Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Individuel behandlingsplan hos børn og unge voksne med recidiverende medulloblastom (PNOC027)

13. april 2026 opdateret af: University of California, San Francisco

Et pilotforsøg med realtidsmedicinsk screening og genomisk testning for at bestemme en individuel behandlingsplan hos børn og unge voksne med recidiverende medulloblastom

Den nuværende undersøgelse vil bruge en ny behandlingstilgang baseret på de molekylære karakteristika af hver deltagers tumor. Undersøgelsen vil teste gennemførligheden af ​​at udføre lægemiddelscreening i realtid på væv taget under operationen og af at få et specialiseret tumorpanel til at tildele en behandlingsplan baseret på resultaterne af denne screening og genomisk sekventering. Formålet med dette forsøg er at give ethvert barn og ung voksen med medulloblastom mulighed for at modtage de mest effektive og mindst toksiske behandlinger, der er tilgængelige i øjeblikket, og vil bane vejen for forbedret forståelse og behandling af disse tumorer i fremtiden.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltarms multicenter pilotforsøg inden for Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC). Tilbagefaldende deltagere vil modtage en individuel behandlingsanbefaling, herunder op til fire FDA-godkendte lægemidler baseret på resultaterne af real-time high-throughput lægemiddelscreening, hele exome sekventering (WES) og RNA sekvensering.

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme gennemførligheden af ​​at bruge resultaterne af in vitro-lægemiddelscreening i realtid, hel exom-sekventering og RNA-sekventering af deltagerafledte prøver til at vejlede behandlingsanbefalinger fra et specialiseret tumorpanel inden for en klinisk handlingsbar tidsramme for børn og unge voksne med tilbagevendende medulloblastom.

SEKUNDÆR MÅL:

I. At bestemme sikkerheden og beskrive toksiciteten ved behandling af børn og unge voksne med recidiverende medulloblastom i henhold til et specialiseret tumorkort, der giver behandlingsanbefalinger baseret på lægemiddelscreening i realtid og genomisk sekventering.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. For at estimere den objektive responsrate, progressionsfri overlevelse efter 6 måneder (PFS-6) og samlet overlevelse (OS) af recidiverende medulloblastom hos børn og unge voksne behandlet med et individualiseret behandlingsregime.

II. At vurdere livskvalitetsmålinger (QOL) hos deltagere med recidiverende medulloblastom behandlet med et individualiseret regime.

III. At arkivere tumor og normalt DNA fra hver deltager sammen med seriel blodudtagning efter terapier som bioprøver til senere undersøgelser for at bestemme, om cirkulerende tumor DNA (ctDNA) sekvenser i deltagerens blod tjener som biomarkører for tumorbyrde, respons på terapi eller udvikling af lægemiddel modstand.

Deltagerne kan fortsætte behandlingen som tolereret i op til to år eller indtil sygdomsprogression. Deltagerne vil blive fulgt indtil progression, død eller op til 5 år fra start af terapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

74

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: PNOC Operation Office
  • Telefonnummer: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC027@ucsf.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley Margol, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Tom Belle Davidson, MD
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Elster, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Megan Paul, MD
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Sabine Mueller, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Alyssa Reddy, MD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lindsay Kilburn, MD
        • Underforsker:
          • Roger Packer, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • St. Louis Children's Hospital / Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Andrew Cluster, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James H Garvin Jr., MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Cassie Kline, MD, MAS
        • Underforsker:
          • Jane Minturn, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • Telefonnummer: x69359 267-426-9359
          • E-mail: klinec@chop.edu
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 39 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal have tilbagevendende medulloblastom.
  2. Deltagerne skal have kirurgisk tilgængelig sygdom.

  3. Forudgående terapi:

    1. Deltageren skal have recidiverende medulloblastom efter mindst én forudgående behandling til initial diagnose eller tidligere recidiv-kirurgi efterfulgt af højdosis kemoterapi med stamcelleredning eller multimodalitetsbehandling af kirurgi, stråling og kemoterapi - før studieregistrering.

    2. Deltagerne skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling, før de går ind i denne undersøgelse.

      • Myelosuppressiv kemoterapi: Deltagerne skal have modtaget deres sidste dosis af kendt myelosuppressiv anti-cancer kemoterapi mindst 3 uger før studieregistrering (6 uger før, hvis nitrosourea).
      • Biologisk agens: Deltageren skal være kommet sig over enhver toksicitet, der potentielt er relateret til midlet og modtaget deres sidste dosis af det biologiske middel ikke mindre end 7 dage før studieregistreringen.
      • For midler, der har kendte bivirkninger, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges til ud over det tidsrum, hvor der vides at forekomme bivirkninger. Varigheden af ​​dette interval bør drøftes med studielederen.
      • For biologiske midler, der har en forlænget halveringstid, bør det passende interval siden sidste behandling drøftes med studieformand før registrering.
      • Monoklonal antistofbehandling: Der skal være gået mindst tre halveringstider før registrering. Sådanne deltagere bør drøftes med studielederen inden tilmelding. For bevacizumab skal deltagerne have modtaget sidste dosis > 32 dage før studieregistrering.
      • Knoglemarvstransplantation: Deltageren skal være >= 6 måneder siden allogen knoglemarvstransplantation før registrering og >=3 måneder siden autolog knoglemarv/stamcelle før registrering.
  4. Deltageren skal være kandidat til kirurgisk resektion eller biopsi. Minimumskrav til væv til undersøgelse er defineret i afsnit 9.1.

  5. Stråling - Deltagere skal have:

    1. Havde deres sidste fraktion af lokal bestråling til primær tumor >= 12 uger før registrering; efterforskere bliver mindet om at gennemgå potentielt støtteberettigede sager for at undgå forveksling med pseudo-progression.
    2. Havde deres sidste fraktion af kraniospinal bestråling eller total kropsbestråling >= 12 uger før registrering
    3. Mindst 14 dage efter lokal palliativ stråling (small-port)
  6. Alder >=12 måneder til <= 39 år.
  7. Karnofsky >= 50 for deltagere > 16 år og Lansky >= 50 for deltagere <= 16 år. Deltagere, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på vurdering af præstationsscore.
  8. Kortikosteroider: Forsøgspersoner, der får dexamethason eller tilsvarende, skal have en stabil eller faldende dosis i mindst 1 uge før registrering.

  9. Organfunktionskrav (inden for 7 dage før studieregistrering)

    1. Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion Defineret som:

      • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 1000/mm3
      • Blodpladetal >= 100.000/mm3 (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding).

    2. Tilstrækkelig nyrefunktion Defineret som:

      • Kreatininclearance eller radioisotop GFR >= 70 milliliter/minut (mL/min) /1,73 m2 eller
      • Et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

      Alder / Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mand / Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Kvinde.

      • 1 til < 2 år / 0,6 / 0,6.
      • 2 til < 6 år / 0,8 / 0,8.
      • 6 til < 10 år / 1 / 1.
      • 10 til < 13 år / 1,2 / 1,2.
      • 13 til < 16 år / 1,5 / 1,4.
      • >= 16 år / 1,7 / 1,4.
      • - Tærskelværdierne for kreatinin i denne tabel blev afledt af Schwartz-formlen til estimering af glomerulær filtrationshastighed (GFR) ved hjælp af børnelængde og staturdata offentliggjort af Center for Disease Control (CDC) (Schwartz GJ og Gauthier B 1985).

    3. Tilstrækkelig leverfunktion Defineret som:

      • Bilirubin (summen af ​​konjugeret og ukonjugeret) <= 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder.
      • Serum glutaminsyre-pyrodruesyre transaminase (SGPT) / alanin aminotransferase (ALT) <= 110 U/L.
      • Serumalbumin >= 2 g/dL.
  10. Virkningerne af de midler, der blev brugt i denne undersøgelse på det udviklende menneskelige foster, er ukendte. Af denne grund skal kvinder i den fødedygtige alder og mænd være enige om at bruge passende prævention (hormonel eller barriere præventionsmetode; abstinens) før studiestart, så længe studiedeltagelsen varer og 4 måneder efter afsluttet terapiindgivelse. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun eller hendes partner deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.
  11. Tilstrækkelig neurologisk funktion defineret som deltagere med anfaldsforstyrrelse kan tilmeldes, hvis anfaldene er velkontrollerede. Deltagere på ikke-enzym-inducerende antikonvulsiva kan udelukkes i afventning af interaktion(er) med undersøgelseslægemidlet.
  12. En juridisk forælder/værge eller deltager skal være i stand til at forstå og være villig til at underskrive et skriftligt informeret samtykke og samtykke, alt efter hvad der er relevant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere, der har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for 3 uger (6 uger for nitrosoureas eller mitomycin C), før de gik ind i undersøgelsen, eller dem, der ikke er kommet sig over bivirkninger på grund af midler, der er administreret mere end 4 uger tidligere.
  2. Deltagere, der modtager andre undersøgelsesmidler.
  3. Deltagerne skal være mindst 7 dage siden afslutningen af ​​behandlingen med et biologisk eller lille molekylært middel. For ethvert middel med kendte bivirkninger, der kan opstå ud over 7 dage efter administration, skal perioden før indskrivning være længere end det tidspunkt, hvor der vides at forekomme bivirkninger. Sådanne deltagere bør også diskuteres med studiestole.
  4. Deltagere, der i øjeblikket tager direkte behandling mod kræft. Steroider betragtes ikke som anti-kræftbehandling.
  5. Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller ammende. En negativ serum- eller uringraviditetstest er påkrævet før påbegyndelse af behandlingen.

Vigtig bemærkning: Berettigelseskriterierne ovenfor fortolkes bogstaveligt og kan ikke fraviges.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Individualiseret behandlingsanbefaling (pilotfase)
Deltagerne vil modtage en individualiseret behandlingsanbefaling, herunder en kombination af op til fire FDA-godkendte medikamenter inden for 21 arbejdsdage efter vævskøb ved hjælp af resultaterne af realtids-medikament screening med høj kapacitet, hel exome sekventering (WES) og RNA-sekventering.
Andet: Specialiseret Tumor Board Behandlingsplan
Specialiseret behandlingsplan for op til fire FDA-godkendte lægemidler baseret på deltagerens screeningsresultater vil blive tildelt af PNOC specialiserede tumorstyrelse
Andre navne:
  • Individuel behandlingsplan
  • Specialiseret behandlingsplan
Andet: Kombinationer
Specialiseret behandlingsplan for op til fire FDA -godkendte lægemidler baseret på deltagerens screeningsresultater tildeles af PNOC Specialiseret Tumor Board
Andre navne:
  • Flere behandlinger af lægeens skøn
Eksperimentel: Individualiseret behandlingsanbefaling (effektivitetsfase)
Deltagerne vil modtage en individualiseret behandlingsanbefaling, herunder en kombination af op til fire FDA-godkendte medikamenter inden for 21 arbejdsdage efter vævskøb ved hjælp af resultaterne af realtids-medikament screening med høj kapacitet, hel exome sekventering (WES) og RNA-sekventering.
Andet: Specialiseret Tumor Board Behandlingsplan
Specialiseret behandlingsplan for op til fire FDA-godkendte lægemidler baseret på deltagerens screeningsresultater vil blive tildelt af PNOC specialiserede tumorstyrelse
Andre navne:
  • Individuel behandlingsplan
  • Specialiseret behandlingsplan
Andet: Kombinationer
Specialiseret behandlingsplan for op til fire FDA -godkendte lægemidler baseret på deltagerens screeningsresultater tildeles af PNOC Specialiseret Tumor Board
Andre navne:
  • Flere behandlinger af lægeens skøn

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, for hvilke behandlingsanbefalinger er fuldt ud afsluttet inden for 21 arbejdsdage efter vævsindsamling baseret på narkotikascreening (pilotfase)
Tidsramme: Op til 21 dage
Tid til vævsindsamling vil blive brugt til at bestemme muligheden for at bruge resultaterne af realtid in vitro-lægemiddel screening, WES og RNaseq af deltager-afledte prøver til at vejlede behandlingsanbefalinger med et specialiseret tumorbræt, i en klinisk handlingbar tidsramme, for børn og unge voksne med tilbagevendende medulloblastom. Deltagerne forventes at modtage behandlingsplan inden for 21 arbejdsdage
Op til 21 dage
Procentdel af deltagere med behandlingsanbefalinger inden for 21 arbejdsdage (pilotfase)
Tidsramme: Op til 21 dage
Tid til vævsindsamling vil blive brugt til at bestemme muligheden for at bruge resultaterne af realtid in vitro-lægemiddel screening, WES og RNaseq af deltager-afledte prøver til at vejlede behandlingsanbefalinger med et specialiseret tumorbræt, i en klinisk handlingbar tidsramme, for børn og unge voksne med tilbagevendende medulloblastom. Deltagerne forventes at modtage behandlingsplan inden for 21 arbejdsdage
Op til 21 dage
Antal deltagere uden tilstrækkeligt væv
Tidsramme: Op til 21 dage
Antallet af samtykkede deltagere, der ikke har tilstrækkelig vævsindsamling, vil blive brugt til at bestemme gennemførligheden.
Op til 21 dage
Median tid fra vævsindsamling til udstedt behandlingsplan fra det specialiserede tumorbræt (pilotfase)
Tidsramme: Op til 21 dage
Tid til vævsindsamling vil blive brugt til at bestemme muligheden for at bruge resultaterne af realtid in vitro-lægemiddel screening, WES og RNaseq af deltager-afledte prøver til at vejlede behandlingsanbefalinger med et specialiseret tumorbræt, i en klinisk handlingbar tidsramme, for børn og unge voksne med tilbagevendende medulloblastom. Deltagerne forventes at modtage behandlingsplan inden for 21 arbejdsdage
Op til 21 dage
Median progression-fri overlevelse (PFS) (effektivitetsfase)
Tidsramme: Op til 5 år
Medianmånederne fra operationstidspunktet for denne tilbagefald til det første bevis på progression eller død ved hjælp af PFS efter 10 måneder (PFS10) til den tilbagefaldte medulloblastoma -kohort og PFS efter 17 måneder til den tilbagefaldne ependymoma -kohort (ARM B).
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 2 år
Andel af deltagere med grad 3 eller højere toksicitet klassificeret i henhold til NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0. Uønskede hændelser og klinisk signifikante laboratorieabnormiteter (der opfylder kriterierne for grad 3 eller højere vil blive opsummeret efter maksimal karakter og forhold til undersøgelseslægemidler).
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Washington University School of Medicine
University of Washington
St. Baldrick's Foundation
Ashion Analytics
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Studiestol: Megan Paul, MD, Rady Children's Hospital
  • Studiestol: Robert Wechsler-Reya, PhD, Columbia University
  • Studiestol: Lindsay Kilburn, MD, Children's National Research Institute
  • Studiestol: Margaret Shatara, MD, Children's Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2021

Først opslået (Faktiske)

27. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21083
  • NCI-2021-09726 (Registry Identifier: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata efter afidentifikation.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ependymom

Kliniske forsøg med Specialiseret Tumor Board Behandlingsplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner