Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti ZX008 u subjektů s poruchou CDKL5 deficitu (GEMZ)
23. dubna 2026 aktualizováno: Zogenix, Inc.
Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, s fixní dávkou, multicentrická studie k prozkoumání účinnosti a bezpečnosti ZX008 u pacientů s poruchou nedostatku CDKL5, po níž následuje otevřené rozšíření
Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná, 2dílná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ZX008 při použití jako doplňkové terapie pro léčbu nekontrolovaných záchvatů u dětí a dospělých s cyklin-dependentní kinázou 5 (CDKL5) porucha deficitu (CDD).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dvoudílná multicentrická zkouška. Část 1 je 20týdenní randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s fixní dávkou s paralelními skupinami, která zkoumá účinnost a bezpečnost ZX008 jako doplňkové léčby (ke stávající souběžné léčbě antiepileptiky [AET]) v děti a dospělí s diagnózou CDD a nekontrolovanými záchvaty.
Část 1 studie trvá 20 týdnů a bude sestávat z následujících fází: základní období (tj. základní linie [BL]; 4 týdny včetně screeningové návštěvy a základního pozorování), titrační období (tj. titrace; 2 týdny), Udržovací období (tj. udržovací; 12 týdnů) a 2týdenní přechodné období (tj. přechod; 2 týdny) na otevřenou zahajovací dávku.
Část 2 je 54týdenní, otevřená, flexibilní dávka, dlouhodobé prodloužení pro subjekty, které dokončí část 1. Část 2 zahrnuje léčebné období otevřeného prodloužení (OLE) (52 týdnů) s obdobím zúžení (tj. , Kužel; 2 týdny).
Primární analýza studie pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti ZX008 u dětí a dospělých s CDD bude založena na údajích z části 1 u všech randomizovaných subjektů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
87
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Ep0216 804
-
Edegem, Belgie
- Ep0216 801
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzie
- Ep0216 2802
-
-
-
-
-
Zwolle, Holandsko
- Ep0216 1401
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Ep0216 1803
-
-
-
-
-
Florence, Itálie
- Ep0216 1201
-
Genova, Itálie
- Ep0216 1204
-
Modena, Itálie
- Ep0216 1212
-
Roma, Itálie
- Ep0216 1206
-
Roma, Itálie
- Ep0216 1208
-
Verona, Itálie
- Ep0216 1202
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael
- Ep0216 1909
-
Ramat Gan, Izrael
- Ep0216 1906
-
Tel Aviv, Izrael
- Ep0216 1904
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japonsko
- Ep0216 1512
-
Niigata, Japonsko
- Ep0216 1505
-
Omura-shi, Japonsko
- Ep0216 1518
-
Shizuoka, Japonsko
- Ep0216 1502
-
-
-
-
-
Bielefeld, Německo
- Ep0216 902
-
Kehl-kork, Německo
- Ep0216 909
-
Kiel, Německo
- Ep0216 908
-
Vogtareuth, Německo
- Ep0216 901
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko
- Ep0216 2104
-
Porto, Portugalsko
- Ep0216 2105
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko
- Ep0216 2505
-
-
-
-
-
Dubai, Spojené arabské emiráty
- Ep0216 3101
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království
- Ep0216 607
-
London, Spojené království
- Ep0216 602
-
Manchester, Spojené království
- Ep0216 611
-
Sheffield, Spojené království
- Ep0216 604
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Ep0216 154
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Ep0216 144
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Ep0216 101
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Ep0216 173
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Ep0216 149
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Ep0216 157
-
-
Massachusetts
-
Brookline, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Ep0216 113
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Ep0216 134
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Ep0216 166
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Ep0216 164
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
- Ep0216 120
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- Ep0216 124
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78731
- Ep0216 171
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Ep0216 1103
-
Madrid, Španělsko
- Ep0216 1117
-
Santiago de Compostela, Španělsko
- Ep0216 1118
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt má potvrzenou patogenní nebo pravděpodobnou patogenní mutaci v genu CDKL5 a klinickou diagnózu CDD s epilepsií začínající v prvním roce života, plus motorické a vývojové opoždění.
- Subjektem je muž nebo žena ve věku 1 až 35 let včetně ke dni screeningové návštěvy.
- Subjekt musel dosáhnout kontroly nad záchvaty navzdory předchozímu nebo současnému použití 2 nebo více AET.
- Subjekt v současné době dostává alespoň 1 souběžnou léčbu proti záchvatům: léky proti záchvatům (ASM), stimulace vagusového nervu (VNS), responzivní neurostimulace (RNS) nebo ketogenní dieta (KD).
- Všechny léky nebo intervence na epilepsii (včetně VNS, RNS a KD) musí být před screeningem stabilní a očekává se, že zůstanou stabilní po celou dobu studie.
- Při screeningové návštěvě rodič/pečovatel hlásí, že subjekt má ≥ 4 počitatelné motorické záchvaty (CMS) za týden.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má známou přecitlivělost na fenfluramin nebo kteroukoli z pomocných látek ve studovaném léku.
- Subjekt má diagnózu plicní arteriální hypertenze.
- Subjekt má klinicky významný zdravotní stav, včetně chronické obstrukční plicní nemoci, intersticiálního plicního onemocnění nebo portální hypertenze, nebo měl klinicky relevantní symptomy nebo klinicky významné onemocnění v současné době nebo během 4 týdnů před screeningovou návštěvou, jiné než epilepsie, které by negativně ovlivnila účast ve studii, sběr dat ze studie nebo představovala riziko pro subjekt.
- Subjekt má současnou nebo minulou anamnézu kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda, závažné ventrikulární arytmie nebo klinicky významné strukturální srdeční abnormality, včetně mimo jiné prolapsu mitrální chlopně, defektů síňového nebo komorového septa, průchodného ductus arteriosus a patent foramen ovale s obrácením zkratu. (Poznámka: Patent foramen ovale nebo bikuspidální aortální chlopeň nejsou považovány za vylučující).
- Subjekt má středně těžkou až těžkou poruchu funkce jater.
- Subjekt má současnou poruchu příjmu potravy, která naznačuje mentální anorexii nebo bulimii.
- Subjekt má současnou nebo minulou anamnézu glaukomu.
- Subjekt užívá > 4 souběžné ASM. Záchranné léky nejsou zahrnuty v počtu.
- Subjekt dostává souběžnou léčbu kanabidiolem (CBD) jiným než Epidiolex/Epidyolex nebo je aktivně léčen tetrahydrokanabinolem (THC) nebo jakýmkoliv produktem z marihuany pro jakýkoli stav.
- Subjekt se účastnil jiného intervenčního klinického hodnocení do 30 dnů od screeningové návštěvy nebo v současné době dostává hodnocený produkt.
- Subjekt byl před screeningovou návštěvou dříve léčen přípravkem Fintepla® (fenfluramin).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fenfluramin (hydrochlorid) 0,8 mg/kg/den
Part 1: Fenfluramin (hydrochlorid) 0,8 mg/kg/den bude podáván dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách; maximum 30 mg/den, (subjekty užívající současně stiripentol dostanou 0,5 mg/kg/den, [maximum 20 mg/den]) s jídlem nebo bez jídla.
|
Fenfluramin je dodáván jako perorální vodný roztok hydrochloridu fenfluraminu.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Část 1: Odpovídající placebo (hydrochlorid fenfluraminu) bude podáváno dvakrát denně ve stejných dávkách s jídlem nebo bez jídla.
|
Matching fenfluramin (hydrochlorid) placebo je dodáván jako perorální roztok.
|
|
Experimentální: Fenfluramin (hydrochlorid) Otevřená
Část 2 a Část 3: Fenfluramin (hydrochlorid) bude podáván v otevřeném uspořádání s flexibilním dávkovacím režimem, až do dávky fenfluraminu 0,8 mg/kg/den; maximální dávka: 30 mg/den (subjekty užívající současně stiripentol obdrží 0,5 mg/kg/den, [maximálně 20 mg/den]).
Fenfluramin (hydrochlorid) bude podáván dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách s jídlem nebo bez jídla.
|
Fenfluramin je dodáván jako perorální vodný roztok hydrochloridu fenfluraminu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v počitatelné frekvenci motorických záchvatů (CMSF) (Část 1)
Časové okno: Základní období (28 dní), kombinovaná titrační a udržovací perioda (T+M) (14 týdnů)
|
Bude uvedena mediánová procentuální změna od výchozího stavu v měsíční (za 28 dní) CMSF během kombinovaného titračního a udržovacího období u skupiny s fenfluraminem (ZX008) 0,8 mg/kg/den ve srovnání s placebo skupinou.
|
Základní období (28 dní), kombinovaná titrační a udržovací perioda (T+M) (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími během léčby (TEAE) (část 2)
Časové okno: Až do Návštěvy 17 bezpečnostního sledování po dávce v léčebném období OLE1 (až 70 týdnů)
|
Nežádoucí událost (AE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Nežádoucí události vzniklé při léčbě (TEAE) jsou definovány jako jakékoli AE hlášené v den první dávky studijního léku nebo později. |
Až do Návštěvy 17 bezpečnostního sledování po dávce v léčebném období OLE1 (až 70 týdnů)
|
|
Procento účastníků s abnormálními nálezy fyzikálního vyšetření (část 2)
Časové okno: Až do konce léčby (EoT) / předčasného ukončení (ET) Návštěva 16 OLE1 léčebného období (až 68 týdnů)
|
Abnormální nálezy fyzikálního vyšetření, které jsou považovány za klinicky významné hlavním zkoušejícím (PI).
|
Až do konce léčby (EoT) / předčasného ukončení (ET) Návštěva 16 OLE1 léčebného období (až 68 týdnů)
|
|
Procento účastníků s abnormálními nálezy neurologického vyšetření (2. část)
Časové okno: Až do návštěvy EoT/ET 16 v rámci OLE1 léčebného období (až do 68 týdnů)
|
Abnormální nálezy neurologického vyšetření, které jsou zkoušejícím považovány za klinicky významné.
|
Až do návštěvy EoT/ET 16 v rámci OLE1 léčebného období (až do 68 týdnů)
|
|
Procento účastníků s pozitivní odpovědí na otázku o sebepoškozování (část 2)
Časové okno: OLE1 Období léčby Den 1 až Následná bezpečnostní návštěva po podání dávky v období léčby OLE1 17 (až 70 týdnů)
|
OLE1 Období léčby Den 1 až Následná bezpečnostní návštěva po podání dávky v období léčby OLE1 17 (až 70 týdnů)
|
|
|
Procento účastníků se zvýšením chlopenní regurgitace oproti výchozímu stavu (kromě nepřítomné až stopové) (část 2)
Časové okno: Výchozí hodnota (28 dní), kardiologická kontrolní návštěva 18 (až 96 týdnů)
|
Regurgitace chlopně bude hodnocena pomocí 2-dimenzionální (2-D) barevné dopplerovské echokardiografie (ECHO).
|
Výchozí hodnota (28 dní), kardiologická kontrolní návštěva 18 (až 96 týdnů)
|
|
Procento účastníků s plicní arteriální hypertenzí (PASP > 35 mmHg) kdykoli během léčby při opakovaném testování (část 2)
Časové okno: Období léčby OLE1 den 1 až návštěva EoT/ET 16 v období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
Období léčby OLE1 den 1 až návštěva EoT/ET 16 v období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu laboratorních parametrů (hematologie) (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 léčebného období OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 léčebného období OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v laboratorních parametrech (hormony) (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 léčebného období OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 léčebného období OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratorních parametrech (Chemie) (Část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), ukončení léčby/návštěva v rámci ukončení léčby, 16. návštěva období léčby 1 sekvence otevřeného prodloužení (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), ukončení léčby/návštěva v rámci ukončení léčby, 16. návštěva období léčby 1 sekvence otevřeného prodloužení (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratorních parametrech (Analýza moči) (Část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dnů), návštěva na konci léčby / po ukončení léčby 16 v období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dnů), návštěva na konci léčby / po ukončení léčby 16 v období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu vitálních funkcí (krevní tlak) (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dnů), návštěva na konci léčby / ET 16 období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dnů), návštěva na konci léčby / ET 16 období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu vitálních funkcí (srdeční frekvence) (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec léčby / EU (návštěva 16) období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), konec léčby / EU (návštěva 16) období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu vitálních funkcí (teplota) (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), Návštěva na konci léčby/předčasné ukončení léčby 16 léčebného období OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), Návštěva na konci léčby/předčasné ukončení léčby 16 léčebného období OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v životních funkcích (Respirační frekvence) (Část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), EoT/ET Návštěva 16 v období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), EoT/ET Návštěva 16 v období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v tělesné hmotnosti (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 léčebného období OLE1 (do 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 léčebného období OLE1 (do 68 týdnů)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v Tannerově stadiu (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), návštěva EoT/ET 16 období léčby OLE1 (až 68 týdnů)
|
|
|
Procento účastníků s TEAE (část 3)
Časové okno: Až do OLE2 období bezpečnostního sledování po dávce (až 200 týdnů)
|
Nežádoucí účinek (AE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému byl podáván farmaceutický výrobek, který nemusí mít s touto léčbou nutně příčinnou souvislost.
Léčebné nežádoucí účinky jsou definovány jako jakékoliv AE hlášené při první dávce studijního léku nebo po ní.
|
Až do OLE2 období bezpečnostního sledování po dávce (až 200 týdnů)
|
|
Změna od výchozí hodnoty výšky (část 3)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), OLE2 období EoT/ET návštěva 23 (až 198 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), OLE2 období EoT/ET návštěva 23 (až 198 týdnů)
|
|
|
Změna tělesné hmotnosti od výchozího stavu (část 3)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), návštěva ke konci léčby OLE2 nebo předčasné ukončení 23. návštěvy (až 198 týdnů)
|
Výchozí stav (28 dní), návštěva ke konci léčby OLE2 nebo předčasné ukončení 23. návštěvy (až 198 týdnů)
|
|
|
Procento účastníků se zvýšením chlopenní regurgitace oproti výchozímu stavu (kromě nepřítomné po stopovou) (část 3)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), Kardíologická kontrolní návštěva (až 295 týdnů)
|
Valvulární regurgitace bude hodnocena pomocí 2D Color Doppler ECHO.
|
Výchozí stav (28 dní), Kardíologická kontrolní návštěva (až 295 týdnů)
|
|
Procento účastníků s plicní arteriální hypertenzí (PASP > 35 mmHg) kdykoli během léčby při opakovaném testování (část 3)
Časové okno: Období OLE2 Den 1 až konec léčby/předčasné ukončení/ Návštěva 23 období OLE2 (až 198 týdnů)
|
Období OLE2 Den 1 až konec léčby/předčasné ukončení/ Návštěva 23 období OLE2 (až 198 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 50% snížení oproti výchozí hodnotě v CMSF (část 1)
Časové okno: Základní období (28 dní), Kombinovaná období T+M (14 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 50% snížení oproti výchozímu stavu v CMSF během období T+M, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg/den ve srovnání se skupinou s placebem.
|
Základní období (28 dní), Kombinovaná období T+M (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků s hodnocením Klinického Globálního Dojmu - Zlepšení (CGI-I) na úrovni 'Velmi zlepšen' nebo 'Mnohem zlepšen' dle vyšetřovatele (Část 1)
Časové okno: Na konci kombinovaného období T+M (14 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou hodnocení CGI-I „mnohem lepší“ nebo „velmi mnohem lepší“ podle zkoušejícího na konci období T+M, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg ve srovnání se skupinou s placebem. Škála hodnocení CGI-I umožňuje globální hodnocení zlepšení účastníka v čase. Závažnost stavu účastníka je hodnocena na 7bodové škále od 1 (velmi mnohem lepší) do 7 (velmi mnohem horší) následovně: 1=velmi mnohem lepší; 2=mnohem lepší; 3=minimálně lepší; 4=beze změny; 5=minimálně horší; 6=mnohem horší; 7=velmi mnohem horší. |
Na konci kombinovaného období T+M (14 týdnů)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měsíční frekvenci generalizovaných tonicko-klonických (GTC) záchvatů (část 1)
Časové okno: Výchozí hodnota (28 dní), kombinovaná titration a udržovací období (T+M) (14 týdnů)
|
Medián procentuální změny oproti výchozí hodnotě v měsíční frekvenci GTC záchvatů během období T+M, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg/den ve srovnání s placebem.
|
Výchozí hodnota (28 dní), kombinovaná titration a udržovací období (T+M) (14 týdnů)
|
|
Kategorizovaná procentuální změna v záchvatech od výchozího stavu v CMSF (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní, kombinované období titrace a udržovacího období (T+M) (14 týdnů)
|
Kategorizovaná střední percentuální změna záchvatů oproti výchozí hodnotě v měsíční (za 28 dní) CMSF během kombinovaných období T + M bude uvedena v následujících kategoriích: bez snížení nebo zhoršení, ≥25%, ≥75% nebo 100% snížení.
|
Výchozí stav (28 dní, kombinované období titrace a udržovacího období (T+M) (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou "téměř svobody od záchvatů" (část 1)
Časové okno: Kombinovaná období T+M (14 týdnů)
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou téměř bez záchvatů, definovaný jako 0 nebo 1 záchvat během T+M, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg/den ve srovnání se skupinou s placebem.
|
Kombinovaná období T+M (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků s hodnocením CGI-I „Velmi zlepšeno“ nebo „Velmi výrazně zlepšeno“ hodnocené rodičem/pečovatelem (Část 1)
Časové okno: Na konci kombinovaného období T+M (14 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří na konci období T+M dosáhnou hodnocení CGI-I jako mnohem nebo velmi mnohem zlepšené, hodnocené rodičem/pečovatelem, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg ve srovnání se skupinou s placebem.
|
Na konci kombinovaného období T+M (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků se zlepšením (minimální, výrazné nebo velmi výrazné zlepšení) podle hodnocení CGI-I, posuzovaného nezávisle zkoušejícím (část 1)
Časové okno: Na konci kombinovaných období T+M (14 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou hodnocení CGI-I jako minimálně, mnohem nebo velmi zlepšeného hodnocené nezávisle zkoušejícím na konci období T+M, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg ve srovnání s placebovou skupinou.
|
Na konci kombinovaných období T+M (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků se zlepšením (minimální, značné nebo velmi značné zlepšení) na škále CGI-I hodnocené nezávisle rodičem/pečovatelem (část 1)
Časové okno: Na konci kombinovaného T+M období (14 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří na konci období T+M dosáhnou hodnocení CGI-I jako minimálně, výrazně nebo velmi výrazně zlepšení, posuzovaného nezávisle rodičem/pečovatelem, ve skupině s fenfluraminem 0,8 mg/kg ve srovnání se skupinou s placebem.
|
Na konci kombinovaného T+M období (14 týdnů)
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v měsíční frekvenci všech záchvatů (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), kombinovaná titrace a udržovací období (14 týdnů) (T+M) (14 týdnů) (T+M)
|
Procentuální změna oproti výchozímu stavu v měsíční (za 28 dní) četnosti všech záchvatů během kombinovaného období T+M.
|
Výchozí stav (28 dní), kombinovaná titrace a udržovací období (14 týdnů) (T+M) (14 týdnů) (T+M)
|
|
Změna od výchozího stavu v měsíční frekvenci dní bez počitatelných motorických záchvatů (CMS) (Část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), Kombinovaná titrační a udržovací (T+U) období (14 týdnů)
|
Změna od výchozí hodnoty v měsíční (za 28 dní) frekvenci dnů bez CMS během kombinovaných období T+M.
|
Výchozí stav (28 dní), Kombinovaná titrační a udržovací (T+U) období (14 týdnů)
|
|
Procento účastníků s nežádoucími účinky léčby (část 1)
Časové okno: Od dne první dávky do konce udržovacího období (až 14 týdnů)
|
Nežádoucí účinek (AE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán léčivý přípravek, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
TEAE (nežádoucí účinek související s léčbou) byl definován jako jakýkoli nežádoucí účinek s datem / časem začátku v nebo po podání studijní medikace a až do konce udržovací periody (14 týdnů) včetně po podání studijní medikace.
|
Od dne první dávky do konce udržovacího období (až 14 týdnů)
|
|
Procento účastníků s abnormálními nálezy při fyzikálním vyšetření (část 1)
Časové okno: Výchozí stav, Návštěva 6 (den 43), Návštěva 7 (den 71), Návštěva 8 (den 99)
|
Výchozí stav, Návštěva 6 (den 43), Návštěva 7 (den 71), Návštěva 8 (den 99)
|
|
|
Procento účastníků s abnormálními nálezy neurologického vyšetření (část 1)
Časové okno: Výchozí, Návštěva 6 (Den 43), Návštěva 8 (Den 99)
|
Výchozí, Návštěva 6 (Den 43), Návštěva 8 (Den 99)
|
|
|
Procento účastníků s pozitivní odpovědí na otázku o sebepoškozování (část 1)
Časové okno: Výchozí stav, Návštěva 5 (15. den), Návštěva 6 (43. den), Návštěva 7 (71. den), Návštěva 8 (99. den)
|
Výchozí stav, Návštěva 5 (15. den), Návštěva 6 (43. den), Návštěva 7 (71. den), Návštěva 8 (99. den)
|
|
|
Procento účastníků se zvýšením chlopenní regurgitace oproti výchozímu stavu (kromě nepřítomné až stopové) (část 1)
Časové okno: Od dne první dávky do konce udržovacího období (až 14 týdnů)
|
Valvulární regurgitace bude hodnocena pomocí 2-D barevné dopplerovské echokardiografie.
|
Od dne první dávky do konce udržovacího období (až 14 týdnů)
|
|
Procento účastníků s plicní arteriální hypertenzí (PASP > 35 mmHg) kdykoli během léčby při opakovaném testování (část 1)
Časové okno: Od dne první dávky do konce udržovacího období (až 14 týdnů)
|
Bezpečnost a snášenlivost fenfluraminu (ZX008) bude hodnocena u pediatrických a dospělých účastníků s CDD.
|
Od dne první dávky do konce udržovacího období (až 14 týdnů)
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratorních parametrech (hematologie) (Část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržování (T+U) (99. den)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržování (T+U) (99. den)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratorních parametrech (hormony) (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržování (T+U) (Den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržování (T+U) (Den 99)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratorních parametrech (Chemie) (Část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací fáze (den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací fáze (den 99)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratorních parametrech (analýza moči) (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací léčby (T+M) (Den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací léčby (T+M) (Den 99)
|
|
|
Změna od výchozího stavu ve vitálních funkcích (krevní tlak) (Část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací léčby (T+M) (den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací léčby (T+M) (den 99)
|
|
|
Změna od výchozího stavu vitálních funkcí (tepová frekvence) (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací fáze (den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací fáze (den 99)
|
|
|
Změna od výchozího stavu vitálních funkcí (teplota) (část 1)
Časové okno: Výchozí (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací terapie (T+U) (den 99)
|
Výchozí (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací terapie (T+U) (den 99)
|
|
|
Změna od základní hodnoty do vitálních funkcí (Dechová frekvence) (Část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržení (T+M) s koncem v den 99
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržení (T+M) s koncem v den 99
|
|
|
Změna od výchozího stavu v tělesné hmotnosti (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací léčby (den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržovací léčby (den 99)
|
|
|
Změna od výchozího stavu v Tannerově stadiu (část 1)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržování (T+U) (den 99)
|
Výchozí stav (28 dní), konec kombinovaného období titrace a udržování (T+U) (den 99)
|
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v CMSF (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), OLE1 Léčebné období (až 52 týdnů)
|
Medián procentuální změny od výchozího stavu v měsíční (za 28 dní) CMSF během OLE léčebného období.
|
Výchozí stav (28 dní), OLE1 Léčebné období (až 52 týdnů)
|
|
Procentuální změna záchvatů od výchozího stavu kategorizovaná podle CMSF (část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), léčebné období OLE1 (až 52 týdnů)
|
Procentuální změna v počtu záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou za měsíc (28 dní) CMSF během OLE léčebného období bude prezentována v následujících kategoriích: žádné snížení nebo zhoršení, ≥25%, ≥50%, ≥75%, nebo 100% snížení.
|
Výchozí stav (28 dní), léčebné období OLE1 (až 52 týdnů)
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou "téměř úplné bez záchvatů" (část 2)
Časové okno: OLE1 Léčebné období (až 52 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou téměř úplné absence záchvatů, definované jako 0 nebo 1 záchvatů, během OLE období léčby.
|
OLE1 Léčebné období (až 52 týdnů)
|
|
Procento účastníků s hodnocením CGI-I „Značné nebo velmi značné zlepšení“ dle hodnocení investigátora (část 2)
Časové okno: <html><body>Na konci léčebného období OLE1 (až 52 týdnů)</body></html>
|
The percentage of participants who achieve a CGI-I rating of much or very much improved as assessed by the Investigator at the OLE Treatment Period.
|
<html><body>Na konci léčebného období OLE1 (až 52 týdnů)</body></html>
|
|
Procento účastníků s hodnocením CGI-I „Velmi nebo velmi výrazné zlepšení“ podle hodnocení rodiče/pečovatele (část 2)
Časové okno: Na konci léčebného období OLE1 (až 52 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou hodnocení CGI-I jako mnohem nebo velmi mnohem zlepšení podle hodnocení rodiče/pečovatele v období léčby OLE.
|
Na konci léčebného období OLE1 (až 52 týdnů)
|
|
Procento účastníků se zlepšením (minimální, výrazné nebo velmi výrazné zlepšení) na stupnici CGI-I, hodnoceno nezávisle zkoušejícím (část 2)
Časové okno: Na konci léčebného období OLE1 (až 52 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou hodnocení CGI-I jako minimálně, velmi nebo velmi výrazně zlepšení podle hodnocení zkoušejícího v průběhu OLE období léčby.
|
Na konci léčebného období OLE1 (až 52 týdnů)
|
|
Procento účastníků se zlepšením (minimální, výrazné nebo velmi výrazné zlepšení) na stupnici CGI-I hodnocené rodičem/pečovatelem (část 2)
Časové okno: Na konci období léčby OLE1 (až 52 týdnů)
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou hodnocení CGI-I jako minimální, velké nebo velmi velké zlepšení podle hodnocení rodiče/pečovatele v období OLE léčby.
|
Na konci období léčby OLE1 (až 52 týdnů)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měsíční frekvenci GTC záchvatů (Část 2)
Časové okno: Výchozí stav (28 dní), Léčebné období OLE1 (až 52 týdnů)
|
Medián procentuální změny od výchozí hodnoty měsíční frekvence GTC záchvatů během léčebného období OLE.
|
Výchozí stav (28 dní), Léčebné období OLE1 (až 52 týdnů)
|
|
Změna od výchozího stavu v měsíční frekvenci dnů bez CMS (část 2)
Časové okno: Výchozí hodnoty (28 dní), období léčby OLE1 (až 52 týdnů)
|
Změna od výchozího stavu v měsíční (za 28 dní) frekvenci dnů bez CMS během OLE léčebného období.
|
Výchozí hodnoty (28 dní), období léčby OLE1 (až 52 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. března 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
8. listopadu 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
8. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
1. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Epileptické syndromy
- Neurologické projevy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Epilepsie, generalizovaná
- Epilepsie
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Záchvaty
- Epilepsie, Tonicko-klonická
- Křeče, infantilní
- Porucha nedostatku CDKL5
- Organické chemikálie
- Aminy
- Fenylaminy
- Ethylaminy
- Fenfluramin
Další identifikační čísla studie
- ZX008-2103/EP0216
- 2021-003222-76 (Číslo EudraCT)
- 2023-506269-78-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Údaje z této zkoušky si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.
Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a upraveným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii.
Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org
a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů.
Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.
Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii.
Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org
a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů.
Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .