Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Individuální léčebný plán u dětí a mladých dospělých s relapsem meduloblastomu (PNOC027)

13. dubna 2026 aktualizováno: University of California, San Francisco

Pilotní zkouška screeningu léků v reálném čase a testování genomu k určení individualizovaného léčebného plánu u dětí a mladých dospělých s relapsem meduloblastomu

Současná studie bude využívat nový léčebný přístup založený na molekulárních charakteristikách nádoru každého účastníka. Studie otestuje proveditelnost provádění screeningu léků v reálném čase na tkáni odebrané během chirurgického zákroku a možnost nechat specializovanou komisí pro nádory stanovit léčebný plán na základě výsledků tohoto screeningu a genomového sekvenování. Cílem této studie je umožnit každému dítěti a mladému dospělému s meduloblastomem získat nejúčinnější a nejméně toxické terapie, které jsou v současné době k dispozici, a připraví cestu pro lepší pochopení a léčbu těchto nádorů v budoucnu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o jednoramennou multicentrickou pilotní studii v rámci Pacifického pediatrického neuroonkologického konsorcia (PNOC). Účastníci s relapsem obdrží individuální doporučení léčby zahrnující až čtyři léky schválené FDA na základě výsledků vysoce výkonného screeningu léků v reálném čase, sekvenování celého exomu (WES) a sekvenování RNA.

PRVNÍ CÍL:

I. Zjistit proveditelnost použití výsledků in vitro screeningu léků v reálném čase, sekvenování celého exomu a sekvenování RNA vzorků získaných z účastníků k vedení doporučení pro léčbu specializovaným výborem pro léčbu nádorů v klinicky použitelném časovém rámci pro děti a mladí dospělí s recidivujícím meduloblastomem.

DRUHÝ CÍL:

I. Stanovit bezpečnost a popsat toxicitu léčby dětí a mladých dospělých s relabujícím meduloblastomem podle specializované rady pro léčbu nádorů, která vydává doporučení pro léčbu na základě screeningu léků v reálném čase a genomového sekvenování.

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Odhadnout míru objektivní odpovědi, přežití bez progrese po 6 měsících (PFS-6) a celkové přežití (OS) relabovaného meduloblastomu u dětí a mladých dospělých léčených individuálním léčebným režimem.

II. Zhodnotit měření kvality života (QOL) u účastníků s relabujícím meduloblastomem léčených individuálním režimem.

III. Archivovat nádorovou a normální DNA od každého účastníka spolu se sériovým odběrem krve po terapiích jako biovzorky pro pozdější studie, aby se zjistilo, zda sekvence cirkulující nádorové DNA (ctDNA) v krvi účastníka slouží jako biomarkery nádorové zátěže, reakce na terapii nebo vývoje léku odpor.

Účastníci mohou pokračovat v léčbě podle tolerance po dobu až dvou let nebo do progrese onemocnění. Účastníci budou sledováni až do progrese, smrti nebo do 5 let od zahájení terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

74

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: PNOC Operation Office
  • Telefonní číslo: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC027@ucsf.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley Margol, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tom Belle Davidson, MD
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer Elster, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Megan Paul, MD
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sabine Mueller, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alyssa Reddy, MD
        • Kontakt:
          • PNOC Operations Office
          • Telefonní číslo: 415-502-1600
          • E-mail: PNOC027@ucsf.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lindsay Kilburn, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Roger Packer, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Nábor
        • St. Louis Children's Hospital / Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Andrew Cluster, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James H Garvin Jr., MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cassie Kline, MD, MAS
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jane Minturn, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • Telefonní číslo: x69359 267-426-9359
          • E-mail: klinec@chop.edu
        • Kontakt:
          • Jane Minturn, MD, PhD
          • Telefonní číslo: 267-426-5026
          • E-mail: minturn@chop.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 39 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít recidivující meduloblastom.
  2. Účastníci musí mít chirurgicky přístupné onemocnění.

  3. Předchozí terapie:

    1. Účastník musí mít rekurentní meduloblastom po alespoň jedné předchozí terapii pro počáteční diagnózu nebo předchozí recidivu – operaci s následnou vysokodávkovou chemoterapií se záchranou kmenových buněk nebo multimodální terapií chirurgie, ozařování a chemoterapie – před registrací do studie.

    2. Účastníci se musí před vstupem do této studie plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí chemoterapie, imunoterapie nebo radioterapie.

      • Myelosupresivní chemoterapie: Účastníci museli dostat svou poslední dávku známé myelosupresivní protirakovinné chemoterapie alespoň 3 týdny před registrací do studie (6 týdnů před, pokud jde o nitrosomočovinu).
      • Biologická látka: Účastník se musí zotavit z jakékoli toxicity potenciálně související s látkou a dostat poslední dávku biologické látky nejméně 7 dní před registrací do studie.
      • U činidel, u kterých jsou známy nežádoucí účinky po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo na dobu, po kterou je známo, že k nežádoucím účinkům dochází. Délku tohoto intervalu je třeba projednat s vedoucím studie.
      • U biologických látek, které mají prodloužený poločas, by měl být vhodný interval od poslední léčby projednán s vedoucím studie před registrací.
      • Léčba monoklonálními protilátkami: Před registrací musí uplynout alespoň tři poločasy. Tito účastníci by měli být před registrací prodiskutováni s vedoucím studie. V případě bevacizumabu museli účastníci dostat poslední dávku > 32 dní před registrací do studie.
      • Transplantace kostní dřeně: Účastník musí být >= 6 měsíců od alogenní transplantace kostní dřeně před registrací a >= 3 měsíce od autologní kostní dřeně/kmenových buněk před registrací.
  4. Účastník musí být kandidátem na chirurgickou resekci nebo biopsii. Minimální požadavky na tkáň pro studii jsou definovány v části 9.1.

  5. Záření – Účastníci musí mít:

    1. měli poslední část lokálního ozáření primárního nádoru >= 12 týdnů před registrací; vyšetřovatelům se připomíná, aby přezkoumali potenciálně způsobilé případy, aby nedošlo k záměně s pseudoprogresí.
    2. měli poslední část kraniospinálního ozáření nebo ozáření celého těla >= 12 týdnů před registrací
    3. Nejméně 14 dní po lokálním paliativním ozáření (malý port)
  6. Věk >=12 měsíců až <= 39 let.
  7. Karnofsky >= 50 pro účastníky > 16 let a Lansky >= 50 pro účastníky <= 16 let. Účastníci, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení výkonnosti.
  8. Kortikosteroidy: Subjekty, které dostávají dexamethason nebo ekvivalent, musí mít stabilní nebo klesající dávku po dobu alespoň 1 týdne před registrací.

  9. Požadavky na funkci orgánů (do 7 dnů před registrací do studie)

    1. Přiměřená funkce kostní dřeně definovaná jako:

      • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 1000/mm3
      • Počet krevních destiček >= 100 000/mm3 (nezávislý na transfuzi, definovaný jako nepřijímání krevních destiček alespoň 7 dní před zařazením).

    2. Přiměřená funkce ledvin definovaná jako:

      • Clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR >= 70 mililitrů/minutu (ml/min) /1,73 m2 nebo
      • Sérový kreatinin podle věku/pohlaví takto:

      Věk / Maximum sérového kreatininu (mg/dL) Muž / Maximum sérového kreatininu (mg/dl) Žena.

      • 1 až < 2 roky / 0,6 / 0,6.
      • 2 až < 6 let / 0,8 / 0,8.
      • 6 až < 10 let / 1 / 1.
      • 10 až < 13 let / 1,2 / 1,2.
      • 13 až < 16 let / 1,5 / 1,4.
      • >= 16 let / 1,7 / 1,4.
      • - Prahové hodnoty kreatininu v této tabulce byly odvozeny ze Schwartzova vzorce pro odhad glomerulární filtrace (GFR) s využitím údajů o délce a výšce dítěte publikovaných Centrem pro kontrolu nemocí (CDC) (Schwartz GJ a Gauthier B 1985).

    3. Přiměřená funkce jater definovaná jako:

      • Bilirubin (součet konjugovaného a nekonjugovaného) <= 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk.
      • Sérová glutamát-pyruvtransamináza (SGPT) / alaninaminotransferáza (ALT) <= 110 U/l.
      • Sérový albumin >= 2 g/dl.
  10. Účinky látek použitých v této studii na vyvíjející se lidský plod nejsou známy. Z tohoto důvodu musí ženy ve fertilním věku a muži souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence) před vstupem do studie, po dobu účasti ve studii a 4 měsíce po ukončení podávání terapie. Pokud žena otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, když se ona nebo její partner účastní této studie, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
  11. Adekvátní neurologické funkce definované jako účastníci se záchvatovou poruchou mohou být zařazeni, pokud jsou záchvaty dobře kontrolovány. Účastníci, kteří užívají antikonvulziva neindukující enzymy, mohou být vyloučeni až do interakce (interakcí) se studovaným lékem.
  12. Zákonný rodič/zákonný zástupce nebo účastník musí být schopen porozumět písemnému informovanému souhlasu a souhlasnému dokumentu a být ochoten jej podepsat.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci, kteří podstoupili chemoterapii nebo radioterapii během 3 týdnů (6 týdnů u nitrosomočovin nebo mitomycinu C) před vstupem do studie, nebo ti, kteří se neuzdravili z nežádoucích účinků v důsledku činidel podávaných před více než 4 týdny.
  2. Účastníci, kteří přijímají jakékoli další vyšetřovací agenty.
  3. Účastníci musí být alespoň 7 dní od ukončení terapie biologickým činidlem nebo látkou s malou molekulou. U jakéhokoli činidla se známými nežádoucími účinky, které se mohou vyskytnout po 7 dnech po podání, musí období před zařazením přesahovat dobu, během níž je známo, že k nežádoucím účinkům dochází. Tito účastníci by měli být také projednáni se studijními židlemi.
  4. Účastníci, kteří v současné době užívají jakoukoli přímou protinádorovou terapii. Steroidy nejsou považovány za protinádorovou léčbu.
  5. Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci.
  6. Ženy ve fertilním věku nesmějí být těhotné nebo kojit. Před zahájením léčby je vyžadován negativní těhotenský test v séru nebo moči.

Důležitá poznámka: Výše ​​uvedená kritéria způsobilosti jsou vykládána doslovně a nelze se jich vzdát.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Doporučení individualizovaného léčby (pilotní fáze)
Účastníci obdrží individualizované doporučení léčby včetně kombinace až čtyř léků schválených FDA do 21 pracovních dnů po získání tkáně pomocí výsledků vysoce výkonného screeningu léčiva v reálném čase, celého exome sekvenování (WES) a sekvenování RNA.
Jiný: Specializovaný plán léčby nádorových rad
Specializovaný léčebný plán až čtyř léků schválených FDA na základě výsledků screeningu účastníka bude přidělen specializovaným výborem pro nádory PNOC
Ostatní jména:
  • Individuální léčebný plán
  • Specializovaný léčebný plán
Jiný: Kombinace
Specializovaný plán léčby až čtyř léčiv schválených FDA založeným na výsledcích screeningu účastníka bude přidělen specializovaným nádorovým deskou PNOC
Ostatní jména:
  • Úředník lékaře více léčby
Experimentální: Doporučení individualizovaného léčby (fáze účinnosti)
Účastníci obdrží individualizované doporučení léčby včetně kombinace až čtyř léků schválených FDA do 21 pracovních dnů po získání tkáně pomocí výsledků vysoce výkonného screeningu léčiva v reálném čase, celého exome sekvenování (WES) a sekvenování RNA.
Jiný: Specializovaný plán léčby nádorových rad
Specializovaný léčebný plán až čtyř léků schválených FDA na základě výsledků screeningu účastníka bude přidělen specializovaným výborem pro nádory PNOC
Ostatní jména:
  • Individuální léčebný plán
  • Specializovaný léčebný plán
Jiný: Kombinace
Specializovaný plán léčby až čtyř léčiv schválených FDA založeným na výsledcích screeningu účastníka bude přidělen specializovaným nádorovým deskou PNOC
Ostatní jména:
  • Úředník lékaře více léčby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, pro které jsou doporučení léčby plně dokončena do 21 pracovních dnů od sběru tkání na základě screeningu léků (pilotní fáze)
Časové okno: Až 21 dní
Čas do sběru tkání bude použit k určení proveditelnosti použití výsledků in vitro screeningu léčiva in vitro, WES a RNASEQ vzorků odvozených od účastníků pro vedení doporučení léčby specializovanou nádorovou deskou v klinicky působitelném časovém rámci, pro děti a mladé dospělé s opakujícím se medulloblastomem. Očekává se, že účastníci dostanou plán léčby do 21 pracovních dnů
Až 21 dní
Procento účastníků s doporučeními pro léčbu do 21 pracovních dnů (pilotní fáze)
Časové okno: Až 21 dní
Čas do sběru tkání bude použit k určení proveditelnosti použití výsledků in vitro screeningu léčiva in vitro, WES a RNASEQ vzorků odvozených od účastníků pro vedení doporučení léčby specializovanou nádorovou deskou v klinicky působitelném časovém rámci, pro děti a mladé dospělé s opakujícím se medulloblastomem. Očekává se, že účastníci dostanou plán léčby do 21 pracovních dnů
Až 21 dní
Počet účastníků bez dostatečné tkáně
Časové okno: Až 21 dní
K určení proveditelnosti se použije počet souhlasených účastníků, kteří nemají dostatečný sběr tkání.
Až 21 dní
Střední čas od sběru tkání po vydaný léčebný plán ze specializované nádorové desky (pilotní fáze)
Časové okno: Až 21 dní
Čas do sběru tkání bude použit k určení proveditelnosti použití výsledků in vitro screeningu léčiva in vitro, WES a RNASEQ vzorků odvozených od účastníků pro vedení doporučení léčby specializovanou nádorovou deskou v klinicky působitelném časovém rámci, pro děti a mladé dospělé s opakujícím se medulloblastomem. Očekává se, že účastníci dostanou plán léčby do 21 pracovních dnů
Až 21 dní
Střední přežití bez progrese (PFS) (fáze účinnosti)
Časové okno: Až 5 let
Střední měsíce od doby chirurgického zákroku pro tuto recidivu k prvnímu důkazu o progresi nebo smrti s použitím PFS po 10 měsících (PFS10) pro relapsovou kohortu medulloblastomu a PFS po 17 měsících pro relapsovanou ependymom kohortu (ARM B).
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Až 2 roky
Podíl účastníků s toxicitou stupně 3 nebo vyšší klasifikovanou podle Společných terminologických kritérií NCI pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0. Nežádoucí účinky a klinicky významné laboratorní abnormality (splnění kritérií stupně 3 nebo vyšší bude shrnuto podle maximálního stupně a vztahu ke studovanému léku (lékům).
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Washington University School of Medicine
University of Washington
St. Baldrick's Foundation
Ashion Analytics
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Studijní židle: Megan Paul, MD, Rady Children's Hospital
  • Studijní židle: Robert Wechsler-Reya, PhD, Columbia University
  • Studijní židle: Lindsay Kilburn, MD, Children's National Research Institute
  • Studijní židle: Margaret Shatara, MD, Children's Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21083
  • NCI-2021-09726 (Identifikátor registru: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků po deidentifikace.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ependymom

Klinické studie na Specializovaný plán léčby nádorových rad

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit