Tumori neuroendocrini - Esiti riferiti dai pazienti (NET-PRO)

I NET sono un gruppo di neoplasie che si verificano più frequentemente nel tratto gastrointestinale, nel pancreas e nei polmoni, collettivamente denominate gastroenteropancreatiche (GEP-NET) e lung-NET. Attualmente ci sono meno di 180.000 pazienti che vivono con questa condizione negli Stati Uniti, soddisfacendo i criteri per lo stato di malattia rara. I NET sono in genere a crescita lenta, con segni vaghi e una miriade di sintomi (sindrome carcinoide) che portano a ritardi diagnostici. Pertanto, i pazienti con NET in genere sperimentano un decorso clinico prolungato con malattia attiva e molti hanno un significativo carico di sintomi. Tuttavia, la valutazione della qualità della vita al di fuori degli studi terapeutici rimane scarsa e di scarsa qualità. Inoltre, a oltre la metà dei GEP-NET viene diagnosticata la diffusione della loro malattia al momento della diagnosi e non sono candidati per la chirurgia curativa. Fortunatamente, molti di questi tumori sono suscettibili di cure mediche a lungo termine con analoghi della somatostatina (SSA), che rallentano la produzione di ormoni, in particolare la serotonina, che aiuta a controllare i sintomi della sindrome carcinoide. Tuttavia, convivere con una diffusione a distanza della malattia aumenta la probabilità che la malattia progredisca. A seguito del fallimento della terapia SSA di prima linea non ci sono chiare linee guida di consenso sulla sequenza ottimale di altre opzioni terapeutiche. I pazienti con NET sono lasciati a chiedersi non solo "quale terapia sarebbe meglio provare dopo?", ma "se dovessi scegliere questa opzione ora, quali opzioni di trattamento mi sarebbero precluse in futuro?" e i medici non sono sicuri del modo migliore per adattare la selezione del trattamento alle caratteristiche del paziente e del suo tumore.

Attualmente non esiste un ampio studio osservazionale prospettico (in avanti nel tempo) di reclutamento a livello nazionale dei pazienti con NET. Il nostro ampio studio genererà solide prove del mondo reale sulla frequenza e la sequenza dei trattamenti comunemente usati per i pazienti con GEP e NET polmonare in relazione agli esiti riportati dai pazienti (PRO) e alla sopravvivenza/progressione, endpoint che contano maggiormente per i pazienti con NET, i loro caregiver, e medici coinvolti nella loro cura. Data la mancanza di linee guida di consenso sulla sequenza ottimale dei trattamenti, le evidenze generate in questo studio aiuteranno il paziente (e il medico) a orientarsi e selezionare la successiva terapia più appropriata, tenendo conto delle preferenze e delle esigenze del singolo paziente, pur rispettando il profilo sottostante del loro tumore. Inoltre, l'infrastruttura che questo studio genererà (ovvero: identificazione elettronica dei pazienti NET, inserimento e completamento dei dati della tabella dei tumori in PCORnet e un unico portale di cartelle cliniche dei pazienti NET), favorirà i futuri studi CER nei NET e in altre malattie rare.

I quattro obiettivi specifici di questo progetto sono:

1. Descrivere la frequenza dei regimi di trattamento ricevuti per linea di terapia ed esaminare la loro associazione con il carico dei sintomi e i cambiamenti negli esiti della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) a 6, 12 e 18 mesi. Verrà inoltre esaminata l'influenza delle preferenze, delle convinzioni, degli atteggiamenti e dell'esperienza di cura del paziente sulla scelta di questi regimi terapeutici.
2. Esaminare l'associazione delle caratteristiche del paziente, cliniche e del tumore sulla selezione dei regimi di trattamento di prima linea e oltre e confrontare gli effetti delle sequenze terapeutiche comuni sulla frequenza dei trattamenti successivi ricevuti e sugli esiti della sopravvivenza globale e della progressione della malattia.
3. Per confrontare l'efficacia dei regimi di terapia con radionuclidi del recettore peptidico (PRRT) sugli esiti di tossicità renale, progressione della malattia e sintomi riferiti dal paziente e HRQoL.
4. Diffondere le lezioni apprese ed espandere l'iscrizione della potenziale coorte alle organizzazioni di difesa dei pazienti e utilizzare l'infrastruttura sviluppata per aiutare nello studio di altre malattie rare.