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Piano di trattamento individualizzato in bambini e giovani adulti con medulloblastoma recidivato (PNOC027)

13 aprile 2026 aggiornato da: University of California, San Francisco

Una sperimentazione pilota di screening farmacologico in tempo reale e test genomici per determinare un piano di trattamento individualizzato in bambini e giovani adulti con medulloblastoma recidivato

L'attuale studio utilizzerà un nuovo approccio terapeutico basato sulle caratteristiche molecolari del tumore di ciascun partecipante. Lo studio verificherà la fattibilità dell'esecuzione di uno screening farmacologico in tempo reale su tessuto prelevato durante l'intervento chirurgico e dell'assegnazione di un piano di trattamento basato sui risultati di questo screening e del sequenziamento genomico da parte di un comitato specializzato per i tumori. Lo scopo di questo studio è quello di consentire a ogni bambino e giovane adulto affetto da medulloblastoma di ricevere le terapie più efficaci e meno tossiche attualmente disponibili e aprirà la strada per una migliore comprensione e trattamento di questi tumori in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota multicentrico a braccio singolo all'interno del Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC). I partecipanti con recidiva riceveranno una raccomandazione terapeutica personalizzata che include fino a quattro farmaci approvati dalla FDA sulla base dei risultati dello screening farmacologico ad alto rendimento in tempo reale, del sequenziamento dell'intero esoma (WES) e del sequenziamento dell'RNA.

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Determinare la fattibilità dell'utilizzo dei risultati dello screening farmacologico in vitro in tempo reale, del sequenziamento dell'intero esoma e del sequenziamento dell'RNA di campioni derivati ​​dai partecipanti per guidare le raccomandazioni terapeutiche da parte di un comitato specializzato per i tumori, in un lasso di tempo clinicamente attuabile, per i bambini e giovani adulti con medulloblastoma ricorrente.

OBIETTIVO SECONDARIO:

I. Determinare la sicurezza e descrivere la tossicità del trattamento di bambini e giovani adulti con medulloblastoma recidivato secondo un comitato specializzato per i tumori che formula raccomandazioni terapeutiche basate sullo screening farmacologico in tempo reale e sul sequenziamento genomico.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Stimare il tasso di risposta obiettiva, la sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi (PFS-6) e la sopravvivenza globale (OS) del medulloblastoma recidivato in bambini e giovani adulti trattati con un regime di trattamento individualizzato.

II. Valutare le misure della qualità della vita (QOL) nei partecipanti con medulloblastoma recidivato trattati con un regime individualizzato.

III. Archiviare il DNA tumorale e normale di ciascun partecipante insieme a prelievi di sangue seriali dopo le terapie come campioni biologici per studi successivi per determinare se le sequenze di DNA tumorale circolante (ctDNA) nel sangue del partecipante fungono da biomarcatori del carico tumorale, risposta alla terapia o sviluppo di farmaci resistenza.

I partecipanti possono continuare il trattamento come tollerato per un massimo di due anni o fino alla progressione della malattia. I partecipanti saranno seguiti fino alla progressione, alla morte o fino a 5 anni dall'inizio della terapia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

74

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: PNOC Operation Office
  • Numero di telefono: 415-502-1600
  • Email: PNOC027@ucsf.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ashley Margol, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Tom Belle Davidson, MD
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Elster, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Megan Paul, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Sabine Mueller, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Alyssa Reddy, MD
        • Contatto:
          • PNOC Operations Office
          • Numero di telefono: 415-502-1600
          • Email: PNOC027@ucsf.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lindsay Kilburn, MD
        • Sub-investigatore:
          • Roger Packer, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • St. Louis Children's Hospital / Washington University in St. Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Andrew Cluster, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James H Garvin Jr., MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Cassie Kline, MD, MAS
        • Sub-investigatore:
          • Jane Minturn, MD, PhD
        • Contatto:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • Numero di telefono: x69359 267-426-9359
          • Email: klinec@chop.edu
        • Contatto:
          • Jane Minturn, MD, PhD
          • Numero di telefono: 267-426-5026
          • Email: minturn@chop.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 39 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere un medulloblastoma ricorrente.
  2. I partecipanti devono avere una malattia accessibile chirurgicamente.

  3. Terapia precedente:

    1. Il partecipante deve avere un medulloblastoma ricorrente a seguito di almeno una precedente terapia per la diagnosi iniziale o precedente intervento chirurgico di recidiva seguito da chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali o terapia multimodale di chirurgia, radioterapia e chemioterapia - prima della registrazione allo studio.

    2. I partecipanti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapia, immunoterapia o radioterapia prima di entrare in questo studio.

      • Chemioterapia mielosoppressiva: i partecipanti devono aver ricevuto l'ultima dose di chemioterapia anticancro mielosoppressiva nota almeno 3 settimane prima della registrazione allo studio (6 settimane prima se nitrosourea).
      • Agente biologico: il partecipante deve essersi ripreso da qualsiasi tossicità potenzialmente correlata all'agente e ha ricevuto l'ultima dose dell'agente biologico non meno di 7 giorni prima della registrazione allo studio.
      • Per gli agenti che hanno eventi avversi noti verificatisi oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi. La durata di questo intervallo dovrebbe essere discussa con la cattedra di studio.
      • Per gli agenti biologici che hanno un'emivita prolungata, l'intervallo appropriato dall'ultimo trattamento deve essere discusso con il presidente dello studio prima della registrazione.
      • Trattamento con anticorpi monoclonali: prima della registrazione devono essere trascorse almeno tre emivite. Tali partecipanti dovrebbero essere discussi con il presidente dello studio prima della registrazione. Per bevacizumab, i partecipanti devono aver ricevuto l'ultima dose > 32 giorni prima della registrazione allo studio.
      • Trapianto di midollo osseo: il partecipante deve avere >= 6 mesi dal trapianto allogenico di midollo osseo prima della registrazione e >= 3 mesi dal trapianto autologo di midollo osseo/cellule staminali prima della registrazione.
  4. Il partecipante deve essere un candidato per la resezione chirurgica o la biopsia. I requisiti minimi di tessuto per lo studio sono definiti nella Sezione 9.1.

  5. Radiazioni - I partecipanti devono avere:

    1. Avevano la loro ultima frazione di irradiazione locale al tumore primario >= 12 settimane prima della registrazione; si ricorda agli investigatori di rivedere i casi potenzialmente ammissibili per evitare confusione con la pseudo-progressione.
    2. Avevano la loro ultima frazione di irradiazione craniospinale o irradiazione corporea totale >= 12 settimane prima della registrazione
    3. Almeno 14 giorni dopo le radiazioni palliative locali (piccolo porto)
  6. Età da >=12 mesi a <= 39 anni.
  7. Karnofsky >= 50 per partecipanti > 16 anni e Lansky >= 50 per partecipanti <= 16 anni. I partecipanti che non sono in grado di camminare a causa della paralisi, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio delle prestazioni.
  8. Corticosteroidi: i soggetti che ricevono desametasone o equivalente devono assumere una dose stabile o decrescente per almeno 1 settimana prima della registrazione.

  9. Requisiti per la funzione degli organi (entro 7 giorni prima della registrazione allo studio)

    1. Adeguata funzione del midollo osseo Definita come:

      • Conta assoluta periferica dei neutrofili (ANC) >= 1000/mm3
      • Conta piastrinica >= 100.000/mm3 (indipendente dalle trasfusioni, definita come non aver ricevuto trasfusioni piastriniche per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento).

    2. Funzionalità renale adeguata Definita come:

      • Clearance della creatinina o radioisotopo GFR >= 70 millilitri/minuto (mL/min)/1,73 m2 o
      • Una creatinina sierica basata su età/sesso come segue:

      Età / Creatinina sierica massima (mg/dL) Uomo / Creatinina sierica massima (mg/dL) Femmina.

      • da 1 a < 2 anni / 0,6 / 0,6.
      • da 2 a < 6 anni / 0,8 / 0,8.
      • da 6 a < 10 anni / 1 / 1.
      • da 10 a < 13 anni / 1,2 / 1,2.
      • da 13 a < 16 anni / 1,5 / 1,4.
      • >= 16 anni / 1,7 / 1,4.
      • - I valori di soglia della creatinina in questa tabella sono stati derivati ​​dalla formula di Schwartz per stimare la velocità di filtrazione glomerulare (GFR) utilizzando i dati sulla statura e sulla lunghezza del bambino pubblicati dal Center for Disease Control (CDC) (Schwartz GJ e Gauthier B 1985).

    3. Funzionalità epatica adeguata Definita come:

      • Bilirubina (somma di coniugato e non coniugato) <= 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per l'età.
      • Transaminasi glutammico-piruvica sierica (SGPT)/alanina aminotransferasi (ALT) <= 110 U/L.
      • Albumina sierica >= 2 g/dL.
  10. Gli effetti degli agenti utilizzati in questo studio sul feto umano in via di sviluppo non sono noti. Per questo motivo, le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (metodo anticoncezionale ormonale o di barriera; astinenza) prima dell'ingresso nello studio, per la durata della partecipazione allo studio e 4 mesi dopo il completamento della somministrazione della terapia. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre lei o il suo partner partecipano a questo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante.
  11. Una funzione neurologica adeguata definita come partecipanti con disturbo convulsivo può essere arruolata se le convulsioni sono ben controllate. I partecipanti che assumono anticonvulsivanti non induttori enzimatici possono essere esclusi in attesa di interazioni con il farmaco oggetto dello studio.
  12. Un genitore/tutore legale o un partecipante deve essere in grado di comprendere, e disposto a firmare, un consenso informato scritto e un documento di assenso, a seconda dei casi.

Criteri di esclusione:

  1. - Partecipanti che hanno ricevuto chemioterapia o radioterapia entro 3 settimane (6 settimane per nitrosourea o mitomicina C) prima di entrare nello studio o coloro che non si sono ripresi da eventi avversi dovuti ad agenti somministrati più di 4 settimane prima.
  2. Partecipanti che stanno ricevendo qualsiasi altro agente investigativo.
  3. I partecipanti devono essere trascorsi almeno 7 giorni dal completamento della terapia con un agente biologico o di piccole molecole. Per qualsiasi agente con eventi avversi noti che possono verificarsi oltre 7 giorni dopo la somministrazione, il periodo prima dell'arruolamento deve essere oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi. Tali partecipanti dovrebbero essere discussi anche con i presidenti di studio.
  4. - Partecipanti che stanno attualmente assumendo una terapia diretta antitumorale. Gli steroidi non sono considerati terapia antitumorale.
  5. Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva.
  6. Le donne in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento. Prima dell'inizio della terapia è necessario un test di gravidanza su siero o urina negativo.

Nota importante: i criteri di ammissibilità sopra elencati sono interpretati letteralmente e non possono essere derogati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Raccomandazione di trattamento individualizzata (fase pilota)
I partecipanti riceveranno una raccomandazione terapeutica individualizzata che include una combinazione di un massimo di quattro farmaci approvati dalla FDA entro 21 giorni lavorativi dall'acquisizione dei tessuti utilizzando i risultati dello screening dei farmaci ad alto rendimento in tempo reale, dell'intero sequenziamento dell'esoma (WES) e del sequenziamento dell'RNA.
Altro: Piano di trattamento specializzato della scheda del tumore
Il piano di trattamento specializzato di un massimo di quattro farmaci approvati dalla FDA in base ai risultati dello screening dei partecipanti sarà assegnato dal comitato specializzato per i tumori del PNOC
Altri nomi:
  • Piano di trattamento individualizzato
  • Piano di trattamento specializzato
Altro: Combinazioni
Piano di trattamento specializzato fino a quattro farmaci approvati dalla FDA in base ai risultati dello screening del partecipante sarà assegnato da PNOC Specialized Tumor Board
Altri nomi:
  • Discrezionalità del medico di trattamenti multipli
Sperimentale: Raccomandazione terapeutica individualizzata (fase di efficacia)
I partecipanti riceveranno una raccomandazione terapeutica individualizzata che include una combinazione di un massimo di quattro farmaci approvati dalla FDA entro 21 giorni lavorativi dall'acquisizione dei tessuti utilizzando i risultati dello screening dei farmaci ad alto rendimento in tempo reale, dell'intero sequenziamento dell'esoma (WES) e del sequenziamento dell'RNA.
Altro: Piano di trattamento specializzato della scheda del tumore
Il piano di trattamento specializzato di un massimo di quattro farmaci approvati dalla FDA in base ai risultati dello screening dei partecipanti sarà assegnato dal comitato specializzato per i tumori del PNOC
Altri nomi:
  • Piano di trattamento individualizzato
  • Piano di trattamento specializzato
Altro: Combinazioni
Piano di trattamento specializzato fino a quattro farmaci approvati dalla FDA in base ai risultati dello screening del partecipante sarà assegnato da PNOC Specialized Tumor Board
Altri nomi:
  • Discrezionalità del medico di trattamenti multipli

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti per i quali le raccomandazioni terapeutiche sono completamente completate entro 21 giorni lavorativi dalla raccolta dei tessuti in base allo screening dei farmaci (fase pilota)
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Il tempo di raccolta dei tessuti verrà utilizzato per determinare la fattibilità dell'utilizzo dei risultati dello screening dei farmaci in vitro in tempo reale, WES e RNASEQ di campioni derivati ​​dai partecipanti per guidare le raccomandazioni del trattamento con una scheda tumorale specializzata, in un periodo clinicamente attivabile, per bambini e giovani adulti con medulloblastoma ricorrente. I partecipanti dovrebbero ricevere un piano di trattamento entro 21 giorni lavorativi
Fino a 21 giorni
Percentuale di partecipanti con raccomandazioni terapeutiche entro 21 giorni lavorativi (fase pilota)
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Il tempo di raccolta dei tessuti verrà utilizzato per determinare la fattibilità dell'utilizzo dei risultati dello screening dei farmaci in vitro in tempo reale, WES e RNASEQ di campioni derivati ​​dai partecipanti per guidare le raccomandazioni del trattamento con una scheda tumorale specializzata, in un periodo clinicamente attivabile, per bambini e giovani adulti con medulloblastoma ricorrente. I partecipanti dovrebbero ricevere un piano di trattamento entro 21 giorni lavorativi
Fino a 21 giorni
Numero di partecipanti senza tessuto adeguato
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Il numero di partecipanti acconsentiti che non hanno un'adeguata raccolta di tessuti verrà utilizzato per determinare la fattibilità.
Fino a 21 giorni
Tempo mediano dalla raccolta dei tessuti al piano di trattamento emesso dalla scheda tumorale specializzata (fase pilota)
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Il tempo di raccolta dei tessuti verrà utilizzato per determinare la fattibilità dell'utilizzo dei risultati dello screening dei farmaci in vitro in tempo reale, WES e RNASEQ di campioni derivati ​​dai partecipanti per guidare le raccomandazioni del trattamento con una scheda tumorale specializzata, in un periodo clinicamente attivabile, per bambini e giovani adulti con medulloblastoma ricorrente. I partecipanti dovrebbero ricevere un piano di trattamento entro 21 giorni lavorativi
Fino a 21 giorni
Sopravvivenza libera da progressione mediana (PFS) (fase di efficacia)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
I mesi mediani dal momento dell'intervento chirurgico per questa recidiva alla prima evidenza di progressione o morte, usando PFS a 10 mesi (PFS10) per la coorte di medulloblastoma recidivata e PFS a 17 mesi per la coorte di ependimoma recidivata (ARM B).
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Percentuale di partecipanti con tossicità di grado 3 o superiore classificati secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) dell'NCI versione 5.0. Gli eventi avversi e le anomalie di laboratorio clinicamente significative (che soddisfano i criteri di Grado 3 o superiore saranno riassunti per grado massimo e relazione con il/i farmaco/i in studio.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Collaboratori

Washington University School of Medicine
University of Washington
St. Baldrick's Foundation
Ashion Analytics
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Investigatori

  • Investigatore principale: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Cattedra di studio: Megan Paul, MD, Rady Children's Hospital
  • Cattedra di studio: Robert Wechsler-Reya, PhD, Columbia University
  • Cattedra di studio: Lindsay Kilburn, MD, Children's National Research Institute
  • Cattedra di studio: Margaret Shatara, MD, Children's Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 21083
  • NCI-2021-09726 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti dopo l'anonimizzazione.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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