Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ZX008:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on CDKL5-puutoshäiriö

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Zogenix, Inc.

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kiinteän annoksen monikeskustutkimus ZX008:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on CDKL5-puutoshäiriö, jota seuraa avoin laajennus

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmien, lumekontrolloitu, 2-osainen tutkimus, jossa arvioidaan ZX008:n tehoa ja turvallisuutta, kun sitä käytetään lisähoitona hallitsemattomien kohtausten hoidossa lapsilla ja aikuisilla, joilla on sykliiniriippuvainen kinaasi. 5 (CDKL5) puutoshäiriö (CDD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 2-osainen monikeskuskoe. Osa 1 on 20 viikon satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kiinteän annoksen, rinnakkaisryhmien tutkimus, jossa tutkitaan ZX008:n tehoa ja turvallisuutta lisähoitona (nykyisen samanaikaisen epilepsiahoidon [AET] kanssa) lapset ja aikuiset, joilla on CDD-diagnoosi ja hallitsemattomat kohtaukset.

Tutkimuksen osa 1 on kestoltaan 20 viikkoa ja koostuu seuraavista vaiheista: Lähtötilanne (eli lähtötilanne [BL]; 4 viikkoa, mukaan lukien seulontakäynti ja lähtötilanteen havainnointi), titrausjakso (eli titraus; 2 viikkoa), Ylläpitojakso (eli ylläpito; 12 viikkoa) ja 2 viikon siirtymäjakso (eli siirtymäaika; 2 viikkoa) avoimeen aloitusannokseen.

Osa 2 on 54 viikon avoin, joustavan annoksen ja pitkäaikainen jatkoaika koehenkilöille, jotka suorittavat osan 1. Osa 2 sisältää avoimen pidennyksen (OLE) hoitojakson (52 viikkoa) kapenevalla jaksolla (ts. , kartiomainen; 2 viikkoa).

Ensisijainen tutkimusanalyysi ZX008:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi CDD:tä sairastavilla lapsilla ja aikuisilla perustuu osan 1 tietoihin kaikista satunnaistetuista koehenkilöistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: UCB Cares
  • Puhelinnumero: 1-844-599-2273 (USA)
  • Sähköposti: ucbcares@ucb.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: UCB Cares
  • Puhelinnumero: 001 844 599 2273
  • Sähköposti: UCBCares@ucb.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Zwolle, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1401
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekrytointi
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgia
        • Rekrytointi
        • Ep0216 801
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Espanja
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Espanja
        • Peruutettu
        • Ep0216 1115
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekrytointi
        • Ep0216 2802
  • Irlanti
      • Cork, Irlanti
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Irlanti
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1904
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta
        • Rekrytointi
        • Ep0216 2505
  • Japani
      • Hiroshima, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Japani
        • Rekrytointi
        • Ep0216 1518
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali
        • Rekrytointi
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugali
        • Rekrytointi
        • Ep0216 2105
  • Saksa
      • Bielefeld, Saksa
        • Rekrytointi
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Saksa
        • Rekrytointi
        • Ep0216 909
      • Kiel, Saksa
        • Rekrytointi
        • Ep0216 908
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Ep0216 607
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Ep0216 604
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Peruutettu
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Peruutettu
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Rekrytointi
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Rekrytointi
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3026
        • Rekrytointi
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Rekrytointi
        • Ep0216 171
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Peruutettu
        • Ep0216 125

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on vahvistettu patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen mutaatio CDKL5-geenissä ja kliininen CDD-diagnoosi, jossa epilepsia alkaa ensimmäisenä elinvuotena sekä motorisia ja kehityshäiriöitä.
  • Kohde on mies tai nainen, iältään 1-35 vuotta, seulontakäynnin päivästä lukien.
  • Koehenkilö ei täytynyt saavuttaa kohtausten hallintaa huolimatta kahden tai useamman AET:n aikaisemmasta tai nykyisestä käytöstä.
  • Koehenkilö saa tällä hetkellä vähintään yhtä samanaikaista kouristuskohtaushoitoa: kouristuslääkitys (ASM), vagushermostimulaatio (VNS), reagoiva neurostimulaatio (RNS) tai ketogeeninen ruokavalio (KD).
  • Kaikkien epilepsialääkkeiden tai interventioiden (mukaan lukien VNS, RNS ja KD) on oltava stabiileja ennen seulontaa, ja niiden odotetaan pysyvän vakaina koko tutkimuksen ajan.
  • Seulontakäynnillä vanhempi/hoitaja raportoi, että koehenkilöllä on ≥ 4 laskettavaa motorista kohtausta (CMS) viikossa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on tunnettu yliherkkyys fenfluramiinille tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
  • Tutkittavalla on diagnoosi keuhkoverenpainetauti.
  • Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, interstitiaalinen keuhkosairaus tai portaalihypertensio, tai hänellä on ollut kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus tällä hetkellä tai seulontakäyntiä edeltäneiden 4 viikon aikana, muu kuin epilepsia, vaikuttaisi kielteisesti tutkimukseen osallistumiseen, tutkimustietojen keräämiseen tai aiheuttaisi riskin tutkittavalle.
  • Tutkittavalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut sydän- tai aivoverisuonisairaus, kuten sydänläppävika, sydäninfarkti tai aivohalvaus, vaikeita kammiorytmiöitä tai kliinisesti merkittäviä rakenteellisia sydämen poikkeavuuksia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, mitraaliläpän prolapsi, eteis- tai kammion väliseinän vauriot, avokanava arteriosus ja avoin foramen ovale shuntin kääntymisellä. (Huomautus: Patent foramen ovale tai kaksikuoppainen aorttaläppä ei pidetä poissulkevina).
  • Potilaalla on kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta.
  • Tutkittavalla on tällä hetkellä syömishäiriö, joka viittaa anoreksiaan tai bulimiaan.
  • Potilaalla on nykyinen tai aiemmin ollut glaukooma.
  • Kohde ottaa > 4 samanaikaista ASM:ää. Pelastuslääkkeet eivät sisälly laskelmaan.
  • Kohde saa samanaikaista hoitoa kannabidiolilla (CBD) muulla kuin Epidiolexilla/Epidyolexilla tai häntä hoidetaan aktiivisesti tetrahydrokannabinolilla (THC) tai millä tahansa marihuanatuotteella minkä tahansa sairauden vuoksi.
  • Koehenkilö on osallistunut toiseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä tai hän saa parhaillaan tutkimustuotetta.
  • Kohdetta on aiemmin hoidettu Fintepla®-valmisteella (fenfluramiini) ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ZX008 0,8 mg/kg/vrk
Osa 1: ZX008 0,8 mg/kg/vrk annetaan kahdesti päivässä (BID) tasaisesti jaettuna; enintään 30 mg/vrk (potilaat, jotka saavat samanaikaisesti stiripentolia, saavat 0,5 mg/kg/vrk, [enintään 20 mg/vrk]) ruoan kanssa tai ilman.
Lääke: ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi)
ZX008 toimitetaan fenfluramiinihydrokloridin oraalisena vesiliuoksena.
Placebo Comparator: Plasebo
Osa 1: Vastaava ZX008 lumelääke annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin ruoan kanssa tai ilman.
Lääke: Vastaava ZX008 Placebo
Vastaava ZX008 lumelääke toimitetaan oraaliliuoksena.
Kokeellinen: ZX008
Osa 2: Avoin ZX008 annetaan joustavalla annosteluohjelmalla, ZX008 0,8 mg/kg/vrk asti; enimmäisannos: 30 mg/vrk (potilaat, jotka saavat samanaikaisesti stiripentolia, saavat 0,5 mg/kg/vrk, [enintään 20 mg/vrk]). ZX008 annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin ruoan kanssa tai ilman.
Lääke: ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi)
ZX008 toimitetaan fenfluramiinihydrokloridin oraalisena vesiliuoksena.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mediaani prosentuaalinen muutos perusjaksosta (perustilanteesta) "kuukausittain (28 päivää) laskettavissa motorisissa kohtaustiheydissä
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Mediaani prosentuaalinen muutos perustasojaksosta (perustilanteesta) "kuukausittain (28 päivää) laskettavissa motoristen kohtausten taajuudessa" tai CMSF:ssä yhdistettyjen titraus- ja ylläpitojaksojen (T+M) aikana ZX008 0,8 mg/kg/vrk -ryhmässä verrattuna plaseboryhmän kanssa
14 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat ≥ 50 %:n laskun lähtötasosta CMSF:ssä
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat ≥ 50 %:n laskun lähtötasosta CMSF:ssä T+M:n aikana ZX008 0,8 mg/kg/vrk -ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään
14 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat parannuksia tutkijan arvioimassa CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) -luokituksessa
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Tutkijan arvioimana T+M:n lopussa ZX008 0,8 mg/kg -ryhmässä plaseboryhmään verrattuna niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat CGI-I-luokituksen paljon tai erittäin paljon
14 viikkoa
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos perustasosta kuukausittaisessa Generalized Tonic-Clonic (GTC) -kohtaustaajuudessa
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta kuukausittaisessa GTC-kohtaustiheydessä T+M:n aikana ZX008-ryhmässä 0,8 mg/kg/vrk verrattuna plaseboryhmään
14 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zogenix, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt tooninen klooninen kohtaus

Kliiniset tutkimukset ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa