Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten hos ZX008 hos personer med CDKL5-briststörning (GEMZ)

23 april 2026 uppdaterad av: Zogenix, Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fast dos, multicenterstudie för att undersöka effektiviteten och säkerheten hos ZX008 hos patienter med CDKL5-briststörning följt av en öppen förlängning

Detta är en multicenter, dubbelblind, parallellgrupps, placebokontrollerad, tvådelad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ZX008 när det används som tilläggsterapi för behandling av okontrollerade anfall hos barn och vuxna med cyklinberoende kinasliknande- 5 (CDKL5) briststörning (CDD).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvådelad multicenterprövning. Del 1 är en 20-veckors randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fast dos, parallellgruppsstudie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av ZX008 som tilläggsbehandling (till befintlig samtidig behandling med antiepileptika [AET]) i barn och vuxna med CDD-diagnos och okontrollerade anfall.

Del 1 av studien är 20 veckor lång och kommer att bestå av följande stadier: baslinjeperiod (dvs baslinje [BL]; 4 veckor inklusive screeningbesök och baslinjeobservation), titreringsperiod (dvs titrering; 2 veckor), Underhållsperiod (dvs. underhåll; 12 veckor) och en 2-veckors övergångsperiod (dvs. övergång; 2 veckor) till den öppna startdosen.

Del 2 är en 54-veckors, öppen, flexibel dos, långsiktig förlängning för försökspersoner som slutför Del 1. Del 2 inkluderar en Open-Label Extension (OLE) behandlingsperiod (52 veckor) med en Taper Period (dvs. , Taper; 2 veckor).

Den primära studieanalysen för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ZX008 hos barn och vuxna med CDD kommer att baseras på del 1-data från alla randomiserade försökspersoner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

87

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgien
        • Ep0216 801
  • Förenade arabemiraten
      • Dubai, Förenade arabemiraten
        • Ep0216 3101
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
        • Ep0216 171
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Ep0216 2802
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italien
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italien
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italien
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italien
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italien
        • Ep0216 1202
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0216 1502
  • Nederländerna
      • Zwolle, Nederländerna
        • Ep0216 1401
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanien
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Ep0216 1118
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
        • Ep0216 607
      • London, Storbritannien
        • Ep0216 602
      • Manchester, Storbritannien
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Storbritannien
        • Ep0216 604
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Tyskland
        • Ep0216 909
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0216 901
  • Österrike
      • Linz, Österrike
        • Ep0216 2505

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonen har en bekräftad patogen eller trolig patogen mutation i CDKL5-genen och en klinisk diagnos av CDD med epilepsidebut under det första levnadsåret, plus motoriska och utvecklingsmässiga förseningar.
  • Försökspersonen är man eller kvinna, i åldern 1 till 35 år inklusive, från och med dagen för screeningbesöket.
  • Försökspersonen måste ha misslyckats med att få kontroll över anfall trots tidigare eller nuvarande användning av 2 eller flera AET.
  • Försökspersonen får för närvarande minst 1 samtidig behandling mot anfall: läkemedel mot anfall (ASM), vagusnervstimulering (VNS), responsiv neurostimulering (RNS) eller ketogen diet (KD).
  • Alla mediciner eller interventioner för epilepsi (inklusive VNS, RNS och KD) måste vara stabila före screening och förväntas förbli stabila under hela studien.
  • Vid screeningbesöket rapporterar förälder/vårdgivare att patienten har ≥ 4 countable motoriska anfall (CMS) per vecka.

Exklusions kriterier:

  • Personen har en känd överkänslighet mot fenfluramin eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet.
  • Patienten har diagnosen pulmonell arteriell hypertoni.
  • Försökspersonen har ett kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, inklusive kronisk obstruktiv lungsjukdom, interstitiell lungsjukdom eller portal hypertoni, eller har haft kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom för närvarande eller under de fyra veckorna före screeningbesöket, annat än epilepsi, som skulle negativt påverka studiedeltagandet, insamling av studiedata eller utgöra en risk för försökspersonen.
  • Försökspersonen har nuvarande eller tidigare anamnes på kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom, såsom hjärtklaffpati, hjärtinfarkt eller stroke, allvarliga ventrikulära arytmier eller kliniskt signifikanta strukturella hjärtavvikelser, inklusive men inte begränsat till mitralisklaffframfall, förmaks- eller ventrikulära septumdefekter arteriosus, och patent foramen ovale med omkastning av shunt. (Obs: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklaff anses inte uteslutande).
  • Personen har måttligt till gravt nedsatt leverfunktion.
  • Personen har aktuell ätstörning som tyder på anorexia nervosa eller bulimi.
  • Personen har en aktuell eller tidigare historia av glaukom.
  • Försökspersonen tar > 4 samtidiga ASM. Räddningsmediciner ingår inte i räkningen.
  • Försökspersonen får samtidig behandling med cannabidiol (CBD) annan än Epidiolex/Epidyolex eller behandlas aktivt med tetrahydrocannabinol (THC) eller någon marijuanaprodukt för något tillstånd.
  • Försökspersonen har deltagit i en annan interventionell klinisk prövning inom 30 dagar efter screeningbesöket eller får för närvarande en prövningsprodukt.
  • Personen har tidigare behandlats med Fintepla® (fenfluramin) före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fenfluramin (hydroklorid) 0,8 mg/kg/dag
Del 1: Fenfluramin (hydroklorid) 0,8 mg/kg/dag kommer att administreras två gånger dagligen i delade doser; högst 30 mg/dag, (patienter som samtidigt tar stiripentol kommer att få 0,5 mg/kg/dag, [högst 20 mg/dag]) med eller utan mat.
Läkemedel: Fenfluramin
Fenfluramin levereras som en oral vattenlösning av fenfluraminhydroklorid.
Andra namn:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluraminväteklorid
  • fenfluraminhydroklorid
Placebo-jämförare: Placebo
Del 1: Matchande fenfluramin (hydroklorid) placeboberedning kommer att administreras två gånger dagligen (BID) i lika fördelade doser med eller utan mat.
Läkemedel: Placebo
Fenfluramin (hydroklorid) matchande placebo tillhandahålls som oral lösning.
Experimentell: Fenfluramin (hydroklorid) Öppen etikett
Del 2 och del 3: Öppen fenfluramin (hydroklorid) kommer att administreras med ett flexibelt doseringsschema, upp till fenfluramin 0,8 mg/kg/dag; maximal dos: 30 mg/dag (försökspersoner som tar samtidigt stiripentol kommer att få 0,5 mg/kg/dag, [maximalt 20 mg/dag]). Fenfluramin (hydroklorid) kommer att administreras två gånger om dagen (BID) i lika uppdelade doser med eller utan mat.
Läkemedel: Fenfluramin
Fenfluramin levereras som en oral vattenlösning av fenfluraminhydroklorid.
Andra namn:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluraminväteklorid
  • fenfluraminhydroklorid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i countable motor sezure frequency (CMSF) (del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), Kombinerad titrering och underhållsperiod (T+M) (14 veckor)
Den medianprocentuella förändringen från baslinjen i månatlig (per 28 dagar) CMSF under kombinerad titrerings- och underhållsperiod med fenfluramin (ZX008) 0,8 mg\/kg\/dag jämfört med placebogruppen kommer att rapporteras.
Baslinje (28 dagar), Kombinerad titrering och underhållsperiod (T+M) (14 veckor)
Andel deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) (del 2)
Tidsram: Upp till OLE1-behandlingsperiod Efter dos Säkerhetsuppföljningsbesök 17 (upp till 70 veckor)
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller deltagare i en klinisk prövning som har fått en farmaceutisk produkt, vilken inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definieras som alla AE som rapporteras vid eller efter den första dosen av studieläkemedlet.
Upp till OLE1-behandlingsperiod Efter dos Säkerhetsuppföljningsbesök 17 (upp till 70 veckor)
Andel deltagare med avvikande fynd vid fysisk undersökning (del 2)
Tidsram: Fram till slutbehandling (EoT)/tidigt avbrytande (ET) Besök 16 av OLE1-behandlingsperioden (upp till 68 veckor)
Avvikande fynd vid fysisk undersökning som bedöms som kliniskt signifikanta av huvudprövare (PI).
Fram till slutbehandling (EoT)/tidigt avbrytande (ET) Besök 16 av OLE1-behandlingsperioden (upp till 68 veckor)
Andel deltagare med avvikande neurologiska undersökningsfynd (del 2)
Tidsram: Upp till EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Onormala fynd vid neurologisk undersökning som PI bedömer som kliniskt signifikanta.
Upp till EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Andel deltagare med positivt svar på självskadefrågan (del 2)
Tidsram: OLE1 Behandlingsperiod Dag 1 till OLE1 Behandlingsperiod Efter dos Säkerhetsuppföljningsbesök 17 (upp till 70 veckor)
OLE1 Behandlingsperiod Dag 1 till OLE1 Behandlingsperiod Efter dos Säkerhetsuppföljningsbesök 17 (upp till 70 veckor)
Andel deltagare med ökning av klaffinsufficiens från baslinjen (förutom från frånvaro till spår) (del 2)
Tidsram: Baseline (28 dagar), Hjärtuppföljningsbesök 18 (upp till 96 veckor)
Valvulär regurgitation kommer att bedömas med hjälp av 2-dimensionell (2-D) färgdopplerekokardiografi (ECHO).
Baseline (28 dagar), Hjärtuppföljningsbesök 18 (upp till 96 veckor)
Andel deltagare med pulmonell arteriell hypertension (PASP > 35 mmHg) vid någon tidpunkt under behandling vid upprepad testning (del 2)
Tidsram: OLE1 Behandlingsperiod dag 1 till EoT/ET-besök 16 av OLE1 Behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
OLE1 Behandlingsperiod dag 1 till EoT/ET-besök 16 av OLE1 Behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Ändring från baslinje i laboratorieparametrar (hematologi) (del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinjen i laboratorieparametrar (hormoner) (del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), avslutad behandling/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), avslutad behandling/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinje i laboratorieparametrar (Kemi) (Del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från Baslinje i Laboratorieparametrar (Urinanalys) (Del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), avslut av behandling/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), avslut av behandling/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (blodtryck) (del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (puls) (del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (temperatur) (del 2)
Tidsram: Baslinjemätning (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1 behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinjemätning (28 dagar), EoT/ET-besök 16 av OLE1 behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (andningsfrekvens) (del 2)
Tidsram: Baseline (28 dagar), EoT/ET-besök 16 i OLE1-behandlingsperioden (upp till 68 veckor)
Baseline (28 dagar), EoT/ET-besök 16 i OLE1-behandlingsperioden (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinjen i kroppsvikt (del 2)
Tidsram: Baseline (28 dagar), EoT/ET-besök 16 i OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baseline (28 dagar), EoT/ET-besök 16 i OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Förändring från baslinje i Tanner-stadieindelning (Del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), Avslutad behandling/extra besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Baslinje (28 dagar), Avslutad behandling/extra besök 16 av OLE1-behandlingsperiod (upp till 68 veckor)
Andel deltagare med TEAEs (del 3)
Tidsram: Till OLE2-perioden efter dos vid uppföljning av säkerhet (upp till 200 veckor)
En AE är varje oönskad medicinsk händelse hos en patient eller klinisk försöksperson som administrerats en farmaceutisk produkt, vilket inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. Behandlingsrelaterade biverkningar definieras som alla AE som rapporteras vid eller efter den första dosen av studieläkemedlet.
Till OLE2-perioden efter dos vid uppföljning av säkerhet (upp till 200 veckor)
Förändring från baslinjen i längd (del 3)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), OLE2-perioden EoT/ET-besök 23 (upp till 198 veckor)
Baslinje (28 dagar), OLE2-perioden EoT/ET-besök 23 (upp till 198 veckor)
Förändring från baslinje i kroppsvikt (del 3)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), OLE2 Period EoT/ET besök 23 (upp till 198 veckor)
Baslinje (28 dagar), OLE2 Period EoT/ET besök 23 (upp till 198 veckor)
Andel deltagare med ökning av klaffläckage från baslinjen (förutom från frånvaro till spår) (del 3)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), Hjärtuppföljningsbesök (upp till 295 veckor)
Valvular regurgitation kommer att bedömas med en 2D-färgdoppler ECHO.
Baslinje (28 dagar), Hjärtuppföljningsbesök (upp till 295 veckor)
Andel deltagare med pulmonell arteriell hypertension (PASP > 35 mmHg) vid någon tidpunkt under behandling vid upprepad testning (del 3)
Tidsram: OLE2 Period Dag 1 till EoT/ET Besök 23 av OLE2 Period (upp till 198 veckor)
OLE2 Period Dag 1 till EoT/ET Besök 23 av OLE2 Period (upp till 198 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår ≥ 50% minskning från baslinjen i CMSF (del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), kombinerade T+M-perioder (14 veckor)
Andelen deltagare som uppnår en ≥ 50% minskning från baslinjen i CMSF under T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen jämfört med placebogruppen.
Baslinje (28 dagar), kombinerade T+M-perioder (14 veckor)
Percentage of Participants with a Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Rating of 'Much Improved' or 'Very Much Improved' as Assessed by Investigator (Part 1)
Tidsram: Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)

Andel deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av mycket eller mycket mycket förbättrad enligt utredarens bedömning vid slutet av T+M-perioderna, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen jämfört med placebogruppen.

CGI-I-bedömningsskalan möjliggör en global utvärdering av deltagarens förbättring över tid. Allvarlighetsgraden av deltagarens tillstånd bedöms på en 7-gradig skala från 1 (mycket mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre) enligt följande: 1=mycket mycket förbättrad; 2=mycket förbättrad; 3=minimalt förbättrad; 4=ingen förändring; 5=minimalt sämre; 6=mycket sämre; 7=mycket mycket sämre.
Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i månatlig frekvens av generaliserade tonisk-kloniska (GTC) anfall (del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), Kombinerade titrerings- och underhållsperioder (14 veckor)
Den medianprocentuella förändringen från baslinjen i månatlig frekvens av generella tonisk-kloniska anfall under T+M-perioderna, i gruppen med fenfluramin 0,8 mg/kg/dag jämfört med placebogruppen.
Baslinje (28 dagar), Kombinerade titrerings- och underhållsperioder (14 veckor)
Kategoriserad procentuell förändring av anfall från baslinje i CMSF (Del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), kombinerade titrerings- och underhållsperioder (14 veckor)
Den kategoriserade medianprocentuella förändringen av anfall från baslinjen i månatliga (per 28 dagar) CMSF under de kombinerade T+M-perioderna kommer att presenteras i följande kategorier: ingen reduktion eller försämring, ≥25 %, ≥75 % eller 100 % reduktion.
Baslinje (28 dagar), kombinerade titrerings- och underhållsperioder (14 veckor)
Andel deltagare som uppnår "näst intill anfallsfrihet" (del 1)
Tidsram: Kombinerade T+M-perioder (14 veckor)
Andelen deltagare som uppnår nära anfallsfrihet, definierat som 0 eller 1 anfall, under T+M, i fenfluramine 0,8 mg/kg/dag-gruppen jämfört med placebogruppen.
Kombinerade T+M-perioder (14 veckor)
Andel deltagare med en CGI-I-bedömning av "Mycket förbättrad" eller "Väldigt mycket förbättrad" enligt bedömning av förälder/vårdnadshavare (del 1)
Tidsram: Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Andelen deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av mycket eller mycket mycket förbättrad enligt bedömning av förälder/vårdgivare i slutet av T+M-perioderna, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen jämfört med placebogruppen.
Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Andel deltagare med förbättring (minimalt, mycket eller extremt förbättrad) enligt CGI-I-skalan som bedömdes, självständigt, av utredaren (del 1)
Tidsram: Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Andelen deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av minimal, mycket eller mycket förbättrad, som bedöms, oberoende, av utredaren i slutet av T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen jämfört med placebogruppen.
Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Procentandel deltagare som uppvisar förbättring (minimal, mycket eller mycket stor förbättring) enligt CGI-I-skattningen, bedömd självständigt av förälder/vårdnadshavare (del 1)
Tidsram: Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Andelen deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av minimalt, mycket eller mycket mer förbättrad, bedömd oberoende av förälder/vårdnadshavare vid slutet av T+M-perioderna, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen jämfört med placebogruppen.
Vid slutet av de kombinerade T+M-perioderna (14 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i månadsfrekvensen av alla anfall (Del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), Kombinerad titrering och underhållsperiod (14 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i den månatliga (per 28 dagar) frekvensen av alla anfall under den kombinerade T+M-perioden.
Baslinje (28 dagar), Kombinerad titrering och underhållsperiod (14 veckor)
Förändring från baslinjen i månatlig frekvens av räkningsbara motoriska anfall (RMS)-fria dagar (del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), kombinerade titrerings- och underhållsperioder (14 veckor)
Förändringen från baslinjen i den månatliga (per 28 dagar) frekvensen av CMS-fria dagar under de kombinerade T+M-perioderna.
Baslinje (28 dagar), kombinerade titrerings- och underhållsperioder (14 veckor)
Andel deltagare med biverkningar (del 1)
Tidsram: Från dag för första dos till slutet av underhållsperioderna (upp till 14 veckor)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller klinisk studie deltagare som har administrerats en läkemedelsprodukt, vilken inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE definierades som varje biverkning med startdatum/tid på eller efter dosering av studiemedicinen och fram till slutet av underhållsperioden (14 veckor) inkluderat efter dosering av studiemedicinen.
Från dag för första dos till slutet av underhållsperioderna (upp till 14 veckor)
Andel deltagare med onormala fynd vid fysisk undersökning (Del 1)
Tidsram: Baslinje, Besök 6 (dag 43), Besök 7 (dag 71), Besök 8 (dag 99)
Baslinje, Besök 6 (dag 43), Besök 7 (dag 71), Besök 8 (dag 99)
Andel deltagare med onormala fynd vid neurologisk undersökning (del 1)
Tidsram: Baslinje, Besök 6 (dag 43), Besök 8 (dag 99)
Baslinje, Besök 6 (dag 43), Besök 8 (dag 99)
Andel deltagare med positivt svar på självskadefråga (del 1)
Tidsram: Baslinje, Besök 5 (dag 15), Besök 6 (dag 43), Besök 7 (dag 71), Besök 8 (dag 99)
Baslinje, Besök 5 (dag 15), Besök 6 (dag 43), Besök 7 (dag 71), Besök 8 (dag 99)
Andel deltagare med ökning av klaffinsufficiens från baslinjen (förutom från frånvarande till spår) (del 1)
Tidsram: Från första behandlingsdagen till slutet av underhållsperioden (upp till 14 veckor)
Klaffuppstötning kommer att bedömas med hjälp av en 2-D färgdoppler EKO.
Från första behandlingsdagen till slutet av underhållsperioden (upp till 14 veckor)
Andel deltagare med pulmonell arteriell hypertension (PASP > 35 mmHg) vid någon tidpunkt under behandlingen vid upprepad testning (del 1)
Tidsram: Från första doseringsdag till slutet av underhållsperioden (upp till 14 veckor)
Säkerheten och tolerabiliteten av fenfluramin (ZX008) kommer att bedömas hos pediatriska och vuxna deltagare med CDD.
Från första doseringsdag till slutet av underhållsperioden (upp till 14 veckor)
Förändring från baslinjen i laboratorieparametrar (hematologi) (Del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), slut på den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (T+M) (dag 99)
Baslinje (28 dagar), slut på den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (T+M) (dag 99)
Förändring från baslinje i laboratorieparametrar (hormoner) (del 1)
Tidsram: Baseline (28 dagar), slut på kombinerade Titrerings- och Underhållsperioder (dag 99)
Baseline (28 dagar), slut på kombinerade Titrerings- och Underhållsperioder (dag 99)
Förändring från baslinjen i laboratorieparametrar (Kemi) (Del 1)
Tidsram: Utgångsläge (28 dagar), slut på den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (dag 99)
Utgångsläge (28 dagar), slut på den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (dag 99)
Förändring från baslinjen i laboratorieparametrar (urinanalys) (Del 1)
Tidsram: Baseline (28 dagar), slut på de kombinerade Titrerings- och Underhållsperioderna (dag 99)
Baseline (28 dagar), slut på de kombinerade Titrerings- och Underhållsperioderna (dag 99)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (Blodtryck) (Del 1)
Tidsram: Baseline (28 dagar), slut av kombinerade titrerings- och underhållsperioderna (dag 99)
Baseline (28 dagar), slut av kombinerade titrerings- och underhållsperioderna (dag 99)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (puls) (del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), slutet av den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (dag 99)
Baslinje (28 dagar), slutet av den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (dag 99)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (Temperatur) (Del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), slut på de kombinerade titrerings- och underhållsperioderna (dag 99)
Baslinje (28 dagar), slut på de kombinerade titrerings- och underhållsperioderna (dag 99)
Förändring från baslinjen i vitala tecken (andningsfrekvens) (Del 1)
Tidsram: Baseline (28 dagar), slut på kombinerade titrerings- och underhållsperioder (dag 99)
Baseline (28 dagar), slut på kombinerade titrerings- och underhållsperioder (dag 99)
Förändring från baslinjen i kroppsvikt (del 1)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), slut på den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (dag 99)
Baslinje (28 dagar), slut på den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (dag 99)
Förändring från baslinje i Tanner-stadieindelning (del 1)
Tidsram: Baseline (28 dagar), slut av den kombinerade Titrerings- och Underhållsperioden (T+U) (Dag 99)
Baseline (28 dagar), slut av den kombinerade Titrerings- och Underhållsperioden (T+U) (Dag 99)
Procentuell förändring från baslinjen i CMFS (del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Den medianprocentuella förändringen från baslinjen i månatliga (per 28 dagar) CMSF under OLE-behandlingsperioden.
Baslinje (28 dagar), OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Kategoriserad procentuell förändring av anfall från baslinjen i CMSF (del 2)
Tidsram: Baslinje (28 dagar), OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Den kategoriserade procentuella förändringen av anfall från baslinjen i månatlig (per 28 dagar) CMSF under OLE-behandlingsperioden kommer att presenteras i följande kategorier: ingen minskning eller försämring, ≥25%, ≥50%, ≥75% eller 100% minskning.
Baslinje (28 dagar), OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Andel deltagare som uppnår "nära anfallsfrihet" (del 2)
Tidsram: OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Andelen deltagare som uppnår nära anfallsfrihet, definierat som 0 eller 1 anfall, under OLE-behandlingsperioden.
OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Andel deltagare med CGI-I-betyget 'Mycket eller mycket förbättrad' enligt bedömning av utredaren (del 2)
Tidsram: I slutet av OLE1-behandlingsperioden (upp till 52 veckor)
Andelen deltagare som uppnår ett CGI-I-betyg på mycket förbättrat eller kraftigt förbättrat enligt bedömning av utredaren vid OLE-behandlingsperioden.
I slutet av OLE1-behandlingsperioden (upp till 52 veckor)
Andel av deltagarna med en CGI-I-bedömning av 'Mycket eller mycket förbättrad' enligt bedömning av förälder/vårdnadshavare (del 2)
Tidsram: Vid slutet av OLE1-behandlingsperioden (upp till 52 veckor)
Andelen deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av mycket eller mycket mycket förbättrad enligt bedömning av förälder/vårdgivare under OLE-behandlingsperioden.
Vid slutet av OLE1-behandlingsperioden (upp till 52 veckor)
Andel deltagare med förbättring (minimalt, mycket eller mycket mycket förbättrad) enligt CGI-I-bedömningen som gjorts, oberoende, av utredaren (del 2)
Tidsram: Vid slutet av OLE1-behandlingsperioden (upp till 52 veckor)
Andelen deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av minimalt, mycket eller mycket mycket förbättrad enligt utredarens bedömning under OLE-behandlingsperioden.
Vid slutet av OLE1-behandlingsperioden (upp till 52 veckor)
Andel deltagare med förbättring (minimalt, mycket eller mycket mycket förbättrat) enligt CGI-I-bedömningen som bedömts av förälder/vårdnadshavare (del 2)
Tidsram: At the End of the OLE1 Treatment Period (up to 52 weeks)
Andelen deltagare som uppnår en CGI-I-bedömning av minimalt, mycket eller mycket mycket förbättrad enligt /vårdnadshavarens bedömning under OLE-behandlingsperioden.
At the End of the OLE1 Treatment Period (up to 52 weeks)
Procentuell förändring från baslinjen i månatlig GTC-anfallsfrekvens (del 2)
Tidsram: Baseline (28 dagar), OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Median procentuell förändring från baslinjen i månatlig frekvens av GTC-anfall under OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dagar), OLE1 Behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Förändring från baslinjen i månatlig frekvens av CMS-fria dagar (Del 2)
Tidsram: Baseline (28 dagar), OLE1-behandlingsperiod (upp till 52 veckor)
Förändringen från baslinjen i den månatliga (per 28 dagar) frekvensen av CMS-fria dagar under OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dagar), OLE1-behandlingsperiod (upp till 52 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 mars 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

8 november 2027

Avslutad studie (Beräknad)

8 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2021

Första postat (Faktisk)

1 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-nummer)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera