Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nevroendokrine svulster - pasientrapporterte utfall (NET-PRO)

18. august 2026 oppdatert av: Michael A O'Rorke, University of Iowa

En kohortstudie av symptombyrde og terapeutisk seleksjon i nevroendokrine svulster (NET)

Med så mange tilgjengelige terapeutiske alternativer (dvs.: biologisk terapi, leverrettet terapi, strålebehandling og kjemoterapi), er formålet med dette prosjektet å samarbeide med pasienter om komparativ effektivitetsforskning (CER) for å oppnå målet om å lindre unødig toksisitet og optimalisere effektiviteten. og sekvensering av terapi for pasienter med nevroendokrine svulster (NET). Vi vil gjennomføre en studie av alle nylig forekommende GEP-NET- og lunge-NET-tilfeller i alderen 18 år og eldre diagnostisert mellom 01/01/2019 og 31/12/2023 på 14 nettsteder som deltar i National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORnet) , som registrerer et gjennomsnitt på 215 pasienter per sted i løpet av den 3-årige studieperioden (~3000 pasienter totalt), noe som tillater opptil 60 måneders oppfølging for medisinske journalresultater. Deltakerne vil fullføre fire online- eller papirundersøkelser over 18 måneder; disse undersøkelsene vil fokusere på pasientrapporterte resultater, inkludert spørsmål om livskvalitet, behandlingsbeslutninger og erfaringer med kreftbehandling. Undersøkelsesdata vil bli koblet til deltakerjournaldata for å oppnå studiemål.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

NET er en gruppe neoplasmer som forekommer hyppigst i mage-tarmkanalen, bukspyttkjertelen og lungene, samlet referert til som gastroenteropankreatiske (GEP-NET) og lunge-NET. Det er for tiden færre enn 180 000 pasienter som lever med denne tilstanden i USA, som oppfyller kriteriene for sjelden sykdomsstatus. NET er vanligvis saktevoksende, med vage tegn og en myriade av symptomer (karsinoid syndrom) som fører til diagnostiske forsinkelser. Dermed opplever NET-pasienter typisk et langvarig klinisk forløp med aktiv sykdom, og mange har betydelige symptombelastninger. Vurdering av livskvalitet utenom behandlingsstudier er imidlertid fortsatt mangelfull og av dårlig kvalitet. Dessuten er over halvparten av GEP-NET-er diagnostisert med spredning av sykdommen ved diagnose og er ikke kandidater for kurativ kirurgi. Heldigvis er mange av disse svulstene mottagelige for langvarig medisinsk behandling med somatostatinanaloger (SSA) - som bremser produksjonen av hormoner, spesielt serotonin, som hjelper til med å kontrollere symptomene på karsinoid syndrom. Å leve med fjernspredning av sykdommen øker imidlertid sannsynligheten for at sykdommen utvikler seg. Etter svikt i førstelinjes SSA-behandling er det ingen klare retningslinjer for konsensus for optimal sekvensering av andre terapeutiske alternativer. NET-pasienter lurer ikke bare på "hvilken terapi ville være best å prøve neste gang?", men "hvis jeg skulle ta dette alternativet nå, hvilke behandlingsalternativer vil bli stengt for meg i fremtiden?" og klinikere er usikre på hvordan de best kan skreddersy behandlingsutvalget etter egenskapene til pasienten og deres svulst.

Det er foreløpig ingen stor nasjonalt rekrutterende prospektiv (fremover i tid) observasjonsstudie av NET-pasienter. Vår store studie vil robust generere bevis fra den virkelige verden på frekvensen og sekvensen av vanlig brukte behandlinger for GEP- og lunge-NET-pasienter i forhold til Patient Reported Outcomes (PROs) og overlevelse/progresjon, endepunkter som betyr mest for NET-pasienter, deres omsorgspersoner, og klinikere involvert i deres omsorg. Gitt mangelen på konsensusretningslinjer for optimal sekvensering av behandlinger, vil bevis generert i denne studien hjelpe pasienten (og klinikerens) navigering og valg av den nest mest hensiktsmessige terapien, ta hensyn til preferansene og behovene til den enkelte pasient, samtidig som man respekterer underliggende profil av svulsten deres. Dessuten vil infrastrukturen denne studien vil generere (dvs.: elektronisk identifikasjon av NET-pasienter, oppføring og fullføring av tumortabelldata i PCORnet, og en unik NET-pasientjournalportal), fremme fremtidige CER-studier i NET og andre sjeldne sykdommer.

De fire spesifikke målene med dette prosjektet er:

For å beskrive frekvensen av behandlingsregimer mottatt etter terapilinje, og undersøke deres sammenheng med symptombyrde og endringer i 6, 12 og 18 måneders helserelatert livskvalitet (HRQoL). Påvirkningen av pasientens preferanser, tro, holdninger og opplevelse av omsorg på valg av disse behandlingsregimene vil også bli undersøkt.
Å undersøke sammenhengen mellom pasient-, kliniske og tumorkarakteristikker ved valg av førstelinje- og utover behandlingsregimer og sammenligne effekten av vanlige behandlingssekvenser på frekvensen av påfølgende behandlinger mottatt og resultatene av total overlevelse og sykdomsprogresjon.
For å sammenligne effektiviteten av peptidreseptorradionuklidterapi (PRRT)-regimer på utfall av nyretoksisitet, sykdomsprogresjon og pasientrapporterte symptomer og HRQoL.
Å spre erfaringer og utvide registreringen av den potensielle gruppen til pasientorganisasjoner, og å bruke infrastrukturen utviklet for å hjelpe til med studiet av andre sjeldne sykdommer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

2539

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forente stater, 32611-5500
    - University of Florida
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103-2937
    - University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-1340
    - Regents of the University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55407
    - Allina Health System
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    - Mayo Clinic Rochester
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-1350
    - The University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
    - The Ohio State University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260-3203
    - University of Pittsburgh
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forente stater, 29407-4636
    - The Medical University of South Carolina
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9020
    - UT Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Medical College of Wisconsin, Inc

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Inkluderings-/eksklusjonskriterier vil bli vurdert av en kombinasjon av en beregningsbar fenotype (datakode eller algoritme) som kjøres mot deltakende nettsteds elektroniske journal og/eller tumorregisterdata, og/eller manuell gjennomgang av pasientens EMR; og pasientens egenrapportering.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

(1) Voksne som er 18 år eller eldre på tidspunktet for NET-diagnose
(2) Diagnose av GEP-NET eller lunge NET mellom 1/1/2019 og 31/12/2023, som dokumentert av
(a) journalinformasjon om diagnoser og/eller medisiner og/eller behandlinger og/eller testresultater og/eller kliniske notater og/eller prosedyrer og/eller møter og/eller tumorkarakteristikker, og
(b) pasientens egenattestering av sin diagnose.

Ekskluderingskriterier:

Eventuelle GEP-NET/Lung NET før 1/1/19, som dokumentert av journalinformasjon om diagnoser og/eller medisiner og/eller behandlinger og/eller testresultater og/eller kliniske notater og/eller prosedyrer og/eller møter og /eller tumorkarakteristikker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
NET pasientobservasjonskohort Pasienter diagnostisert med lunge- eller gastrointestinale nevroendokrine svulster

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Den europeiske organisasjonen for forskning og behandling av kreft – livskvalitetsspørreskjema (EORTC QLQ-C30) Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	Inneholder fem funksjonsskalaer (fysisk, rolle, kognitiv, emosjonell og sosial), tre symptomskalaer (tretthet, smerte og kvalme og oppkast), en global helsestatus/QoL-skala, og en rekke enkeltelementer som vurderer tilleggssymptomer som ofte rapporteres av kreftpasienter (dyspné, tap av matlyst, søvnløshet, forstoppelse og diaré) og opplevde økonomiske konsekvenser av sykdommen. Svar på QLQ-C30 vil bli lineært transformert til en 0-100 skala ved bruk av EORTC-retningslinjer, en høyere poengsum representerer et høyere ("bedre") funksjonsnivå, eller et høyere ("verre") nivå av symptomer.	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.
European Organization for Research and Treatment of Cancer - Spørreskjema for livskvalitet - Neuroendocrine Carcinoid Module (EORTC QLQ-GI.NET21) Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	QLQ-GINET21 inneholder totalt 21 elementer: fire enkeltelementvurderinger relatert til muskel- og/eller beinsmerter (MBP), kroppsbilde (BI), informasjon (INF) og seksuell funksjon (SX), sammen med 17 organiserte elementer. i fem foreslåtte skalaer: endokrine symptomer (ED; tre elementer), GI-symptomer (GI; fem elementer), behandlingsrelaterte symptomer (TR; tre elementer), sosial funksjon (SF) i den nye modulen (SF21; tre elementer) og sykdomsrelaterte bekymringer (DRW; tre elementer). Svar på QLQ-GINET21 vil bli lineært transformert til en skala fra 0-100 ved bruk av EORTC-retningslinjer, med høyere score som reflekterer mer alvorlige symptomer.	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.
Sekvensering av behandlingsregimer fra elektroniske journaler (% av pasienter som bruker modalitet) Tidsramme: Inntil 5 år	Bestilling av behandlingskvittering, dvs.: førstelinje, 2. linje 3. linjebehandling	Inntil 5 år
Nyrefunksjon Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	Kreatininclearance tap (per/år)	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Norfolk Carcinoid Symptom Score Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	Pasientrapporterte symptomer	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.
Erfaringer med kreftbehandling (fra CANCORS) Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	13 elementer for å vurdere kreftbehandling som beskrevet på https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2953972/	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.
Progresjonsfri overlevelse Tidsramme: 1-, 3- og 5 år	Tid til arrangement	1-, 3- og 5 år
Total overlevelse Tidsramme: Inntil 5 år	Tid til arrangement	Inntil 5 år
Uønskede toksisiteter Tidsramme: Inntil 5 år	Hendelse av akutt nyresvikt, dialyse og leversvikt under oppfølging	Inntil 5 år
Tilstedeværelse av akutt nyresviktdiagnose Tidsramme: Inntil 5 år	Common Data Model (CDM) diagnosekoder for akutt nyresvikt og dialyse	Inntil 5 år
Helserelatert livskvalitet (HRQoL) etter PRRT-regime Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	Endringer i HRQOL	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.
Symptomskåre etter PRRT-regime Tidsramme: Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.	Endringer i symptomskåre	Endring i poengsum over baseline, 6, 12 og 18 måneders tidspunkt.
Nyretoksisitet (kreatininclearance) av PRRT-isotop Tidsramme: Inntil 5 år	Kreatininclearance tap (per/år) 177Lu vs 90Y	Inntil 5 år
Renal toksisitet av PRRT etter primær tumorlokalisering og grad 3 sykdom Tidsramme: Inntil 5 år	Kreatininclearance tap (per/år) GEP-NET vs lunge NET og G3	Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Iowa

Samarbeidspartnere

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Medical University of South Carolina

Mayo Clinic

University of Michigan

University of Florida

Medical College of Wisconsin

Vanderbilt University Medical Center

Ohio State University

University of Kansas Medical Center

University of North Carolina, Chapel Hill

University of Texas Southwestern Medical Center

University of Utah

University of Pittsburgh Medical Center

Allina Health System

Northern California CarciNET Community

Neuroendocrine Cancer Awareness Network

Neuroendocrine Tumor Research Foundation

Healing NET Foundation

Etterforskere

Hovedetterforsker: Michael O'Rorke, PhD, University of Iowa

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

O'Rorke MA, McDowell BD, Xu T, DeCook RR, Gryzlak BM, Rudzianski NJ, Serrano KC, Wehrheim AM, Grewal US, Chandrasekharan C, Dillon JS, Halfdanarson TR, Schnell MJ, Witter CL, Gamblin TC, Kazmi S, Cowell LG, Else T, Soares HP, Sukrithan V, Chandaka S, Sanoff HK, He FC, Geller DA, Ramirez RA, Liu M, Lancaster W, Mailman JA, Moran H, Wahmann M, Gellerman E, Chrischilles EA. Assessing Patient Characteristics in Neuroendocrine Tumor Research: A Comparison of the NET-PRO Study to SEER Population-Based Data. Endocrine. 2026 Apr 27;91(1):141. doi: 10.1007/s12020-026-04611-w.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mai 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

202104599

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) vil bli gjort tilgjengelig for forskere og detaljer vil bli gitt.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

STUDY_PROTOCOL
ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .