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Tumeurs neuroendocrines - Résultats signalés par les patients (NET-PRO)

18 août 2026 mis à jour par: Michael A O'Rorke, University of Iowa

Une étude de cohorte sur la charge des symptômes et la sélection thérapeutique dans les tumeurs neuroendocrines (TNE)

Avec autant d'options thérapeutiques disponibles (c. et le séquençage de la thérapie pour les patients atteints de tumeurs neuroendocrines (TNE). Nous mènerons une étude sur tous les nouveaux cas de TNE-GEP et de TNE pulmonaire âgés de 18 ans et plus diagnostiqués entre le 01/01/2019 et le 31/12/2023 dans 14 sites participant au Réseau national de recherche clinique centrée sur le patient (PCORnet) , recrutant en moyenne 215 patients par site au cours de la période d'étude de 3 ans (~ 3 000 patients au total), permettant jusqu'à 60 mois de suivi pour les résultats des dossiers médicaux. Les participants rempliront quatre sondages en ligne ou papier sur 18 mois; ces enquêtes se concentreront sur les résultats rapportés par les patients, y compris des questions sur la qualité de vie, les décisions de traitement et les expériences de soins contre le cancer. Les données de l'enquête seront liées aux données des dossiers médicaux des participants pour atteindre les objectifs de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Description détaillée

Les TNE sont un groupe de néoplasmes qui surviennent le plus fréquemment dans le tractus gastro-intestinal, le pancréas et les poumons, collectivement appelés gastro-entéropancréatiques (GEP-NET) et poumon-NET. Il y a actuellement moins de 180 000 patients vivant avec cette maladie aux États-Unis, répondant aux critères du statut de maladie rare. Les TNE ont généralement une croissance lente, avec des signes vagues et une myriade de symptômes (syndrome carcinoïde) entraînant des retards de diagnostic. Ainsi, les patients TNE connaissent généralement une évolution clinique prolongée avec une maladie active, et beaucoup ont des charges de symptômes importantes. Cependant, l'évaluation de la qualité de vie en dehors des essais thérapeutiques reste rare et de mauvaise qualité. De plus, plus de la moitié des TNE-GEP reçoivent un diagnostic de propagation de leur maladie au moment du diagnostic et ne sont pas candidats à une chirurgie curative. Heureusement, bon nombre de ces tumeurs se prêtent à un traitement médical à long terme avec des analogues de la somatostatine (SSA) - qui ralentissent la production d'hormones, en particulier la sérotonine, qui aide à contrôler les symptômes du syndrome carcinoïde. Cependant, vivre avec une propagation à distance de la maladie augmente la probabilité de progression de la maladie. Après l'échec d'un traitement de première intention par SSA, il n'existe pas de lignes directrices consensuelles claires quant au séquençage optimal des autres options thérapeutiques. Les patients TNE se demandent non seulement « quelle thérapie serait la meilleure pour essayer ensuite ? », mais « si je devais prendre cette option maintenant, quelles options de traitement me seraient fermées à l'avenir ? et les cliniciens ne savent pas comment adapter au mieux la sélection du traitement aux caractéristiques du patient et de sa tumeur.

Il n'y a actuellement aucune grande étude observationnelle prospective de recrutement national (en avant dans le temps) des patients TNE. Notre vaste étude générera de manière robuste des preuves concrètes sur la fréquence et la séquence des traitements couramment utilisés pour les patients atteints de GEP et de TNE pulmonaires en relation avec les résultats rapportés par les patients (PRO) et la survie/progression, les critères d'évaluation les plus importants pour les patients TNE, leurs soignants, et cliniciens impliqués dans leur prise en charge. Étant donné l'absence de lignes directrices consensuelles quant à la séquence optimale des traitements, les preuves générées dans cette étude aideront le patient (et le clinicien) à naviguer et à sélectionner le prochain traitement le plus approprié, en tenant compte des préférences et des besoins de chaque patient, tout en respectant les profil sous-jacent de leur tumeur. De plus, l'infrastructure que cette étude générera (c'est-à-dire : l'identification électronique des patients NET, la saisie et l'achèvement des données du tableau des tumeurs dans PCORnet et un portail unique de dossiers de santé des patients NET) favorisera les futures études CER dans les NET et d'autres maladies rares.

Les quatre objectifs spécifiques de ce projet sont :

  1. Décrire la fréquence des schémas thérapeutiques reçus par ligne de traitement et examiner leur association avec le fardeau des symptômes et les changements dans les résultats de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) à 6, 12 et 18 mois. L'influence des préférences, des croyances, des attitudes et de l'expérience de soins des patients sur le choix de ces schémas thérapeutiques sera également examinée.
  2. Examiner l'association des caractéristiques des patients, cliniques et tumorales sur la sélection des schémas thérapeutiques de première ligne et au-delà et comparer les effets des séquences de traitement courantes sur la fréquence des traitements ultérieurs reçus et les résultats de la survie globale et de la progression de la maladie.
  3. Comparer l'efficacité des schémas thérapeutiques de radiothérapie par récepteur peptidique (PRRT) sur les résultats de la toxicité rénale, la progression de la maladie, les symptômes signalés par les patients et la HRQoL.
  4. Diffuser les leçons apprises et étendre le recrutement de la cohorte prospective aux organisations de défense des patients, et utiliser l'infrastructure développée pour aider à l'étude d'autres maladies rares.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

2539

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611-5500
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103-2937
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-1340
        • Regents of the University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55407
        • Allina Health System
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599-1350
        • The University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260-3203
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29407-4636
        • The Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9020
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Inc

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les critères d'inclusion/exclusion seront évalués par une combinaison d'un phénotype calculable (code informatique ou algorithme) qui est exécuté sur le dossier médical électronique du site participant et/ou les fonds de données du registre des tumeurs, et/ou l'examen manuel du DME du patient ; et l'auto-évaluation du patient.

La description

Critère d'intégration:

  • (1) Adultes âgés de 18 ans ou plus au moment du diagnostic de TNE
  • (2) Diagnostic de TNE-GEP ou de TNE pulmonaire entre le 01/01/2019 et le 31/12/2023, attesté par
  • (a) les informations du dossier médical sur les diagnostics et/ou les médicaments et/ou les traitements et/ou les résultats des tests et/ou les notes cliniques et/ou les procédures et/ou les rencontres et/ou les caractéristiques de la tumeur, et
  • (b) l'auto-attestation par le patient de son diagnostic.

Critère d'exclusion:

Toute TNE-GEP/TNE pulmonaire antérieure au 01/01/19, comme en témoignent les informations du dossier médical sur les diagnostics et/ou les médicaments et/ou les traitements et/ou les résultats des tests et/ou les notes cliniques et/ou les procédures et/ou les rencontres et /ou caractéristiques tumorales

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte observationnelle de patients TNE
Patients diagnostiqués avec des tumeurs neuroendocrines pulmonaires ou gastro-intestinales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer - Questionnaire sur la qualité de vie (EORTC QLQ-C30)
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Intègre cinq échelles fonctionnelles (physique, rôle, cognitive, émotionnelle et sociale), trois échelles de symptômes (fatigue, douleur, nausées et vomissements), une échelle globale d'état de santé / qualité de vie et un certain nombre d'éléments uniques évaluant des symptômes supplémentaires couramment signalés par les patients atteints de cancer (dyspnée, perte d'appétit, insomnie, constipation et diarrhée) et l'impact financier perçu de la maladie. Les réponses au QLQ-C30 seront transformées linéairement sur une échelle de 0 à 100 en utilisant les directives de l'EORTC, un score plus élevé représente un niveau de fonctionnement plus élevé ("meilleur") ou un niveau de symptômes plus élevé ("pire").
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer - Questionnaire sur la qualité de vie - Module carcinoïde neuroendocrinien (EORTC QLQ-GI.NET21)
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Le QLQ-GINET21 contient un total de 21 items : quatre évaluations mono-item portant sur la douleur musculaire et/ou osseuse (MBP), l'image corporelle (BI), l'information (INF) et le fonctionnement sexuel (SX), ainsi que 17 items organisés en cinq échelles proposées : symptômes endocriniens (ED ; trois items), symptômes gastro-intestinaux (GI ; cinq items), symptômes liés au traitement (TR ; trois items), fonctionnement social (SF) du nouveau module (SF21 ; trois items) et inquiétudes liées à la maladie (DRW ; trois éléments). Les réponses au QLQ-GINET21 seront transformées de manière linéaire sur une échelle de 0 à 100 en utilisant les directives de l'EORTC, les scores les plus élevés reflétant des symptômes plus graves.
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Séquençage des schémas thérapeutiques à partir des dossiers médicaux électroniques (% de patients utilisant la modalité)
Délai: Jusqu'à 5 ans
Commande de reçu de traitement, c'est-à-dire : thérapies de première ligne, de 2e ligne et de 3e ligne
Jusqu'à 5 ans
Fonction rénale
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Perte de clairance de la créatinine (par/an)
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score des symptômes carcinoïdes de Norfolk
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Symptômes rapportés par les patients
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Expériences avec les soins contre le cancer (de CANCORS)
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
13 éléments pour évaluer les soins contre le cancer comme décrit sur https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2953972/
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Survie sans progression
Délai: 1, 3 et 5 ans
Heure de l'événement
1, 3 et 5 ans
La survie globale
Délai: Jusqu'à 5 ans
Heure de l'événement
Jusqu'à 5 ans
Toxicités indésirables
Délai: Jusqu'à 5 ans
Incident insuffisance rénale aiguë, dialyse et insuffisance hépatique au cours du suivi
Jusqu'à 5 ans
Présence d'un diagnostic d'insuffisance rénale aiguë
Délai: Jusqu'à 5 ans
Codes de diagnostic du modèle de données commun (CDM) pour l'insuffisance rénale aiguë et la dialyse
Jusqu'à 5 ans
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) selon le régime PRRT
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Changements dans la QVLS
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Scores des symptômes selon le régime PRRT
Délai: Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Changements dans les scores de symptômes
Changement du score entre les points de référence, 6, 12 et 18 mois.
Toxicité rénale (clairance de la créatinine) par l'isotope PRRT
Délai: Jusqu'à 5 ans
Perte de clairance de la créatinine (par/an) 177Lu vs 90Y
Jusqu'à 5 ans
Toxicité rénale de PRRT par localisation de la tumeur primaire et maladie de grade 3
Délai: Jusqu'à 5 ans
Perte de clairance de la créatinine (par/an) TNE-GEP vs TNE pulmonaires et G3
Jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Iowa

Collaborateurs

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Medical University of South Carolina
Mayo Clinic
University of Michigan
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Vanderbilt University Medical Center
Ohio State University
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas Southwestern Medical Center
University of Utah
University of Pittsburgh Medical Center
Allina Health System
Northern California CarciNET Community
Neuroendocrine Cancer Awareness Network
Neuroendocrine Tumor Research Foundation
Healing NET Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael O'Rorke, PhD, University of Iowa

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 mai 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2021

Première publication (Réel)

1 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 202104599

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées sur les participants individuels (DPI) seront mises à la disposition des chercheurs et des détails seront fournis.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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