CDKL5欠損症の被験者におけるZX008の有効性と安全性を調査する研究 (GEMZ)
2026年4月23日 更新者：Zogenix, Inc.
第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、固定用量、多施設研究による、CDKL5 欠乏症の被験者における ZX008 の有効性と安全性とその後の非盲検延長試験
これは、多施設、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、2 部構成の試験であり、サイクリン依存性キナーゼのような小児および成人の制御不能な発作の治療のための補助療法として使用した場合の ZX008 の有効性と安全性を評価します。 5 (CDKL5) 欠乏症 (CDD)。
調査の概要
詳細な説明
これは 2 部構成の多施設試験です。 パート 1 は、補助療法としての ZX008 の有効性と安全性を調べるための 20 週間の無作為化二重盲検プラセボ対照固定用量並行群間試験です (抗てんかん治療 [AET] との既存の併用治療に対する)。 CDDと診断され、制御不能な発作を起こしている子供と大人。
試験の第 1 部は 20 週間の期間であり、次の段階で構成されます。維持期間 (すなわち、維持; 12 週間)、および非盲検開始用量への 2 週間の移行期間 (すなわち、移行; 2 週間)。
パート 2 は、パート 1 を完了した被験者のための 54 週間の非盲検、可変用量、長期延長です。パート 2 には、テーパー期間 (すなわち、 、テーパー; 2 週間)。
CDDの子供および成人におけるZX008の有効性と安全性を評価するための主要な研究分析は、すべてのランダム化された被験者のパート1データに基づいています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
87
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Dublin、アイルランド
- Ep0216 1803
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Ep0216 154
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Ep0216 144
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- Ep0216 101
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Ep0216 173
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Ep0216 149
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Ep0216 157
-
-
Massachusetts
-
Brookline、Massachusetts、アメリカ、02115
- Ep0216 113
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Ep0216 134
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- Ep0216 166
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Ep0216 164
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4318
- Ep0216 120
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- Ep0216 124
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78731
- Ep0216 171
-
-
-
-
-
Dubai、アラブ首長国連邦
- Ep0216 3101
-
-
-
-
-
Bristol、イギリス
- Ep0216 607
-
London、イギリス
- Ep0216 602
-
Manchester、イギリス
- Ep0216 611
-
Sheffield、イギリス
- Ep0216 604
-
-
-
-
-
Petah Tikva、イスラエル
- Ep0216 1909
-
Ramat Gan、イスラエル
- Ep0216 1906
-
Tel Aviv、イスラエル
- Ep0216 1904
-
-
-
-
-
Florence、イタリア
- Ep0216 1201
-
Genova、イタリア
- Ep0216 1204
-
Modena、イタリア
- Ep0216 1212
-
Roma、イタリア
- Ep0216 1206
-
Roma、イタリア
- Ep0216 1208
-
Verona、イタリア
- Ep0216 1202
-
-
-
-
-
Zwolle、オランダ
- Ep0216 1401
-
-
-
-
-
Linz、オーストリア
- Ep0216 2505
-
-
-
-
-
Tbilisi、グルジア
- Ep0216 2802
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Ep0216 1103
-
Madrid、スペイン
- Ep0216 1117
-
Santiago de Compostela、スペイン
- Ep0216 1118
-
-
-
-
-
Bielefeld、ドイツ
- Ep0216 902
-
Kehl-kork、ドイツ
- Ep0216 909
-
Kiel、ドイツ
- Ep0216 908
-
Vogtareuth、ドイツ
- Ep0216 901
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー
- Ep0216 804
-
Edegem、ベルギー
- Ep0216 801
-
-
-
-
-
Lisbon、ポルトガル
- Ep0216 2104
-
Porto、ポルトガル
- Ep0216 2105
-
-
-
-
-
Hiroshima、日本
- Ep0216 1512
-
Niigata、日本
- Ep0216 1505
-
Omura-shi、日本
- Ep0216 1518
-
Shizuoka、日本
- Ep0216 1502
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者は、CDKL5遺伝子に病原性または可能性のある病原性変異が確認されており、生後1年でてんかんを発症したCDDの臨床診断に加えて、運動および発達の遅れがあります。
- 被験者は、スクリーニング訪問の日の時点で、1歳から35歳までの男性または女性です。
- 被験者は、2つ以上のAETを以前または現在使用しているにもかかわらず、発作制御を達成できなかったに違いありません。
- -被験者は現在、少なくとも1つの併用抗発作治療を受けています：抗発作薬（ASM）、迷走神経刺激（VNS）、反応性神経刺激（RNS）、またはケトジェニックダイエット（KD）。
- てんかん (VNS、RNS、および KD を含む) のすべての投薬または介入は、スクリーニング前に安定している必要があり、研究全体を通して安定したままであることが期待されます。
- -スクリーニング訪問時に、保護者/介護者は、被験者が1週間に4回以上のカウント可能な運動発作（CMS）を持っていると報告しています。
除外基準:
- -被験者は、フェンフルラミンまたは治験薬の賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症を持っています。
- -被験者は肺動脈高血圧症の診断を受けています。
- -被験者は、慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患、または門脈圧亢進症を含む臨床的に重要な病状を持っているか、現在またはスクリーニング訪問の4週間前に、てんかん以外の臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気を患っています。研究への参加、研究データの収集に悪影響を与える、または被験者にリスクをもたらす可能性があります。
- -被験者は、心臓弁膜症、心筋梗塞または脳卒中などの心血管または脳血管疾患の現在または過去の病歴、重度の心室性不整脈、または僧帽弁逸脱を含むがこれらに限定されない臨床的に重要な構造的心臓異常、心房または心室中隔欠損症、導管開存動脈瘤、およびシャントの逆転を伴う卵円孔開存。 (注: 卵円孔開存または大動脈二尖弁は除外とは見なされません)。
- -被験者は中等度から重度の肝障害を持っています。
- 被験者は現在、神経性無食欲症または過食症を示唆する摂食障害を患っています。
- -被験者は緑内障の現在または過去の病歴があります。
- 被験者は4つ以上のASMを同時に服用しています。 救急薬はカウントに含まれません。
- -被験者は、エピディオレックス/エピディオレックス以外のカンナビジオール（CBD）による併用治療を受けているか、テトラヒドロカンナビノール（THC）または任意の状態のマリファナ製品で積極的に治療されています。
- -被験者はスクリーニング訪問から30日以内に別の介入臨床試験に参加したか、現在治験薬を受け取っています。
- -被験者は以前にFintepla®（フェンフルラミン）で治療されています スクリーニング訪問。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：フェンフルラミン（塩酸塩）0.8 mg/kg/日
パート1：フェンフルラミン（塩酸塩）0.8 mg/kg/日を1日2回（BID）、均等分割で投与します。最大投与量は30 mg/日であり、（スチリペントールを併用している被験者は0.5 mg/kg/日、最大20 mg/日）食事の有無を問わず投与します。
|
フェンフルラミンは、フェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液として供給されます。
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
パート1：フェンフルラミン（塩酸塩）プラセボを1日2回（BID）、食事の有無にかかわらず均等に分割して投与します。
|
フェンフルラミン（塩酸塩）プラセボと対応する経口液剤が提供されます。
|
|
実験的：塩酸フェンフルラミン（開放ラベル）
第2部および第3部：非盲検フェンフルラミン（塩酸塩）は、0.8 mg/kg/日の柔軟な投与レジメン（最大用量：30 mg/日）で投与されます（同時にスチリペントールを服用している被験者には0.5 mg/kg/日、最大20 mg/日）。
フェンフルラミン（塩酸塩）は、1日2回（BID）、食事の有無にかかわらず、等しい分割用量で投与されます。 |
フェンフルラミンは、フェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液として供給されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの可算的運動発作頻度（CMSF）の変化率（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用漸増・維持期（T+M）（14週間）
|
フェンフルラミン（ZX008）0.8 mg/kg/日群とプラセボ群とを比較した、滴定及び維持期間を合わせた期間中の月間（28日間）CMSFのベースラインからの中央変化率（％）が報告される。
|
ベースライン（28日間）、併用漸増・維持期（T+M）（14週間）
|
|
治療に伴う有害事象（TEAE）が発生した参加者の割合（パート2）
時間枠：OLE1治療期間投与後安全性追跡来院17回目まで（最長70週間）
|
有害事象（AE）とは、医薬品を投与された患者または臨床試験参加者における、必ずしもその治療との因果関係があるとは限らない、好ましくない医学的出来事を指します。
治療中に発現した有害事象（TEAE）は、治験薬の初回投与時またはその後に報告されたすべてのAEと定義されます。 |
OLE1治療期間投与後安全性追跡来院17回目まで（最長70週間）
|
|
身体検査異常所見を有する参加者の割合（パート2）
時間枠：OLE1治療期間の治療終了(EoT)/早期終了(ET)来院16回まで（最大68週間）
|
治験責任医師（PI）が臨床的に重要と判断する身体検査の異常所見。
|
OLE1治療期間の治療終了(EoT)/早期終了(ET)来院16回まで（最大68週間）
|
|
神経学的検査所見が異常である参加者の割合（パート2）
時間枠：Up to EoT/ET Visit 16 of OLE1 Treatment Period (up to 68 weeks)
|
PIが臨床的に有意と判断する神経学的検査の異常所見。
|
Up to EoT/ET Visit 16 of OLE1 Treatment Period (up to 68 weeks)
|
|
自傷行為質問（パート2）に対する陽性反応を示した参加者の割合
時間枠：OLE1 治療期間1日目からOLE1 治療期間 投与後安全性フォローアップ来院17（最長70週間）
|
OLE1 治療期間1日目からOLE1 治療期間 投与後安全性フォローアップ来院17（最長70週間）
|
|
|
弁膜症逆流がベースラインから増加した参加者の割合（逆流なしから痕跡量への増加を除く）（パート2）
時間枠：ベースライン（28日）、心臓フォローアップ訪問18（最大96週間）
|
弁逆流は、2次元カラードプラー心エコー法（ECHO）を用いて評価されます。
|
ベースライン（28日）、心臓フォローアップ訪問18（最大96週間）
|
|
治療中の任意の時点での反復検査（パート2）において、肺動脈性肺高血圧症（PASP > 35 mmHg）を示した参加者の割合
時間枠：OLE1治療期間 1日目からEoT/ET来院16まで（最長68週間）
|
OLE1治療期間 1日目からEoT/ET来院16まで（最長68週間）
|
|
|
血液学的パラメータ（血液学）のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日）、OLE1治療期間のEoT／ET来院16（最大68週間）
|
ベースライン（28日）、OLE1治療期間のEoT／ET来院16（最大68週間）
|
|
|
ベースラインからの検査パラメータ（ホルモン）の変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET訪問16（最大68週間）
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET訪問16（最大68週間）
|
|
|
ベースラインからの臨床検査項目（化学）の変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期の終了時／早期終了時来院16（最大68週間）
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期の終了時／早期終了時来院16（最大68週間）
|
|
|
尿検査項目のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日）、OLE1治療期間のEoT/ET訪問16（最大68週間）
|
ベースライン（28日）、OLE1治療期間のEoT/ET訪問16（最大68週間）
|
|
|
バイタルサイン（血圧）のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET来院16（最長68週間）
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET来院16（最長68週間）
|
|
|
バイタルサイン（心拍数）のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：基準（28日目）、OLE1治療期間のEoT/ET来院（最長68週間）
|
基準（28日目）、OLE1治療期間のEoT/ET来院（最長68週間）
|
|
|
バイタルサイン（体温）のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間16回目来院時EoT/ET（最大68週間）
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間16回目来院時EoT/ET（最大68週間）
|
|
|
バイタルサイン（呼吸数）のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET訪問16（最大68週間）
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET訪問16（最大68週間）
|
|
|
体重のベースラインからの変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日）、EoT/ET来院OLE1治療期間16回目（最大68週間）
|
ベースライン（28日）、EoT/ET来院OLE1治療期間16回目（最大68週間）
|
|
|
Change from Baseline in Tanner Staging (Part 2)
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET来院16（最長68週間）
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間のEoT/ET来院16（最長68週間）
|
|
|
TEAEsを有する被験者の割合（第3部）
時間枠：OLE2投与後安全性追跡期間まで（最大200週間）
|
有害事象（AE）とは、医薬品が投与された患者または臨床試験対象者において発生するあらゆる好ましくない医学的発生事象であり、必ずしもこの治療との因果関係があるとは限りません。
治療下で発現した有害事象（TEAE）は、治験薬の初回投与時またはそれ以降に報告されたすべての有害事象と定義されます。
|
OLE2投与後安全性追跡期間まで（最大200週間）
|
|
身長のベースラインからの変化（パート3）
時間枠：ベースライン（28日）、OLE2期間EoT/ET来院23（最大198週）
|
ベースライン（28日）、OLE2期間EoT/ET来院23（最大198週）
|
|
|
ベースラインからの体重変化（パート3）
時間枠：ベースライン（28日）、OLE2期間 EoT/ET来院23（最長198週）
|
ベースライン（28日）、OLE2期間 EoT/ET来院23（最長198週）
|
|
|
ベースラインからの弁逆流増加（無から痕跡を除く）がある参加者の割合（パート3）
時間枠：ベースライン（28日）、心臓フォローアップ来院（最長295週）
|
弁膜症逆流は2次元カラードップラーエコーを用いて評価します。
|
ベースライン（28日）、心臓フォローアップ来院（最長295週）
|
|
Percentage of Participants with Pulmonary Arterial Hypertension (PASP > 35 mmHg) at any Time During Treatment on Repeat Testing (Part 3)
時間枠：OLE2期 Day1から22週までのEoT/ET 23までのOLE2期間（最大198週）の間
|
OLE2期 Day1から22週までのEoT/ET 23までのOLE2期間（最大198週）の間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからCMSF（第1部）の≥50%以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン（28日間）、T＋M併用期間（14週間）
|
T+M期間中にフェンフルラミン0.8 mg/kg/日群でベースラインからCMSFが50%以上減少した参加者の割合を、プラセボ群と比較したもの。
|
ベースライン（28日間）、T＋M併用期間（14週間）
|
|
治験責任医師が評価した「かなり改善」または「非常に改善」の臨床全般改善度（CGI-I）評価が得られた被験者の割合（パート1）
時間枠：T+M併用期間（14週間）の終了時
|
フェンフルラミン0.8 mg/kg群とプラセボ群において、T+M期間終了時に医師が評価したCGI-I重症度が「かなり改善」または「非常に改善」と評価された参加者の割合。 CGI-I評価尺度は、時間経過に伴う参加者の全体的な改善度をグローバルに評価します。 |
T+M併用期間（14週間）の終了時
|
|
月間全般性強直発作（GTC）発作頻度のベースラインからの変化率（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併合滴定および維持（T+M）期間（14週間）
|
フェンフルラミン0.8 mg/kg/日群におけるT+M期間中の月間GTC発作頻度のベースラインからの中央値変化率（プラセボ群と比較）。
|
ベースライン（28日間）、併合滴定および維持（T+M）期間（14週間）
|
|
発作のベースラインからのカテゴリ別変化率（CMSF第1部）
時間枠：ベースライン（28日間）、配合漸増・維持期間（T+M）（14週間）
|
併用T+M期間中の月間（28日間ごと）CMSFにおけるベースラインからの発作のカテゴリー別中央値パーセント変化は、以下のカテゴリーで提示される：減少なしまたは悪化、≥25%減少、≥75%減少、または100%減少。
|
ベースライン（28日間）、配合漸増・維持期間（T+M）（14週間）
|
|
「ほぼ発作抑制」を達成した参加者の割合（パート1）
時間枠：T+M併用期間（14週間）
|
フェンフルラミン0.8 mg/kg/日群とプラセボ群間におけるT+M中の近似的発作消失（0または1回の発作と定義）を達成した参加者の割合。
|
T+M併用期間（14週間）
|
|
親/養育者によって評価された「かなり改善」または「非常に改善」のCGI-I評価を示した参加者の割合（パート1）
時間枠：「複合T+M期間の終了時（14週間）」
|
T+M期間終了時に親/介護者によって評価された、フェンフルラミン0.8 mg/kg群におけるプラセボ群と比較したCGI-I評価が『大幅に改善』または『非常に大幅に改善』を達成した参加者の割合。
|
「複合T+M期間の終了時（14週間）」
|
|
研究者によって独立して評価されたCGI-I評価における改善（最小改善、かなり改善、または非常に改善）を示した参加者の割合（パート1）
時間枠：T+M併用期間（14週間）終了時
|
フェンフルラミン0.8 mg/kg群とプラセボ群とを比較した場合、T+M期間終了時に評価者（治験責任医師）により独立して評価されたCGI-I評価で「最小限の改善」、「かなりの改善」または「非常に顕著な改善」を達成した参加者の割合
|
T+M併用期間（14週間）終了時
|
|
保護者/介護者による独立した評価に基づくCGI-I評価での改善（最小限改善、改善、非常に改善）を示した参加者の割合（パート1）
時間枠：T+M併用期間（14週間）終了時
|
フェンフルラミン0.8mg/kg群とプラセボ群において、T+M期間終了時に保護者/介護者が独立して評価したCGI-I評価で「最小改善」、「やや改善」または「著明改善」と判定された参加者の割合。
|
T+M併用期間（14週間）終了時
|
|
全発作の月間頻度のベースラインからの変化率（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用漸増・維持（T+M）期間（14週間）
|
The percentage change from the Baseline in the monthly (per 28 days) frequency of all seizures during the combined T+M period.
|
ベースライン（28日間）、併用漸増・維持（T+M）期間（14週間）
|
|
Change from Baseline in the Monthly Frequency of Countable Motor Seizure (CMS)-free Days (Part 1)
時間枠：ベースライン（28日間）、併用漸増および維持期間（T+M）（14週間）
|
T+M期間における月あたり（28日間）のCMS無日数のベースラインからの変化
|
ベースライン（28日間）、併用漸増および維持期間（T+M）（14週間）
|
|
TEAEを有する参加者の割合（第1部）
時間枠：初回投与日から維持期間終了（最大14週間）まで
|
有害事象とは、医薬品が投与された患者または臨床試験参加者において発生するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
治療下で発現した有害事象（TEAE）は、治験薬の投与開始時またはそれ以降に発現し、投与後維持期間（14週間）の終了までを含む、あらゆる有害事象と定義されました。
|
初回投与日から維持期間終了（最大14週間）まで
|
|
身体検査で異常所見が見られた参加者の割合（パート1）
時間枠：ベースライン、来院6（43日目）、来院7（71日目）、来院8（99日目）
|
ベースライン、来院6（43日目）、来院7（71日目）、来院8（99日目）
|
|
|
神経学的検査所見が異常な参加者の割合（パート1）
時間枠：ベースライン、来院6（43日目）、来院8（99日目）
|
ベースライン、来院6（43日目）、来院8（99日目）
|
|
|
自傷行為質問（パート1）に対して肯定的な回答を示した参加者の割合
時間枠：ベースライン、訪問5（15日目）、訪問6（43日目）、訪問7（71日目）、訪問8（99日目）
|
ベースライン、訪問5（15日目）、訪問6（43日目）、訪問7（71日目）、訪問8（99日目）
|
|
|
ベースラインからの弁逆流の増加を示した参加者の割合（無から痕跡を除く）（パート1）
時間枠：初回投与日から維持期間終了まで（最大14週間）
|
弁逆流は2次元カラードプラー心エコーを用いて評価される。
|
初回投与日から維持期間終了まで（最大14週間）
|
|
治療中に反復検査でいつでも肺動脈性肺高血圧症（PASP > 35 mmHg）を示した参加者の割合（パート1）
時間枠：初回投与日から維持期間終了まで（最長14週間）
|
フェンフルラミン（ZX008）の安全性と忍容性が、C D Dを有する小児および成人参加者において評価されます。
|
初回投与日から維持期間終了まで（最長14週間）
|
|
ベースラインからの臨床検査パラメータ（血液学）の変化（パート1）
時間枠：Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
|
Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
|
|
|
ベースラインからの臨床検査パラメータ（ホルモン）の変化（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用滴定および維持期間の終了時（T+M; 99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用滴定および維持期間の終了時（T+M; 99日目）
|
|
|
ベースラインからの臨床検査パラメータの変化（化学）（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用漸増・維持期（T+M）終了時（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用漸増・維持期（T+M）終了時（99日目）
|
|
|
ベースラインからの臨床検査値（尿検査）の変化（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用滴定と維持（T+M）期間の終了（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用滴定と維持（T+M）期間の終了（99日目）
|
|
|
バイタルサイン（血圧）のベースラインからの変化（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用滴定・維持（T+M）期の終了（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用滴定・維持（T+M）期の終了（99日目）
|
|
|
バイタルサイン（心拍数）のベースラインからの変化（第1部）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用滴定および維持（T+M）期間の終了（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用滴定および維持（T+M）期間の終了（99日目）
|
|
|
バイタルサイン（体温）のベースラインからの変化（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併合用量調節および維持（T+M）期間の終了（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併合用量調節および維持（T+M）期間の終了（99日目）
|
|
|
バイタルサイン（呼吸数）のベースラインからの変化（パート1）
時間枠：ベースライン（28日目）、併用導入期および維持期（T+M）の終了（99日目）
|
ベースライン（28日目）、併用導入期および維持期（T+M）の終了（99日目）
|
|
|
ベースラインからの体重変化（パート1）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用漸増・維持期間（T+M）終了時（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用漸増・維持期間（T+M）終了時（99日目）
|
|
|
ベースラインからのタナー学会分類の変化（第1部）
時間枠：ベースライン（28日間）、併用 titration と maintenance（T+M）期間終了時（99日目）
|
ベースライン（28日間）、併用 titration と maintenance（T+M）期間終了時（99日目）
|
|
|
ベースラインからのCMSFスコア（パート2）の変化率
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間（最大52週間）
|
（OLE治療期間中の毎月（28日間ごと）CMSFにおける、ベースラインからの変化の中央値％）。
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間（最大52週間）
|
|
CMSF（パート2）におけるベースラインからの発作のカテゴリー別変化率
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間（最長52週間）
|
OLE治療期間中の月間（28日間）CMSFにおける発作のベースラインからの分類された変化率は、以下のカテゴリーで提示される：減少なしまたは悪化、≧25％、≧50％、≧75％、または100％の減少。
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間（最長52週間）
|
|
部分2で「ほぼ発作がない状態」を達成した参加者の割合
時間枠：OLE1 治療期間（最大52週間）
|
OLE治療期間中に、0回または1回の発作として定義される、ほぼ発作がない状態を達成する参加者の割合。
|
OLE1 治療期間（最大52週間）
|
|
<string>治験責任医師が評価する、参加者のうちCGI-I評価が「かなり改善」または「非常に改善」である割合（パート2）</string>
時間枠：OLE1治療期間（最長52週間）終了時
|
The percentage of participants who achieve a CGI-I rating of much or very much improved as assessed by the Investigator at the OLE Treatment Period.
|
OLE1治療期間（最長52週間）終了時
|
|
保護者/介護者により評価されたCGI-I評価が「かなり改善または大幅に改善」の参加者の割合（パート2）
時間枠：OLE1治療期間の終了時（最長52週間）
|
親/養育者によるOLE治療期間における評価による、CGI-Iスコア"かなり改善"または"非常に改善"と評価された参加者の割合
|
OLE1治療期間の終了時（最長52週間）
|
|
試験担当医師（パート2）が独立して評価したCGI-I評価で改善（最小限度、かなり、非常に改善）した参加者の割合
時間枠：OLE1治療期間終了時（最長52週間）
|
OLE治療期間中に、治験責任医師が評価するCGI-I評価が最小限、かなり改善、または非常に改善した参加者の割合。
|
OLE1治療期間終了時（最長52週間）
|
|
保護者/介護者によって評価されたCGI-I尺度で改善（最小改善、大幅改善、または非常に大幅な改善）を示した参加者の割合（パート2）
時間枠：在OLE1治疗期结束时（最长52周）
|
OLE治療期間中に、保護者/介護者によって評価された、参加者がCGI-I評価で最小限の改善、かなりの改善、または非常に大きな改善を達成した参加者の割合。
|
在OLE1治疗期结束时（最长52周）
|
|
ベースラインからの月間GTC発作頻度の変化率（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、進行曝露治療期間（最長52週間）」
|
The median percentage change from baseline in monthly GTC seizure frequency during OLE Treatment Period.
|
ベースライン（28日間）、進行曝露治療期間（最長52週間）」
|
|
ベースラインからの月間CMS非投与日数の変化（パート2）
時間枠：ベースライン（28日間）、OLE1治療期間（最大52週間）
|
OLE治療期間中のベースラインからの月間（28日あたり）CMS非発生日数の変化。
|
ベースライン（28日間）、OLE1治療期間（最大52週間）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月8日
一次修了 (推定)
2027年11月8日
研究の完了 (推定)
2027年11月8日
試験登録日
最初に提出
2021年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月22日
最初の投稿 (実際)
2021年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月23日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZX008-2103/EP0216
- 2021-003222-76 (EudraCT番号)
- 2023-506269-78-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。
IPD 共有時間枠
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。