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Um estudo para investigar a eficácia e segurança de ZX008 em indivíduos com transtorno de deficiência de CDKL5 (GEMZ)

23 de abril de 2026 atualizado por: Zogenix, Inc.

Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose fixa, para examinar a eficácia e a segurança do ZX008 em indivíduos com transtorno de deficiência de CDKL5 seguido por uma extensão aberta

Este é um estudo multicêntrico, duplo-cego, de grupos paralelos, controlado por placebo, em 2 partes para avaliar a eficácia e segurança de ZX008 quando usado como terapia adjuvante para o tratamento de convulsões não controladas em crianças e adultos com quinase dependente de ciclina 5 (CDKL5) distúrbio de deficiência (CDD).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de 2 partes. A Parte 1 é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose fixa, de grupo paralelo de 20 semanas para examinar a eficácia e a segurança de ZX008 como terapia adjuvante (ao tratamento concomitante existente com tratamentos antiepilépticos [AETs]) em crianças e adultos com diagnóstico de CDD e convulsões descontroladas.

A Parte 1 do estudo tem 20 semanas de duração e consistirá nas seguintes etapas: Período de linha de base (ou seja, linha de base [BL]; 4 semanas, incluindo a visita de triagem e observação da linha de base), período de titulação (ou seja, titulação; 2 semanas), Período de Manutenção (ou seja, Manutenção; 12 semanas) e um Período de Transição de 2 semanas (ou seja, Transição; 2 semanas) para a dose inicial aberta.

A Parte 2 é uma extensão de 54 semanas, aberta, de dose flexível e de longo prazo para indivíduos que concluírem a Parte 1. A Parte 2 inclui um Período de Tratamento de Extensão Aberta (OLE) (52 semanas) com um Período de Redução (ou seja, , Conicidade; 2 semanas).

A análise primária do estudo para avaliar a eficácia e segurança de ZX008 em crianças e adultos com CDD será baseada nos dados da Parte 1 em todos os indivíduos randomizados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

87

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bielefeld, Alemanha
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Alemanha
        • Ep0216 909
      • Kiel, Alemanha
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Alemanha
        • Ep0216 901
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Ep0216 804
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0216 801
  • Emirados Árabes Unidos
      • Dubai, Emirados Árabes Unidos
        • Ep0216 3101
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Espanha
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Espanha
        • Ep0216 1118
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Ep0216 171
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia
        • Ep0216 2802
  • Holanda
      • Zwolle, Holanda
        • Ep0216 1401
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Ep0216 1803
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Israel
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Israel
        • Ep0216 1904
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Ep0216 1201
      • Genova, Itália
        • Ep0216 1204
      • Modena, Itália
        • Ep0216 1212
      • Roma, Itália
        • Ep0216 1206
      • Roma, Itália
        • Ep0216 1208
      • Verona, Itália
        • Ep0216 1202
  • Japão
      • Hiroshima, Japão
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Japão
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Japão
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Japão
        • Ep0216 1502
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ep0216 2104
      • Porto, Portugal
        • Ep0216 2105
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Ep0216 607
      • London, Reino Unido
        • Ep0216 602
      • Manchester, Reino Unido
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Reino Unido
        • Ep0216 604
  • Áustria
      • Linz, Áustria
        • Ep0216 2505

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito tem uma mutação patogênica confirmada ou provavelmente patogênica no gene CDKL5 e um diagnóstico clínico de CDD com início de epilepsia no primeiro ano de vida, além de atrasos motores e de desenvolvimento.
  • O sujeito é do sexo masculino ou feminino, com idade entre 1 e 35 anos, inclusive, no dia da visita de triagem.
  • O sujeito deve ter falhado em alcançar o controle das convulsões, apesar do uso anterior ou atual de 2 ou mais AETs.
  • O sujeito está atualmente recebendo pelo menos 1 tratamento anticonvulsivante concomitante: medicação anticonvulsivante (ASM), estimulação do nervo vago (VNS), neuroestimulação responsiva (RNS) ou dieta cetogênica (KD).
  • Todos os medicamentos ou intervenções para epilepsia (incluindo VNS, RNS e KD) devem estar estáveis ​​antes da triagem e espera-se que permaneçam estáveis ​​durante todo o estudo.
  • Na visita de triagem, o pai/responsável relata que o sujeito tem ≥ 4 convulsões motoras contáveis ​​(CMS) por semana.

Critério de exclusão:

  • O sujeito tem hipersensibilidade conhecida à fenfluramina ou a qualquer um dos excipientes do medicamento em estudo.
  • O sujeito tem um diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar.
  • O sujeito tem uma condição médica clinicamente significativa, incluindo doença pulmonar obstrutiva crônica, doença pulmonar intersticial ou hipertensão portal, ou teve sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa atualmente ou nas 4 semanas anteriores à visita de triagem, exceto epilepsia, que afetaria negativamente a participação no estudo, a coleta de dados do estudo ou representaria um risco para o sujeito.
  • O indivíduo tem histórico atual ou passado de doença cardiovascular ou cerebrovascular, como valvulopatia cardíaca, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral, arritmias ventriculares graves ou anormalidade cardíaca estrutural clinicamente significativa, incluindo, entre outros, prolapso da válvula mitral, defeitos do septo atrial ou ventricular, ducto patente arteriosus e forame oval patente com reversão do shunt. (Observação: forame oval patente ou válvula aórtica bicúspide não são considerados excludentes).
  • O sujeito tem insuficiência hepática moderada a grave.
  • O sujeito tem um distúrbio alimentar atual que sugere anorexia nervosa ou bulimia.
  • O indivíduo tem um histórico atual ou passado de glaucoma.
  • O sujeito está tomando > 4 ASMs concomitantes. Medicamentos de resgate não estão incluídos na contagem.
  • O sujeito está recebendo tratamento concomitante com canabidiol (CBD) diferente de Epidiolex/Epidyolex ou está sendo tratado ativamente com tetrahidrocanabinol (THC) ou qualquer produto de maconha para qualquer condição.
  • O sujeito participou de outro ensaio clínico intervencional dentro de 30 dias da visita de triagem ou está recebendo atualmente um produto experimental.
  • O sujeito foi previamente tratado com Fintepla® (fenfluramina) antes da visita de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fenfluramina (cloridrato) 0,8 mg/kg/dia
Parte 1: Fenfluramina (cloridrato) 0,8 mg/kg/dia será administrada duas vezes ao dia (BID) em doses igualmente divididas; máximo de 30 mg/dia (os doentes que tomam estiripentol concomitante receberão 0,5 mg/kg/dia, [máximo de 20 mg/dia]) com ou sem alimentos.
Medicamento: Fenfluramina
Fenfluramina é fornecida como uma solução aquosa oral de cloridrato de fenfluramina.
Outros nomes:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramina HCl
  • hidrocloreto de fenfluramina
Comparador de Placebo: Placebo
Parte 1: O placebo correspondente à fenfluramina (cloridrato) será administrado duas vezes ao dia (BID) em doses igualmente divididas, com ou sem alimentos.
Medicamento: Placebo
O placebo correspondente ao cloridrato de fenfluramina é fornecido como uma solução oral.
Experimental: Fenfluramina (cloridrato) de rótulo aberto
Parte 2 e Parte 3: A fenfluramina (cloridrato) será administrada em esquema posológico flexível, até fenfluramina 0,8 mg/kg/dia; dose máxima: 30 mg/dia (sujeitos a tomar stiripentol concomitante receberão 0,5 mg/kg/dia, [máximo de 20 mg/dia]). A fenfluramina (cloridrato) será administrada duas vezes por dia (BID) em doses igualmente divididas com ou sem alimentos.
Medicamento: Fenfluramina
Fenfluramina é fornecida como uma solução aquosa oral de cloridrato de fenfluramina.
Outros nomes:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • fenfluramina HCl
  • hidrocloreto de fenfluramina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração Percentual desde o Início na Frequência de Crises Motoras Contáveis (CMSF) (Parte 1)
Prazo: Baseline (28 dias), Períodos combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
A alteração percentual mediana desde o Valor Basal na CMSF mensal (por 28 dias) durante os Períodos Combinados de Titulação e Manutenção com o grupo fenfluramina (ZX008) 0,8 mg/kg/dia em comparação com o grupo placebo será relatada.
Baseline (28 dias), Períodos combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
Percentagem de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) (Parte 2)
Prazo: Até à visita de acompanhamento de segurança pós-dose 17 do período de tratamento OLE1 (até 70 semanas)
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável num paciente ou participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico, que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Os Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET) são definidos como quaisquer EAs reportados após ou na altura da primeira dose da medicação do estudo.
Até à visita de acompanhamento de segurança pós-dose 17 do período de tratamento OLE1 (até 70 semanas)
Percentagem de participantes com achados anormais no exame físico (Parte 2)
Prazo: Até ao final do tratamento (EoT)/Visita de Terminação Antecipada (ET) 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Achados anormais de exame físico considerados clinicamente significativos pelo Investigador Principal (PI).
Até ao final do tratamento (EoT)/Visita de Terminação Antecipada (ET) 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Percentagem de Participantes com Achados Anormais no Exame Neurológico (Parte 2)
Prazo: Até à Visita 16 de EoT/ET do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Resultados anormais do exame neurológico considerados clinicamente significativos pelo PI.
Até à Visita 16 de EoT/ET do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Percentagem de Participantes com Resposta Positiva à Pergunta sobre Autoagressão (Parte 2)
Prazo: Período de Tratamento OLE1 Dia 1 até à Consulta de Seguimento de Segurança Pós-Dose do Período de Tratamento OLE1 17 (até 70 semanas)
Período de Tratamento OLE1 Dia 1 até à Consulta de Seguimento de Segurança Pós-Dose do Período de Tratamento OLE1 17 (até 70 semanas)
Percentagem de Participantes com Aumento da Regurgitação Valvular em Relação ao Início do Estudo (exceto ausente para vestigial) (Parte 2)
Prazo: Basal (28 dias), Visita de Acompanhamento Cardíaco 18 (até 96 semanas)
A regurgitação valvular será avaliada por ecocardiografia com Doppler a cores bidimensional (2-D).
Basal (28 dias), Visita de Acompanhamento Cardíaco 18 (até 96 semanas)
Percentagem de Participantes com Hipertensão Arterial Pulmonar (PASP > 35 mmHg) em Qualquer Momento Durante o Tratamento em Testes Repetidos (Parte 2)
Prazo: Período de Tratamento OLE1 Dia 1 até à Visita 16 do Fim do Tratamento/Fim do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Período de Tratamento OLE1 Dia 1 até à Visita 16 do Fim do Tratamento/Fim do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Alteração dos valores basais nos parâmetros laboratoriais (Hematologia) (Parte 2)
Prazo: Linha de base (28 dias), EoT/ET Visita 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Linha de base (28 dias), EoT/ET Visita 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
<string>Alteração desde o valor basal nos Parâmetros Laboratoriais (Hormonas) (Parte 2)</string>
Prazo: Baseline (28 dias), Fim do Tratamento/Visita de ET 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Baseline (28 dias), Fim do Tratamento/Visita de ET 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Alteração desde o valor inicial nos parâmetros laboratoriais (Química) (Parte 2)
Prazo: Baseline (28 dias), Visita de Fim de Tratamento (EoT)/Visita 16 de ET do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Baseline (28 dias), Visita de Fim de Tratamento (EoT)/Visita 16 de ET do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Alteração desde o Início nos Parâmetros Laboratoriais (Urianálise) (Parte 2)
Prazo: Linha de base (28 dias), Consulta 16 de Fim do Tratamento/Visita ET do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Linha de base (28 dias), Consulta 16 de Fim do Tratamento/Visita ET do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Alteração desde o início em Sinais Vitais (Pressão arterial) (Parte 2)
Prazo: Linha de base (28 dias), visita de Fim do Tratamento (EoT)/Final do Tratamento (ET) 16 do Periodo OLE1 (até 68 semanas)
Linha de base (28 dias), visita de Fim do Tratamento (EoT)/Final do Tratamento (ET) 16 do Periodo OLE1 (até 68 semanas)
Alteração desde o início nos Sinais Vitais (Frequência cardíaca) (Parte 2)
Prazo: Baseline (28 dias), Visita de Fim de Tratamento (EoT)/ET 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Baseline (28 dias), Visita de Fim de Tratamento (EoT)/ET 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Alteração dos Sinais Vitais (Temperatura) desde o Início (Parte 2)
Prazo: Baseline (28 dias), Visita de Fim de Tratamento (EoT) / de Transferência Antecipada (ET) 16 do Período de Tratamento do OLE1 (até 68 semanas)
Baseline (28 dias), Visita de Fim de Tratamento (EoT) / de Transferência Antecipada (ET) 16 do Período de Tratamento do OLE1 (até 68 semanas)
Alteração desde o Valor Inicial nos Sinais Vitais (Frequência Respiratória) (Parte 2)
Prazo: Baseline (28 dias), Visita de Fim do Tratamento / Fim do Estudo 16 do Período de Tratamento do OLE1 (até 68 semanas)
Baseline (28 dias), Visita de Fim do Tratamento / Fim do Estudo 16 do Período de Tratamento do OLE1 (até 68 semanas)
Alteração desde o valor basal no Peso Corporal (Parte 2)
Prazo: Linha de base (28 dias), Visita de Fim do Tratamento (EoT)/Visita de ET 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Linha de base (28 dias), Visita de Fim do Tratamento (EoT)/Visita de ET 16 do Período de Tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Alteração da Avaliação Inicial no Estadiamento de Tanner (Parte 2)
Prazo: Valor basal (28 dias), visita de fim de tratamento (EoT) / fim da extensão (ET) 16 do período de tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Valor basal (28 dias), visita de fim de tratamento (EoT) / fim da extensão (ET) 16 do período de tratamento OLE1 (até 68 semanas)
Percentagem de participantes com EAsT (Parte 3)
Prazo: Até ao Período do Estudo de Extensão de Longo Prazo (OLE2) de Seguimento de Segurança Pós-Dose (até 200 semanas)
Um EA é qualquer ocorrência médica indesejada num paciente ou sujeito de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico, que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento. Eventos Adversos Emergentes do Tratamento são definidos como quaisquer EAs relatados após a primeira dose da medicação do estudo.
Até ao Período do Estudo de Extensão de Longo Prazo (OLE2) de Seguimento de Segurança Pós-Dose (até 200 semanas)
Alteração desde o Valor Inicial da Altura (Parte 3)
Prazo: Valor basal (28 dias), Visita Final/Consulta de Término 23 do período OLE2 (até 198 semanas)
Valor basal (28 dias), Visita Final/Consulta de Término 23 do período OLE2 (até 198 semanas)
Alteração do Peso Corporal desde o Início (Parte 3)
Prazo: Baseline (28 dias), período OLE2 Visita de Fim de Tratamento/Término Antecipado 23 (até 198 semanas)
Baseline (28 dias), período OLE2 Visita de Fim de Tratamento/Término Antecipado 23 (até 198 semanas)
Percentagem de Participantes com Aumento da Regurgitação Valvular desde o Início do Estudo (exceto ausente para vestígio) (Parte 3)
Prazo: Início do estudo (28 dias), Visita de acompanhamento cardíaco (até 295 semanas)
A regurgitação valvular será avaliada utilizando um ECO Doppler a 2 Cores.
Início do estudo (28 dias), Visita de acompanhamento cardíaco (até 295 semanas)
Percentagem de Participantes com Hipertensão Arterial Pulmonar (PSAP > 35 mmHg) a Qualquer Momento Durante o Tratamento em Testes Repetidos (Parte 3)
Prazo: Dia 1 do Período OLE2 até à Visita 23 de EoT/ET do Período OLE2 (até 198 semanas)
Dia 1 do Período OLE2 até à Visita 23 de EoT/ET do Período OLE2 (até 198 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes que Obtêm uma Redução ≥ 50% em Relação ao Valor Inicial no CMSF (Parte 1)
Prazo: Basal (28 dias), Períodos combinados T+M (14 semanas)
A percentagem de participantes que obtiveram uma redução ≥ 50% em relação ao valor basal na CMSF durante os períodos T+M, no grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg/dia em comparação com o grupo de placebo.
Basal (28 dias), Períodos combinados T+M (14 semanas)
Percentagem de Participantes com uma Avaliação de Impressão Clínica Global-Melhora (CGI-I) de 'Muito Melhorado' ou 'Extremamente Melhorado' conforme Avaliado pelo Investigador (Parte 1)
Prazo: No final dos Períodos combinados de T+M (14 semanas)

A percentagem de participantes que obtêm uma classificação CGI-I de muito melhorada ou muito melhorada, tal como avaliada pelo Investigador no final dos períodos T+M, no grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg comparado com o grupo de placebo.

A escala de classificação CGI-I permite uma avaliação global da melhoria do participante ao longo do tempo. A gravidade da condição de um participante é classificada numa escala de 7 pontos, variando de 1 (muito melhorada) a 7 (muito pior) da seguinte forma: 1=muito melhorada; 2=melhorada; 3=minimamente melhorada; 4=sem alteração; 5=minimamente pior; 6=muito pior; 7=extremamente pior.
No final dos Períodos combinados de T+M (14 semanas)
Percentagem de Alteração Desde o Início na Frequência Mensal de Crises Tónico-Clónicas Generalizadas (GTC) (Parte 1)
Prazo: Baseline (28 dias), Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
A percentagem mediana da alteração desde o valor basal na frequência mensal de crises GTC durante os períodos T+M, no grupo fenfluramina 0,8 mg/kg/dia comparado com o grupo placebo.
Baseline (28 dias), Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
Alteração Percentual Categorizada nas Convulsões em relação ao Valor Inicial no CMSF (Parte 1)
Prazo: Início (28 dias), Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
A variação percentual mediana categorizada das crises desde o início do estudo na CMSF mensal (por 28 dias) durante os períodos combinados T+ M será apresentada nas seguintes categorias: sem redução ou agravamento, redução ≥25%, ≥75% ou 100%.
Início (28 dias), Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
Percentagem de Participantes que Alcançam "Quase Liberdade de Crises" (Parte 1)
Prazo: Períodos combinados de T+M (14 semanas)
A percentagem de participantes que alcança a quase ausência de crises, definida como 0 ou 1 crises, durante T+M, no grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg/dia em comparação com o grupo de placebo.
Períodos combinados de T+M (14 semanas)
Percentagem de Participantes com uma Classificação CGI-I de 'Muito Melhorado' ou 'Muito Melhorado' conforme Avaliado pelo Pai/Cuidador (Parte 1)
Prazo: At the end of the combined T+M Periods (14 weeks)
A percentagem de participantes que obtêm uma classificação CGI-I de muito melhorada ou muitíssimo melhorada, conforme avaliada pelo pai/cuidador no final dos períodos T+M, no grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg em comparação com o grupo de placebo.
At the end of the combined T+M Periods (14 weeks)
Percentagem de Participantes com Melhoria (Melhoria Mínima, Muito ou Muito Melhorada) na Avaliação CGI-I Classificada, de Forma Independente, pelo Investigador (Parte 1)
Prazo: No final dos Períodos Combinados de T+M (14 semanas)
A percentagem de participantes que obtêm uma classificação CGI-I de melhoria mínima, muita ou muito grande, avaliada de forma independente pelo Investigador no final dos períodos T+M, no grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg em comparação com o grupo de placebo.
No final dos Períodos Combinados de T+M (14 semanas)
Percentagem de Participantes com Melhoria (Mínima, Muita ou Muitíssimo Melhor) na classificação CGI-I conforme avaliado, independentemente, pelo Pai/Cuidador (Parte 1)
Prazo: No final dos Períodos T+M combinados (14 semanas)
A percentagem de participantes que atinge uma classificação CGI-I de melhoria mínima, muito ou extremamente melhorada, conforme avaliado, de forma independente, pelo pai/cuidador no final dos períodos T+M, no grupo de fenfluramina 0,8 mg/kg em comparação com o grupo de placebo.
No final dos Períodos T+M combinados (14 semanas)
Percentagem de alteração desde o valor basal na frequência mensal de todas as convulsões (Parte 1)
Prazo: Linha de base (28 dias), Período Combinado de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
A variação percentual desde o valor basal na frequência mensal (por 28 dias) de todas as crises durante o período combinado de T+M.
Linha de base (28 dias), Período Combinado de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
Change from Baseline in the Monthly Frequency of Countable Motor Seizure (CMS)-free Days (Part 1)
Prazo: Baseline (28 dias), Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
A alteração desde o Valor Inicial na frequência mensal (por 28 dias) de dias sem CMS durante os períodos combinados de T+M.
Baseline (28 dias), Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (14 semanas)
Percentagem de Participantes com EAsET (Parte 1)
Prazo: Do Dia da primeira dose até ao Fim dos Períodos de Manutenção (até 14 semanas)
Um EAG é qualquer ocorrência médica indesejável num doente ou participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico, que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Um EASDT foi definido como qualquer evento adverso com uma data/hora de início igual ou posterior à administração da medicação do estudo e até ao final do período de manutenção (14 semanas) inclusive após a administração da medicação do estudo.
Do Dia da primeira dose até ao Fim dos Períodos de Manutenção (até 14 semanas)
Percentagem de Participantes com Achados Anormais no Exame Físico (Parte 1)
Prazo: Baseline, Visita 6 (Dia 43), Visita 7 (Dia 71), Visita 8 (Dia 99)
Baseline, Visita 6 (Dia 43), Visita 7 (Dia 71), Visita 8 (Dia 99)
Percentagem de Participantes com Achados Anormais no Exame Neurológico (Parte 1)
Prazo: Baseline, Visita 6 (Dia 43), Visita 8 (Dia 99)
Baseline, Visita 6 (Dia 43), Visita 8 (Dia 99)
Percentagem de participantes com resposta positiva para a questão de autolesão (Parte 1)
Prazo: Basal, Visita 5 (Dia 15), Visita 6 (Dia 43), Visita 7 (Dia 71), Visita 8 (Dia 99)
Basal, Visita 5 (Dia 15), Visita 6 (Dia 43), Visita 7 (Dia 71), Visita 8 (Dia 99)
Percentagem de Participantes com Aumento na Regurgitação Valvular desde o Início (exceto ausente para vestigial) (Parte 1)
Prazo: Desde o Dia da primeira dose até ao final do Período de Manutenção (até 14 semanas)
A regurgitação valvular será avaliada usando um ECHO Doppler a cores 2-D.
Desde o Dia da primeira dose até ao final do Período de Manutenção (até 14 semanas)
Percentagem de Participantes com Hipertensão Arterial Pulmonar (PASP > 35 mmHg) em Qualquer Momento Durante o Tratamento em Testes Repetidos (Parte 1)
Prazo: Do Dia da primeira dose até ao Final do Período de Manutenção (até 14 semanas)
A segurança e tolerabilidade da fenfluramina (ZX008) será avaliada em participantes pediátricos e adultos com CDD.
Do Dia da primeira dose até ao Final do Período de Manutenção (até 14 semanas)
Alteração desde o Início nos parâmetros laboratoriais (Hematologia) (Parte 1)
Prazo: {{BASEIRAIL:Basal}} (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
{{BASEIRAIL:Basal}} (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração da Avaliação inicial nos parâmetros laboratoriais (Hormonas) (Parte 1)
Prazo: Baseline (28 dias), fim dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Baseline (28 dias), fim dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração em relação ao Valor Inicial nos parâmetros laboratoriais (Química) (Parte 1)
Prazo: Linha de base (28 dias), final do período combinado de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Linha de base (28 dias), final do período combinado de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração desde o Início nos Parâmetros Laboratoriais (Urinálise) (Parte 1)
Prazo: Valor basal (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Valor basal (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração da Baseline nos sinais vitais (Pressão arterial) (Parte 1)
Prazo: Valor basal (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Valor basal (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração desde o valor basal nos Sinais vitais (Frequência cardíaca) (Parte 1)
Prazo: Valor basal (28 dias), fim do Período Combinado de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Valor basal (28 dias), fim do Período Combinado de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração desde o início nos Sinais vitais (Temperatura) (Parte 1)
Prazo: Baseline (28 dias), final dos Períodos combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Baseline (28 dias), final dos Períodos combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração desde o início nos sinais vitais (Frequência respiratória) (Parte 1)
Prazo: Baseline (28 dias), final dos Períodos combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Baseline (28 dias), final dos Períodos combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração do Peso Corporal desde o Início (Parte 1)
Prazo: Linha de base (28 dias), final dos Períodos de Titulação e Manutenção (T+M) combinados (Dia 99)
Linha de base (28 dias), final dos Períodos de Titulação e Manutenção (T+M) combinados (Dia 99)
Alteração desde o Início no Estadiamento de Tanner (Parte 1)
Prazo: Baseline (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Baseline (28 dias), final dos Períodos Combinados de Titulação e Manutenção (T+M) (Dia 99)
Alteração Percentual desde o Início no CMSF (Parte 2)
Prazo: Baseline (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A alteração percentual mediana desde o valor basal na CSFM mensal (por 28 dias) durante o Período de Tratamento OLE.
Baseline (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
Variação Percentual Categorizada nas Convulsões em Relação ao Valor Basal no CMSF (Parte 2)
Prazo: Período inicial (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A alteração percentual categorizada nas crises desde o Baseline nas convulsões mensais (por 28 dias) de CMSF durante o Período de Tratamento do OLE será apresentada nas seguintes categorias: sem redução ou piora, ≥25%, ≥50%, ≥75% ou redução de 100%.
Período inicial (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
Percentagem de Participantes que Alcançam "Liberdade Quase Total de Crises" (Parte 2)
Prazo: Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A percentagem de participantes que alcançam liberdade quase total de convulsões, definida como 0 ou 1 crises epilépticas, durante o Período de Tratamento OLE.
Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
Percentagem de Participantes com uma Classificação CGI-I de 'Muito ou Extremamente Melhorado' conforme Avaliado pelo Investigador (Parte 2)
Prazo: No final do Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A percentagem de participantes que obtêm uma classificação CGI-I de muito melhorado ou bastante melhorado, de acordo com a avaliação do Investigador no Período de Tratamento OLE.
No final do Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
Percentagem de Participantes com uma Classificação CGI-I de 'Melhorou Muito ou Bastante' conforme Avaliado pelo Pai/Cuidador (Parte 2)
Prazo: No Final do Período de Tratamento do OLE1 (até 52 semanas)
A percentagem de participantes que atingem uma classificação CGI-I de muito ou extremamente melhorada, conforme avaliado pelo pai/cuidador no Período de Tratamento OLE.
No Final do Período de Tratamento do OLE1 (até 52 semanas)
Percentagem de participantes com melhoria (melhoria mínima, grande ou muito grande) na classificação CGI-I avaliada, de forma independente, pelo investigador (Parte 2)
Prazo: No Final do Período de Tratamento da OLE1 (até 52 semanas)
A percentagem de participantes que obtêm uma classificação CGI-I de mínimo, muito melhor ou extremamente melhor, conforme avaliado pelo Investigador no Período de Tratamento OLE.
No Final do Período de Tratamento da OLE1 (até 52 semanas)
Percentagem de Participantes com Melhoria (Mínima, Muita ou Multíssimo Melhorada) na Classificação CGI-I Avaliada pelo Pai/Cuidador (Parte 2)
Prazo: No Final do Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A percentagem de participantes que atingem uma classificação CGI-I de mínima, muito ou extremamente melhorada, conforme avaliado pelo pai/cuidador no Período de Tratamento OLE.
No Final do Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
Variação Percentual desde o Valor Basal na Frequência Mensal de Convulsões TCG (Parte 2)
Prazo: Baseline (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A variação percentual mediana desde o valor basal na frequência mensal de convulsões GTC durante o período de tratamento OLE.
Baseline (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
Change from Baseline in the Monthly Frequency of CMS-free Days (Part 2)
Prazo: Valor basal (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)
A mudança em relação ao Baseline na frequência mensal (por 28 dias) de dias livres de CMS durante o Período de Tratamento OLE.
Valor basal (28 dias), Período de Tratamento OLE1 (até 52 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

8 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

8 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

1 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Número EudraCT)
  • 2023-506269-78-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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