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EPX-100 (cloridrato de clemizol) como terapia adjuvante em crianças com síndrome de Lennox Gastaut (LGS)

19 de agosto de 2026 atualizado por: Epygenix

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de prova de conceito de 20 semanas de EPX-100 (cloridrato de Clemizole) como terapia adjuvante em crianças com síndrome de Lennox-Gastaut

EPX-100 (cloridrato de clemizol) como terapia adjuvante em crianças com síndrome de Lennox Gastaut. (LGS)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Avaliar a eficácia de EPX-100 por via oral em doses divididas como terapia adjuvante em comparação com placebo, conforme medido pela alteração percentual na frequência de convulsões que resultam em quedas em participantes com Síndrome de Lennox-Gastaut entre a Fase de Observação de 4 semanas (período de linha de base) e o período final de 4 semanas da Fase de Manutenção de 12 semanas. O estudo de 20 semanas deve incluir uma Fase de Observação de 4 semanas (linha de base) antes do início do tratamento do estudo, Fase de Titulação de 4 semanas e Fase de Manutenção de 12 semanas. A critério do participante, ele/ela pode continuar a administração oral de EPX-100 em uma fase de extensão aberta (OLE) por mais 52 semanas após o término da fase de manutenção.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

260

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Recrutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Investigador principal:
          • Hui Xiong
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Investigador principal:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Investigador principal:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, China, 130021
        • Recrutamento
        • The First Hospital of Jilin University
        • Investigador principal:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, China, 410007
        • Recrutamento
        • Hunan Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Sai Yang
      • Chengdu, China, 610041
        • Recrutamento
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Investigador principal:
          • Rong Luo
      • Chengdu, China, 610073
        • Recrutamento
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Investigador principal:
          • Li Yan
      • Chongqing, China, 400014
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Investigador principal:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, China, 510260
        • Recrutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Investigador principal:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, China, 550004
        • Recrutamento
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Investigador principal:
          • Rong Ai
      • Jinan, China, 250012
        • Recrutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Investigador principal:
          • Baomin Li
      • Nanchang, China, 330006
        • Recrutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, China, 518000
        • Recrutamento
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, China, 430015
        • Recrutamento
        • Wuhan Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Dan Sun
      • Xi'an, China, 710004
        • Recrutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Investigador principal:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, China, 221006
        • Recrutamento
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Xiaoming Liu
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Recrutamento
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
        • Investigador principal:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Investigador principal:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Investigador principal:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Investigador principal:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Investigador principal:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Investigador principal:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Ativo, não recrutando
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Ativo, não recrutando
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Kamil Detyniecki, MD
        • Contato:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Recrutamento
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Investigador principal:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 34746
        • Suspenso
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Ativo, não recrutando
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Re:Cognition Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Recrutamento
        • Norton Children's Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jaime Shoup, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Ativo, não recrutando
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Recrutamento
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Recrutamento
        • Children's Nebraska
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Estados Unidos, 07746
        • Recrutamento
        • Tekton Research
        • Investigador principal:
          • Amor Mehta, MD
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Asim Shahid, MD
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016-4852
        • Recrutamento
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Investigador principal:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28211
        • Recrutamento
        • On-Site Clinical Solution
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert Nahouraii
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Recrutamento
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Investigador principal:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • UTHealth Houston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • Clinical Neurosciences Center
        • Investigador principal:
          • Angela Peters, MD
  • Itália
      • Catanzaro, Itália, 88100
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Investigador principal:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Investigador principal:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Investigador principal:
          • Giuseppe Didato
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Itália, 86077
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Investigador principal:
          • Alfredo D'Aniello
  • Polônia
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-363
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Investigador principal:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-829
        • Recrutamento
        • Neurosphera
        • Investigador principal:
          • Beata Zwolinska
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia, 050098
        • Recrutamento
        • Emergency University Hospital
        • Investigador principal:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Romênia, 041408
        • Recrutamento
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Investigador principal:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Romênia, 700309
        • Recrutamento
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Investigador principal:
          • Ioana Grigore
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Recrutamento
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Investigador principal:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Niš, Sérvia, 18 000
        • Recrutamento
        • University Clinical Center Nis
        • Investigador principal:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Sérvia, 21000
        • Recrutamento
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Investigador principal:
          • Tatjana Redzek Mudrinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino ou feminino com 14 anos ou mais no momento do consentimento.

  2. O participante deve ter um histórico documentado da Síndrome de Lennox-Gastaut, incluindo:

    • Evidência de pelo menos um tipo de convulsão generalizada (ver abaixo)
    • Critérios diagnósticos de eletroencefalograma (EEG) (atividade de fundo anormal, descargas lentas de pico-onda (< 2,5 Hz) e/ou atividade paroxística rápida durante o sono) e
    • Desenvolvimento cognitivo anormal.

  3. Os participantes devem ter crises não completamente controladas por ASMs com os seguintes critérios:

    • Início das convulsões aos 11 anos de idade ou menos
    • História de vários tipos de convulsões que devem incluir convulsões tônicas ou tônicas/atônicas, bem como convulsões contáveis ​​atuais que resultam em queda/queda. Os tipos de convulsões motoras contáveis ​​que resultam em uma queda elegíveis para inclusão são:
    • Focal com sinais motores claros e observáveis ​​(ou seja, automatismos, postura distônica, enrijecimento tônico focal)
    • Tônico clônico generalizado secundariamente (evoluindo para crise convulsiva bilateral a partir de crise focal)
    • Convulsão tônico-clônica generalizada
    • Clônico (nota bilateral: simétrico R e L), e/ou
    • Tônico/Atônico.
  4. Todos os medicamentos e/ou intervenções para epilepsia, incluindo dieta cetogênica e estimulação do nervo vago (VNS), devem estar estáveis ​​por ≥ 30 dias antes da triagem e o participante está disposto a manter um regime estável durante todo o estudo. Nota: A dieta cetogênica e os tratamentos VNS não são contados como ASM ao longo do estudo.
  5. O participante deve ser aprovado para participar pelo PI após revisão do histórico médico, calendários de convulsão de linha de base e critérios de inclusão/exclusão. O Revisor Independente confirmará o diagnóstico de Síndrome de Lennox-Gastaut para cada participante inscrito no estudo.
  6. Critérios de convulsão de ≥ 4 convulsões contáveis ​​que resultam em uma queda/queda (tônico-clônica, tônica, clônica, atônica, focal com sinais motores observáveis) por período de linha de base de 4 semanas (fase de observação).
  7. Os participantes devem estar em um regime estável de ASMs ≥ 30 dias antes da Visita 1 e geralmente com boa saúde.
  8. O participante, pai ou LAR é capaz e deseja manter um calendário diário de convulsão preciso e completo.
  9. As mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WCBP) devem estar usando um método anticoncepcional clinicamente aceitável e ter um teste de gravidez de urina negativo na consulta de triagem. Um WCBP é definido como uma mulher que é biologicamente capaz de engravidar. Um método de controle de natalidade clinicamente aceitável inclui dispositivos intrauterinos colocados por pelo menos 3 meses, esterilização cirúrgica ou métodos de barreira adequados (por exemplo, diafragma e espuma). O uso de contraceptivos orais em combinação com outro método (por exemplo, um creme espermicida) é aceitável. Em participantes que não são sexualmente ativos, a abstinência é uma forma aceitável de controle de natalidade e a urina será testada de acordo com o protocolo. As mulheres que não têm potencial para engravidar, ou seja, pós-menopausa, devem ter essa condição registrada em seu histórico médico. As mulheres grávidas são excluídas deste estudo.
  10. Tenha o participante, pai ou LAR disponível e disposto a dar consentimento informado por escrito, após ser devidamente informado sobre a natureza e os riscos do estudo e antes de se envolver em qualquer procedimento relacionado ao estudo.

Critério de exclusão:

  1. Sensibilidade conhecida, alergia ou exposição prévia a EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exposição a qualquer medicamento ou dispositivo experimental ≤ 90 dias antes da triagem ou planos de participar de outro teste de medicamento ou dispositivo a qualquer momento durante o estudo.
  3. Convulsões secundárias ao uso de drogas ilícitas ou álcool, infecção, neoplasia, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença progressiva do sistema nervoso central (SNC), doença metabólica, episódio anóxico recente nos últimos 6 meses exigindo ressuscitação ou doença degenerativa progressiva.
  4. Uso concomitante de medicamentos conhecidos por interferir com EPX-100, incluindo indutores ou inibidores moderados ou graves de CYP3A4/5/7. Especificamente, o uso concomitante de carbamazepina, oxcarbazepina, fenitoína, gabapentina, fenobarbital e/ou fenfluramina está excluído. Indivíduos que são incapazes de concordar em abster-se de toranjas e suco de toranja durante o período do estudo. Consulte o Apêndice 1 para obter uma lista de drogas proibidas.
  5. Receber terapia concomitante com: agentes anorexígenos de ação central; inibidores da monoamina oxidase (MAO); quaisquer drogas de ação central com quantidades clinicamente apreciáveis ​​de propriedades agonistas ou antagonistas da serotonina, incluindo inibição da recaptação da serotonina (SRIs, ISRSs). Além disso, corticosteróides sistêmicos (esteróides inalatórios são permitidos) e imunoglobulina intravenosa (IVIG) podem reduzir a frequência de convulsões, portanto, são excluídos ao longo do estudo.
  6. Tem qualquer condição médica que, no julgamento do PI, é considerada clinicamente significativa e pode afetar a segurança do participante ou o resultado do estudo, incluindo, entre outros: doença cardíaca clinicamente significativa (incluindo angina, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão não controlada, história de arritmias e/ou valvulopatia clínica), condições renais, pulmonares, gastrointestinais, hematológicas ou hepáticas; ou uma condição que afeta a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas.
  7. Tem um plano/intenção suicida ativo ou teve pensamentos suicidas ativos nos últimos 6 meses ou uma tentativa de suicídio nos últimos 3 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão sua primeira dose de medicamento de estudo após a randomização.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado como uma solução oral.
Experimental: Clemizole duplo hcl
Os participantes receberão sua primeira dose de medicamento de estudo após a randomização.
Medicamento: Clemizole hcl
Clemizole HCl será administrado como uma solução oral.
Outros nomes:
  • EPX-100
Experimental: Clemizole HCl
Os participantes elegíveis que concluem o período do banco de dados terão a opção de continuar no período OLE, durante o qual receberão Clemizole HCL por até 3 anos.
Medicamento: Clemizole hcl
Clemizole HCl será administrado como uma solução oral.
Outros nomes:
  • EPX-100

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança percentual no CMMS-28
Prazo: Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança percentual no CMMS-28 do período de linha de base até o final do período do dB
Do período da linha de base até 16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes com redução de ≥50% no CMMS-28
Prazo: Do período da linha de base até 16 semanas
Proporção de participantes com redução de ≥50% no CMMS-28 do período de linha de base até o final do período
Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança percentual nos dias sem convulsões CMMS-28
Prazo: Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança percentual nos dias sem crises do CMMS-28 desde o período da linha de base até o final do período de dB
Do período da linha de base até 16 semanas
Pontuação clínica de impressão global de mudança (CGI-C)
Prazo: Semana 16
Pontuação CGI-C no final do período de banco de dados
Semana 16
Pontuação da Impressão Global de Mudança do Cuidador (CAGI-C)
Prazo: Semana 16
CAGI-C pontuação no final do período de banco de dados
Semana 16
Impressão global do cuidador de mudança na pontuação de Intensidade/Duração da convulsão (CAGI-CSID)
Prazo: Semana 16
Pontuação CAGI-CSID no final do período
Semana 16
Mudança no Inventário da Qualidade de Vida (QI)-Pontuação da Disabilidade
Prazo: Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança na pontuação de discisibilidade do QI desde a linha de base até o final do período de banco de dados
Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança percentual por 28 dias no número de dias livres de apreensão
Prazo: Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança percentual por 28 dias no número de dias livres de crises (com base em todos os tipos de crises) desde o período de linha de base até o final do período de dB
Do período da linha de base até 16 semanas
Mudança percentual no CMMS-28
Prazo: Do período da linha de base até 12 semanas
Mudança percentual no CMMS-28 do período de linha de base até o final da fase de manutenção do banco de dados
Do período da linha de base até 12 semanas
Proporção de participantes com redução de ≥50% no CMMS-28
Prazo: Do período da linha de base até 12 semanas
Proporção de participantes com redução de ≥50% no CMMS-28 do período de linha de base até o final da fase de manutenção de banco de dados
Do período da linha de base até 12 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Desde a primeira dose de administração de medicamentos de estudo até o final do estudo, aproximadamente até 172 semanas
A incidência de chá será comparada entre os grupos de tratamento
Desde a primeira dose de administração de medicamentos de estudo até o final do estudo, aproximadamente até 172 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Epygenix

Colaboradores

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPX-100-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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