Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til ZX008 hos personer med CDKL5-mangellidelse

7. mars 2024 oppdatert av: Zogenix, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie med fast dose for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til ZX008 hos personer med CDKL5-mangellidelse etterfulgt av en åpen utvidelse

Dette er en multisenter, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert, 2-delt studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ZX008 når det brukes som tilleggsbehandling for behandling av ukontrollerte anfall hos barn og voksne med syklinavhengig kinase-liknende- 5 (CDKL5) mangellidelse (CDD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 2-delt multisenterprøve. Del 1 er en 20-ukers randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fastdose, parallellgruppestudie for å undersøke effekten og sikkerheten til ZX008 som tilleggsbehandling (til eksisterende samtidig behandling med antiepileptiske behandlinger [AET]) i barn og voksne med CDD-diagnose og ukontrollerte anfall.

Del 1 av studien har en varighet på 20 uker og vil bestå av følgende stadier: Baseline Period (dvs. Baseline [BL]; 4 uker inkludert screeningbesøk og baseline observasjon), Titreringsperiode (dvs. Titrering; 2 uker), Vedlikeholdsperiode (dvs. vedlikehold; 12 uker), og en 2-ukers overgangsperiode (dvs. overgang; 2 uker) til den åpne startdosen.

Del 2 er en 54-ukers, åpen, fleksibel dose, langsiktig forlengelse for forsøkspersoner som fullfører del 1. Del 2 inkluderer en Open-Label Extension (OLE) behandlingsperiode (52 uker) med en nedtrappingsperiode (dvs. , Taper; 2 uker).

Den primære studieanalysen for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ZX008 hos barn og voksne med CDD vil være basert på del 1-data fra alle randomiserte forsøkspersoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekruttering
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgia
        • Rekruttering
        • Ep0216 801
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Tilbaketrukket
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Tilbaketrukket
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Rekruttering
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3026
        • Rekruttering
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Rekruttering
        • Ep0216 171
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Rekruttering
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Tilbaketrukket
        • Ep0216 125
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekruttering
        • Ep0216 2802
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Rekruttering
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Irland
        • Rekruttering
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekruttering
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Ep0216 1904
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Japan
        • Rekruttering
        • Ep0216 1518
  • Nederland
      • Zwolle, Nederland
        • Rekruttering
        • Ep0216 1401
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Rekruttering
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Rekruttering
        • Ep0216 2105
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Spania
        • Rekruttering
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Spania
        • Tilbaketrukket
        • Ep0216 1115
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Ep0216 607
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Ep0216 604
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Rekruttering
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Tyskland
        • Rekruttering
        • Ep0216 909
      • Kiel, Tyskland
        • Rekruttering
        • Ep0216 908
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike
        • Rekruttering
        • Ep0216 2505

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personen har en bekreftet patogen eller sannsynlig patogen mutasjon i CDKL5-genet og en klinisk diagnose av CDD med epilepsidebut i det første leveåret, pluss motoriske og utviklingsmessige forsinkelser.
  • Forsøkspersonen er mann eller kvinne i alderen 1 til 35 år inklusive, fra og med dagen for screeningbesøket.
  • Forsøkspersonen må ikke ha oppnådd anfallskontroll til tross for tidligere eller nåværende bruk av 2 eller flere AET-er.
  • Forsøkspersonen mottar for tiden minst 1 samtidig antianfallsbehandling: antianfallsmedisin (ASM), vagusnervestimulering (VNS), responsiv nevrostimulering (RNS) eller ketogen diett (KD).
  • Alle medisiner eller intervensjoner for epilepsi (inkludert VNS, RNS og KD) må være stabile før screening og forventes å forbli stabile gjennom hele studien.
  • Ved screeningbesøket rapporterer foreldre/omsorgspersoner at forsøkspersonen har ≥ 4 tellbare motoriske anfall (CMS) per uke.

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har en kjent overfølsomhet overfor fenfluramin eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen.
  • Personen har diagnosen pulmonal arteriell hypertensjon.
  • Personen har en klinisk signifikant medisinsk tilstand, inkludert kronisk obstruktiv lungesykdom, interstitiell lungesykdom eller portal hypertensjon, eller har hatt klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom for tiden eller i løpet av de 4 ukene før screeningbesøket, annet enn epilepsi, som vil ha en negativ innvirkning på studiedeltakelse, innsamling av studiedata eller utgjøre en risiko for forsøkspersonen.
  • Personen har nåværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, slik som hjerteklaffpati, hjerteinfarkt eller hjerneslag, alvorlige ventrikulære arytmier eller klinisk signifikante strukturelle hjerteabnormiteter, inkludert men ikke begrenset til mitralklaffprolaps, atrie- eller ventrikulær septaldefekt, patentert septaldefekt. arteriosus, og patent foramen ovale med reversering av shunt. (Merk: Patent foramen ovale eller en bikuspidal aortaklaff anses ikke som ekskluderende).
  • Personen har moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon.
  • Personen har nåværende spiseforstyrrelse som tyder på anorexia nervosa eller bulimi.
  • Personen har en nåværende eller tidligere historie med glaukom.
  • Forsøkspersonen tar > 4 samtidige ASM-er. Redningsmedisiner er ikke inkludert i tellingen.
  • Personen får samtidig behandling med cannabidiol (CBD) annet enn Epidiolex/Epidyolex eller blir aktivt behandlet med tetrahydrocannabinol (THC) eller et hvilket som helst marihuanaprodukt for enhver tilstand.
  • Forsøkspersonen har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager etter screeningbesøket eller mottar for tiden et undersøkelsesprodukt.
  • Personen har tidligere blitt behandlet med Fintepla® (fenfluramin) før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZX008 0,8 mg/kg/dag
Del 1: ZX008 0,8 mg/kg/dag vil bli administrert to ganger daglig (BID) i like fordelte doser; maksimalt 30 mg/dag, (pasienter som samtidig tar stiripentol vil få 0,5 mg/kg/dag, [maksimalt 20 mg/dag]) med eller uten mat.
Legemiddel: ZX008 (fenfluraminhydroklorid)
ZX008 leveres som en oral vandig løsning av fenfluraminhydroklorid.
Placebo komparator: Placebo
Del 1: Matchende ZX008 placebo vil bli administrert to ganger daglig (BID) i likt fordelte doser med eller uten mat.
Legemiddel: Matchende ZX008 Placebo
Matchende ZX008 placebo leveres som mikstur.
Eksperimentell: ZX008
Del 2: Åpen ZX008 vil bli administrert ved bruk av et fleksibelt doseringsregime, opptil ZX008 0,8 mg/kg/dag; maksimal dose: 30 mg/dag (pasienter som samtidig tar stiripentol vil få 0,5 mg/kg/dag, [maksimalt 20 mg/dag]). ZX008 vil bli administrert to ganger daglig (BID) i like fordelte doser med eller uten mat.
Legemiddel: ZX008 (fenfluraminhydroklorid)
ZX008 leveres som en oral vandig løsning av fenfluraminhydroklorid.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Median prosentvis endring fra baseline-perioden (baseline) i "månedlig (28 dager) tellbar motorisk anfallsfrekvens
Tidsramme: 14 uker
Median prosentvis endring fra baseline-perioden (baseline) i "månedlig (28 dager) tellbar motoriske anfallsfrekvens," eller CMSF, under de kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperiodene (T+M) i ZX008 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av forsøkspersoner som oppnår en reduksjon på ≥ 50 % fra baseline i CMSF
Tidsramme: 14 uker
Prosentandelen av forsøkspersoner som oppnår en ≥ 50 % reduksjon fra baseline i CMSF under T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uker
Prosentandelen av forsøkspersoner som oppnår forbedring i Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-vurderingen vurdert av etterforskeren
Tidsramme: 14 uker
Prosentandelen av forsøkspersoner som oppnår en CGI-I-vurdering på mye eller svært mye forbedret som vurdert av etterforskeren ved slutten av T+M i ZX008 0,8 mg/kg-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uker
Median prosentvis endring fra baseline i månedlig generalisert tonisk-klonisk (GTC) anfallsfrekvens
Tidsramme: 14 uker
Median prosentvis endring fra baseline i månedlig GTC-anfallsfrekvens under T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag-gruppen sammenlignet med placebogruppen
14 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

5. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

16. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å re-identifisere prøvedeltakere er bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil data på pasientnivå ikke gjøres tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert tonisk klonisk anfall

Kliniske studier på ZX008 (fenfluraminhydroklorid)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere