Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 hos forsøgspersoner med CDKL5-mangelsygdom (GEMZ)

23. april 2026 opdateret af: Zogenix, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fast dosis, multicenterundersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 hos forsøgspersoner med CDKL5-mangellidelse efterfulgt af en åben udvidelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, parallelgruppe, placebokontrolleret, 2-delt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008, når det bruges som supplerende terapi til behandling af ukontrollerede anfald hos børn og voksne med cyklinafhængig kinase-lignende- 5 (CDKL5) mangellidelse (CDD).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 2-delt multicenter forsøg. Del 1 er et 20-ugers randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med faste doser for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 som en supplerende terapi (til eksisterende samtidig behandling med antiepileptiske behandlinger [AET'er]) i børn og voksne med en CDD-diagnose og ukontrollerede anfald.

Del 1 af undersøgelsen varer 20 uger og vil bestå af følgende faser: Baseline Periode (dvs. Baseline [BL]; 4 uger inklusive screeningsbesøget og baseline observation), Titreringsperiode (dvs. Titrering; 2 uger), Vedligeholdelsesperiode (dvs. vedligeholdelse; 12 uger) og en 2-ugers overgangsperiode (dvs. overgang; 2 uger) til den åbne startdosis.

Del 2 er en 54-ugers, åben, fleksibel dosis, langsigtet forlængelse for forsøgspersoner, der gennemfører del 1. Del 2 inkluderer en Open-Label Extension (OLE) behandlingsperiode (52 uger) med en nedtrapningsperiode (dvs. , Taper; 2 uger).

Den primære undersøgelsesanalyse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 hos børn og voksne med CDD vil være baseret på del 1-data fra alle randomiserede forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgien
        • Ep0216 801
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Ep0216 607
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ep0216 602
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Ep0216 604
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater
        • Ep0216 3101
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Ep0216 171
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Ep0216 2802
  • Holland
      • Zwolle, Holland
        • Ep0216 1401
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italien
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italien
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italien
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italien
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italien
        • Ep0216 1202
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0216 1502
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanien
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Ep0216 1118
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Tyskland
        • Ep0216 909
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0216 901
  • Østrig
      • Linz, Østrig
        • Ep0216 2505

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har en bekræftet patogen eller sandsynlig patogen mutation i CDKL5-genet og en klinisk diagnose af CDD med epilepsistart i det første leveår plus motoriske og udviklingsmæssige forsinkelser.
  • Forsøgspersonen er en mand eller kvinde i alderen 1 til 35 år inklusive, fra dagen for screeningbesøget.
  • Forsøgspersonen skal have undladt at opnå kontrol over anfald på trods af tidligere eller nuværende brug af 2 eller flere AET'er.
  • Forsøgspersonen modtager i øjeblikket mindst 1 samtidig anti-anfaldsbehandling: anti-anfaldsmedicin (ASM), vagus nervestimulation (VNS), responsiv neurostimulation (RNS) eller ketogen diæt (KD).
  • Al medicin eller indgreb mod epilepsi (inklusive VNS, RNS og KD) skal være stabile før screening og forventes at forblive stabile gennem hele undersøgelsen.
  • Ved screeningsbesøget rapporterer forældre/plejer, at forsøgspersonen har ≥ 4 tællelige motoriske anfald (CMS) om ugen.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har en kendt overfølsomhed over for fenfluramin eller et eller flere af hjælpestofferne i forsøgslægemidlet.
  • Personen har diagnosen pulmonal arteriel hypertension.
  • Forsøgspersonen har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, herunder kronisk obstruktiv lungesygdom, interstitiel lungesygdom eller portal hypertension, eller har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i øjeblikket eller i de 4 uger forud for screeningsbesøget, bortset fra epilepsi, som ville have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko for forsøgspersonen.
  • Forsøgspersonen har en nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklapsygdomme, myokardieinfarkt eller slagtilfælde, alvorlige ventrikulære arytmier eller klinisk signifikant strukturel hjerteabnormitet, herunder men ikke begrænset til mitralklapprolaps, atriel eller ventrikulær septaldefekt, patenteret septaldefekt. arteriosus, og patent foramen ovale med vending af shunt. (Bemærk: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklap betragtes ikke som udelukkende).
  • Personen har moderat til svær leverinsufficiens.
  • Personen har en aktuel spiseforstyrrelse, der tyder på anorexia nervosa eller bulimi.
  • Forsøgspersonen har en nuværende eller tidligere historie med grøn stær.
  • Forsøgspersonen tager > 4 samtidige ASM'er. Redningsmedicin er ikke inkluderet i optællingen.
  • Forsøgspersonen modtager samtidig behandling med cannabidiol (CBD) bortset fra Epidiolex/Epidyolex eller bliver aktivt behandlet med tetrahydrocannabinol (THC) eller ethvert marihuanaprodukt for enhver tilstand.
  • Forsøgspersonen har deltaget i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage efter screeningsbesøget eller modtager i øjeblikket et forsøgsprodukt.
  • Personen er tidligere blevet behandlet med Fintepla® (fenfluramin) før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fenfluramin (hydrochlorid) 0,8 mg/kg/dag
Del 1: Fenfluramin (hydrochlorid) 0,8 mg/kg/dag administreres to gange dagligt (BID) i lige store doser; maksimalt 30 mg/dag (forsøgspersoner, der tager stiripentol samtidig, får 0,5 mg/kg/dag [maksimalt 20 mg/dag]) med eller uden mad.
Medicin: Fenfluramin
Fenfluramin leveres som en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid.
Andre navne:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramine HCl
  • fenfluraminhydrochlorid
Placebo komparator: Placebo
Del 1: Matchende fenfluramin (hydrochlorid) placebo vil blive administreret to gange dagligt (BID) i lige store doser med eller uden mad.
Medicin: Placebo
Matchende fenfluramin (hydrochlorid) placebo leveres som en oral opløsning.
Eksperimentel: Fenfluramin (hydrochlorid) åben-label
Del 2 og del 3: Åbent fenfluramin (hydrochlorid) vil blive administreret med en fleksibel doseringsplan, op til fenfluramin 0,8 mg/kg/dag; maksimal dosis: 30 mg/dag (personer, der tager samtidig stiripentol, får 0,5 mg/kg/dag, [maksimum 20 mg/dag]). Fenfluramin (hydrochlorid) vil blive administreret to gange dagligt (BID) i lige store doser med eller uden mad.
Medicin: Fenfluramin
Fenfluramin leveres som en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid.
Andre navne:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramine HCl
  • fenfluraminhydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i tællelig motorisk anfaldsfrekvens (CMSF) (Del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), kombineret titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+V) (14 uger)
Den mediane procentvise ændring fra Baseline i månedlige (per 28 dage) CMSF i den kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperiode med fenfluramin (ZX008) 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen vil blive rapporteret.
Baseline (28 dage), kombineret titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+V) (14 uger)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (del 2)
Tidsramme: Indtil OLE1-behandlingsperioden efterdosis sikkerhedsopfølgningsbesøg 17 (op til 70 uger)
En uønsket hændelse (AE) er enhver ugunstig medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk forsøgsdeltager, som får et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Behandlingsudløste uønskede hændelser (TEAE'er) defineres som enhver AE, der rapporteres på eller efter den første dosis af forsøgsmedicin.
Indtil OLE1-behandlingsperioden efterdosis sikkerhedsopfølgningsbesøg 17 (op til 70 uger)
Procentdel af deltagere med unormale fysiske undersøgelsesfund (Del 2)
Tidsramme: Indtil afslutning af behandling (EoT)/tidlig afslutning (ET) besøg 16 af OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Unormale fysiske undersøgelsesfund, der anses for klinisk signifikante af Principal Investigator (PI).
Indtil afslutning af behandling (EoT)/tidlig afslutning (ET) besøg 16 af OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Procentdel af deltagere med abnorme neurologiske undersøgelsesfund (del 2)
Tidsramme: Indtil EoT/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Unormale fund fra neurologisk undersøgelse, der anses for klinisk signifikante af PI.
Indtil EoT/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Percentage of Participants with Positive Response to Self-harm Question (Part 2)
Tidsramme: OLE1 Behandlingsperiode Dag 1 til OLE1 Behandlingsperiode Efter-dosis sikkerhedsopfølgningsbesøg 17 (op til 70 uger)
OLE1 Behandlingsperiode Dag 1 til OLE1 Behandlingsperiode Efter-dosis sikkerhedsopfølgningsbesøg 17 (op til 70 uger)
Procentdel af deltagere med stigning i valvulær regurgitation fra baseline (undtagen fraværende til spor) (Del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), Hjerteopfølgningsbesøg 18 (op til 96 uger)
Valvulær regurgitation vil blive vurderet ved hjælp af 2-dimensional (2-D) farve-Doppler-ekkokardiografi (EKHO).
Baseline (28 dage), Hjerteopfølgningsbesøg 18 (op til 96 uger)
Procentdel af deltagere med pulmonal arteriel hypertension (PASP > 35 mmHg) på et hvilket som helst tidspunkt under behandling ved gentagen testning (Del 2)
Tidsramme: OLE1 Behandlingsperiode dag 1 til EoT/ET besøg 16 i OLE1 behandlingsperioden (op til 68 uger)
OLE1 Behandlingsperiode dag 1 til EoT/ET besøg 16 i OLE1 behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (hæmatologi) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET Besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET Besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (hormoner) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 af OLE1 behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 af OLE1 behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (kemi) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (urinanalyse) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i vitale tegn (blodtryk) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 af OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 af OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Change from Baseline in Vital Signs (Heart rate) (Part 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 i OLE1 behandlingsperiode (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 i OLE1 behandlingsperiode (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i vitale tegn (temperatur) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT-/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT-/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i vitale tegn (respirationsfrekvens) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET-besøg 16 i OLE1-behandlingsperioden (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i kropsvægt (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 af OLE1 behandlingsperiode (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 af OLE1 behandlingsperiode (op til 68 uger)
Ændring fra baseline i Tanner-stadieinddeling (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 i OLE1 Behandlingsperiode (op til 68 uger)
Baseline (28 dage), EoT/ET besøg 16 i OLE1 Behandlingsperiode (op til 68 uger)
Procentdel af deltagere med TEAE'er (Del 3)
Tidsramme: Op til OLE2-periodens sikkerhedsopfølgning efter dosering (op til 200 uger)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller et klinisk forsøgssubjekt, der får et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Behandlings-opståede bivirkninger defineres som enhver AE, der rapporteres på eller efter den første dosis af studiemedicin.
Op til OLE2-periodens sikkerhedsopfølgning efter dosering (op til 200 uger)
Ændring fra baseline i højde (del 3)
Tidsramme: Baseline (28 dage), OLE2 periode EoT/ET besøg 23 (op til 198 uger)
Baseline (28 dage), OLE2 periode EoT/ET besøg 23 (op til 198 uger)
Ændring fra baseline i kropsvægt (del 3)
Tidsramme: Baseline (28 dage), OLE2 periodes EoT/ET-besøg 23 (op til 198 uger)
Baseline (28 dage), OLE2 periodes EoT/ET-besøg 23 (op til 198 uger)
Procentdel af deltagere med stigning i valvulær regurgitation fra baseline (undtagen fraværende til spor) (del 3)
Tidsramme: Baseline (28 dage), hjerteopfølgning (op til 295 uger)
Klapinsufficiens vil blive vurderet ved brug af 2 D farve Doppler ekkokardiografi.
Baseline (28 dage), hjerteopfølgning (op til 295 uger)
Procentdel af deltagere med pulmonal arteriel hypertension (PASP > 35 mmHg) på et hvilket som helst tidspunkt under behandling ved gentagne test (del 3)
Tidsramme: OLE2 Periode Dag 1 til EoT/ET Besøg 23 af OLE2 Perioden (op til 198 uger)
OLE2 Periode Dag 1 til EoT/ET Besøg 23 af OLE2 Perioden (op til 198 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår en ≥ 50% reduktion fra baseline i CMSF (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), Kombinerede T+M-perioder (14 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en ≥ 50% reduktion fra baseline i CMSF under T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Baseline (28 dage), Kombinerede T+M-perioder (14 uger)
Procentdel af deltagere med en klinisk globalt indtryk-forbedring (CGI-I) vurdering af 'Meget forbedret' eller 'Meget meget forbedret' som vurderet af investigator (Del 1)
Tidsramme: Ved slutningen af de kombinerede T+M perioder (14 uger)

Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering på "meget forbedret" eller "markant forbedret" vurderet af investigator ved slutningen af T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.

CGI-I-vurderingsskalaen muliggør en global evaluering af deltagerens forbedring over tid. Deltagerens tilstands sværhedsgrad vurderes på en 7-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget forværret) som følger: 1=meget forbedret; 2=markant forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring; 5=minimalt forværret; 6=markant forværret; 7=meget forværret.
Ved slutningen af de kombinerede T+M perioder (14 uger)
Procentvis ændring fra baseline i månedlig hyppighed af generaliserede tonisk-kloniske (GTC) anfald (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), Kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (T+V) (14 uger)
Den mediane procentvise ændring fra baseline i månedlig GTC-anfaldshyppighed i T+M-perioderne i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Baseline (28 dage), Kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (T+V) (14 uger)
Kategoriserede procentvise andringer i anfald fra baseline i CMSF (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), kombineret titrering og vedligeholdelse (T+M) periode (14 uger)
Den kategoriserede medianprocentvise ændring i anfald fra baseline i månedlige (28 dage) CMSF i de kombinerede T+M-perioder vil blive præsenteret i følgende kategorier: ingen reduktion eller forværring, ≥25%, ≥75% eller 100% reduktion.
Baseline (28 dage), kombineret titrering og vedligeholdelse (T+M) periode (14 uger)
Procentdel af deltagere, der opnår "næsten anfaldsfrihed" (del 1)
Tidsramme: Kombinerede T+M perioder (14 uger)
Andelen af deltagere, der opnår næsten anfaldsfrihed, defineret som 0 eller 1 anfald, under T+M, i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Kombinerede T+M perioder (14 uger)
Procentdel af deltagere med en CGI-I-bedømmelse på 'Meget forbedret' eller 'Meget meget forbedret' vurderet af forælder/plejer (del 1)
Tidsramme: Ved slutningen af den kombinerede T+M-periode (14 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering på meget eller meget meget forbedret som vurderet af forælderen/plejepersonen ved slutningen af T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Ved slutningen af den kombinerede T+M-periode (14 uger)
Procentdel af deltagere med forbedring (minimal, meget eller meget meget forbedret) på CGI-I-vurderingen, som vurderet uafhængigt af investigator (del 1)
Tidsramme: Ved slutningen af de kombinerede T+M-perioder (14 uger)
Andelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering af minimalt, meget eller meget væsentligt forbedret vurderet uafhængigt af investigator ved slutningen af T+M-perioderne, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Ved slutningen af de kombinerede T+M-perioder (14 uger)
Procentdel af deltagere med forbedring (minimalt, meget eller meget meget forbedret) på CGI-I-vurderingen som vurderet, uafhængigt, af forælder/omsorgsperson (del 1)
Tidsramme: Ved slutningen af de kombinerede T+M-perioder (14 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering på minimalt, meget eller meget meget forbedret, som vurderet uafhængigt af forælder/plejer ved slutningen af T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Ved slutningen af de kombinerede T+M-perioder (14 uger)
Procentvis ændring fra baseline i den månedlige hyppighed af alle anfald (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), Kombineret titrering og vedligeholdelsesperiode (T+V) (14 uger)
Procentvis ændring fra baseline i den månedlige (per 28 dage) frekvens af alle anfald i løbet af den kombinerede T+M-periode.
Baseline (28 dage), Kombineret titrering og vedligeholdelsesperiode (T+V) (14 uger)
Ændring fra baseline i den månedlige frekvens af tællelige motoriske anfaldsfrie dage (Del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), Kombineret titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+V) (14 uger)
Ændringen fra baseline i den månedlige (per 28 dage) frekvens af CMS-frie dage i de kombinerede T+M-perioder.
Baseline (28 dage), Kombineret titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+V) (14 uger)
Procentdel af deltagere med TEAE'er (del 1)
Tidsramme: Fra dagen for første dosis til slutningen af vedligeholdelsesperioderne (op til 14 uger)
En AE er enhver uheldig medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der har fået administreret et lægemiddel, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse med en startdato/-tid på eller efter dosering af studiemedicinen og indtil slutningen af vedligeholdelsesperioden (14 uger) inklusive efter dosering af studiemedicinen.
Fra dagen for første dosis til slutningen af vedligeholdelsesperioderne (op til 14 uger)
Procentdel af deltagere med unormale fysiske undersøgelsesfund (del 1)
Tidsramme: Baseline, Besøg 6 (Dag 43), Besøg 7 (Dag 71), Besøg 8 (Dag 99)
Baseline, Besøg 6 (Dag 43), Besøg 7 (Dag 71), Besøg 8 (Dag 99)
Procentdel af deltagere med abnorme neurologiske undersøgelsesfund (del 1)
Tidsramme: Baseline, Besøg 6 (Dag 43), Besøg 8 (Dag 99)
Baseline, Besøg 6 (Dag 43), Besøg 8 (Dag 99)
Procentdel af deltagere med positiv respons på selvmordsspørgsmål (del 1)
Tidsramme: Baseline, Besøg 5 (dag 15), Besøg 6 (dag 43), Besøg 7 (dag 71), Besøg 8 (dag 99)
Baseline, Besøg 5 (dag 15), Besøg 6 (dag 43), Besøg 7 (dag 71), Besøg 8 (dag 99)
Procentdel af deltagere med stigning i valvulær regurgitation fra baseline (undtagen fraværende til spor) (Del 1)
Tidsramme: Fra dagen for første dosis til slutningen af vedligeholdelsesperioden (op til 14 uger)
Klappens regurgitation vil blive vurderet ved hjælp af et 2-D farve Doppler ekkokardiogram.
Fra dagen for første dosis til slutningen af vedligeholdelsesperioden (op til 14 uger)
Procentdel af deltagere med pulmonal arteriel hypertension (PASP > 35 mmHg) på et hvilket som helst tidspunkt under behandling ved gentagen test (Del 1)
Tidsramme: Fra dagen for første dosis til slutningen af vedligeholdsperioden (op til 14 uger)
Sikkerheden og tolerabiliteten af fenfluramin (ZX008) vil blive vurderet hos pædiatriske og voksne deltagere med CDD.
Fra dagen for første dosis til slutningen af vedligeholdsperioden (op til 14 uger)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (hæmatologi) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), afslutning af de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (T+M)-perioder (dag 99)
Baseline (28 dage), afslutning af de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (T+M)-perioder (dag 99)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (hormoner) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), slutningen af den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+M) (dag 99)
Baseline (28 dage), slutningen af den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+M) (dag 99)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (kemi) (Del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), slutningen af den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (dag 99)
Baseline (28 dage), slutningen af den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (dag 99)
Ændring fra baseline i laboratorieparametre (urinanalyse) (Del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), slutningen af de kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperioder (T+V) (Dag 99)
Baseline (28 dage), slutningen af de kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperioder (T+V) (Dag 99)
Ændring fra baseline i vitale tegn (blodtryk) (del 1)
Tidsramme: Grundlinie (28 dage), slutningen af de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (dag 99)
Grundlinie (28 dage), slutningen af de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (dag 99)
Ændring fra baseline i vitale tegn (puls) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), afslutning af de kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperioder (T+M) (Dag 99)
Baseline (28 dage), afslutning af de kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperioder (T+M) (Dag 99)
Ændring fra baseline i vitale tegn (temperatur) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), slutningen af de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (dag 99)
Baseline (28 dage), slutningen af de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (dag 99)
Ændring fra baseline i vitale tegn (respirationsfrekvens) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), afslutning af den kombinerede titrering og vedligeholdelsesperiode (dag 99)
Baseline (28 dage), afslutning af den kombinerede titrering og vedligeholdelsesperiode (dag 99)
Ændring fra baseline i kropsvægt (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), afslutning af de kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperioder (T+M) (dag 99)
Baseline (28 dage), afslutning af de kombinerede Titrerings- og Vedligeholdelsesperioder (T+M) (dag 99)
Ændring fra baseline i Tanner-stadieinddeling (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dage), slutningen af den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (dag 99)
Baseline (28 dage), slutningen af den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (dag 99)
Procentvis ændring fra baseline i CMSF (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), OLE1 Behandlingsperiode (op til 52 uger)
Den mediane procentvise ændring fra Baseline i månedlig (per 28 dage) CMSF (lægemiddel, udenreceptpligtig medicin) i OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dage), OLE1 Behandlingsperiode (op til 52 uger)
Kategoriseret procentvis ændring i anfald fra baseline i CMSF (del 2)
Tidsramme: Efter indledende behandlingsperiode (28 dage), OLE1-behandlingsperiode (op til 52 uger)
Den kategoriserede procentvise ændring i anfald fra baseline i månedlig (per 28 dage) CMSF under OLE-behandlingsperioden vil blive præsenteret i følgende kategorier: ingen reduktion eller forværring, ≥25%, ≥50%, ≥75% eller 100% reduktion.
Efter indledende behandlingsperiode (28 dage), OLE1-behandlingsperiode (op til 52 uger)
Procentdel af deltagere, der opnår "nær anfaldsfrihed" (del 2)
Tidsramme: OLE1 Behandlingsperiode (op til 52 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår næsten anfaldsfrihed, defineret som 0 eller 1 anfald, i OLE-behandlingsperioden.
OLE1 Behandlingsperiode (op til 52 uger)
Procent af deltagere med en CGI-I-vurdering som 'Meget forbedret' eller 'Overordentlig meget forbedret' vurderet af investigator (Del 2)
Tidsramme: Ved afslutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering som meget eller meget meget forbedret, som vurderet af investigator ved afslutningen af OLE-behandlingsperioden.
Ved afslutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdel af deltagere med en CGI-I-rating på 'Meget eller meget forbedret' vurderet af forælder/plejer (Del 2)
Tidsramme: Ved afslutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering som meget eller meget forbedret vurderet af forælder/plejeperson i OLE-behandlingsperioden.
Ved afslutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdel af deltagere med forbedring (minimalt, meget eller meget meget forbedret) på CGI-I-vurderingen som vurderet, uafhængigt, af investigator (del 2)
Tidsramme: Ved slutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering på minimal, meget eller endog meget forbedret, som vurderet af investigator i OLE-behandlingsperioden.
Ved slutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdel af deltagere med forbedring (minimal, meget eller meget meget forbedret) på CGI-I-vurderingen som vurderet af forælder/plejer (del 2)
Tidsramme: Ved afslutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentdelen af deltagere, der opnår en CGI-I-vurdering af minimal, meget eller meget meget forbedret som vurderet af forælder/plejer i OLE-behandlingsperioden.
Ved afslutningen af OLE1-behandlingsperioden (op til 52 uger)
Procentvis ændring fra baseline i månedlig anfaldshyppighed for generaliserede tonisk-kloniske (GTC) anfald (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), OLE1 behandlingsperiode (op til 52 uger)
Den mediane procentvise ændring fra baseline i månedlig GTC anfaldsfrekvens i OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dage), OLE1 behandlingsperiode (op til 52 uger)
Ændring fra baseline i den månedlige hyppighed af CMS-frie dage (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dage), OLE1 Behandlingsperiode (op til 52 uger)
Ændringen fra baseline i den månedlige (per 28 dage) frekvens af CMS-frie dage i OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dage), OLE1 Behandlingsperiode (op til 52 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

8. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

8. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2021

Først opslået (Faktiske)

1. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT nummer)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret tonisk klonisk anfald

Kliniske forsøg med Fenfluramin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner