신경내분비 종양 - 환자가 보고한 결과 (NET-PRO)

NET은 위장관, 췌장 및 폐에서 가장 자주 발생하는 신생물 그룹으로 총칭하여 위장췌장(GEP-NET) 및 폐-NET이라고 합니다. 현재 미국에서 이 질환을 앓고 있는 환자는 180,000명 미만으로 희귀 질환 상태에 대한 기준을 충족합니다. NET은 일반적으로 느리게 성장하며 모호한 징후와 무수한 증상(카르시노이드 증후군)으로 인해 진단이 지연됩니다. 따라서 NET 환자는 일반적으로 활동성 질병으로 장기간의 임상 과정을 경험하며 많은 사람들이 상당한 증상 부담을 가지고 있습니다. 그러나 치료 시험 이외의 삶의 질에 대한 평가는 여전히 부족하고 질이 좋지 않습니다. 또한 GEP-NET의 절반 이상이 진단 시 질병이 퍼진 것으로 진단되며 치유 수술 대상자가 아닙니다. 다행스럽게도 이러한 종양 중 다수는 소마토스타틴 유사체(SSA)를 사용한 장기 치료가 가능합니다. 소마토스타틴 유사체는 카르시노이드 증후군의 증상을 조절하는 데 도움이 되는 호르몬, 특히 세로토닌의 생성을 늦춥니다. 그러나 질병이 멀리 퍼진 상태에서 생활하면 질병이 진행될 확률이 높아집니다. 1차 SSA 치료 실패 후 다른 치료 옵션의 최적 순서에 대한 명확한 합의 지침이 없습니다. NET 환자는 '다음에 어떤 치료법을 시도하는 것이 가장 좋을까요?'뿐만 아니라 '지금 이 옵션을 선택하면 미래에 어떤 치료 옵션이 닫힐까요?' 그리고 임상의는 환자와 종양의 특성에 따라 치료 선택을 가장 잘 맞추는 방법에 대해 확신이 없습니다.

현재 NET 환자에 대한 대규모 전국 모집 전향적(앞으로) 관찰 연구는 없습니다. 우리의 대규모 연구는 환자 보고 결과(PRO) 및 생존/진행, NET 환자, 간병인, 그리고 그들의 치료에 관여하는 임상의. 최적의 치료 순서에 대한 합의된 지침이 없기 때문에, 이 연구에서 생성된 증거는 환자(및 임상의) 탐색 및 다음으로 가장 적합한 치료법 선택에 도움이 될 것이며, 개별 환자의 선호도 및 요구 사항을 설명하는 동시에 종양의 기본 프로필. 또한 이 연구가 생성할 인프라(예: NET 환자의 전자 식별, PCORnet의 종양 테이블 데이터 입력 및 완성, 고유한 NET 환자 건강 기록 포털)는 NET 및 기타 희귀 질환에 대한 향후 CER 연구를 촉진할 것입니다.

이 프로젝트의 네 가지 구체적인 목표는 다음과 같습니다.

1. 치료 라인별로 받은 치료 요법의 빈도를 설명하고 6, 12 및 18개월 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 결과의 증상 부담 및 변화와의 연관성을 조사합니다. 이러한 치료 요법의 선택에 대한 환자 선호도, 신념, 태도 및 치료 경험의 영향도 조사됩니다.
2. 1차 및 그 이상의 치료 요법 선택에 대한 환자, 임상 및 종양 특성의 연관성을 조사하고 받은 후속 치료의 빈도와 전체 생존 및 질병 진행의 결과에 대한 일반적인 치료 순서의 효과를 비교합니다.
3. 신장 독성, 질병 진행, 환자가 보고한 증상 및 HRQoL의 결과에 대한 펩티드 수용체 방사성 핵종 요법(PRRT) 요법의 효과를 비교합니다.
4. 배운 교훈을 전파하고 환자 옹호 단체에 예비 코호트 등록을 확대하고 다른 희귀 질환 연구를 지원하기 위해 개발된 인프라를 사용합니다.