CDKL5 결핍 장애 대상자에서 ZX008의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 연구 (GEMZ)
2026년 4월 23일 업데이트: Zogenix, Inc.
CDKL5 결핍 장애가 있는 피험자에서 ZX008의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 고정 용량, 다기관 연구로 공개 라벨 확장
이 연구는 사이클린 의존성 키나아제와 유사한 소아 및 성인의 조절되지 않는 발작 치료를 위한 보조 요법으로 ZX008을 사용할 때 ZX008의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 이중 맹검, 평행군, 위약 대조, 2부작 연구입니다. 5(CDKL5) 결핍 장애(CDD).
연구 개요
상세 설명
이것은 2부분으로 구성된 다기관 시험입니다. 파트 1은 ZX008의 보조 요법(항간질 치료제[AET]과의 기존 병용 치료에 대한)의 효능과 안전성을 조사하기 위한 20주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 고정 용량, 병렬 그룹 연구입니다. CDD 진단 및 조절되지 않는 발작이 있는 어린이 및 성인.
연구의 1부 기간은 20주이며 다음 단계로 구성됩니다: 기준선 기간(즉, 기준선[BL]; 스크리닝 방문 및 기준선 관찰을 포함하는 4주), 적정 기간(즉, 적정; 2주), 유지 기간(즉, 유지 관리; 12주) 및 오픈 라벨 시작 용량으로의 2주 전환 기간(즉, 전환; 2주).
파트 2는 파트 1을 완료한 피험자를 위한 54주, 오픈 라벨, 유연한 용량, 장기 연장입니다. 파트 2에는 테이퍼 기간(예: , 테이퍼; 2주).
CDD가 있는 어린이 및 성인에서 ZX008의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 1차 연구 분석은 모든 무작위 피험자의 파트 1 데이터를 기반으로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
87
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- Ep0216 2802
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Zwolle, 네덜란드
- Ep0216 1401
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Bielefeld, 독일
- Ep0216 902
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Kehl-kork, 독일
- Ep0216 909
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Kiel, 독일
- Ep0216 908
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Vogtareuth, 독일
- Ep0216 901
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Ep0216 154
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Ep0216 144
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San Francisco, California, 미국, 94158
- Ep0216 101
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Ep0216 173
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Ep0216 149
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Ep0216 157
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Massachusetts
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Brookline, Massachusetts, 미국, 02115
- Ep0216 113
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Ep0216 134
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Ep0216 166
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Ep0216 164
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4318
- Ep0216 120
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Ep0216 124
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78731
- Ep0216 171
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Brussels, 벨기에
- Ep0216 804
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Edegem, 벨기에
- Ep0216 801
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Barcelona, 스페인
- Ep0216 1103
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Madrid, 스페인
- Ep0216 1117
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Santiago de Compostela, 스페인
- Ep0216 1118
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Dubai, 아랍 에미리트
- Ep0216 3101
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Dublin, 아일랜드
- Ep0216 1803
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Bristol, 영국
- Ep0216 607
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London, 영국
- Ep0216 602
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Manchester, 영국
- Ep0216 611
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Sheffield, 영국
- Ep0216 604
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Linz, 오스트리아
- Ep0216 2505
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Petah Tikva, 이스라엘
- Ep0216 1909
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Ramat Gan, 이스라엘
- Ep0216 1906
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Tel Aviv, 이스라엘
- Ep0216 1904
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Florence, 이탈리아
- Ep0216 1201
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Genova, 이탈리아
- Ep0216 1204
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Modena, 이탈리아
- Ep0216 1212
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Roma, 이탈리아
- Ep0216 1206
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Roma, 이탈리아
- Ep0216 1208
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Verona, 이탈리아
- Ep0216 1202
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Hiroshima, 일본
- Ep0216 1512
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Niigata, 일본
- Ep0216 1505
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Omura-shi, 일본
- Ep0216 1518
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Shizuoka, 일본
- Ep0216 1502
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Lisbon, 포르투갈
- Ep0216 2104
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Porto, 포르투갈
- Ep0216 2105
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 대상은 CDKL5 유전자에서 확인된 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 돌연변이를 가지고 있으며 생후 1년에 간질 발병 및 운동 및 발달 지연과 함께 CDD의 임상 진단을 받았습니다.
- 피험자는 스크리닝 방문일 현재 1세 내지 35세의 남성 또는 여성이다.
- 피험자는 2개 이상의 AET를 이전 또는 현재 사용했음에도 불구하고 발작 조절을 달성하지 못했어야 합니다.
- 피험자는 현재 최소한 1가지 항경련 치료를 받고 있습니다: 항발작 약물(ASM), 미주 신경 자극(VNS), 반응성 신경자극(RNS) 또는 케톤 생성 식이요법(KD).
- 간질에 대한 모든 약물 또는 중재(VNS, RNS 및 KD 포함)는 스크리닝 전에 안정적이어야 하며 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
- 스크리닝 방문에서 부모/간병인은 피험자가 주당 4회 이상의 가산 운동 발작(CMS)이 있다고 보고합니다.
제외 기준:
- 피험자는 펜플루라민 또는 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 피험자는 폐동맥 고혈압 진단을 받았습니다.
- 피험자는 만성 폐쇄성 폐 질환, 간질성 폐 질환 또는 문맥 고혈압을 포함하는 임상적으로 중요한 의학적 상태를 갖거나 현재 또는 스크리닝 방문 전 4주 동안 간질 외에 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 중요한 질병을 앓았습니다. 연구 참여, 연구 데이터 수집에 부정적인 영향을 미치거나 피험자에게 위험을 초래할 수 있습니다.
- 피험자는 심장판막병증, 심근경색 또는 뇌졸중, 심한 심실성 부정맥, 또는 승모판 탈출증, 심방 또는 심실 중격 결손, 개존관을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 유의한 구조적 심장 이상과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거 병력이 있습니다. 동맥, 그리고 션트 역전이 있는 난원공 개존. (참고: 난원공 개존 또는 이첨 대동맥 판막은 배타적인 것으로 간주되지 않습니다).
- 피험자는 중등도에서 중증의 간 장애가 있습니다.
- 대상은 현재 신경성 식욕부진 또는 폭식증을 암시하는 섭식 장애를 가지고 있습니다.
- 피험자는 녹내장의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
- 피험자는 > 4개의 수반되는 ASM을 복용하고 있습니다. 구조 약물은 계산에 포함되지 않습니다.
- 피험자는 Epidiolex/Epidyolex 이외의 칸나비디올(CBD)로 병용 치료를 받고 있거나 어떤 조건에서든 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 마리화나 제품으로 적극적으로 치료를 받고 있습니다.
- 피험자가 스크리닝 방문 30일 이내에 다른 중재적 임상 시험에 참여했거나 현재 조사 제품을 받고 있습니다.
- 피험자는 이전에 스크리닝 방문 전에 Fintepla®(펜플루라민)로 치료를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펜플루라민(염산염) 0.8mg/kg/일
파트 1: 펜플루라민(염산염) 0.8 mg/kg/일을 1일 2회(BID) 균등 분할 투여합니다. 최대 30 mg/일 (병용하여 스티리펜톨을 복용 중인 피험자는 0.5 mg/kg/일, [최대 20 mg/일]) 을 식사와 관계없이 투여합니다.
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펜플루라민은 펜플루라민 염산염의 경구용 수용액으로 공급됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
1부: 펜플루라민(염산염) 일치 위약을 1일 2회(BID) 식사와 관계없이 동일하게 분할된 용량으로 투여한다.
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일치하는 펜플루라민(염산염) 플라시보는 경구 용액으로 제공됩니다.
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실험적: 펜플루라민 (염산염) 공개 라벨 (Open-label)
파트 2와 파트 3에서 펜플루라민(염산염)은 유연한 투여 요법을 사용하여 최대 펜플루라민 0.8 mg/kg/일까지 투여되며, 최대 용량은 30mg/일입니다(동시에 스티리펜톨을 복용하는 피험자는 0.5 mg/kg/일을 받게 되며, 최대 20mg/일로 제한됩니다).
펜플루라민(염산염)은 식사 여부와 관계없이 동량으로 나누어 하루에 두 번(BID) 투여됩니다.
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펜플루라민은 펜플루라민 염산염의 경구용 수용액으로 공급됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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계수 가능한 운동 발작 빈도(CMSF)의 기준선 대비 백분율 변화(파트 1)
기간: 기준일(28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간(14주)
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펜플루라민(ZX008) 0.8 mg/kg/일 그룹과 위약 그룹의 병용 적정 및 유지 기간 동안 월별(28일당) CMSF의 기준선 대비 중앙값 변화율이 보고될 것입니다.
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기준일(28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간(14주)
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치료 관련 급성 이상 반응(TEAE)이 발생한 참가자의 비율(2부)
기간: OLE1 투여 후 안전성 추적 방문 17까지 (최대 70주)
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이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상시험 참가자에게 발생하는 모든 불리한 의학적 사건으로, 반드시 해당 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
치료 관련 이상반응(TEAE)은 연구 약물의 첫 투여 시점 이후에 보고된 모든 AE로 정의됩니다.
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OLE1 투여 후 안전성 추적 방문 17까지 (최대 70주)
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신체 검사 이상 소견이 있는 참가자의 비율 (파트 2)
기간: OLE1 치료 기간의 방문 16까지 (최대 68주) 치료 종료(EoT)/조기 종료(ET) 방문
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PI(연구책임자)가 임상적으로 중요하다고 판단한 신체검사의 비정상적 소견.
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OLE1 치료 기간의 방문 16까지 (최대 68주) 치료 종료(EoT)/조기 종료(ET) 방문
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Percentage of Participants With Abnormal Neurological Examination Findings (Part 2)
기간: OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16까지
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PI가 임상적으로 중요하다고 판단하는 신경학적 검사의 비정상 소견
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OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16까지
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자해 질문(2부)에 긍정 반응을 보인 참가자의 비율
기간: OLE1 치료 기간 1일차부터 OLE1 치료 기간 투여 후 안전 추적 방문 17까지 (최대 70주)
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OLE1 치료 기간 1일차부터 OLE1 치료 기간 투여 후 안전 추적 방문 17까지 (최대 70주)
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기준 시점부터 판막 역류가 증가한 참가자의 백분율 (미약함 없음에서 흔적 증가 제외) (파트 2)
기간: 기준시점(28일), 심장 추적 방문 18(최대 96주)
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판막 역류는 2차원(2-D) 컬러 도플러 심초음파(ECHO)를 사용하여 평가됩니다.
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기준시점(28일), 심장 추적 방문 18(최대 96주)
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치료 중 반복 검사에서 언제라도 폐동맥 고혈압(PASP > 35 mmHg)이 있는 참가자의 비율(2부)
기간: OLE1 치료 기간 1일차 ~ OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16 (최대 68주)
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OLE1 치료 기간 1일차 ~ OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16 (최대 68주)
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혈액학적 검사 지표의 기준치 대비 변화 (2부)
기간: 기준선 (28일), OLE1 치료 기간의 종료/ET 방문 16 (최대 68주)
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기준선 (28일), OLE1 치료 기간의 종료/ET 방문 16 (최대 68주)
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기준선에서 검사실 파라미터(호르몬)의 변화 (파트 2)
기간: 기준 시점(28일), OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16회(최대 68주까지)
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기준 시점(28일), OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16회(최대 68주까지)
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(real) 기준선 대비 실험실 검사 지수(화학)의 변화 (2부)
기간: 기준 시점(28일차), OLE1 치료 기간 연장시험 EoT/ET 방문 16회차(최대 68주)
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기준 시점(28일차), OLE1 치료 기간 연장시험 EoT/ET 방문 16회차(최대 68주)
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기준시점 대비 실험실적 검사 지표(요검사)의 변화 (2부)
기간: 기준시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16
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기준시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16
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활력 징후(혈압)의 기준치로부터의 변화(2부)
기간: 기준시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16
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기준시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16
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활력 징후(심박수)의 기준치 대비 변화(2부)
기간: 기준 시점(28일), OLE1 치료 기간 종료 방문 16(최대 68주)
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기준 시점(28일), OLE1 치료 기간 종료 방문 16(최대 68주)
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활력징후(체온)의 기준치 대비 변화(파트 2)
기간: 기준시점 (28일), OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16회 (최대 68주)
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기준시점 (28일), OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16회 (최대 68주)
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(2부) 활력 징후(호흡수)의 기준치로부터 변화
기간: 기준시점(28일), OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16(최대 68주)
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기준시점(28일), OLE1 치료 기간의 EoT/ET 방문 16(최대 68주)
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Change from Baseline in Body Weight (Part 2)
기간: 기준 시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 종료 방문 16/EoT/ET 방문
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기준 시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 종료 방문 16/EoT/ET 방문
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Tanner 병기(파트 2)의 기준선 대비 변화
기간: 기준 (28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16차
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기준 (28일), OLE1 치료 기간(최대 68주)의 EoT/ET 방문 16차
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TEAE가 발생한 참가자의 비율 (3부)
기간: OLE2 기간 투여 후 안전성 추적 관찰까지 (최대 200주)
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AE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상시험 대상자에게 발생하는 모든 뜻하지 않은 의학적 사건으로, 반드시 해당 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
치료 중 발생한 이상반응(Treatment Emergent Adverse Events)은 연구 약물의 첫 투여 시점 이후 또는 그 시점에 보고된 모든 AE로 정의됩니다.
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OLE2 기간 투여 후 안전성 추적 관찰까지 (최대 200주)
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기준선 대비 키 변화(파트 3)
기간: 기준 시점 (28일), OLE2 기간 EoT/ET 방문 23 (최대 198주)
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기준 시점 (28일), OLE2 기간 EoT/ET 방문 23 (최대 198주)
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체중의 기준시점 대비 변화 (3부)
기간: 기준시점 (28일), OLE2 기간 EoT/ET 방문 23 (최대 198주)
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기준시점 (28일), OLE2 기간 EoT/ET 방문 23 (최대 198주)
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기준 대비 판막 역류 증가(없음에서 흔적으로 제외)가 있는 참가자의 백분율 (3부)
기간: 기준 시점 (28일), 심장 추적 방문 (최대 295주)
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판막 역류는 2D 컬러 도플러 심초음파를 사용하여 평가할 것입니다.
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기준 시점 (28일), 심장 추적 방문 (최대 295주)
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치료 중 반복 검사 시 언제든지 폐동맥 고혈압(PASP > 35mmHg)이 있는 참가자의 백분율(파트 3)
기간: OLE2 기간 1일차부터 OLE2 기간 EoT/ET 방문 23까지(최대 198주)
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OLE2 기간 1일차부터 OLE2 기간 EoT/ET 방문 23까지(최대 198주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CMSF 기준 대비 50% 이상 감소를 달성한 참가자의 비율(1부)
기간: 기준시점(28일), T+M 병용기간(14주)
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T+M 기간 동안 펜플루라민 0.8 mg/kg/군에서 CMSF 기준치 대비 50% 이상 감소를 달성한 참가자의 비율을 위약군과 비교.
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기준시점(28일), T+M 병용기간(14주)
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임상자가 평가한 임상적 전반적 인상-호전(CGI-I) 등급이 '매우 호전됨' 또는 '현저히 호전됨'인 참가자의 비율 (1부)
기간: T+M 복합 기간 종료 시점 (14주)
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펜플루라민 0.8 mg/kg 그룹과 위약 그룹을 비교하여, T+M 기간 종료 시 연구자가 평가한 CGI-I 등급이 '매우 호전됨' 또는 '상당히 호전됨'인 참가자의 비율. CGI-I 등급 척도는 시간 경과에 따른 참가자의 호전 정도를 전반적으로 평가할 수 있게 합니다. 참가자 상태의 심각도는 1('매우 호전됨')에서 7('매우 악화됨')까지의 7점 척도로 다음과 같이 평가됩니다: 1=매우 호전됨; 2=상당히 호전됨; 3=약간 호전됨; 4=변화 없음; 5=약간 악화됨; 6=상당히 악화됨; 7=매우 악화됨. |
T+M 복합 기간 종료 시점 (14주)
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1부에서 월간 전신 강직-간대(GTC) 발작 빈도의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선(28일), 복합 적정 및 유지(M+T) 기간(14주)
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T+M 기간 동안 펜플루라민 0.8 mg/kg/day 그룹과 위약 그룹 간 월간 GTC 발작 빈도의 기준선 대비 중앙값 백분율 변화
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기준선(28일), 복합 적정 및 유지(M+T) 기간(14주)
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기준선 대비 발작 횟수의 카테고리별 백분율 변화 (CMSF 1부)
기간: 기준선(28일) 후 결합 적정 및 유지 기간(14주)
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기준( baseline )과 비교하여 T+ M 기간 동안의 월별(28일당) CMSF에서 발작의 분류별 중앙값 백분율 변화는 다음과 같은 범주로 표시됩니다: 감소 없음 또는 악화, ≥25% 감소, ≥75% 감소, 또는 100% 감소.
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기준선(28일) 후 결합 적정 및 유지 기간(14주)
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"거의 발작 자유"를 달성한 참가자의 비율 (파트 1)
기간: T+M 병용 기간 (14주)
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T+M 기간 동안 펜플루라민 0.8 mg/kg/일 그룹에서 위약 그룹과 비교하여 거의 발작 자유(0회 또는 1회 발작으로 정의됨)를 달성한 참가자의 비율.
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T+M 병용 기간 (14주)
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부모/돌봄 제공자가 평가한 '매우 호전됨' 또는 '매우 많이 호전됨'의 CGI-I 등급을 받은 참가자의 백분율 (1부)
기간: T+M 병용 기간(14주) 종료 시
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T+M 기간 종료 시 부모/간병인이 평가한 바에 따라 펜플루라민 0.8 mg/kg 군과 위약군에서 '매우 개선됨' 또는 '상당히 개선됨' CGI-I 등급을 달성한 참가자의 비율.
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T+M 병용 기간(14주) 종료 시
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임상의가 독립적으로 평가한 CGI-I 등급에서 호전(최소, 상당 또는 매우 상당 호전)을 보인 참가자의 비율 (파트 1)
기간: 결합된 T+M 기간(14주) 말에
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T+M 기간 종료 시점에서 펜플루라민 0.8 mg/kg 그룹과 위약 그룹을 비교하여, 연구자가 독립적으로 평가한 CGI-I 등급이 약간 개선, 상당히 개선 또는 매우 많이 개선된 참가자의 비율
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결합된 T+M 기간(14주) 말에
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부모/보호자가 독립적으로 평가한 CGI-I 등급에서 호전(최소, 많은 또는 매우 많은 호전)을 보인 참가자의 비율 (파트 1)
기간: T+M 복합 기간(14주) 종료 시
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T+M 종료 시점에 펜플루라민 0.8 mg/kg 그룹과 위약 그룹 비교에서, 부모/보호자가 독립적으로 평가한 CGI-I 등급이 최소, 많이 또는 매우 많이 개선된 참가자의 비율
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T+M 복합 기간(14주) 종료 시
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월간 모든 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화 (1부)
기간: 기저(Baseline) (28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간 (14주)
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T+M 기간 동안의 월별(28일당) 모든 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화.
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기저(Baseline) (28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간 (14주)
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기준 시점에서의 월별 가산가능 운동 발작(CMS) 비발생 일수의 변화(파트 1)
기간: 기준 기간(28일), 통합 적정 및 유지 기간(T+M)(14주)
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T+M 병용 기간 동안 기준선에서 CMS-무증상일의 월별(28일당) 빈도 변화.
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기준 기간(28일), 통합 적정 및 유지 기간(T+M)(14주)
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TEAE가 발생한 참가자의 비율 (파트 1)
기간: 첫 투여일부터 유지 기간 종료까지(최대 14주)
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이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상시험 참가자에서 발생하는 모든 바람직하지 않은 의학적 사건을 의미하며, 반드시 치료와 인과관계가 있어야 하는 것은 아닙니다.
치료 관련 이상반응(TEAE)은 시험 약물 투여 시점 또는 이후부터 유지 기간 종료(14주)까지 시험 약물 투여 후 포함하여 시작일/시간을 가진 모든 이상반응으로 정의되었습니다.
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첫 투여일부터 유지 기간 종료까지(최대 14주)
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신체 검사 이상 소견이 있는 참가자의 비율 (1부)
기간: 기준시점, 방문 6 (43일차), 방문 7 (71일차), 방문 8 (99일차)
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기준시점, 방문 6 (43일차), 방문 7 (71일차), 방문 8 (99일차)
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비정상 신경학적 검사 소견을 보인 참가자의 비율(1부)
기간: 기준선, 방문 6 (43일), 방문 8 (99일)
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기준선, 방문 6 (43일), 방문 8 (99일)
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자가해 질문(1부)에 긍정 응답을 보인 참가자의 비율
기간: 기준시점, 방문 5(Day 15), 방문 6(Day 43), 방문 7(Day 71), 방문 8(Day 99)
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기준시점, 방문 5(Day 15), 방문 6(Day 43), 방문 7(Day 71), 방문 8(Day 99)
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기준 시점 대비 판막 역류 증가(없음에서 미약 제외) 비율 (파트 1) 참가자 비율
기간: 첫 투여일로부터 유지 기간 종료 시까지 (최대 14주)
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판막 역류는 2D 컬러 도플러 심초음파를 사용하여 평가됩니다.
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첫 투여일로부터 유지 기간 종료 시까지 (최대 14주)
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치료 중 반복 검사 시 언제든지 폐동맥 고혈압(PASP > 35 mmHg)이 있는 참가자의 비율(1부)
기간: 첫 투여일로부터 유지 기간 종료까지(최대 14주)
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CDD 환자의 소아 및 성인 참가자를 대상으로 fenfluramine(ZX008)의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
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첫 투여일로부터 유지 기간 종료까지(최대 14주)
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Change from Baseline in Laboratory parameters (Hematology) (Part 1)
기간: 기준선 (28일), 복합 적정 및 유지 기간(T+M) 종료 시점 (Day 99)
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기준선 (28일), 복합 적정 및 유지 기간(T+M) 종료 시점 (Day 99)
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기준선 대비 실험실 파라미터(호르몬) 변화 (1부)
기간: 기준 시점(28일), 통합 적정 및 유지 기간 종료 시점(99일차)
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기준 시점(28일), 통합 적정 및 유지 기간 종료 시점(99일차)
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Change from Baseline in Laboratory parameters (Chemistry) (Part 1)
기간: 기준선 (28일), 병용 적정 및 유지 기간(T+M) 종료 시점 (99일차)
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기준선 (28일), 병용 적정 및 유지 기간(T+M) 종료 시점 (99일차)
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요분석 검사실 지표의 기준치 대비 변화 (파트 1)
기간: 기준선 (28일), 복합 적정 및 유지 기간 종료 시점 (99일차)
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기준선 (28일), 복합 적정 및 유지 기간 종료 시점 (99일차)
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활력징후(혈압) 기준치로부터의 변화 (파트 1)
기간: 기준 시점(28일), 복합 적정 및 유지(T+M) 기간 종료 시점(99일)
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기준 시점(28일), 복합 적정 및 유지(T+M) 기간 종료 시점(99일)
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활력 징후(심박수)의 기준치로부터의 변화 (1부)
기간: 기준 시점(28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간 종료 시점(99일)
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기준 시점(28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간 종료 시점(99일)
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활력 징후(체온)의 기준치 대비 변화(파트 1)
기간: 기준 시점(28일), 복합 적정 및 유지 기간 종료(99일차)
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기준 시점(28일), 복합 적정 및 유지 기간 종료(99일차)
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활력 징후(호흡수)의 기준선으로부터 변화 (파트 1)
기간: 기준시점(28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간 종료시점(99일)
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기준시점(28일), 병용 적정 및 유지(T+M) 기간 종료시점(99일)
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체중의 기준선 대비 변화 (1부)
기간: 기준 시점(28일), 복합적 적정 및 유지기(T+M) 종료(99일)
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기준 시점(28일), 복합적 적정 및 유지기(T+M) 종료(99일)
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Part 1의 Tanner 단계에서 기준선 대비 변화
기간: 기저치(28일), 병합 적정 및 유지(T+M) 기간 종료일(99일차)
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기저치(28일), 병합 적정 및 유지(T+M) 기간 종료일(99일차)
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기저선 대비 CMSF(파트 2)의 백분율 변화
기간: 기준선(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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OLE 치료 기간 동안 기준치 대비 월간(28일 기준) CMSF의 중앙값 백분율 변화.
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기준선(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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무작위 위약 대비 위약 대비 발작 CMSF(2부)에서 기저 그래프 변경 사항의 분류 백분율
기간: 기준치(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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OLE 치료 기간 동안 월별(28일당) CMSF의 기준선 대비 발작의 범주별 백분율 변화가 다음 범주로 제시될 것입니다: 감소 없음 또는 악화, ≥25%, ≥50%, ≥75% 또는 100% 감소.
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기준치(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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"거의 발작 자유"를 달성한 참가자의 비율 (파트 2)
기간: OLE1 치료 기간 (최대 52주)
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OLE 치료 기간 동안 0회 또는 1회의 발작으로 정의된 거의 발작이 없는 상태를 달성한 참가자의 비율입니다.
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OLE1 치료 기간 (최대 52주)
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투자자가 평가한 '매우 많이 개선됨' 또는 '많이 개선됨'의 CGI-I 등급을 받은 참가자의 백분율 (2부)
기간: OLE1 치료 기간 종료 시점(최대 52주)
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The percentage of participants who achieve a CGI-I rating of much or very much improved as assessed by the Investigator at the OLE Treatment Period.
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OLE1 치료 기간 종료 시점(최대 52주)
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부모/보호자가 평가한 CGI-I 등급이 '훨씬 또는 매우 개선됨'인 참가자의 백분율 (2부)
기간: OLE1 치료 기간이 끝날 때(최대 52주)
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개방라벨 연장 치료 기간 동안 부모/간병인이 평가한 CGI-I 등급이 "매우 개선됨" 또는 "아주 많이 개선됨"을 달성한 참가자의 백분율
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OLE1 치료 기간이 끝날 때(최대 52주)
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연구자가 독립적으로 평가한 CGI-I 등급에서 개선(최소 개선, 많이 개선, 매우 많이 개선)을 보인 참가자의 비율 (2부)
기간: OLE1 치료 기간 종료 시점(최대 52주)
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조사자가 OLE 치료 기간에 평가한 CGI-I 등급이 최소, 매우 또는 극히 개선된 참가자의 백분율.
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OLE1 치료 기간 종료 시점(최대 52주)
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CGI-I 평가에 따라 부모/간병인이 평가한 개선(최소, 많이 또는 매우 많이 개선됨)된 참가자의 백분율 (파트 2)
기간: OLE1 치료 기간 종료 시점(최대 52주)
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OLE 치료 기간 동안 부모/간병인이 평가한 CGI-I 등급이 최소, 호전 또는 매우 호전으로 나타난 참가자의 비율
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OLE1 치료 기간 종료 시점(최대 52주)
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기준시점 대비 월간 GTC 발작 빈도의 변화율(%) (2부)
기간: 기준치(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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OLE 치료 기간 동안 월 GTC 발작 빈도의 기준치 대비 중앙값 백분율 변화
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기준치(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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월별 CMS 무증상일 빈도의 기준 시점부터의 변화 (2부)
기간: 기준 시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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OLE 치료 기간 중 CMS-무증상일의 월별(28일당) 빈도의 기준치 대비 변화
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기준 시점(28일), OLE1 치료 기간(최대 52주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 8일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 8일
연구 완료 (추정된)
2027년 11월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ZX008-2103/EP0216
- 2021-003222-76 (EudraCT 번호)
- 2023-506269-78-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 개별 환자 수준 데이터 및 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
이 계획은 임상시험이 완료된 후 임상시험 참여자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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