Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффективности и безопасности ZX008 у субъектов с дефицитом CDKL5

7 марта 2024 г. обновлено: Zogenix, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с фиксированной дозой для изучения эффективности и безопасности ZX008 у субъектов с расстройством дефицита CDKL5 с последующим открытым расширением

Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, состоящее из 2 частей, для оценки эффективности и безопасности ZX008 при использовании в качестве дополнительной терапии для лечения неконтролируемых судорог у детей и взрослых с циклинзависимой киназой. 5 (CDKL5) дефицитное расстройство (CDD).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это мультицентровое исследование, состоящее из двух частей. Часть 1 представляет собой 20-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с фиксированной дозой в параллельных группах для изучения эффективности и безопасности ZX008 в качестве дополнительной терапии (к существующему сопутствующему лечению противоэпилептическими препаратами [AETs]) у дети и взрослые с диагнозом CDD и неконтролируемыми судорогами.

Часть 1 исследования длится 20 недель и будет состоять из следующих этапов: базовый период (т.е. исходный уровень [BL]; 4 недели, включая визит для скрининга и исходное наблюдение), период титрования (т.е. титрование; 2 недели), Поддерживающий период (т.е. Поддерживающий; 12 недель) и 2-недельный переходный период (т.е. Переходный; 2 недели) к открытой начальной дозе.

Часть 2 представляет собой 54-недельное открытое долгосрочное продление с гибкими дозами для субъектов, завершивших Часть 1. Часть 2 включает период лечения с открытым продолжением (OLE) (52 недели) с периодом постепенного снижения (т.е. , конусность; 2 недели).

Первичный анализ исследования для оценки эффективности и безопасности ZX008 у детей и взрослых с CDD будет основан на данных части 1 по всем рандомизированным субъектам.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: UCB Cares
  • Номер телефона: 1-844-599-2273 (USA)
  • Электронная почта: ucbcares@ucb.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: UCB Cares
  • Номер телефона: 001 844 599 2273
  • Электронная почта: UCBCares@ucb.com

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 2505
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 804
      • Edegem, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 801
  • Германия
      • Bielefeld, Германия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 902
      • Kehl-Kork, Германия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 909
      • Kiel, Германия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 908
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 2802
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1906
      • Tel Aviv, Израиль
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1904
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1801
      • Dublin, Ирландия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1803
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1103
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1117
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1114
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1116
      • Santiago De Compostela, Испания
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1118
      • Valencia, Испания
        • Отозван
        • Ep0216 1115
  • Нидерланды
      • Zwolle, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1401
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 2104
      • Porto, Португалия
        • Рекрутинг
        • Ep0216 2105
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Ep0216 607
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Ep0216 602
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Ep0216 604
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • Ep0216 154
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • Ep0216 144
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Отозван
        • Ep0216 122
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Ep0216 130
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Рекрутинг
        • Ep0216 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Ep0216 173
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Ep0216 149
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Ep0216 165
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Ep0216 157
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Отозван
        • Ep0216 151
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Ep0216 113
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Ep0216 134
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Рекрутинг
        • Ep0216 136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Ep0216 109
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • Ep0216 118
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Рекрутинг
        • Ep0216 166
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3026
        • Рекрутинг
        • Ep0216 133
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Ep0216 164
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Ep0216 120
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Ep0216 160
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Рекрутинг
        • Ep0216 124
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Рекрутинг
        • Ep0216 153
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
        • Рекрутинг
        • Ep0216 171
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Ep0216 126
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • Отозван
        • Ep0216 125
  • Япония
      • Hiroshima, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1512
      • Niigata, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1505
      • Shizuoka, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1502
      • Ōmura, Япония
        • Рекрутинг
        • Ep0216 1518

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъект имеет подтвержденную патогенную или вероятно патогенную мутацию в гене CDKL5 и клинический диагноз CDD с началом эпилепсии на первом году жизни, а также задержкой моторики и развития.
  • Субъект — мужчина или женщина в возрасте от 1 до 35 лет включительно на день визита для скрининга.
  • Субъект, должно быть, не смог добиться контроля над судорогами, несмотря на предыдущее или текущее использование 2 или более AET.
  • Субъект в настоящее время получает как минимум 1 сопутствующее противосудорожное лечение: противосудорожное лекарство (ASM), стимуляцию блуждающего нерва (VNS), ответную нейростимуляцию (RNS) или кетогенную диету (KD).
  • Все лекарства или вмешательства для лечения эпилепсии (включая VNS, RNS и KD) должны быть стабильными до скрининга и, как ожидается, останутся стабильными на протяжении всего исследования.
  • Во время скринингового визита родитель/опекун сообщает, что у субъекта наблюдается ≥ 4 исчисляемых моторных припадков (CMS) в неделю.

Критерий исключения:

  • Субъект имеет известную гиперчувствительность к фенфлурамину или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата.
  • У субъекта диагностирована легочная артериальная гипертензия.
  • Субъект имеет клинически значимое заболевание, включая хроническую обструктивную болезнь легких, интерстициальное заболевание легких или портальную гипертензию, или имел клинически значимые симптомы или клинически значимое заболевание в настоящее время или в течение 4 недель до скринингового визита, кроме эпилепсии, которое негативно повлияет на участие в исследовании, сбор данных исследования или создаст риск для субъекта.
  • Субъект в настоящее время или в анамнезе имеет сердечно-сосудистые или цереброваскулярные заболевания, такие как сердечная вальвулопатия, инфаркт миокарда или инсульт, тяжелые желудочковые аритмии или клинически значимые структурные аномалии сердца, включая, помимо прочего, пролапс митрального клапана, дефекты межпредсердной или межжелудочковой перегородки, открытый проток arteriosus и открытое овальное отверстие с реверсированием шунта. (Примечание: открытое овальное окно или двустворчатый аортальный клапан не считаются исключениями).
  • У субъекта умеренное или тяжелое нарушение функции печени.
  • Субъект имеет текущее расстройство пищевого поведения, которое предполагает нервную анорексию или булимию.
  • Субъект имеет текущую или прошлую историю глаукомы.
  • Субъект принимает > 4 одновременных ASM. Спасательные препараты в счет не входят.
  • Субъект получает сопутствующее лечение каннабидиолом (CBD), отличным от Epidiolex / Epidyolex, или активно лечится тетрагидроканнабинолом (THC) или любым продуктом марихуаны при любом состоянии.
  • Субъект участвовал в другом интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней после скринингового визита или в настоящее время получает исследуемый продукт.
  • Субъект ранее лечился препаратом Финтепла® (фенфлурамин) до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ZX008 0,8 мг/кг/день
Часть 1: ZX008 0,8 мг/кг/день будет вводиться два раза в день (дважды в день) в равных дозах; максимум 30 мг/день (субъекты, принимающие одновременно стирипентол, получат 0,5 мг/кг/день [максимум 20 мг/день]) с пищей или без нее.
Лекарство: ZX008 (фенфлурамина гидрохлорид)
ZX008 поставляется в виде перорального водного раствора гидрохлорида фенфлурамина.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Часть 1: Соответствующее плацебо ZX008 будет вводиться два раза в день (дважды в день) в равных дозах с пищей или без нее.
Лекарство: Соответствие ZX008 Плацебо
Соответствующее плацебо ZX008 поставляется в виде раствора для приема внутрь.
Экспериментальный: ZX008
Часть 2: ZX008 с открытой этикеткой будет вводиться с использованием гибкого режима дозирования, вплоть до ZX008 0,8 мг/кг/день; максимальная доза: 30 мг/день (субъекты, принимающие одновременно стирипентол, получат 0,5 мг/кг/день, [максимум 20 мг/день]). ZX008 будет вводиться два раза в день (дважды в день) в равных дозах с пищей или без нее.
Лекарство: ZX008 (фенфлурамина гидрохлорид)
ZX008 поставляется в виде перорального водного раствора гидрохлорида фенфлурамина.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее процентное изменение по сравнению с исходным периодом (исходный уровень) «ежемесячной (28 дней) исчисляемой частоты двигательных припадков
Временное ограничение: 14 недель
Медиана процентного изменения по сравнению с исходным периодом (исходный уровень) «ежемесячной (28 дней) исчисляемой частоты двигательных припадков» или CMSF в течение комбинированных периодов титрования и поддерживающей терапии (T+M) в группе ZX008 0,8 мг/кг/день по сравнению с группой плацебо
14 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов, достигших ≥ 50% снижения по сравнению с исходным уровнем в CMSF
Временное ограничение: 14 недель
Процент субъектов, достигших снижения CMSF на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем во время T+M в группе ZX008 0,8 мг/кг/день по сравнению с группой плацебо
14 недель
Процент субъектов, достигших улучшения в рейтинге улучшения общего клинического впечатления (CGI-I) по оценке исследователя.
Временное ограничение: 14 недель
Процент субъектов, достигших рейтинга CGI-I значительного или очень значительного улучшения по оценке исследователя в конце T+M в группе ZX008 0,8 мг/кг по сравнению с группой плацебо
14 недель
Среднее процентное изменение ежемесячной частоты генерализованных тонико-клонических (ГТК) припадков по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 14 недель
Среднее процентное изменение по сравнению с исходным уровнем ежемесячной частоты приступов GTC во время T+M в группе ZX008 0,8 мг/кг/день по сравнению с группой плацебо
14 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zogenix, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 марта 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 февраля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

16 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZX008-2103/EP0216
  • 2021-003222-76 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после одобрения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ZX008 (фенфлурамина гидрохлорид)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Serbia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться