Guzy neuroendokrynne — wyniki zgłaszane przez pacjentów (NET-PRO)

NET to grupa nowotworów, które najczęściej występują w przewodzie pokarmowym, trzustce i płucach, zbiorczo określanych jako żołądkowo-jelitowo-trzustkowe (GEP-NET) i NET płuc. Obecnie w Stanach Zjednoczonych żyje mniej niż 180 000 pacjentów z tą chorobą, co spełnia kryteria statusu choroby rzadkiej. NET zwykle rosną wolno, z niejasnymi objawami i niezliczonymi objawami (zespół rakowiaka), co prowadzi do opóźnień diagnostycznych. Tak więc pacjenci z NET zwykle doświadczają przedłużonego przebiegu klinicznego z aktywną chorobą, a wielu z nich ma znaczne obciążenie objawami. Jednak ocena jakości życia poza próbami terapeutycznymi pozostaje rzadka i ma niską jakość. Co więcej, u ponad połowy GEP-NET rozpoznaje się rozprzestrzenianie się choroby w chwili rozpoznania i nie są one kandydatami do leczenia chirurgicznego. Na szczęście wiele z tych guzów nadaje się do długotrwałego leczenia analogami somatostatyny (SSA), które spowalniają produkcję hormonów, zwłaszcza serotoniny, co pomaga kontrolować objawy zespołu rakowiaka. Jednak życie z odległym rozprzestrzenianiem się choroby zwiększa prawdopodobieństwo postępu choroby. Po niepowodzeniu terapii pierwszego rzutu SSA nie ma jednoznacznych wytycznych co do optymalnego sekwencjonowania innych opcji terapeutycznych. Pacjenci z NET zastanawiają się nie tylko „jakiej terapii najlepiej byłoby spróbować w następnej kolejności?”, ale „gdybym teraz skorzystał z tej opcji, jakie opcje leczenia będą dla mnie niedostępne w przyszłości?” a klinicyści nie są pewni, jak najlepiej dostosować wybór leczenia do charakterystyki pacjenta i jego nowotworu.

Obecnie nie ma dużego krajowego rekrutującego prospektywnego (z wyprzedzeniem w czasie) badania obserwacyjnego pacjentów z NET. Nasze duże badanie solidnie wygeneruje rzeczywiste dowody dotyczące częstotliwości i kolejności powszechnie stosowanych metod leczenia pacjentów z GEP i NET płuc w odniesieniu do wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) i przeżycia/progresji, punktów końcowych, które mają największe znaczenie dla pacjentów z NET, ich opiekunów, i klinicystów zaangażowanych w ich opiekę. Biorąc pod uwagę brak uzgodnionych wytycznych co do optymalnej kolejności leczenia, dowody uzyskane w tym badaniu pomogą pacjentowi (i klinicyście) w nawigacji i wyborze następnej najbardziej odpowiedniej terapii, biorąc pod uwagę preferencje i potrzeby indywidualnego pacjenta, przy jednoczesnym poszanowaniu podstawowy profil ich guza. Co więcej, infrastruktura, którą wygeneruje to badanie (tj.: elektroniczna identyfikacja pacjentów z NET, wprowadzanie i uzupełnianie danych tabeli guzów w PCORnet oraz unikalny portal dokumentacji medycznej pacjenta NET), będzie sprzyjać przyszłym badaniom CER w NET i innych rzadkich chorobach.

Cztery szczegółowe cele tego projektu to:

1. Opisanie częstotliwości schematów leczenia otrzymanych według linii terapii i zbadanie ich związku z obciążeniem objawami i zmianami w wynikach jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) po 6, 12 i 18 miesiącach. Zbadany zostanie również wpływ preferencji, przekonań, postaw i doświadczenia w opiece pacjentów na wybór tych schematów leczenia.
2. Zbadanie związku pacjenta, charakterystyki klinicznej i nowotworu w wyborze schematów leczenia pierwszego rzutu i dalszych oraz porównanie wpływu typowych sekwencji leczenia na częstotliwość kolejnych otrzymywanych terapii oraz wyniki całkowitego przeżycia i progresji choroby.
3. Porównanie skuteczności schematów terapii radionuklidami receptora peptydowego (PRRT) w odniesieniu do wyników toksyczności dla nerek, progresji choroby oraz objawów zgłaszanych przez pacjentów i HRQoL.
4. Rozpowszechnianie wyciągniętych wniosków i rozszerzenie rekrutacji potencjalnej kohorty do organizacji rzeczników pacjentów oraz wykorzystanie infrastruktury opracowanej w celu pomocy w badaniu innych rzadkich chorób.