Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 in soggetti con disturbo da carenza di CDKL5 (GEMZ)
23 aprile 2026 aggiornato da: Zogenix, Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa, multicentrico per esaminare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 nei soggetti con disturbo da carenza di CDKL5 seguito da un'estensione in aperto
Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, in 2 parti per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 quando usato come terapia aggiuntiva per il trattamento di convulsioni incontrollate in bambini e adulti con chinasi ciclina-dipendente come- 5 (CDKL5) disturbo da carenza (CDD).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico in 2 parti. La Parte 1 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa, a gruppi paralleli della durata di 20 settimane per esaminare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 come terapia aggiuntiva (al trattamento concomitante esistente con trattamenti antiepilettici [AET]) in bambini e adulti con diagnosi di CDD e convulsioni incontrollate.
La Parte 1 dello studio ha una durata di 20 settimane e consisterà nelle seguenti fasi: Periodo basale (ovvero, Basale [BL]; 4 settimane inclusa la visita di screening e l'osservazione al basale), Periodo di titolazione (ovvero, Titolazione; 2 settimane), Periodo di mantenimento (ovvero mantenimento; 12 settimane) e un periodo di transizione di 2 settimane (ovvero transizione; 2 settimane) alla dose iniziale in aperto.
La Parte 2 è un'estensione a lungo termine di 54 settimane, in aperto, a dose flessibile per i soggetti che completano la Parte 1. La Parte 2 include un Periodo di trattamento di estensione in aperto (OLE) (52 settimane) con un Periodo di riduzione (ovvero , Taper; 2 settimane).
L'analisi primaria dello studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 nei bambini e negli adulti con CDD si baserà sui dati della Parte 1 in tutti i soggetti randomizzati.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
87
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Linz, Austria
- Ep0216 2505
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Brussels, Belgio
- Ep0216 804
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Edegem, Belgio
- Ep0216 801
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Dubai, Emirati Arabi Uniti
- Ep0216 3101
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Tbilisi, Georgia
- Ep0216 2802
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Bielefeld, Germania
- Ep0216 902
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Kehl-kork, Germania
- Ep0216 909
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Kiel, Germania
- Ep0216 908
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Vogtareuth, Germania
- Ep0216 901
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Hiroshima, Giappone
- Ep0216 1512
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Niigata, Giappone
- Ep0216 1505
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Omura-shi, Giappone
- Ep0216 1518
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Shizuoka, Giappone
- Ep0216 1502
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Dublin, Irlanda
- Ep0216 1803
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Petah Tikva, Israele
- Ep0216 1909
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Ramat Gan, Israele
- Ep0216 1906
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Tel Aviv, Israele
- Ep0216 1904
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Florence, Italia
- Ep0216 1201
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Genova, Italia
- Ep0216 1204
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Modena, Italia
- Ep0216 1212
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Roma, Italia
- Ep0216 1206
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Roma, Italia
- Ep0216 1208
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Verona, Italia
- Ep0216 1202
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Zwolle, Olanda
- Ep0216 1401
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Lisbon, Portogallo
- Ep0216 2104
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Porto, Portogallo
- Ep0216 2105
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Bristol, Regno Unito
- Ep0216 607
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London, Regno Unito
- Ep0216 602
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Manchester, Regno Unito
- Ep0216 611
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Sheffield, Regno Unito
- Ep0216 604
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Barcelona, Spagna
- Ep0216 1103
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Madrid, Spagna
- Ep0216 1117
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Santiago de Compostela, Spagna
- Ep0216 1118
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Ep0216 154
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Ep0216 144
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- Ep0216 101
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Ep0216 173
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Ep0216 149
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Ep0216 157
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Massachusetts
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Brookline, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Ep0216 113
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Ep0216 134
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- Ep0216 166
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Ep0216 164
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4318
- Ep0216 120
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Ep0216 124
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
- Ep0216 171
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il soggetto ha una mutazione patogena confermata o probabile nel gene CDKL5 e una diagnosi clinica di CDD con insorgenza di epilessia nel primo anno di vita, oltre a ritardi motori e dello sviluppo.
- Il soggetto è maschio o femmina, di età compresa tra 1 e 35 anni inclusi, a partire dal giorno della visita di screening.
- Il soggetto deve non essere riuscito a raggiungere il controllo delle crisi nonostante l'uso precedente o attuale di 2 o più AET.
- Il soggetto sta attualmente ricevendo almeno 1 trattamento anticonvulsivante concomitante: farmaci anticonvulsivanti (ASM), stimolazione del nervo vago (VNS), neurostimolazione reattiva (RNS) o dieta chetogenica (KD).
- Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia (inclusi VNS, RNS e KD) devono essere stabili prima dello screening e dovrebbero rimanere stabili durante lo studio.
- Alla visita di screening, il genitore/tutore riferisce che il soggetto ha ≥ 4 crisi motorie numerabili (CMS) a settimana.
Criteri di esclusione:
- - Il soggetto ha una nota ipersensibilità alla fenfluramina o ad uno qualsiasi degli eccipienti nel farmaco in studio.
- Il soggetto ha una diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare.
- Il soggetto ha una condizione medica clinicamente significativa, inclusa broncopneumopatia cronica ostruttiva, malattia polmonare interstiziale o ipertensione portale, o ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa attualmente o nelle 4 settimane precedenti la visita di screening, diversa dall'epilessia, che avrebbe un impatto negativo sulla partecipazione allo studio, sulla raccolta dei dati dello studio o costituirebbe un rischio per il soggetto.
- Il soggetto ha una storia attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto del miocardio o ictus, gravi aritmie ventricolari o anomalie cardiache strutturali clinicamente significative, inclusi ma non limitati a prolasso della valvola mitrale, difetti del setto atriale o ventricolare, dotto pervio arterioso e forame ovale pervio con inversione dello shunt. (Nota: il forame ovale pervio o una valvola aortica bicuspide non sono considerati esclusi).
- Il soggetto ha compromissione epatica da moderata a grave.
- Il soggetto ha un disturbo alimentare attuale che suggerisce anoressia nervosa o bulimia.
- Il soggetto ha una storia attuale o passata di glaucoma.
- Il soggetto sta assumendo > 4 ASM concomitanti. I farmaci di salvataggio non sono inclusi nel conteggio.
- Il soggetto sta ricevendo un trattamento concomitante con cannabidiolo (CBD) diverso da Epidiolex/Epidiolex o è attivamente trattato con tetraidrocannabinolo (THC) o qualsiasi prodotto a base di marijuana per qualsiasi condizione.
- - Il soggetto ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica interventistica entro 30 giorni dalla visita di screening o sta attualmente ricevendo un prodotto sperimentale.
- Il soggetto è stato precedentemente trattato con Fintepla® (fenfluramina) prima della visita di screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Fenfluramina (cloridrato) 0,8 mg/kg/die
Parte 1: Fenfluramina (cloridrato) 0,8 mg/kg/giorno verrà somministrata due volte al giorno (BID) in dosi equamente suddivise; massimo di 30 mg/giorno, (i soggetti in terapia concomitante con stiripentolo riceveranno 0,5 mg/kg/giorno, [massimo di 20 mg/giorno]) con o senza cibo.
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Fenfluramina è fornita come soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Parte 1: Il placebo matching del fenfluramina (cloridrato) verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente suddivise con o senza cibo.
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Il placebo corrispondente a fenfluramina (cloridrato) è fornito come soluzione orale.
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Sperimentale: Fenfluramina (cloridrato) Open-label
Parte 2 e Parte 3: la fenfluramina (cloridrato) in aperto verrà somministrata utilizzando un regime posologico flessibile, fino a 0,8 mg/kg/giorno di fenfluramina; dose massima: 30 mg/giorno (i soggetti in trattamento concomitante con stiripentolo riceveranno 0,5 mg/kg/giorno, [massimo 20 mg/giorno]).
La fenfluramina (cloridrato) verrà somministrata due volte al giorno (BID) in dosi equamente divise, con o senza cibo.
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Fenfluramina è fornita come soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi motorie contabili (CMSF) (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Periodi combinati di titolazione e mantenimento (T+M) (14 settimane)
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Sarà riportata la variazione percentuale mediana dal Basale nel CMSF mensile (per 28 giorni) durante i periodi combinati di Titolazione e Mantenimento con il gruppo fenfluramina (ZX008) 0,8 mg/kg/die rispetto al gruppo placebo.
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Basale (28 giorni), Periodi combinati di titolazione e mantenimento (T+M) (14 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) (Parte 2)
Lasso di tempo: Fino alla Visita di Follow-up di Sicurezza Post-Dose del Periodo di Trattamento OLE1 17 (fino a 70 settimane)
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Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un paziente o partecipante a uno studio clinico a cui viene somministrato un prodotto farmaceutico, senza che vi sia necessariamente un rapporto causale con il trattamento.
Gli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) sono definiti come qualsiasi EA segnalato dopo (o nel giorno della) prima dose del farmaco in studio.
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Fino alla Visita di Follow-up di Sicurezza Post-Dose del Periodo di Trattamento OLE1 17 (fino a 70 settimane)
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Percentuale di partecipanti con reperti anomali all'esame obiettivo (parte 2)
Lasso di tempo: Fino alla visita di Fine del Trattamento (EoT)/Termine Anticipato (ET) 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Risultati anomali dell'esame obiettivo considerati clinicamente significativi dallo Sperimentatore Principale (PI).
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Fino alla visita di Fine del Trattamento (EoT)/Termine Anticipato (ET) 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con Reperti Anomali all'Esame Neurologico (Parte 2)
Lasso di tempo: Fino alla visita 16 di EoT/ET del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Risultati anomali dell'esame neurologico considerati clinicamente significativi dal PI.
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Fino alla visita 16 di EoT/ET del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con Risposta Positiva alla Domanda sull'Autolesionismo (Parte 2)
Lasso di tempo: Da OLE1 Periodo di Trattamento Giorno 1 a OLE1 Periodo di Trattamento Visita di Follow-up di Sicurezza Post-Dose 17 (fino a 70 settimane)
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Da OLE1 Periodo di Trattamento Giorno 1 a OLE1 Periodo di Trattamento Visita di Follow-up di Sicurezza Post-Dose 17 (fino a 70 settimane)
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Percentuale di partecipanti con aumento del rigurgito valvolare rispetto al basale (tranne da assente a traccia) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Visita di follow-up cardiaco 18 (fino a 96 settimane)
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La rigurgitazione valvolare sarà valutata mediante ecocardiografia (ECHO) a colori Doppler bidimensionale (2-D).
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Baseline (28 giorni), Visita di follow-up cardiaco 18 (fino a 96 settimane)
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Percentuale di partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare (PASP > 35 mmHg) in qualsiasi momento durante il trattamento al test ripetuto (Parte 2)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento OLE1 dal Giorno 1 alla Visita di fine trattamento/Visita di terminazione anticipata 16 del Periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Periodo di trattamento OLE1 dal Giorno 1 alla Visita di fine trattamento/Visita di terminazione anticipata 16 del Periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio (Ematologia) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Visita EoT/ET 16 del periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), Visita EoT/ET 16 del periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale dei parametri di laboratorio (ormoni) (Parte 2)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Visita EoT/ET 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Basale (28 giorni), Visita EoT/ET 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio (Chimica) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), visita di fine trattamento (EoT)/fine studio (ET) n.16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), visita di fine trattamento (EoT)/fine studio (ET) n.16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale dei parametri di laboratorio (analisi delle urine) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 days), EoT/ET Visita 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 days), EoT/ET Visita 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali (Pressione sanguigna) (Parte 2)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Visita di fine trattamento/fine dello studio 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Basale (28 giorni), Visita di fine trattamento/fine dello studio 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale nei segni vitali (frequenza cardiaca) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), visita EoT / ET 16 del periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), visita EoT / ET 16 del periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali (temperatura) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Visita EoT di Terapia/Visita ET periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), Visita EoT di Terapia/Visita ET periodo di trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali (Frequenza respiratoria) (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Visita EoT/ET 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), Visita EoT/ET 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione del Peso Corporeo rispetto al Basale (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), EoT/Visita ET 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), EoT/Visita ET 16 del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Variazione rispetto al basale nella stadiazione di Tanner (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Visita 16 di EoT/ET del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Baseline (28 giorni), Visita 16 di EoT/ET del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 68 settimane)
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Percentuale di partecipanti con TEAE (Parte 3)
Lasso di tempo: Fino al periodo OLE2 Follow-up di sicurezza post-dose (fino a 200 settimane)
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole che si verifica in un paziente o soggetto di sperimentazione clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, il quale non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono definiti come qualsiasi AE segnalato al momento o dopo la prima dose del farmaco in studio.
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Fino al periodo OLE2 Follow-up di sicurezza post-dose (fino a 200 settimane)
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Variazione rispetto al basale dell'altezza (Parte 3)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Visita 23 di fine trattamento/fine dello studio - Periodo OLE2 (fino a 198 settimane)
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Basale (28 giorni), Visita 23 di fine trattamento/fine dello studio - Periodo OLE2 (fino a 198 settimane)
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Variazione dal basale del peso corporeo (Parte 3)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Visita 23 di EoT/ET del periodo OLE2 (fino a 198 settimane)
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Basale (28 giorni), Visita 23 di EoT/ET del periodo OLE2 (fino a 198 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con Aumento del Rigurgito Valvolare dal Basale (ad eccezione di assente a traccia) (Parte 3)
Lasso di tempo: Misurazione basale (28 giorni), Visita di follow-up cardiaca (fino a 295 settimane)
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La rigurgitazione valvolare sarà valutata utilizzando un ecografia con Color Doppler 2 D.
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Misurazione basale (28 giorni), Visita di follow-up cardiaca (fino a 295 settimane)
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Percentuale di partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare (PASP > 35 mmHg) in qualsiasi momento durante il trattamento al test ripetuto (Parte 3)
Lasso di tempo: Periodo OLE2 dal Giorno 1 alla Visita 23 di EoT/ET del Periodo OLE2 (fino a 198 settimane)
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Periodo OLE2 dal Giorno 1 alla Visita 23 di EoT/ET del Periodo OLE2 (fino a 198 settimane)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 50% rispetto al basale nel CMSF (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Periodi combinati T+M (14 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 50% rispetto al Baseline in CMSF durante i periodi T+M, nel gruppo fenfluramina 0.8 mg/kg/die rispetto al gruppo placebo.
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Basale (28 giorni), Periodi combinati T+M (14 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con un punteggio Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) di 'Molto Migliorato' o 'Moltissimo Migliorato' valutato dallo Sperimentatore (Parte 1)
Lasso di tempo: Alla fine dei Periodi combinati T+M (14 settimane)
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Percentuale di partecipanti che ottengono un punteggio CGI-I di molto o moltissimo migliorato, come valutato dallo Sperimentatore al termine dei periodi T+M, nel gruppo fenfluramina 0,8 mg/kg rispetto al gruppo placebo. La scala di valutazione CGI-I consente una valutazione globale del miglioramento del partecipante nel tempo. |
Alla fine dei Periodi combinati T+M (14 settimane)
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Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza mensile delle crisi tonico-cloniche generalizzate (GTC) (Parte 1)
Lasso di tempo: Periodo basale (28 giorni), Periodi combinati di titolazione e mantenimento (T+M) (14 settimane)
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La variazione percentuale mediana dal basale nella frequenza mensile delle crisi GTC durante i periodi T+M, nel gruppo con fenfluramina 0,8 mg/kg/die rispetto al gruppo placebo.
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Periodo basale (28 giorni), Periodi combinati di titolazione e mantenimento (T+M) (14 settimane)
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Variazione percentuale categorizzata delle convulsioni rispetto al basale nella CMSF (Parte 1)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (14 settimane)
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La variazione percentuale mediana categorizzata delle crisi dal baseline nel CMSF mensile (per 28 giorni) durante i periodi combinati T+M sarà presentata nelle seguenti categorie: nessuna riduzione o peggioramento, ≥25%, ≥75%, o riduzione del 100%.
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Baseline (28 giorni), Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (14 settimane)
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Percentuale di Partecipanti che Raggiungono la "Quasi Assenza di Crisi" (Parte 1)
Lasso di tempo: Periodi combinati T+M (14 settimane)
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La percentuale di partecipanti che raggiungono una quasi totale libertà dalle crisi, definita come 0 o 1 crisi, durante T+M, nel gruppo fenfluramina 0,8 mg/kg/die rispetto al gruppo placebo.
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Periodi combinati T+M (14 settimane)
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Percentuale di partecipanti con un punteggio CGI-I di 'Molto Migliorato' o 'Molto Molto Migliorato' valutato dal genitore/badante (Parte 1)
Lasso di tempo: Al termine dei periodi combinati di T+M (14 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono un punteggio CGI-I di molto o moltissimo migliorato secondo la valutazione del genitore/caregiver alla fine dei periodi T+M, nel gruppo trattato con fenfluramina 0.8 mg/kg rispetto al gruppo placebo.
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Al termine dei periodi combinati di T+M (14 settimane)
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Percentuale di partecipanti con miglioramento (minimo, molto o moltissimo migliorato) sulla valutazione CGI-I valutata, indipendentemente, dallo sperimentatore (Parte 1)
Lasso di tempo: Alla fine dei Periodi combinati di T+M (14 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono una valutazione CGI-I di miglioramento minimo, notevole o molto notevole valutata, indipendentemente, dallo sperimentatore alla fine dei periodi T+M, nel gruppo fenfluramina 0,8 mg/kg rispetto al gruppo placebo.
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Alla fine dei Periodi combinati di T+M (14 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con Miglioramento (Minimo, Molto o Moltissimo Migliorato) sulla valutazione CGI-I come valutata, in modo indipendente, dal Genitore/Caregiver (Parte 1)
Lasso di tempo: Alla fine dei Periodi combinati T+M (14 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono un punteggio CGI-I pari a minimamente, molto o moltissimo migliorato, valutato in modo indipendente da genitore/assistente al termine dei periodi T+M, nel gruppo fenfluramina 0,8 mg/kg rispetto al gruppo placebo.
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Alla fine dei Periodi combinati T+M (14 settimane)
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Variazione Percentuale Rispetto al Basale nella Frequenza Mensile di Tutte le Crisi (Parte 1)
Lasso di tempo: Base (28 giorni), Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (14 settimane)
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La variazione percentuale rispetto al Baseline nella frequenza mensile (per 28 giorni) di tutte le crisi durante il periodo combinato T+M.
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Base (28 giorni), Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (14 settimane)
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Variazione rispetto al basale nella frequenza mensile di giorni senza convulsioni motorie conteggiabili (CMS) (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), Periodo di titolazione e mantenimento combinati (T+M) (14 settimane)
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La variazione rispetto al Basale nella frequenza mensile (per 28 giorni) dei giorni liberi da CMS durante i periodi combinati T+M.
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Basale (28 giorni), Periodo di titolazione e mantenimento combinati (T+M) (14 settimane)
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) (Parte 1)
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose alla fine dei periodi di mantenimento (fino a 14 settimane)
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Un EA è qualsiasi evento medico negativo che si verifica in un paziente o partecipante a una sperimentazione clinica che ha ricevuto un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un EAET è stato definito come qualsiasi evento avverso con data/ora di inizio pari o successiva alla somministrazione del farmaco in studio e fino al termine del periodo di mantenimento (14 settimane) incluso dopo la somministrazione del farmaco in studio.
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Dal giorno della prima dose alla fine dei periodi di mantenimento (fino a 14 settimane)
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Percentuale di partecipanti con risultati anomali dell'esame fisico (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale, Visita 6 (Giorno 43), Visita 7 (Giorno 71), Visita 8 (Giorno 99)
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Basale, Visita 6 (Giorno 43), Visita 7 (Giorno 71), Visita 8 (Giorno 99)
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Percentuale di Partecipanti con Reperti Anomali all'Esame Neurologico (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale, Visita 6 (Giorno 43), Visita 8 (Giorno 99)
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Basale, Visita 6 (Giorno 43), Visita 8 (Giorno 99)
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Percentuale di Partecipanti con Risposta Positiva alla domanda sull'autolesionismo (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale, Visita 5 (Giorno 15), Visita 6 (Giorno 43), Visita 7 (Giorno 71), Visita 8 (Giorno 99)
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Basale, Visita 5 (Giorno 15), Visita 6 (Giorno 43), Visita 7 (Giorno 71), Visita 8 (Giorno 99)
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Percentuale di partecipanti con aumento del rigurgito valvolare rispetto al basale (eccetto da assente a traccia) (Parte 1)
Lasso di tempo: Dal Giorno della prima dose alla fine del Periodo di Mantenimento (fino a 14 settimane)
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Il rigurgito valvolare sarà valutato mediante ecocardiografia Doppler a colori 2D.
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Dal Giorno della prima dose alla fine del Periodo di Mantenimento (fino a 14 settimane)
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Percentuale di partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare (PASP > 35 mmHg) in qualsiasi momento durante il trattamento al test ripetuto (Parte 1)
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose fino alla fine del periodo di mantenimento (fino a 14 settimane)
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La sicurezza e la tollerabilità di fenfluramina (ZX008) saranno valutate in partecipanti pediatrici e adulti con CDD.
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Dal giorno della prima dose fino alla fine del periodo di mantenimento (fino a 14 settimane)
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Variazione rispetto al basale dei parametri di laboratorio (Ematologia) (Parte 1)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), fine dei Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Baseline (28 giorni), fine dei Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Variazione rispetto al basale dei parametri di laboratorio (Ormoni) (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Basale (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio (Chimica) (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Basale (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Variazione rispetto al basale dei parametri di laboratorio (Analisi delle urine) (Parte 1)
Lasso di tempo: Periodo basale (28 giorni), fine del Periodo combinato di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Periodo basale (28 giorni), fine del Periodo combinato di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali (Pressione sanguigna) (Parte 1)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), fine dei Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Baseline (28 giorni), fine dei Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali (Frequenza cardiaca) (Parte 1)
Lasso di tempo: <string>Baseline (28 giorni), fine dei Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)</string>
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<string>Baseline (28 giorni), fine dei Periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)</string>
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali (Temperatura) (Parte 1)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), fine del Periodo Combinato di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Baseline (28 giorni), fine del Periodo Combinato di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99)
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Variazione rispetto al Basale dei Segni vitali (Frequenza respiratoria) (Parte 1)
Lasso di tempo: Basale (28 giorni), fine dei Periodi di Titolazione e Mantenimento (T+M) combinati (Giorno 99)
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Basale (28 giorni), fine dei Periodi di Titolazione e Mantenimento (T+M) combinati (Giorno 99)
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Variazione rispetto al basale del peso corporeo (Parte 1)
Lasso di tempo:
Basale (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99) |
Basale (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (Giorno 99) |
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Variazione rispetto al basale nello stadio di Tanner (Parte 1)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (giorno 99)
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Baseline (28 giorni), fine dei periodi combinati di Titolazione e Mantenimento (T+M) (giorno 99)
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Variazione percentuale rispetto al basale nella CMSF (Parte 2)
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (28 giorni), periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La variazione percentuale mediana rispetto al basale nella CMSF mensile (per 28 giorni) durante il periodo di trattamento OLE.
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Periodo di riferimento (28 giorni), periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Variazione percentuale categorizzata delle crisi epilettiche rispetto al basale in CMSF (Parte 2)
Lasso di tempo: Periodo basale (28 giorni), Periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La variazione percentuale categorizzata delle crisi epilettiche rispetto al basale nella CMFS mensile (per 28 giorni) durante il periodo di trattamento OLE sarà presentata nelle seguenti categorie: nessuna riduzione o peggioramento, riduzione ≥25%, ≥50%, ≥75% o 100%.
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Periodo basale (28 giorni), Periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Percentuale di Partecipanti che Raggiungono "Quasi Libertà dalle Crisi" (Parte 2)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La percentuale di partecipanti che raggiungono una quasi completa assenza di crisi epilettiche, definita come 0 o 1 crisi, durante il Periodo di Trattamento OLE.
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Periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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<string>Percentuale di partecipanti con un punteggio CGI-I di "Molto o Moltissimo Migliorato" valutato dallo Sperimentatore (Parte 2)</string>
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono un punteggio CGI-I di molto o moltissimo migliorato, come valutato dallo Sperimentatore durante il Periodo di Trattamento OLE.
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Alla fine del periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Percentuale di partecipanti con un punteggio CGI-I di ‘Molto o Moltissimo Migliorato’ valutato dal genitore/caregiver (Parte 2)
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono un punteggio CGI-I di molto o moltissimo migliorato come valutato dal genitore/caregiver durante il Periodo di Trattamento OLE.
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Alla fine del periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Percentuale di Partecipanti con Miglioramento (Minimo, Molto o Moltissimo Migliorato) nella Valutazione CGI-I Valutata, Indipendentemente, dallo Sperimentatore (Parte 2)
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La percentuale di partecipanti che raggiungono un rating CGI-I di miglioramento minimo, molto o moltissimo, come valutato dallo Sperimentatore al Periodo di Trattamento OLE.
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Al termine del periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Percentuale di partecipanti con miglioramento (minimo, molto o grandemente migliorato) sulla valutazione CGI-I secondo la valutazione del genitore/caregiver (Parte 2)
Lasso di tempo: Al termine del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La percentuale di partecipanti che ottengono un punteggio CGI-I di miglioramento minimo, molto o moltissimo secondo la valutazione del genitore/caregiver durante il Periodo di Trattamento OLE.
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Al termine del Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza mensile delle crisi GTC (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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La variazione percentuale mediana rispetto al basale nella frequenza mensile delle crisi GTC durante il Periodo di trattamento OLE.
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Baseline (28 giorni), Periodo di trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Variazione rispetto al Basale della Frequenza Mensile dei Giorni Liberi da CMS (Parte 2)
Lasso di tempo: Baseline (28 giorni), Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Il cambiamento rispetto al basale nella frequenza mensile (per 28 giorni) di giorni privi di CMS durante il periodo di trattamento OLE.
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Baseline (28 giorni), Periodo di Trattamento OLE1 (fino a 52 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 marzo 2022
Completamento primario (Stimato)
8 novembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
8 novembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
1 ottobre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Sindromi epilettiche
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Epilessia, generalizzata
- Epilessia
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Convulsioni
- Epilessia, Tonico-Clonico
- Spasmi, Infantile
- Disturbo da carenza di CDKL5
- Prodotti chimici organici
- Ammine
- Fenetilammine
- Etilammine
- Fenfluramina
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZX008-2103/EP0216
- 2021-003222-76 (Numero EudraCT)
- 2023-506269-78-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio.
Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico.
Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org
e dovrà essere firmato un accordo di condivisione dei dati.
Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.
Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati a livello di singolo paziente non sarebbero resi disponibili.
Periodo di condivisione IPD
I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico.
Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org
e dovrà essere firmato un accordo di condivisione dei dati.
Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .