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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Patienten mit CDKL5-Mangelstörung

3. Mai 2024 aktualisiert von: Zogenix, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie mit fester Dosis zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Patienten mit CDKL5-Mangelstörung, gefolgt von einer offenen Verlängerung

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Anwendung als Zusatztherapie zur Behandlung von unkontrollierten Anfällen bei Kindern und Erwachsenen mit Cyclin-abhängiger Kinase-ähnlicher 5 (CDKL5)-Mangelstörung (CDD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige multizentrische Studie. Teil 1 ist eine 20-wöchige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie mit fester Dosierung zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 als Begleittherapie (zu einer bestehenden Begleitbehandlung mit Antiepileptika [AETs]). Kinder und Erwachsene mit einer CDD-Diagnose und unkontrollierten Anfällen.

Teil 1 der Studie dauert 20 Wochen und besteht aus den folgenden Phasen: Baseline-Periode (d. h. Baseline [BL]; 4 Wochen einschließlich Screening-Besuch und Baseline-Beobachtung), Titrationszeitraum (d. h. Titration; 2 Wochen), Erhaltungszeitraum (d. h. Erhaltung; 12 Wochen) und ein 2-wöchiger Übergangszeitraum (d. h. Übergang; 2 Wochen) bis zur unverblindeten Anfangsdosis.

Teil 2 ist eine 54-wöchige, offene, langfristige Verlängerung mit flexibler Dosierung für Patienten, die Teil 1 abschließen , Verjüngung; 2 Wochen).

Die primäre Studienanalyse zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 bei Kindern und Erwachsenen mit CDD wird auf Daten aus Teil 1 aller randomisierten Probanden basieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

100

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 801
  • Deutschland
      • Bielefeld, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Ep0216 909
      • Kiel, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Ep0216 908
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekrutierung
        • Ep0216 2802
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Irland
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1904
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1518
  • Niederlande
      • Zwolle, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1401
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Rekrutierung
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Rekrutierung
        • Ep0216 2105
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Spanien
        • Zurückgezogen
        • Ep0216 1115
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Zurückgezogen
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Zurückgezogen
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Rekrutierung
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3026
        • Rekrutierung
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Rekrutierung
        • Ep0216 171
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • Ep0216 146
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Zurückgezogen
        • Ep0216 125
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Ep0216 607
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Ep0216 604
  • Österreich
      • Linz, Österreich
        • Rekrutierung
        • Ep0216 2505

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine bestätigte pathogene oder wahrscheinlich pathogene Mutation im CDKL5-Gen und eine klinische Diagnose von CDD mit Beginn der Epilepsie im ersten Lebensjahr sowie motorischen und Entwicklungsverzögerungen.
  • Das Subjekt ist männlich oder weiblich im Alter von 1 bis einschließlich 35 Jahren am Tag des Screening-Besuchs.
  • Das Subjekt muss trotz vorheriger oder aktueller Verwendung von 2 oder mehr AETs keine Anfallskontrolle erreicht haben.
  • Das Subjekt erhält derzeit mindestens 1 begleitende Antiepileptika-Behandlung: Antiepileptika (ASM), Vagusnervstimulation (VNS), responsive Neurostimulation (RNS) oder ketogene Diät (KD).
  • Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich VNS, RNS und KD) müssen vor dem Screening stabil sein und bleiben voraussichtlich während der gesamten Studie stabil.
  • Beim Screening-Besuch berichten die Eltern/Betreuer, dass der Proband ≥ 4 zählbare motorische Anfälle (CMS) pro Woche hat.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Fenfluramin oder einen der Hilfsstoffe im Studienmedikament.
  • Das Subjekt hat eine Diagnose von pulmonaler arterieller Hypertonie.
  • Das Subjekt hat einen klinisch signifikanten medizinischen Zustand, einschließlich chronisch obstruktiver Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung oder portaler Hypertonie, oder hatte derzeit oder in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Krankheit, mit Ausnahme von Epilepsie sich negativ auf die Studienteilnahme oder die Erhebung von Studiendaten auswirken oder ein Risiko für den Probanden darstellen würden.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen, wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall, schwere ventrikuläre Arrhythmien oder klinisch signifikante strukturelle Herzanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte, offener Ductus arteriosus und offenes Foramen ovale mit Umkehrung des Shunts. (Hinweis: Ein offenes Foramen ovale oder eine zweispitzige Aortenklappe gelten nicht als Ausschlusskriterium).
  • Das Subjekt hat eine mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle Essstörung, die auf Anorexia nervosa oder Bulimie hindeutet.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder vergangene Vorgeschichte von Glaukom.
  • Das Subjekt nimmt > 4 gleichzeitige ASMs ein. Notfallmedikamente werden nicht mitgezählt.
  • Das Subjekt erhält gleichzeitig eine Behandlung mit Cannabidiol (CBD) außer Epidiolex/Epidyolex oder wird aktiv mit Tetrahydrocannabinol (THC) oder einem beliebigen Marihuanaprodukt für irgendeinen Zustand behandelt.
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen oder erhält derzeit ein Prüfprodukt.
  • Das Subjekt wurde vor dem Screening-Besuch zuvor mit Fintepla® (Fenfluramin) behandelt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ZX008 0,8 mg/kg/Tag
Teil 1: ZX008 0,8 mg/kg/Tag wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig verteilten Dosen verabreicht; maximal 30 mg/Tag (Personen, die gleichzeitig Stiripentol einnehmen, erhalten 0,5 mg/kg/Tag, [maximal 20 mg/Tag]) mit oder ohne Nahrung.
Arzneimittel: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
ZX008 wird als orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid geliefert.
Placebo-Komparator: Placebo
Teil 1: Passendes ZX008-Placebo wird zweimal täglich (BID) in gleich aufgeteilten Dosen mit oder ohne Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: Passendes ZX008-Placebo
Passendes ZX008-Placebo wird als Lösung zum Einnehmen geliefert.
Experimental: ZX008
Teil 2: Open-label ZX008 wird mit einem flexiblen Dosierungsschema verabreicht, bis zu 0,8 mg/kg/Tag ZX008; Höchstdosis: 30 mg/Tag (Personen, die gleichzeitig Stiripentol einnehmen, erhalten 0,5 mg/kg/Tag [maximal 20 mg/Tag]). ZX008 wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig aufgeteilten Dosen mit oder ohne Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
ZX008 wird als orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid geliefert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die mediane prozentuale Veränderung gegenüber dem Baseline-Zeitraum (Baseline) in „monatlicher (28 Tage) zählbarer motorischer Anfallshäufigkeit
Zeitfenster: 14 Wochen
Die mediane prozentuale Veränderung der „monatlichen (28 Tage) zählbaren motorischen Anfallshäufigkeit“ oder CMSF gegenüber der Baseline-Periode (Baseline) während der kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden (T+M) in der mit ZX008 0,8 mg/kg/Tag verglichenen Gruppe mit der Placebogruppe
14 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Probanden, die eine ≥ 50 %-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert in CMSF erreichen
Zeitfenster: 14 Wochen
Der Prozentsatz der Probanden, die in der ZX008-Gruppe mit 0,8 mg/kg/Tag im Vergleich zur Placebogruppe während T+M eine ≥ 50 %ige Reduktion des CMSF gegenüber dem Ausgangswert erreichten
14 Wochen
Der Prozentsatz der Probanden, die eine Verbesserung in der Bewertung „Clinical Global Impression-Improvement“ (CGI-I) erreichen, wie vom Prüfarzt bewertet
Zeitfenster: 14 Wochen
Der Prozentsatz der Probanden, die eine CGI-I-Bewertung von „viel“ oder „sehr viel“ erreichten, verbesserte sich laut Beurteilung durch den Prüfarzt am Ende von T+M in der ZX008-0,8-mg/kg-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe
14 Wochen
Die mediane prozentuale Veränderung der monatlichen generalisierten tonisch-klonischen (GTC) Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 14 Wochen
Die mediane prozentuale Veränderung der monatlichen GTC-Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert während T+M in der ZX008-Gruppe mit 0,8 mg/kg/Tag im Vergleich zur Placebo-Gruppe
14 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

16. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1303-2043 (Andere Kennung: WHO universal trial number (UTN))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Verwendung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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