Neuroendokrinní nádory – výsledky hlášené pacientem (NET-PRO)

NET jsou skupinou novotvarů, které se nejčastěji vyskytují v gastrointestinálním traktu, slinivce břišní a plicích, společně označované jako gastroenteropankreatické (GEP-NET) a plicní NET. V současné době žije ve Spojených státech méně než 180 000 pacientů s tímto onemocněním, kteří splňují kritéria pro status vzácného onemocnění. NET jsou typicky pomalu rostoucí, s nejasnými příznaky a nesčetným množstvím symptomů (syndrom karcinoidu), které vedou k diagnostickým zpožděním. Pacienti s NET tedy typicky prožívají prodloužený klinický průběh s aktivním onemocněním a mnoho z nich má významné symptomy. Hodnocení kvality života mimo terapeutické studie však zůstává omezené a nekvalitní. A co víc, u více než poloviny GEP-NET je při diagnóze diagnostikováno šíření jejich onemocnění a nejsou kandidáty na kurativní operaci. Naštěstí mnohé z těchto nádorů jsou přístupné dlouhodobé lékařské léčbě analogy somatostatinu (SSA), které zpomalují produkci hormonů, zejména serotoninu, který pomáhá kontrolovat příznaky karcinoidního syndromu. Život se vzdáleným šířením nemoci však zvyšuje pravděpodobnost progrese nemoci. Po selhání terapie SSA první linie neexistují jasná shoda ohledně optimálního sekvenování dalších terapeutických možností. Pacienti s NET se ptají nejen „jakou terapii by bylo nejlepší zkusit příště?“, ale „pokud bych tuto možnost využil nyní, jaké možnosti léčby mi budou v budoucnu uzavřeny?“. a lékaři si nejsou jisti, jak nejlépe přizpůsobit výběr léčby charakteristikám pacienta a jeho nádoru.

V současné době neexistuje žádná velká celostátně náborová prospektivní (v čase dopředu) observační studie pacientů s NET. Naše rozsáhlá studie bude robustně generovat skutečné důkazy o frekvenci a sekvenci běžně používaných léčebných postupů u pacientů s GEP a plicních NET ve vztahu k výsledkům hlášeným pacientem (PRO) a přežití/progresi, což jsou koncové body, které jsou pro pacienty s NET nejdůležitější, jejich pečovatele, a lékaři, kteří se o ně starají. Vzhledem k nedostatku konsenzuálních pokynů, pokud jde o optimální pořadí léčebných postupů, důkazy získané v této studii pomohou pacientovi (a lékaři) orientaci a výběr další nejvhodnější terapie, přičemž zohlední preference a potřeby jednotlivého pacienta a zároveň respektují základní profil jejich nádoru. Kromě toho infrastruktura, kterou tato studie vytvoří (tj. elektronická identifikace pacientů s NET, zadávání a doplňování údajů z tabulky nádorů v PCORnet a jedinečný portál zdravotních záznamů pacientů NET), podpoří budoucí studie CER u NET a dalších vzácných onemocnění.

Čtyři konkrétní cíle tohoto projektu jsou:

1. Popsat frekvenci léčebných režimů přijatých podle linie terapie a prozkoumat jejich souvislost se zátěží symptomů a změnami ve výsledcích kvality života související se zdravím (HRQoL) po 6, 12 a 18 měsících. Bude také zkoumán vliv pacientových preferencí, přesvědčení, postojů a zkušeností s péčí na volbu těchto léčebných režimů.
2. Prozkoumat asociaci pacientů, klinických a nádorových charakteristik při výběru léčebných režimů v první linii a mimo ně a porovnat účinky běžných léčebných sekvencí na frekvenci následných léčebných postupů a výsledky celkového přežití a progrese onemocnění.
3. Porovnat účinnost režimů radionuklidové terapie peptidových receptorů (PRRT) na výsledky renální toxicity, progrese onemocnění a pacientem hlášených symptomů a HRQoL.
4. Šířit získané poznatky a rozšířit zápis potenciálních kohort do organizací zastupujících pacienty a využívat infrastrukturu vyvinutou na pomoc při studiu dalších vzácných onemocnění.