Neuroendokrina tumörer - Patientrapporterade resultat (NET-PRO)

NET är en grupp neoplasmer som förekommer oftast i mag-tarmkanalen, bukspottkörteln och lungorna, gemensamt kallade gastroenteropankreatiska (GEP-NET) och lung-NET. Det finns för närvarande färre än 180 000 patienter som lever med detta tillstånd i USA, som uppfyller kriterierna för sällsynt sjukdomsstatus. NET växer vanligtvis långsamt, med vaga tecken och en myriad av symtom (karcinoidsyndrom) som leder till diagnostiska förseningar. Således upplever NET-patienter typiskt ett förlängt kliniskt förlopp med aktiv sjukdom, och många har betydande symtombördor. Bedömning av livskvalitet utanför terapiprövningar är dock fortfarande knapphändig och av dålig kvalitet. Dessutom diagnostiseras över hälften av GEP-NET med spridning av sin sjukdom vid diagnos och är inte kandidater för botande kirurgi. Lyckligtvis är många av dessa tumörer mottagliga för långvarig medicinsk behandling med somatostatinanaloger (SSA) - som bromsar produktionen av hormoner, särskilt serotonin, som hjälper till att kontrollera symptomen på karcinoid syndrom. Att leva med avlägsen spridning av sjukdomen ökar dock sannolikheten för att sjukdomen utvecklas. Efter misslyckande med första linjens SSA-behandling finns det inga tydliga konsensusriktlinjer för den optimala sekvenseringen av andra terapeutiska alternativ. NET-patienter undrar inte bara "vilken behandling skulle vara bäst att prova härnäst?", utan "om jag skulle ta det här alternativet nu, vilka behandlingsalternativ kommer att stängas av för mig i framtiden?" och läkare är osäkra på hur man bäst kan skräddarsy behandlingsvalet efter patientens egenskaper och deras tumör.

Det finns för närvarande ingen stor nationellt rekryterande prospektiv (framåt i tiden) observationsstudie av NET-patienter. Vår stora studie kommer kraftfullt att generera verkliga bevis om frekvensen och sekvensen av vanliga behandlingar för GEP- och lung NET-patienter i relation till Patient Reported Outcomes (PROs) och överlevnad/progression, slutpunkter som betyder mest för NET-patienter, deras vårdgivare, och läkare som är involverade i deras vård. Med tanke på bristen på konsensusriktlinjer för optimal sekvensering av behandlingar, kommer bevis som genereras i denna studie att hjälpa patienten (och läkaren) att navigera och välja den näst mest lämpliga behandlingen, med hänsyn till den individuella patientens preferenser och behov, samtidigt som man respekterar underliggande profilen för deras tumör. Dessutom kommer infrastrukturen som denna studie kommer att generera (d.v.s. elektronisk identifiering av NET-patienter, inmatning och komplettering av tumörtabelldata i PCORnet och en unik NET-portal för patientjournaler), främja framtida CER-studier i NET och andra sällsynta sjukdomar.

De fyra specifika målen med detta projekt är:

1. Att beskriva frekvensen av behandlingsregimer som tas emot per terapilinje, och undersöka deras samband med symtombörda och förändringar i 6, 12 och 18 månaders hälsorelaterade livskvalitetsresultat (HRQoL). Inverkan av patientens preferenser, övertygelser, attityder och erfarenhet av vård på valet av dessa behandlingsregimer kommer också att undersökas.
2. Att undersöka sambandet mellan patient-, kliniska och tumöregenskaper vid valet av förstahands- och efterbehandlingsregimer och jämföra effekterna av vanliga behandlingssekvenser på frekvensen av efterföljande mottagna behandlingar och resultatet av total överlevnad och sjukdomsprogression.
3. Att jämföra effektiviteten av peptidreceptorradionuklidbehandlingsregimer (PRRT) på resultat av njurtoxicitet, sjukdomsprogression och patientrapporterade symtom och HRQoL.
4. Att sprida lärdomar och utöka registreringen av den blivande kohorten till patientförsvarsorganisationer och att använda den infrastruktur som utvecklats för att hjälpa till med studiet av andra sällsynta sjukdomar.