Tumores neuroendocrinos - Resultados informados por el paciente (NET-PRO)

Los NET son un grupo de neoplasias que ocurren con mayor frecuencia en el tracto gastrointestinal, el páncreas y los pulmones, denominados colectivamente como gastroenteropancreáticos (GEP-NET) y pulmonares. Actualmente hay menos de 180 000 pacientes que viven con esta afección en los Estados Unidos y cumplen los criterios para el estado de enfermedad rara. Los NET suelen ser de crecimiento lento, con signos vagos y una gran variedad de síntomas (síndrome carcinoide) que conducen a retrasos en el diagnóstico. Por lo tanto, los pacientes con NET generalmente experimentan un curso clínico prolongado con enfermedad activa y muchos tienen una carga significativa de síntomas. Sin embargo, la evaluación de la calidad de vida fuera de los ensayos de terapia sigue siendo escasa y de mala calidad. Además, a más de la mitad de los TNE-GEP se les diagnostica propagación de la enfermedad en el momento del diagnóstico y no son candidatos para una cirugía curativa. Afortunadamente, muchos de estos tumores son susceptibles de tratamiento médico a largo plazo con análogos de somatostatina (SSA), que ralentizan la producción de hormonas, especialmente serotonina, que ayuda a controlar los síntomas del síndrome carcinoide. Sin embargo, vivir con la propagación a distancia de la enfermedad aumenta la probabilidad de que la enfermedad progrese. Después del fracaso de la terapia SSA de primera línea, no existen pautas de consenso claras sobre la secuencia óptima de otras opciones terapéuticas. Los pacientes con TNE se preguntan no solo "¿qué terapia sería la mejor para probar a continuación?", sino "si tuviera que tomar esta opción ahora, ¿qué opciones de tratamiento se me cerrarían en el futuro?" y los médicos no están seguros de cuál es la mejor manera de adaptar la selección del tratamiento a las características del paciente y su tumor.

Actualmente no existe un gran estudio observacional prospectivo (hacia adelante en el tiempo) de reclutamiento a nivel nacional de pacientes con TNE. Nuestro gran estudio generará pruebas sólidas del mundo real sobre la frecuencia y la secuencia de los tratamientos comúnmente utilizados para pacientes con GEP y TNE pulmonares en relación con los resultados informados por el paciente (PRO) y la supervivencia/progresión, criterios de valoración que más importan a los pacientes con TNE, sus cuidadores, y médicos involucrados en su atención. Dada la falta de pautas consensuadas en cuanto a la secuencia óptima de los tratamientos, la evidencia generada en este estudio ayudará a los pacientes (y al médico) a navegar y seleccionar la siguiente terapia más adecuada, teniendo en cuenta las preferencias y necesidades de cada paciente, respetando al mismo tiempo las perfil subyacente de su tumor. Además, la infraestructura que generará este estudio (es decir, identificación electrónica de pacientes con NET, entrada y finalización de datos de tablas de tumores en PCORnet y un portal único de registros de salud de pacientes con NET), fomentará futuros estudios de CER en NET y otras enfermedades raras.

Los cuatro objetivos específicos de este proyecto son:

1. Describir la frecuencia de los regímenes de tratamiento recibidos por línea de terapia y examinar su asociación con la carga de síntomas y los cambios en los resultados de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) a los 6, 12 y 18 meses. También se examinará la influencia de las preferencias, creencias, actitudes y experiencia de atención del paciente en la elección de estos regímenes de tratamiento.
2. Examinar la asociación de las características clínicas, del paciente y del tumor en la selección de regímenes de tratamiento de primera línea y posteriores y comparar los efectos de las secuencias de tratamiento comunes sobre la frecuencia de los tratamientos posteriores recibidos y los resultados de supervivencia general y progresión de la enfermedad.
3. Comparar la efectividad de los regímenes de terapia con radionúclidos para receptores de péptidos (PRRT) sobre los resultados de toxicidad renal, progresión de la enfermedad y síntomas informados por el paciente y CVRS.
4. Difundir las lecciones aprendidas y ampliar la inscripción de la cohorte prospectiva a las organizaciones de defensa de los pacientes, y utilizar la infraestructura desarrollada para ayudar en el estudio de otras enfermedades raras.