神経内分泌腫瘍 - 患者報告結果 (NET-PRO)
神経内分泌腫瘍（NET）における症状負担と治療法の選択に関するコホート研究
調査の概要
状態
詳細な説明
NET は、消化管、膵臓、および肺で最も頻繁に発生する新生物のグループであり、まとめて胃腸膵臓 (GEP-NET) および肺 NET と呼ばれます。 現在、米国でこの状態で生活している患者は 180,000 人未満であり、希少疾患の状態の基準を満たしています。 NET は一般的に成長が遅く、あいまいな徴候と無数の症状 (カルチノイド症候群) を伴い、診断が遅れます。 したがって、NET患者は通常、活動性疾患を伴う長期の臨床経過を経験し、多くは重大な症状の負担を抱えています。 しかし、治療試験以外での生活の質の評価は依然として不足しており、質も低い。 さらに、GEP-NET の半数以上が診断時に疾患の広がりと診断されており、根治手術の候補ではありません。 幸いなことに、これらの腫瘍の多くは、カルチノイド症候群の症状を制御するのに役立つホルモン、特にセロトニンの産生を遅らせるソマトスタチン類似体 (SSA) による長期治療に適しています。 しかし、病気が遠くに広がっている状態で生活すると、病気が進行する可能性が高くなります。 第一選択の SSA 療法の失敗に続いて、他の治療オプションの最適な順序付けに関する明確なコンセンサス ガイドラインはありません。 NET の患者は、「次に試すのに最適な治療法は何か?」だけでなく、「もし今この選択肢を選択した場合、将来どの治療法が閉鎖されるのでしょうか?」という疑問が残ります。また、臨床医は、患者とその腫瘍の特性に合わせて治療を選択する最善の方法について確信が持てません。
現在、全国的に大規模な NET 患者の前向き（順方向）観察研究は募集されていません。 私たちの大規模な研究は、患者報告結果（PRO）と生存/進行、NET患者とその介護者にとって最も重要なエンドポイントに関連して、GEPおよび肺NET患者に一般的に使用される治療の頻度と順序に関する現実世界の証拠を確実に生成します。そして彼らのケアに携わる臨床医。 治療の最適な順序付けに関するコンセンサス ガイドラインがないことを考えると、この研究で生成された証拠は、患者 (および臨床医) のナビゲーションと、個々の患者の好みとニーズを考慮して、次に最も適切な治療法を選択するのに役立ちます。彼らの腫瘍の根底にあるプロファイル。 さらに、この研究が生成するインフラストラクチャ (例: NET 患者の電子識別、PCORnet での腫瘍表データの入力と完成、独自の NET 患者健康記録ポータル) は、NET やその他の希少疾患における将来の CER 研究を促進します。
このプロジェクトの具体的な目的は次の 4 つです。
- 一連の治療法で受けた治療レジメンの頻度を説明し、それらと症状の負担および 6、12、18 か月の健康関連の生活の質 (HRQoL) アウトカムの変化との関連を調べること。 これらの治療レジメンの選択に対する患者の好み、信念、態度、およびケアの経験の影響も検討されます。
- 患者、臨床、および腫瘍の特性と、一次治療およびそれ以降の治療レジメンの選択との関連性を調べ、その後の治療の頻度および全生存と疾患進行の転帰に対する一般的な治療順序の効果を比較すること。
- ペプチド受容体放射性核種療法 (PRRT) レジメンの腎毒性、疾患の進行、および患者から報告された症状と HRQoL の転帰に対する有効性を比較すること。 検索戦略:
- 得られた教訓を広め、将来のコホートの登録を患者擁護団体に拡大し、他の希少疾患の研究を支援するために開発されたインフラストラクチャを使用する。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611-5500
- University of Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66103-2937
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-1340
- Regents of the University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55407
- Allina Health System
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-1350
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15260-3203
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29407-4636
- The Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-9020
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin, Inc
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- (1) NET診断時の年齢が18歳以上の成人
- (2) 2019 年 1 月 1 日から 2023 年 12 月 31 日までの GEP-NET または肺 NET の診断。
- (a) 診断および/または投薬および/または治療および/または検査結果および/または臨床記録および/または処置および/または遭遇および/または腫瘍特性に関する医療記録情報、および
- (b) 患者による診断の自己証明。
除外基準:
2019 年 1 月 1 日より前の GEP-NET/Lung NET は、診断および/または投薬および/または治療および/または検査結果および/または臨床記録および/または手順および/または遭遇に関する医療記録情報によって証明され、 /または腫瘍の特徴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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NET患者観察コホート
肺または消化管の神経内分泌腫瘍と診断された患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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欧州がん研究治療機構 - 生活の質アンケート (EORTC QLQ-C30)
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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5 つの機能スケール (身体、役割、認知、感情、社会)、3 つの症状スケール (疲労、痛み、吐き気と嘔吐)、全体的な健康状態 / QoL スケール、および一般的に報告されるその他の症状を評価する多数の単一項目を組み込みますがん患者（呼吸困難、食欲不振、不眠症、便秘、下痢）と、病気による経済的影響の認識によるものです。
QLQ-C30 への回答は、EORTC ガイドラインを使用して 0 ～ 100 のスケールに直線的に変換されます。スコアが高いほど、機能のレベルが高い (「より良い」) か、症状のレベルがより高い (「悪い」) ことを表します。
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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欧州がん研究治療機構 - 生活の質アンケート - 神経内分泌カルチノイド モジュール (EORTC QLQ-GI.NET21)
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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QLQ-GINET21には、筋肉や骨の痛み（MBP）、身体イメージ（BI）、情報（INF）、性機能（SX）に関する4つの単項目アセスメントと、17項目をまとめた合計21項目が含まれています。内分泌症状 (ED; 3 項目)、GI 症状 (GI; 5 項目)、治療関連症状 (TR; 3 項目)、新しいモジュールの社会的機能 (SF21; 3 項目)、および病気に関する悩み（DRW；3項目）。
QLQ-GINET21 への応答は、EORTC ガイドラインを使用して 0 ～ 100 のスケールに直線的に変換され、より高いスコアはより深刻な症状を反映します。
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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電子医療記録からの治療レジメンのシーケンス (モダリティを使用している患者の割合)
時間枠：5年まで
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治療領収書の注文 例：第一選択、第二選択、第三選択
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5年まで
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腎機能
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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クレアチニン クリアランス損失 (あたり/年)
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ノーフォークカルチノイド症状スコア
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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患者から報告された症状
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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がん治療の経験（CANCORSより）
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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Https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2953972/で説明されているように、がん治療を評価するための13項目
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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無増悪生存
時間枠：1年、3年、5年
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イベントまでの時間
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1年、3年、5年
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全生存
時間枠：5年まで
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イベントまでの時間
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5年まで
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有害毒性
時間枠：5年まで
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フォローアップ中の急性腎不全、透析および肝不全の発生
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5年まで
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急性腎不全の診断の有無
時間枠：5年まで
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急性腎不全と透析の Common Data Model (CDM) 診断コード
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5年まで
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PRRTレジメンによる健康関連の生活の質（HRQoL）
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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HRQOLの変化
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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PRRTレジメン別の症状スコア
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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症状スコアの変化
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ベースライン、6、12、および 18 か月の時点でのスコアの変化。
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PRRTアイソトープによる腎毒性（クレアチニンクリアランス）
時間枠：5年まで
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クレアチニン クリアランス損失 (/年あたり) 177Lu vs 90Y
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5年まで
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原発腫瘍の位置とグレード 3 の疾患による PRRT の腎毒性
時間枠：5年まで
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クレアチニン クリアランス損失 (/年あたり) GEP-NET と肺の NET および G3
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5年まで
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協力者と研究者
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Michael O'Rorke, PhD、University of Iowa
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 202104599
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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