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Une étude pour enquêter sur l'efficacité et l'innocuité du ZX008 chez des sujets atteints d'un trouble de déficit en CDKL5 (GEMZ)

23 avril 2026 mis à jour par: Zogenix, Inc.

Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose fixe pour examiner l'efficacité et l'innocuité du ZX008 chez des sujets atteints d'un trouble de déficit en CDKL5, suivie d'une extension en ouvert

Il s'agit d'une étude multicentrique, en double aveugle, en groupes parallèles, contrôlée par placebo, en 2 parties visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du ZX008 lorsqu'il est utilisé comme traitement d'appoint pour le traitement des crises incontrôlées chez les enfants et les adultes atteints de kinase dépendante de la cycline. 5 (CDKL5) trouble déficitaire (CDD).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai multicentrique en 2 parties. La partie 1 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose fixe et en groupes parallèles de 20 semaines visant à examiner l'efficacité et l'innocuité du ZX008 en tant que traitement d'appoint (à un traitement concomitant existant avec des traitements antiépileptiques [AET]) chez enfants et adultes avec un diagnostic de CDD et des crises incontrôlées.

La partie 1 de l'étude dure 20 semaines et comprendra les étapes suivantes : période de référence (c'est-à-dire, référence [BL] ; 4 semaines, y compris la visite de dépistage et l'observation de référence), période de titration (c'est-à-dire, titration ; 2 semaines), Période d'entretien (c'est-à-dire entretien ; 12 semaines) et une période de transition de 2 semaines (c'est-à-dire transition ; 2 semaines) jusqu'à la dose initiale en ouvert.

La partie 2 est une prolongation de 54 semaines, en ouvert, à dose flexible et à long terme pour les sujets qui terminent la partie 1. La partie 2 comprend une période de traitement d'extension en ouvert (OLE) (52 semaines) avec une période de réduction (c. , Cône; 2 semaines).

L'analyse principale de l'étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du ZX008 chez les enfants et les adultes atteints de CDD sera basée sur les données de la partie 1 chez tous les sujets randomisés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

87

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bielefeld, Allemagne
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Allemagne
        • Ep0216 909
      • Kiel, Allemagne
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Allemagne
        • Ep0216 901
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Ep0216 804
      • Edegem, Belgique
        • Ep0216 801
  • Emirats Arabes Unis
      • Dubai, Emirats Arabes Unis
        • Ep0216 3101
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Espagne
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Espagne
        • Ep0216 1118
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • Ep0216 2802
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Ep0216 1803
  • Israël
      • Petah Tikva, Israël
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israël
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israël
        • Ep0216 1904
  • Italie
      • Florence, Italie
        • Ep0216 1201
      • Genova, Italie
        • Ep0216 1204
      • Modena, Italie
        • Ep0216 1212
      • Roma, Italie
        • Ep0216 1206
      • Roma, Italie
        • Ep0216 1208
      • Verona, Italie
        • Ep0216 1202
  • Japon
      • Hiroshima, Japon
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japon
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japon
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japon
        • Ep0216 1502
  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche
        • Ep0216 2505
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Le Portugal
        • Ep0216 2105
  • Pays-Bas
      • Zwolle, Pays-Bas
        • Ep0216 1401
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Ep0216 607
      • London, Royaume-Uni
        • Ep0216 602
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Ep0216 604
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78731
        • Ep0216 171

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet a une mutation pathogène confirmée ou probablement pathogène du gène CDKL5 et un diagnostic clinique de CDD avec apparition d'épilepsie au cours de la première année de vie, ainsi que des retards moteurs et de développement.
  • Le sujet est un homme ou une femme, âgé de 1 à 35 ans inclus, le jour de la visite de sélection.
  • Le sujet ne doit pas avoir réussi à contrôler les crises malgré l'utilisation antérieure ou actuelle de 2 AET ou plus.
  • Le sujet reçoit actuellement au moins 1 traitement anticonvulsivant concomitant : médicament anticonvulsivant (ASM), stimulation du nerf vague (VNS), neurostimulation réactive (RNS) ou régime cétogène (KD).
  • Tous les médicaments ou interventions pour l'épilepsie (y compris VNS, RNS et KD) doivent être stables avant le dépistage et devraient rester stables tout au long de l'étude.
  • Lors de la visite de dépistage, le parent/soignant signale que le sujet a ≥ 4 crises motrices dénombrables (CMS) par semaine.

Critère d'exclusion:

  • Le sujet a une hypersensibilité connue à la fenfluramine ou à l'un des excipients du médicament à l'étude.
  • Le sujet a un diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire.
  • Le sujet a une condition médicale cliniquement significative, y compris une maladie pulmonaire obstructive chronique, une maladie pulmonaire interstitielle ou une hypertension portale, ou a eu des symptômes cliniquement pertinents ou une maladie cliniquement significative actuellement ou dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage, autre que l'épilepsie, qui aurait un impact négatif sur la participation à l'étude, la collecte des données de l'étude ou poserait un risque pour le sujet.
  • - Le sujet a des antécédents actuels ou passés de maladie cardiovasculaire ou cérébrovasculaire, telle qu'une valvulopathie cardiaque, un infarctus du myocarde ou un accident vasculaire cérébral, des arythmies ventriculaires graves ou une anomalie cardiaque structurelle cliniquement significative, y compris, mais sans s'y limiter, un prolapsus de la valve mitrale, des défauts septaux auriculaires ou ventriculaires, persistance du canal artériel et foramen ovale perméable avec inversion du shunt. (Remarque : un foramen ovale perméable ou une valve aortique bicuspide ne sont pas considérés comme des exclusions).
  • Le sujet a une insuffisance hépatique modérée à sévère.
  • Le sujet a un trouble de l'alimentation actuel qui suggère une anorexie mentale ou une boulimie.
  • Le sujet a des antécédents actuels ou passés de glaucome.
  • Le sujet prend > 4 ASM concomitants. Les médicaments de secours ne sont pas inclus dans le décompte.
  • Le sujet reçoit un traitement concomitant avec du cannabidiol (CBD) autre que Epidiolex/Epidyolex ou est activement traité avec du tétrahydrocannabinol (THC) ou tout produit à base de marijuana pour n'importe quelle condition.
  • Le sujet a participé à un autre essai clinique interventionnel dans les 30 jours suivant la visite de sélection ou reçoit actuellement un produit expérimental.
  • Le sujet a déjà été traité avec Fintepla® (fenfluramine) avant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fenfluramine (chlorhydrate) 0,8 mg/kg/jour
Partie 1 : le fenfluramine (chlorhydrate) à 0,8 mg/kg/jour sera administré deux fois par jour à doses égales (maximum de 30 mg/jour) avec ou sans nourriture ; les sujets prenant du stiripentol en concomitance recevront 0,5 mg/kg/jour (maximum de 20 mg/jour).
Médicament: Fenfluramine
La fenfluramine est fournie sous forme de solution aqueuse orale de chlorhydrate de fenfluramine.
Autres noms:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • chlorhydrate de fenfluramine
Comparateur placebo: Placebo
Partie 1 : Placebo apparié au fenfluramine (chlorhydrate) sera administré deux fois par jour (BID) en doses égales avec ou sans nourriture.
Médicament: Placebo
Le placebo correspondant au fenfluramine (chlorhydrate) est fourni sous forme de solution buvable.
Expérimental: Fenfluramine (chlorhydrate) en ouvert
Partie 2 et Partie 3 : la fenfluramine (chlorhydrate) sera administrée selon un schéma posologique flexible, jusqu'à une dose de 0,8 mg/kg/jour de fenfluramine ; dose maximale : 30 mg/jour (les sujets prenant du stiripentol concomitant recevront 0,5 mg/kg/jour, [maximum 20 mg/jour]). La fenfluramine (chlorhydrate) sera administrée deux fois par jour (BID) en doses divisées égales, avec ou sans nourriture.
Médicament: Fenfluramine
La fenfluramine est fournie sous forme de solution aqueuse orale de chlorhydrate de fenfluramine.
Autres noms:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • chlorhydrate de fenfluramine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage par rapport à la ligne de base dans la fréquence des crises motrices comptables (CMC) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), Période de titration et de maintenance combinée (T+M) (14 semaines)
La variation médiane en pourcentage par rapport à la valeur initiale du CMSF mensuel (sur 28 jours) durant les périodes combinées de titration et de maintenance dans le groupe traité par fenfluramine (ZX008) à 0,8 mg/kg/jour comparé au groupe placebo sera rapportée.
Baseline (28 jours), Période de titration et de maintenance combinée (T+M) (14 semaines)
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables apparus en cours de traitement (EIAT) (partie 2)
Délai: Jusqu'à la visite de suivi de sécurité post-dose de la période de traitement OLE1 17 (jusqu'à 70 semaines)
Un événement indésirable (EI) est toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un patient ou participant de recherche clinique après administration d'un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
Les événements indésirables apparus sous traitement (EIT) sont définis comme tout EI signalé à partir de la première dose du médicament à l'étude.
Jusqu'à la visite de suivi de sécurité post-dose de la période de traitement OLE1 17 (jusqu'à 70 semaines)
Pourcentage de participants présentant des résultats anormaux à l'examen physique (Partie 2)
Délai: Jusqu'à la Visite de Fin de Traitement (EoT)/Arrêt Précipité (ET) 16 de la Période de Traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Anomalies à l'examen physique considérées comme cliniquement significatives par l'investigateur principal (IP).
Jusqu'à la Visite de Fin de Traitement (EoT)/Arrêt Précipité (ET) 16 de la Période de Traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Pourcentage de participants avec des résultats anormaux à l'examen neurologique (Partie 2)
Délai: Jusqu'à la visite 16 d'EoT/ET de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Résultats anormaux de l'examen neurologique considérés comme cliniquement significatifs par l'investigateur principal (PI).
Jusqu'à la visite 16 d'EoT/ET de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Pourcentage de participants avec une réponse positive à la question d'automutilation (partie 2)
Délai: Période de traitement OLE1 du jour 1 à la visite de suivi de sécurité post-dose de la période de traitement OLE1 17 (jusqu'à 70 semaines)
Période de traitement OLE1 du jour 1 à la visite de suivi de sécurité post-dose de la période de traitement OLE1 17 (jusqu'à 70 semaines)
Pourcentage de patients avec augmentation de la régurgitation valvulaire par rapport au départ (sauf d'absence à trace) (Partie 2)
Délai: Baseline (28 jours), Visite de suivi cardiaque 18 (jusqu'à 96 semaines)
La régurgitation valvulaire sera évaluée à l'aide d'une échocardiographie Doppler couleur bidimensionnelle (2D).
Baseline (28 jours), Visite de suivi cardiaque 18 (jusqu'à 96 semaines)
Pourcentage de participants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (PAPS > 35 mmHg) à tout moment pendant le traitement lors de tests répétés (partie 2)
Délai: Période de traitement OLE1 du jour 1 à la visite de fin de traitement/visite de fin d'étude 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Période de traitement OLE1 du jour 1 à la visite de fin de traitement/visite de fin d'étude 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres de laboratoire (Hématologie) (Partie 2)
Délai: Baseline (28 jours), Visite de fin de traitement / ET de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Baseline (28 jours), Visite de fin de traitement / ET de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres de laboratoire (hormones) (partie 2)
Délai: Ligne de base (28 jours), visite de fin de traitement / FT de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Ligne de base (28 jours), visite de fin de traitement / FT de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Changement par rapport au départ des paramètres de laboratoire (chimie) (Partie 2)
Délai: Inclusion (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Inclusion (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Variation par rapport à la valeur initiale des paramètres biologiques (analyse d'urine) (Partie 2)
Délai: Ligne de base (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Ligne de base (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Changement par rapport au départ de la pression artérielle (Partie 2)
Délai: Référence (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Référence (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux (Fréquence cardiaque) (Partie 2)
Délai: Baseline (28 jours), Fin du traitement / visite ET 16 de la Période de traitement 1 de l'Etude d'extension ouverte (jusqu'à 68 semaines)
Baseline (28 jours), Fin du traitement / visite ET 16 de la Période de traitement 1 de l'Etude d'extension ouverte (jusqu'à 68 semaines)
Variation par rapport au départ des signes vitaux (Température) (Partie 2)
Délai: Ligne de base (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Ligne de base (28 jours), visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux (fréquence respiratoire) (Partie 2)
Délai: Baseline (28 jours), Visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Baseline (28 jours), Visite de fin de traitement/ET 16 de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Changement par rapport à la ligne de base du poids corporel (Partie 2)
Délai: Baseline (28 jours), visite EoT/ET du 16e période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Baseline (28 jours), visite EoT/ET du 16e période de traitement OLE1 (jusqu'à 68 semaines)
Modification par rapport au stade de Tanner initial (Phase 2)
Délai: Valeur initiale (28 jours), visite de fin de traitement (ET) / visite 16 de la période de traitement d'étude en ouvert 1 (jusqu'à 68 semaines)
Valeur initiale (28 jours), visite de fin de traitement (ET) / visite 16 de la période de traitement d'étude en ouvert 1 (jusqu'à 68 semaines)
Pourcentage de participants avec EIAT (Partie 3)
Délai: De la période LTO2 au suivi de sécurité post-dose (jusqu'à 200 semaines)
Un EI est tout événement médical indésirable survenant chez un patient ou un sujet d'investigation clinique auquel un produit pharmaceutique a été administré, sans qu'il existe nécessairement une relation de cause à effet avec ce traitement. Les événements indésirables apparus sous traitement sont définis comme tout EI signalé lors ou après la première dose du médicament à l'étude.
De la période LTO2 au suivi de sécurité post-dose (jusqu'à 200 semaines)
Changement par rapport à la ligne de base de la taille (partie 3)
Délai: Baseline (28 jours), OLE2 Période EoT/ET Visite 23 (jusqu'à 198 semaines)
Baseline (28 jours), OLE2 Période EoT/ET Visite 23 (jusqu'à 198 semaines)
Variation par rapport au départ du poids corporel (partie 3)
Délai: Baseline (28 jours), visite de fin de traitement/période OLE2 (jusqu'à 198 semaines)
Baseline (28 jours), visite de fin de traitement/période OLE2 (jusqu'à 198 semaines)
Pourcentage de participants présentant une augmentation de la régurgitation valvulaire par rapport au départ (sauf d'absent à trace) (Partie 3)
Délai: Base (28 jours), Visite de suivi cardiaque (jusqu'à 295 semaines)
La régurgitation valvulaire sera évaluée par échographie Doppler couleur 2D.
Base (28 jours), Visite de suivi cardiaque (jusqu'à 295 semaines)
Pourcentage de participants souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (PAPS > 35 mmHg) à tout moment pendant le traitement lors de tests répétés (Partie 3)
Délai: Jour 1 de la période OLE2 à la visite 23 de l'EoT/ET de la période OLE2 (jusqu'à 198 semaines)
Jour 1 de la période OLE2 à la visite 23 de l'EoT/ET de la période OLE2 (jusqu'à 198 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants obtenant une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale du CMSF (partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), Périodes combinées T+M (14 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent une réduction de ≥ 50% par rapport au départ du CMSF pendant les périodes T+M, dans le groupe fenfluramine 0,8 mg/kg/jour comparé au groupe placebo.
Baseline (28 jours), Périodes combinées T+M (14 semaines)
Percentage of Participants with a Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Rating of 'Much Improved' or 'Very Much Improved' as Assessed by Investigator (Part 1)
Délai: À la fin des périodes combinées T+M (14 semaines)

Pourcentage de participants obtenant un score CGI-I de « beaucoup amélioré » ou « très nettement amélioré » selon l’évaluation de l’investigateur à la fin des périodes T+M, dans le groupe fénfluramine 0,8 mg/kg comparé au groupe placebo.

L’échelle d’évaluation CGI-I permet une évaluation globale de l’amélioration du participant au fil du temps. La sévérité de l’état d’un participant est notée sur une échelle en 7 points allant de 1 (très nettement amélioré) à 7 (très nettement aggravé) comme suit : 1=très nettement amélioré ; 2=beaucoup amélioré ; 3=légèrement amélioré ; 4=pas de changement ; 5=légèrement aggravé ; 6=beaucoup aggravé ; 7=très nettement aggravé.
À la fin des périodes combinées T+M (14 semaines)
Pourcentage de variation par rapport au départ dans la fréquence mensuelle des crises tonico-cloniques généralisées (GTC) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Le pourcentage médian de changement par rapport à la ligne de base de la fréquence mensuelle des crises G-TC pendant les périodes T+M, dans le groupe fenfluramine 0,8 mg/kg/jour par rapport au groupe placebo.
Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Variation en pourcentage catégorisée des crises par rapport à la valeur initiale dans la CMSF (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), Périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (14 semaines)
Le changement médian en pourcentage des crises par rapport à la période de référence dans les CMSF mensuelles (tous les 28 jours) au cours des périodes combinées T + M sera présenté dans les catégories suivantes : aucune réduction ou aggravation, réduction de ≥25 %, de ≥75 % ou de 100 %.
Baseline (28 jours), Périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (14 semaines)
Pourcentage de participants ayant atteint "quasi-l'absence de crises" (Partie 1)
Délai: Périodes combinées T+M (14 semaines)
Le pourcentage de participants qui atteignent une quasi-absence de crises, définie comme 0 ou 1 crises, pendant T+M, dans le groupe fenfluramine 0,8 mg/kg/jour par rapport au groupe placebo.
Périodes combinées T+M (14 semaines)
Pourcentage de participants ayant une évaluation CGI-I de Beaucoup amélioré ou Très nettement amélioré selon le parent/soignant (Partie 1)
Délai: À la fin des périodes combinées T+M (14 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent un score CGI-I indiquant une amélioration importante ou très importante évalué par le parent/caregiver à la fin des périodes T+M, dans le groupe fenfluramine 0,8 mg/kg comparé au groupe placebo.
À la fin des périodes combinées T+M (14 semaines)
Pourcentage de participants présentant une amélioration (minimale, nette ou très nette) sur l'échelle CGI-I évaluée, indépendamment, par l'investigateur (Partie 1)
Délai: À la fin des périodes T+M combinées (14 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent une note CGI-I de minime, beaucoup ou très fortement amélioré telle qu'évaluée, de manière indépendante, par l'investigateur à la fin des périodes T+M, dans le groupe fenfluramine 0,8 mg/kg par rapport au groupe placebo.
À la fin des périodes T+M combinées (14 semaines)
Pourcentage de participants présentant une amélioration (minimale, importante ou très importante) selon l'évaluation CGI-I évaluée indépendamment par le parent/soignant (Partie 1)
Délai: À la fin des périodes T+M combinées (14 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent une note CGI-I minimale, beaucoup ou énormément améliorée, évaluée de manière indépendante par le parent/soignant à la fin des périodes T+M, dans le groupe fenfluramine 0,8 mg/kg par rapport au groupe placebo.
À la fin des périodes T+M combinées (14 semaines)
Percentage Change from Baseline in the Monthly Frequency of all Seizures (Part 1)
Délai: Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la fréquence mensuelle (par 28 jours) de toutes les crises pendant la période combinée T+M.
Baseline (28 days), Combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (14 weeks)
Changement par rapport à la ligne de base dans la fréquence mensuelle des jours sans crise motrice countable (CMS) (Partie 1)
Délai: Période de référence (28 jours), périodes de titration et de maintenance combinées (T+M) (14 semaines)
Le changement par rapport à la valeur initiale dans la fréquence mensuelle (par 28 jours) des jours sans CMS pendant les périodes combinées de T+M.
Période de référence (28 jours), périodes de titration et de maintenance combinées (T+M) (14 semaines)
Pourcentage de participants avec EIT (Partie 1)
Délai: Du jour de la première dose jusqu'à la fin des périodes de traitement d'entretien (jusqu'à 14 semaines)
Un EI est tout événement médical indésirable survenu chez un patient ou un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, sans qu'il existe nécessairement une relation de cause à effet avec ce traitement. Un EIET a été défini comme tout événement indésirable avec une date/heure de début à partir de l'administration du médicament à l'étude et jusqu'à la fin de la période d'entretien (14 semaines) inclusivement après l'administration du médicament à l'étude.
Du jour de la première dose jusqu'à la fin des périodes de traitement d'entretien (jusqu'à 14 semaines)
Pourcentage de participants présentant des résultats d'examen physique anormaux (Partie 1)
Délai: <string>Visite initiale, Visite 6 (Jour 43), Visite 7 (Jour 71), Visite 8 (Jour 99)<\/string>
<string>Visite initiale, Visite 6 (Jour 43), Visite 7 (Jour 71), Visite 8 (Jour 99)<\/string>
Pourcentage de participants présentant des résultats anormaux à l'examen neurologique (Partie 1)
Délai: Point de départ, Visite 6 (Jour 43), Visite 8 (Jour 99)
Point de départ, Visite 6 (Jour 43), Visite 8 (Jour 99)
Pourcentage de participants ayant une réponse positive à la question d'auto-mutilation (Partie 1)
Délai: Baseline, Visite 5 (Jour 15), Visite 6 (Jour 43), Visite 7 (Jour 71), Visite 8 (Jour 99)
Baseline, Visite 5 (Jour 15), Visite 6 (Jour 43), Visite 7 (Jour 71), Visite 8 (Jour 99)
Pourcentage de participants présentant une augmentation de la régurgitation valvulaire par rapport à la valeur initiale (sauf de l'absence à une trace) (Partie 1)
Délai: Du jour de la première dose à la fin de la période d'entretien (jusqu'à 14 semaines)
La régurgitation valvulaire sera évaluée à l'aide d'un écho-Doppler couleur 2D.
Du jour de la première dose à la fin de la période d'entretien (jusqu'à 14 semaines)
Pourcentage de participants avec hypertension artérielle pulmonaire (PAPs > 35 mmHg) à tout moment pendant le traitement lors de tests répétés (Partie 1)
Délai: Du jour de la première dose à la fin de la période de maintenance (jusqu'à 14 semaines)
L'innocuité et la tolérabilité du fenfluramine (ZX008) seront évaluées chez les participants pédiatriques et adultes atteints de CDD.
Du jour de la première dose à la fin de la période de maintenance (jusqu'à 14 semaines)
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres biologiques (Hématologie) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintenance (T+M) (Jour 99)
Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintenance (T+M) (Jour 99)
Changement par rapport au départ des paramètres de laboratoire (Hormones) (Partie 1)
Délai: Ligne de base (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Ligne de base (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres biologiques (Chimie) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Changement par rapport aux valeurs initiales des paramètres biologiques (Analyse d'urine) (Partie 1)
Délai: Ligne de base (28 jours), fin des périodes combinées de Titrage et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Ligne de base (28 jours), fin des périodes combinées de Titrage et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Changement par rapport à la ligne de base des signes vitaux (Pression artérielle) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Changement par rapport au départ des signes vitaux (fréquence cardiaque) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Baseline (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Changement par rapport au départ des signes vitaux (température) (Partie 1)
Délai: <string>Baseline (28 jours), fin des périodes de Titration et de Maintien combinées (Jour 99)</string>
<string>Baseline (28 jours), fin des périodes de Titration et de Maintien combinées (Jour 99)</string>
Changement par rapport à la ligne de base dans les signes vitaux (Fréquence respiratoire) (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), fin des périodes de Titration et de Maintien (T+M) combinées (Jour 99)
Baseline (28 jours), fin des périodes de Titration et de Maintien (T+M) combinées (Jour 99)
Changement par rapport au départ du poids corporel (Partie 1)
Délai: Ligne de base (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Ligne de base (28 jours), fin des périodes combinées de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Changement par rapport au départ dans le Stade de Tanner (Partie 1)
Délai: Baseline (28 jours), fin de la Période combinée de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Baseline (28 jours), fin de la Période combinée de Titration et de Maintien (T+M) (Jour 99)
Changement en pourcentage par rapport à la ligne de base dans le CMSF (partie 2)
Délai: Période de référence (28 jours), période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Le pourcentage médian de changement par rapport à la valeur initiale dans la CMSF mensuelle (par 28 jours) pendant la période de traitement OLE.
Période de référence (28 jours), période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Pourcentage de changement catégorisé des crises par rapport à la référence dans la CMSF (Partie 2)
Délai: Base (28 jours), Période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Le changement en pourcentage catégorisé des crises par rapport à la valeur initiale dans la CMSF mensuelle (par 28 jours) pendant la période de traitement OLE sera présentée dans les catégories suivantes : aucune réduction ou aggravation, réduction de ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % ou 100 %.
Base (28 jours), Période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Pourcentage de participants atteignant une "libération quasi totale des crises" (Partie 2)
Délai: OLE1 Treatment Period (up to 52 weeks)
Le pourcentage de participants qui atteignent une quasi-absence de crises, définie comme 0 ou 1 crise, pendant la Période de Traitement OLE.
OLE1 Treatment Period (up to 52 weeks)
Pourcentage de participants avec un score CGI-I de <très amélioré> ou <très fortement amélioré> évalué par l'investigateur (Partie 2)
Délai: À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent un score CGI-I considéré comme beaucoup ou très amélioré, évalué par l'investigateur au cours de la période de traitement OLE.
À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Pourcentage de participants avec une évaluation CGI-I de « Beaucoup ou Très amélioré » évaluée par le parent/soignant (Partie 2)
Délai: À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent une note CGI-I indiquant une amélioration importante ou très importante, évaluée par le parent/soignant pendant la période de traitement de l'extension en ouvert (OLE).
À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Pourcentage de participants ayant une amélioration (minime, importante ou très importante) sur l'évaluation CGI-I, évaluée indépendamment par l'investigateur (Partie 2)
Délai: À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent un score CGI-I minimal, très amélioré ou très fortement amélioré selon l'évaluation de l'investigateur pendant la période de traitement OLE.
À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Pourcentage de participants avec amélioration (minime, importante ou très importante) sur l'échelle CGI-I évaluée par le parent/soignant (Partie 2)
Délai: À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Le pourcentage de participants qui obtiennent une évaluation CGI-I minimale, beaucoup ou très améliorée, telle qu'évaluée par le parent/aidant pendant la période de traitement OLE.
À la fin de la période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la fréquence mensuelle des crises GTC (Partie 2)
Délai: Référence (28 jours), période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
La variation médiane en pourcentage par rapport à la valeur initiale de la fréquence mensuelle des crises GTC pendant la période de traitement OLE.
Référence (28 jours), période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines)
Changement par rapport au départ dans la fréquence mensuelle des jours sans CMS (Partie 2)
Délai: (ligne de base (28 jours), période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines))
Le changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence mensuelle (par 28 jours) des jours sans SRC pendant la période de traitement de la phase d'extension ouverte.
(ligne de base (28 jours), période de traitement OLE1 (jusqu'à 52 semaines))

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zogenix, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

8 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

8 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2021

Première publication (Réel)

1 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Numéro EudraCT)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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