Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til ZX008 hos personer med CDKL5-mangellidelse (GEMZ)

23. april 2026 oppdatert av: Zogenix, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie med fast dose for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til ZX008 hos personer med CDKL5-mangellidelse etterfulgt av en åpen utvidelse

Dette er en multisenter, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert, 2-delt studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ZX008 når det brukes som tilleggsbehandling for behandling av ukontrollerte anfall hos barn og voksne med syklinavhengig kinase-liknende- 5 (CDKL5) mangellidelse (CDD).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 2-delt multisenterprøve. Del 1 er en 20-ukers randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fastdose, parallellgruppestudie for å undersøke effekten og sikkerheten til ZX008 som tilleggsbehandling (til eksisterende samtidig behandling med antiepileptiske behandlinger [AET]) i barn og voksne med CDD-diagnose og ukontrollerte anfall.

Del 1 av studien har en varighet på 20 uker og vil bestå av følgende stadier: Baseline Period (dvs. Baseline [BL]; 4 uker inkludert screeningbesøk og baseline observasjon), Titreringsperiode (dvs. Titrering; 2 uker), Vedlikeholdsperiode (dvs. vedlikehold; 12 uker), og en 2-ukers overgangsperiode (dvs. overgang; 2 uker) til den åpne startdosen.

Del 2 er en 54-ukers, åpen, fleksibel dose, langsiktig forlengelse for forsøkspersoner som fullfører del 1. Del 2 inkluderer en Open-Label Extension (OLE) behandlingsperiode (52 uker) med en nedtrappingsperiode (dvs. , Taper; 2 uker).

Den primære studieanalysen for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ZX008 hos barn og voksne med CDD vil være basert på del 1-data fra alle randomiserte forsøkspersoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgia
        • Ep0216 801
  • De forente arabiske emirater
      • Dubai, De forente arabiske emirater
        • Ep0216 3101
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Ep0216 171
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Ep0216 2802
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italia
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italia
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italia
        • Ep0216 1202
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japan
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0216 1502
  • Nederland
      • Zwolle, Nederland
        • Ep0216 1401
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spania
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Spania
        • Ep0216 1118
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Ep0216 607
      • London, Storbritannia
        • Ep0216 602
      • Manchester, Storbritannia
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Storbritannia
        • Ep0216 604
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Tyskland
        • Ep0216 909
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0216 901
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike
        • Ep0216 2505

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personen har en bekreftet patogen eller sannsynlig patogen mutasjon i CDKL5-genet og en klinisk diagnose av CDD med epilepsidebut i det første leveåret, pluss motoriske og utviklingsmessige forsinkelser.
  • Forsøkspersonen er mann eller kvinne i alderen 1 til 35 år inklusive, fra og med dagen for screeningbesøket.
  • Forsøkspersonen må ikke ha oppnådd anfallskontroll til tross for tidligere eller nåværende bruk av 2 eller flere AET-er.
  • Forsøkspersonen mottar for tiden minst 1 samtidig antianfallsbehandling: antianfallsmedisin (ASM), vagusnervestimulering (VNS), responsiv nevrostimulering (RNS) eller ketogen diett (KD).
  • Alle medisiner eller intervensjoner for epilepsi (inkludert VNS, RNS og KD) må være stabile før screening og forventes å forbli stabile gjennom hele studien.
  • Ved screeningbesøket rapporterer foreldre/omsorgspersoner at forsøkspersonen har ≥ 4 tellbare motoriske anfall (CMS) per uke.

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har en kjent overfølsomhet overfor fenfluramin eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen.
  • Personen har diagnosen pulmonal arteriell hypertensjon.
  • Personen har en klinisk signifikant medisinsk tilstand, inkludert kronisk obstruktiv lungesykdom, interstitiell lungesykdom eller portal hypertensjon, eller har hatt klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom for tiden eller i løpet av de 4 ukene før screeningbesøket, annet enn epilepsi, som vil ha en negativ innvirkning på studiedeltakelse, innsamling av studiedata eller utgjøre en risiko for forsøkspersonen.
  • Personen har nåværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, slik som hjerteklaffpati, hjerteinfarkt eller hjerneslag, alvorlige ventrikulære arytmier eller klinisk signifikante strukturelle hjerteabnormiteter, inkludert men ikke begrenset til mitralklaffprolaps, atrie- eller ventrikulær septaldefekt, patentert septaldefekt. arteriosus, og patent foramen ovale med reversering av shunt. (Merk: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklaff anses ikke som ekskluderende).
  • Personen har moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon.
  • Personen har nåværende spiseforstyrrelse som tyder på anorexia nervosa eller bulimi.
  • Personen har en nåværende eller tidligere historie med glaukom.
  • Forsøkspersonen tar > 4 samtidige ASM-er. Redningsmedisiner er ikke inkludert i tellingen.
  • Personen får samtidig behandling med cannabidiol (CBD) annet enn Epidiolex/Epidyolex eller blir aktivt behandlet med tetrahydrocannabinol (THC) eller et hvilket som helst marihuanaprodukt for enhver tilstand.
  • Forsøkspersonen har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager etter screeningbesøket eller mottar for tiden et undersøkelsesprodukt.
  • Personen har tidligere blitt behandlet med Fintepla® (fenfluramin) før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fenfluramin (hydroklorid) 0,8 mg/kg/dag
Del 1: Fenfluramin (hydroklorid) 0,8 mg/kg/dag vil bli administrert to ganger daglig (BID) i like store doser; maksimalt 30 mg/dag, (pasienter som samtidig tar stiripentol vil få 0,5 mg/kg/dag, [maksimalt 20 mg/dag]) med eller uten mat.
Legemiddel: Fenfluramine
Fenfluramin leveres som en oral vandig løsning av fenfluraminhydroklorid.
Andre navn:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramin HCl
  • fenfluraminhydroklorid
Placebo komparator: Placebo
Del 1: Matchende fenfluramin (hydroklorid) placebo vil bli administrert to ganger daglig (BID) i like doser med eller uten mat.
Legemiddel: Placebo
Matchende fenfluramin (hydroklorid) placebo leveres som oral løsning.
Eksperimentell: Fenfluramin (hydroklorid) åpen etikett
Del 2 og del 3: Åpen-label fenfluramin (hydroklorid) vil administreres ved hjelp av en fleksibel doseringsregime, opptil 0,8 mg/kg/dag fenfluramin; maksimale dose: 30 mg/dag (personer som samtidig tar stiripentol vil få 0,5 mg/kg/dag, [maksimalt 20 mg/dag]). Fenfluramin (hydroklorid) vil administreres to ganger daglig (BID) i like delte doser med eller uten mat.
Legemiddel: Fenfluramine
Fenfluramin leveres som en oral vandig løsning av fenfluraminhydroklorid.
Andre navn:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramin HCl
  • fenfluraminhydroklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i tellbar motorisk anfallsfrekvens (CMSF) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Median prosentvis endring fra baseline i månedlig (per 28 dager) CMSF under den kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioden med fenfluramin (ZX008) 0,8 mg\/kg\/dag gruppen sammenlignet med placebogruppen vil bli rapportert.
Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Andel deltakere med behandlingsutløste bivirkninger (TEAEs) (Del 2)
Tidsramme: Opptil OLE1 behandlingsperiode etter dose sikkerhetsoppfølgingsbesøk 17 (opptil 70 uker)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i en klinisk studie som får administrert et legemiddel, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Behandlingsutløste uønskede hendelser (TEAE) defineres som alle AE rapportert ved eller etter første dose av studiemedisinen.
Opptil OLE1 behandlingsperiode etter dose sikkerhetsoppfølgingsbesøk 17 (opptil 70 uker)
Andel deltakere med unormale funn ved fysisk undersøkelse (del 2)
Tidsramme: Inntil slutten av behandling (EoT)/Tidlig avslutning (ET) Besøk 16 i OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Unormale funn ved fysisk undersøkelse som anses som klinisk signifikante av hovedetterforsker.
Inntil slutten av behandling (EoT)/Tidlig avslutning (ET) Besøk 16 i OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Andel deltakere med unormale nevrologiske undersøkelsesfunn (del 2)
Tidsramme: Opp til EoT/ET-besøk 16 av OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Unormale funn ved nevrologisk undersøkelse som anses som klinisk signifikante av PI.
Opp til EoT/ET-besøk 16 av OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Andel deltakere med positiv respons på selvmordsspørsmål (del 2)
Tidsramme: OLE1 Behandlingsperiode Dag 1 til OLE1 Behandlingsperiode Etter dose Sikkerhetsoppfølgingsbesøk 17 (opptil 70 uker)
OLE1 Behandlingsperiode Dag 1 til OLE1 Behandlingsperiode Etter dose Sikkerhetsoppfølgingsbesøk 17 (opptil 70 uker)
Andel av deltakere med økning i klaffelekkasje fra baseline (unntatt fraværende til spor) (Del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), Hjerteoppfølgingsbesøk 18 (opptil 96 uker)
Valvulær regurgitasjon vil bli vurdert ved hjelp av todimensjonal (2-D) farge-doppler-ekkokardiografi (ECHO).
Baseline (28 dager), Hjerteoppfølgingsbesøk 18 (opptil 96 uker)
Andel deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon (PASP > 35 mmHg) til enhver tid under behandling ved gjentatt testing (del 2)
Tidsramme: OLE1 Behandlingsperiode Dag 1 til EoT/ET Besøk 16 av OLE1 Behandlingsperioden (opptil 68 uker)
OLE1 Behandlingsperiode Dag 1 til EoT/ET Besøk 16 av OLE1 Behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i laboratorieparametere (hematologi) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Baseline (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i laboratorieparametre (hormoner) (del 2)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Utgangspunkt (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i laboratorieparametere (kjemi) (Del 2)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), avsluttet behandling/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Utgangspunkt (28 dager), avsluttet behandling/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Endring fra Baseline i Laboratorieparametere (Urianalyse) (Del 2)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), avslutning av behandling / tidlig avslutningsbesøk 16 av OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Utgangspunkt (28 dager), avslutning av behandling / tidlig avslutningsbesøk 16 av OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i vitale tegn (blodtrykk) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), EoT/ET-besøk 16 av OLE1 behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Baseline (28 dager), EoT/ET-besøk 16 av OLE1 behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i vitale tegn (puls) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), avsluttning/endelig besøk 16 av OLE1-behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Baseline (28 dager), avsluttning/endelig besøk 16 av OLE1-behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i vitale tegn (temperatur) (del 2)
Tidsramme: Grunnlinje (28 dager), EoT/ET-besøk 16 av OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Grunnlinje (28 dager), EoT/ET-besøk 16 av OLE1-behandlingsperioden (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i vitale tegn (respirasjonsfrekvens) (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1 Behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Baseline (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1 Behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i kroppsvekt (del 2)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), avsluttet behandling / tidlig avslutning besøk 16 av OLE1 behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Utgangspunkt (28 dager), avsluttet behandling / tidlig avslutning besøk 16 av OLE1 behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Endring fra baseline i Tanner-stadieinndeling (del 2)
Tidsramme: Grunnlinje (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Grunnlinje (28 dager), EoT/ET-besøk 16 i OLE1-behandlingsperiode (opptil 68 uker)
Andel deltakere med TEAE (del 3)
Tidsramme: Opptil OLE2 perioden etter dosering sikkerhetsoppfølging (opptil 200 uker)
En AE er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk forsøksperson som har fått et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Behandlingsrelaterte bivirkninger er definert som alle AE som rapporteres på eller etter førstedosen av studiemedisinen.
Opptil OLE2 perioden etter dosering sikkerhetsoppfølging (opptil 200 uker)
Endring fra baseline i høyde (del 3)
Tidsramme: Grunnlinje (28 dager), OLE2-perioden EoT/ET-besøk 23 (opptil 198 uker)
Grunnlinje (28 dager), OLE2-perioden EoT/ET-besøk 23 (opptil 198 uker)
Endring fra baseline i kroppsvekt (del 3)
Tidsramme: Baseline (28 dager), OLE2 periode EoT/ET-besøk 23 (opptil 198 uker)
Baseline (28 dager), OLE2 periode EoT/ET-besøk 23 (opptil 198 uker)
Prosentandel av deltakere med økning i valvulær regurgitasjon fra utgangspunkt (unntatt fravær til spor) (Del 3)
Tidsramme: (Ingangsverdi (28 dager), hjerteoppfølgingsbesøk (opptil 295 uker))
Klaffregurgitasjon vil bli vurdert ved bruk av 2D Color Doppler EKO.
(Ingangsverdi (28 dager), hjerteoppfølgingsbesøk (opptil 295 uker))
Andel deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon (PASP > 35 mmHg) på noe tidspunkt under behandling ved gjentakende testing (del 3)
Tidsramme: Dag 1 i OLE2-periode til besøk 23 ved EoT/ET i OLE2-periode (opptil 198 uker)
Dag 1 i OLE2-periode til besøk 23 ved EoT/ET i OLE2-periode (opptil 198 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 50 % reduksjon fra baseline i CMSF (del 1)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), kombinerte T+M perioder (14 uker)
Andelen deltakere som oppnår en ≥ 50 % reduksjon fra baseline i CMSF i løpet av T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Utgangspunkt (28 dager), kombinerte T+M perioder (14 uker)
Andel av deltakerne med en Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skår som 'Mye forbedret' eller 'Svært mye forbedret' vurdert av investigator (Del 1)
Tidsramme: Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)

Andelen deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering på mye eller svært mye forbedret, vurdert av etterforskeren ved slutten av T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.

CGI-I-vurderingsskalaen gir en global evaluering av deltakerens forbedring over tid. Alvorlighetsgraden av deltakerens tilstand vurderes på en 7-punkts skala fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye forverret) som følger: 1=svært mye forbedret; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring; 5=minimalt forverret; 6=mye forverret; 7=svært mye forverret.
Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Prosentvis endring fra baseline i månedlig frekvens av generaliserte tonisk-kloniske anfall (GTC) (Del 1)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), Kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioder (T+M) (14 uker)
Den mediane prosenten endring fra Baseline i månedlig GTC-anfallsfrekvens i T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Utgangspunkt (28 dager), Kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioder (T+M) (14 uker)
Kategorisert prosentvis endring i anfall fra baseline i CMSF (Del 1)
Tidsramme: Utgangsmåling (28 dager), Kombinert Titrering og Vedlikehold (T+M) Perioder (14 uker)
Den kategoriserte median prosentvise endringen i anfall fra baseline i månedlig (per 28 dager) CMSF i løpet av de kombinerte T+ M periodene vil bli presentert i følgende kategorier: ingen reduksjon eller forverring, ≥25 %, ≥75 % eller 100 % reduksjon.
Utgangsmåling (28 dager), Kombinert Titrering og Vedlikehold (T+M) Perioder (14 uker)
Andel av deltakere som oppnår "nesten anfallsfrihet" (del 1)
Tidsramme: Kombinerte T+M-perioder (14 uker)
Andelen deltakere som oppnår nesten anfallsfrihet, definert som 0 eller 1 anfall, under T+M, i fenfluramin 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Kombinerte T+M-perioder (14 uker)
Andel deltakere med en CGI-I-vurdering på 'Mye forbedret' eller 'Svært mye forbedret' vurdert av forelder/omsorgsperson (del 1)
Tidsramme: Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Andelen deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering på mye eller veldig mye forbedret, vurdert av forelder/omsorgsperson ved slutten av T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Andel deltakere med bedring (minimal, mye eller svært mye bedret) på CGI-I-vurderingen vurdert, uavhengig, av etterforskeren (del 1)
Tidsramme: Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Andelen deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering av minimalt, mye eller svært mye forbedret, vurdert uavhengig av utprøveren ved slutten av T+M-perioder, i fenfluramine 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Prosentandel av deltakere med forbedring (minimal, mye eller svært mye forbedret) på CGI-I-vurdering utført uavhengig av forelder/omsorgsperson (del 1)
Tidsramme: Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Andelen deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering av minimalt, mye eller svært mye forbedret, vurdert uavhengig av forelder/omsorgsperson ved slutten av T+M-perioder, i fenfluramin 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
Ved slutten av de kombinerte T+M-periodene (14 uker)
Percentage Change from Baseline in the Monthly Frequency of all Seizures (Part 1)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), Kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioder (T+V) (14 uker)
Prosentvis endring fra baseline i månedlig (per 28 dager) frekvens av alle anfall i løpet av den kombinerte T+M perioden.
Utgangspunkt (28 dager), Kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioder (T+V) (14 uker)
Endring fra baseline i månedlig frekvens av dager uten tellbare motoriske anfall (CMS)-frie dager (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dager), Kombinert titrering og vedlikehold (T+M) Periode (14 uker)
Endringen fra baseline i den månedlige (per 28 dager) frekvensen av CMS-frie dager i løpet av de kombinerte T+M-periodene.
Baseline (28 dager), Kombinert titrering og vedlikehold (T+M) Periode (14 uker)
Andel deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (del 1)
Tidsramme: Fra dagen for første dose til slutten av vedlikeholdsperiodene (opptil 14 uker)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk studie-deltaker som har fått et legemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen. En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse med en startdato/-tid på eller etter dosering av studiemedisinen og frem til og med slutten av vedlikeholdsperioden (14 uker) etter dosering av studiemedisinen.
Fra dagen for første dose til slutten av vedlikeholdsperiodene (opptil 14 uker)
Andel deltakere med unormale funn ved fysisk undersøkelse (del 1)
Tidsramme: Baseline, Besøk 6 (Dag 43), Besøk 7 (Dag 71), Besøk 8 (Dag 99)
Baseline, Besøk 6 (Dag 43), Besøk 7 (Dag 71), Besøk 8 (Dag 99)
Andel deltakere med unormale funn fra nevrologisk undersøkelse (del 1)
Tidsramme: Grunnlinje, Besøk 6 (Dag 43), Besøk 8 (Dag 99)
Grunnlinje, Besøk 6 (Dag 43), Besøk 8 (Dag 99)
Andel deltakere med positiv respons på spørsmål om selvskading (del 1)
Tidsramme: Baseline, besøk 5 (dag 15), besøk 6 (dag 43), besøk 7 (dag 71), besøk 8 (dag 99)
Baseline, besøk 5 (dag 15), besøk 6 (dag 43), besøk 7 (dag 71), besøk 8 (dag 99)
Andel deltakere med økning i klaffeinsuffisiens fra baseline (unntatt fraværende til spor) (Del 1)
Tidsramme: Fra dagen for første dose til slutten av vedlikeholdsperioden (opptil 14 uker)
Valvulær regurgitasjon vil bli vurdert ved bruk av 2-D farge-Doppler EKO.
Fra dagen for første dose til slutten av vedlikeholdsperioden (opptil 14 uker)
Andel deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon (PASP > 35 mmHg) på noe tidspunkt under behandling ved gjentatt testing (Del 1)
Tidsramme: Fra dagen for første dose til slutten av vedlikeholdsperioden (opptil 14 uker)
Sikkerheten og tolerabiliteten til fenfluramin (ZX008) vil bli vurdert hos pediatriske og voksne deltakere med CDD.
Fra dagen for første dose til slutten av vedlikeholdsperioden (opptil 14 uker)
Endring fra baseline i laboratorieparametre (hematologi) (del 1)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), slutten av den kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioden (T+M) (dag 99)
Utgangspunkt (28 dager), slutten av den kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioden (T+M) (dag 99)
Endring fra baseline i laboratorieparametre (hormoner) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dager), slutten av de kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperiodene (dag 99)
Baseline (28 dager), slutten av de kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperiodene (dag 99)
Endring fra baseline i laboratorieparametre (kjemi) (del 1)
Tidsramme: Grunnlinje (28 dager), slutt på kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioder (T+M) (dag 99)
Grunnlinje (28 dager), slutt på kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioder (T+M) (dag 99)
Endring fra baseline i laboratorieparametere (urinanalyse) (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dager), slutten av de kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperiodene (T+V) (dag 99)
Baseline (28 dager), slutten av de kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperiodene (T+V) (dag 99)
Endring fra baseline i vitale tegn (blodtrykk) (del 1)
Tidsramme: Grunnlinje (28 dager), slutt av den kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperioden (T+M) (dag 99)
Grunnlinje (28 dager), slutt av den kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperioden (T+M) (dag 99)
Endring fra baseline i vitale tegn (Puls) (Del 1)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), slutten av den kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperioden (T+V) (dag 99)
Utgangspunkt (28 dager), slutten av den kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperioden (T+V) (dag 99)
Endring fra baseline i vitale tegn (Temperatur) (Del 1)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), slutt av den kombinerte titrering og vedlikeholds (T+M) periode (dag 99)
Utgangspunkt (28 dager), slutt av den kombinerte titrering og vedlikeholds (T+M) periode (dag 99)
Endring fra baseline i vitale tegn (åndedrettsfrekvens) (Del 1)
Tidsramme: (28 dager ved baseline), slutt på de kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperiodene (dag 99)
(28 dager ved baseline), slutt på de kombinerte Titrerings- og Vedlikeholdsperiodene (dag 99)
Endring fra utgangspunkt i kroppsvekt (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dager), slutt av den kombinerte Titr- og Vedlikeholdsperioden (T+M Perioder) (Dag 99)
Baseline (28 dager), slutt av den kombinerte Titr- og Vedlikeholdsperioden (T+M Perioder) (Dag 99)
Endring fra baseline i Tanner-stadieinndeling (del 1)
Tidsramme: Baseline (28 dager), slutten av den kombinerte Titrering- og Vedlikeholdperode (dagen 99)
Baseline (28 dager), slutten av den kombinerte Titrering- og Vedlikeholdperode (dagen 99)
Prosentvis endring fra baseline i CMSF (Del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), OLE1-behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Median prosentvis endring fra baseline i månedlig (per 28 dager) CMSF i OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dager), OLE1-behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Kategorisert prosentvis endring i anfall fra baseline i CMSF (del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), OLE1-behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Den kategoriserte prosentvise endringen i anfall fra Baseline i månedlig (per 28 dager) CMSF i løpet av OLE-behandlingsperioden vil bli presentert i følgende kategorier: ingen reduksjon eller forverring, ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % eller 100 % reduksjon.
Baseline (28 dager), OLE1-behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Andel deltakere som oppnår "nesten anfallsfrihet" (del 2)
Tidsramme: OLE1 Behandlingsperiode (inntil 52 uker)
Andelen deltakere som oppnår nesten anfallsfrihet, definert som 0 eller 1 anfall, i løpet av OLE-behandlingsperioden.
OLE1 Behandlingsperiode (inntil 52 uker)
Andel deltakere med en CGI-I-vurdering på 'Mye eller svært mye forbedret' som vurdert av etterforskeren (del 2)
Tidsramme: Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Prosentandelen av deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering av mye eller svært mye forbedring, vurdert av investigator ved slutten av OLE-behandlingsperioden.
Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Andel deltakere med en CGI-I-vurdering som 'Mye eller svært mye forbedret' vurdert av forelder/omsorgsperson (del 2)
Tidsramme: Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Andelen deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering på mye eller svært mye forbedring, vurdert av forelder/omsorgsperson i OLE-behandlingsperioden.
Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Andel deltakere med forbedring (minimal, mye eller svært mye forbedret) på CGI-I-vurdering, uavhengig vurdert av utrederen (del 2)
Tidsramme: Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Prosentandelen av deltakere som oppnår en CGI-I-vurdering på minimalt, mye eller svært mye bedring, vurdert av investigator i OLE-behandlingsperioden.
Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Andel deltakere med forbedring (minimalt, mye eller svært mye forbedret) på CGI-I-vurdering utført av forelder/omsorgsperson (del 2)
Tidsramme: Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Andelen deltakere som oppnår en CGI-I-rating med minimal, mye eller svært mye bedring, vurdert av forelder/omsorgsperson ved slutten av OLE-behandlingsperioden.
Ved slutten av OLE1-behandlingsperioden (opptil 52 uker)
Prosentendring fra baseline i månedlig GTC-anfallsfrekvens (Del 2)
Tidsramme: Utgangspunkt (28 dager), OLE1 Behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Median prosentvis endring fra baseline i månedlig GTC-anfallsfrekvens i løpet av OLE-behandlingsperioden.
Utgangspunkt (28 dager), OLE1 Behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Endring fra baseline i månedlig frekvens av CMS-frie dager (Del 2)
Tidsramme: Baseline (28 dager), OLE1 behandlingsperiode (opptil 52 uker)
Endringen fra baseline i månedlig (per 28 dager) hyppighet av CMS-frie dager i løpet av OLE-behandlingsperioden.
Baseline (28 dager), OLE1 behandlingsperiode (opptil 52 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

8. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

8. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-nummer)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å re-identifisere prøvedeltakere er bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil data på pasientnivå ikke gjøres tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere