Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 hos forsøgspersoner med CDKL5-mangelsygdom

3. maj 2024 opdateret af: Zogenix, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fast dosis, multicenterundersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 hos forsøgspersoner med CDKL5-mangellidelse efterfulgt af en åben udvidelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, parallelgruppe, placebokontrolleret, 2-delt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008, når det bruges som supplerende terapi til behandling af ukontrollerede anfald hos børn og voksne med cyklinafhængig kinase-lignende- 5 (CDKL5) mangellidelse (CDD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 2-delt multicenter forsøg. Del 1 er et 20-ugers randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med faste doser for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 som en supplerende terapi (til eksisterende samtidig behandling med antiepileptiske behandlinger [AET'er]) i børn og voksne med en CDD-diagnose og ukontrollerede anfald.

Del 1 af undersøgelsen varer 20 uger og vil bestå af følgende faser: Baseline Periode (dvs. Baseline [BL]; 4 uger inklusive screeningsbesøget og baseline observation), Titreringsperiode (dvs. Titrering; 2 uger), Vedligeholdelsesperiode (dvs. vedligeholdelse; 12 uger) og en 2-ugers overgangsperiode (dvs. overgang; 2 uger) til den åbne startdosis.

Del 2 er en 54-ugers, åben, fleksibel dosis, langsigtet forlængelse for forsøgspersoner, der gennemfører del 1. Del 2 inkluderer en Open-Label Extension (OLE) behandlingsperiode (52 uger) med en nedtrapningsperiode (dvs. , Taper; 2 uger).

Den primære undersøgelsesanalyse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 hos børn og voksne med CDD vil være baseret på del 1-data fra alle randomiserede forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Rekruttering
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgien
        • Rekruttering
        • Ep0216 801
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Ep0216 607
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Ep0216 604
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Trukket tilbage
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Trukket tilbage
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3026
        • Rekruttering
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Rekruttering
        • Ep0216 171
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • Ep0216 146
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Rekruttering
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Trukket tilbage
        • Ep0216 125
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Rekruttering
        • Ep0216 2802
  • Holland
      • Zwolle, Holland
        • Rekruttering
        • Ep0216 1401
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Rekruttering
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Irland
        • Rekruttering
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekruttering
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Ep0216 1904
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1518
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Rekruttering
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Rekruttering
        • Ep0216 2105
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Spanien
        • Rekruttering
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Spanien
        • Trukket tilbage
        • Ep0216 1115
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Rekruttering
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Tyskland
        • Rekruttering
        • Ep0216 909
      • Kiel, Tyskland
        • Rekruttering
        • Ep0216 908
  • Østrig
      • Linz, Østrig
        • Rekruttering
        • Ep0216 2505

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har en bekræftet patogen eller sandsynlig patogen mutation i CDKL5-genet og en klinisk diagnose af CDD med epilepsistart i det første leveår plus motoriske og udviklingsmæssige forsinkelser.
  • Forsøgspersonen er en mand eller kvinde i alderen 1 til 35 år inklusive, fra dagen for screeningbesøget.
  • Forsøgspersonen skal have undladt at opnå kontrol over anfald på trods af tidligere eller nuværende brug af 2 eller flere AET'er.
  • Forsøgspersonen modtager i øjeblikket mindst 1 samtidig anti-anfaldsbehandling: anti-anfaldsmedicin (ASM), vagus nervestimulation (VNS), responsiv neurostimulation (RNS) eller ketogen diæt (KD).
  • Al medicin eller indgreb mod epilepsi (inklusive VNS, RNS og KD) skal være stabile før screening og forventes at forblive stabile gennem hele undersøgelsen.
  • Ved screeningsbesøget rapporterer forældre/plejer, at forsøgspersonen har ≥ 4 tællelige motoriske anfald (CMS) om ugen.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har en kendt overfølsomhed over for fenfluramin eller et eller flere af hjælpestofferne i forsøgslægemidlet.
  • Personen har diagnosen pulmonal arteriel hypertension.
  • Forsøgspersonen har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, herunder kronisk obstruktiv lungesygdom, interstitiel lungesygdom eller portal hypertension, eller har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i øjeblikket eller i de 4 uger forud for screeningsbesøget, bortset fra epilepsi, som ville have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko for forsøgspersonen.
  • Forsøgspersonen har en nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklapsygdomme, myokardieinfarkt eller slagtilfælde, alvorlige ventrikulære arytmier eller klinisk signifikant strukturel hjerteabnormitet, herunder men ikke begrænset til mitralklapprolaps, atriel eller ventrikulær septaldefekt, patenteret septaldefekt. arteriosus, og patent foramen ovale med vending af shunt. (Bemærk: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklap betragtes ikke som udelukkende).
  • Personen har moderat til svær leverinsufficiens.
  • Personen har en aktuel spiseforstyrrelse, der tyder på anorexia nervosa eller bulimi.
  • Forsøgspersonen har en nuværende eller tidligere historie med grøn stær.
  • Forsøgspersonen tager > 4 samtidige ASM'er. Redningsmedicin er ikke inkluderet i optællingen.
  • Forsøgspersonen modtager samtidig behandling med cannabidiol (CBD) bortset fra Epidiolex/Epidyolex eller bliver aktivt behandlet med tetrahydrocannabinol (THC) eller ethvert marihuanaprodukt for enhver tilstand.
  • Forsøgspersonen har deltaget i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage efter screeningsbesøget eller modtager i øjeblikket et forsøgsprodukt.
  • Personen er tidligere blevet behandlet med Fintepla® (fenfluramin) før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ZX008 0,8 mg/kg/dag
Del 1: ZX008 0,8 mg/kg/dag vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser; maksimalt 30 mg/dag, (personer, der samtidig tager stiripentol, vil modtage 0,5 mg/kg/dag, [maksimalt 20 mg/dag]) med eller uden mad.
Medicin: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
ZX008 leveres som en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid.
Placebo komparator: Placebo
Del 1: Matchende ZX008 placebo vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med eller uden mad.
Medicin: Matchende ZX008 Placebo
Matchende ZX008 placebo leveres som oral opløsning.
Eksperimentel: ZX008
Del 2: Åbent ZX008 vil blive administreret ved hjælp af et fleksibelt doseringsregime, op til ZX008 0,8 mg/kg/dag; maksimal dosis: 30 mg/dag (personer, der samtidig tager stiripentol, vil modtage 0,5 mg/kg/dag, [maksimalt 20 mg/dag]). ZX008 vil blive administreret to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med eller uden mad.
Medicin: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
ZX008 leveres som en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den gennemsnitlige procentvise ændring fra baselineperioden (baseline) i "månedlig (28 dage) tællig frekvens af motoriske anfald
Tidsramme: 14 uger
Den gennemsnitlige procentvise ændring fra baselineperioden (baseline) i "månedlig (28 dage) tællig motorisk anfaldsfrekvens" eller CMSF, under de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (T+M) i ZX008 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ≥ 50 % reduktion fra baseline i CMSF
Tidsramme: 14 uger
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ≥ 50 % reduktion fra baseline i CMSF under T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uger
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnår forbedringer i Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) vurderingen vurderet af investigator
Tidsramme: 14 uger
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en CGI-I-vurdering på meget eller meget forbedret som vurderet af investigator ved slutningen af ​​T+M i ZX008 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uger
Den gennemsnitlige procentvise ændring fra baseline i månedlig generaliseret tonisk-klonisk (GTC) anfaldsfrekvens
Tidsramme: 14 uger
Den gennemsnitlige procentvise ændring fra baseline i månedlig GTC-anfaldshyppighed under T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. februar 2025

Studieafslutning (Anslået)

16. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2021

Først opslået (Faktiske)

1. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT nummer)
  • U1111-1303-2043 (Anden identifikator: WHO universal trial number (UTN))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret tonisk klonisk anfald

Kliniske forsøg med ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner