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Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de ZX008 en sujetos con trastorno por deficiencia de CDKL5 (GEMZ)

23 de abril de 2026 actualizado por: Zogenix, Inc.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis fija y multicéntrico para examinar la eficacia y la seguridad de ZX008 en sujetos con trastorno por deficiencia de CDKL5 seguido de una extensión abierta

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo, de 2 partes para evaluar la eficacia y seguridad de ZX008 cuando se usa como terapia adyuvante para el tratamiento de convulsiones no controladas en niños y adultos con quinasa dependiente de ciclina como- 5 (CDKL5) trastorno por deficiencia (CDD).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo multicéntrico de 2 partes. La Parte 1 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis fija y de grupos paralelos de 20 semanas para examinar la eficacia y seguridad de ZX008 como terapia adyuvante (al tratamiento concomitante existente con tratamientos antiepilépticos [AET]) en niños y adultos con diagnóstico de CDD y convulsiones no controladas.

La parte 1 del estudio tiene una duración de 20 semanas y constará de las siguientes etapas: período de referencia (es decir, línea de base [BL]; 4 semanas, incluida la visita de selección y la observación de línea de base), período de titulación (es decir, titulación; 2 semanas), Período de mantenimiento (es decir, mantenimiento; 12 semanas) y un período de transición de 2 semanas (es decir, transición; 2 semanas) a la dosis inicial de etiqueta abierta.

La Parte 2 es una extensión a largo plazo, abierta, de dosis flexible y de 54 semanas para sujetos que completan la Parte 1. La Parte 2 incluye un Período de tratamiento de Extensión Abierta (OLE) (52 semanas) con un Período de Reducción (es decir, , Reducción; 2 semanas).

El análisis principal del estudio para evaluar la eficacia y seguridad de ZX008 en niños y adultos con CDD se basará en los datos de la Parte 1 en todos los sujetos aleatorizados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

87

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bielefeld, Alemania
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Alemania
        • Ep0216 909
      • Kiel, Alemania
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Alemania
        • Ep0216 901
  • Austria
      • Linz, Austria
        • Ep0216 2505
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Ep0216 804
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0216 801
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Dubai, Emiratos Árabes Unidos
        • Ep0216 3101
  • España
      • Barcelona, España
        • Ep0216 1103
      • Madrid, España
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, España
        • Ep0216 1118
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Ep0216 171
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Ep0216 2802
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italia
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italia
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italia
        • Ep0216 1202
  • Japón
      • Hiroshima, Japón
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japón
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japón
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japón
        • Ep0216 1502
  • Países Bajos
      • Zwolle, Países Bajos
        • Ep0216 1401
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Ep0216 607
      • London, Reino Unido
        • Ep0216 602
      • Manchester, Reino Unido
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Reino Unido
        • Ep0216 604

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto tiene una mutación patogénica confirmada o probablemente patogénica en el gen CDKL5 y un diagnóstico clínico de CDD con inicio de epilepsia en el primer año de vida, además de retrasos motores y del desarrollo.
  • El sujeto es hombre o mujer, de 1 a 35 años, inclusive, a partir del día de la visita de selección.
  • El sujeto no debe haber logrado el control de las convulsiones a pesar del uso anterior o actual de 2 o más AET.
  • El sujeto está recibiendo actualmente al menos 1 tratamiento anticonvulsivo concomitante: medicación anticonvulsiva (ASM), estimulación del nervio vago (VNS), neuroestimulación sensible (RNS) o dieta cetogénica (KD).
  • Todos los medicamentos o intervenciones para la epilepsia (incluidos VNS, RNS y KD) deben estar estables antes de la selección y se espera que permanezcan estables durante todo el estudio.
  • En la visita de selección, el padre/cuidador informa que el sujeto tiene ≥ 4 convulsiones motoras contables (CMS) por semana.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto tiene hipersensibilidad conocida a la fenfluramina o a cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio.
  • El sujeto tiene un diagnóstico de hipertensión arterial pulmonar.
  • El sujeto tiene una condición médica clínicamente significativa, que incluye enfermedad pulmonar obstructiva crónica, enfermedad pulmonar intersticial o hipertensión portal, o ha tenido síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa actualmente o en las 4 semanas anteriores a la visita de selección, además de la epilepsia, que afectaría negativamente la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio o representaría un riesgo para el sujeto.
  • El sujeto tiene antecedentes actuales o pasados ​​de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, como valvulopatía cardíaca, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular, arritmias ventriculares graves o anomalía cardíaca estructural clínicamente significativa, que incluye, entre otros, prolapso de la válvula mitral, comunicación interauricular o ventricular, conducto permeable arterioso y foramen oval permeable con inversión de la derivación. (Nota: el foramen oval permeable o una válvula aórtica bicúspide no se consideran excluyentes).
  • El sujeto tiene insuficiencia hepática de moderada a grave.
  • El sujeto tiene un trastorno alimentario actual que sugiere anorexia nerviosa o bulimia.
  • El sujeto tiene antecedentes actuales o pasados ​​de glaucoma.
  • El sujeto está tomando > 4 ASM concomitantes. Los medicamentos de rescate no están incluidos en el conteo.
  • El sujeto está recibiendo tratamiento concomitante con cannabidiol (CBD) que no sea Epidiolex/Epidyolex o está siendo tratado activamente con tetrahidrocannabinol (THC) o cualquier producto de marihuana por cualquier condición.
  • El sujeto ha participado en otro ensayo clínico de intervención dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección o está recibiendo actualmente un producto en investigación.
  • El sujeto ha sido tratado previamente con Fintepla® (fenfluramina) antes de la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fenfluramina (clorhidrato) 0,8 mg/kg/día
Parte 1: Se administrará fentermina (clorhidrato) 0.8 mg/kg/día dos veces al día (BID) en dosis igualmente divididas; máximo de 30 mg/día, (los sujetos que toman concomitantemente stiripentol recibirán 0.5 mg/kg/día, [máximo de 20 mg/día]) con o sin alimentos.
Droga: Fenfluramina
La fenfluramina se suministra como una solución acuosa oral de hidrocloruro de fenfluramina.
Otros nombres:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • clorhidrato de fenfluramina
  • hidrocloruro de fenfluramina
Comparador de placebos: Placebo
Parte 1: El placebo equivalente a fenfluramina (clorhidrato) se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas iguales con o sin alimentos.
Droga: Placebo
El placebo equivalente de fenfluramina (clorhidrato) se suministra como solución oral.
Experimental: Fenfluramina (hidrocloruro) a etiqueta abierta
Parte 2 y Parte 3: Se administrará fenfluramina (clorhidrato) de etiqueta abierta utilizando un régimen de dosificación flexible, hasta 0.8 mg/kg/día de fenfluramina; dosis máxima: 30 mg/día (los sujetos que tomen concomitantemente stiripentol recibirán 0.5 mg/kg/día, [máximo de 20 mg/día]). La fenfluramina (clorhidrato) se administrará dos veces al día (BID) en dosis igualmente divididas con o sin alimentos.
Droga: Fenfluramina
La fenfluramina se suministra como una solución acuosa oral de hidrocloruro de fenfluramina.
Otros nombres:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • clorhidrato de fenfluramina
  • hidrocloruro de fenfluramina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual respecto al valor basal en la Frecuencia de Convulsiones Motoras Contables (CMSF) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Periodo inicial (28 días), Periodos combinados de titulación y mantenimiento (T+M) (14 semanas)
Se informará la mediana del cambio porcentual desde el inicio en CMSF mensual (por 28 días) durante los períodos combinados de Titulación y Mantenimiento con el grupo de fenfluramina (ZX008) 0.8 mg/kg/día en comparación con el grupo de placebo.
Periodo inicial (28 días), Periodos combinados de titulación y mantenimiento (T+M) (14 semanas)
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (<e1 size="m">TEAE</e1>, por sus siglas en inglés) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Hasta la Visita 17 de Seguimiento de Seguridad Posterior a la Dosis del Período de Tratamiento del OLE1 (hasta 70 semanas)
Un evento adverso (AE) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o participante de investigación clínica que recibe un producto farmacético, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se definen como cualquier EA informado en o después de la primera dosis del medicamento del estudio.
Hasta la Visita 17 de Seguimiento de Seguridad Posterior a la Dosis del Período de Tratamiento del OLE1 (hasta 70 semanas)
Porcentaje de participantes con hallazgos anormales en el examen físico (Parte 2)
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (EoT)/visita de terminación anticipada (ET) 16 del período de tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Hallazgos anormales del examen físico que se consideran clínicamente significativos por el Investigador Principal (IP).
Hasta el final del tratamiento (EoT)/visita de terminación anticipada (ET) 16 del período de tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Porcentaje de participantes con hallazgos de examen neurológico anormales (Parte 2)
Periodo de tiempo: Hasta la visita de EoT/ET 16 del Periodo de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Hallazgos anormales del examen neurológico que el investigador principal considera clínicamente significativos.
Hasta la visita de EoT/ET 16 del Periodo de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Porcentaje de participantes con respuesta positiva a la pregunta de autolesiones (Parte 2)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de OLE1 Día 1 a Período de tratamiento de OLE1 Visita de seguimiento de seguridad posterior a la dosis 17 (hasta 70 semanas)
Período de tratamiento de OLE1 Día 1 a Período de tratamiento de OLE1 Visita de seguimiento de seguridad posterior a la dosis 17 (hasta 70 semanas)
Porcentaje de participantes con aumento de la regurgitación valvular desde el inicio (excepto de ausente a traza) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Línea de base (28 días), Visita de seguimiento cardíaco 18 (hasta 96 semanas)
La regurgitación valvular se evaluará mediante ecocardiografía Doppler color bidimensional (2-D).
Línea de base (28 días), Visita de seguimiento cardíaco 18 (hasta 96 semanas)
Porcentaje de participantes con hipertensión arterial pulmonar (PSAP > 35 mmHg) en cualquier momento durante el tratamiento en pruebas repetidas (Parte 2)
Periodo de tiempo: Periodo de tratamiento OLE1 Día 1 hasta EoT/ET Visita 16 del Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Periodo de tratamiento OLE1 Día 1 hasta EoT/ET Visita 16 del Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio (hematología) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Valor basal (28 días), Visita de final de tratamiento/ET 16 del Período de Tratamiento de OLE1 (hasta 68 semanas)
Valor basal (28 días), Visita de final de tratamiento/ET 16 del Período de Tratamiento de OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el valor basal en los parámetros de laboratorio (hormonas) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Línea de base (28 días), final del tratamiento / visita ET 16 del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Línea de base (28 días), final del tratamiento / visita ET 16 del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el valor basal en los parámetros de laboratorio (Química) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Basal (28 días), VdT/VdTA Visita 16 del Periodo de Tratamiento del EAB1 (hasta 68 semanas)
Basal (28 días), VdT/VdTA Visita 16 del Periodo de Tratamiento del EAB1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio (análisis de orina) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Línea de base (28 días), Fin del tratamiento / Visita de cambio al ET 16 del Periodo de Tratamiento de OLE1 (hasta 68 semanas)
Línea de base (28 días), Fin del tratamiento / Visita de cambio al ET 16 del Periodo de Tratamiento de OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el inicio en los signos vitales (Presión arterial) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Basal (28 días), Final del Tratamiento / ET Visita 16 del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Basal (28 días), Final del Tratamiento / ET Visita 16 del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el inicio en los signos vitales (frecuencia cardíaca) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Valor inicial (28 días), Visita de fin de tratamiento (EoT) / (ET) 16 del Periodo de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Valor inicial (28 días), Visita de fin de tratamiento (EoT) / (ET) 16 del Periodo de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio con respecto al valor basal en los signos vitales (temperatura) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Basal (28 días), FoT/Final del Tratamiento, Visita 16 del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Basal (28 días), FoT/Final del Tratamiento, Visita 16 del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el inicio en los signos vitales (Frecuencia respiratoria) (Parte 2)
Periodo de tiempo: Línea base (28 días), Visita de fin de tratamiento final / de seguimiento temprano (FET) 16 del Período de Tratamiento 1 a Extensión Abierta (hasta 68 semanas)
Línea base (28 días), Visita de fin de tratamiento final / de seguimiento temprano (FET) 16 del Período de Tratamiento 1 a Extensión Abierta (hasta 68 semanas)
Cambio desde el valor basal en el peso corporal (Parte 2)
Periodo de tiempo: Valor inicial (28 días), Visita de fin del tratamiento / ET 16 del período de tratamiento de OLE1 (hasta 68 semanas)
Valor inicial (28 días), Visita de fin del tratamiento / ET 16 del período de tratamiento de OLE1 (hasta 68 semanas)
Cambio desde el inicio en la estadificación de Tanner (Parte 2)
Periodo de tiempo: Línea de base (28 días), visita 16 de VdT/VP de ET del Periodo de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Línea de base (28 días), visita 16 de VdT/VP de ET del Periodo de Tratamiento OLE1 (hasta 68 semanas)
Porcentaje de participantes con AATT (Parte 3)
Periodo de tiempo: Hasta el período OLE2 Seguimiento de seguridad posterior a la dosis (hasta 200 semanas)
Un EA es cualquier ocurrencia médica adversa en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Los eventos adversos emergentes del tratamiento se definen como cualquier EA informado en o después de la primera dosis del medicamento del estudio.
Hasta el período OLE2 Seguimiento de seguridad posterior a la dosis (hasta 200 semanas)
Cambio desde el inicio en la altura (Parte 3)
Periodo de tiempo: Línea base (28 días), visita 23 de fin de tratamiento / terminación anticipada del período OLE2 (hasta 198 semanas)
Línea base (28 días), visita 23 de fin de tratamiento / terminación anticipada del período OLE2 (hasta 198 semanas)
Cambio desde el valor basal en el peso corporal (Parte 3)
Periodo de tiempo: Período inicial (28 días), visita 23 de OLE2 de Fin de Tratamiento/Cese del Período (hasta 198 semanas)
Período inicial (28 días), visita 23 de OLE2 de Fin de Tratamiento/Cese del Período (hasta 198 semanas)
Porcentaje de participantes con aumento de la regurgitación valvular desde el inicio (excepto de ausente a traza) (Parte 3)
Periodo de tiempo: Línea de base (28 días), Visita de seguimiento cardíaco (hasta 295 semanas)
La regurgitación valvular se evaluará mediante un ecocardiograma Doppler color 2D.
Línea de base (28 días), Visita de seguimiento cardíaco (hasta 295 semanas)
Porcentaje de participantes con hipertensión arterial pulmonar (PASP > 35 mmHg) en cualquier momento durante el tratamiento en pruebas repetidas (Parte 3)
Periodo de tiempo: Período OLE2 Día 1 hasta la Visita 23 de ET/EoT del Período OLE2 (hasta 198 semanas)
Período OLE2 Día 1 hasta la Visita 23 de ET/EoT del Período OLE2 (hasta 198 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que logran una reducción ≥ 50% desde el inicio en CMSF (Parte 1)
Periodo de tiempo: (28 días) períodos de referencia, de combinación T+M (14 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una reducción ≥ 50% desde el inicio en CMSF durante los períodos T+M, en el grupo de fenfluramina 0.8 mg/kg/día en comparación con el grupo de placebo.
(28 días) períodos de referencia, de combinación T+M (14 semanas)
Porcentaje de participantes con una clasificación de Mejoría Global Clínica (CGI-I) de 'Mucho mejor' o 'Muchísimo mejor' evaluada por el investigador (Parte 1)
Periodo de tiempo: Al final de los Períodos combinados de T+M (14 semanas)

El porcentaje de participantes que alcanzan una calificación CGI-I de mucho mejor o mucho mejor evaluada por el investigador al final del período T+M, en el grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg en comparación con el grupo placebo.

La escala de calificación CGI-I permite una evaluación global de la mejoría del participante a lo largo del tiempo. La gravedad de la condición de un participante se califica en una escala de 7 puntos que va desde 1 (mucho mejor) a 7 (mucho peor) de la siguiente manera: 1=mucho mejor; 2=mucho mejor; 3=mínimamente mejor; 4=sin cambios; 5=mínimamente peor; 6=mucho peor; 7=mucho peor.
Al final de los Períodos combinados de T+M (14 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia mensual de convulsiones tónico-clónicas generalizadas (GTC) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
El cambio porcentual medio desde el inicio en la frecuencia mensual de convulsiones GTC durante los períodos T+M, en el grupo de fenfluramina 0.8 mg/kg/día en comparación con el grupo de placebo.
Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Cambio porcentual categorizado en las convulsiones desde el inicio en CMSF (Parte 1)
Periodo de tiempo: Valor inicial (28 días), Periodos de Titulación Combinada y Mantenimiento (T+M) (14 semanas)
El cambio porcentual medio categorizado en las convulsiones desde el inicio en la TFCM mensual (por 28 días) durante los períodos combinados T+ M se presentará en las siguientes categorías: sin reducción o empeoramiento, reducción de ≥25%, ≥75% o 100%.
Valor inicial (28 días), Periodos de Titulación Combinada y Mantenimiento (T+M) (14 semanas)
Porcentaje de participantes que logran una "cuasi libertad de convulsiones" (Parte 1)
Periodo de tiempo: Períodos combinados de T+M (14 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una casi ausencia de convulsiones, definida como 0 o 1 convulsiones, durante T+M, en el grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg/día en comparación con el grupo de placebo.
Períodos combinados de T+M (14 semanas)
Porcentaje de participantes con una calificación CGI-I de 'Mucho mejor' o 'Muchísimo mejor' según evaluación del padre/cuidador (Parte 1)
Periodo de tiempo: Al final de los Períodos combinados de T+M (14 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una calificación CGI-I de mucho o muchísimo mejorado según la evaluación del padre/cuidador al final de los períodos T+M, en el grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg en comparación con el grupo de placebo.
Al final de los Períodos combinados de T+M (14 semanas)
Porcentaje de participantes con mejora (mínima, mucha o muchísima mejora) en la valoración CGI-I evaluada, de forma independiente, por el investigador (Parte 1)
Periodo de tiempo: Al final de los Períodos combinados de T+M (14 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una calificación CGI-I de mínima, mucho o muchísimo mejorada evaluada, de forma independiente, por el Investigador al final de los períodos T+M, en el grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg en comparación con el grupo de placebo.
Al final de los Períodos combinados de T+M (14 semanas)
Porcentaje de Participantes con Mejoría (Mínima, Mucha o Muchísima Mejoría) en la Calificación CGI-I Evaluado, de Forma Independiente, por el Padre/Cuidador (Parte 1)
Periodo de tiempo: Al final de los Periodos combinados de T+M (14 semanas)
El porcentaje de participantes que alcanzan una calificación CGI-I de mínima, mucho o muchísimo mejoría evaluada, de forma independiente, por el padre/cuidador al final de los períodos T+M, en el grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg en comparación con el grupo de placebo.
Al final de los Periodos combinados de T+M (14 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia mensual de todas las convulsiones (Parte 1)
Periodo de tiempo: Período basal (28 días), Combinado de titulación y mantenimiento (T+M) (14 semanas)
El cambio porcentual desde el valor basal en la frecuencia mensual (por 28 días) de todas las convulsiones durante el período combinado T+M.
Período basal (28 días), Combinado de titulación y mantenimiento (T+M) (14 semanas)
Cambio desde el inicio en la frecuencia mensual de días sin convulsiones motoras contables (CMS) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Periodo basal (28 días), Periodos combinados de titulación y mantenimiento (14 semanas)
El cambio desde el valor inicial en la frecuencia mensual (por 28 días) de días libres de CMS durante los períodos combinados de T+M.
Periodo basal (28 días), Periodos combinados de titulación y mantenimiento (14 semanas)
Porcentaje de participantes con AET (Parte 1)
Periodo de tiempo: Desde el Día de la primera dosis hasta el final de los Períodos de Mantenimiento (hasta 14 semanas)
Un AA es cualquier evento médico desfavorable que ocurre en un paciente o participante de una investigación clínica que recibe un producto farmacéutico, sin que necesariamente exista una relación causal con este tratamiento. Un TEAA se definió como cualquier evento adverso con una fecha/hora de inicio en o después de la dosificación del medicamento en estudio y hasta el final del período de mantenimiento (14 semanas) inclusive después de la dosificación del medicamento en estudio.
Desde el Día de la primera dosis hasta el final de los Períodos de Mantenimiento (hasta 14 semanas)
Porcentaje de participantes con hallazgos anormales en el examen físico (Parte 1)
Periodo de tiempo: Basal, Visita 6 (Día 43), Visita 7 (Día 71), Visita 8 (Día 99)
Basal, Visita 6 (Día 43), Visita 7 (Día 71), Visita 8 (Día 99)
Porcentaje de participantes con hallazgos anormales en el examen neurológico (Parte 1)
Periodo de tiempo: Basal, Visita 6 (Día 43), Visita 8 (Día 99)
Basal, Visita 6 (Día 43), Visita 8 (Día 99)
Porcentaje de participantes con respuesta positiva a la pregunta de autolesión (Parte 1)
Periodo de tiempo: Valor inicial, Visita 5 (Día 15), Visita 6 (Día 43), Visita 7 (Día 71), Visita 8 (Día 99)
Valor inicial, Visita 5 (Día 15), Visita 6 (Día 43), Visita 7 (Día 71), Visita 8 (Día 99)
Porcentaje de participantes con aumento de regurgitación valvular desde el inicio (excepto ausente a traza) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Desde el Día de la primera dosis hasta el Fin del Período de Mantenimiento (hasta 14 semanas)
La regurgitación valvular será evaluada mediante un ECO Doppler color 2D.
Desde el Día de la primera dosis hasta el Fin del Período de Mantenimiento (hasta 14 semanas)
Porcentaje de participantes con hipertensión arterial pulmonar (PASP > 35 mmHg) en cualquier momento durante el tratamiento en pruebas repetidas (Parte 1)
Periodo de tiempo: Desde el día de la primera dosis hasta el final del período de mantenimiento (hasta 14 semanas)
Se evaluará la seguridad y tolerabilidad de fenfluramina (ZX008) en participantes pediátricos y adultos con CDD.
Desde el día de la primera dosis hasta el final del período de mantenimiento (hasta 14 semanas)
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio (Hematología) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Valor basal (28 días), final de los períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (Día 99)
Valor basal (28 días), final de los períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (Día 99)
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio (Hormonas) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Valor basal (28 días), final de los Períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Valor basal (28 días), final de los Períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio (Química) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Período basal (28 días), final del período combinado de titulación y mantenimiento (T+M) (día 99)
Período basal (28 días), final del período combinado de titulación y mantenimiento (T+M) (día 99)
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio (Análisis de orina) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Cambio desde el valor basal en signos vitales (Presión arterial) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Línea de base (28 días), final de los Períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Línea de base (28 días), final de los Períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Cambio desde el valor inicial en los signos vitales (frecuencia cardíaca) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Valor inicial (28 días), final de los Periodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T + M) (Día 99)
Valor inicial (28 días), final de los Periodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T + M) (Día 99)
Change from Baseline in Vital signs (Temperature) (Part 1)
Periodo de tiempo: Periodo basal (28 días), final del Periodo de Titulación y Mantenimiento (T+M) combinados (Día 99)
Periodo basal (28 días), final del Periodo de Titulación y Mantenimiento (T+M) combinados (Día 99)
Cambio desde el inicio en los signos vitales (Frecuencia respiratoria) (Parte 1)
Periodo de tiempo: Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Cambio desde el valor basal en el peso corporal (Parte 1)
Periodo de tiempo: Basal (28 días), final de los períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Basal (28 días), final de los períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Cambio desde el inicio en la estadificación de Tanner (Parte 1)
Periodo de tiempo: Período basal (28 días), final de los Períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Período basal (28 días), final de los Períodos combinados de Titulación y Mantenimiento (T+M) (Día 99)
Percentage Change from Baseline in CMSF (Part 2)
Periodo de tiempo: Línea base (28 días), período de tratamiento LEP1 (hasta 52 semanas)
El cambio porcentual mediano en el CMSF mensual (por cada 28 días) desde el inicio durante el período de tratamiento OLE.
Línea base (28 días), período de tratamiento LEP1 (hasta 52 semanas)
Cambio porcentual categorizado en las convulsiones desde el inicio en CMSF (Parte 2)
Periodo de tiempo: Valor inicial (28 días), Período de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El cambio porcentual categorizado en convulsiones desde el inicio en el CMSF mensual (por 28 días) durante el Período de Tratamiento OLE se presentará en las siguientes categorías: sin reducción o empeoramiento, reducción ≥25%, ≥50%, ≥75% o 100%.
Valor inicial (28 días), Período de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
Porcentaje de participantes que logran "casi libertad de convulsiones" (Parte 2)
Periodo de tiempo: Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una ausencia casi total de convulsiones, definida como 0 o 1 convulsiones, durante el Período de Tratamiento OLE.
Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
Porcentaje de participantes con una puntuación CGI-I de 'Mucho o mucho mejor' evaluada por el investigador (parte 2)
Periodo de tiempo: Al final del período de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una calificación CGI-I de mucho o muy mejorada según la evaluación del Investigador durante el Período de Tratamiento OLE.
Al final del período de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
Porcentaje de participantes con una puntuación CGI-I de "Mucho o Muchísimo mejor" según la evaluación del padre/cuidador (Parte 2)
Periodo de tiempo: Al final del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una calificación de CGI-I de mucho o muchísimo mejorado según lo evaluado por el progenitor/cuidador en el Período de Tratamiento OLE.
Al final del Período de Tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
Porcentaje de participantes con mejora (mínima, mucho o muchísimo mejorada) en la calificación CGI-I evaluada, de forma independiente, por el investigador (Parte 2)
Periodo de tiempo: Al final del período de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El porcentaje de participantes que alcanzan una valoración CGI-I de mínima, mucha o muchísima mejoría evaluada por el Investigador durante el Período de Tratamiento OLE.
Al final del período de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
Porcentaje de participantes con mejoría (mínima, mucha o muchísima mejoría) en la valoración CGI-I evaluada por el padre/cuidador (Parte 2)
Periodo de tiempo: Al final del período de tratamiento de OLE1 (hasta 52 semanas)
El porcentaje de participantes que logran una calificación CGI-I de mínima, mucho o muchísimo mejorada según la evaluación del padre/cuidador en el Período de Tratamiento OLE.
Al final del período de tratamiento de OLE1 (hasta 52 semanas)
Cambio porcentual desde el valor basal en la frecuencia mensual de convulsiones GTC (Parte 2)
Periodo de tiempo: Periodo inicial (28 días), Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El cambio porcentual mediano desde el inicio en la frecuencia mensual de convulsiones GTC durante el Período de Tratamiento OLE.
Periodo inicial (28 días), Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
Cambio desde el valor basal en la frecuencia mensual de días libres de CMS (Parte 2)
Periodo de tiempo: Periodo inicial (28 días), Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)
El cambio desde el valor basal en la frecuencia mensual (por cada 28 días) de días libres de CMS durante el período de tratamiento OLE.
Periodo inicial (28 días), Periodo de tratamiento OLE1 (hasta 52 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

8 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

8 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

1 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Número EudraCT)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjuntos de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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