Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egyéni kezelési terv kiújult medulloblasztómában szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek számára (PNOC027)

2026. augusztus 7. frissítette: University of California, San Francisco

Valós idejű kábítószer-szűrés és genomiális tesztelés kísérleti kísérlete a kiújult medulloblasztómában szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek személyre szabott kezelési tervének meghatározására

A jelenlegi tanulmány új kezelési megközelítést alkalmaz az egyes résztvevők daganatának molekuláris jellemzői alapján. A tanulmány azt vizsgálja, hogy megvalósítható-e a valós idejű gyógyszerszűrés a műtét során vett szöveteken, és hogy egy speciális tumorbizottság jelöljön ki egy kezelési tervet a szűrés és a genomiális szekvenálás eredményei alapján. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy minden medulloblasztómában szenvedő gyermek és fiatal felnőtt megkapja a jelenleg elérhető leghatékonyabb és legkevésbé toxikus terápiát, és előkészíti az utat e daganatok jobb megértéséhez és kezeléséhez a jövőben.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Ez egy egykarú, többközpontú kísérleti kísérlet a Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) keretein belül. A visszaeső résztvevők személyre szabott kezelési ajánlást kapnak, amely legfeljebb négy, az FDA által jóváhagyott gyógyszert tartalmaz a valós idejű nagy áteresztőképességű gyógyszerszűrés, a teljes exome szekvenálás (WES) és az RNS szekvenálás eredményei alapján.

ELSŐDLEGES FELADAT:

I. Meghatározni a valós idejű in vitro gyógyszerszűrés, a teljes exome szekvenálás és a résztvevőkből származó minták RNS szekvenálása eredményeinek felhasználásának megvalósíthatóságát, hogy egy speciális daganatos bizottság kezelési javaslatait irányítsa, klinikailag megvalósítható időkereten belül gyermekek számára és visszatérő medulloblasztómában szenvedő fiatal felnőttek.

MÁSODLAGOS CÉL:

I. A relapszusban szenvedő medulloblasztómában szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek kezelésének biztonságosságának meghatározása és toxicitásának leírása egy speciális tumortábla alapján, amely valós idejű gyógyszerszűrés és genomiális szekvenálás alapján kezelési javaslatokat tesz.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. A relapszusos medulloblasztóma objektív válaszarányának, 6 hónapos progressziómentes túlélésének (PFS-6) és teljes túlélésének (OS) becslése egyéni kezelési renddel kezelt gyermekeknél és fiatal felnőtteknél.

II. Az életminőség (QOL) mérése a relapszusban szenvedő medulloblasztómában szenvedő betegeknél, akiket egyéni kezelési renddel kezeltek.

III. Az egyes résztvevők daganatos és normál DNS-ének archiválására, valamint a terápiákat követő sorozatos vérvételre biomintaként a későbbi vizsgálatokhoz annak megállapítására, hogy a résztvevő vérében keringő tumor DNS (ctDNS) szekvenciák szolgálják-e a tumorterhelés, a terápiára adott válasz vagy a gyógyszer kifejlesztésének biomarkereit. ellenállás.

A résztvevők a tolerált kezelést legfeljebb két évig, vagy a betegség progressziójáig folytathatják. A résztvevőket a progresszióig, halálukig vagy a terápia kezdetétől számított 5 évig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

74

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: PNOC Operation Office
  • Telefonszám: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC027@ucsf.edu

Tanulmányi helyek

    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ashley Margol, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Tom Belle Davidson, MD
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer Elster, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Megan Paul, MD
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • University of California, San Francisco
        • Kutatásvezető:
          • Sabine Mueller, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Alyssa Reddy, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lindsay Kilburn, MD
        • Alkutató:
          • Roger Packer, MD
    • Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63130
        • Toborzás
        • St. Louis Children's Hospital / Washington University in St. Louis
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mohamed Abdelbaki, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Andrew Cluster, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James H Garvin Jr., MD
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kutatásvezető:
          • Cassie Kline, MD, MAS
        • Alkutató:
          • Jane Minturn, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • Telefonszám: x69359 267-426-9359
          • E-mail: klinec@chop.edu
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőknek ismétlődő medulloblasztómában kell szenvedniük.
  2. A résztvevőknek sebészileg hozzáférhető betegséggel kell rendelkezniük.
  3. Előzetes terápia:

    1. A résztvevőnek kiújuló medulloblasztómában kell szenvednie legalább egy korábbi terápia után a kezdeti diagnózishoz vagy korábbi kiújulás műtétet, majd nagy dózisú kemoterápiát őssejt-mentéssel vagy multimodalitású sebészeti, sugár- és kemoterápiás kezelést - a vizsgálati regisztráció előtt.
    2. A vizsgálatba való belépés előtt a résztvevőknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi kemoterápia, immunterápia vagy sugárterápia akut toxikus hatásaiból.

      • Mieloszuppresszív kemoterápia: A résztvevőknek legalább 3 héttel a vizsgálati regisztráció előtt (nitrozourea esetén 6 héttel korábban) meg kell kapniuk az ismert mieloszuppresszív rákellenes kemoterápiát.
      • Biológiai ágens: A résztvevőnek fel kell gyógyulnia minden, a szerrel potenciálisan összefüggő toxicitásból, és legalább 7 nappal a vizsgálat regisztrációja előtt meg kell kapnia a biológiai ágens utolsó adagját.
      • Azoknál a szereknél, amelyeknél ismert nemkívánatos események fordultak elő a beadást követő 7 napon túl, ezt az időtartamot meg kell hosszabbítani azon időtartamra, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert. Ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel.
      • Azoknál a biológiai ágenseknél, amelyek felezési ideje hosszabb, az utolsó kezelés óta eltelt időt a regisztráció előtt meg kell beszélni a vizsgálati elnökkel.
      • Monoklonális antitest-kezelés: Legalább három felezési időnek el kell telnie a regisztráció előtt. Az ilyen résztvevőket a regisztráció előtt meg kell beszélni a tanszékvezetővel. A bevacizumab esetében a résztvevőknek legalább 32 nappal a vizsgálati regisztráció előtt meg kell kapniuk az utolsó adagot.
      • Csontvelő-transzplantáció: A résztvevőnek legalább 6 hónapja kell eltelnie az allogén csontvelő-transzplantáció óta a regisztráció előtt, és több mint 3 hónapja az autológ csontvelő/őssejt óta a regisztráció előtt.
  4. A résztvevőnek sebészeti reszekcióra vagy biopsziára kell jelentkeznie. A vizsgálathoz szükséges minimális szöveti követelményeket a 9.1. szakasz határozza meg.
  5. Sugárzás – A résztvevőknek rendelkezniük kell:

    1. Az elsődleges daganat helyi besugárzásának utolsó része >= 12 héttel a regisztráció előtt; Felhívjuk a nyomozók figyelmét, hogy vizsgálják felül a potenciálisan támogatható eseteket, hogy elkerüljék a pszeudo-progresszióval való összetévesztést.
    2. Az utolsó craniospinalis besugárzás vagy a teljes test besugárzása >= 12 héttel a regisztráció előtt
    3. Legalább 14 nappal a helyi palliatív besugárzás után (kis port)
  6. Életkor >=12 hónapostól <= 39 éves korig.
  7. Karnofsky >= 50 a 16 év feletti résztvevők és Lansky >= 50 a 16 évesnél idősebb résztvevők esetében. Azok a résztvevők, akik bénulásuk miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, a teljesítménypontszám értékelése szempontjából járóbetegnek minősülnek.
  8. Kortikoszteroidok: A dexametazont vagy azzal egyenértékű gyógyszert kapó alanyoknak a regisztráció előtt legalább 1 hétig stabil vagy csökkenő dózisban kell lenniük.
  9. Szervműködési követelmények (a tanulmányi regisztrációt megelőző 7 napon belül)

    1. Megfelelő csontvelő-funkció meghatározása:

      • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm3
      • Thrombocytaszám >= 100 000/mm3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót).
    2. Megfelelő vesefunkció meghatározása:

      • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp GFR >= 70 milliliter/perc (mL/perc) /1,73 m2 vagy
      • A szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

      Életkor / Maximális szérum kreatinin (mg/dl) Férfi / Maximális szérum kreatinin (mg/dL) Nő.

      • 1 - < 2 év / 0,6 / 0,6.
      • 2 és < 6 év között / 0,8 / 0,8.
      • 6 és < 10 év között / 1/1.
      • 10 és < 13 év között / 1,2 / 1,2.
      • 13 és < 16 év között / 1,5 / 1,4.
      • >= 16 év / 1,7 / 1,4.
      • - A táblázatban szereplő kreatinin küszöbértékeket a glomeruláris filtrációs ráta (GFR) becslésére szolgáló Schwartz-képletből származtatták, felhasználva a Center for Disease Control (CDC) által közzétett gyermekek hosszát és termetét (Schwartz GJ és Gauthier B, 1985).
    3. A megfelelő májfunkció meghatározása:

      • Bilirubin (a konjugált és nem konjugált értékek összege) <= 1,5-szerese az életkor felső határának (ULN).
      • Szérum glutamin-piruvics transzamináz (SGPT) / alanin aminotranszferáz (ALT) <= 110 U/L.
      • Szérum albumin >= 2 g/dl.
  10. A vizsgálatban használt szerek hatása a fejlődő emberi magzatra nem ismert. Emiatt a fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás (hormonális vagy barrier fogamzásgátlási módszer; absztinencia) alkalmazásában a vizsgálatba való belépés előtt, a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt és a terápia befejezése után 4 hónapig. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes, miközben ő vagy partnere részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítse kezelőorvosát.
  11. A görcsrohamban szenvedő résztvevőkként meghatározott megfelelő neurológiai funkció besorolható, ha a rohamok jól kontrolláltak. A nem enzimindukáló antikonvulzív szereket szedő résztvevők kizárhatók a vizsgálati gyógyszerrel való interakció(k)ig.
  12. A törvényes szülőnek/gondviselőnek vagy résztvevőnek meg kell tudnia érteni az írásos beleegyező és hozzájáruló dokumentumot, és hajlandónak kell lennie aláírni azokat.

Kizárási kritériumok:

  1. Azok a résztvevők, akik kemoterápiában vagy sugárterápiában részesültek a vizsgálatba való belépés előtt 3 héten belül (nitrozoureák vagy mitomicin C esetében 6 héten belül), vagy azok, akik nem gyógyultak meg a 4 hétnél régebben beadott szerek miatti nemkívánatos eseményekből.
  2. Azok a résztvevők, akik bármilyen más vizsgálati ügynököt kapnak.
  3. A résztvevőknek legalább 7 napnak kell lenniük a biológiai vagy kis molekulájú szerrel végzett terápia befejezése óta. Minden olyan szer esetében, amelynél ismert nemkívánatos események fordulnak elő, amelyek a beadást követő 7 napon túl fordulhatnak elő, a felvétel előtti időszaknak túl kell esnie azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert. Az ilyen résztvevőket a tanulószékekkel is meg kell beszélni.
  4. Azok a résztvevők, akik jelenleg bármilyen rákellenes direkt terápiát kapnak. A szteroidok nem tekinthetők rákellenes terápiának.
  5. Kontrollálatlan interkurrens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan, a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést.
  6. Fogamzóképes korú nők nem lehetnek terhesek vagy szoptathatnak. A terápia megkezdése előtt negatív szérum- vagy vizelet terhességi tesztre van szükség.

Fontos megjegyzés: A fent felsorolt ​​alkalmassági feltételeket szó szerint értelmezzük, és nem lehet eltekinteni tőlük.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Individualizált kezelési ajánlás (kísérleti szakasz)
A résztvevők egyéni kezelési ajánlást kapnak, amely legfeljebb négy FDA által jóváhagyott gyógyszer kombinációját tartalmazza, a szöveti megszerzés után 21 munkanapon belül, a valós idejű, nagy teljesítményű gyógyszer-szűrés, a teljes exome szekvenálás (WES) és az RNS szekvenálás eredményeként.
A résztvevők szűrési eredményei alapján legfeljebb négy FDA által jóváhagyott gyógyszerből álló speciális kezelési tervet a PNOC speciális daganatos testülete rendel ki.
Más nevek:
  • Egyéni kezelési terv
  • Speciális kezelési terv
Legfeljebb négy FDA által jóváhagyott gyógyszer speciális kezelési tervét a résztvevő szűrési eredményei alapján a PNOC speciális tumor testület hozzárendeli
Más nevek:
  • Több kezelés orvosi diszkréciója
Kísérleti: Individualizált kezelési ajánlás (hatékonysági szakasz)
A résztvevők egyéni kezelési ajánlást kapnak, amely legfeljebb négy FDA által jóváhagyott gyógyszer kombinációját tartalmazza, a szöveti megszerzés után 21 munkanapon belül, a valós idejű, nagy teljesítményű gyógyszer-szűrés, a teljes exome szekvenálás (WES) és az RNS szekvenálás eredményeként.
A résztvevők szűrési eredményei alapján legfeljebb négy FDA által jóváhagyott gyógyszerből álló speciális kezelési tervet a PNOC speciális daganatos testülete rendel ki.
Más nevek:
  • Egyéni kezelési terv
  • Speciális kezelési terv
Legfeljebb négy FDA által jóváhagyott gyógyszer speciális kezelési tervét a résztvevő szűrési eredményei alapján a PNOC speciális tumor testület hozzárendeli
Más nevek:
  • Több kezelés orvosi diszkréciója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azok a résztvevők száma, akiknek a kezelési ajánlások teljes mértékben befejeződnek a szövetgyűjtéstől számított 21 munkanapon belül, a kábítószer -szűrés alapján (kísérleti szakasz)
Időkeret: Legfeljebb 21 nap
A szöveti to-to-gyűjteményt a valós idejű in vitro gyógyszer-szűrés, a résztvevőkből származó minták RNASEQ eredményeinek felhasználásának meghatározására használják, hogy a kezelési ajánlásokat egy speciális daganat-testületen irányítsák, klinikailag felhasználható időkeretenként, és fiatal felnőttek számára, akiknek visszatérő medulloblastoma. A résztvevők várhatóan 21 munkanapon belül kapnak kezelési tervet
Legfeljebb 21 nap
A kezelési ajánlásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya 21 munkanapon belül (kísérleti szakasz)
Időkeret: Legfeljebb 21 nap
A szöveti to-to-gyűjteményt a valós idejű in vitro gyógyszer-szűrés, a résztvevőkből származó minták RNASEQ eredményeinek felhasználásának meghatározására használják, hogy a kezelési ajánlásokat egy speciális daganat-testületen irányítsák, klinikailag felhasználható időkeretenként, és fiatal felnőttek számára, akiknek visszatérő medulloblastoma. A résztvevők várhatóan 21 munkanapon belül kapnak kezelési tervet
Legfeljebb 21 nap
A résztvevők száma megfelelő szövet nélkül
Időkeret: Legfeljebb 21 nap
A megvalósíthatóság meghatározására az a beleegyezett résztvevők száma, akik nem rendelkeznek megfelelő szövetgyűjtéssel.
Legfeljebb 21 nap
Medián idő a szövetgyűjtéstől a kibocsátott kezelési tervig a speciális daganatos testülettől (kísérleti szakasz)
Időkeret: Legfeljebb 21 nap
A szöveti to-to-gyűjteményt a valós idejű in vitro gyógyszer-szűrés, a résztvevőkből származó minták RNASEQ eredményeinek felhasználásának meghatározására használják, hogy a kezelési ajánlásokat egy speciális daganat-testületen irányítsák, klinikailag felhasználható időkeretenként, és fiatal felnőttek számára, akiknek visszatérő medulloblastoma. A résztvevők várhatóan 21 munkanapon belül kapnak kezelési tervet
Legfeljebb 21 nap
Medián progresszió-mentes túlélés (PFS) (hatékonysági fázis)
Időkeret: Legfeljebb 5 év
A műtét időpontjától számított medián hónapok a progresszió vagy a halál első bizonyítékainak megismétlődésétől, 10 hónapos PFS -t (PFS10) felhasználva a relapszusos medulloblastoma kohort és a PFS 17 hónapon belül a relapszált Ependymoma kohorsz (B kar) esetén.
Legfeljebb 5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők aránya
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A 3. vagy annál magasabb fokozatú toxicitásban szenvedők aránya az NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 5.0 verziója szerint. A nemkívánatos események és a klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések (a 3. fokozatú vagy magasabb kritériumoknak való megfelelést a maximális fokozat és a vizsgált gyógyszer(ek)hez való viszony alapján kell összefoglalni.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Tanulmányi szék: Robert Wechsler-Reya, PhD, Columbia University
  • Tanulmányi szék: Lindsay Kilburn, MD, Children's National Research Institute
  • Tanulmányi szék: Margaret Shatara, MD, Children's Minnesota
  • Tanulmányi szék: Megan Paul, MD, Rady Children's Hospital, San Diego

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 15.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 7.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Egyéni résztvevő adatai az azonosítás megszüntetése után.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel