Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a ZX008 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára CDKL5-hiányos rendellenességben szenvedő betegeknél (GEMZ)

2026. április 23. frissítette: Zogenix, Inc.

Egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, fix dózisú, többközpontú vizsgálat a ZX008 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára CDKL5-hiányos rendellenességben szenvedő alanyokon, majd nyílt címkés kiterjesztéssel

Ez egy többközpontú, kettős-vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos, 2 részből álló vizsgálat a ZX008 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére, amikor kiegészítő terápiaként alkalmazzák kontrollálatlan görcsrohamok kezelésére ciklinfüggő kináz-szerű gyermekek és felnőttek körében. 5 (CDKL5) hiányos rendellenesség (CDD).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2 részes többközpontú próba. Az 1. rész egy 20 hetes randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, fix dózisú, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a ZX008 kiegészítő terápiaként való hatásosságát és biztonságosságát vizsgálja (a meglévő antiepileptikus kezelésekkel [AET] végzett egyidejű kezelés mellett). gyermekek és felnőttek CDD-diagnózissal és kontrollálatlan rohamokkal.

A vizsgálat 1. része 20 hetes időtartamú, és a következő szakaszokból áll: kiindulási időszak (azaz kiindulási időszak [BL]; 4 hét, beleértve a szűrési látogatást és az alapvonal megfigyelését), titrálási időszak (azaz titrálás; 2 hét), Fenntartó időszak (azaz Fenntartás; 12 hét), és egy 2 hetes Átmeneti Időszak (azaz Átmeneti időszak; 2 hét) a nyílt kezdeti dózishoz.

A 2. rész egy 54 hetes, nyílt, rugalmas dózisú, hosszú távú meghosszabbítás azon alanyok számára, akik befejezték az 1. részt. A 2. rész tartalmaz egy nyílt meghosszabbításos (OLE) kezelési időszakot (52 hét), csökkentő periódussal (pl. , kúpos; 2 hét).

A ZX008 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére szolgáló elsődleges vizsgálati elemzés CDD-ben szenvedő gyermekek és felnőttek esetében az 1. rész adatain fog alapulni, minden randomizált alany esetében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

87

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Linz, Ausztria
        • Ep0216 2505
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgium
        • Ep0216 801
  • Egyesült Arab Emírségek
      • Dubai, Egyesült Arab Emírségek
        • Ep0216 3101
  • Egyesült Királyság
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • Ep0216 607
      • London, Egyesült Királyság
        • Ep0216 602
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Egyesült Királyság
        • Ep0216 604
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78731
        • Ep0216 171
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia
        • Ep0216 2802
  • Hollandia
      • Zwolle, Hollandia
        • Ep0216 1401
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Izrael
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Izrael
        • Ep0216 1904
  • Japán
      • Hiroshima, Japán
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japán
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japán
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japán
        • Ep0216 1502
  • Németország
      • Bielefeld, Németország
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Németország
        • Ep0216 909
      • Kiel, Németország
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Németország
        • Ep0216 901
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország
        • Ep0216 1201
      • Genova, Olaszország
        • Ep0216 1204
      • Modena, Olaszország
        • Ep0216 1212
      • Roma, Olaszország
        • Ep0216 1206
      • Roma, Olaszország
        • Ep0216 1208
      • Verona, Olaszország
        • Ep0216 1202
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugália
        • Ep0216 2105
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanyolország
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Spanyolország
        • Ep0216 1118
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Ep0216 1803

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanynak megerősített patogén vagy valószínű patogén mutációja van a CDKL5 génben, és klinikai diagnózisa CDD-vel járó epilepszia az első életévben, valamint motoros és fejlődési késések.
  • Az alany férfi vagy nő, életkora 1 és 35 év közötti, a Szűrőlátogatás napján.
  • Az alanynak 2 vagy több AET korábbi vagy jelenlegi használata ellenére nem sikerült elérnie a rohamkontrollt.
  • Az alany jelenleg legalább 1 egyidejű rohamellenes kezelést kap: rohamellenes gyógyszeres kezelés (ASM), vagus ideg stimuláció (VNS), reagáló neurostimuláció (RNS) vagy ketogén diéta (KD).
  • Az epilepszia kezelésére alkalmazott összes gyógyszernek vagy beavatkozásnak (beleértve a VNS-t, az RNS-t és a KD-t is) stabilnak kell lennie a szűrés előtt, és várhatóan stabilnak kell maradnia a vizsgálat során.
  • A Szűrőlátogatás alkalmával a szülő/gondozó arról számol be, hogy az alany hetente ≥ 4 megszámlálható motoros roham (CMS) szenved.

Kizárási kritériumok:

  • Az alany ismerten túlérzékeny a fenfluraminra vagy a vizsgálati gyógyszer bármely segédanyagára.
  • Az alanynál pulmonális artériás hipertónia diagnózisa van.
  • Az alanynak klinikailag jelentős egészségügyi állapota van, beleértve a krónikus obstruktív tüdőbetegséget, intersticiális tüdőbetegséget vagy portális hipertóniát, vagy klinikailag jelentős tünetei vagy klinikailag jelentős betegsége volt jelenleg vagy a szűrővizsgálatot megelőző 4 hétben, az epilepszián kívül, negatívan befolyásolná a vizsgálatban való részvételt, a vizsgálati adatok gyűjtését, vagy kockázatot jelentene az alany számára.
  • Az alanynak jelenleg vagy a múltban szív- és érrendszeri vagy agyi érbetegsége van, mint például szívbillentyű-elégtelenség, szívinfarktus vagy szélütés, súlyos kamrai aritmiák vagy klinikailag jelentős strukturális szívelégtelenség, beleértve, de nem kizárólagosan a mitrális billentyű prolapsusát, pitvari vagy kamrai sövényhibákat, nyitott ductusot. arteriosus és nyitott foramen ovale a shunt megfordításával. (Megjegyzés: A szabadon hagyott foramen ovale vagy a kéthúsú aortabillentyű nem tekinthető kizárónak).
  • Az alany közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodásban szenved.
  • Az alany jelenleg étkezési zavarban szenved, ami anorexia nervosa-ra vagy bulimiára utal.
  • Az alanynak jelenleg vagy múltjában glaukómája volt.
  • Az alany több mint 4 egyidejű ASM-et szed. A mentőgyógyszerek nem számítanak bele a számba.
  • Az alany egyidejűleg az Epidiolex/Epidyolex-től eltérő kannabidiollal (CBD) részesül, vagy aktívan kezelik tetrahidrokannabinollal (THC) vagy bármilyen marihuánatermékkel bármilyen állapot miatt.
  • Az alany a Szűrőlátogatástól számított 30 napon belül egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vett részt, vagy jelenleg vizsgálati készítményt kap.
  • Az alany korábban Fintepla®-val (fenfluramin) részesült a szűrővizsgálat előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fenfluramin (hidroklorid) 0.8 mg/kg/nap
1. rész: Fenfluramin (hidroklorid) 0,8 mg/kg/nap naponta kétszer (BID) egyenlően elosztott adagokban; maximum 30 mg/nap, (a stiripentolt is szedők 0,5 mg/kg/napot kapnak, [maximum 20 mg/nap]) étkezés közben vagy étkezés nélkül.
Drog: Fenfluramin
A fenfluramint fenfluramin-hidroklorid vizes oldatban, orális alkalmazásra szánt oldatként forgalmazzák.
Más nevek:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramin HCl
  • fenfluramin-hidroklorid
Placebo Comparator: Placebo
1. rész: A fenfluramin (hidroklorid) placebójának megfelelő készítményt naponta kétszer (BID) egyenlően elosztott adagokban kell beadni étkezés közben vagy anélkül.
Drog: Placebo
A megfelelő fenfluramin (hidroklorid) placebót orális oldat formájában biztosítjuk.
Kísérleti: A fenfluramin (hidroklorid) nyílt elrendezésű
2. és 3. rész: A nyílt elrendezésű fentfluramin (hidroklorid) beadása rugalmas adagolási rend szerint történik, legfeljebb napi 0,8 mg/ttkg fentfluramin; maximális adag: 30 mg/nap (egyidejű stiripentol-kezelésben részesülő alanyok napi 0,5 mg/ttkg-ot kapnak, [maximum 20 mg/nap]). A fentfluramin (hidroklorid) beadása naponta kétszer (BID), egyenlő részre osztott adagokban, étkezéssel vagy étkezés nélkül történik.
Drog: Fenfluramin
A fenfluramint fenfluramin-hidroklorid vizes oldatban, orális alkalmazásra szánt oldatként forgalmazzák.
Más nevek:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramin HCl
  • fenfluramin-hidroklorid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A megszámlálható motoros rohamgyakoriság (CMSF) százalékos változása a kiindulási állapothoz képest (1. rész)
Időkeret: Alapvonal (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) periódusok (14 hét)
A kiindulási állapothoz képest a havi (28 naponkénti) CMSF medián százalékos változását a kombinált titrálási és fenntartási időszakok alatt a fenfluramin (ZX008) 0,8 mg/kg/nap csoportban a placebocsoporthoz képest jelenteni fogják.
Alapvonal (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) periódusok (14 hét)
A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményekben (TEAE) részt vevők százalékos aránya (2. rész)
Időkeret: Az OLE1 Kezelési időszak utáni adagolás utáni biztonsági követő látogatás 17-ig (legfeljebb 70 hétig)
Nemkívánatos esemény (AE) minden olyan kedvezőtlen orvosi esemény, amely egy gyógyszerkészítményt kapó betegben vagy klinikai vizsgálati résztvevőben jelentkezik, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
A kezelés során jelentkező nemkívánatos események (TEAE) olyan AE-k, amelyeket a vizsgálati gyógyszer első adagját követően vagy azzal egy időben jelentettek.
Az OLE1 Kezelési időszak utáni adagolás utáni biztonsági követő látogatás 17-ig (legfeljebb 70 hétig)
A résztvevők százalékos aránya kóros fizikális vizsgálati leletekkel (2. rész)
Időkeret: Elkezelés (EoT)/Korai Beefejezés (ET) Látogatás 16-ig az OLE1 Kezelési Időszakban (legfeljebb 68 hétig)

A fizikális vizsgálat kóros lelete, amelyet a vizsgálatvezető (PI) klinikailag jelentősnek tart.
Elkezelés (EoT)/Korai Beefejezés (ET) Látogatás 16-ig az OLE1 Kezelési Időszakban (legfeljebb 68 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél kóros neurológiai vizsgálati leletek jelentkeztek (2. rész)
Időkeret: Az OLE1 kezelési időszak EoT/ET vizit 16-ig (legfeljebb 68 hétig)
A neurológiai vizsgálat olyan kóros lelete, amelyet a PI klinikailag jelentősnek tart.
Az OLE1 kezelési időszak EoT/ET vizit 16-ig (legfeljebb 68 hétig)
<string>Az önkárosításra vonatkozó kérdésre (2. rész) pozitív választ adó résztvevők százaléka</string>
Időkeret: OLE1-kezelési időszak 1. naptól OLE1-kezelési időszak adagolás utáni biztonsági követési vizit 17-ig (legfeljebb 70 hét)
OLE1-kezelési időszak 1. naptól OLE1-kezelési időszak adagolás utáni biztonsági követési vizit 17-ig (legfeljebb 70 hét)
A bazális visszaáramláshoz képest a billentyű-regurgitáció növekedésével rendelkező résztvevők százalékos aránya (a hiányzótól a nyomjelzőig terjedő esetek kivételével) (2. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), Szívbetegség nyomon követési vizit 18 (96 hétig)
A billentyű regurgitáció értékelése kétdimenziós (2-D) színes Doppler echokardiográfiával (ECHO) történik.
Kiindulási állapot (28 nap), Szívbetegség nyomon követési vizit 18 (96 hétig)
A tüdőartériás hipertóniában szenvedő résztvevők százalékos aránya (PASP > 35 Hgmm) a kezelés során bármikor, ismételt vizsgálaton (2. rész)
Időkeret: OLE1 Kezelési időszak 1. naptól a kezelés végéig/ET látogatás 16-ig (legfeljebb 68 hét)
OLE1 Kezelési időszak 1. naptól a kezelés végéig/ET látogatás 16-ig (legfeljebb 68 hét)
Változás a kiindulási értékhez képest a laboratóriumi paraméterekben (hematológia) (2. rész)
Időkeret: Kiindulási (28 nap), a kezelés vége / az OLE1 kezelési időszak 16. látogatása (legfeljebb 68 hét)
Kiindulási (28 nap), a kezelés vége / az OLE1 kezelési időszak 16. látogatása (legfeljebb 68 hét)
Változás a kiindulási laboratóriumi paraméterekhez (hormonok) képest (2. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), EoT/ET Látogatás 16 az OLE1 Kezelési időszakból (68 hétig)
Kiindulás (28 nap), EoT/ET Látogatás 16 az OLE1 Kezelési időszakból (68 hétig)
Változás a kiindulási értékhez képest a laboratóriumi paraméterekben (kémia) (2. rész)
Időkeret: Kiindulási (28 nap), EoT/ET látogatás 16 az OLE1 kezelési periódusból (legfeljebb 68 hét)
Kiindulási (28 nap), EoT/ET látogatás 16 az OLE1 kezelési periódusból (legfeljebb 68 hét)
A laboratóriumi paraméterek (vizeletvizsgálat) kiindulási értékhez viszonyított változása (2. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), EoT/ET vizit 16. az OLE1 kezelési időszakból (akár 68 hét)
Kiindulási állapot (28 nap), EoT/ET vizit 16. az OLE1 kezelési időszakból (akár 68 hét)
Változás az életjelek kiindulási értékéhez képest (Vérnyomás) (2. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), EoT/ET látogatás 16. az OLE1 kezelési időszakból (akár 68 hét)
Kiindulási állapot (28 nap), EoT/ET látogatás 16. az OLE1 kezelési időszakból (akár 68 hét)
Változás a kiindulási értékhez képest az életjelekben (pulzusszám) (2. rész)
Időkeret: Kiindulási (28 nap), EoT/ET Látogatás 16 az OLE1 Kezelési Periódusban (legfeljebb 68 hét)
Kiindulási (28 nap), EoT/ET Látogatás 16 az OLE1 Kezelési Periódusban (legfeljebb 68 hét)
Változás a kiindulási értékhez képest a vitalis paraméterekben (Hőmérséklet) (2. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), EoT/ET Látogatás az OLE1 kezelési periódus 16. vizitjén (legfeljebb 68 hét)
Kiindulás (28 nap), EoT/ET Látogatás az OLE1 kezelési periódus 16. vizitjén (legfeljebb 68 hét)
Change from Baseline in Vital Signs (Respiratory rate) (Part 2)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), EoT/ET Látogatás 16. az OLE1 Kezelési Időszakból (legfeljebb 68 hét)
Kiindulás (28 nap), EoT/ET Látogatás 16. az OLE1 Kezelési Időszakból (legfeljebb 68 hét)
Változás az alapértékhez képest a testtömegben (2. rész)
Időkeret: Kiindulópont (28 nap), az OLE1 kezelési periódusának (legfeljebb 68 hét) EoT/ET vizit 16.
Kiindulópont (28 nap), az OLE1 kezelési periódusának (legfeljebb 68 hét) EoT/ET vizit 16.
Változás az alapvonalhoz képest a Tanner-stádiumbesorolásban (2. rész)
Időkeret: Kiinduláskor (28 nap), a 2. nyílt elágazású kezelési periódus (OLE1) 16-os kezelés vége/korai terminációs látogatása (legfeljebb 68 hét)
Kiinduláskor (28 nap), a 2. nyílt elágazású kezelési periódus (OLE1) 16-os kezelés vége/korai terminációs látogatása (legfeljebb 68 hét)
A TEAE-ben szenvedő résztvevők százalékos aránya (3. rész)
Időkeret: Akár az OLE2 időszak utáni dózis utáni biztonsági követésig (legfeljebb 200 hétig)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely kedvezőtlen медикаментознoproductum orvosi esemény, amely egy betegnél vagy vizsgálati alanynál jelentkezik, akinek a gyógyszerészeti terméket adták, és amelynek nem feltétlenül van okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A kezelés során fellépő nemkívánatos események minden olyan AE-ként definiálhatók, amelyeket a vizsgálati gyógyszer első adagja után jelentenek.
Akár az OLE2 időszak utáni dózis utáni biztonsági követésig (legfeljebb 200 hétig)
Változás az alapvonalhoz képest a magasságban (3. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), OLE2 periódus EoT/ET 23. látogatás (legfeljebb 198 hét)
Kiindulási állapot (28 nap), OLE2 periódus EoT/ET 23. látogatás (legfeljebb 198 hét)
Változás a kiindulási testsúlyhoz képest (3. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), OLE2 periódus EoT/ET 23. vizit (legfeljebb 198 hét)
Kiindulási állapot (28 nap), OLE2 periódus EoT/ET 23. vizit (legfeljebb 198 hét)
A billentyű regurgitáció kiindulási értékhez viszonyított növekedésében résztvevők százaléka (kivéve hiányzóból nyomnyi fokozatra) (3. rész)
Időkeret: Kiindulási (28 nap), Szív után követő látogatás (legfeljebb 295 hét)
Valvularis regurgitációt 2 dimenziós színes Doppler ECHO-val értékelünk.
Kiindulási (28 nap), Szív után követő látogatás (legfeljebb 295 hét)
A tüdőartériás hipertóniában (PASP > 35 Hgmm) szenvedő résztvevők aránya a kezelés során bármikor, ismételt vizsgálaton (3. rész)
Időkeret: OLE2 időszak 1. naptól az OLE2 időszak 23. látogatásáig / ET látogatásig (legfeljebb 198 hét)
OLE2 időszak 1. naptól az OLE2 időszak 23. látogatásáig / ET látogatásig (legfeljebb 198 hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők azon százalékos aránya, akiknél a kiindulási értékhez képest ≥ 50%-os csökkenés érhető el a CMSF-ben (1. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), Kombinált T+M Periódusok (14 hét)
A fenfluramin 0,8 mg/kg/nap csoportban a T+M időszakokban a kiindulási értékhez képest legalább 50%-os CMSF-csökkenést elérő résztvevők aránya a placebocsoporthoz képest.
Kiindulási állapot (28 nap), Kombinált T+M Periódusok (14 hét)
A résztvevők azon százalékos aránya, akiknél a klinikai globális benyomás-javulás (CGI-I) minősítése a vizsgáló értékelése szerint „Sokat javult” vagy „Nagyon sokat javult” (1. rész)
Időkeret: A kombinált T+M időszakok végén (14 hét)

A fenfluramin 0,8 mg/kg-os csoportban a placebó csoporthoz képest azon résztvevők százalékos aránya, akik a T+M periódusok végén a vizsgáló által értékelt CGI-I besorolás szerint sokat vagy nagyon sokat javultak.

A CGI-I értékelő skála lehetővé teszi a résztvevő javulásának globális értékelését az idő múlásával. A résztvevő állapotának súlyosságát egy 7 fokozatú skálán értékelik, amely 1-től (nagyon sokat javult) 7-ig (nagyon sokat romlott) terjed a következőképpen: 1=nagyon sokat javult; 2=sokat javult; 3=kismértékben javult; 4=nem változott; 5=kismértékben romlott; 6=sokat romlott; 7=nagyon sokat romlott.
A kombinált T+M időszakok végén (14 hét)
A havi generalizált tónusos-klónusos (GTC) rohamgyakoriság kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása (1. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) időszakok (14 hét)
A kiindulási értékhez viszonyított medián százalékos változás a havi GTC rohamgyakoriságban a T+M periódusok alatt, a 0,8 mg/kg/nap fenfluramin-csoportban a placebocsoporthoz képest.
Kiindulási állapot (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) időszakok (14 hét)
A rohamok kategorizált százalékos változása a kiindulási értékhez képest a CMSF-ben (1. rész)
Időkeret: Kiindulási érték (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) periódusok (14 hét)
A rohamok havi (28 napra vetített) CMSF-ben a Baseline-hoz képest mért kategorizált medián százalékos változását a kombinált T+ M periódusokban a következő kategóriákban mutatjuk be: nincs csökkenés vagy romlás, ≥25%, ≥75% vagy 100% csökkenés.
Kiindulási érték (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) periódusok (14 hét)
A résztvevők százalékos aránya, akik (1. részben) elérik a „rohammentesség közeli” állapotot
Időkeret: Együttes T+M periódusok (14 hét)
A résztvevők azon százalékos aránya, akik a T+M alatt közel rohammentességet érnek el, ami 0 vagy 1 rohamként definiált, a fenfluramin 0,8 mg/kg/nap csoportban a placebocsoporthoz képest.
Együttes T+M periódusok (14 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a szülő/gondozó által értékelt CGI-I besorolás alapján 'Sokat javult' vagy 'Nagyon sokat javult' minősítést kaptak (1. rész)
Időkeret: A kombinált T+M időszakok végén (14 hét)
A fenfluramin 0,8 mg/tg csoportban a T+M periódusok végén a szülő/gondozó által értékelt, "sokat" vagy "nagyon sokat javult" CGI-I besorolást elérő résztvevők százalékos aránya a placebocsoporthoz képest.
A kombinált T+M időszakok végén (14 hét)
A résztvevők azon százalékos aránya, akik javulást értek el (minimális, jelentős vagy nagyon jelentős javulás) a CGI-I értékelésen, amelyet a vizsgáló függetlenül értékelt (1. rész)
Időkeret: A kombinált T+M időszakok végén (14 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a vizsgáló által függetlenül értékelt CGI-I minősítés szerint minimális, jelentős vagy nagyon jelentős javulást érnek el a T+M időszakok végén a fenfluramin 0,8 mg/kg csoportban a placebo csoporthoz képest.
A kombinált T+M időszakok végén (14 hét)
A szülő/gondozó által önállóan értékelt résztvevők százalékos aránya, akiknél javulás (minimális, jelentős vagy nagyon jelentős) figyelhető meg a CGI-I skála alapján (1. rész)
Időkeret: A kombinált T+M periódusok végén (14 hét)
A betegek azon százalékos aránya, akik a fenfluramin 0,8 mg/kg csoportban a placebocsoporthoz képest önállóan, a szülő/gondozó által értékelt minimális, jelentős vagy nagyon jelentős javulást elérő CGI-I besorolást érik el a T+M periódusok végén.
A kombinált T+M periódusok végén (14 hét)
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az összes roham havi gyakoriságában (1. rész)
Időkeret: Kiindulási (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási periódusok (T+F) (14 hét)
A kiindulási értékhez viszonyított százalékos változás az összes roham havi (28 napra vonatkoztatott) gyakoriságában a kombinált T+M időszak alatt.
Kiindulási (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási periódusok (T+F) (14 hét)
Változás a kiindulási értékhez képest a megszámolható motoros rohamok (CMS) nélküli napok havi gyakoriságában (1. rész)
Időkeret: Kiinduló (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) periódusok (14 hét)
A kiindulási állapothoz képest a CMS-mentes napok havi (28 napra vetített) gyakoriságának változása a kombinált T+M periódusok során.
Kiinduló (28 nap), Kombinált titrálási és fenntartási (T+F) periódusok (14 hét)
A TEAE-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya (1. rész)
Időkeret: From the day of the first dose to the end of the Maintenance Periods (up to 14 weeks)
A nemkívánatos esemény (AE) olyan káros orvosi esemény egy olyan betegnél vagy klinikai vizsgálatban részt vevő személynél, akinek gyógyszerkészítményt adtak be, amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel. A TEAE-ket (kezelés során fellépő nemkívánatos eseményeket) olyan nemkívánatos eseményként definiáltuk, melyek kezdő dátuma/időpontja a vizsgálati gyógyszer adagolásával egyidejű vagy azt követő, és a fenntartási időszak végéig (14 hétig) bezárólag a vizsgálati gyógyszer adagolása után jelentkezik.
From the day of the first dose to the end of the Maintenance Periods (up to 14 weeks)
A résztvevők százalékos aránya abnormális fizikális vizsgálati lelettel (1. rész)
Időkeret: Alapállapot, 6. látogatás (43. nap), 7. látogatás (71. nap), 8. látogatás (99. nap)
Alapállapot, 6. látogatás (43. nap), 7. látogatás (71. nap), 8. látogatás (99. nap)
A neurológiai vizsgálat során rendellenességet mutató résztvevők aránya (1. rész)
Időkeret: Kiinduló, 6. látogatás (43. nap), 8. látogatás (99. nap)
Kiinduló, 6. látogatás (43. nap), 8. látogatás (99. nap)
Önkárosító kérdésre (1. rész) pozitív választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alapállapot, 5. látogatás (15. nap), 6. látogatás (43. nap), 7. látogatás (71. nap), 8. látogatás (99. nap)
Alapállapot, 5. látogatás (15. nap), 6. látogatás (43. nap), 7. látogatás (71. nap), 8. látogatás (99. nap)
A szelepregurgitáció kiindulási értékhez képest (kivéve hiányzóból nyomira) növekedést mutató résztvevők százaléka (1. rész)
Időkeret: Az első adag napjától a fenntartó időszak végéig (legfeljebb 14 hét)
A billentyű-elégtelenség értékelése 2D színes Doppler echokardiográfiával történik.
Az első adag napjától a fenntartó időszak végéig (legfeljebb 14 hét)
Részvevők pulmonal artériás hipertóniában szenvedő százalékos aránya (PASP > 35 mm Hg) bármikor a kezelés alatt ismételt tesztelés során (1. rész)
Időkeret: A napi első adagtól a fenntartó időszak végéig (legfeljebb 14 hét)
A fenfluramin (ZX008) biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelik CDD-s gyermek és felnőtt résztvevőknél.
A napi első adagtól a fenntartó időszak végéig (legfeljebb 14 hét)
Változás a kiindulási értékhez képest a laboratóriumi paraméterekben (Hematológia) (1. rész)
Időkeret: Kiindulási (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartó (T+F) időszakok vége (99. nap)
Kiindulási (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartó (T+F) időszakok vége (99. nap)
Változás a kiindulási laborparaméterekhez képest (Hormonok) (1. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszak vége (99. nap)
Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszak vége (99. nap)
A kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás a laboratóriumi paraméterekben (Kémia) (1. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszak vége (99. nap)
Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszak vége (99. nap)
A laborparaméterek (vizeletvizsgálat) kiindulási értékhez viszonyított változása (1. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszakok vége (99. nap)
Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszakok vége (99. nap)
A kiindulási értékhez viszonyított változás a vitális paraméterekben (vérnyomás) (1. rész)
Időkeret: Kiindulási alap (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) periódusok vége (99. nap)
Kiindulási alap (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) periódusok vége (99. nap)
Változás a kiindulási értékhez képest a vitális paraméterekben (pulzusszám) (1. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), az együttes feltitrálási és fenntartási (T+F) időszakok vége (99. nap)
Kiindulás (28 nap), az együttes feltitrálási és fenntartási (T+F) időszakok vége (99. nap)
Változás a kiindulási értékhez képest az életjelekben (hőmérséklet) (1. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Periódusok vége (99. nap)
Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Periódusok vége (99. nap)
Változás a kiindulási értékhez képest az életjelekben (Légzésszám) (1. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+M) periódusok vége (99. nap)
Kiindulási állapot (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+M) periódusok vége (99. nap)
Változás a kiindulási testtömeghez képest (1. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszakok vége (99. nap)
Kiindulás (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) Időszakok vége (99. nap)
Változás a kiindulási értékhez képest a Tanner stádiumban (1. rész)
Időkeret: Kiindulási állapot (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) periódus végén (99. nap)
Kiindulási állapot (28 nap), a kombinált Titrálási és Fenntartási (T+F) periódus végén (99. nap)
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a CMSF-ben (2. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), OLE1 kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
A havi (28 naponkénti) CMSF medián százalékos változása a kiindulási értékhez képest az OLE kezelési időszak alatt.
Kiindulás (28 nap), OLE1 kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
Kategóriákba sorolt százalékos változás a rohamokban a kiindulási értékhez képest a CMSF-ben (2. rész)
Időkeret: Kiindulási érték (28 nap), OLE1 kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
A rohamok kiindulási állapothoz viszonyított kategorizált százalékos változása a havi (28 napos) CMSF-ben a hosszú távú terápiás időszak (OLE) alatt az alábbi kategóriákban kerül bemutatásra: nincs csökkenés vagy romlás, ≥25%,≥50%,≥75%, vagy 100%-os csökkenés.
Kiindulási érték (28 nap), OLE1 kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
A résztvevők százalékos aránya, akik elérik a "Rohammennességhez közeli állapotot" (2. rész)
Időkeret: OLE1 Kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a megközelítőleg rohammentességet érik el, ami 0 vagy 1 rohamként van meghatározva, az OLE Kezelési Időszak alatt.
OLE1 Kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a vizsgáló által értékelt CGI-I besorolás nélkül 'gyanítottan vagy megerősítetten fejlesztett' (2. rész)
Időkeret: A nyílt elrendezésű első kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a CGI-I értékelés alapján az Investigator által az OLE kezelési periódusban 'sokat' vagy 'nagyon sokat javult' besorolást érnek el.
A nyílt elrendezésű első kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hét)
A szülők/gondozók által értékelt „Sokkal vagy nagyon sokat javult” CGI-I minősítéssel rendelkező résztvevők százalékos aránya (2. rész)
Időkeret: Az OLE1 kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérik a szülő/gondozó által az OLE kezelési időszakban értékelt CGI-I „sokat javult” vagy „nagyon sokat javult” besorolást.
Az OLE1 kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a CGI-I értékelés szerint javulást (minimális, jelentős vagy nagyon jelentős javulás) mutattak, függetlenül, a vizsgáló által értékelve (2. rész)
Időkeret: Az OLE1 kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hét)
A résztvevők azon százaléka, akik az OLE kezelési időszakban a Vizsgáló által értékelt CGI-I értékelés szerint minimális, sokat vagy nagyon sokat javultak.
Az OLE1 kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél javulás (minimális, jelentős vagy igen jelentős javulás) volt tapasztalható a CGI-I osztályozás szerint, a szülő/gondozó által értékelve (2. rész)
Időkeret: Az OLE1 kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a szülő/gondozó által értékelt CGI-I pontszám minimális, jelentős vagy nagyon jelentős javulást mutat az OLE kezelési időszakban.
Az OLE1 kezelési időszak végén (legfeljebb 52 hétig)
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a havi GTC rohamgyakoriságban (2. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), OLE1 Kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
Az átlagos százalékos változás a kiindulási értékhez képest a havi GTC rohamok gyakoriságában a nyílt elágazású kezelési időszak alatt.
Kiindulás (28 nap), OLE1 Kezelési időszak (legfeljebb 52 hét)
Változás a kiindulási értékhez képest a CMS-mentes napok havi gyakoriságában (2. rész)
Időkeret: Kiindulás (28 nap), OLE1 Kezelési Időszak (legfeljebb 52 hét)
A kiindulási értékhez viszonyított változás a CMS-mentes napok havi (28 naponkénti) gyakoriságában a nyílt elágazású kezelési időszak alatt.
Kiindulás (28 nap), OLE1 Kezelési Időszak (legfeljebb 52 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zogenix, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 001 844 599 2273

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. március 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. november 8.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. november 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. szeptember 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 22.

Első közzététel (Tényleges)

2021. október 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT szám)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat. A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon. Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.

IPD megosztási időkeret

Képzett kutatók hat hónappal az Egyesült Államokban és/vagy Európában a termék jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel