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レノックス・ガストー症候群の小児における補助療法としてのEPX-100（塩酸クレミゾール） (LGS)

2026年8月19日 更新者：Epygenix

レノックス・ガストー症候群の小児における補助療法としての EPX-100 (塩酸クレミゾール) の 20 週間の多施設無作為化二重盲検プラセボ対照概念実証試験

レノックスガストー症候群の小児における補助療法としての EPX-100 (塩酸クレミゾール)。 (LGS)

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

4週間の観察期間（ベースライン期間）の間にレノックス・ガストー症候群の参加者の低下をもたらす発作の頻度の変化率によって測定される、プラセボと比較した補助療法としての分割用量での経口EPX-100の有効性を評価すること。 12 週間のメンテナンス フェーズの最後の 4 週間。 20 週間の研究には、研究治療開始前の 4 週間の観察段階 (ベースライン)、4 週間の滴定段階、および 12 週間の維持段階が含まれます。 参加者の選択により、維持期終了後さらに 52 週間、非盲検延長 (OLE) 期で EPX-100 の経口投与を続けることができます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

260

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 積極的、募集していない
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 積極的、募集していない
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Kamil Detyniecki, MD
        • コンタクト：
      • Orlando、Florida、アメリカ、32804
        • 募集
        • AdventHealth Innovation Tower
        • 主任研究者：
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando、Florida、アメリカ、34746
        • 一時停止
        • Rare Disease Research
      • Winter Park、Florida、アメリカ、32789
        • 積極的、募集していない
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Re:Cognition Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • Norton Children's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jaime Shoup, MD
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • 積極的、募集していない
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville、Minnesota、アメリカ、55102
        • 募集
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • 募集
        • Children's Nebraska
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro、New Jersey、アメリカ、07746
        • 募集
        • Tekton Research
        • 主任研究者：
          • Amor Mehta, MD
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Asim Shahid, MD
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10016-4852
        • 募集
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • 主任研究者：
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28211
        • 募集
        • On-Site Clinical Solution
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robert Nahouraii
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
        • 募集
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • 主任研究者：
          • Antonio Iglesias, MD
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • UTHealth Houston
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • Clinical Neurosciences Center
        • 主任研究者：
          • Angela Peters, MD
  • イタリア
      • Catanzaro、イタリア、88100
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • 主任研究者：
          • Antonio Gambardella
      • Florence、イタリア、50139
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • 主任研究者：
          • Renzo Guerrini
      • Milan、イタリア、20133
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 主任研究者：
          • Giuseppe Didato
    • Molise
      • Pozzilli、Molise、イタリア、86077
        • 募集
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • 主任研究者：
          • Alfredo D'Aniello
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08025
        • 募集
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • 主任研究者：
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • 主任研究者：
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid、スペイン、28009
        • 募集
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • 主任研究者：
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga、スペイン、29010
        • 募集
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • 主任研究者：
          • Pedro Serrano
      • Pamplona、スペイン、31008
        • 募集
        • Hospital Universitario de Navarra
        • 主任研究者：
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville、スペイン、41013
        • 募集
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • 主任研究者：
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • 募集
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 主任研究者：
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Niš、セルビア、18 000
        • 募集
        • University Clinical Center Nis
        • 主任研究者：
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad、セルビア、21000
        • 募集
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • 主任研究者：
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • ポーランド
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド、30-363
        • 募集
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • 主任研究者：
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-829
        • 募集
        • Neurosphera
        • 主任研究者：
          • Beata Zwolinska
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、050098
        • 募集
        • Emergency University Hospital
        • 主任研究者：
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest、ルーマニア、041408
        • 募集
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • 主任研究者：
          • Madalina Leanca
      • Iași、ルーマニア、700309
        • 募集
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • 主任研究者：
          • Ioana Grigore
  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • 募集
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • 主任研究者：
          • Hui Xiong
      • Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • 主任研究者：
          • Yuwu Jiang
      • Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • 主任研究者：
          • Yuwu Jiang
      • Changchun、中国、130021
        • 募集
        • The First Hospital of Jilin University
        • 主任研究者：
          • Jianmin Liang
      • Changsha、中国、410007
        • 募集
        • Hunan Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Sai Yang
      • Chengdu、中国、610041
        • 募集
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • 主任研究者：
          • Rong Luo
      • Chengdu、中国、610073
        • 募集
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • 主任研究者：
          • Li Yan
      • Chongqing、中国、400014
        • 募集
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • 主任研究者：
          • Li Jiang
      • Guangzhou、中国、510260
        • 募集
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • 主任研究者：
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang、中国、550004
        • 募集
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 主任研究者：
          • Rong Ai
      • Jinan、中国、250012
        • 募集
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • 主任研究者：
          • Baomin Li
      • Nanchang、中国、330006
        • 募集
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Yong Chen
      • Shenzhen、中国、518000
        • 募集
        • Shenzhen Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Dezhi Cao
      • Wuhan、中国、430015
        • 募集
        • Wuhan Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Dan Sun
      • Xi'an、中国、710004
        • 募集
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'An Jiaotong University
        • 主任研究者：
          • Lin Yang
      • Xuzhou、中国、221006
        • 募集
        • Xuzhou Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Xiaoming Liu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -同意時に14歳以上の男性または女性の参加者。

  2. 参加者は、以下を含むレノックス・ガストー症候群の記録された病歴を持っている必要があります。

    • -少なくとも1つのタイプの全般発作の証拠（下記参照）
    • 脳波 (EEG) 診断基準 (異常な背景活動、遅いスパイク波放電 (< 2.5 Hz)、および/または睡眠中の発作的な速い活動)、および
    • 異常な認知発達。

  3. 参加者は、次の基準で ASM によって完全に制御されていない発作を持っている必要があります。

    • 11歳以下で発作を起こす
    • -強直性または強直性/脱力性発作、および落下/落下をもたらす現在の数えられる発作を含む必要がある複数の発作タイプの履歴。 含めるのに適したドロップをもたらすカウント可能な運動発作のタイプは次のとおりです。
    • 明確で観察可能な運動徴候（すなわち、自動症、ジストニー姿勢、フォーカルトニックスチフニング）を伴うフォーカル
    • 二次性全身性強直間代（焦点発作から両側痙攣発作に進展）
    • 全身強直間代性けいれん
    • 間代性（両側性に注意：対称RとL）、および/または
    • トニック/アトニック。
  4. -ケトジェニックダイエットや迷走神経刺激（VNS）を含むてんかんのすべての投薬および/または介入は、スクリーニング前の30日以上安定している必要があり、参加者は研究を通じて安定したレジメンを維持する意思があります。 注: ケトジェニック ダイエットと VNS 治療は、研究を通して ASM としてカウントされません。
  5. 参加者は、病歴、ベースラインの発作カレンダー、および包含/除外基準を確認した後、PI によって参加を承認される必要があります。 独立した審査員は、研究に登録された各参加者のレノックス・ガストー症候群の診断を確認します。
  6. -4週間のベースライン期間（観察段階）ごとに、転倒/落下（強直間代、強直、間代、脱力、観察可能な運動徴候を伴う焦点）をもたらす4回以上のカウント可能な発作の発作基準。
  7. 参加者は、訪問 1 の 30 日以上前に ASM の安定したレジメンを使用し、一般的に健康である必要があります。
  8. -参加者、親、またはLARは、正確で完全な毎日の発作カレンダーを維持することができ、維持する意思があります.
  9. 出産の可能性がある性的に活発な女性（WCBP）は、医学的に許容される避妊法を使用しており、スクリーニング訪問時に尿妊娠検査が陰性である必要があります。 WCBP は、生物学的に妊娠することができる女性として定義されます。 医学的に許容される避妊方法には、少なくとも 3 か月間の子宮内避妊器具の設置、外科的滅菌、または適切なバリア方法 (横隔膜や泡など) が含まれます。 経口避妊薬と他の方法（殺精子クリームなど）を組み合わせて使用​​することは許容されます。 性的に活発ではない参加者では、禁欲は避妊の許容される形態であり、プロトコルに従って尿が検査されます。 出産の可能性がない女性、つまり閉経後の女性は、病歴にこの状態が記録されている必要があります。 妊娠中の女性はこの研究から除外されます。
  10. 研究の性質とリスクを適切に知らされた後、研究関連の手順に従事する前に、参加者、親、または LAR を利用可能にし、書面によるインフォームド コンセントを提供する用意があります。

除外基準:

  1. EPX-100（クレミゾールHCl）に対する既知の感受性、アレルギー、または以前の暴露。
  2. -スクリーニングの90日前までの治験薬またはデバイスへの曝露、または研究中のいつでも別の薬物またはデバイス試験に参加する予定。
  3. 違法薬物またはアルコールの使用、感染症、新生物、脱髄疾患、変性神経疾患、または進行性中枢神経系 (CNS) 疾患、代謝性疾患、蘇生を必要とする最近の 6 か月以内の最近の無酸素エピソード、または進行性変性疾患に続発する発作。
  4. -中等度または重度のCYP3A4 / 5 / 7の誘導剤または阻害剤を含む、EPX-100を妨害することが知られている薬物の同時使用。 具体的には、カルバマゼピン、オキシカルバゼピン、フェニトイン、ガバペンチン、フェノバルビタール、および/またはフェンフルラミンの併用は除外されます。 研究期間中にグレープフルーツおよびグレープフルーツジュースを控えることに同意できない被験者。 禁止薬物のリストについては、付録 1 を参照してください。
  5. 以下の併用療法を受けている：中枢作用性食欲抑制剤。モノアミン酸化酵素 (MAO) 阻害剤;セロトニン再取り込み阻害 (SRI、SSRI) を含む、臨床的に認められる量のセロトニン アゴニストまたはアンタゴニスト特性を持つ中枢作用薬。 また、全身性コルチコステロイド（吸入ステロイドは許可されています）および静脈内免疫グロブリン（IVIG）は発作頻度を低下させる可能性があるため、研究全体で除外されます。
  6. -PIの判断で、臨床的に重要であると見なされ、参加者の安全性または研究結果に潜在的に影響を与える可能性のある病状があります。これには、臨床的に重要な心臓病（狭心症、うっ血性心不全、制御されていない高血圧、不整脈、および/または臨床的弁膜症)、腎臓、肺、胃腸、血液または肝臓の状態;または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄に影響を与える状態。
  7. 積極的な自殺計画/意図を持っているか、過去 6 か月間に積極的な自殺念慮があったか、過去 3 年間に自殺未遂をした。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、ランダム化後の研究薬の最初の用量を受け取ります。
薬：プラセボ
プラセボは経口ソリューションとして投与されます。
実験的：二重盲検クレミゾールHCl
参加者は、ランダム化後の研究薬の最初の用量を受け取ります。
薬：クレミゾールHCl
Clemizole HClは経口ソリューションとして投与されます。
他の名前：
  • EPX-100
実験的：オープンラベルクレミゾールHCl
DB期間を完了する適格な参加者は、OLE期間を継続するオプションがあり、その間に最大3年間Clemizole HCLを受け取ります。
薬：クレミゾールHCl
Clemizole HClは経口ソリューションとして投与されます。
他の名前：
  • EPX-100

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CMMS-28の変化率
時間枠：ベースライン期間から最大16週間
ベースライン期間からDB期間の終わりまでのCMMS-28のパーセントの変化
ベースライン期間から最大16週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CMMS-28が50％以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースライン期間から最大16週間
ベースライン期間からDB期間の終わりまでCMMS-28が50％以上減少した参加者の割合
ベースライン期間から最大16週間
CMMS-28発作のない日の変化率
時間枠：ベースライン期間から最大16週間
ベースライン期間からDB期間の終わりまでのCMMS-28発作のない日数の変化
ベースライン期間から最大16週間
変化の臨床的グローバルな印象（CGI-C）スコア
時間枠：16週目
DB期間の終了時のCGI-Cスコア
16週目
介護者のグローバルな変化の印象（Cagi-C）スコア
時間枠：16週目
DB期間の終わりにCagi-Cスコア
16週目
発作強度/期間（Cagi-CSID）スコアの変化に対する介護者のグローバルな印象
時間枠：16週目
DB期間の終わりにCagi-CSIDスコア
16週目
生活の質の変化在庫（QI）disabilityスコア
時間枠：ベースライン期間から最大16週間
ベースラインからDB期間の終わりにQi分散性スコアの変更
ベースライン期間から最大16週間
発作のない日数の28日あたりの変化率
時間枠：ベースライン期間から最大16週間
ベースライン期間からDB期間の終わりまでの発作のない日数（すべての発作タイプに基づく）の28日あたりの変化率
ベースライン期間から最大16週間
CMMS-28の変化率
時間枠：ベースライン期間から最大12週間
ベースライン期間からDBメンテナンスフェーズの終了までのCMMS-28の変化率
ベースライン期間から最大12週間
CMMS-28が50％以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースライン期間から最大12週間
ベースライン期間からDBメンテナンスフェーズの終了までのCMMS-28が50％以上減少した参加者の割合
ベースライン期間から最大12週間
治療に発生する有害事象の発生率（ティー）
時間枠：研究薬の最初の用量投与から研究の終わりまで、約172週間まで
ティーの発生率は治療群間で比較されます
研究薬の最初の用量投与から研究の終わりまで、約172週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Epygenix

協力者

Harmony Biosciences Management, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Amit Ray, MD、Harmony Biosciences Management, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月9日

一次修了 (推定)

2026年11月1日

研究の完了 (推定)

2029年11月1日

試験登録日

最初に提出

2021年9月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年9月23日

最初の投稿 (実際)

2021年10月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月19日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EPX-100-003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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