Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 u osób z zaburzeniem niedoboru CDKL5

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Zogenix, Inc.

Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, ustalone dawki, wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 u pacjentów z zaburzeniem niedoboru CDKL5, po którym nastąpiło otwarte rozszerzenie

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w grupach równoległych, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 stosowanego jako terapia wspomagająca w leczeniu niekontrolowanych napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z kinazą cyklinozależną typu- 5 (CDKL5) zaburzenie niedoboru (CDD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 2-częściowa wieloośrodkowa próba. Część 1 to 20-tygodniowe randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z ustaloną dawką, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 jako terapii wspomagającej (do istniejącego jednoczesnego leczenia lekami przeciwpadaczkowymi [AET]) w dzieci i dorosłych z rozpoznaniem CDD i niekontrolowanymi napadami padaczkowymi.

Część 1 badania trwa 20 tygodni i będzie się składać z następujących etapów: okres początkowy (tj. okres bazowy [BL]; 4 tygodnie, w tym wizyta przesiewowa i obserwacja wyjściowa), okres miareczkowania (tj. miareczkowanie; 2 tygodnie), Okres podtrzymujący (tj. podtrzymujący; 12 tygodni) i 2-tygodniowy okres przejściowy (tj. przejściowy; 2 tygodnie) do otwartej dawki początkowej.

Część 2 jest 54-tygodniowym, otwartym, długoterminowym przedłużeniem z elastycznymi dawkami dla pacjentów, którzy ukończyli Część 1. Część 2 obejmuje przedłużony okres leczenia metodą otwartej próby (OLE) (52 tygodnie) z okresem zmniejszania dawki (tj. , Stożek; 2 tygodnie).

Podstawowa analiza badania mająca na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 u dzieci i dorosłych z CDD będzie oparta na danych z części 1 dotyczących wszystkich randomizowanych pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: UCB Cares
  • Numer telefonu: 1-844-599-2273 (USA)
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Linz, Austria
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 2505
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 801
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 2802
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Hiszpania
        • Wycofane
        • Ep0216 1115
  • Holandia
      • Zwolle, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1401
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Irlandia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1803
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1904
  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 1518
  • Niemcy
      • Bielefeld, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 909
      • Kiel, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 908
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 2105
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Wycofane
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Wycofane
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3026
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 171
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Wycofane
        • Ep0216 125
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 607
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Ep0216 604

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma potwierdzoną patogenną lub prawdopodobnie patogenną mutację w genie CDKL5 i kliniczną diagnozę CDD z początkiem padaczki w pierwszym roku życia, plus opóźnienia ruchowe i rozwojowe.
  • Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta, w wieku od 1 roku do 35 lat włącznie, według stanu na dzień Wizyty przesiewowej.
  • Pacjent musiał nie osiągnąć kontroli napadów pomimo wcześniejszego lub obecnego zastosowania 2 lub więcej AET.
  • Pacjent otrzymuje obecnie co najmniej 1 jednoczesną terapię przeciwdrgawkową: leki przeciwdrgawkowe (ASM), stymulację nerwu błędnego (VNS), neurostymulację responsywną (RNS) lub dietę ketogeniczną (KD).
  • Wszystkie leki lub interwencje na padaczkę (w tym VNS, RNS i KD) muszą być stabilne przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały czas trwania badania.
  • Podczas wizyty przesiewowej rodzic/opiekun zgłasza, że ​​pacjent ma ≥ 4 policzalne napady ruchowe (CMS) na tydzień.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość na fenfluraminę lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.
  • Podmiot ma rozpoznanie tętniczego nadciśnienia płucnego.
  • Uczestnik ma klinicznie istotny stan medyczny, w tym przewlekłą obturacyjną chorobę płuc, śródmiąższową chorobę płuc lub nadciśnienie wrotne, lub miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę obecnie lub w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową, inną niż padaczka, która miałoby negatywny wpływ na udział w badaniu, gromadzenie danych z badania lub stwarzałoby ryzyko dla uczestnika.
  • Pacjent ma obecnie lub w przeszłości chorobę sercowo-naczyniową lub mózgowo-naczyniową, taką jak zastawka serca, zawał mięśnia sercowego lub udar, ciężkie komorowe zaburzenia rytmu lub klinicznie istotna strukturalna nieprawidłowość serca, w tym między innymi wypadanie płatka zastawki mitralnej, ubytki w przegrodzie międzyprzedsionkowej lub międzykomorowej, drożny przewód tętniczy i przetrwały otwór owalny z odwróceniem przecieku. (Uwaga: przetrwały otwór owalny lub dwupłatkowa zastawka aortalna nie są uważane za wykluczające).
  • Podmiot ma umiarkowaną do ciężkiej niewydolność wątroby.
  • Podmiot ma obecne zaburzenie odżywiania, które sugeruje anoreksję lub bulimię.
  • Podmiot ma obecną lub przeszłą historię jaskry.
  • Tester przyjmuje > 4 jednoczesne ASM. Leki doraźne nie są uwzględniane.
  • Podmiot otrzymuje jednoczesne leczenie kannabidiolem (CBD) innym niż Epidiolex/Epidyolex lub jest aktywnie leczony tetrahydrokannabinolem (THC) lub jakimkolwiek produktem z marihuany na jakikolwiek stan.
  • Uczestnik brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej lub obecnie otrzymuje badany produkt.
  • Pacjent był wcześniej leczony Fintepla® (fenfluramina) przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZX008 0,8 mg/kg/dzień
Część 1: ZX008 0,8 mg/kg/dzień będzie podawany dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach; maksymalnie 30 mg/dobę (pacjenci przyjmujący jednocześnie styrypentol otrzymają 0,5 mg/kg mc./dobę, [maksymalnie 20 mg/dobę]) z posiłkiem lub bez.
Lek: ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy)
ZX008 jest dostarczany jako doustny wodny roztwór chlorowodorku fenfluraminy.
Komparator placebo: Placebo
Część 1: Dopasowane placebo ZX008 będzie podawane dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach z posiłkiem lub bez posiłku.
Lek: Pasujące ZX008 Placebo
Dopasowane placebo ZX008 jest dostarczane jako roztwór doustny.
Eksperymentalny: ZX008
Część 2: Otwarta próba ZX008 będzie podawana przy użyciu elastycznego schematu dawkowania, do ZX008 0,8 mg/kg/dzień; maksymalna dawka: 30 mg/dobę (pacjenci przyjmujący jednocześnie styrypentol otrzymają 0,5 mg/kg mc./dobę, [maksymalnie 20 mg/dobę]). ZX008 będzie podawany dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach z posiłkiem lub bez posiłku.
Lek: ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy)
ZX008 jest dostarczany jako doustny wodny roztwór chlorowodorku fenfluraminy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana zmiany procentowej od okresu początkowego (poziom wyjściowy) w „miesięcznej (28 dni) policzalnej częstotliwości napadów ruchowych
Ramy czasowe: 14 tygodni
Mediana zmiany procentowej względem okresu początkowego (linia podstawowa) w „miesięcznej (28 dni) policzalnej częstości napadów ruchowych” lub CMSF podczas połączonych okresów zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego (T+M) w grupie ZX008 0,8 mg/kg mc./dobę w porównaniu z grupą placebo
14 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których uzyskano redukcję ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowej w CMSF
Ramy czasowe: 14 tygodni
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie CMSF o ≥ 50% w stosunku do wartości początkowej podczas T+M w grupie ZX008 0,8 mg/kg mc./dobę w porównaniu z grupą placebo
14 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli poprawę w ocenie Globalnej poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) według oceny badacza
Ramy czasowe: 14 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli ocenę CGI-I na poziomie znacznie lub bardzo poprawionym w ocenie badacza na koniec T+M w grupie ZX008 0,8 mg/kg w porównaniu z grupą placebo
14 tygodni
Mediana procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w miesięcznej częstości napadów uogólnionych toniczno-klonicznych (GTC).
Ramy czasowe: 14 tygodni
Mediana zmiany procentowej od wartości początkowej w miesięcznej częstości napadów GTC podczas T+M w grupie ZX008 0,8 mg/kg mc./dobę w porównaniu z grupą placebo
14 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

5 lutego 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

16 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół oceniający na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj