Tumores neuroendócrinos - resultados relatados pelo paciente (NET-PRO)

TNEs são um grupo de neoplasias que ocorrem com mais frequência no trato gastrointestinal, pâncreas e pulmões, coletivamente referidos como gastroenteropancreáticos (GEP-NETs) e pulmonares-NETs. Atualmente, existem menos de 180.000 pacientes vivendo com essa condição nos Estados Unidos, atendendo aos critérios de status de doença rara. TNEs são tipicamente de crescimento lento, com sinais vagos e uma miríade de sintomas (síndrome carcinoide) levando a atrasos no diagnóstico. Assim, os pacientes com TNE geralmente apresentam um curso clínico prolongado com doença ativa, e muitos apresentam cargas significativas de sintomas. No entanto, a avaliação da qualidade de vida fora dos ensaios terapêuticos permanece escassa e de baixa qualidade. Além do mais, mais da metade dos GEP-NETs são diagnosticados com disseminação de sua doença no momento do diagnóstico e não são candidatos à cirurgia curativa. Felizmente, muitos desses tumores são passíveis de tratamento médico de longo prazo com análogos da somatostatina (SSAs) - que retardam a produção de hormônios, especialmente a serotonina, que ajuda a controlar os sintomas da síndrome carcinoide. No entanto, viver com disseminação distante da doença aumenta a probabilidade de progressão da doença. Após a falha da terapia de primeira linha com SSA, não há diretrizes de consenso claras quanto ao sequenciamento ideal de outras opções terapêuticas. Os pacientes com TNE ficam se perguntando não apenas 'qual seria a melhor terapia para tentar a seguir?' e os médicos não têm certeza sobre a melhor forma de selecionar o tratamento de acordo com as características do paciente e de seu tumor.

Atualmente, não há um grande estudo observacional prospectivo (forward in time) de recrutamento nacional de pacientes com TNE. Nosso grande estudo gerará evidências robustas do mundo real sobre a frequência e a sequência dos tratamentos comumente usados ​​para pacientes com GEP e TNE pulmonar em relação aos resultados relatados pelo paciente (PROs) e sobrevivência/progressão, pontos finais que mais importam para pacientes com TNE, seus cuidadores, e médicos envolvidos em seus cuidados. Dada a falta de diretrizes consensuais quanto à sequência ideal de tratamentos, as evidências geradas neste estudo ajudarão o paciente (e o clínico) a orientar e selecionar a próxima terapia mais apropriada, considerando as preferências e necessidades de cada paciente, respeitando as perfil subjacente de seu tumor. Além disso, a infraestrutura que este estudo gerará (ou seja: identificação eletrônica de pacientes com TNE, entrada e preenchimento de dados da tabela de tumores no PCORnet e um portal exclusivo de registros de saúde de pacientes com TNE) promoverá futuros estudos de CER em TNEs e outras doenças raras.

Os quatro objetivos específicos deste projeto são:

1. Descrever a frequência dos regimes de tratamento recebidos por linha de terapia e examinar sua associação com a carga de sintomas e mudanças nos resultados de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em 6, 12 e 18 meses. A influência das preferências, crenças, atitudes e experiência do paciente na escolha desses regimes de tratamento também será examinada.
2. Examinar a associação das características do paciente, clínicas e tumorais na seleção de regimes de tratamento de primeira linha e além e comparar os efeitos de sequências de tratamento comuns na frequência de tratamentos subsequentes recebidos e resultados de sobrevida geral e progressão da doença.
3. Comparar a eficácia dos regimes de terapia com radionuclídeos receptores de peptídeos (PRRT) nos resultados de toxicidade renal, progressão da doença e sintomas relatados pelo paciente e HRQoL.
4. Disseminar as lições aprendidas e expandir a inscrição da coorte prospectiva para organizações de defesa de pacientes e usar a infraestrutura desenvolvida para auxiliar no estudo de outras doenças raras.