Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ZX008:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on CDKL5-puutoshäiriö (GEMZ)

torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Zogenix, Inc.

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kiinteän annoksen monikeskustutkimus ZX008:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on CDKL5-puutoshäiriö, jota seuraa avoin laajennus

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmien, lumekontrolloitu, 2-osainen tutkimus, jossa arvioidaan ZX008:n tehoa ja turvallisuutta, kun sitä käytetään lisähoitona hallitsemattomien kohtausten hoidossa lapsilla ja aikuisilla, joilla on sykliiniriippuvainen kinaasi. 5 (CDKL5) puutoshäiriö (CDD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 2-osainen monikeskuskoe. Osa 1 on 20 viikon satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kiinteän annoksen, rinnakkaisryhmien tutkimus, jossa tutkitaan ZX008:n tehoa ja turvallisuutta lisähoitona (nykyisen samanaikaisen epilepsiahoidon [AET] kanssa) lapset ja aikuiset, joilla on CDD-diagnoosi ja hallitsemattomat kohtaukset.

Tutkimuksen osa 1 on kestoltaan 20 viikkoa ja koostuu seuraavista vaiheista: Lähtötilanne (eli lähtötilanne [BL]; 4 viikkoa, mukaan lukien seulontakäynti ja lähtötilanteen havainnointi), titrausjakso (eli titraus; 2 viikkoa), Ylläpitojakso (eli ylläpito; 12 viikkoa) ja 2 viikon siirtymäjakso (eli siirtymäaika; 2 viikkoa) avoimeen aloitusannokseen.

Osa 2 on 54 viikon avoin, joustavan annoksen ja pitkäaikainen jatkoaika koehenkilöille, jotka suorittavat osan 1. Osa 2 sisältää avoimen pidennyksen (OLE) hoitojakson (52 viikkoa) kapenevalla jaksolla (ts. , kartiomainen; 2 viikkoa).

Ensisijainen tutkimusanalyysi ZX008:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi CDD:tä sairastavilla lapsilla ja aikuisilla perustuu osan 1 tietoihin kaikista satunnaistetuista koehenkilöistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

87

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Zwolle, Alankomaat
        • Ep0216 1401
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgia
        • Ep0216 801
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Espanja
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Ep0216 1118
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Ep0216 2802
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italia
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italia
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italia
        • Ep0216 1202
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta
        • Ep0216 2505
  • Japani
      • Hiroshima, Japani
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japani
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japani
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japani
        • Ep0216 1502
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugali
        • Ep0216 2105
  • Saksa
      • Bielefeld, Saksa
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Saksa
        • Ep0216 909
      • Kiel, Saksa
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Saksa
        • Ep0216 901
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
        • Ep0216 3101
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ep0216 607
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ep0216 602
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ep0216 604
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Ep0216 171

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on vahvistettu patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen mutaatio CDKL5-geenissä ja kliininen CDD-diagnoosi, jossa epilepsia alkaa ensimmäisenä elinvuotena sekä motorisia ja kehityshäiriöitä.
  • Kohde on mies tai nainen, iältään 1-35 vuotta, seulontakäynnin päivästä lukien.
  • Koehenkilö ei täytynyt saavuttaa kohtausten hallintaa huolimatta kahden tai useamman AET:n aikaisemmasta tai nykyisestä käytöstä.
  • Koehenkilö saa tällä hetkellä vähintään yhtä samanaikaista kouristuskohtaushoitoa: kouristuslääkitys (ASM), vagushermostimulaatio (VNS), reagoiva neurostimulaatio (RNS) tai ketogeeninen ruokavalio (KD).
  • Kaikkien epilepsialääkkeiden tai interventioiden (mukaan lukien VNS, RNS ja KD) on oltava stabiileja ennen seulontaa, ja niiden odotetaan pysyvän vakaina koko tutkimuksen ajan.
  • Seulontakäynnillä vanhempi/hoitaja raportoi, että koehenkilöllä on ≥ 4 laskettavaa motorista kohtausta (CMS) viikossa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on tunnettu yliherkkyys fenfluramiinille tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
  • Tutkittavalla on diagnoosi keuhkoverenpainetauti.
  • Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, interstitiaalinen keuhkosairaus tai portaalihypertensio, tai hänellä on ollut kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus tällä hetkellä tai seulontakäyntiä edeltäneiden 4 viikon aikana, muu kuin epilepsia, vaikuttaisi kielteisesti tutkimukseen osallistumiseen, tutkimustietojen keräämiseen tai aiheuttaisi riskin tutkittavalle.
  • Tutkittavalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut sydän- tai aivoverisuonisairaus, kuten sydänläppävika, sydäninfarkti tai aivohalvaus, vaikeita kammiorytmiöitä tai kliinisesti merkittäviä rakenteellisia sydämen poikkeavuuksia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, mitraaliläpän prolapsi, eteis- tai kammion väliseinän vauriot, avokanava arteriosus ja avoin foramen ovale shuntin kääntymisellä. (Huomautus: Patent foramen ovale tai kaksikuoppainen aorttaläppä ei pidetä poissulkevina).
  • Potilaalla on kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta.
  • Tutkittavalla on tällä hetkellä syömishäiriö, joka viittaa anoreksiaan tai bulimiaan.
  • Potilaalla on nykyinen tai aiemmin ollut glaukooma.
  • Kohde ottaa > 4 samanaikaista ASM:ää. Pelastuslääkkeet eivät sisälly laskelmaan.
  • Kohde saa samanaikaista hoitoa kannabidiolilla (CBD) muulla kuin Epidiolexilla/Epidyolexilla tai häntä hoidetaan aktiivisesti tetrahydrokannabinolilla (THC) tai millä tahansa marihuanatuotteella minkä tahansa sairauden vuoksi.
  • Koehenkilö on osallistunut toiseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä tai hän saa parhaillaan tutkimustuotetta.
  • Kohdetta on aiemmin hoidettu Fintepla®-valmisteella (fenfluramiini) ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fenfluramiini (hydrokloridi) 0,8 mg/kg/vrk
Osa 1: Fenfluramiinia (hydrokloridi) 0,8 mg/kg/vrk annetaan kahdesti päivässä (BID) yhtä suurina annoksina; enintään 30 mg/vrk (potilaat, jotka saavat samanaikaisesti stiripentolia, saavat 0,5 mg/kg/vrk [enintään 20 mg/vrk]) ruoan kanssa tai ilman.
Lääke: Fenfluramin
Fenfluramiini toimitetaan fenfluramiinihydrokloridin oraalisena vesiliuoksena.
Muut nimet:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramiini HCl
  • fenfluramiinihydrokloridi
Placebo Comparator: Plasebo
Osa 1: Yhteensopivaa fenfluramiini (hydrokloridi)-lumelääkettä annetaan kahdesti vuorokaudessa jaettuna kahteen yhtä suureen annokseen, joko ruoan kanssa tai ilman.
Lääke: Lumelääke
Fenfluramiinihydrokloridi-plasebo vastaa fenfluramiinihydrokloridi-oraaliliuosta annostelun suhteen.
Kokeellinen: Fenfluramiini (hydrokloridi) avoin

Osa 2 ja osa 3: Avoimen fenfluramiinihydrokloridia annostellaan joustavalla annosteluohjelmalla, jopa enintään 0,8 mg/kg/vrk; enimmäisannos: 30 mg/vrk (samanaikaisesti stiripentolia käyttävät koehenkilöt saavat 0,5 mg/kg/vrk, enintään 20 mg/vrk). Fenfluramiinihydrokloridi annostellaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin ruoan kanssa tai ilman ruokaa.
Lääke: Fenfluramin
Fenfluramiini toimitetaan fenfluramiinihydrokloridin oraalisena vesiliuoksena.
Muut nimet:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramiini HCl
  • fenfluramiinihydrokloridi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta laskettavien motoristen kohtausten esiintymistiheydessä (CMSF) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetty titraus- ja ylläpitojakso (14 viikkoa)
Verrattuna lumeryhmään raportoidaan mediaaniprosenttimuutos lähtötasosta kuukausittain (28 päivää) yhteistetyllä titraus- ja ylläpitovälillä fenfluramiiniryhmässä (0,8 mg/kg/vrk).
Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetty titraus- ja ylläpitojakso (14 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ilmeni hoidon aikaisia haittatapahtumia (TEAE) (Osa 2)
Aikaikkuna: Enintään OLE1-hoitojakson annoksen jälkeinen turvallisuusseurantakäynti 17 (enintään 70 viikkoa)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epätoivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliiniseen tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä, joka on saanut lääkevalmistetta, eikä tapahtumalla välttämättä ole syy-yhteyttä kyseiseen hoitoon. Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (Treatment Emergent Adverse Events, TEAE) määritellään haittatapahtumina, jotka raportoidaan tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen jälkeen tai sen aikana.
Enintään OLE1-hoitojakson annoksen jälkeinen turvallisuusseurantakäynti 17 (enintään 70 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on epänormaaleja fyysisen tutkimuksen löydöksiä (osa 2)
Aikaikkuna: Enintään hoidon loppu (EoT)/varhainen lopetuskäynti (ET) 16 OLE1-hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Päättäjän (PI) kliinisesti merkittäväksi katsomat poikkeavat fyysisen tutkimuksen löydökset.
Enintään hoidon loppu (EoT)/varhainen lopetuskäynti (ET) 16 OLE1-hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Percentage of Participants With Abnormal Neurological Examination Findings (Part 2)
Aikaikkuna: OLE1-hoitojakson EoT\/ET-käyntiin 16 asti (enintään 68 viikkoa)
Tutkittavan lääkärin kliinisesti merkittäviksi katsomat poikkeavat neurologisen tutkimuksen löydökset.
OLE1-hoitojakson EoT\/ET-käyntiin 16 asti (enintään 68 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat myöntävästi itsensä vahingoittamista koskevaan kysymykseen (osa 2)
Aikaikkuna: OLE1 hoitojakso päivä 1 – OLE1 hoitojakson annoksen jälkeinen turvallisuusseurantakäynti 17 (enintään 70 viikkoa)
OLE1 hoitojakso päivä 1 – OLE1 hoitojakson annoksen jälkeinen turvallisuusseurantakäynti 17 (enintään 70 viikkoa)
Prosenttiosuus osallistujia, joilla läppävuodon lisääntyminen lähtötasosta (pois lukien puuttuvasta jäljitykseen) (Osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), Sydänkontrolli 18 (enintään 96 viikkoa)
Läpän regurgitaatio arvioidaan 2-ulotteisella (2-D) väri-Doppler-kaikukardiografialla (ECHO).
Lähtötilanne (28 päivää), Sydänkontrolli 18 (enintään 96 viikkoa)
Osallistujien osuus, joilla on keuhkovaltimoverenpaine (PASP > 35 mmHg) milloin tahansa hoidon aikana toistuvassa testauksessa (osa 2)
Aikaikkuna: OLE1-hoitojakson päivä 1 - OLE1-hoitojakson EoT/ET-käynti 16 (enintään 68 viikkoa)
OLE1-hoitojakson päivä 1 - OLE1-hoitojakson EoT/ET-käynti 16 (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötasosta laboratorioarvoissa (Hematologia) (Osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta laboratorioarvoissa (hormonit) (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta laboratorioarvoissa (Kemia) (Osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 pidennetyn avoimen vaiheen 1 hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 pidennetyn avoimen vaiheen 1 hoitojaksolla (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötasosta laboratorioarvoissa (virtsatutkimus) (osa 2)
Aikaikkuna: Perustilanne (28 päivää), OLE1-hoitojakson hoidon lopun/vastaavuuskäynti 16 (68 viikkoon asti)
Perustilanne (28 päivää), OLE1-hoitojakson hoidon lopun/vastaavuuskäynti 16 (68 viikkoon asti)
Muutos lähtötasosta elintoiminnoissa (verenpaine) (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), OLE1-hoitojakson EoT/ET-käynti 16 (enintään 68 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), OLE1-hoitojakson EoT/ET-käynti 16 (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta elintoiminnoissa (syke) (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojaksossa (enintään 68 viikkoa)
Lähtötaso (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojaksossa (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta elintoiminnoissa (lämpötila) (Osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojakson aikana (enintään 68 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojakson aikana (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta elintoiminnoissa (hengitystiheys) (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojakson aikana (enintään 68 viikkoa)
Lähtötaso (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojakson aikana (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta ruumiinpainossa (Osa 2)
Aikaikkuna: Perustaso (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojakson aikana (enintään 68 viikkoa)
Perustaso (28 päivää), EoT/ET-käynti 16 OLE1-hoitojakson aikana (enintään 68 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta Tannerin asteikolla (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), hoidon loppu / Jatkotutkimusjakso 1:n 16. arviointi (enintään 68 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), hoidon loppu / Jatkotutkimusjakso 1:n 16. arviointi (enintään 68 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ilmeni TEAE-tapahtumia (osa 3)
Aikaikkuna: (<= OLE2-jakson annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (enintään 200 viikkoa)}
Haittatapahtuma on mikä tahansa epätoivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisessä tutkimuksessa olevalla henkilöllä, joka saa lääkevalmistetta, eikä tapahtumalla välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. Hoitoon liittyvät haittatapahtumat määritellään haittatapahtumiksi, jotka on raportoitu tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen jälkeen tai sen yhteydessä.
(<= OLE2-jakson annoksen jälkeinen turvallisuusseuranta (enintään 200 viikkoa)}
Muutos lähtötilanteesta pituudessa (osa 3)
Aikaikkuna: ((Lähtötaso (28 päivää), OLE2-jakso EoT/ET-käynti 23 (enintään 198 viikkoa))
((Lähtötaso (28 päivää), OLE2-jakso EoT/ET-käynti 23 (enintään 198 viikkoa))
Muutos lähtötilanteesta kehon painossa (osa 3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), OLE2-jakson EoT/ET-käynti 23 (enintään 198 viikkoa)
Lähtötilanne (28 päivää), OLE2-jakson EoT/ET-käynti 23 (enintään 198 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla läppävuoto lisääntyi lähtötilanteesta (paitsi pois-oloinen siirtymässä satunnaiseksi) (osa 3)
Aikaikkuna: Lähtötasomittaus (28 päivää), sydämen seurantakäynti (enintään 295 viikkoa)
Läppävuotoa arvioidaan käyttämällä 2D-väri-Doppler-kaikukardiografiaa (ECHO).
Lähtötasomittaus (28 päivää), sydämen seurantakäynti (enintään 295 viikkoa)
Pulmonary valtimoverenpainetta (PASP > 35 mmHg) sairastavien osallistujien prosenttiosuus milloin tahansa hoidon aikana toistuvissa testeissä (osa 3)
Aikaikkuna: OLE2-jakson päivä 1 EoT/ET-käyntiin 23 OLE2-jaksossa (enintään 198 viikkoa)
OLE2-jakson päivä 1 EoT/ET-käyntiin 23 OLE2-jaksossa (enintään 198 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat ≥ 50 %:n vähennyksen lähtötasosta CMSF:ssä (osa 1)
Aikaikkuna: Perustaso (28 päivää), yhdistetyt T+M-jaksot (14 viikkoa)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat ≥ 50%:n laskun lähtötasosta CMSF:ssä T+M-jaksojen aikana, fenfluramiini 0,8 mg/kg/vrk -ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään.
Perustaso (28 päivää), yhdistetyt T+M-jaksot (14 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla kliininen globaali vaikutelma - paraneminen (CGI-I) -arviointi luokitellaan tutkijan arvioimana "paljon parantuneeksi" tai "erittäin paljon parantuneeksi" (Osa 1)
Aikaikkuna: Yhdistettyjen T+M-jaksojen lopussa (14 viikkoa)

Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat tutkijan arvioiman CGI-I-luokituksen 'paljon parantunut' tai 'erittäin paljon parantunut' T+M-jakson lopussa fenfluramiini 0,8 mg/kg -ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään.

CGI-I-asteikko mahdollistaa osallistujan tilan yleisarvioinnin ajan mittaan. Osallistujan tilan vakavuus arvioidaan 7-pisteisellä asteikolla, joka vaihtelee välillä 1 (erittäin paljon parantunut) ja 7 (erittäin paljon huonontunut) seuraavasti: 1=erittäin paljon parantunut; 2=paljon parantunut; 3=hieman parantunut; 4=ei muutosta; 5=hieman huonontunut; 6=paljon huonontunut; 7=erittäin paljon huonontunut.
Yhdistettyjen T+M-jaksojen lopussa (14 viikkoa)
Prosentin muutos lähtötasosta kuukausittaisissa yleistetyissä toonis-kloonisissa (GTC) kohtaustiheyksissä (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), Yhdistetty titraus- ja ylläpitojakso (14 viikkoa)
Fenflur Diari keskimääräinen muutos prosentteina lähtötasosta kuukausittaisessa GTC-kohtausten esiintymistiheydessä T+M-jaksojen aikana 0,8 mg/kg/vrk fenfluramiiniryhmässä verrattuna lumeryhmään.
Lähtötaso (28 päivää), Yhdistetty titraus- ja ylläpitojakso (14 viikkoa)
Categorized Percentage Change in Seizures from Baseline in CMSF (Part 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetty titraus- ja ylläpitojakso (T+Y) (14 viikkoa)
Luokiteltu keskimääräinen prosentuaalinen muutos kohtausten määrässä lähtötasosta kuukausittain (28 päivää) yhdistetyn T + M -jakson aikana esitetään seuraavissa luokissa: ei vähennystä tai pahenemista, ≥25%, ≥75% tai 100% vähennys.
Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetty titraus- ja ylläpitojakso (T+Y) (14 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat "lähes kohtauksettomuuden" (osa 1)
Aikaikkuna: Yhdistetyt T+M-jaksot (14 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat lähes kohtausvapauden, joka määritellään 0 tai 1 kohtaukseksi, T+M aikana, fenfluramiiniryhmässä (0,8 mg/kg/vrk) verrattuna lumeryhmään.
Yhdistetyt T+M-jaksot (14 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden CGI-I-arvio on "Paljon parantunut" tai "Erittäin paljon parantunut" (vanhemman/hoitajan arvioimana) (osa 1)
Aikaikkuna: Yhdistettyjen T+M -jaksojen (14 viikkoa) lopussa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat vanhemman/hoitajan arvioiman CGI-I-luokituksen "paljon" tai "erittäin paljon parantunut" T+M-jaksojen lopussa, fenfluramiini 0,8 mg/kg -ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään.
Yhdistettyjen T+M -jaksojen (14 viikkoa) lopussa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla havaittiin parannus (minimaalinen, huomattava tai erittäin suuri) CGI-I-arviointiasteikolla tutkijan itsenäisesti arvioimana (osa 1)
Aikaikkuna: Yhdistettyjen T+M-jaksojen (14 viikkoa) lopussa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat tutkijan itsenäisesti arvioiman CGI-I-luokituksen 'minimaalinen parannus', 'huomattava parannus' tai 'erittäin huomattava parannus' T+M-jakson lopussa, fenfluramiini 0,8 mg/kg -ryhmässä verrattuna lumeryhmään.
Yhdistettyjen T+M-jaksojen (14 viikkoa) lopussa
Osallistujien prosenttiosuus, joilla havaittiin parannusta (vähäinen, huomattava tai erittäin huomattava parannus) CGI-I-arvioinnissa, joka arvioitiin itsenäisesti vanhemman/hoitajan toimesta (osa 1)
Aikaikkuna: Yhdistettyjen T+M-jaksojen lopussa (14 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat vanhemman/hoitajan itsenäisesti arvioiman CGI-I-luokituksen 'minimaalinen', 'huomattava' tai 'erittäin suuri' paraneminen T+M-jaksojen lopussa, fentermiini 0,8 mg/kg-ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään.
Yhdistettyjen T+M-jaksojen lopussa (14 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta kaikkien kohtausten kuukausittaisessa esiintymistiheydessä (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), Yhdistetty Titraus- ja Ylläpitojaksot (T+Y) (14 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta kuukausittaisessa (28 päivää kohden) kaikkien kohtausten esiintymistiheydessä yhdistetyn T+M-ajanjakson aikana.
Lähtötaso (28 päivää), Yhdistetty Titraus- ja Ylläpitojaksot (T+Y) (14 viikkoa)
Muutos lähtötasosta laskettavien motoristen kohtausten (CMS) kuukausittaisessa kohtausvapaiden päivien määrässä (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyt titraus- ja ylläpitojaksot (14 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta CMS-vapaiden päivien kuukausittaisessa (per 28 päivää) esiintymistiheydessä yhdistettyjen T+M-jaksojen aikana.
Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyt titraus- ja ylläpitojaksot (14 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, joilla oli TEAE-oireita (osa 1)
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivästä ylläpitojaksojen loppuun (enintään 14 viikkoa)
HA on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliiniseen tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. TEAE määriteltiin haittatapahtumana, joka alkoi tutkimuslääkkeen annon aikana tai sen jälkeen ja jatkui ylläpitojakson loppuun (14 viikkoa) saakka mukaan lukien tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
Ensimmäisen annoksen päivästä ylläpitojaksojen loppuun (enintään 14 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on epänormaaleja fyysisen tutkimuksen löydöksiä (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, käynti 6 (päivä 43), käynti 7 (päivä 71), käynti 8 (päivä 99)
Lähtötilanne, käynti 6 (päivä 43), käynti 7 (päivä 71), käynti 8 (päivä 99)
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on epänormaaleja neurologisen tutkimuksen löydöksiä (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, käynti 6 (päivä 43), käynti 8 (päivä 99)
Lähtötilanne, käynti 6 (päivä 43), käynti 8 (päivä 99)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on myönteinen vastaus itsensä vahingoittamista koskevaan kysymykseen (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso, Tapaaminen 5 (päivä 15), Tapaaminen 6 (päivä 43), Tapaaminen 7 (päivä 71), Tapaaminen 8 (päivä 99)
Lähtötaso, Tapaaminen 5 (päivä 15), Tapaaminen 6 (päivä 43), Tapaaminen 7 (päivä 71), Tapaaminen 8 (päivä 99)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla läppävuoto lisääntyi lähtötilanteesta (lukuun ottamatta luokan poissaoleva jäljelle jäävä välillä) (Osa 1)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annospäivästä ylläpitojakson loppuun (enintään 14 viikkoa)
Läppävuoto arvioidaan käyttäen 2-D Color Doppler -kaikukardiografiaa.
Ensimmäisestä annospäivästä ylläpitojakson loppuun (enintään 14 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on keuhkovaltimon hypertensio (PASP > 35 mmHg) milloin tahansa hoidon aikana toistuvassa testauksessa (osa 1)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annospäivästä ylläpitojakson loppuun (enintään 14 viikkoa)
Fenfluraminin (ZX008) turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan pediatrisilla ja aikuisilla CDD-potilailla.
Ensimmäisestä annospäivästä ylläpitojakson loppuun (enintään 14 viikkoa)
Muutos lähtötilanteesta laboratorioarvoissa (hematologia) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitovaiheen (T+M) loppu (päivä 99)
Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitovaiheen (T+M) loppu (päivä 99)
Muutos lähtötasosta laboratorioarvoissa (Hormonit) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+M) loppu (päivä 99)
Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+M) loppu (päivä 99)
Muutos lähtötilanteesta laboratorioparametreissa (kemia) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+M) loppu (päivä 99)
Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+M) loppu (päivä 99)
Muutos lähtötasosta laboratorioarvoissa (virtsatutkimus) (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) loppu (päivä 99)
Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) loppu (päivä 99)
Muutos lähtötasosta elintoiminnoissa (verenpaine) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson loppu (päivä 99)
Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson loppu (päivä 99)
Muutos lähtötasosta elintoiminnoissa (syke) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 vuorokautta), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson loppu (päivä 99)
Lähtötilanne (28 vuorokautta), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson loppu (päivä 99)
Muutos lähtötasosta elintoiminnoissa (lämpötila) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) päättyminen (päivä 99)
Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) päättyminen (päivä 99)
Muutos lähtötasosta vitaalimerkeissä (Hengitystaajuus) (Osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), yhdistettyjen titraus- ja ylläpitojaksojen (T+M) päättyminen (päivä 99)
Lähtötaso (28 päivää), yhdistettyjen titraus- ja ylläpitojaksojen (T+M) päättyminen (päivä 99)
Muutos lähtötasosta kehon painossa (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) loppu (päivä 99)
Lähtötaso (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) loppu (päivä 99)
Muutos lähtötasosta Tannerin vaiheistuksessa (osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) lopussa (päivä 99)
Lähtötilanne (28 päivää), yhdistetyn titraus- ja ylläpitojakson (T+Y) lopussa (päivä 99)
Prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta CMSF:ssä (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Mediaaniprosenttimuutos lähtötilanteesta kuukausittaisessa (28 päivän välein) EHSK-hoidossa OLE-hoitojakson aikana.
Lähtötaso (28 päivää), OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Kohtausten luokiteltu prosentuaalinen muutos lähtötasosta CMSF:ssä (osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28 päivää), OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Luokiteltu prosentuaalinen muutos kohtausten määrässä lähtötilanteesta kuukausittain (28 päivää) CMSF:n aikana OLE-hoitojaksolla esitetään seuraavissa luokissa: ei vähennystä tai paheneminen, ≥25%, ≥50%, ≥75% tai 100% vähennys.
Lähtötilanne (28 päivää), OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat "lähes kohtauksettomuuden" (osa 2)
Aikaikkuna: OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat lähes vapauden kohtauksista, määriteltynä 0 tai 1 kohtaus, OLE-hoitojakson aikana.
OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, joilla tutkijan arvioima CGI-I-luokitus on 'Paljon tai erittäin paljon parantunut' (Osa 2)
Aikaikkuna: Hoitojakson OLE1 lopussa (enintään 52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat tutkijan arvioiman CGI-I-luokituksen 'paljon' tai 'erittäin paljon parantunut' avoimen jatkotutkimuksen hoitojaksolla.
Hoitojakson OLE1 lopussa (enintään 52 viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus, joiden CGI-I-arvio vanhemman/huoltajan arvioimana on 'paljon tai erittäin paljon parantunut' (Osa 2)
Aikaikkuna: OLE1-hoidon jakson lopussa (enintään 52 viikkoa)
The percentage of participants who achieve a CGI-I rating of much or very much improved as assessed by the parent/caregiver at the OLE Treatment Period.
OLE1-hoidon jakson lopussa (enintään 52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli parannusta (vähäinen, merkittävä tai erittäin merkittävä parannus) tutkijan itsenäisesti arvioimalla CGI-I-asteikolla (osa 2)
Aikaikkuna: OLE1-hoitojakson lopussa (enintään 52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat tutkijan arvioimana vähintään minimaalisen, selkeästi parantuneen tai erittäin paljon parantuneen CGI-I-arvion OLE-hoitojaksolla.
OLE1-hoitojakson lopussa (enintään 52 viikkoa)
Percentage of Participants with Improvement (Minimal, Much or Very Much Improved) on the CGI-I Rating as Assessed by the Parent/Caregiver (Part 2)
Aikaikkuna: OLE1-hoitojakson lopussa (enintään 52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat vanhemman/hoitajan arvioimana vähintään minimaalisen, paljon tai erittäin paljon paremman CGI-I -luokituksen OLE-hoitojakson aikana.
OLE1-hoitojakson lopussa (enintään 52 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta kuukausittaisessa GTC-kohtausten tiheydessä (osa 2)
Aikaikkuna: Perustaso (28 päivää), OLE1-Hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta kuukausittaisen GTC-kohtaustiheyden OLE-hoitojaksolla.
Perustaso (28 päivää), OLE1-Hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Muutos lähtötasosta CMS-vapaiden päivien kuukausittaisessa määrässä (Osa 2)
Aikaikkuna: Lähtötaso (28 päivää), OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)
Muutos lähtötasosta kuukausittaisessa (28 päivän aikana) CMS-vapaiden päivien esiintymistiheydessä OLE-hoitojakson aikana.
Lähtötaso (28 päivää), OLE1-hoitojakso (enintään 52 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zogenix, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 8. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 8. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-numero)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa