CDKL5 결핍 장애 대상자에서 ZX008의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 연구
2024년 5월 3일 업데이트: Zogenix, Inc.
CDKL5 결핍 장애가 있는 피험자에서 ZX008의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 고정 용량, 다기관 연구로 공개 라벨 확장
이 연구는 사이클린 의존성 키나아제와 유사한 소아 및 성인의 조절되지 않는 발작 치료를 위한 보조 요법으로 ZX008을 사용할 때 ZX008의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 이중 맹검, 평행군, 위약 대조, 2부작 연구입니다. 5(CDKL5) 결핍 장애(CDD).
연구 개요
상세 설명
이것은 2부분으로 구성된 다기관 시험입니다. 파트 1은 ZX008의 보조 요법(항간질 치료제[AET]과의 기존 병용 치료에 대한)의 효능과 안전성을 조사하기 위한 20주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 고정 용량, 병렬 그룹 연구입니다. CDD 진단 및 조절되지 않는 발작이 있는 어린이 및 성인.
연구의 1부 기간은 20주이며 다음 단계로 구성됩니다: 기준선 기간(즉, 기준선[BL]; 스크리닝 방문 및 기준선 관찰을 포함하는 4주), 적정 기간(즉, 적정; 2주), 유지 기간(즉, 유지 관리; 12주) 및 오픈 라벨 시작 용량으로의 2주 전환 기간(즉, 전환; 2주).
파트 2는 파트 1을 완료한 피험자를 위한 54주, 오픈 라벨, 유연한 용량, 장기 연장입니다. 파트 2에는 테이퍼 기간(예: , 테이퍼; 2주).
CDD가 있는 어린이 및 성인에서 ZX008의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 1차 연구 분석은 모든 무작위 피험자의 파트 1 데이터를 기반으로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: UCB Cares
- 전화번호: 1-844-599-2273 (USA)
- 이메일: UCBCares@ucb.com
연구 연락처 백업
- 이름: UCB Cares
- 전화번호: 001 844 599 2273
- 이메일: UCBCares@ucb.com
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- 모병
- Ep0216 2802
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Zwolle, 네덜란드
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- Ep0216 1401
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Bielefeld, 독일
- 모병
- Ep0216 902
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Kehl-Kork, 독일
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- Ep0216 909
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Kiel, 독일
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- Ep0216 908
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
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- Ep0216 154
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
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Los Angeles, California, 미국, 90027
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Orange, California, 미국, 92868
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- Ep0216 130
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San Francisco, California, 미국, 94158
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- Ep0216 101
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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- Ep0216 173
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
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- Ep0216 149
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32806
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- Ep0216 165
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
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- Ep0216 157
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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- Ep0216 113
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
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- Ep0216 134
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
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- Ep0216 109
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3026
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
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- Ep0216 164
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
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- Ep0216 120
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
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- Ep0216 153
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78731
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Dallas, Texas, 미국, 75235
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
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- Ep0216 126
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- 빼는
- Ep0216 125
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Brussels, 벨기에
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- Ep0216 804
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Edegem, 벨기에
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- Ep0216 801
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Barcelona, 스페인
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- Ep0216 1103
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Madrid, 스페인
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- Ep0216 1117
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Madrid, 스페인
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- Ep0216 1114
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Madrid, 스페인
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- Ep0216 1116
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Santiago De Compostela, 스페인
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- Ep0216 1118
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Valencia, 스페인
- 빼는
- Ep0216 1115
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Cork, 아일랜드
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- Ep0216 1801
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Dublin, 아일랜드
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- Ep0216 1803
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Bristol, 영국
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- Ep0216 607
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London, 영국
- 모병
- Ep0216 602
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Sheffield, 영국
- 모병
- Ep0216 604
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Linz, 오스트리아
- 모병
- Ep0216 2505
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Ramat Gan, 이스라엘
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- Ep0216 1906
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Tel Aviv, 이스라엘
- 모병
- Ep0216 1904
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Hiroshima, 일본
- 모병
- Ep0216 1512
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Niigata, 일본
- 모병
- Ep0216 1505
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Shizuoka, 일본
- 모병
- Ep0216 1502
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Ōmura, 일본
- 모병
- Ep0216 1518
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Lisboa, 포르투갈
- 모병
- Ep0216 2104
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Porto, 포르투갈
- 모병
- Ep0216 2105
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 대상은 CDKL5 유전자에서 확인된 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 돌연변이를 가지고 있으며 생후 1년에 간질 발병 및 운동 및 발달 지연과 함께 CDD의 임상 진단을 받았습니다.
- 피험자는 스크리닝 방문일 현재 1세 내지 35세의 남성 또는 여성이다.
- 피험자는 2개 이상의 AET를 이전 또는 현재 사용했음에도 불구하고 발작 조절을 달성하지 못했어야 합니다.
- 피험자는 현재 최소한 1가지 항경련 치료를 받고 있습니다: 항발작 약물(ASM), 미주 신경 자극(VNS), 반응성 신경자극(RNS) 또는 케톤 생성 식이요법(KD).
- 간질에 대한 모든 약물 또는 중재(VNS, RNS 및 KD 포함)는 스크리닝 전에 안정적이어야 하며 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
- 스크리닝 방문에서 부모/간병인은 피험자가 주당 4회 이상의 가산 운동 발작(CMS)이 있다고 보고합니다.
제외 기준:
- 피험자는 펜플루라민 또는 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 피험자는 폐동맥 고혈압 진단을 받았습니다.
- 피험자는 만성 폐쇄성 폐 질환, 간질성 폐 질환 또는 문맥 고혈압을 포함하는 임상적으로 중요한 의학적 상태를 갖거나 현재 또는 스크리닝 방문 전 4주 동안 간질 외에 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 중요한 질병을 앓았습니다. 연구 참여, 연구 데이터 수집에 부정적인 영향을 미치거나 피험자에게 위험을 초래할 수 있습니다.
- 피험자는 심장판막병증, 심근경색 또는 뇌졸중, 심한 심실성 부정맥, 또는 승모판 탈출증, 심방 또는 심실 중격 결손, 개존관을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 유의한 구조적 심장 이상과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거 병력이 있습니다. 동맥, 그리고 션트 역전이 있는 난원공 개존. (참고: 난원공 개존 또는 이첨 대동맥 판막은 배타적인 것으로 간주되지 않습니다).
- 피험자는 중등도에서 중증의 간 장애가 있습니다.
- 대상은 현재 신경성 식욕부진 또는 폭식증을 암시하는 섭식 장애를 가지고 있습니다.
- 피험자는 녹내장의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
- 피험자는 > 4개의 수반되는 ASM을 복용하고 있습니다. 구조 약물은 계산에 포함되지 않습니다.
- 피험자는 Epidiolex/Epidyolex 이외의 칸나비디올(CBD)로 병용 치료를 받고 있거나 어떤 조건에서든 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 마리화나 제품으로 적극적으로 치료를 받고 있습니다.
- 피험자가 스크리닝 방문 30일 이내에 다른 중재적 임상 시험에 참여했거나 현재 조사 제품을 받고 있습니다.
- 피험자는 이전에 스크리닝 방문 전에 Fintepla®(펜플루라민)로 치료를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: ZX008 0.8mg/kg/일
파트 1: ZX008 0.8mg/kg/일을 균등 분할 용량으로 1일 2회(BID) 투여합니다. 최대 30mg/일(스티리펜톨을 병용하는 피험자는 0.5mg/kg/일, [최대 20mg/일]) 음식과 관계없이.
|
ZX008은 Fenfluramine Hydrochloride의 경구 수용액으로 공급됩니다.
|
|
위약 비교기: 위약
파트 1: 일치하는 ZX008 위약을 음식과 함께 또는 음식 없이 균등하게 분할하여 하루에 두 번(BID) 투여합니다.
|
일치하는 ZX008 위약은 구강 솔루션으로 제공됩니다.
|
|
실험적: ZX008
파트 2: 공개 라벨 ZX008은 ZX008 0.8mg/kg/일까지 유연한 투여 요법을 사용하여 투여됩니다. 최대 용량: 30mg/일(스티리펜톨을 병용하는 피험자는 0.5mg/kg/일, [최대 20mg/일]).
ZX008은 1일 2회(BID) 음식과 함께 또는 음식 없이 균등하게 분할된 용량으로 투여됩니다.
|
ZX008은 Fenfluramine Hydrochloride의 경구 수용액으로 공급됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
"월간(28일) 셀 수 있는 운동 발작 빈도"에서 기준선 기간(Baseline)으로부터 중앙값 백분율 변화
기간: 14주
|
ZX008 0.8mg/kg/일 그룹에서 조합된 적정 및 유지 기간(T+M) 동안 "월별(28일) 셀 수 있는 운동 발작 빈도" 또는 CMSF의 기준 기간(기준)으로부터 중앙값 백분율 변화는 비교 대상입니다. 플라시보 그룹으로
|
14주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CMSF의 기준선에서 ≥ 50% 감소를 달성한 피험자의 비율
기간: 14주
|
ZX008 0.8mg/kg/일 그룹에서 위약 그룹과 비교하여 T+M 동안 CMSF 기준선에서 ≥ 50% 감소를 달성한 피험자의 비율
|
14주
|
|
조사자에 의해 평가된 CGI-I(Clinical Global Impression-I) 등급에서 개선을 달성한 대상체의 백분율
기간: 14주
|
위약 그룹과 비교하여 ZX008 0.8 mg/kg 그룹에서 T+M 말기에 조사관이 평가한 바와 같이 CGI-I 등급이 많이 또는 매우 많이 개선된 피험자의 비율
|
14주
|
|
월간 일반화 강직 간대(GTC) 발작 빈도의 기준선 대비 중앙값 백분율 변화
기간: 14주
|
위약군과 비교하여 ZX008 0.8mg/kg/일군에서 T+M 동안 월간 GTC 발작 빈도의 기준선으로부터 중앙값 백분율 변화
|
14주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 8일
기본 완료 (추정된)
2025년 2월 5일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ZX008-2103/EP0216
- 2021-003222-76 (EudraCT 번호)
- U1111-1303-2043 (기타 식별자: WHO universal trial number (UTN))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 개별 환자 수준 데이터 및 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
이 계획은 임상시험이 완료된 후 임상시험 참여자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ZX008(펜플루라민 염산염)에 대한 임상 시험
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Haihe Biopharma Co., Ltd.Shanghai Institute of Materia Medica, Chinese Academy of Sciences완전한
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Torrent Pharmaceuticals Limited완전한
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Bing He모집하지 않고 적극적으로
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University Hospital Southampton NHS Foundation...University of Southampton빼는
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Torrent Pharmaceuticals Limited완전한
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...완전한드라벳 증후군 | 레녹스 가스토 증후군미국
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...모집하지 않고 적극적으로레녹스 가스토 증후군미국, 호주, 벨기에, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 멕시코, 네덜란드, 폴란드, 스페인, 스웨덴
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Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.AZak-Pharma Dienstleistung Ges.m.b.H.완전한