Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 u osób z zaburzeniem niedoboru CDKL5 (GEMZ)
23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Zogenix, Inc.
Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, ustalone dawki, wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 u pacjentów z zaburzeniem niedoboru CDKL5, po którym nastąpiło otwarte rozszerzenie
Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w grupach równoległych, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 stosowanego jako terapia wspomagająca w leczeniu niekontrolowanych napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z kinazą cyklinozależną typu- 5 (CDKL5) zaburzenie niedoboru (CDD).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to 2-częściowa wieloośrodkowa próba. Część 1 to 20-tygodniowe randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z ustaloną dawką, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 jako terapii wspomagającej (do istniejącego jednoczesnego leczenia lekami przeciwpadaczkowymi [AET]) w dzieci i dorosłych z rozpoznaniem CDD i niekontrolowanymi napadami padaczkowymi.
Część 1 badania trwa 20 tygodni i będzie się składać z następujących etapów: okres początkowy (tj. okres bazowy [BL]; 4 tygodnie, w tym wizyta przesiewowa i obserwacja wyjściowa), okres miareczkowania (tj. miareczkowanie; 2 tygodnie), Okres podtrzymujący (tj. podtrzymujący; 12 tygodni) i 2-tygodniowy okres przejściowy (tj. przejściowy; 2 tygodnie) do otwartej dawki początkowej.
Część 2 jest 54-tygodniowym, otwartym, długoterminowym przedłużeniem z elastycznymi dawkami dla pacjentów, którzy ukończyli Część 1. Część 2 obejmuje przedłużony okres leczenia metodą otwartej próby (OLE) (52 tygodnie) z okresem zmniejszania dawki (tj. , Stożek; 2 tygodnie).
Podstawowa analiza badania mająca na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZX008 u dzieci i dorosłych z CDD będzie oparta na danych z części 1 dotyczących wszystkich randomizowanych pacjentów.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
87
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Linz, Austria
- Ep0216 2505
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Ep0216 804
-
Edegem, Belgia
- Ep0216 801
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja
- Ep0216 2802
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Ep0216 1103
-
Madrid, Hiszpania
- Ep0216 1117
-
Santiago de Compostela, Hiszpania
- Ep0216 1118
-
-
-
-
-
Zwolle, Holandia
- Ep0216 1401
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Ep0216 1803
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael
- Ep0216 1909
-
Ramat Gan, Izrael
- Ep0216 1906
-
Tel Aviv, Izrael
- Ep0216 1904
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japonia
- Ep0216 1512
-
Niigata, Japonia
- Ep0216 1505
-
Omura-shi, Japonia
- Ep0216 1518
-
Shizuoka, Japonia
- Ep0216 1502
-
-
-
-
-
Bielefeld, Niemcy
- Ep0216 902
-
Kehl-kork, Niemcy
- Ep0216 909
-
Kiel, Niemcy
- Ep0216 908
-
Vogtareuth, Niemcy
- Ep0216 901
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Ep0216 2104
-
Porto, Portugalia
- Ep0216 2105
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Ep0216 154
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Ep0216 144
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- Ep0216 101
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Ep0216 173
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Ep0216 149
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Ep0216 157
-
-
Massachusetts
-
Brookline, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Ep0216 113
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Ep0216 134
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Ep0216 166
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Ep0216 164
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4318
- Ep0216 120
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Ep0216 124
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
- Ep0216 171
-
-
-
-
-
Florence, Włochy
- Ep0216 1201
-
Genova, Włochy
- Ep0216 1204
-
Modena, Włochy
- Ep0216 1212
-
Roma, Włochy
- Ep0216 1206
-
Roma, Włochy
- Ep0216 1208
-
Verona, Włochy
- Ep0216 1202
-
-
-
-
-
Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie
- Ep0216 3101
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- Ep0216 607
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Ep0216 602
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Ep0216 611
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Ep0216 604
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent ma potwierdzoną patogenną lub prawdopodobnie patogenną mutację w genie CDKL5 i kliniczną diagnozę CDD z początkiem padaczki w pierwszym roku życia, plus opóźnienia ruchowe i rozwojowe.
- Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta, w wieku od 1 roku do 35 lat włącznie, według stanu na dzień Wizyty przesiewowej.
- Pacjent musiał nie osiągnąć kontroli napadów pomimo wcześniejszego lub obecnego zastosowania 2 lub więcej AET.
- Pacjent otrzymuje obecnie co najmniej 1 jednoczesną terapię przeciwdrgawkową: leki przeciwdrgawkowe (ASM), stymulację nerwu błędnego (VNS), neurostymulację responsywną (RNS) lub dietę ketogeniczną (KD).
- Wszystkie leki lub interwencje na padaczkę (w tym VNS, RNS i KD) muszą być stabilne przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały czas trwania badania.
- Podczas wizyty przesiewowej rodzic/opiekun zgłasza, że pacjent ma ≥ 4 policzalne napady ruchowe (CMS) na tydzień.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent ma znaną nadwrażliwość na fenfluraminę lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.
- Podmiot ma rozpoznanie tętniczego nadciśnienia płucnego.
- Uczestnik ma klinicznie istotny stan medyczny, w tym przewlekłą obturacyjną chorobę płuc, śródmiąższową chorobę płuc lub nadciśnienie wrotne, lub miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę obecnie lub w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową, inną niż padaczka, która miałoby negatywny wpływ na udział w badaniu, gromadzenie danych z badania lub stwarzałoby ryzyko dla uczestnika.
- Pacjent ma obecnie lub w przeszłości chorobę sercowo-naczyniową lub mózgowo-naczyniową, taką jak zastawka serca, zawał mięśnia sercowego lub udar, ciężkie komorowe zaburzenia rytmu lub klinicznie istotna strukturalna nieprawidłowość serca, w tym między innymi wypadanie płatka zastawki mitralnej, ubytki w przegrodzie międzyprzedsionkowej lub międzykomorowej, drożny przewód tętniczy i przetrwały otwór owalny z odwróceniem przecieku. (Uwaga: przetrwały otwór owalny lub dwupłatkowa zastawka aortalna nie są uważane za wykluczające).
- Podmiot ma umiarkowaną do ciężkiej niewydolność wątroby.
- Podmiot ma obecne zaburzenie odżywiania, które sugeruje anoreksję lub bulimię.
- Podmiot ma obecną lub przeszłą historię jaskry.
- Tester przyjmuje > 4 jednoczesne ASM. Leki doraźne nie są uwzględniane.
- Podmiot otrzymuje jednoczesne leczenie kannabidiolem (CBD) innym niż Epidiolex/Epidyolex lub jest aktywnie leczony tetrahydrokannabinolem (THC) lub jakimkolwiek produktem z marihuany na jakikolwiek stan.
- Uczestnik brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej lub obecnie otrzymuje badany produkt.
- Pacjent był wcześniej leczony Fintepla® (fenfluramina) przed wizytą przesiewową.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fenfluramina (chlorowodorek) 0,8 mg/kg/doba
Część 1: Fenfluramina (chlorowodorek) 0,8 mg/kg/dobę będzie podawana dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach; maksymalnie 30 mg/dobę, (osoby przyjmujące jednocześnie stiripentol otrzymają 0,5 mg/kg/dobę, [maksymalnie 20 mg/dobę]) z posiłkiem lub bez.
|
Fenfluramina jest dostarczana jako doustny wodny roztwór chlorowodorku fenfluraminy.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Część 1: Placebo dopasowane do fe nfluraminy (chlorowodorku) będzie podawane dwa razy dziennie w równo podzielonych dawkach, niezależnie od posiłku.
|
Placebo odpowiadający fluorowodorowi (chlorowodorkowi) jest dostarczany jako roztwór doustny.
|
|
Eksperymentalny: Fenfluramina (chlorowodorek) - badanie otwarte
Część 2 i Część 3: Fenfluramina (chlorowodorek) będzie podawana w otwartej próbie z elastycznym schematem dawkowania, do dawki maksymalnej wynoszącej 0,8 mg/kg/mc/dobę; dawka maksymalna: 30 mg/dobę (osobom przyjmującym jednocześnie stiripentol będzie podawana dawka 0,5 mg/kg/mc/dobę, [maksymalnie 20 mg/dobę]).
Fenfluramina (chlorowodorek) będzie podawana dwa razy na dobę (BID) w równo podzielonych dawkach, z posiłkiem lub bez posiłku.
|
Fenfluramina jest dostarczana jako doustny wodny roztwór chlorowodorku fenfluraminy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w liczbie wykrywalnych napadów ruchowych (CMSF) (część 1)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (28 dni), Połączone okresy miareczkowania i podtrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
Mediana procentowej zmiany od wartości wyjściowej w miesięcznej (na 28 dni) CMSF podczas połączonych okresów miareczkowania i leczenia podtrzymującego w grupie otrzymującej fenfluraminę (ZX008) 0,8 mg/kg/dzień w porównaniu z grupą placebo zostanie przedstawiona.
|
Punkt wyjściowy (28 dni), Połączone okresy miareczkowania i podtrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi powstałymi w trakcie leczenia (TEAE) (Część 2)
Ramy czasowe: Do Wizyty kontrolnej bezpieczeństwa 17 po podaniu dawki w okresie leczenia OLE1 (do 70 tygodni)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE) są definiowane jako wszelkie zgłoszone AEs na początku lub po pierwszej dawce badanego leku.
|
Do Wizyty kontrolnej bezpieczeństwa 17 po podaniu dawki w okresie leczenia OLE1 (do 70 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego (część 2)
Ramy czasowe: Do Wizyty zakończenia leczenia (EoT)/Wczesnego zakończenia (ET) 16. Okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego, które Główny Badacz (PI) uzna za istotne klinicznie.
|
Do Wizyty zakończenia leczenia (EoT)/Wczesnego zakończenia (ET) 16. Okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania neurologicznego (Część 2)
Ramy czasowe: Do wizyty EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Nieprawidłowe wyniki badania neurologicznego, które są uznane przez PI za klinicznie istotne.
|
Do wizyty EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z pozytywną odpowiedzią na pytanie dotyczące samookaleczenia (Część 2)
Ramy czasowe: Okres leczenia OLE1 Dzień 1 do okresu leczenia OLE1 Wizyta kontrolna bezpieczeństwa po podaniu dawki 17 (do 70 tygodni)
|
Okres leczenia OLE1 Dzień 1 do okresu leczenia OLE1 Wizyta kontrolna bezpieczeństwa po podaniu dawki 17 (do 70 tygodni)
|
|
|
Odsetek uczestników z nasileniem niedomykalności zastawkowej od wartości początkowej (z wyjątkiem braku do śladowej) (Część 2)
Ramy czasowe: Wyjściowe (28 dni), Kardiologiczna wizyta kontrolna 18 (do 96 tygodni)
|
Niedomykalność zastawek serca będzie oceniana za pomocą dwuwymiarowej (2-D) echokardiografii kolorowego Dopplera (ECHO).
|
Wyjściowe (28 dni), Kardiologiczna wizyta kontrolna 18 (do 96 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PASP > 35 mmHg) w dowolnym momencie leczenia podczas badań powtórnych (Część 2)
Ramy czasowe: Okres leczenia OLE1 od dnia 1 do wizyty 16/ET okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Okres leczenia OLE1 od dnia 1 do wizyty 16/ET okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych (Hematologia) (Część 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (28 dni), wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Wartość wyjściowa (28 dni), wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowych w zakresie parametrów laboratoryjnych (hormonów) (Część 2)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (28 dni), Wizyta 16 po zakończeniu leczenia (EoT/ET) w okresie leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Linia wyjściowa (28 dni), Wizyta 16 po zakończeniu leczenia (EoT/ET) w okresie leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej parametrów laboratoryjnych (chemia) (Część 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Wartość wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej w parametrach laboratoryjnych (badanie moczu) (Część 2)
Ramy czasowe: Punkt początkowy (28 dni), wizyta 16 dotycząca zakończenia leczenia/ukończenia okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Punkt początkowy (28 dni), wizyta 16 dotycząca zakończenia leczenia/ukończenia okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej w zakresie parametrów życiowych (ciśnienie krwi) (część 2)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (28 dni), wizyta końcowa EoT/ET 16 w okresie leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Punkt wyjściowy (28 dni), wizyta końcowa EoT/ET 16 w okresie leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie parametrów życiowych (tętno) (Część 2)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (28 dni), wizyta EoT/ET 16 w okresie leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Linia wyjściowa (28 dni), wizyta EoT/ET 16 w okresie leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej parametrów życiowych (temperatura) (Część 2)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Wizyta 16 dotycząca zakończenia leczenia (EoT/ET) 1. Okres leczenia w badaniu OLE (do 68 tygodni)
|
Okres wyjściowy (28 dni), Wizyta 16 dotycząca zakończenia leczenia (EoT/ET) 1. Okres leczenia w badaniu OLE (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej parametrów życiowych (częstość oddechów) (Część 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Wartość wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej masy ciała (Część 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Wartość wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 okresu leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej w skali dojrzewania płciowego według Tannera (Część 2)
Ramy czasowe: Wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 Okresu Leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
Wyjściowa (28 dni), Wizyta EoT/ET 16 Okresu Leczenia OLE1 (do 68 tygodni)
|
|
|
Odsetek uczestników z TEAE (Część 3)
Ramy czasowe: Okres kontroli bezpieczeństwa po podaniu dawki w okresie OLE2 (do 200 tygodni)
|
AE to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u pacjenta lub osoby biorącej udział w badaniu klinicznym, którym podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem są definiowane jako wszelkie AE zgłaszane w trakcie leczenia lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku. |
Okres kontroli bezpieczeństwa po podaniu dawki w okresie OLE2 (do 200 tygodni)
|
|
Zmiana od wartości początkowej wzrostu (Część 3)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (28 dni), wizyta EoT/ET w okresie OLE2 Wizyta 23 (do 198 tygodni)
|
Punkt wyjściowy (28 dni), wizyta EoT/ET w okresie OLE2 Wizyta 23 (do 198 tygodni)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej masy ciała (Część 3)
Ramy czasowe: Wyjściowa (28 dni), Wizyta OLE2 Okres EoT/ET 23 (do 198 tygodni)
|
Wyjściowa (28 dni), Wizyta OLE2 Okres EoT/ET 23 (do 198 tygodni)
|
|
|
Odsetek uczestników ze zwiększeniem niedomykalności zastawkowej w stosunku do wartości wyjściowych (z wyjątkiem braku do śladowej) (Część 3)
Ramy czasowe: Wyjściowo (28 dni), Wizyta kontrolna kardiologiczna (do 295 tygodni)
|
Niedomykalność zastawkowa będzie oceniana za pomocą 2-wymiarowego kolorowego ECHO Dopplera.
|
Wyjściowo (28 dni), Wizyta kontrolna kardiologiczna (do 295 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PASP > 35 mmHg) w dowolnym momencie podczas leczenia w powtarzanych badaniach (Część 3)
Ramy czasowe: Dzień okresu OLE2 od 1. dnia do wizyty 23. okresu OLE2 / wizyty EoT/ET (do 198 tygodni)
|
Dzień okresu OLE2 od 1. dnia do wizyty 23. okresu OLE2 / wizyty EoT/ET (do 198 tygodni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 50% redukcję w stosunku do wartości wyjściowej w CMSF (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Połączone okresy T+M (14 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy osiągną ≥ 50% redukcję CMSF w stosunku do wartości wyjściowej w okresach T+M, w grupie przyjmującej fenfluraminę 0,8 mg/kg/d, w porównaniu z grupą placebo.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Połączone okresy T+M (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z oceną klinicznego ogólnego wrażenia poprawy (CGI-I) ratingiem 'Bardzo się poprawił' lub 'Znacznie się poprawił' według oceny badacza (Część 1)
Ramy czasowe: Na koniec połączonych okresów T+M (14 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskali ocenę CGI-I jako znacznie lub bardzo znacznie poprawioną przez badacza na koniec okresu T+M, w grupie przyjmującej fenfluraminę w dawce 0,8 mg/kg w porównaniu z grupą placebo. Skala oceny CGI-I umożliwia globalną ocenę poprawy uczestnika na przestrzeni czasu. Nasilenie stanu uczestnika oceniane jest w 7-stopniowej skali od 1 (bardzo znaczna poprawa) do 7 (bardzo znaczne pogorszenie) w następujący sposób: 1= bardzo znaczna poprawa; 2 = znaczna poprawa; 3 = minimalna poprawa; 4 = brak zmian; 5 = minimalne pogorszenie; 6 = znaczne pogorszenie; 7 = bardzo znaczne pogorszenie. |
Na koniec połączonych okresów T+M (14 tygodni)
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w miesięcznej częstości napadów toniczno-klonicznych uogólnionych (część 1)
Ramy czasowe: Wyjściowy poziom (28 dni), Połączone okresy miareczkowania i utrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
Mediana procentowej zmiany od wartości początkowej w miesięcznej częstotliwości napadów GTC w okresach T+M, w grupie otrzymującej fenfluraminę w dawce 0,8 mg/kg/dzień w porównaniu z grupą placebo.
|
Wyjściowy poziom (28 dni), Połączone okresy miareczkowania i utrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
|
Skoategoryzowana procentowa zmiana w napadach od wartości wyjściowej w CMSF (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Połączony Okres Titracji i Utrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
Kategoryzowana mediana procentowej zmiany liczby napadów w stosunku do wartości początkowej miesięcznie (na 28 dni) CMSF w połączonych okresach T+M zostanie przedstawiona w następujących kategoriach: brak redukcji lub pogorszenie, redukcja o ≥25%, redukcja o ≥75% lub redukcja o 100%.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Połączony Okres Titracji i Utrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli "bliskość wolności od napadów" (Część 1)
Ramy czasowe: Okresy połączone T+M (14 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy osiągną bliską wolności od napadów, zdefiniowaną jako 0 lub 1 napadów, podczas T+M, w grupie przyjmującej fenfluraminę w dawce 0,8 mg/kg/masy ciała/na dzień w porównaniu z grupą placebo.
|
Okresy połączone T+M (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z oceną CGI-I jako „Znacznie poprawiony” lub „Bardzo znacznie poprawiony” według oceny rodzica/opiekuna (Część 1)
Ramy czasowe: Na zakończenie połączonych okresów T+M (14 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskali ocenę CGI-I jako "znacznie poprawiony" lub "bardzo znacznie poprawiony" według oceny rodzica/opiekuna na koniec okresów T+M, w grupie otrzymującej fenfluraminę w dawce 0,8 mg/kg w porównaniu z grupą placebo.
|
Na zakończenie połączonych okresów T+M (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą (minimalna, wyraźna lub bardzo wyraźna poprawa) w ocenie CGI-I dokonanej niezależnie przez badacza (część 1)
Ramy czasowe: Pod koniec łączonego okresu T+M (14 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskają ocenę CGI-I jako minimalną, znaczną lub bardzo znaczną poprawę, ocenioną niezależnie przez badacza na koniec okresów T+M, w grupie otrzymującej fenfluraminę 0,8 mg/kg w porównaniu z grupą placebo.
|
Pod koniec łączonego okresu T+M (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą (minimalną, znaczną lub bardzo znaczną) w ocenie CGI-I dokonanej niezależnie przez rodzica/opiekuna (Część 1)
Ramy czasowe: Na zakończenie połączonych okresów T+M (14 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskają ocenę CGI-I na poziomie minimalnej, znacznej lub bardzo znacznej poprawy, ocenianej niezależnie przez rodzica/opiekuna na koniec okresów T+M, w grupie otrzymującej fenfluraminę w dawce 0,8 mg/kg w porównaniu z grupą placebo.
|
Na zakończenie połączonych okresów T+M (14 tygodni)
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w miesięcznej częstości wszystkich napadów (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), okresy łączonej tytracji i podtrzymania (łącznie 14 tygodni); uwaga: zachowano wielkie litery w nazwach okresów.
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w miesięcznej (na 28 dni) częstości wszystkich napadów padaczkowych w okresie skojarzonego leczenia T+M.
|
Okres wyjściowy (28 dni), okresy łączonej tytracji i podtrzymania (łącznie 14 tygodni); uwaga: zachowano wielkie litery w nazwach okresów.
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w miesięcznej częstotliwości dni wolnych od zliczalnych napadów motorycznych (CMS) – Część 1
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Połączone okresy miareczkowania i podtrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w miesięcznej (na 28 dni) częstości występowania dni wolnych od CMS w połączonych okresach T+M.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Połączone okresy miareczkowania i podtrzymania (T+M) (14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z TEAE (Część 1)
Ramy czasowe: Od dnia pierwszej dawki do końca okresu podtrzymującego (do 14 tygodni)
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
TEAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane z datą/czasem rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku, aż do końca okresu podtrzymującego (14 tygodni włącznie) po podaniu badanego leku.
|
Od dnia pierwszej dawki do końca okresu podtrzymującego (do 14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego (część 1)
Ramy czasowe: Wizyta początkowa, Wizyta 6 (Dzień 43), Wizyta 7 (Dzień 71), Wizyta 8 (Dzień 99)
|
Wizyta początkowa, Wizyta 6 (Dzień 43), Wizyta 7 (Dzień 71), Wizyta 8 (Dzień 99)
|
|
|
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania neurologicznego (Część 1)
Ramy czasowe: Wizyta początkowa, Wizyta 6 (dzień 43), Wizyta 8 (dzień 99)
|
Wizyta początkowa, Wizyta 6 (dzień 43), Wizyta 8 (dzień 99)
|
|
|
Odsetek uczestników z pozytywną odpowiedzią na pytanie dotyczące samookaleczenia (część 1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, Wizyta 5 (dzień 15), Wizyta 6 (dzień 43), Wizyta 7 (dzień 71), Wizyta 8 (dzień 99)
|
Wartość wyjściowa, Wizyta 5 (dzień 15), Wizyta 6 (dzień 43), Wizyta 7 (dzień 71), Wizyta 8 (dzień 99)
|
|
|
Odsetek uczestników ze zwiększeniem niedomykalności zastawkowej w porównaniu z wartością wyjściową (z wyjątkiem przejścia z braku na śladową) (Część 1)
Ramy czasowe: Od dnia pierwszej dawki do końca okresu podtrzymania (do 14 tygodni)
|
Niewydolność zastawek będzie oceniana przy użyciu 2-D kolorowego ECHO Dopplera.
|
Od dnia pierwszej dawki do końca okresu podtrzymania (do 14 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PASP > 35 mmHg) w dowolnym czasie w trakcie leczenia, podczas powtarzanych badań (Część 1)
Ramy czasowe: Od dnia podania pierwszej dawki do końca okresu podtrzymującego (do 14 tygodni)
|
Ocenione zostanie bezpieczeństwo i tolerancja fenfluraminy (ZX008) u dzieci oraz dorosłych uczestników z CDD.
|
Od dnia podania pierwszej dawki do końca okresu podtrzymującego (do 14 tygodni)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w zakresie parametrów laboratoryjnych (Hematologia) (Część 1)
Ramy czasowe: Wyjściowo (28 dni), zakończenie połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+P) (Dzień 99)
|
Wyjściowo (28 dni), zakończenie połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+P) (Dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej parametrów laboratoryjnych (Hormony) (Część 1)
Ramy czasowe: Początek badania (28 dni), zakończenie połączonych okresów Tytracji i Utrzymania (T+M) (Dzień 99)
|
Początek badania (28 dni), zakończenie połączonych okresów Tytracji i Utrzymania (T+M) (Dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej w parametrach laboratoryjnych (chemia) (Część 1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (28 dni), koniec połączonego okresu miareczkowania i leczenia podtrzymującego (T+M) (dzień 99)
|
Wartość wyjściowa (28 dni), koniec połączonego okresu miareczkowania i leczenia podtrzymującego (T+M) (dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowych w parametrach laboratoryjnych (Badanie moczu) (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), koniec połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (dzień 99)
|
Okres wyjściowy (28 dni), koniec połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej parametrów życiowych (ciśnienie krwi) (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), koniec połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+P) (Dzień 99)
|
Okres wyjściowy (28 dni), koniec połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+P) (Dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej parametrów życiowych (tętno) (Część 1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (28 dni), zakończenie Połączonych Okresów Titracji i Utrzymania (Dzień 99)
|
Wartość wyjściowa (28 dni), zakończenie Połączonych Okresów Titracji i Utrzymania (Dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach życiowych (temperatura) (część 1)
Ramy czasowe: (Wartość wyjściowa) (28 dni), koniec połączonych okresów titracji i podtrzymania (dzień 99)
|
(Wartość wyjściowa) (28 dni), koniec połączonych okresów titracji i podtrzymania (dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach życiowych (częstość oddechów) (Część 1)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (28 dni), koniec połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+P) (dzień 99)
|
Linia wyjściowa (28 dni), koniec połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+P) (dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej masy ciała (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), koniec połączonych Okresów Tytracji i Podtrzymania (T+M) (dzień 99)
|
Okres wyjściowy (28 dni), koniec połączonych Okresów Tytracji i Podtrzymania (T+M) (dzień 99)
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej w skali dojrzałości płciowej Tannera (Część 1)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), zakończenie połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+M), dzień 99
|
Okres wyjściowy (28 dni), zakończenie połączonych okresów Tytracji i Podtrzymania (T+M), dzień 99
|
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w CMSF (część 2)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
The median percentage change from the Baseline in monthly (per 28 days) CMSF during the OLE Treatment Period.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Sprocentowana zmiana w kategoryzowanych napadach od wartości wyjściowych w CMSF (część 2)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Sprocentowana zmiana kategorii napadów w porównaniu do wartości początkowych w miesięcznym (na 28 dni) CMSF w trakcie przedłużenia okresu leczenia OLE zostanie przedstawiona w następujących kategoriach: brak redukcji lub pogorszenie, ≥25%, ≥50%, ≥75%, lub 100% redukcji.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągną "stan bliski całkowitej wolności od napadów" (część 2)
Ramy czasowe: Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy osiągną stan bliski wolności od napadów, zdefiniowany jako 0 lub 1 napad, w trakcie Okresu leczenia OLE.
|
Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z oceną CGI-I 'Bardzo lub Znacznie Poprawiony' ocenioną przez Badacza (Część 2)
Ramy czasowe: Na zakończenie Okresu leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskali ocenę CGI-I jako znacznie lub bardzo znacznie poprawioną, ocenioną przez badacza w okresie leczenia przedłużonego (Open-Label Extension - OLE).
|
Na zakończenie Okresu leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z oceną CGI-I 'Znacznie lub Bardzo Znacznie Poprawiony' według oceny rodzica/opiekuna (Część 2)
Ramy czasowe: Na koniec okresu leczenia w ramach badania OLE1 (do 52 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskają ocenę CGI-I jako znacznie lub bardzo znacznie ulepszoną, ocenioną przez rodzica/opiekuna na zakończenie okresu leczenia OLE.
|
Na koniec okresu leczenia w ramach badania OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników z poprawą (minimalną, znaczną lub bardzo znaczną) w ocenie według skali CGI-I, ocenionej niezależnie przez badacza (część 2)
Ramy czasowe: Na zakończenie okresu leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskają ocenę CGI-I na poziomie minimalnej, znacznej lub bardzo znacznej poprawy według oceny Badacza podczas okresu leczenia OLE.
|
Na zakończenie okresu leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Odsetek uczestników, u których zaobserwowano poprawę (minimalną, znaczną lub bardzo znaczną) w ocenie CGI-I dokonanej przez rodzica/opiekuna (Część 2)
Ramy czasowe: Na zakończenie okresu leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskają ocenę CGI-I jako minimalną, znaczną lub bardzo znaczną poprawę ocenianą przez rodzica/opiekuna w okresie leczenia OLE.
|
Na zakończenie okresu leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w miesięcznej częstotliwości napadów GTC (część 2)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Mediana procentowej zmiany od wartości wyjściowej w miesięcznej częstotliwości napadów GTC w trakcie okresu leczenia OLE.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w miesięcznej liczbie dni wolnych od CMS (Część 2)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w miesięcznej (na 28 dni) częstości dni wolnych od CMS podczas okresu leczenia OLE.
|
Okres wyjściowy (28 dni), Okres leczenia OLE1 (do 52 tygodni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
8 listopada 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
8 listopada 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 października 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zespoły epileptyczne
- Objawy neurologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Padaczka, uogólniona
- Padaczka
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Drgawki
- Padaczka, toniczno-kloniczna
- Spazmy, infantylne
- Zaburzenie niedoboru CDKL5
- Organiczne chemikalia
- Aminy
- Fenetyloamin
- Etyloamin
- Fenfluramina
Inne numery identyfikacyjne badania
- ZX008-2103/EP0216
- 2021-003222-76 (Numer EudraCT)
- 2023-506269-78-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org
i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół oceniający na stronie www.Vivli.org
i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .