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Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 in soggetti con disturbo da carenza di CDKL5

3 maggio 2024 aggiornato da: Zogenix, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa, multicentrico per esaminare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 nei soggetti con disturbo da carenza di CDKL5 seguito da un'estensione in aperto

Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, in 2 parti per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 quando usato come terapia aggiuntiva per il trattamento di convulsioni incontrollate in bambini e adulti con chinasi ciclina-dipendente come- 5 (CDKL5) disturbo da carenza (CDD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico in 2 parti. La Parte 1 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa, a gruppi paralleli della durata di 20 settimane per esaminare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 come terapia aggiuntiva (al trattamento concomitante esistente con trattamenti antiepilettici [AET]) in bambini e adulti con diagnosi di CDD e convulsioni incontrollate.

La Parte 1 dello studio ha una durata di 20 settimane e consisterà nelle seguenti fasi: Periodo basale (ovvero, Basale [BL]; 4 settimane inclusa la visita di screening e l'osservazione al basale), Periodo di titolazione (ovvero, Titolazione; 2 settimane), Periodo di mantenimento (ovvero mantenimento; 12 settimane) e un periodo di transizione di 2 settimane (ovvero transizione; 2 settimane) alla dose iniziale in aperto.

La Parte 2 è un'estensione a lungo termine di 54 settimane, in aperto, a dose flessibile per i soggetti che completano la Parte 1. La Parte 2 include un Periodo di trattamento di estensione in aperto (OLE) (52 settimane) con un Periodo di riduzione (ovvero , Taper; 2 settimane).

L'analisi primaria dello studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 nei bambini e negli adulti con CDD si baserà sui dati della Parte 1 in tutti i soggetti randomizzati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: UCB Cares
  • Numero di telefono: 1-844-599-2273 (USA)
  • Email: ucbcares@ucb.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Linz, Austria
        • Reclutamento
        • Ep0216 2505
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Reclutamento
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgio
        • Reclutamento
        • Ep0216 801
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Reclutamento
        • Ep0216 2802
  • Germania
      • Bielefeld, Germania
        • Reclutamento
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Germania
        • Reclutamento
        • Ep0216 909
      • Kiel, Germania
        • Reclutamento
        • Ep0216 908
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone
        • Reclutamento
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Giappone
        • Reclutamento
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Giappone
        • Reclutamento
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Giappone
        • Reclutamento
        • Ep0216 1518
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Reclutamento
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Irlanda
        • Reclutamento
        • Ep0216 1803
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele
        • Reclutamento
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israele
        • Reclutamento
        • Ep0216 1904
  • Olanda
      • Zwolle, Olanda
        • Reclutamento
        • Ep0216 1401
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo
        • Reclutamento
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portogallo
        • Reclutamento
        • Ep0216 2105
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Ep0216 607
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Ep0216 604
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Spagna
        • Reclutamento
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Spagna
        • Ritirato
        • Ep0216 1115
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Ritirato
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Ritirato
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3026
        • Reclutamento
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Reclutamento
        • Ep0216 171
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Ep0216 146
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Reclutamento
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ritirato
        • Ep0216 125

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il soggetto ha una mutazione patogena confermata o probabile nel gene CDKL5 e una diagnosi clinica di CDD con insorgenza di epilessia nel primo anno di vita, oltre a ritardi motori e dello sviluppo.
  • Il soggetto è maschio o femmina, di età compresa tra 1 e 35 anni inclusi, a partire dal giorno della visita di screening.
  • Il soggetto deve non essere riuscito a raggiungere il controllo delle crisi nonostante l'uso precedente o attuale di 2 o più AET.
  • Il soggetto sta attualmente ricevendo almeno 1 trattamento anticonvulsivante concomitante: farmaci anticonvulsivanti (ASM), stimolazione del nervo vago (VNS), neurostimolazione reattiva (RNS) o dieta chetogenica (KD).
  • Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia (inclusi VNS, RNS e KD) devono essere stabili prima dello screening e dovrebbero rimanere stabili durante lo studio.
  • Alla visita di screening, il genitore/tutore riferisce che il soggetto ha ≥ 4 crisi motorie numerabili (CMS) a settimana.

Criteri di esclusione:

  • - Il soggetto ha una nota ipersensibilità alla fenfluramina o ad uno qualsiasi degli eccipienti nel farmaco in studio.
  • Il soggetto ha una diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare.
  • Il soggetto ha una condizione medica clinicamente significativa, inclusa broncopneumopatia cronica ostruttiva, malattia polmonare interstiziale o ipertensione portale, o ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa attualmente o nelle 4 settimane precedenti la visita di screening, diversa dall'epilessia, che avrebbe un impatto negativo sulla partecipazione allo studio, sulla raccolta dei dati dello studio o costituirebbe un rischio per il soggetto.
  • Il soggetto ha una storia attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto del miocardio o ictus, gravi aritmie ventricolari o anomalie cardiache strutturali clinicamente significative, inclusi ma non limitati a prolasso della valvola mitrale, difetti del setto atriale o ventricolare, dotto pervio arterioso e forame ovale pervio con inversione dello shunt. (Nota: il forame ovale pervio o una valvola aortica bicuspide non sono considerati esclusi).
  • Il soggetto ha compromissione epatica da moderata a grave.
  • Il soggetto ha un disturbo alimentare attuale che suggerisce anoressia nervosa o bulimia.
  • Il soggetto ha una storia attuale o passata di glaucoma.
  • Il soggetto sta assumendo > 4 ASM concomitanti. I farmaci di salvataggio non sono inclusi nel conteggio.
  • Il soggetto sta ricevendo un trattamento concomitante con cannabidiolo (CBD) diverso da Epidiolex/Epidiolex o è attivamente trattato con tetraidrocannabinolo (THC) o qualsiasi prodotto a base di marijuana per qualsiasi condizione.
  • - Il soggetto ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica interventistica entro 30 giorni dalla visita di screening o sta attualmente ricevendo un prodotto sperimentale.
  • Il soggetto è stato precedentemente trattato con Fintepla® (fenfluramina) prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ZX008 0,8 mg/kg/giorno
Parte 1: ZX008 0,8 mg/kg/giorno saranno somministrati due volte al giorno (BID) in dosi equamente suddivise; massimo di 30 mg/giorno (i soggetti che assumono in concomitanza stiripentolo riceveranno 0,5 mg/kg/giorno, [massimo 20 mg/giorno]) con o senza cibo.
Droga: ZX008 (fenfluramina cloridrato)
ZX008 viene fornito come soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato.
Comparatore placebo: Placebo
Parte 1: il placebo ZX008 corrispondente verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente divise con o senza cibo.
Droga: Abbinamento ZX008 Placebo
Il placebo ZX008 corrispondente viene fornito come soluzione orale.
Sperimentale: ZX008
Parte 2: ZX008 in aperto verrà somministrato utilizzando un regime di dosaggio flessibile, fino a ZX008 0,8 mg/kg/giorno; dose massima: 30 mg/giorno (i soggetti che assumono in concomitanza stiripentolo riceveranno 0,5 mg/kg/giorno, [massimo 20 mg/giorno]). ZX008 verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente suddivise con o senza cibo.
Droga: ZX008 (fenfluramina cloridrato)
ZX008 viene fornito come soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione percentuale mediana rispetto al periodo di riferimento (riferimento) in "frequenza mensile (28 giorni) di crisi motorie numerabili
Lasso di tempo: 14 settimane
La variazione percentuale mediana rispetto al periodo basale (basale) nella "frequenza mensile (28 giorni) di crisi motorie numerabili" o CMSF, durante i periodi combinati di titolazione e mantenimento (T+M) nel gruppo ZX008 0,8 mg/kg/giorno rispetto con il gruppo placebo
14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti che ottengono una riduzione ≥ 50% rispetto al basale in CMSF
Lasso di tempo: 14 settimane
La percentuale di soggetti che ottengono una riduzione ≥ 50% rispetto al basale della CMSF durante T+M nel gruppo ZX008 0,8 mg/kg/die rispetto al gruppo placebo
14 settimane
La percentuale di soggetti che ottengono un miglioramento nella valutazione Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) valutata dallo sperimentatore
Lasso di tempo: 14 settimane
La percentuale di soggetti che ottengono un punteggio CGI-I di molto o molto migliorato come valutato dallo sperimentatore alla fine del T+M nel gruppo ZX008 0,8 mg/kg rispetto al gruppo placebo
14 settimane
La variazione percentuale mediana rispetto al basale nella frequenza mensile delle crisi tonico-cloniche generalizzate (GTC).
Lasso di tempo: 14 settimane
La variazione percentuale mediana rispetto al basale nella frequenza mensile delle crisi GTC durante T+M nel gruppo ZX008 0,8 mg/kg/die rispetto al gruppo placebo
14 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

5 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

16 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Numero EudraCT)
  • U1111-1303-2043 (Altro identificatore: WHO universal trial number (UTN))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere firmato un accordo di condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati a livello di singolo paziente non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere firmato un accordo di condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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