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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Patienten mit CDKL5-Mangelstörung (GEMZ)

23. April 2026 aktualisiert von: Zogenix, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie mit fester Dosis zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Patienten mit CDKL5-Mangelstörung, gefolgt von einer offenen Verlängerung

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Anwendung als Zusatztherapie zur Behandlung von unkontrollierten Anfällen bei Kindern und Erwachsenen mit Cyclin-abhängiger Kinase-ähnlicher 5 (CDKL5)-Mangelstörung (CDD).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige multizentrische Studie. Teil 1 ist eine 20-wöchige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie mit fester Dosierung zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 als Begleittherapie (zu einer bestehenden Begleitbehandlung mit Antiepileptika [AETs]). Kinder und Erwachsene mit einer CDD-Diagnose und unkontrollierten Anfällen.

Teil 1 der Studie dauert 20 Wochen und besteht aus den folgenden Phasen: Baseline-Periode (d. h. Baseline [BL]; 4 Wochen einschließlich Screening-Besuch und Baseline-Beobachtung), Titrationszeitraum (d. h. Titration; 2 Wochen), Erhaltungszeitraum (d. h. Erhaltung; 12 Wochen) und ein 2-wöchiger Übergangszeitraum (d. h. Übergang; 2 Wochen) bis zur unverblindeten Anfangsdosis.

Teil 2 ist eine 54-wöchige, offene, langfristige Verlängerung mit flexibler Dosierung für Patienten, die Teil 1 abschließen , Verjüngung; 2 Wochen).

Die primäre Studienanalyse zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Kindern und Erwachsenen mit CDD wird auf Daten aus Teil 1 aller randomisierten Probanden basieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

87

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgien
        • Ep0216 801
  • Deutschland
      • Bielefeld, Deutschland
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Deutschland
        • Ep0216 909
      • Kiel, Deutschland
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Deutschland
        • Ep0216 901
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Ep0216 2802
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italien
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italien
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italien
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italien
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italien
        • Ep0216 1202
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0216 1502
  • Niederlande
      • Zwolle, Niederlande
        • Ep0216 1401
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanien
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Ep0216 1118
  • Vereinigte Arabische Emirate
      • Dubai, Vereinigte Arabische Emirate
        • Ep0216 3101
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Ep0216 171
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Ep0216 607
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Ep0216 602
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Ep0216 604
  • Österreich
      • Linz, Österreich
        • Ep0216 2505

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine bestätigte pathogene oder wahrscheinlich pathogene Mutation im CDKL5-Gen und eine klinische Diagnose von CDD mit Beginn der Epilepsie im ersten Lebensjahr sowie motorischen und Entwicklungsverzögerungen.
  • Das Subjekt ist männlich oder weiblich im Alter von 1 bis einschließlich 35 Jahren am Tag des Screening-Besuchs.
  • Das Subjekt muss trotz vorheriger oder aktueller Verwendung von 2 oder mehr AETs keine Anfallskontrolle erreicht haben.
  • Das Subjekt erhält derzeit mindestens 1 begleitende Antiepileptika-Behandlung: Antiepileptika (ASM), Vagusnervstimulation (VNS), responsive Neurostimulation (RNS) oder ketogene Diät (KD).
  • Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich VNS, RNS und KD) müssen vor dem Screening stabil sein und bleiben voraussichtlich während der gesamten Studie stabil.
  • Beim Screening-Besuch berichten die Eltern/Betreuer, dass der Proband ≥ 4 zählbare motorische Anfälle (CMS) pro Woche hat.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Fenfluramin oder einen der Hilfsstoffe im Studienmedikament.
  • Das Subjekt hat eine Diagnose von pulmonaler arterieller Hypertonie.
  • Das Subjekt hat einen klinisch signifikanten medizinischen Zustand, einschließlich chronisch obstruktiver Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung oder portaler Hypertonie, oder hatte derzeit oder in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Krankheit, mit Ausnahme von Epilepsie sich negativ auf die Studienteilnahme oder die Erhebung von Studiendaten auswirken oder ein Risiko für den Probanden darstellen würden.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen, wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall, schwere ventrikuläre Arrhythmien oder klinisch signifikante strukturelle Herzanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte, offener Ductus arteriosus und offenes Foramen ovale mit Umkehrung des Shunts. (Hinweis: Ein offenes Foramen ovale oder eine zweispitzige Aortenklappe gelten nicht als Ausschlusskriterium).
  • Das Subjekt hat eine mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle Essstörung, die auf Anorexia nervosa oder Bulimie hindeutet.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder vergangene Vorgeschichte von Glaukom.
  • Das Subjekt nimmt > 4 gleichzeitige ASMs ein. Notfallmedikamente werden nicht mitgezählt.
  • Das Subjekt erhält gleichzeitig eine Behandlung mit Cannabidiol (CBD) außer Epidiolex/Epidyolex oder wird aktiv mit Tetrahydrocannabinol (THC) oder einem beliebigen Marihuanaprodukt für irgendeinen Zustand behandelt.
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen oder erhält derzeit ein Prüfprodukt.
  • Das Subjekt wurde vor dem Screening-Besuch zuvor mit Fintepla® (Fenfluramin) behandelt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fenfluramin (Hydrochlorid) 0,8 mg/kg/Tag
Teil 1: Fenfluramin (Hydrochlorid) 0,8 mg/kg/Tag wird zweimal täglich (BID) in gleichen geteilten Dosen verabreicht; maximal 30 mg/Tag (Patienten, die gleichzeitig Stiripentol einnehmen, erhalten 0,5 mg/kg/Tag [maximal 20 mg/Tag]) mit oder ohne Nahrung.
Arzneimittel: Fenfluramin
Fenfluramin wird als orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid angeboten.
Andere Namen:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramine HCl
  • Fenfluraminhydrochlorid
Placebo-Komparator: Placebo
Teil 1: Passendes Placebo zu Fenfluramin (Hydrochlorid) wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig aufgeteilten Dosen mit oder ohne Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Zu Fenfluramin (Hydrochlorid) passendes Placebo wird als orale Lösung geliefert.
Experimental: Fenfluramin (Hydrochlorid) Open-Label
Teil 2 und Teil 3: Offenes Fenfluramin (Hydrochlorid) wird in einem flexiblen Dosierungsschema verabreicht, bis zu Fenfluramin 0,8 mg/kg/Tag; maximale Dosis: 30 mg/Tag (Probanden, die gleichzeitig Stiripentol einnehmen, erhalten 0,5 mg/kg/Tag, [maximal 20 mg/Tag]). Fenfluramin (Hydrochlorid) wird zweimal täglich (BID) in gleichen Dosen mit oder ohne Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: Fenfluramin
Fenfluramin wird als orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid angeboten.
Andere Namen:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramine HCl
  • Fenfluraminhydrochlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der zählbaren motorischen Anfallshäufigkeit (CMSF) (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphasen (T+M) (14 Wochen)
Der mediane prozentuale Veränderungswert gegenüber dem Ausgangswert der monatlichen (pro 28 Tage) CMSF während der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase in der Fenfluramin (ZX008) 0,8 mg/kg/Tag-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe wird berichtet.
Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphasen (T+M) (14 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) (Teil 2)
Zeitfenster: Up to OLE1 Treatment Period Post-Dose Safety Follow-up Visit 17 (up to 70 weeks)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist jedes nachteilige medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder klinischen Studienteilnehmer, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht bekommt, wobei nicht zwingend ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen muss.
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) werden definiert als alle AEs, die ab der ersten Dosis des Studienmedikaments gemeldet werden.
Up to OLE1 Treatment Period Post-Dose Safety Follow-up Visit 17 (up to 70 weeks)
Prozentsatz der Teilnehmer mit abnormen körperlichen Untersuchungsbefunden (Teil 2)
Zeitfenster: Bis zum Besuch 16 des Endes der Behandlung (EoT)/vorzeitigen Abbruchs (ET) der OLE1-Behandlungsperiode (bis zu 68 Wochen)
Auffällige Befunde der körperlichen Untersuchung, die vom Prüfer (PI) als klinisch signifikant erachtet werden.
Bis zum Besuch 16 des Endes der Behandlung (EoT)/vorzeitigen Abbruchs (ET) der OLE1-Behandlungsperiode (bis zu 68 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit abnormalen neurologischen Untersuchungsbefunden (Teil 2)
Zeitfenster: Bis zum Behandlungsende / ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Abnorme Befunde der neurologischen Untersuchung, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant erachtet werden.
Bis zum Behandlungsende / ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit positiver Reaktion auf Frage zu Selbstverletzung (Teil 2)
Zeitfenster: OLE1 Behandlungsperiode Tag 1 bis OLE1 Behandlungsperiode Nachbehandlungs-Sicherheitsnachuntersuchung 17 (bis zu 70 Wochen)
OLE1 Behandlungsperiode Tag 1 bis OLE1 Behandlungsperiode Nachbehandlungs-Sicherheitsnachuntersuchung 17 (bis zu 70 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit Zunahme der Klappeninsuffizienz gegenüber dem Ausgangswert (außer von nicht vorhanden bis minimal) (Teil 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), Herz-Nachsorgeuntersuchung 18 (bis zu 96 Wochen)
Die Klappeninsuffizienz wird mittels 2-dimensionaler Farbdoppler-Echokardiographie (ECHO) beurteilt.
Ausgangswert (28 Tage), Herz-Nachsorgeuntersuchung 18 (bis zu 96 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit pulmonal-arterieller Hypertonie (PASP > 35 mmHg) zu irgendeinem Zeitpunkt während der Behandlung bei wiederholten Tests (Teil 2)
Zeitfenster: OLE1 Behandlungszeitraum Tag 1 bis EoT/ET-Besuch 16 des OLE1 Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
OLE1 Behandlungszeitraum Tag 1 bis EoT/ET-Besuch 16 des OLE1 Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Laborparametern (Hämatologie) (Teil 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), EoT/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Ausgangswert (28 Tage), EoT/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Change from Baseline in Laboratory Parameters (Hormones) (Part 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), EoT/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Baseline (28 Tage), EoT/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Laborparametern (Chemie) (Teil 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), EoT/ET Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Ausgangswert (28 Tage), EoT/ET Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Änderung vom Ausgangswert bei Laborparametern (Urinanalyse) (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), EoT/ET Visite 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Baseline (28 Tage), EoT/ET Visite 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Veränderung der Vitalfunktionen (Blutdruck) gegenüber dem Ausgangswert (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Behandlungsende-Behandlungsende-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Baseline (28 Tage), Behandlungsende-Behandlungsende-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Change from Baseline in Vital Signs (Heart rate) (Part 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), EoT/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Ausgangswert (28 Tage), EoT/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Änderung der Vitalwerte (Körpertemperatur) gegenüber dem Ausgangswert (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), EoT/ET Visit 16 of OLE1 Treatment Period (bis zu 68 Wochen)
Baseline (28 Tage), EoT/ET Visit 16 of OLE1 Treatment Period (bis zu 68 Wochen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Vitalzeichen (Atemfrequenz) (Teil 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), ET/EoT-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Ausgangswert (28 Tage), ET/EoT-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), EoT-/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Baseline (28 Tage), EoT-/ET-Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Tanner-Stadium (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), EoT/ET Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Baseline (28 Tage), EoT/ET Besuch 16 des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 68 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit TEAEs (Teil 3)
Zeitfenster: Bis zur OLE2-Periode Sicherheitsnachbeobachtung nach der Dosis (bis zu 200 Wochen)
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Prüfung, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse sind definiert als jedes UE, das am oder nach dem ersten Verabreichungsdatum der Studienmedikation gemeldet wird.
Bis zur OLE2-Periode Sicherheitsnachbeobachtung nach der Dosis (bis zu 200 Wochen)
Änderung von Baseline in der Körpergröße (Teil 3)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), OLE2 Periode EoT/ET Besuch 23 (bis zu 198 Wochen)
Ausgangswert (28 Tage), OLE2 Periode EoT/ET Besuch 23 (bis zu 198 Wochen)
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert (Teil 3)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), OLE2-Zeitraum EoT/ET-Besuch 23 (bis zu 198 Wochen)
Baseline (28 Tage), OLE2-Zeitraum EoT/ET-Besuch 23 (bis zu 198 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Zunahme der Klappeninsuffizienz gegenüber dem Ausgangswert (außer von keiner zu Spuren) (Teil 3)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Cardiale Nachbeobachtung (bis zu 295 Wochen)
Eine Klappeninsuffizienz wird mittels 2D-Farbdoppler-Echokardiographie beurteilt.
Baseline (28 Tage), Cardiale Nachbeobachtung (bis zu 295 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PASP > 35 mmHg) zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Behandlung bei wiederholter Untersuchung (Teil 3)
Zeitfenster: OLE2-Periode Tag 1 bis EoT/ET-Besuch 23 der OLE2-Periode (bis zu 198 Wochen)
OLE2-Periode Tag 1 bis EoT/ET-Besuch 23 der OLE2-Periode (bis zu 198 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥ 50%ige Reduktion gegenüber dem Ausgangswert im CMSF erreichen (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), kombinierte T+M Perioden (14 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die während der T+M-Perioden in der Fenfluramin 0,8 mg/kg/Tag-Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe eine ≥ 50%ige Reduktion gegenüber dem Ausgangswert in CMSF erreichen.
Baseline (28 Tage), kombinierte T+M Perioden (14 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit einer Bewertung des Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) als „stark verbessert“ oder „sehr stark verbessert“, bewertet durch den Prüfer (Teil 1)
Zeitfenster: Am Ende der kombinierten T+M-Perioden (14 Wochen)

Der Prozentsatz der Teilnehmer, die am Ende der T+M-Perioden in der Fenfluramin 0,8 mg/kg-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe eine CGI-I-Bewertung von viel oder sehr viel gebessert aufweisen, bewertet durch den Prüfarzt.

Die CGI-I-Bewertungsskala ermöglicht eine globale Beurteilung der Verbesserung des Teilnehmers im Laufe der Zeit. Der Schweregrad des Zustands eines Teilnehmers wird auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel gebessert) bis 7 (sehr viel verschlechtert) wie folgt bewertet: 1=sehr viel gebessert; 2=viel gebessert; 3=minimal gebessert; 4=keine Veränderung; 5=minimal verschlechtert; 6=viel verschlechtert; 7=sehr viel verschlechtert.
Am Ende der kombinierten T+M-Perioden (14 Wochen)
Prozentuale Veränderung der monatlichen generalisierten tonisch-klonischen (GTK) Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphase (T+E) (14 Wochen)
Die mediane prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der monatlichen GTC-Anfallshäufigkeit während der Behandlungsphasen mit Fenfluramin 0,8 mg/kg/Tag im Vergleich zur Placebogruppe.
Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphase (T+E) (14 Wochen)
Kategorisierte prozentuale Veränderung der Anfälle gegenüber dem Ausgangswert (CMSF, Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Kombinierte Titrations- und Erhaltungsphasen (T+E) (14 Wochen)
Die kategorienweise mediane prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert bei monatlichen (pro 28 Tage) CMSF während der kombinierten T+-M-Perioden wird in den folgenden Kategorien dargestellt: keine Reduktion oder Verschlechterung, ≥25%, ≥75% oder 100% Reduktion.
Baseline (28 Tage), Kombinierte Titrations- und Erhaltungsphasen (T+E) (14 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine "nahezu vollständige Anfallsfreiheit" erreichen (Teil 1)
Zeitfenster: Kombinierte T+M-Perioden (14 Wochen)
Der Anteil der Teilnehmer, die während T+M eine nahezu vollständige Anfallsfreiheit erreichen, definiert als 0 oder 1 Anfälle, in der Gruppe mit Fenfluramin 0,8 mg/kg/Tag, verglichen mit der Placebo-Gruppe.
Kombinierte T+M-Perioden (14 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit einer CGI-I-Bewertung von ‚stark verbessert‘ oder ‚sehr stark verbessert‘, bewertet durch den Elternteil/Erziehungsberechtigten (Teil 1)
Zeitfenster: Am Ende der kombinierten T+M Perioden (14 Wochen)
The percentage of participants who achieve a CGI-I rating of much or very much improved as assessed by the by the parent/caregiver at the end of T+M periods, in the fenfluramine 0.8 mg/kg group compared with the placebo group.
Am Ende der kombinierten T+M Perioden (14 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit Verbesserung (minimale, starke oder sehr starke Verbesserung) auf der CGI-I-Bewertung, beurteilt unabhängig vom Prüfarzt (Teil 1)
Zeitfenster: Am Ende der kombinierten T+M-Perioden (14 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die am Ende der T+M-Perioden in der Fenfluramin-0,8-mg/kg-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe einen unabhängig vom Prüfarzt bewerteten CGI-I-Wert von minimal, deutlich oder sehr deutlich verbessert erreichen.
Am Ende der kombinierten T+M-Perioden (14 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung (minimal, viel oder sehr viel verbessert) anhand der CGI-I-Bewertung, wie sie unabhängig vom Elternteil/ Betreuer beurteilt wurde (Teil 1)
Zeitfenster: Am Ende der kombinierten T+M-Perioden (14 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die eine von den Eltern/Betreuern unabhängig bewertete CGI-I-Beurteilung von minimal, viel oder sehr viel verbessert am Ende der T+M-Perioden in der Fenfluramin 0,8 mg/kg-Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe erreichen.
Am Ende der kombinierten T+M-Perioden (14 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der monatlichen Häufigkeit aller Anfälle (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphase (T+E) (14 Wochen)
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der monatlichen (pro 28 Tage) Häufigkeit aller Anfälle während des kombinierten T+M-Zeitraums.
Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphase (T+E) (14 Wochen)
Änderung von der Baseline in der monatlichen Häufigkeit von Tagen ohne zählbare motorische Anfälle (CMS-freie Tage) (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (14 Wochen)
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der monatlichen (alle 28 Tage) Häufigkeit von CMS-freien Tagen während der kombinierten T+M-Perioden.
Baseline (28 Tage), kombinierte Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (14 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs (Teil 1)
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Dosis bis zum Ende der Erhaltungsphasen (bis zu 14 Wochen)
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder klinischen Prüfungsteilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das jedoch nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein TEAE wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis mit einem Startdatum/Startzeitpunkt, das ab der Dosierung der Studienmedikation bis einschließlich zum Ende der Erhaltungsphase (14 Wochen) nach der Dosierung der Studienmedikation auftrat.
Vom Tag der ersten Dosis bis zum Ende der Erhaltungsphasen (bis zu 14 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit abnormalen körperlichen Untersuchungsbefunden (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline, Visite 6 (Tag 43), Visite 7 (Tag 71), Visite 8 (Tag 99)
Baseline, Visite 6 (Tag 43), Visite 7 (Tag 71), Visite 8 (Tag 99)
Anteil der Teilnehmer mit abnormalen neurologischen Untersuchungsbefunden (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline, Besuch 6 (Tag 43), Besuch 8 (Tag 99)
Baseline, Besuch 6 (Tag 43), Besuch 8 (Tag 99)
Anteil der Teilnehmer mit positiver Antwort auf Frage zu selbstverletzendem Verhalten (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline, Besuch 5 (Tag 15), Besuch 6 (Tag 43), Besuch 7 (Tag 71), Besuch 8 (Tag 99)
Baseline, Besuch 5 (Tag 15), Besuch 6 (Tag 43), Besuch 7 (Tag 71), Besuch 8 (Tag 99)
Anteil der Teilnehmer mit Zunahme der Klappeninsuffizienz gegenüber dem Ausgangswert (außer von nicht vorhanden zu geringfügig) (Teil 1)
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Dosis bis zum Ende des Erhaltungszeitraums (bis zu 14 Wochen)
Die Klappeninsuffizienz wird mittels 2-D-Farbdoppler-Echokardiographie beurteilt.
Vom Tag der ersten Dosis bis zum Ende des Erhaltungszeitraums (bis zu 14 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit pulmonal-arterieller Hypertonie (PASP > 35 mmHg) zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Behandlung bei wiederholter Testung (Teil 1)
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Dosis bis zum Ende des Erhaltungszeitraums (bis zu 14 Wochen)
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Fenfluramin (ZX008) wird bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit CDD bewertet.
Vom Tag der ersten Dosis bis zum Ende des Erhaltungszeitraums (bis zu 14 Wochen)
Änderung von Baseline bei Laborparametern (Hämatologie) (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden (T+M) (Tag 99)
Veränderung der Laborparameter (Hormone) gegenüber dem Ausgangswert (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende des kombinierten Titrations- und Erhaltungszeitraums (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende des kombinierten Titrations- und Erhaltungszeitraums (T+M) (Tag 99)
Change from Baseline in Laboratory parameters (Chemistry) (Part 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende des kombinierten Titrations- und Erhaltungszeitraums (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende des kombinierten Titrations- und Erhaltungszeitraums (T+M) (Tag 99)
Veränderung gegenüber Baseline bei Laborparametern (Urinanalyse) (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Change from Baseline in Vital signs (Blood pressure) (Part 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierte Titrations- und Erhaltungsperiode (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierte Titrations- und Erhaltungsperiode (T+M) (Tag 99)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Vitalfunktionen (Herzfrequenz) (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (Tag 99)
Änderung gegenüber Baseline bei Vitalfunktionen (Temperatur) (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (Tag 99)
Änderung der Vitalparameter (Atemfrequenz) gegenüber dem Ausgangswert (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden (Tag 99)
Änderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphasen (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphasen (T+M) (Tag 99)
Änderung des Tanner-Stadiums gegenüber dem Ausgangswert (Teil 1)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (Tag 99)
Baseline (28 Tage), Ende der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphase (T+M) (Tag 99)
Prozentuale Änderung vom Ausgangswert im CMSF (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), OLE1 Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Die mediane prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der monatlichen (pro 28 Tage) CMSF während des OLE-Behandlungszeitraums.
Baseline (28 Tage), OLE1 Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Kategorisierte prozentuale Veränderung der Anfälle gegenüber dem Ausgangswert im CMSF (Teil 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), OLE1-Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Die kategorisierte prozentuale Veränderung der Anfälle gegenüber dem Ausgangswert bei monatlicher (alle 28 Tage) CMSF während des OLE-Behandlungszeitraums wird in den folgenden Kategorien dargestellt: keine Reduktion oder Verschlechterung, ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % oder 100 % Reduktion.
Ausgangswert (28 Tage), OLE1-Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Anteil der Teilnehmer, die eine „nahezu Anfallsfreiheit“ erreichen (Teil 2)
Zeitfenster: OLE1 Behandlungsphase (bis zu 52 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die während der OLE-Behandlungsphase nahezu anfallsfrei sind, definiert als 0 oder 1 Anfälle.
OLE1 Behandlungsphase (bis zu 52 Wochen)
Anteil der Patienten mit einer CGI-I-Einstufung als „viel oder sehr viel verbessert“ nach Einschätzung des Prüfarztes (Teil 2)
Zeitfenster: Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die bei der Bewertung durch den Prüfarzt im OLE-Behandlungszeitraum eine CGI-I-Einstufung von stark oder sehr stark verbessert erreichen.
Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer CGI-I-Bewertung von 'stark oder sehr stark verbessert', bewertet durch Eltern/Betreuungsperson (Teil 2)
Zeitfenster: Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die eine CGI-I-Bewertung von viel oder sehr viel verbessert erreichen, bewertet durch den Elternteil/Betreuer im OLE-Behandlungszeitraum.
Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung (minimale, deutliche oder sehr deutliche Verbesserung) auf der CGI-I-Bewertung, unabhängig beurteilt durch den Prüfer (Teil 2)
Zeitfenster: Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die laut Bewertung des Prüfarztes im OLE-Behandlungszeitraum eine CGI-I-Bewertung von minimaler, deutlicher oder sehr deutlicher Verbesserung erreichen.
Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Anteil der Teilnehmer mit Verbesserung (minimal, viel oder sehr viel verbessert) auf der CGI-I-Bewertung, wie von den Eltern/Betreuern eingeschätzt (Teil 2)
Zeitfenster: Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die am Ende des OLE-Behandlungszeitraums eine vom Elternteil/Betreuer bewertete CGI-I-Einstufung von minimal, stark oder sehr stark verbessert erreichen.
Am Ende des OLE1-Behandlungszeitraums (bis zu 52 Wochen)
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert in der monatlichen GTC-Anfallshäufigkeit (Teil 2)
Zeitfenster: Baseline (28 Tage), OLE1 Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Die mediane prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der monatlichen GTC-Anfallshäufigkeit während des OLE-Behandlungszeitraums.
Baseline (28 Tage), OLE1 Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der monatlichen Häufigkeit der CMS-freien Tage (Teil 2)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 Tage), OLE1-Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der monatlichen (pro 28 Tage) Häufigkeit von CMS-freien Tagen während des OLE-Behandlungszeitraums.
Ausgangswert (28 Tage), OLE1-Behandlungszeitraum (bis zu 52 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

8. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

8. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Verwendung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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