESとRNaseqを使用して、臨床的に有効な時間枠で治療の推奨を導き、臨床的に有効な時間枠で、髄質芽球腫の再頻度を伴う若年成人向けに導きます。 参加者は21営業日以内に治療計画を受けることが期待されています
最大21日
無増悪生存期間の中央値（PFS）（有効性段階）
時間枠：最大5年
この再発のための手術時から進行または死亡の最初の証拠への中央値は、再発した髄質芽細胞腫コホートおよび17か月での10か月でPFS（PFS10）でPFSを使用して、再発した上膜腫コホート（ARM B）に17か月で使用します。
最大5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の割合
時間枠：2年まで
NCI有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0に従って分類されたグレード3以上の毒性を持つ参加者の割合。 -有害事象および臨床的に重大な検査異常（グレード3以上の基準を満たすことは、最大グレードおよび治験薬との関係によって要約されます）。
2年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of California, San Francisco

協力者

Washington University School of Medicine
University of Washington
St. Baldrick's Foundation
Ashion Analytics
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

捜査官

  • 主任研究者：Sabine Mueller, MD, PhD, MAS、University of California, San Francisco
  • スタディチェア：Robert Wechsler-Reya, PhD、Columbia University
  • スタディチェア：Lindsay Kilburn, MD、Children's National Research Institute
  • スタディチェア：Margaret Shatara, MD、Children's Minnesota
  • スタディチェア：Megan Paul, MD、Rady Children's Hospital, San Diego

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月22日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2028年1月31日

試験登録日

最初に提出

2021年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年9月15日

最初の投稿 (実際)

2021年9月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月7日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 21083
  • NCI-2021-09726 (レジストリ識別子：NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化後の個々の参加者データ。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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