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EPX-100（盐酸克立咪唑）作为 Lennox Gastaut 综合征患儿的辅助治疗 (LGS)

2026年9月11日 更新者：Epygenix

EPX-100（盐酸克立咪唑）作为 Lennox-Gastaut 综合征患儿辅助治疗的 20 周多中心、随机、双盲、安慰剂对照、概念验证试验

EPX-100（盐酸克立咪唑）作为 Lennox Gastaut 综合征患儿的辅助治疗。 (LGS)

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

评估 EPX-100 口服分剂量作为辅助治疗与安慰剂相比的疗效，通过导致 Lennox-Gastaut 综合征参与者在 4 周观察期（基线期）之间癫痫发作频率下降的百分比变化来衡量以及 12 周维护阶段的最后 4 周。 为期 20 周的研究包括开始研究治疗前的 4 周观察阶段（基线）、4 周滴定阶段和 12 周维持阶段。 根据参与者的选择，他/她可以在维护阶段结束后的开放标签扩展（OLE）阶段继续口服 EPX-100 52 周。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

260

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • 招聘中
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • 首席研究员：
          • Hui Xiong
      • Beijing、中国、100034
        • 招聘中
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • 首席研究员：
          • Yuwu Jiang
      • Beijing、中国、100034
        • 招聘中
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • 首席研究员：
          • Yuwu Jiang
      • Changchun、中国、130021
        • 招聘中
        • The First Hospital of Jilin University
        • 首席研究员：
          • Jianmin Liang
      • Changsha、中国、410007
        • 招聘中
        • Hunan Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Sai Yang
      • Chengdu、中国、610041
        • 招聘中
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • 首席研究员：
          • Rong Luo
      • Chengdu、中国、610073
        • 招聘中
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • 首席研究员：
          • Li Yan
      • Chongqing、中国、400014
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • 首席研究员：
          • Li Jiang
      • Guangzhou、中国、510260
        • 招聘中
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • 首席研究员：
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang、中国、550004
        • 招聘中
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 首席研究员：
          • Rong Ai
      • Jinan、中国、250012
        • 招聘中
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • 首席研究员：
          • Baomin Li
      • Nanchang、中国、330006
        • 招聘中
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Yong Chen
      • Shenzhen、中国、518000
        • 招聘中
        • Shenzhen Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Dezhi Cao
      • Wuhan、中国、430015
        • 招聘中
        • Wuhan Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Dan Sun
      • Xi'an、中国、710004
        • 招聘中
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • 首席研究员：
          • Lin Yang
      • Xuzhou、中国、221006
        • 招聘中
        • Xuzhou Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Xiaoming Liu
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • 招聘中
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 首席研究员：
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • 招聘中
        • Childrens University Hospital
        • 首席研究员：
          • Dimitrije Nikolic
      • Niš、塞尔维亚、18 000
        • 招聘中
        • University Clinical Center Nis
        • 首席研究员：
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
        • 招聘中
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • 首席研究员：
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • 意大利
      • Catanzaro、意大利、88100
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • 首席研究员：
          • Antonio Gambardella
      • Florence、意大利、50139
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • 首席研究员：
          • Renzo Guerrini
      • Milan、意大利、20133
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 首席研究员：
          • Giuseppe Didato
    • Liguria
      • Genoa、Liguria、意大利、16132
        • 招聘中
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitan
        • 首席研究员：
          • Flavio Villani
    • Molise
      • Pozzilli、Molise、意大利、86077
        • 招聘中
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • 首席研究员：
          • Alfredo D'Aniello
  • 波兰
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、波兰、30-363
        • 招聘中
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • 首席研究员：
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、02-829
        • 招聘中
        • Neurosphera
        • 首席研究员：
          • Beata Zwolinska
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、050098
        • 招聘中
        • Emergency University Hospital
        • 首席研究员：
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest、罗马尼亚、041408
        • 招聘中
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • 首席研究员：
          • Madalina Leanca
      • Iași、罗马尼亚、700309
        • 招聘中
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • 首席研究员：
          • Ioana Grigore
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 主动，不招人
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 主动，不招人
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Orlando、Florida、美国、32804
        • 招聘中
        • AdventHealth Innovation Tower
        • 首席研究员：
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando、Florida、美国、34746
        • 暂停
        • Rare Disease Research
      • Winter Park、Florida、美国、32789
        • 主动，不招人
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Re:Cognition Health
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • 主动，不招人
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville、Minnesota、美国、55102
        • 招聘中
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68114
        • 招聘中
        • Children's Nebraska
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro、New Jersey、美国、07746
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
      • New York、New York、美国、10016-4852
        • 招聘中
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • 首席研究员：
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28211
        • 招聘中
        • On-Site Clinical Solution
        • 首席研究员：
          • Robert Nahouraii
        • 接触：
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville、North Carolina、美国、27560
        • 招聘中
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • 首席研究员：
          • Antonio Iglesias, MD
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员：
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • 招聘中
        • Children's Health Specialty Center
        • 首席研究员：
          • Charuta Joshi
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • UTHealth Houston
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • 招聘中
        • Clinical Neurosciences Center
        • 首席研究员：
          • Angela Peters, MD
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08025
        • 招聘中
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • 首席研究员：
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • 首席研究员：
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • 首席研究员：
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga、西班牙、29010
        • 招聘中
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • 首席研究员：
          • Pedro Serrano
      • Pamplona、西班牙、31008
        • 招聘中
        • Hospital Universitario de Navarra
        • 首席研究员：
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • 首席研究员：
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 同意时年满 14 岁的男性或女性参与者。

  2. 参与者必须有 Lennox-Gastaut 综合症的病史记录，包括：

    • 至少一种全身性发作的证据（见下文）
    • 脑电图 (EEG) 诊断标准（背景活动异常、慢速棘波放电 (< 2.5 Hz) 和/或睡眠期间阵发性快速活动），以及
    • 认知发育异常。

  3. 参与者的癫痫发作必须不完全由 ASM 控制，并符合以下标准：

    • 癫痫发作在 11 岁或以下
    • 多种癫痫发作类型的病史，其中必须包括强直或强直/失张力发作以及导致跌倒/跌倒的当前可计数癫痫发作。 可数的导致符合纳入条件的下降的运动发作类型是：
    • 具有清晰、可观察到的运动体征的局灶性（即自动症、肌张力障碍姿势、局灶性强直性僵硬）
    • 继发性全身性强直阵挛（从局灶性发作发展为双侧惊厥性发作）
    • 全身性强直阵挛性惊厥
    • 阵挛性（注意双侧：对称的 R 和 L），和/或
    • 补品/无张力。
  4. 所有治疗癫痫的药物和/或干预措施，包括生酮饮食和迷走神经刺激 (VNS)，在筛选前必须稳定 ≥ 30 天，并且参与者愿意在整个研究过程中保持稳定的治疗方案。 注意：在整个研究过程中，生酮饮食和 VNS 治疗不算作 ASM。
  5. 在审查病史、基线癫痫发作日历和纳入/排除标准后，参与者必须获得 PI 的批准才能参与。 独立审查员将确认每位参加研究的参与者的 Lennox-Gastaut 综合症诊断。
  6. 每 4 周基线期（观察阶段）≥ 4 次可计数癫痫发作导致跌倒（强直阵挛、强直、阵挛、失张力、具有可观察到的运动体征的局灶性）的癫痫发作标准。
  7. 参与者应在第 1 次就诊前 ≥ 30 天接受稳定的 ASM 方案，并且总体健康状况良好。
  8. 参与者、父母或 LAR 能够并愿意维护准确和完整的日常癫痫发作日历。
  9. 有生育能力的性活跃女性 (WCBP) 必须使用医学上可接受的节育方法，并且在筛查访视时尿妊娠试验呈阴性。 WCBP 被定义为在生物学上能够怀孕的女性。 医学上可接受的节育方法包括放置至少 3 个月的宫内节育器、手术绝育或适当的屏障方法（例如隔膜和泡沫）。 口服避孕药与另一种方法（例如，杀精子霜）结合使用是可以接受的。 对于性生活不活跃的参与者，禁欲是一种可接受的避孕方式，尿液将按照方案进行检测。 没有生育潜力的妇女，即绝经后妇女，必须在其病史中记录这种情况。 孕妇被排除在本研究之外。
  10. 在被适当告知研究的性质和风险后，在参与任何与研究相关的程序之前，让参与者、父母或 LAR 可用并愿意提供书面知情同意书。

排除标准：

  1. 已知的敏感性、过敏性或以前接触过 EPX-100（盐酸克立咪唑）。
  2. 在筛选前 90 天内接触任何研究药物或设备，或计划在研究期间的任何时间参加另一种药物或设备试验。
  3. 继发于非法药物或酒精使用、感染、肿瘤、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或进行性中枢神经系统 (CNS) 疾病、代谢疾病、最近 6 个月内需要复苏的近期缺氧发作或进行性退行性疾病。
  4. 同时使用已知会干扰 EPX-100 的药物，包括 CYP3A4/5/7 的中度或重度诱导剂或抑制剂。 具体而言，排除同时使用卡马西平、奥卡西平、苯妥英钠、加巴喷丁、苯巴比妥和/或芬氟拉明。 无法同意在研究期间戒除葡萄柚和葡萄柚汁的受试者。 违禁药品清单见附件一。
  5. 接受伴随治疗： 中枢作用的厌食剂；单胺氧化酶 (MAO) 抑制剂；任何具有临床可感知量的血清素激动剂或拮抗剂特性的中枢作用药物，包括血清素再摄取抑制（SRIs、SSRIs）。 此外，全身性皮质类固醇（允许吸入类固醇）和静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 可能会降低癫痫发作频率，因此在整个研究中被排除在外。
  6. 有任何根据 PI 的判断被认为具有临床意义并可能影响参与者安全或研究结果的医疗状况，包括但不限于：具有临床意义的心脏病（包括心绞痛、充血性心力衰竭、不受控制的高血压、心律失常和/或临床瓣膜病）、肾、肺、胃肠道、血液或肝脏疾病；或影响药物吸收、分布、代谢或排泄的病症。
  7. 有积极的自杀计划/意图或在过去 6 个月内有积极的自杀念头或在过去 3 年内有自杀企图。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
随机分组后，参与者将收到他们的第一剂学习药物。
药品：安慰剂
安慰剂将作为口服溶液管理。
实验性的：双盲Clemizole HCl
随机分组后，参与者将收到他们的第一剂学习药物。
药品：Clemizole HCl
Clemizole HCl将作为口服溶液施用。
其他名称：
  • EPX-100
实验性的：开放标签Clemizole HCl
完成数据库期的合格参与者将可以选择在OLE期间继续，在此期间，他们将获得Clemizole HCl长达3年。
药品：Clemizole HCl
Clemizole HCl将作为口服溶液施用。
其他名称：
  • EPX-100

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CMMS-28的变化百分比
大体时间：从基准期到16周
从基准期到DB期结束的CMMS-28的百分比变化百分比
从基准期到16周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
CMMS-28降低≥50％的参与者比例
大体时间：从基准期到16周
从基线周期到DB期结束的CMMS-28降低≥50％的参与者比例
从基准期到16周
CMMS-28无癫痫发作天变化的百分比
大体时间：从基准期到16周
从基线周期到DB期结束的CMMS-28无癫痫发作天变化的百分比变化百分比
从基准期到16周
临床全球变化印象（CGI-C）得分
大体时间：第16周
DB期结束时的CGI-C得分
第16周
护理人员全球变化印象（CAGI-C）得分
大体时间：第16周
DB期结束时CAGI-C分数
第16周
护理人员全球癫痫强度/持续时间变化的印象（CAGI-CSID）得分
大体时间：第16周
DB期结束时Cagi-CSID得分
第16周
生活质量库存（QI）的变化 - 可见性得分
大体时间：从基准期到16周
从基线到DB时期结束的质量可辨别率得分的变化
从基准期到16周
癫痫发作次数的每28天变化百分比
大体时间：从基准期到16周
从基线期到DB期结束的无癫痫发作天数（基于所有癫痫发作类型）的每28天的变化百分比变化
从基准期到16周
CMMS-28的变化百分比
大体时间：从基准期到12周
CMMS-28的百分比从基线周期到DB维护阶段结束
从基准期到12周
CMMS-28降低≥50％的参与者比例
大体时间：从基准期到12周
从基线周期到DB维护阶段结束时，CMMS-28降低≥50％的参与者的比例
从基准期到12周
治疗急性不良事件的发生率（TEAE）
大体时间：从研究药物的第一个剂量给药到研究结束，大约172周
将在治疗组中比较茶的发病率
从研究药物的第一个剂量给药到研究结束，大约172周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Epygenix

合作者

Harmony Biosciences Management, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Amit Ray, MD、Harmony Biosciences Management, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年4月9日

初级完成 (估计的)

2026年11月1日

研究完成 (估计的)

2029年11月1日

研究注册日期

首次提交

2021年9月23日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月23日

首次发布 (实际的)

2021年10月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月11日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EPX-100-003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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