Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

EPX-100 (клемизола гидрохлорид) в качестве дополнительной терапии у детей с синдромом Леннокса-Гасто (LGS)

11 сентября 2026 г. обновлено: Epygenix

20-недельное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для подтверждения концепции EPX-100 (клемизола гидрохлорида) в качестве дополнительной терапии у детей с синдромом Леннокса-Гасто

EPX-100 (клемизола гидрохлорид) в качестве дополнительной терапии у детей с синдромом Леннокса-Гасто. (ЛГС)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Оценить эффективность EPX-100 при пероральном приеме в разделенных дозах в качестве дополнительной терапии по сравнению с плацебо, измеряемую процентным изменением частоты припадков, которые приводят к спадам у участников с синдромом Леннокса-Гасто между 4-недельной фазой наблюдения (исходный период) и последний 4-недельный период 12-недельного этапа обслуживания. 20-недельное исследование включает 4-недельную фазу наблюдения (исходный уровень) до начала исследуемого лечения, 4-недельную фазу титрования и 12-недельную поддерживающую фазу. По желанию участника он/она может продолжать пероральное введение EPX-100 в фазе продления открытой этикетки (OLE) еще в течение 52 недель после окончания фазы поддержки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

260

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Рекрутинг
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Главный следователь:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Главный следователь:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Главный следователь:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Главный следователь:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Испания, 31008
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Главный следователь:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Главный следователь:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD
  • Италия
      • Catanzaro, Италия, 88100
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Главный следователь:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Главный следователь:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Главный следователь:
          • Giuseppe Didato
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Италия, 16132
        • Рекрутинг
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitan
        • Главный следователь:
          • Flavio Villani
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Италия, 86077
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Главный следователь:
          • Alfredo D'Aniello
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Рекрутинг
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Главный следователь:
          • Hui Xiong
      • Beijing, Китай, 100034
        • Рекрутинг
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Главный следователь:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Китай, 100034
        • Рекрутинг
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Главный следователь:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, Китай, 130021
        • Рекрутинг
        • The First Hospital of Jilin University
        • Главный следователь:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, Китай, 410007
        • Рекрутинг
        • Hunan Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Sai Yang
      • Chengdu, Китай, 610041
        • Рекрутинг
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Главный следователь:
          • Rong Luo
      • Chengdu, Китай, 610073
        • Рекрутинг
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Главный следователь:
          • Li Yan
      • Chongqing, Китай, 400014
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Главный следователь:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, Китай, 510260
        • Рекрутинг
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Главный следователь:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, Китай, 550004
        • Рекрутинг
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Главный следователь:
          • Rong Ai
      • Jinan, Китай, 250012
        • Рекрутинг
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Главный следователь:
          • Baomin Li
      • Nanchang, Китай, 330006
        • Рекрутинг
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, Китай, 518000
        • Рекрутинг
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, Китай, 430015
        • Рекрутинг
        • Wuhan Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Dan Sun
      • Xi'an, Китай, 710004
        • Рекрутинг
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Главный следователь:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, Китай, 221006
        • Рекрутинг
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Xiaoming Liu
  • Польша
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Польша, 30-363
        • Рекрутинг
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Главный следователь:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 02-829
        • Рекрутинг
        • Neurosphera
        • Главный следователь:
          • Beata Zwolinska
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 050098
        • Рекрутинг
        • Emergency University Hospital
        • Главный следователь:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Румыния, 041408
        • Рекрутинг
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Главный следователь:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Румыния, 700309
        • Рекрутинг
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Главный следователь:
          • Ioana Grigore
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Главный следователь:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • Childrens University Hospital
        • Главный следователь:
          • Dimitrije Nikolic
      • Niš, Сербия, 18 000
        • Рекрутинг
        • University Clinical Center Nis
        • Главный следователь:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Сербия, 21000
        • Рекрутинг
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Главный следователь:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Активный, не рекрутирующий
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Активный, не рекрутирующий
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Контакт:
          • Brett Alonso Cardenas
          • Номер телефона: 305-243-3100
          • Электронная почта: bac301@med.miami.edu
        • Главный следователь:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804
        • Рекрутинг
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Главный следователь:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 34746
        • Приостановленный
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Активный, не рекрутирующий
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Re:Cognition Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Рекрутинг
        • Norton Children's Medical Center
        • Главный следователь:
          • Jaime Shoup, MD
        • Контакт:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Активный, не рекрутирующий
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Рекрутинг
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Контакт:
          • Sarah Ellis, MD
          • Номер телефона: 651-377-8319
          • Электронная почта: sellis@mnepilepsy.net
        • Главный следователь:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
        • Рекрутинг
        • Children's Nebraska
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Соединенные Штаты, 07746
        • Рекрутинг
        • Tekton Research
        • Главный следователь:
          • Amor Mehta, MD
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Рекрутинг
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Asim Shahid, MD
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016-4852
        • Рекрутинг
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Главный следователь:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28211
        • Рекрутинг
        • On-Site Clinical Solution
        • Главный следователь:
          • Robert Nahouraii
        • Контакт:
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Рекрутинг
        • Atrium Health STRIVE Research
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ravi Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
        • Рекрутинг
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Главный следователь:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • Children's Health Specialty Center
        • Главный следователь:
          • Charuta Joshi
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • UTHealth Houston
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • Clinical Neurosciences Center
        • Главный следователь:
          • Angela Peters, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола в возрасте 14 лет и старше на момент согласия.

  2. Участник должен иметь задокументированную историю синдрома Леннокса-Гасто, в том числе:

    • Признаки хотя бы одного типа генерализованного приступа (см. ниже)
    • Диагностические критерии электроэнцефалограммы (ЭЭГ) (аномальная фоновая активность, медленные разряды спайк-волны (< 2,5 Гц) и/или пароксизмальная быстрая активность во время сна) и
    • Аномальное когнитивное развитие.

  3. Участники должны иметь припадки, не полностью контролируемые ASM, со следующими критериями:

    • Начало приступов в возрасте 11 лет и младше
    • История множественных типов приступов, которые должны включать тонические или тонические/атонические приступы, а также текущие исчисляемые приступы, которые приводят к падению/падению. Типы исчисляемых моторных припадков, приводящих к падению, которые подходят для включения:
    • Очаговый с четкими, наблюдаемыми двигательными симптомами (например, автоматизмы, дистоническая поза, фокальная тоническая скованность)
    • Вторично-генерализованный тонико-клонический (переходящий в двусторонний судорожный припадок из фокального припадка)
    • Генерализованные тонико-клонические судороги
    • Клонический (обратите внимание на двусторонний: симметричный R и L) и/или
    • Тоник/атоник.
  4. Все лекарства и/или вмешательства при эпилепсии, включая кетогенную диету и стимуляцию блуждающего нерва (ВНС), должны быть стабильными в течение ≥ 30 дней до скрининга, и участник готов поддерживать стабильный режим на протяжении всего исследования. Примечание. Кетогенная диета и лечение VNS не учитываются как ASM на протяжении всего исследования.
  5. Участник должен быть одобрен для участия PI после изучения истории болезни, исходных календарей припадков и критериев включения/исключения. Независимый рецензент подтвердит диагноз синдрома Леннокса-Гасто для каждого участника, включенного в исследование.
  6. Критерии судорог ≥ 4 подсчитываемых приступов, которые приводят к падению/падению (тонико-клонические, тонические, клонические, атонические, фокальные с наблюдаемыми двигательными симптомами) за 4-недельный базовый период (фаза наблюдения).
  7. Участники должны находиться на стабильном режиме ASM за ≥ 30 дней до визита 1 и в целом иметь хорошее здоровье.
  8. Участник, родитель или LAR могут и хотят вести точный и полный ежедневный календарь приступов.
  9. Сексуально активные женщины детородного возраста (WCBP) должны использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью и иметь отрицательный результат теста мочи на беременность во время скринингового визита. WCBP определяется как женщина, которая биологически способна забеременеть. Приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля рождаемости включает использование внутриматочной спирали в течение как минимум 3 месяцев, хирургическую стерилизацию или адекватные барьерные методы (например, диафрагму и пену). Допустимо использование оральных контрацептивов в сочетании с другим методом (например, спермицидным кремом). Для участников, которые не ведут половую жизнь, воздержание является приемлемой формой контроля над рождаемостью, и моча будет проверена в соответствии с протоколом. Женщины, которые не имеют детородного потенциала, то есть в постменопаузе, должны иметь это состояние в истории болезни. Беременные женщины исключены из этого исследования.
  10. Имейте в наличии участника, родителя или LAR и готовы дать письменное информированное согласие после того, как они должным образом проинформированы о характере и рисках исследования и до участия в любых процедурах, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  1. Известная чувствительность, аллергия или предшествующее воздействие EPX-100 (клемизол HCl).
  2. Воздействие любого исследуемого препарата или устройства за ≤ 90 дней до скрининга или планы участия в испытании другого препарата или устройства в любое время в ходе исследования.
  3. Судороги, вторичные по отношению к употреблению запрещенных наркотиков или алкоголя, инфекция, новообразование, демиелинизирующее заболевание, дегенеративное неврологическое заболевание или прогрессирующее заболевание центральной нервной системы (ЦНС), нарушение обмена веществ, недавний эпизод аноксии в течение последних 6 месяцев, требующий реанимации, или прогрессирующее дегенеративное заболевание.
  4. Одновременное использование препаратов, которые, как известно, влияют на EPX-100, включая умеренные или тяжелые индукторы или ингибиторы CYP3A4/5/7. В частности, исключается одновременное применение карбамазепина, окскарбазепина, фенитоина, габапентина, фенобарбитала и/или фенфлурамина. Субъекты, которые не могут согласиться воздерживаться от грейпфрутов и грейпфрутового сока в течение периода исследования. Обратитесь к Приложению 1 за списком запрещенных наркотиков.
  5. Получает сопутствующую терапию: анорексигенными средствами центрального действия; ингибиторы моноаминоксидазы (МАО); любые препараты центрального действия с клинически значимыми свойствами агонистов или антагонистов серотонина, включая ингибирование обратного захвата серотонина (СИОЗС, СИОЗС). Кроме того, системные кортикостероиды (ингаляционные стероиды разрешены) и внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) могут снизить частоту приступов, поэтому они исключены из исследования.
  6. Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению PI, считается клинически значимым и потенциально может повлиять на безопасность участников или исход исследования, включая, помимо прочего: клинически значимое заболевание сердца (включая стенокардию, застойную сердечную недостаточность, неконтролируемую гипертензию, аритмии и/или клиническая вальвулопатия), почечные, легочные, желудочно-кишечные, гематологические или печеночные заболевания; или состояние, которое влияет на абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарств.
  7. Имеет активный суицидальный план/намерение или имел активные суицидальные мысли за последние 6 месяцев или попытку самоубийства за последние 3 года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат свою первую дозу учебного препарата после рандомизации.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводить в качестве перорального решения.
Экспериментальный: Двойной слепой клемейзол HCl
Участники получат свою первую дозу учебного препарата после рандомизации.
Лекарство: Clemizole Hcl
Clemizole HCL будет вводить в качестве перорального решения.
Другие имена:
  • EPX-100
Экспериментальный: Открытая маршрута Clemizole Hcl
Приемлемые участники, которые завершают период БД, будут иметь возможность продолжить в период Оле, в течение которого они получат Клемейзол HCL в течение 3 лет.
Лекарство: Clemizole Hcl
Clemizole HCL будет вводить в качестве перорального решения.
Другие имена:
  • EPX-100

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение в CMMS-28
Временное ограничение: От базового периода до 16 недель
Процентное изменение CMMS-28 с базового периода до конца периода DB
От базового периода до 16 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с снижением CMMS-28 ≥50%
Временное ограничение: От базового периода до 16 недель
Доля участников с снижением CMMS-28 ≥50% от базового периода до конца периода DB
От базового периода до 16 недель
Процентное изменение в днях CMMS-28 без приступка
Временное ограничение: От базового периода до 16 недель
Процентное изменение в днях CMMS-28 без судорог с базового периода до конца периода DB
От базового периода до 16 недель
Клиническое глобальное впечатление об изменениях (CGI-C)
Временное ограничение: Неделя 16
Оценка CGI-C в конце периода DB
Неделя 16
Оценка Global Impression of Change (CAGI-C)
Временное ограничение: Неделя 16
Оценка CAGI-C в конце периода DB
Неделя 16
Глобальный впечатление от изменения интенсивности/продолжительности интенсивности/продолжительности судорог (CAGI-CSID)
Временное ограничение: Неделя 16
Cagi-CSID оценка в конце периода DB
Неделя 16
Изменение инвентаризации качества жизни (QI)-дискуссия.
Временное ограничение: От базового периода до 16 недель
Изменение оценки Qi-Dissionbility от базовой линии до конца периода DB
От базового периода до 16 недель
Процент изменений за 28 дней в количестве дни без приложений
Временное ограничение: От базового периода до 16 недель
Процентное изменение за 28 дней в течение количества дней без припадков (на основе всех типов изъятий) с базового периода до конца периода DB
От базового периода до 16 недель
Процентное изменение в CMMS-28
Временное ограничение: От базового периода до 12 недель
Процентное изменение CMMS-28 от базового периода до конца фазы технического обслуживания БД
От базового периода до 12 недель
Доля участников с снижением CMMS-28 ≥50%
Временное ограничение: От базового периода до 12 недель
Доля участников с снижением CMMS-28 ≥50% от базового периода до конца фазы технического обслуживания БД
От базового периода до 12 недель
Частота нежелательных явлений с лечебным заводом (TEAE)
Временное ограничение: От первого введения дозы препарата до конца исследования, примерно до 172 недель
Заболеваемость TEAE будет сравниваться среди групп лечения
От первого введения дозы препарата до конца исследования, примерно до 172 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Epygenix

Соавторы

Harmony Biosciences Management, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EPX-100-003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться