Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффективности и безопасности ZX008 у субъектов с дефицитом CDKL5 (GEMZ)

23 апреля 2026 г. обновлено: Zogenix, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с фиксированной дозой для изучения эффективности и безопасности ZX008 у субъектов с расстройством дефицита CDKL5 с последующим открытым расширением

Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, состоящее из 2 частей, для оценки эффективности и безопасности ZX008 при использовании в качестве дополнительной терапии для лечения неконтролируемых судорог у детей и взрослых с циклинзависимой киназой. 5 (CDKL5) дефицитное расстройство (CDD).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это мультицентровое исследование, состоящее из двух частей. Часть 1 представляет собой 20-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с фиксированной дозой в параллельных группах для изучения эффективности и безопасности ZX008 в качестве дополнительной терапии (к существующему сопутствующему лечению противоэпилептическими препаратами [AETs]) у дети и взрослые с диагнозом CDD и неконтролируемыми судорогами.

Часть 1 исследования длится 20 недель и будет состоять из следующих этапов: базовый период (т.е. исходный уровень [BL]; 4 недели, включая визит для скрининга и исходное наблюдение), период титрования (т.е. титрование; 2 недели), Поддерживающий период (т.е. Поддерживающий; 12 недель) и 2-недельный переходный период (т.е. Переходный; 2 недели) к открытой начальной дозе.

Часть 2 представляет собой 54-недельное открытое долгосрочное продление с гибкими дозами для субъектов, завершивших Часть 1. Часть 2 включает период лечения с открытым продолжением (OLE) (52 недели) с периодом постепенного снижения (т.е. , конусность; 2 недели).

Первичный анализ исследования для оценки эффективности и безопасности ZX008 у детей и взрослых с CDD будет основан на данных части 1 по всем рандомизированным субъектам.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

87

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия
        • Ep0216 2505
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Ep0216 804
      • Edegem, Бельгия
        • Ep0216 801
  • Германия
      • Bielefeld, Германия
        • Ep0216 902
      • Kehl-kork, Германия
        • Ep0216 909
      • Kiel, Германия
        • Ep0216 908
      • Vogtareuth, Германия
        • Ep0216 901
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия
        • Ep0216 2802
  • Израиль
      • Petah Tikva, Израиль
        • Ep0216 1909
      • Ramat Gan, Израиль
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Израиль
        • Ep0216 1904
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Ep0216 1803
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Испания
        • Ep0216 1117
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Ep0216 1118
  • Италия
      • Florence, Италия
        • Ep0216 1201
      • Genova, Италия
        • Ep0216 1204
      • Modena, Италия
        • Ep0216 1212
      • Roma, Италия
        • Ep0216 1206
      • Roma, Италия
        • Ep0216 1208
      • Verona, Италия
        • Ep0216 1202
  • Нидерланды
      • Zwolle, Нидерланды
        • Ep0216 1401
  • Объединенные Арабские Эмираты
      • Dubai, Объединенные Арабские Эмираты
        • Ep0216 3101
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия
        • Ep0216 2104
      • Porto, Португалия
        • Ep0216 2105
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Ep0216 607
      • London, Соединенное Королевство
        • Ep0216 602
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Ep0216 611
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Ep0216 604
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Ep0216 144
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Ep0216 149
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Ep0216 157
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Ep0216 134
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4318
        • Ep0216 120
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Ep0216 124
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
        • Ep0216 171
  • Япония
      • Hiroshima, Япония
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Япония
        • Ep0216 1505
      • Omura-shi, Япония
        • Ep0216 1518
      • Shizuoka, Япония
        • Ep0216 1502

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъект имеет подтвержденную патогенную или вероятно патогенную мутацию в гене CDKL5 и клинический диагноз CDD с началом эпилепсии на первом году жизни, а также задержкой моторики и развития.
  • Субъект — мужчина или женщина в возрасте от 1 до 35 лет включительно на день визита для скрининга.
  • Субъект, должно быть, не смог добиться контроля над судорогами, несмотря на предыдущее или текущее использование 2 или более AET.
  • Субъект в настоящее время получает как минимум 1 сопутствующее противосудорожное лечение: противосудорожное лекарство (ASM), стимуляцию блуждающего нерва (VNS), ответную нейростимуляцию (RNS) или кетогенную диету (KD).
  • Все лекарства или вмешательства для лечения эпилепсии (включая VNS, RNS и KD) должны быть стабильными до скрининга и, как ожидается, останутся стабильными на протяжении всего исследования.
  • Во время скринингового визита родитель/опекун сообщает, что у субъекта наблюдается ≥ 4 исчисляемых моторных припадков (CMS) в неделю.

Критерий исключения:

  • Субъект имеет известную гиперчувствительность к фенфлурамину или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата.
  • У субъекта диагностирована легочная артериальная гипертензия.
  • Субъект имеет клинически значимое заболевание, включая хроническую обструктивную болезнь легких, интерстициальное заболевание легких или портальную гипертензию, или имел клинически значимые симптомы или клинически значимое заболевание в настоящее время или в течение 4 недель до скринингового визита, кроме эпилепсии, которое негативно повлияет на участие в исследовании, сбор данных исследования или создаст риск для субъекта.
  • Субъект в настоящее время или в анамнезе имеет сердечно-сосудистые или цереброваскулярные заболевания, такие как сердечная вальвулопатия, инфаркт миокарда или инсульт, тяжелые желудочковые аритмии или клинически значимые структурные аномалии сердца, включая, помимо прочего, пролапс митрального клапана, дефекты межпредсердной или межжелудочковой перегородки, открытый проток arteriosus и открытое овальное отверстие с реверсированием шунта. (Примечание: открытое овальное окно или двустворчатый аортальный клапан не считаются исключениями).
  • У субъекта умеренное или тяжелое нарушение функции печени.
  • Субъект имеет текущее расстройство пищевого поведения, которое предполагает нервную анорексию или булимию.
  • Субъект имеет текущую или прошлую историю глаукомы.
  • Субъект принимает > 4 одновременных ASM. Спасательные препараты в счет не входят.
  • Субъект получает сопутствующее лечение каннабидиолом (CBD), отличным от Epidiolex / Epidyolex, или активно лечится тетрагидроканнабинолом (THC) или любым продуктом марихуаны при любом состоянии.
  • Субъект участвовал в другом интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней после скринингового визита или в настоящее время получает исследуемый продукт.
  • Субъект ранее лечился препаратом Финтепла® (фенфлурамин) до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фенфлурамин (гидрохлорид) 0,8 мг/кг/сут
Часть 1: Фенфлюрамин (гидрохлорид) 0,8 мг/кг/день будет вводиться два раза в день (BID) в равных разделенных дозах; максимум 30 мг/день (субъекты, принимающие сопутствующий стрипентол, будут получать 0,5 мг/кг/день, [максимум 20 мг/день]) с пищей или без.
Лекарство: Фенфлурамин
Фенфлурамин выпускается в виде водного раствора гидрохлорида фенфлурамина для приема внутрь.
Другие имена:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • фенфлурамин HCI
  • фенфлурамина гидрохлорид
Плацебо Компаратор: Плацебо
Часть 1: Соответствующий плацебо фенфлурамина (гидрохлорид) будет вводиться два раза в день (BID) в равных дозах с пищей или без пищи.
Лекарство: Плацебо
Плацебо, соответствующее фенфлурамину (гидрохлориду), поставляется в виде раствора для приема внутрь.
Экспериментальный: Фенфлурамин (гидрохлорид) Открытое исследование
Часть 2 и Часть 3: Фенфлурамин (гидрохлорид) будет применяться открытым способом в гибком режиме дозирования, до 0,8 мг/кг/сутки; максимальная доза: 30 мг/сутки (субъекты, принимающие сопутствующий стирипентол, будут получать 0,5 мг/кг/сутки, [максимум 20 мг/сутки]). Фенфлурамин (гидрохлорид) будет назначаться два раза в день (BID) в равных разделенных дозах с пищей или без нее.
Лекарство: Фенфлурамин
Фенфлурамин выпускается в виде водного раствора гидрохлорида фенфлурамина для приема внутрь.
Другие имена:
  • ZX008
  • FINTEPLA
  • фенфлурамин HCI
  • фенфлурамина гидрохлорид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества поддающихся подсчету моторных приступов (CMSF) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Комбинированный период титрации и поддержания (T+M) (14 недель)
Будет сообщено о среднем процентном изменении от исходного уровня ежемесячно (за 28 дней) в CMSF в комбинированные периоды титрации и поддержания в группе фенфлурамина (ZX008) 0,8 мг/кг/день по сравнению с группой плацебо.
Исходный уровень (28 дней), Комбинированный период титрации и поддержания (T+M) (14 недель)
Доля участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯВВЛ) (Часть 2)
Временное ограничение: До визита 17 периода лечения OLE1 для последующего наблюдения безопасности после введения дозы (до 70 недель)
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
Нежелательные явления, возникающие во время лечения (НЯЛВ), определяются как любые НЯ, зарегистрированные во время или после введения первой дозы исследуемого препарата.
До визита 17 периода лечения OLE1 для последующего наблюдения безопасности после введения дозы (до 70 недель)
Доля участников с отклонениями при физикальном осмотре (Часть 2)
Временное ограничение: До визита «Конец лечения (КТ)/Досрочное прекращение (ДП)» 16 периода лечения в рамках ОЛЭ1 (до 68 недель)
Аномальные результаты физикального обследования, которые считаются клинически значимыми Главным исследователем (PI).
До визита «Конец лечения (КТ)/Досрочное прекращение (ДП)» 16 периода лечения в рамках ОЛЭ1 (до 68 недель)
Доля участников с аномальными результатами неврологического обследования (Часть 2)
Временное ограничение: До визита окончания лечения / завершающего визита 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Результаты неврологического обследования, считающиеся клинически значимыми исследователем (PI).
До визита окончания лечения / завершающего визита 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Доля участников с положительным ответом на вопрос о самоповреждении (Часть 2)
Временное ограничение: Период лечения OLE1 с Дня 1 до контрольного визита безопасности 17 после введения дозы в рамках периода лечения OLE1 (до 70 недель)
Период лечения OLE1 с Дня 1 до контрольного визита безопасности 17 после введения дозы в рамках периода лечения OLE1 (до 70 недель)
Доля участников с увеличением клапанной регургитации по сравнению с исходным уровнем (за исключением случаев перехода от отсутствия к следам) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит для наблюдения за сердцем 18 (до 96 недель)
Регургитация клапанов будет оцениваться с помощью двухмерной (2-D) цветной допплеровской эхокардиографии (ЭХО).
Исходный уровень (28 дней), Визит для наблюдения за сердцем 18 (до 96 недель)
Процент участников с легочной артериальной гипертензией (PASP > 35 мм рт. ст.) в любое время во время лечения при повторном тестировании (Часть 2)
Временное ограничение: Период лечения OLE1 с 1-го дня до визита 16 EoT/ET периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Период лечения OLE1 с 1-го дня до визита 16 EoT/ET периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей (гематология) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит 16 EoT/ET периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит 16 EoT/ET периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей (гормоны) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит в конце лечения (EoT) / Визит в конце 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит в конце лечения (EoT) / Визит в конце 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных параметров (химия) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения / окончания периода ОЛТ1 Лечебный период (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения / окончания периода ОЛТ1 Лечебный период (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей (анализ мочи) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения/окончания по времени 16 периода лечения ОДЛ1 (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения/окончания по времени 16 периода лечения ОДЛ1 (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей жизненно важных функций (артериальное давление) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), визит окончания лечения/посещение 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), визит окончания лечения/посещение 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей жизнедеятельности (частота сердечных сокращений) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения/досрочного прекращения лечения 16 периода лечения ОЛЭ1 (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения/досрочного прекращения лечения 16 периода лечения ОЛЭ1 (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей жизненно важных функций (температура) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит 16 периода лечения OLE1 в конце лечения / конце исследования (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит 16 периода лечения OLE1 в конце лечения / конце исследования (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей жизненно важных функций (частота дыхания) (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения/раннего прекращения 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), Визит окончания лечения/раннего прекращения 16 периода лечения OLE1 (до 68 недель)
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный период (28 дней), визит EoT/ET «Курс лечения 16 периода ОЛТ1» (до 68 недель)
Исходный период (28 дней), визит EoT/ET «Курс лечения 16 периода ОЛТ1» (до 68 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по стадии Таннера (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), окончание лечения / 16-й визит в период лечения 1 открытого расширенного исследования (до 68 недель)
Исходный уровень (28 дней), окончание лечения / 16-й визит в период лечения 1 открытого расширенного исследования (до 68 недель)
Доля участников с НЯВЛ (Часть 3)
Временное ограничение: До периода последующего наблюдения за безопасностью после введения дозы OLE2 (до 200 недель)
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское происшествие у пациента или субъекта клинического исследования, получавшего фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Нежелательные явления, возникающие на фоне лечения, определяются как любые НЯ, зарегистрированные во время или после приема первой дозы исследуемого препарата.
До периода последующего наблюдения за безопасностью после введения дозы OLE2 (до 200 недель)
Изменение от исходного уровня роста (Часть 3)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), визит 23 окончания лечения / досрочного прекращения лечения в периоде открытого продленного исследования 2 (до 198 недель)
Исходный уровень (28 дней), визит 23 окончания лечения / досрочного прекращения лечения в периоде открытого продленного исследования 2 (до 198 недель)
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем (Часть 3)
Временное ограничение: Исходный (28 дней), визит 23 EoT/ET для периода OLE2 (до 198 недель)
Исходный (28 дней), визит 23 EoT/ET для периода OLE2 (до 198 недель)
Доля участников с увеличением выраженности клапанной регургитации по сравнению с исходным уровнем (за исключением случаев от отсутствия до минимальной) (Часть 3)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Кардиологический контрольный визит (до 295 недель)
Оценка регургитации клапанов будет проводиться с помощью 2D цветного допплеровского ЭХО-КГ.
Исходный уровень (28 дней), Кардиологический контрольный визит (до 295 недель)
Процент участников с легочной артериальной гипертензией (DLAV > 35 мм рт. ст.) в любое время во время лечения при повторном тестировании (Часть 3)
Временное ограничение: Период OLE2 с 1-го дня до визита EoT/ET 23 периода OLE2 (до 198 недель)
Период OLE2 с 1-го дня до визита EoT/ET 23 периода OLE2 (до 198 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, достигших снижения CMSF на ≥ 50% от исходного уровня (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Объединенные периоды Т+М (14 недель)
Процент участников, достигших снижения CMSF на ≥50% от исходного уровня в периоды T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг/день по сравнению с группой плацебо.
Исходный уровень (28 дней), Объединенные периоды Т+М (14 недель)
Доля участников с оценкой «Значительное улучшение» или «Очень значительное улучшение» по шкале общего клинического впечатления — улучшение (CGI-I), по оценке исследователя (Часть 1)
Временное ограничение: По окончании комбинированных периодов T+M (14 недель)

Доля участников, достигших оценки CGI-I «значительно улучшилось» или «очень сильно улучшилось» по оценке исследователя в конце периодов T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг по сравнению с группой плацебо.

Шкала оценки CGI-I позволяет глобально оценить улучшение состояния участника с течением времени. Тяжесть состояния участника оценивается по 7-балльной шкале от 1 (очень сильно улучшилось) до 7 (очень сильно ухудшилось) следующим образом: 1=очень сильно улучшилось; 2=значительно улучшилось; 3=незначительно улучшилось; 4=без изменений; 5=незначительно ухудшилось; 6=значительно ухудшилось; 7=очень сильно ухудшилось.
По окончании комбинированных периодов T+M (14 недель)
Изменение в процентах по сравнению с исходным уровнем ежемесячной частоты генерализованных тонико-клонических (ГТК) приступов (часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Комбинированный период титрации и поддерживающей терапии (T+M) (14 недель)
Медианное процентное изменение от исходного уровня ежемесячной частоты генерализованных тонико-клонических приступов в периоды T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг/сут по сравнению с группой плацебо.
Исходный уровень (28 дней), Комбинированный период титрации и поддерживающей терапии (T+M) (14 недель)
Категоризированное процентное изменение приступов по сравнению с исходным уровнем в CMSF (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Объединенные периоды титрации и поддержания (Т+П) (14 недель)
Категоризированное медианное процентное изменение количества приступов по сравнению с исходным уровнем в ежемесячном (за 28 дней) CMSF в объединенные периоды T+M будет представлено по следующим категориям: отсутствие снижения или ухудшение, ≥25%, ≥75% или 100% снижение.
Исходный уровень (28 дней), Объединенные периоды титрации и поддержания (Т+П) (14 недель)
Процент участников, достигших "почти свободы от приступов" (Часть 1)
Временное ограничение: Комбинированные периоды Т+М (14 недель)
Процент участников, которые достигают почти полного отсутствия приступов, определяемого как 0 или 1 приступ, на фоне T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг/день по сравнению с группой плацебо.
Комбинированные периоды Т+М (14 недель)
Доля участников, получивших оценку CGI-I 'Значительно улучшилось' или 'Очень значительно улучшилось' по оценке родителя/опекуна (Часть 1)
Временное ограничение: В конце объединенных периодов T+M (14 недель)
Процент участников, достигших оценки CGI-I «значительно улучшилось» или «очень значительно улучшилось» по оценке родителя/опекуна в конце периодов T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг по сравнению с группой плацебо.
В конце объединенных периодов T+M (14 недель)
Процент участников с улучшением (минимальным, значительным или очень значительным улучшением) по шкале CGI-I, независимо оцененной исследователем (Часть 1)
Временное ограничение: В конце объединенных периодов T+M (14 недель)
Доля участников, у которых достигается рейтинг CGI-I как минимально, сильно или очень сильно улучшенный, оцененный независимо исследователем в конце периодов T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг по сравнению с группой плацебо.
В конце объединенных периодов T+M (14 недель)
Процент участников с улучшением (минимальное, значительное или очень значительное улучшение) по шкале CGI-I (Общее клиническое впечатление об улучшении), оцененной независимо родителем/опекуном (Часть 1)
Временное ограничение: В конце объединенных периодов T+M (14 недель)
Процент участников, достигших рейтинга CGI-I (минимальное, значительное или очень значительное улучшение) по независимой оценке родителем/опекуном на конец периодов T+M, в группе фенфлурамина 0,8 мг/кг по сравнению с группой плацебо.
В конце объединенных периодов T+M (14 недель)
Процентное изменение от исходного уровня в ежемесячной частоте всех приступов (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Объединенные периоды титрации и поддержания (T+M) (14 недель)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в ежемесячной (за 28 дней) частоте всех судорог в течение комбинированного периода T+M.
Исходный уровень (28 дней), Объединенные периоды титрации и поддержания (T+M) (14 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ежемесячной частоте дней без поддающихся учету моторных приступов (CMS) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), Комбинированный период титрования и поддержания (Т+П) (14 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем ежемесячной (за 28 дней) частоты безсудорожных дней без стереотипной пароксизмальной активности в комбинированные периоды Т+М.
Исходный уровень (28 дней), Комбинированный период титрования и поддержания (Т+П) (14 недель)
Доля<!-- no escape needed --> участников с НЯЛТ (Часть 1)
Временное ограничение: От Дня первой дозы до окончания Периода поддерживающей терапии (до 14 недель)
НЯЛ — это любое неблагоприятное медицинское проявление у пациента или участника клинического исследования, получавшего фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
НЯЛВЛ определялось как любое нежелательное явление, у которого дата/время начала приходилось на момент или после начала дозирования исследуемого препарата и до завершения периода поддерживающей терапии (14 недель) включительно после очередного приема исследуемого препарата.
От Дня первой дозы до окончания Периода поддерживающей терапии (до 14 недель)
Процент участников с отклонениями при физическом осмотре (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень, Визит 6 (День 43), Визит 7 (День 71), Визит 8 (День 99)
Исходный уровень, Визит 6 (День 43), Визит 7 (День 71), Визит 8 (День 99)
Процент участников с отклонениями при неврологическом осмотре (Часть 1)
Временное ограничение: Визит 1 (день 1), Визит 6 (день 43), Визит 8 (день 99)
Визит 1 (день 1), Визит 6 (день 43), Визит 8 (день 99)
Доля участников с положительным ответом на вопрос о самоповреждении (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень, Визит 5 (День 15), Визит 6 (День 43), Визит 7 (День 71), Визит 8 (День 99)
Исходный уровень, Визит 5 (День 15), Визит 6 (День 43), Визит 7 (День 71), Визит 8 (День 99)
Доля участников с увеличением клапанной регургитации по сравнению с исходным уровнем (за исключением случаев от отсутствия до следовой) (Часть 1)
Временное ограничение: От дня первой дозы до окончания периода поддерживающей терапии (до 14 недель)
Регургитация клапанов будет оцениваться с помощью 2-D цветного допплеровского эхо-исследования.
От дня первой дозы до окончания периода поддерживающей терапии (до 14 недель)
Частота участников с легочной артериальной гипертензией (среднее давление в легочной артерии (СДЛА) > 35 мм рт. ст.) в любое время во время лечения при повторном тестировании (Часть 1)
Временное ограничение: От дня первого приема до окончания поддерживающего периода (до 14 недель)
Безопасность и переносимость фенфлурамина (ZX008) будет оцениваться у детей и взрослых участников с CDD.
От дня первого приема до окончания поддерживающего периода (до 14 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных параметров (гематология) (Часть 1)
Временное ограничение: Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей (гормоны) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), окончание совмещенных периодов Титрования и Поддержания (Т+П) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), окончание совмещенных периодов Титрования и Поддержания (Т+П) (День 99)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей (Биохимия) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), окончание объединенных периодов титрации и поддержания (T+M) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), окончание объединенных периодов титрации и поддержания (T+M) (День 99)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей (анализ мочи) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), окончание объединенных Периодов титрации и поддержания (Т+П) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), окончание объединенных Периодов титрации и поддержания (Т+П) (День 99)
Change from Baseline in Vital signs (Blood pressure) (Part 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), окончание комбинированных периодов Титрования и Поддержания (Т+П) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), окончание комбинированных периодов Титрования и Поддержания (Т+П) (День 99)
Изменение от исходного уровня жизненно важных показателей (частота сердечных сокращений) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), конец объединенных периодов титрации и поддерживающей терапии (ТиП) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), конец объединенных периодов титрации и поддерживающей терапии (ТиП) (День 99)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей жизнедеятельности (температура) (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), конец комбинированного периода титрации и поддержания (Т+П) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), конец комбинированного периода титрации и поддержания (Т+П) (День 99)
Изменение по сравнению с исходным уровнем жизненно важных показателей (частота дыхания) (Часть 1)
Временное ограничение: Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Baseline (28 days), end of the combined Titration and Maintenance (T+M) Periods (Day 99)
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), конец объединенных периодов титрования и поддержания (Т+П) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), конец объединенных периодов титрования и поддержания (Т+П) (День 99)
Изменение по сравнению с исходным уровнем на этапе стадирования по Таннеру (Часть 1)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), конец объединенного Периода титрации и поддержания (T+M) (День 99)
Исходный уровень (28 дней), конец объединенного Периода титрации и поддержания (T+M) (День 99)
Процентное изменение от исходного уровня в CMSF (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Медианное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем (исходный уровень) в ежемесячной (каждые 28 дней) оценке по шкале ММРТВ в течение периода лечения OLE.
Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Категоризированное процентное изменение количества приступов по сравнению с исходным уровнем в CMSF (часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Процентное изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем в ежемесячном (за 28 дней) CMSF в период OLE лечения будет представлено в следующих категориях: отсутствие снижения или ухудшение, снижение <span data-sentence="start">на</span> ≥25%, ≥50%, ≥75% или 100%.
Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Доля участников, достигших "состояния, близкого к свободе от приступов" (Часть 2)
Временное ограничение: Период терапии в OLE1 (до 52 недель)
Процент участников, которые достигают почти полного отсутствия приступов (определяется как 0 или 1 приступ) в течение периода лечения OLE.
Период терапии в OLE1 (до 52 недель)
Доля участников с оценкой CGI-I «Значительно или очень значительно улучшилось» по оценке исследователя (Часть 2)
Временное ограничение: В конце периода лечения OLE1 (до 52 недель)
Процент участников, достигших оценки по шкале CGI-I как "значительно улучшенные" или "очень значительно улучшенные" по оценке исследователя в период OLE лечения.
В конце периода лечения OLE1 (до 52 недель)
Доля участников с оценкой CGI-I «Значительно или очень значительно улучшилось» по оценке родителя/опекуна (Часть 2)
Временное ограничение: At the End of the OLE1 Treatment Period (up to 52 weeks)
"Доля участников, у которых по оценке родителя/опекуна достигнут рейтинг CGI-I «значительно улучшилось» или «очень значительно улучшилось» в течение периода лечения OLE."
At the End of the OLE1 Treatment Period (up to 52 weeks)
Процент участников с улучшением (минимальное, значительное или очень значительное улучшение) по шкале CGI-I, оцененной независимо исследователем (Часть 2)
Временное ограничение: В конце периода лечения OLE1 (до 52 недель)
Процент участников, достигших оценки CGI-I как минимального, значительного или очень значительного улучшения по оценке исследователя в период открытого лечения.
В конце периода лечения OLE1 (до 52 недель)
Доля участников с улучшением (минимальным, значительным или очень значительным) по шкале CGI-I (Общее клиническое впечатление – улучшение) по оценке родителей/опекунов (Часть 2)
Временное ограничение: В конце периода лечения OLE1 (до 52 недель)
Процент участников, достигших оценки CGI-I как минимального, значительного или очень значительного улучшения по оценке родителя/опекуна в период лечения OLE.
В конце периода лечения OLE1 (до 52 недель)
(%) Изменение по сравнению с исходным уровнем ежемесячной частоты GTC-приступов (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Медианное процентное изменение от исходного уровня в ежемесячной частоте генерализованных тонико-клонических приступов в период открытого продолженного лечения.
Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем ежемесячной частоты дней без CMS (Часть 2)
Временное ограничение: Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем ежемесячной (за 28 дней) частоты дней без CMS в период OLE-лечения.
Исходный уровень (28 дней), период лечения OLE1 (до 52 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zogenix, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 марта 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

8 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

8 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Номер EudraCT)
  • 2023-506269-78-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после одобрения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться