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一项研究 ZX008 在 CDKL5 缺陷障碍患者中的​​有效性和安全性 (GEMZ)

2026年4月23日 更新者：Zogenix, Inc.

一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、固定剂量、多中心研究，以检查 ZX008 在 CDKL5 缺乏症患者中的疗效和安全性，然后进行开放标签扩展

这是一项多中心、双盲、平行组、安慰剂对照、分为两部分的研究，旨在评估 ZX008 作为辅助疗法治疗患有细胞周期蛋白依赖性激酶样的儿童和成人不受控制的癫痫发作时的疗效和安全性- 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD)。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项分为两部分的多中心试验。 第 1 部分是一项为期 20 周的随机、双盲、安慰剂对照、固定剂量、平行组研究，旨在检验 ZX008 作为辅助疗法（与抗癫痫治疗 [AETs] 的现有伴随治疗）的疗效和安全性诊断为 CDD 且癫痫发作不受控制的儿童和成人。

研究的第 1 部分持续 20 周，将包括以下阶段：基线期（即基线 [BL]；4 周，包括筛选访视和基线观察）、滴定期（即滴定；2 周），维持期（即 Maintenance；12 周）和 2 周过渡期（即 Transition；2 周）至开放标签起始剂量。

第 2 部分是针对完成第 1 部分的受试者的 54 周、开放标签、灵活剂量、长期延期。第 2 部分包括开放标签延长 (OLE) 治疗期（52 周）和逐渐减量期（即, 逐渐变细；2 周）。

评估 ZX008 对患有 CDD 的儿童和成人的有效性和安全性的主要研究分析将基于所有随机受试者的第 1 部分数据。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

87

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Ep0216 2802
  • 以色列
      • Petah Tikva、以色列
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan、以色列
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv、以色列
        • Ep0216 1904
  • 奥地利
      • Linz、奥地利
        • Ep0216 2505
  • 德国
      • Bielefeld、德国
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork、德国
        • Ep0216 909
      • Kiel、德国
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth、德国
        • Ep0216 901
  • 意大利
      • Florence、意大利
        • Ep0216 1201
      • Genova、意大利
        • Ep0216 1204
      • Modena、意大利
        • Ep0216 1212
      • Roma、意大利
        • Ep0216 1206
      • Roma、意大利
        • Ep0216 1208
      • Verona、意大利
        • Ep0216 1202
  • 日本
      • Hiroshima、日本
        • Ep0216 1512
      • Niigata、日本
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi、日本
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka、日本
        • Ep0216 1502
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • Ep0216 804
      • Edegem、比利时
        • Ep0216 801
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • Ep0216 1803
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco、California、美国、94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline、Massachusetts、美国、02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78731
        • Ep0216 171
  • 英国
      • Bristol、英国
        • Ep0216 607
      • London、英国
        • Ep0216 602
      • Manchester、英国
        • Ep0216 611
      • Sheffield、英国
        • Ep0216 604
  • 荷兰
      • Zwolle、荷兰
        • Ep0216 1401
  • 葡萄牙
      • Lisbon、葡萄牙
        • Ep0216 2104
      • Porto、葡萄牙
        • Ep0216 2105
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Ep0216 1103
      • Madrid、西班牙
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela、西班牙
        • Ep0216 1118
  • 阿拉伯联合酋长国
      • Dubai、阿拉伯联合酋长国
        • Ep0216 3101

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 35年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 受试者在 CDKL5 基因中有一个确认的致病性或可能的致病性突变，并且临床诊断为 CDD，在出生后的第一年出现癫痫，加上运动和发育迟缓。
  • 截至筛选访问之日，受试者为男性或女性，年龄在 1 至 35 岁（含）之间。
  • 尽管之前或当前使用了 2 种或更多 AET，受试者必须未能实现癫痫发作控制。
  • 受试者目前正在接受至少 1 种伴随的抗惊厥治疗：抗惊厥药物 (ASM)、迷走神经刺激 (VNS)、反应性神经刺激 (RNS) 或生酮饮食 (KD)。
  • 所有治疗癫痫的药物或干预措施（包括 VNS、RNS 和 KD）在筛选前必须稳定，并预计在整个研究期间保持稳定。
  • 在筛选访视时，父母/看护人报告受试者每周有 ≥ 4 次可计数的运动发作 (CMS)。

排除标准：

  • 受试者已知对芬氟拉明或研究药物中的任何赋形剂过敏。
  • 对象被诊断为肺动脉高压。
  • 受试者患有具有临床意义的健康状况，包括慢性阻塞性肺病、间质性肺病或门静脉高压症，或者目前或在筛选访视前 4 周内具有临床相关症状或具有临床意义的疾病，但癫痫除外，会对研究参与、研究数据收集产生负面影响，或对受试者构成风险。
  • 受试者目前或既往有心血管或脑血管疾病病史，例如心脏瓣膜病、心肌梗塞或中风、严重室性心律失常或有临床意义的结构性心脏异常，包括但不限于二尖瓣脱垂、房间隔缺损、导管未闭动脉和卵圆孔未闭伴分流逆转。 （注：卵圆孔未闭或主动脉瓣二尖瓣不被认为​​是排除性的）。
  • 受试者有中度至重度肝功能损害。
  • 受试者目前患有表明神经性厌食症或贪食症的饮食失调症。
  • 受试者目前或过去有青光眼病史。
  • 受试者正在服用 > 4 种伴随的 ASM。 救援药物不包括在计数中。
  • 受试者正在接受除 Epidiolex/Epidyolex 以外的大麻二酚 (CBD) 的伴随治疗，或者正在接受四氢大麻酚 (THC) 或任何大麻产品的积极治疗以治疗任何病症。
  • 受试者在筛选访问后 30 天内参加了另一项介入性临床试验，或目前正在接受研究产品。
  • 受试者在筛选访视之前曾接受过 Fintepla®（芬氟拉明）治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：芬氟拉明（盐酸盐）0.8 mg/kg/天
第一部分：芬氟拉明（盐酸盐）0.8毫克/公斤/天将分两次（每日两次）等分给药；最大剂量30毫克/天，（同时服用司替戊醇的受试者将接受0.5毫克/公斤/天，[最大20毫克/天]），随餐或不随餐服用。
药品：芬氟拉明
芬氟拉明以盐酸芬氟拉明口服水溶液的形式提供。
其他名称：
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • 芬氟拉明盐酸盐
  • 盐酸芬氟拉明
安慰剂比较：安慰剂
第1部分：将匹配的芬氟拉明（盐酸盐）安慰剂每日两次（BID）等分给药，随餐或不随餐服用。
药品：安慰剂
匹配的芬氟拉明（盐酸盐）安慰剂以口服溶液形式提供。
实验性的：芬氟拉明（盐酸盐）开放标签
第2部分和第3部分：将使用灵活剂量 regimens 开放标签芬氟拉明（盐酸盐），最高达 0.8 mg/kg/天；最大剂量：30 mg/天（伴随使用司替戊醇的受试者将接受 0.5 mg/kg/天，[最大 20 mg/天]）。 芬氟拉明（盐酸盐）将每日两次（BID）等分给药，餐时或空腹服用均可。
药品：芬氟拉明
芬氟拉明以盐酸芬氟拉明口服水溶液的形式提供。
其他名称：
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • 芬氟拉明盐酸盐
  • 盐酸芬氟拉明

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
可计数运动性癫痫发作频率（CMSF）相对于基线的变化百分比（第1部分）
大体时间：基线期（28天）、联合滴定与维持期（14周）
将报告芬氟拉明（ZX008）0.8毫克/千克/天组与安慰剂组在联合滴定和维持期间每月（每28天）CMSF相比于基线的中位数百分比变化。
基线期（28天）、联合滴定与维持期（14周）
出现治疗期间不良事件（TEAEs）的受试者百分比（第2部分）
大体时间：直至 OLE1 治疗期给药后安全性随访访视 17（最长 70 周）
不良事件（AE）是指在患者或临床研究参与者接受药物产品后发生的任何不良医学事件，该事件不一定与治疗有因果关系。
治疗期间出现的不良事件（TEAEs）定义为在研究药物首次给药后或给药时报告的任何AE。
直至 OLE1 治疗期给药后安全性随访访视 17（最长 70 周）
体格检查结果异常的参与者百分比（第 2 部分）
大体时间：直至OLE1治疗期结束（EoT）/提前终止（ET）访视16（最长68周）
主要研究者（PI）认为具有临床意义的体格检查异常发现。
直至OLE1治疗期结束（EoT）/提前终止（ET）访视16（最长68周）
神经学检查结果异常的参与者百分比（第2部分）
大体时间：截至OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（最多68周）
被视为由研究者具有临床意义的神经系统检查异常发现。
截至OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（最多68周）
自伤问题（第2部分）呈阳性反应的参与者百分比
大体时间：OLE1 治疗期第1天至OLE1 治疗期给药后安全性随访访视17（最长70周）
OLE1 治疗期第1天至OLE1 治疗期给药后安全性随访访视17（最长70周）
瓣膜反流较基线恶化的参与者百分比（从无至微量除外）（第2部分）
大体时间：基线期（28天），心脏随访第18次（至多96周）
使用二维彩色多普勒超声心动图评估瓣膜反流。
基线期（28天），心脏随访第18次（至多96周）
在任何治疗期间重复检测中出现肺动脉高压（PASP > 35 mmHg）的参与者百分比（第2部分）
大体时间：OLE1 治疗期第1天至OLE1治疗期EoT/ET访视16（最长68周）
OLE1 治疗期第1天至OLE1治疗期EoT/ET访视16（最长68周）
实验室参数（血液学）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线 (28 天)，OLE1 治疗期 EoT/ET 访视 16（最多 68 周）
基线 (28 天)，OLE1 治疗期 EoT/ET 访视 16（最多 68 周）
实验室参数（激素）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（最长68周）
基线（28天），OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（最长68周）
实验室参数（血液化学）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（长达68周）
基线（28天），OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（长达68周）
实验室参数（尿液分析）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期EoT/ET第16次访视（最长68周）
基线（28天），OLE1治疗期EoT/ET第16次访视（最长68周）
生命体征（血压）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期EoT/ET访视16（最长68周）
基线（28天），OLE1治疗期EoT/ET访视16（最长68周）
生命体征（心率）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期第16次访视的EoT/ET（最多68周）
基线（28天），OLE1治疗期第16次访视的EoT/ET（最多68周）
生命体征（体温）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期第16次访视（完成治疗/早期中止访视）（最长达68周）
基线（28天），OLE1治疗期第16次访视（完成治疗/早期中止访视）（最长达68周）
生命体征（呼吸频率）相对于基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期（最长68周）第16次访视EoT/ET
基线（28天），OLE1治疗期（最长68周）第16次访视EoT/ET
体重自基线的变化（第2部分）
大体时间：基线（28 天）、OLE1 治疗期（最多至 68 周）的第 16 次 EoT/ET 访视
基线（28 天）、OLE1 治疗期（最多至 68 周）的第 16 次 EoT/ET 访视
坦纳分期（第2部分）相对于基线的变化
大体时间：基线 (28天), OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（最长68周）
基线 (28天), OLE1治疗期第16次EoT/ET访视（最长68周）
有TEAE的参与者百分比（第3部分）
大体时间：截至OLE2期给药后安全性随访（最长200周）
不良事件是指患者或临床研究受试者在接受药物治疗后出现的任何不良医学事件，但不一定与治疗存在因果关系。
治疗期间出现的不良事件定义为自首次使用研究药物后或期间报告的任何不良事件。
截至OLE2期给药后安全性随访（最长200周）
身高较基线的变化（第3部分）
大体时间：基线（28天），OLE2期EoT/ET访视23（最多198周）
基线（28天），OLE2期EoT/ET访视23（最多198周）
体重较基线的变化（第3部分）
大体时间：基线（28天），OLE2 期间 EoT/ET 访视 23（最长 198 周）
基线（28天），OLE2 期间 EoT/ET 访视 23（最长 198 周）
与基线相比瓣膜反流增加的参与者百分比（除外无到微量）（第3部分）
大体时间：基线（28天），心脏随访（最长达295周）
将使用二维彩色多普勒超声心动图评估瓣膜反流。
基线（28天），心脏随访（最长达295周）
在重复测试期间任何时间点（第3部分）治疗中出现肺动脉高压（PASP > 35 mmHg）的参与者百分比
大体时间：OLE2期第1天至OLE2期EoT/ET访视23（最长198周）
OLE2期第1天至OLE2期EoT/ET访视23（最长198周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线起CMSF减少≥50%的参与者百分比（第1部分）
大体时间：基线（28天），T+M联合治疗期（14周）
在芬氟拉明0.8 mg/kg/天组与安慰剂组比较中，在T+M期间达到CMSF较基线减少≥ 50%的受试者百分比。
基线（28天），T+M联合治疗期（14周）
研究者评估的临床总体印象-改善（CGI-I）评分为“显著改善”或“非常显著改善”的参与者百分比（第1部分）
大体时间：在联合T+M期（14周）结束时

在治疗和维持期结束时，由研究者评估，芬氟拉明0.8 mg/kg组与安慰剂组相比，达到CGI-I评分“明显改善”或“非常明显改善”的参与者百分比。

CGI-I评分量表允许对参与者随时间推移的改善情况进行总体评价。参与者的病情严重程度按1（非常明显改善）到7（非常明显恶化）的7分量表评定如下：1=非常明显改善；2=明显改善；3=稍微改善；4=无变化；5=稍微恶化；6=明显恶化；7=非常明显恶化。
在联合T+M期（14周）结束时
每月全面性强直-阵挛发作（GTC）频率相对于基线的百分比变化（第1部分）
大体时间：基线期（28天），联合滴定与维持期（T+M期）（14周）
在芬氟拉明0.8 mg/kg/天组与安慰剂组相比，T+M期间每月GTC癫痫发作频率相对于基线的中位百分比变化。
基线期（28天），联合滴定与维持期（T+M期）（14周）
CMSF（第1部分）中癫痫发作相对于基线的分类百分比变化
大体时间：基线（28天），联合滴定与维持（T+M）期（14周）
在联合T+M期间，根据基线每月（每28天）CMSF发作次数变化的中位数百分比进行分类，将呈现以下类别：无减少或恶化、≥25%、≥75%或100%减少。
基线（28天），联合滴定与维持（T+M）期（14周）
达到"近乎无癫痫发作"（第1部分）的参与者百分比
大体时间：联合T+M周期（14周）
在芬氟拉明0.8毫克/公斤/天组与安慰剂组相比，在T+M期间达到近乎无癫痫发作（定义为0或1次发作）的参与者百分比。
联合T+M周期（14周）
获得父母/看护者评估为'显著改善'或'非常显著改善'的CGI-I评分的参与者百分比（第1部分）
大体时间：联合T+M期（14周）结束时
与安慰剂组相比，芬氟拉明0.8 mg/kg组中，在T+M期结束时，由父母/照顾者评估的达到CGI-I评分显著改善或非常显著改善的参与者百分比。
联合T+M期（14周）结束时
根据研究者独立评估的CGI-I评级具有改善（最小改善、明显改善或非常明显改善）的参与者百分比（第1部分）
大体时间：在T+M联合治疗期（14周）结束时
在芬氟拉明0.8 mg/kg组与安慰剂组中，由研究者独立评估的、在T+M期结束时达到CGI-I评分为“极小改善”、“明显改善”或“非常明显改善”的参与者百分比。
在T+M联合治疗期（14周）结束时
家长/看护者独立评估的CGI-I评分中改善（轻微改善、显著改善或非常显著改善）的受试者比例（第1部分）
大体时间：在T+M联合治疗期（14周）结束时
在芬氟拉明0.8 mg/kg组与安慰剂组中，在T+M期末由家长/护理人员独立评估的达到CGI-I评分（最小改善、明显改善或非常明显改善）的参与者百分比。
在T+M联合治疗期（14周）结束时
全部癫痫发作（第一部分）每月频率相较于基线的百分比变化
大体时间：基线（28天）、合并滴定和维持（T+M）期（14周）
在合并T+M期间，每月（每28天）所有癫痫发作频率相对于基线的百分比变化。
基线（28天）、合并滴定和维持（T+M）期（14周）
每月可计数运动性发作（CMS）无发作天数相比基线的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期（14周）
在梅尔（T）和默达娜（M）联合治疗期间，每月（每28天）无CMS天次数相比基线的变化。
基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期（14周）
出现治疗期间出现的不良事件（TEAE）的参与者百分比（第1部分）
大体时间：从首次给药之日起至维持期结束（最多14周）
AE是指患者或临床研究受试者在使用药物产品后出现的任何不良医学事件，该事件不一定与治疗存在因果关系。 TEAE定义为在研究药物给药后至维持期结束（含14周）期间开始发生的任何不良事件。
从首次给药之日起至维持期结束（最多14周）
体格检查异常结果的参与者百分比（第1部分）
大体时间：基线，第6次访视（第43天），第7次访视（第71天），第8次访视（第99天）
基线，第6次访视（第43天），第7次访视（第71天），第8次访视（第99天）
具有异常神经系统检查结果的参与者百分比（第1部分）
大体时间：基线，访视6（第43天），访视8（第99天）
基线，访视6（第43天），访视8（第99天）
对自伤问题回答“是”的参与者比例（第1部分）
大体时间：基线，第5次访视（第15天），第6次访视（第43天），第7次访视（第71天），第8次访视（第99天）
基线，第5次访视（第15天），第6次访视（第43天），第7次访视（第71天），第8次访视（第99天）
瓣膜反流从基线增加的参与者百分比（除无至微量外）（第一部分）
大体时间：从首次给药日起至维持期结束（最长14周）
将使用二维彩色多普勒超声心动图评估瓣膜反流。
从首次给药日起至维持期结束（最长14周）
治疗期间重复检测中任何时间点出现肺动脉高压（PASP > 35 mmHg）的参与者百分比（第1部分）
大体时间：从首次给药日到维持期结束（最多14周）
芬氟拉明（ZX008）在患有CDD的儿童和成人参与者中的安全性和耐受性将进行评估。
从首次给药日到维持期结束（最多14周）
实验室参数（血液学）相对于基线的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天）、合并滴定和维持（T+M）期结束时（第99天）
基线（28天）、合并滴定和维持（T+M）期结束时（第99天）
实验室参数（激素）相对于基线的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持期（T+M）结束（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持期（T+M）结束（第99天）
实验室参数（化学）相对于基线的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），综合滴定和维持期（T+M）末（第99天）
基线（28天），综合滴定和维持期（T+M）末（第99天）
实验室参数（尿液分析）相对于基线的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持期（T+M）结束（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持期（T+M）结束（第99天）
与基线相比生命体征（血压）的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
生命体征（心率）相对于基线的变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束时（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束时（第99天）
生命体征（体温）较基线的变化（第 1 部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
(字符串)与基线相比的生命体征（呼吸频率）变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
体重的基线变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
基线（28天），联合滴定和维持（T+M）期结束（第99天）
相对于基线的坦纳分期变化（第1部分）
大体时间：基线（28天），联合滴定与维持（T+M）期结束（第99天）
基线（28天），联合滴定与维持（T+M）期结束（第99天）
CMSF（第2部分）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期（最多52周）
开放标签扩展治疗期间，每月（每28天）临床痉挛频率评分（CMSF）相对于基线的中位百分比变化。
基线（28天），OLE1治疗期（最多52周）
CMSF中（第2部分）癫痫发作相对于基线的分类百分比变化
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期（最长52周）
在OLE治疗期间，每月（每28天）CMSF相对于基线的癫痫发作分类百分比变化将按以下类别呈现：无减少或恶化、≤25%、≤50%、≤75%或100%减少。
基线（28天），OLE1治疗期（最长52周）
（第2部分）达到“接近无癫痫发作”状态的参与者百分比
大体时间：OLE1 治疗期（长达52周）
在OLE治疗期间，达到接近无癫痫发作（定义为0或1次癫痫发作）的参与者百分比。
OLE1 治疗期（长达52周）
经研究者评估的CGI-I评定为‘改善很多或极大改善’的参与者百分比（第2部分）
大体时间：在OLE1治疗期结束时（最多52周）
在OLE治疗期间，经研究者评估，达到CGI-I评分为显著改善或非常显著改善的参与者百分比。
在OLE1治疗期结束时（最多52周）
家长/照顾者评估的CGI-I评分为'显著或非常显著改善'的参与者百分比（第2部分）
大体时间：在OLE1治疗期结束时（长达52周）
在开放性治疗期间，由父母/看护者评估的达到CGI-I评分（改善很明显或非常明显）的参与者百分比。
在OLE1治疗期结束时（长达52周）
独立评估的治疗者（CGI-I）显示改善（轻微、明显或非常明显改善）的参与者百分比（第2部分）
大体时间：在OLE1治疗期结束时（最长52周）
在扩展治疗期间，由研究者评估的达到CGI-I评分为轻微、明显或非常明显改善的参与者百分比。
在OLE1治疗期结束时（最长52周）
儿科患者/照护者评估的CGI-I评级中有改善（轻微改善、明显改善或显著改善）的参与者比例（第2部分）
大体时间：(#olE开放标签治疗期结束（直至52周）
根据父母/护理者在开放标签扩展治疗期的评估，达到CGI-I评级为最小改善、显著改善或非常显著改善的参与者百分比。
(#olE开放标签治疗期结束（直至52周）
每月GTC癫痫发作频率相对于基线的百分比变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期（长达52周）
OLE治疗期间每月GTC发作频率相较基线的中位百分比变化
基线（28天），OLE1治疗期（长达52周）
从基线到CMS-自由天的月频率变化（第2部分）
大体时间：基线（28天），OLE1治疗期（长达52周）
开放标签治疗期间相对于基线每月（每28天）CMS无事件天数千分比的变化。
基线（28天），OLE1治疗期（长达52周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zogenix, Inc.

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月8日

初级完成 (估计的)

2027年11月8日

研究完成 (估计的)

2027年11月8日

研究注册日期

首次提交

2021年9月22日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月22日

首次发布 (实际的)

2021年10月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月23日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT编号)
  • 2023-506269-78-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。 调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。

IPD 共享时间框架

在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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