此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

神经内分泌肿瘤 - 患者报告的结果 (NET-PRO)

2023年9月7日更新者：Michael A O'Rorke、University of Iowa

神经内分泌肿瘤 (NETs) 症状负担和治疗选择的队列研究

有这么多可用的治疗选择（即：生物疗法、肝脏定向疗法、放射疗法和化学疗法），该项目的目的是与患者合作进行比较有效性研究 (CER)，以实现减轻过度毒性和优化有效性的目标神经内分泌肿瘤 (NET) 患者的治疗顺序。我们将对参与国家以患者为中心的临床研究网络 (PCORnet) 的 14 个地点在 2019 年 1 月 1 日至 2023 年 12 月 31 日期间确诊的所有新发生的 GEP-NET 和 18 岁及以上的肺 NET 病例进行研究，在 3 年的研究期间每个站点平均招募 215 名患者（总共约 3,000 名患者），允许长达 60 个月的医疗记录结果随访。参与者将在 18 个月内完成四次在线或纸质调查；这些调查将侧重于患者报告的结果，包括有关生活质量、治疗决策和癌症护理经验的问题。调查数据将与参与者的医疗记录数据相关联，以实现研究目标。

研究概览

地位

邀请报名

条件

详细说明

NETs 是一组最常发生在胃肠道、胰腺和肺部的肿瘤，统称为胃肠胰腺 (GEP-NETs) 和肺 NETs。目前在美国只有不到 180,000 名患者患有这种疾病，符合罕见疾病状态的标准。 NETs 通常生长缓慢，具有模糊的体征和导致诊断延误的多种症状（类癌综合征）。因此，NET 患者通常会经历长期的活动性疾病临床过程，并且许多患者有明显的症状负担。然而，治疗试验之外的生活质量评估仍然很少且质量较差。更重要的是，超过一半的 GEP-NETs 在诊断时被诊断出患有疾病传播，并且不适合进行治愈性手术。幸运的是，这些肿瘤中的许多都可以接受生长抑素类似物 (SSA) 的长期药物治疗——它可以减缓激素的产生，尤其是有助于控制类癌综合征症状的血清素。然而，随着疾病的远距离传播而生活会增加疾病进展的可能性。在一线 SSA 治疗失败后，对于其他治疗选择的最佳顺序没有明确的共识指南。 NET 患者不仅想知道“接下来最好尝试什么疗法？”，而且想知道“如果我现在选择这个选项，将来会关闭哪些治疗选项？”临床医生不确定如何最好地根据患者及其肿瘤的特征调整治疗选择。

目前还没有针对 NET 患者的大型全国性前瞻性（前瞻性）观察性研究。我们的大型研究将有力地生成真实世界的证据，证明 GEP 和肺 NET 患者常用治疗的频率和顺序与患者报告结果 (PRO) 和生存/进展相关，这些终点对 NET 患者、他们的护理人员、和参与他们护理的临床医生。鉴于缺乏关于最佳治疗顺序的共识指南，本研究中产生的证据将帮助患者（和临床医生）导航和选择下一个最合适的治疗方法，考虑到个体患者的偏好和需求，同时尊重他们肿瘤的基本概况。此外，该研究将生成的基础设施（即：NET 患者的电子识别、PCORnet 中肿瘤表数据的输入和完成，以及独特的 NET 患者健康记录门户）将促进未来 NET 和其他罕见疾病的 CER 研究。

该项目的四个具体目标是：

描述按治疗线接受治疗方案的频率，并检查它们与症状负担以及 6、12 和 18 个月健康相关生活质量 (HRQoL) 结果变化的关联。还将检查患者偏好、信念、态度和护理经验对选择这些治疗方案的影响。
旨在检查患者、临床和肿瘤特征与一线和后续治疗方案的选择之间的关联，并比较常见治疗顺序对接受后续治疗的频率以及总生存期和疾病进展结局的影响。
比较肽受体放射性核素治疗 (PRRT) 方案对肾毒性、疾病进展、患者报告症状和 HRQoL 结局的有效性。
向患者倡导组织传播经验教训并扩大前瞻性队列的注册，并使用开发的基础设施来帮助研究其他罕见疾病。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

3010

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Florida
  - Gainesville、Florida、美国、32611-5500
    - University of Florida
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、美国、66103-2937
    - University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109-1340
    - Regents of the University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55407
    - Allina Health System
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - Mayo Clinic Rochester
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-1350
    - The University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus、Ohio、美国、43210
    - The Ohio State University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260-3203
    - University of Pittsburgh
- South Carolina
  - Charleston、South Carolina、美国、29407-4636
    - The Medical University of South Carolina
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37203
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75390-9020
    - UT Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84112
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Medical College of Wisconsin, Inc

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

纳入/排除标准将通过针对参与站点电子病历和/或肿瘤登记数据持有和/或患者 EMR 的手动审查运行的可计算表型（计算机代码或算法）的组合进行评估；和患者自我报告。

描述

纳入标准：

(1) NET 诊断时年满 18 岁的成年人
(2) 在 1/1/2019 和 12/31/2023 之间诊断出 GEP-NET 或肺 NET，证据是
(a) 关于诊断和/或药物和/或治疗和/或测试结果和/或临床记录和/或程序和/或遭遇和/或肿瘤特征的病历信息，和
(b) 患者对其诊断的自我证明。

排除标准：

19 年 1 月 1 日之前的任何 GEP-NET/Lung NET，如有关诊断和/或药物和/或治疗和/或测试结果和/或临床记录和/或程序和/或遭遇的病历信息所证明的和/或/或肿瘤特征

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
NET 患者观察队列诊断患有肺部或胃肠道神经内分泌肿瘤的患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
欧洲癌症研究与治疗组织 - 生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	包含五个功能量表（身体、角色、认知、情绪和社交）、三个症状量表（疲劳、疼痛、恶心和呕吐）、一个整体健康状况/QoL 量表，以及一些评估通常报告的其他症状的单项癌症患者（呼吸困难、食欲不振、失眠、便秘和腹泻）以及疾病对经济的影响。使用 EORTC 指南，对 QLQ-C30 的反应将线性转换为 0-100 等级，较高的分数表示较高（“更好”）的功能水平，或更高（“更差”）的症状水平。	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。
欧洲癌症研究与治疗组织 - 生活质量问卷 - 神经内分泌类癌模块 (EORTC QLQ-GI.NET21) 大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	QLQ-GINET21 共包含 21 个项目：与肌肉和/或骨痛（MBP）、身体形象（BI）、信息（INF）和性功能（SX）相关的四个单项评估，以及组织的 17 个项目分为五个提议的量表：内分泌症状（ED；三个项目）、胃肠道症状（GI；五个项目）、治疗相关症状（TR；三个项目）、新模块的社会功能（SF）（SF21；三个项目）和与疾病相关的担忧（DRW；三项）。使用 EORTC 指南，对 QLQ-GINET21 的反应将线性转换为 0-100 分，分数越高反映症状越严重。	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。
根据电子病历对治疗方案进行排序（使用模式的患者百分比）大体时间：长达 5 年	治疗收据的排序即：一线、二线、三线疗法	长达 5 年
肾功能大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	肌酐清除率损失（每年）	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
诺福克类癌症状评分大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	患者报告的症状	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。
癌症护理经验（来自 CANCORS）大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	13 个评估癌症护理的项目，如 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2953972/ 所述	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。
无进展生存期大体时间：1 年、3 年和 5 年	活动时间	1 年、3 年和 5 年
总生存期大体时间：长达 5 年	活动时间	长达 5 年
不良毒性大体时间：长达 5 年	随访期间发生急性肾功能衰竭、透析和肝功能衰竭	长达 5 年
存在急性肾功能衰竭诊断大体时间：长达 5 年	急性肾功能衰竭和透析的通用数据模型 (CDM) 诊断代码	长达 5 年
PRRT 方案的健康相关生活质量 (HRQoL) 大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	HRQOL 的变化	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。
PRRT 方案的症状评分大体时间：基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。	症状评分的变化	基线、6、12 和 18 个月时间点的分数变化。
PRRT 同位素的肾毒性（肌酐清除率）大体时间：长达 5 年	肌酐清除率损失（每年）177Lu 对比 90Y	长达 5 年
按原发肿瘤位置和 3 级疾病划分的 PRRT 肾毒性大体时间：长达 5 年	肌酐清除率损失（每年）GEP-NET 与肺 NET 和 G3	长达 5 年