Нейроэндокринные опухоли - исходы, о которых сообщают пациенты (NET-PRO)

НЭО представляют собой группу новообразований, которые чаще всего возникают в желудочно-кишечном тракте, поджелудочной железе и легких, вместе называемые гастроэнтеропанкреатическими (ГЭП-НЭО) и НЭО легких. В настоящее время в Соединенных Штатах насчитывается менее 180 000 пациентов с этим заболеванием, соответствующих критериям статуса редкого заболевания. НЭО обычно медленно растут, с нечеткими признаками и множеством симптомов (карциноидный синдром), что приводит к задержкам диагностики. Таким образом, пациенты с НЭО обычно имеют длительное клиническое течение с активным заболеванием, и многие из них имеют значительное бремя симптомов. Однако оценка качества жизни вне терапевтических испытаний остается скудной и некачественной. Более того, более чем у половины GEP-NET диагностируется распространение заболевания при постановке диагноза, и они не являются кандидатами на лечебную хирургию. К счастью, многие из этих опухолей поддаются длительному медикаментозному лечению аналогами соматостатина (АСС), которые замедляют выработку гормонов, особенно серотонина, помогающего контролировать симптомы карциноидного синдрома. Однако жизнь с отдаленным распространением болезни увеличивает вероятность ее прогрессирования. После неудачи терапии АСС первой линии нет четких согласованных рекомендаций относительно оптимальной последовательности других терапевтических вариантов. НЭО-пациенты задаются вопросом не только «какую терапию лучше всего попробовать дальше?», но и «если бы я выбрал этот вариант сейчас, какие варианты лечения будут закрыты для меня в будущем?» и клиницисты не уверены, как лучше всего адаптировать выбор лечения к характеристикам пациента и его опухоли.

В настоящее время нет крупного общенационального рекрутингового проспективного (впереди во времени) обсервационного исследования пациентов с НЭО. Наше крупное исследование позволит получить надежные фактические данные о частоте и последовательности часто используемых методов лечения пациентов с ГЭП и НЭО легких в отношении исходов, о которых сообщают пациенты (PRO), и выживаемости / прогрессирования, конечных точек, которые наиболее важны для пациентов с НЭО, их опекунов, и клиницистов, занимающихся их лечением. Учитывая отсутствие согласованных рекомендаций относительно оптимальной последовательности лечения, данные, полученные в этом исследовании, помогут пациенту (и врачу) ориентироваться и выбирать следующую наиболее подходящую терапию с учетом предпочтений и потребностей отдельного пациента, при соблюдении основной профиль их опухоли. Более того, инфраструктура, которую создаст это исследование (например, электронная идентификация пациентов с НЭО, ввод и заполнение данных таблицы опухолей в PCORnet и уникальный портал медицинских карт пациентов с НЭО), будет способствовать будущим исследованиям CER в области НЭО и других редких заболеваний.

Четыре конкретные цели этого проекта:

1. Описать частоту схем лечения, применяемых по линиям терапии, и изучить их связь с бременем симптомов и изменениями показателей качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), через 6, 12 и 18 месяцев. Также будет изучено влияние предпочтений, убеждений, взглядов и опыта пациента на выбор этих схем лечения.
2. Изучить взаимосвязь пациентов, клинических и опухолевых характеристик при выборе схем лечения первой линии и последующих и сравнить влияние общих последовательностей лечения на частоту последующего лечения и результаты общей выживаемости и прогрессирования заболевания.
3. Сравнить эффективность схем радионуклидной терапии пептидных рецепторов (PRRT) в отношении исходов почечной токсичности, прогрессирования заболевания, симптомов, о которых сообщают пациенты, и качества жизни HRQoL.
4. Распространять извлеченные уроки и расширять набор предполагаемой когорты в организации, защищающие интересы пациентов, а также использовать инфраструктуру, разработанную для помощи в изучении других редких заболеваний.