Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van ZX008 te onderzoeken bij proefpersonen met CDKL5-deficiëntiestoornis (GEMZ)

23 april 2026 bijgewerkt door: Zogenix, Inc.

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, vaste dosis, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van ZX008 te onderzoeken bij proefpersonen met een CDKL5-deficiëntiestoornis, gevolgd door een open-label extensie

Dit is een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd, tweedelig onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van ZX008 te evalueren bij gebruik als aanvullende therapie voor de behandeling van ongecontroleerde aanvallen bij kinderen en volwassenen met cycline-afhankelijke kinase-achtige- 5 (CDKL5) deficiëntiestoornis (CDD).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 2-delige multicenter studie. Deel 1 is een 20 weken durend gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met een vaste dosis en parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van ZX008 als aanvullende therapie (bij bestaande gelijktijdige behandeling met anti-epileptische behandelingen [AET's]) bij kinderen en volwassenen met een CDD-diagnose en ongecontroleerde aanvallen.

Deel 1 van het onderzoek duurt 20 weken en bestaat uit de volgende fasen: Baseline-periode (dwz Baseline [BL]; 4 weken inclusief screeningbezoek en baseline-observatie), Titratieperiode (dwz Titratie; 2 weken), Onderhoudsperiode (dwz onderhoudsperiode; 12 weken) en een overgangsperiode van 2 weken (dwz overgangsperiode; 2 weken) naar de open-label startdosis.

Deel 2 is een 54 weken durende, open-label, flexibele dosis, langdurige verlenging voor proefpersonen die deel 1 voltooien. Deel 2 omvat een open-label verlenging (OLE) behandelingsperiode (52 weken) met een aflopende , Aflopend; 2 weken).

De analyse van de primaire studie om de werkzaamheid en veiligheid van ZX008 bij kinderen en volwassenen met CDD te evalueren, zal gebaseerd zijn op gegevens uit deel 1 bij alle gerandomiseerde proefpersonen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

87

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Ep0216 804
      • Edegem, België
        • Ep0216 801
  • Duitsland
      • Bielefeld, Duitsland
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Duitsland
        • Ep0216 909
      • Kiel, Duitsland
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Duitsland
        • Ep0216 901
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • Ep0216 2802
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Ep0216 1803
  • Israël
      • Petah Tikva, Israël
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israël
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israël
        • Ep0216 1904
  • Italië
      • Florence, Italië
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italië
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italië
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italië
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italië
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italië
        • Ep0216 1202
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0216 1502
  • Nederland
      • Zwolle, Nederland
        • Ep0216 1401
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk
        • Ep0216 2505
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spanje
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Spanje
        • Ep0216 1118
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0216 607
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0216 602
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0216 604
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Dubai, Verenigde Arabische Emiraten
        • Ep0216 3101
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Ep0216 171

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon heeft een bevestigde pathogene of waarschijnlijke pathogene mutatie in het CDKL5-gen en een klinische diagnose van CDD met begin van epilepsie in het eerste levensjaar, plus motorische en ontwikkelingsachterstanden.
  • Proefpersoon is man of vrouw, in de leeftijd van 1 tot en met 35 jaar, vanaf de dag van het screeningsbezoek.
  • De proefpersoon moet er niet in geslaagd zijn de aanval onder controle te krijgen ondanks eerder of huidig ​​gebruik van 2 of meer AET's.
  • Proefpersoon krijgt momenteel ten minste 1 gelijktijdige anti-epileptische behandeling: anti-epileptische medicatie (ASM), nervus vagusstimulatie (VNS), responsieve neurostimulatie (RNS) of ketogeen dieet (KD).
  • Alle medicijnen of interventies voor epilepsie (inclusief VNS, RNS en KD) moeten voorafgaand aan de screening stabiel zijn en zullen naar verwachting stabiel blijven gedurende het onderzoek.
  • Bij het screeningsbezoek meldt de ouder/verzorger dat de proefpersoon ≥ 4 telbare motorische aanvallen (CMS) per week heeft.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor fenfluramine of een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Proefpersoon heeft een diagnose van pulmonale arteriële hypertensie.
  • Proefpersoon heeft een klinisch significante medische aandoening, waaronder chronische obstructieve longziekte, interstitiële longziekte of portale hypertensie, of heeft op dit moment of in de 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek klinisch relevante symptomen of een klinisch significante ziekte gehad, anders dan epilepsie, die studiedeelname of het verzamelen van onderzoeksgegevens negatief zou beïnvloeden of een risico zou vormen voor de proefpersoon.
  • Proefpersoon heeft huidige of vroegere voorgeschiedenis van cardiovasculaire of cerebrovasculaire aandoeningen, zoals hartklepaandoening, myocardinfarct of beroerte, ernstige ventriculaire aritmieën of klinisch significante structurele hartafwijkingen, inclusief maar niet beperkt tot mitralisklepprolaps, atriale of ventriculaire septumdefecten, open ductus arteriosus en open foramen ovale met omkering van de shunt. (Opmerking: patent foramen ovale of een bicuspide aortaklep worden niet als uitsluitend beschouwd).
  • Proefpersoon heeft een matige tot ernstige leverfunctiestoornis.
  • Onderwerp heeft een huidige eetstoornis die anorexia nervosa of boulimia suggereert.
  • Onderwerp heeft een huidige of vroegere geschiedenis van glaucoom.
  • Proefpersoon neemt > 4 gelijktijdige ASM's. Rescue-medicatie wordt niet meegerekend.
  • Proefpersoon krijgt gelijktijdig een behandeling met cannabidiol (CBD) anders dan Epidiolex/Epidyolex of wordt actief behandeld met tetrahydrocannabinol (THC) of een ander marihuanaproduct voor welke aandoening dan ook.
  • Proefpersoon heeft binnen 30 dagen na het screeningsbezoek deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of ontvangt momenteel een onderzoeksproduct.
  • Proefpersoon is eerder behandeld met Fintepla® (fenfluramine) voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fenfluramine (hydrochloride) 0,8 mg/kg/dag
Deel 1: Fenfluramine (hydrochloride) 0,8 mg/kg/dag zal tweemaal daags (BID) worden toegediend in gelijk verdeelde doses; maximaal 30 mg/dag, (proefpersonen die gelijktijdig stiripentol gebruiken krijgen 0,5 mg/kg/dag, [maximaal 20 mg/dag]) met of zonder voedsel.
Geneesmiddel: Fenfluramine
Fenfluramine wordt geleverd als een waterige oplossing van fenfluraminehydrochloride voor oraal gebruik.
Andere namen:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramine HCl
  • fenfluraminehydrochloride
Placebo-vergelijker: Placebo
Deel 1: Placebo gematcht met fenfluramine (hydrochloride) zal tweemaal daags (BID) worden toegediend in gelijk verdeelde doses met of zonder voedsel.
Geneesmiddel: Placebo
Overeenkomend fenfluramine (hydrochloride) placebo wordt geleverd als een orale oplossing.
Experimenteel: Fenfluramine (hydrochloride) Open-label
Deel 2 en deel 3: Open-label fenfluramine (hydrochloride) wordt toegediend volgens een flexibel doseringsschema, tot fenfluramine 0,8 mg/kg/dag; maximale dosis: 30 mg/dag (proefpersonen die gelijktijdig stiripentol gebruiken, krijgen 0,5 mg/kg/dag, [maximaal 20 mg/dag]). Fenfluramine (hydrochloride) wordt tweemaal daags (BID) in gelijk verdeelde doses toegediend met of zonder voedsel.
Geneesmiddel: Fenfluramine
Fenfluramine wordt geleverd als een waterige oplossing van fenfluraminehydrochloride voor oraal gebruik.
Andere namen:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramine HCl
  • fenfluraminehydrochloride

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in telbare motorische aanvallen frequentie (CMSF) (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), Gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiodes (T+O) (14 weken)
Het mediane percentage verandering ten opzichte van de baseline in maandelijkse (per 28 dagen) CMSF tijdens de gecombineerde titratie- en onderhoudsperioden met de fenfluramine (ZX008) 0,8 mg/kg/dag groep in vergelijking met de placebogroep zal worden gerapporteerd.
Baseline (28 dagen), Gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiodes (T+O) (14 weken)
Percentage deelnemers met Treatment Emergent Adverse Events (TEAE's) (Deel 2)
Tijdsspanne: Tot en met OLE1 Behandelperiode Bezoek 17 voor veiligheidsfollow-up na toediening (tot 70 weken)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of deelnemer aan een klinisch onderzoek aan wie een farmaceutisch product wordt toegediend, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met deze behandeling heeft. Behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's) worden gedefinieerd als elke AE die wordt gemeld op of na de eerste dosis van de onderzoeksmedicatie.
Tot en met OLE1 Behandelperiode Bezoek 17 voor veiligheidsfollow-up na toediening (tot 70 weken)
Percentage deelnemers met abnormale bevindingen bij lichamelijk onderzoek (deel 2)
Tijdsspanne: Tot het einde van de behandeling (EoT)/vroegtijdige beëindiging (ET) Bezoek 1 van de OLE1-behandelingsperiode (maximaal 156 weken)
Afwijkende bevindingen bij lichamelijk onderzoek die door de hoofdonderzoeker (PI) als klinisch significant worden beschouwd.
Tot het einde van de behandeling (EoT)/vroegtijdige beëindiging (ET) Bezoek 1 van de OLE1-behandelingsperiode (maximaal 156 weken)
Percentage van deelnemers met abnormale bevindingen bij neurologisch onderzoek (deel 2)
Tijdsspanne: Tot EoT/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Abnormale bevindingen bij neurologisch onderzoek die door de PI als klinisch significant worden beschouwd.
Tot EoT/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Percentage (string) deelnemers met een positieve reactie op de vraag over zelfbeschadiging (deel 2)
Tijdsspanne: OLE1 Behandelingsperiode Dag 1 tot OLE1 Behandelingsperiode Veiligheidsfollow-upbezoek 17 na toediening (tot 70 weken)
OLE1 Behandelingsperiode Dag 1 tot OLE1 Behandelingsperiode Veiligheidsfollow-upbezoek 17 na toediening (tot 70 weken)
Percentage deelnemers met toename van valvulaire regurgitatie vanaf baseline (behalve van afwezig naar spoor) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), Cardiaal follow-upbezoek 18 (tot 96 weken)
Kleplekkage zal worden beoordeeld met een tweedimensionale (2-D) kleuren-Doppler-echocardiografie (ECHO).
Baseline (28 dagen), Cardiaal follow-upbezoek 18 (tot 96 weken)
Percentage van deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie (PASP > 35 mmHg) op enig moment tijdens behandeling bij herhaalde testen (Deel 2)
Tijdsspanne: OLE1 Behandelingsperiode Dag 1 tot EoT/ET Bezoek 16 van OLE1 Behandelingsperiode (tot 68 weken)
OLE1 Behandelingsperiode Dag 1 tot EoT/ET Bezoek 16 van OLE1 Behandelingsperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters (hematologie) (deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van de OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van de OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters (hormonen) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters (chemie) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET Bezoek 16 van OLE1 Behandelperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET Bezoek 16 van OLE1 Behandelperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumparameters (urine-analyse) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET Bezoek 16 van OLE1 Behandelingsperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET Bezoek 16 van OLE1 Behandelingsperiode (tot 68 weken)
<string>Verandering van baseline in vitale functies (bloeddruk) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT-/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT-/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in vitale functies (Hartslag) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET bezoek 16 van OLE1 behandelperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET bezoek 16 van OLE1 behandelperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in vitale functies (Temperatuur) (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van OLE1 Behandelingsperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van OLE1 Behandelingsperiode (tot 68 weken)
Verandering vanaf baseline in vitale functies (ademhalingsfrequentie) (deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 days), EoT/ET Visit 16 of OLE1 Treatment Period (up to 68 weeks)
Baseline (28 days), EoT/ET Visit 16 of OLE1 Treatment Period (up to 68 weeks)
Verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht (deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van de OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Baseline (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van de OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in Tanner-stadiëring (Deel 2)
Tijdsspanne: Uitgangswaarde (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Uitgangswaarde (28 dagen), EoT/ET-bezoek 16 van OLE1-behandelingsperiode (tot 68 weken)
Percentage van deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (Deel 3)
Tijdsspanne: Tot de OLE2-periode Post-Dosis Veiligheidsopvolging (tot 200 weken)
Elke AE is een ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon in klinisch onderzoek aan wie een farmaceutisch product is toegediend, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling. Bij de behandeling optredende bijwerkingen worden gedefinieerd als elke AE die wordt gemeld op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot de OLE2-periode Post-Dosis Veiligheidsopvolging (tot 200 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in hoogte (Deel 3)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), OLE2 Periode EoT/ET Bezoek 23 (tot 198 weken)
Baseline (28 dagen), OLE2 Periode EoT/ET Bezoek 23 (tot 198 weken)
Verandering vanaf baseline in lichaamsgewicht (Deel 3)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), EoT-bezoek 23 van OLE2-periode/ET-bezoek (tot 198 weken)
Baseline (28 dagen), EoT-bezoek 23 van OLE2-periode/ET-bezoek (tot 198 weken)
Percentage van deelnemers met toename in klepregurgitatie ten opzichte van baseline (behalve afwezig naar spoor) (Deel 3)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), Cardiale follow-up visites (tot 295 weken)
Valvulaire regurgitatie wordt beoordeeld met behulp van een 2D-kleuren-Doppler-ECHO.
Baseline (28 dagen), Cardiale follow-up visites (tot 295 weken)
Percentage of deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie (PASP > 35 mmHg) op enig moment tijdens de behandeling bij herhaalde testen (Deel 3)
Tijdsspanne: Dag 1 van OLE2-periode tot bezoek 23 bij EoT/ET van OLE2-periode (tot 198 weken)
Dag 1 van OLE2-periode tot bezoek 23 bij EoT/ET van OLE2-periode (tot 198 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers die een ≥ 50% reductie ten opzichte van baseline in CMSF (deel 1) behalen
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), Gecombineerde T+M Perioden (14 weken)
Het percentage deelnemers dat een ≥ 50% reductie ten opzichte van Baseline in CMSF tijdens T+M-perioden bereikt, in de fenfluramine 0,8 mg/kg/dag groep vergeleken met de placebogroep.
Baseline (28 dagen), Gecombineerde T+M Perioden (14 weken)
Percentage deelnemers met een Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) beoordeling van 'Veel verbeterd' of 'Zeer veel verbeterd' zoals beoordeeld door de onderzoeker (Deel 1)
Tijdsspanne: Aan het einde van de gecombineerde T+M Perioden (14 weken)

Het percentage deelnemers dat een CGI-I-beoordeling van veel of zeer veel verbeterd behaalt, zoals beoordeeld door de onderzoeker aan het einde van de T+M-periodes, in de fenfluramine 0,8 mg/kg-groep vergeleken met de placebogroep.

De CGI-I-beoordelingsschaal maakt een globale evaluatie mogelijk van de verbetering van de deelnemer in de loop van de tijd. De ernst van de toestand van een deelnemer wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel verslechterd) als volgt: 1=zeer veel verbeterd; 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen verandering; 5=minimaal verslechterd; 6=veel verslechterd; 7=zeer veel verslechterd.
Aan het einde van de gecombineerde T+M Perioden (14 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maandelijkse frequentie van gegeneraliseerde tonisch-clonische (GTC) epileptische aanvallen (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), gecombineerde titratie en onderhoudsperioden (T+O) (14 weken)
The median percentage change from Baseline in monthly GTC seizure frequency during T+M periods, in the fenfluramine 0.8 mg/kg/day group compared with the placebo group.
Baseline (28 dagen), gecombineerde titratie en onderhoudsperioden (T+O) (14 weken)
In categorisch onderverdeeld percentage verandering in aanvallen vanaf baseline in CMSF (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), Gecombineerde Titratie en Onderhoudsperioden (T+M) (14 weken)
De gecategoriseerde mediane procentuele verandering in aanvallen ten opzichte van de baseline in maandelijkse (per 28 dagen) CMSF tijdens de gecombineerde T+ M-periodes wordt weergegeven in de volgende categorieën: geen vermindering of verslechtering, von245% vermindering, von2003 of 100% vermindering.
Baseline (28 dagen), Gecombineerde Titratie en Onderhoudsperioden (T+M) (14 weken)
Percentage van deelnemers die "bijna aanvalsvrijheid" bereiken (Deel 1)
Tijdsspanne: Gecombineerde T+M-periodes (14 weken)
Het percentage deelnemers dat bijna aanvalsvrij wordt, gedefinieerd als 0 of 1 aanvallen, tijdens T+M, in de fenfluramine 0,8 mg/kg/dag groep vergeleken met de placebogroep.
Gecombineerde T+M-periodes (14 weken)
Percentage deelnemers met een CGI-I-beoordeling van 'Veel verbeterd' of 'Zeer veel verbeterd' zoals beoordeeld door de ouder/verzorger (Deel 1)
Tijdsspanne: Aan het einde van de gecombineerde T+M Periodes (14 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-beoordeling van veel of zeer veel verbeterd behaalt, zoals beoordeeld door de ouder/verzorger aan het einde van de T+M-perioden, in de fenfluramine 0,8 mg/kg-groep vergeleken met de placebogroep.
Aan het einde van de gecombineerde T+M Periodes (14 weken)
Percentage van deelnemers met verbetering (minimaal, veel of zeer veel verbeterd) op de CGI-I-beoordeling zoals onafhankelijk beoordeeld door de onderzoeker (deel 1)
Tijdsspanne: Aan het einde van de gecombineerde T+M-periode (14 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-beoordeling van minimaal, veel of zeer veel verbeterd behaalt, zoals onafhankelijk beoordeeld door de onderzoeker aan het einde van de T+M-periode, in de fenfluramine 0,8 mg/kg-groep vergeleken met de placebogroep.
Aan het einde van de gecombineerde T+M-periode (14 weken)
Percentage van deelnemers met verbetering (minimaal, veel of zeer veel verbeterd) op de CGI-I-beoordeling, onafhankelijk beoordeeld door de ouder/verzorger (Deel 1)
Tijdsspanne: Aan het einde van de gecombineerde T+M Perioden (14 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-beoordeling van minimaal, veel of zeer veel verbeterd behaalt, zoals onafhankelijk beoordeeld door de ouder/verzorger aan het einde van de T+M-perioden, in de fenfluramine 0,8 mg/kg-groep in vergelijking met de placebogroep.
Aan het einde van de gecombineerde T+M Perioden (14 weken)
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maandelijkse frequentie van alle epileptische aanvallen (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), Gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (T+O) (14 weken)
De procentuele verandering ten opzichte van de baseline in de maandelijkse (per 28 dagen) frequentie van alle aanvallen tijdens de gecombineerde T+M-periode.
Baseline (28 dagen), Gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (T+O) (14 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maandelijkse frequentie van dagen zonder telbare motorische aanvallen (CMS) (Deel 1)
Tijdsspanne: Uitgangswaarde (28 dagen), Gecombineerde titratie- en onderhoudsperiode (T+O) (14 weken)
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maandelijkse (per 28 dagen) frequentie van CMS-vrije dagen tijdens de gecombineerde T+M-periode.
Uitgangswaarde (28 dagen), Gecombineerde titratie- en onderhoudsperiode (T+O) (14 weken)
Percentage deelnemers met TEAE's (deel 1)
Tijdsspanne: Van de dag van de eerste dosering tot het einde van de onderhoudsperioden (tot 14 weken)
Een AE is elk ongewenst medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan klinisch onderzoek die een farmaceutisch product krijgt toegediend, dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een TEAE werd gedefinieerd als elk ongewenst voorval met een startdatum/-tijd op of na toediening van de studiemedicatie en tot en met het einde van de onderhoudsperiode (14 weken) na toediening van de studiemedicatie.
Van de dag van de eerste dosering tot het einde van de onderhoudsperioden (tot 14 weken)
Percentage van deelnemers met abnormale bevindingen bij lichamelijk onderzoek (deel 1)
Tijdsspanne: Baseline, Bezoek 6 (dag 43), Bezoek 7 (dag 71), Bezoek 8 (dag 99)
Baseline, Bezoek 6 (dag 43), Bezoek 7 (dag 71), Bezoek 8 (dag 99)
Percentage van deelnemers met abnormale bevindingen bij neurologisch onderzoek (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline, Bezoek 6 (Dag 43), Bezoek 8 (Dag 99)
Baseline, Bezoek 6 (Dag 43), Bezoek 8 (Dag 99)
Percentage deelnemers met positieve reactie op zelfbeschadigingsvraag (deel 1)
Tijdsspanne: Uitgangswaarde, Bezoek 5 (dag 15), Bezoek 6 (dag 43), Bezoek 7 (dag 71), Bezoek 8 (dag 99)
Uitgangswaarde, Bezoek 5 (dag 15), Bezoek 6 (dag 43), Bezoek 7 (dag 71), Bezoek 8 (dag 99)
Percentage van deelnemers met toename van klepregurgitatie ten opzichte van baseline (behalve van afwezig naar spoor) (Deel 1)
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis tot het einde van de onderhoudsperiode (tot 14 weken)
Valvulaire regurgitatie wordt beoordeeld met behulp van een 2-D Color Doppler ECHO.
Vanaf de dag van de eerste dosis tot het einde van de onderhoudsperiode (tot 14 weken)
Percentage van de deelnemers met Pulmonale Arteriële Hypertensie (PASP > 35 mmHg) op enig moment tijdens de behandeling bij herhaald testen (Deel 1)
Tijdsspanne: Van eerste doseringsdag tot einde onderhoudsperiode (tot 14 weken)
De veiligheid en verdraagbaarheid van fenfluramine (ZX008) wordt beoordeeld bij pediatrische en volwassen deelnemers met CDD.
Van eerste doseringsdag tot einde onderhoudsperiode (tot 14 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters (hematologie) (Deel 1)
Tijdsspanne: Uitgangswaarde (28 dagen), einde van de gecombineerde titratie- en onderhoudsperiodes (dag 99)
Uitgangswaarde (28 dagen), einde van de gecombineerde titratie- en onderhoudsperiodes (dag 99)
Verandering ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters (Hormonen) (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiodes (T+O) (Dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiodes (T+O) (Dag 99)
Verandering ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters (Chemie) (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (T+M) (dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (T+M) (dag 99)
Verandering ten opzichte van Baseline in Laboratoriumparameters (Urineonderzoek) (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiodes (T+M) (dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiodes (T+M) (dag 99)
Verandering ten opzichte van baseline in vitale functies (bloeddruk) (deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiode (T+M) (dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiode (T+M) (dag 99)
Verandering ten opzichte van baseline in vitale functies (hartslag) (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiode (T+O) (dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiode (T+O) (dag 99)
Change from Baseline in Vital signs (Temperature) (Part 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde titratie- en onderhoudsperioden (T+P) (Dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde titratie- en onderhoudsperioden (T+P) (Dag 99)
Verandering ten opzichte van baseline in vitale functies (ademhalingsfrequentie) (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (T+M) (dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (T+M) (dag 99)
Verandering ten opzichte van Basislijn in Lichaamsgewicht (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiode (T+M) (Dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperiode (T+M) (Dag 99)
Verandering ten opzichte van baseline in Tanner-stadiëring (Deel 1)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (dag 99)
Baseline (28 dagen), einde van de gecombineerde Titratie- en Onderhoudsperioden (dag 99)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in CMSF (deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), OLE1 behandelingsperiode (tot 52 weken)
Het mediane procentuele verschil ten opzichte van Baseline in maandelijkse (per 28 dagen) CMSF tijdens de OLE-behandelingsperiode.
Baseline (28 dagen), OLE1 behandelingsperiode (tot 52 weken)
Categoriepercentage verandering in aanvallen ten opzichte van baseline in CMSF (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), OLE1 Behandelingsperiode (tot 52 weken)
De gecategoriseerde procentuele verandering in aanvallen ten opzichte van de baseline in maandelijkse (per 28 dagen) CMSF tijdens de OLE-behandelperiode zal worden gepresenteerd in de volgende categorieën: geen vermindering of verslechtering, ≥25%, ≥50%, ≥75% of 100% vermindering.
Baseline (28 dagen), OLE1 Behandelingsperiode (tot 52 weken)
Percentage van deelnemers die "bijna aanvalsvrijheid" bereiken (Deel 2)
Tijdsspanne: OLE1 Behandelingsperiode (tot 52 weken)
Het percentage deelnemers dat bijna aanvalsvrijheid bereikt, gedefinieerd als 0 of 1 aanval, tijdens de OLE-behandelingsperiode.
OLE1 Behandelingsperiode (tot 52 weken)
Percentage van deelnemers met een CGI-I score van 'Veel of Zeer veel verbeterd' zoals beoordeeld door de onderzoeker (Deel 2)
Tijdsspanne: Aan het einde van de behandelingsperiode van OLE1 (tot 52 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-beoordeling van veel beter of heel veel beter behaalt zoals beoordeeld door de onderzoeker tijdens de OLE-behandelingsperiode.
Aan het einde van de behandelingsperiode van OLE1 (tot 52 weken)
Percentage van deelnemers met een CGI-I-beoordeling van 'Veel of zeer veel verbeterd', beoordeeld door de ouder/verzorger (deel 2)
Tijdsspanne: Aan het einde van de OLE1-behandelingsperiode (tot 52 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-score van veel of heel veel verbetering behaalt, beoordeeld door de ouder/verzorger tijdens de OLE-behandelingsperiode.
Aan het einde van de OLE1-behandelingsperiode (tot 52 weken)
Percentage deelnemers met verbetering (minimaal, veel of zeer veel verbeterd) op de CGI-I-beoordeling, zoals onafhankelijk beoordeeld door de onderzoeker (deel 2)
Tijdsspanne: Aan het einde van de OLE1-behandelingsperiode (tot 52 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-score van minimaal, veel of zeer veel verbetering bereikt, zoals beoordeeld door de onderzoeker tijdens de OLE-behandelingsperiode.
Aan het einde van de OLE1-behandelingsperiode (tot 52 weken)
Percentage van deelnemers met verbetering (minimaal, veel of zeer veel verbeterd) op de CGI-I-beoordeling zoals beoordeeld door de ouder/verzorger (deel 2)
Tijdsspanne: Aan het einde van de OLE1-behandelperiode (tot 52 weken)
Het percentage deelnemers dat een CGI-I-beoordeling van minimaal, veel of zeer veel verbetering behaalt, zoals beoordeeld door de ouder/verzorger gedurende de OLE-behandelingsperiode.
Aan het einde van de OLE1-behandelperiode (tot 52 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in maandelijkse GTC-aanvalsfrequentie (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), behandelingsperiode OLE1 (tot 52 weken)
De mediane procentuele verandering ten opzichte van baseline in maandelijkse GTC-aanvalsfrequentie tijdens de OLE-behandelperiode.
Baseline (28 dagen), behandelingsperiode OLE1 (tot 52 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maandelijkse frequentie van CMS-vrije dagen (Deel 2)
Tijdsspanne: Baseline (28 dagen), OLE1 behandelingsperiode (tot 52 weken)
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maandelijkse (per 28 dagen) frequentie van CMS-vrije dagen tijdens de OLE-behandelingsperiode.
Baseline (28 dagen), OLE1 behandelingsperiode (tot 52 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

8 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

8 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-nummer)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren