Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako doplňková léčba u dětí s Lennox Gastaut syndromem (LGS)

13. dubna 2026 aktualizováno: Epygenix

20týdenní multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkušební studie EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako doplňková léčba u dětí s Lennox-Gastautovým syndromem

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako doplňková terapie u dětí s Lennox Gastaut syndromem. (LGS)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyhodnotit účinnost EPX-100 perorálně v rozdělených dávkách jako doplňkovou léčbu ve srovnání s placebem, měřeno procentuální změnou ve frekvenci záchvatů, které vedou k poklesu počtu účastníků s Lennox-Gastautovým syndromem mezi 4týdenní pozorovací fází (základní období) a poslední 4týdenní období 12týdenní udržovací fáze. 20týdenní studie zahrnuje 4týdenní pozorovací fázi (základní stav) před zahájením studijní léčby, 4týdenní titrační fázi a 12týdenní udržovací fázi. Podle volby účastníka může pokračovat v perorálním podávání EPX-100 ve fázi Open-Label Extension (OLE) po dobu dalších 52 týdnů po skončení udržovací fáze.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

260

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Aktivní, ne nábor
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Aktivní, ne nábor
        • UC Irvine Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • UCI Center for Innovative Health Therapies
        • Kontakt:
          • David King-Stephens, MD
          • Telefonní číslo: 714-456-7720
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David King-Stephens
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Zatím nenabíráme
        • Nemours Children's Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lily Tran, MD
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746
        • Pozastaveno
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Aktivní, ne nábor
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Aktivní, ne nábor
        • Norton Children's Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Aktivní, ne nábor
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Aktivní, ne nábor
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Aktivní, ne nábor
        • Children's Nebraska
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Spojené státy, 07746
        • Nábor
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 732-433-3431
      • Marlboro, New Jersey, Spojené státy, 07746
        • Nábor
        • Tekton Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amor Mehta, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Aktivní, ne nábor
        • Atrium Health STRIVE Research
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28211
        • Aktivní, ne nábor
        • On-Site Clinical Solution
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
        • Aktivní, ne nábor
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • UTHealth Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku 14 let a starší v době souhlasu.

  2. Účastník musí mít zdokumentovanou historii Lennox-Gastautova syndromu, včetně:

    • Důkaz o alespoň jednom typu generalizovaného záchvatu (viz níže)
    • Diagnostická kritéria elektroencefalogramu (EEG) (abnormální aktivita na pozadí, pomalé výboje špičatých vln (< 2,5 Hz) a/nebo paroxysmální rychlá aktivita během spánku) a
    • Abnormální kognitivní vývoj.

  3. Účastníci musí mít záchvaty, které nejsou zcela kontrolovány ASM s následujícími kritérii:

    • Nástup záchvatů ve věku 11 let nebo mladší
    • Anamnéza více typů záchvatů, které musí zahrnovat tonické nebo tonicko/atonické záchvaty, stejně jako současné počitatelné záchvaty, které vedou k pádu/poklesnutí. Počitatelné typy motorických záchvatů vedoucí k poklesu, které jsou způsobilé k zahrnutí, jsou:
    • Ohniskové s jasnými, pozorovatelnými motorickými příznaky (tj. automatismy, dystonické držení těla, fokální tonické ztuhnutí)
    • Sekundárně generalizovaná tonická klonika (vyvíjející se v bilaterální konvulzivní záchvat z fokálního záchvatu)
    • Generalizované tonicko-klonické křeče
    • Klonické (pozn. bilaterální: symetrické R a L), a/nebo
    • Tonikum/Atonikum.
  4. Všechny léky a/nebo intervence na epilepsii včetně ketogenní diety a stimulace vagusového nervu (VNS) musí být stabilní po dobu ≥ 30 dnů před screeningem a účastník je ochoten udržovat stabilní režim po celou dobu studie. Poznámka: Ketogenní dieta a léčba VNS se v průběhu studie nepočítají jako ASM.
  5. Účastník musí být schválen k účasti PI po přezkoumání anamnézy, základního kalendáře záchvatů a kritérií pro zařazení/vyloučení. Nezávislý recenzent potvrdí diagnózu Lennox-Gastautova syndromu u každého účastníka zařazeného do studie.
  6. Kritéria záchvatů ≥ 4 počitatelné záchvaty, které vedou k pádu/poklesu (tonicko-klonické, tonické, klonické, atonické, fokální s pozorovatelnými motorickými příznaky) za 4týdenní základní období (observační fáze).
  7. Účastníci by měli mít stabilní režim ASM ≥ 30 dní před návštěvou 1 a obecně by měli být zdraví.
  8. Účastník, rodič nebo LAR je schopen a ochoten udržovat přesný a úplný denní kalendář záchvatů.
  9. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP) musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test v moči při screeningové návštěvě. WCBP je definována jako žena, která je biologicky schopná otěhotnět. Lékařsky přijatelný způsob kontroly porodnosti zahrnuje nitroděložní tělíska zavedená po dobu alespoň 3 měsíců, chirurgickou sterilizaci nebo adekvátní bariérové ​​metody (např. bránice a pěna). Použití perorální antikoncepce v kombinaci s jinou metodou (např. spermicidním krémem) je přijatelné. U účastníků, kteří nejsou sexuálně aktivní, je abstinence přijatelnou formou antikoncepce a moč bude testována podle protokolu. Ženy, které nemají potenciál otěhotnět, tedy po menopauze, musí mít tento stav zachycen v anamnéze. Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny.
  10. Mít účastníka, rodiče nebo LAR k dispozici a ochotu dát písemný informovaný souhlas poté, co byl řádně informován o povaze a rizicích studie a předtím, než se zapojí do jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá citlivost, alergie nebo předchozí expozice EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Expozice jakémukoli zkoumanému léku nebo zařízení ≤ 90 dní před screeningem nebo plánovaná účast na jiném hodnocení léku nebo zařízení kdykoli během studie.
  3. Záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekce, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo progresivní onemocnění centrálního nervového systému (CNS), metabolické onemocnění, nedávná anoxická epizoda během posledních 6 měsíců vyžadující resuscitaci nebo progresivní degenerativní onemocnění.
  4. Současné užívání léků, o kterých je známo, že interferují s EPX-100, včetně středně závažných nebo závažných induktorů nebo inhibitorů CYP3A4/5/7. Konkrétně je vyloučeno současné užívání karbamazepinu, oxkarbazepinu, fenytoinu, gabapentinu, fenobarbitalu a/nebo fenfluraminu. Subjekty, které nejsou schopny souhlasit s tím, že se během období studie zdrží grapefruitů a grapefruitové šťávy. Seznam zakázaných drog naleznete v příloze 1.
  5. Přijímání souběžné terapie s: centrálně působícími anorektiky; inhibitory monoaminooxidázy (MAO); jakékoli centrálně působící léky s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu (SRI, SSRI). Také systémové kortikosteroidy (inhalační steroidy jsou povoleny) a intravenózní imunoglobulin (IVIG) mohou snížit frekvenci záchvatů, a proto jsou v průběhu studie vyloučeny.
  6. Má jakýkoli zdravotní stav, který je podle úsudku PI považován za klinicky významný a mohl by potenciálně ovlivnit bezpečnost účastníka nebo výsledek studie, včetně, ale bez omezení na: klinicky významného srdečního onemocnění (včetně anginy pectoris, městnavého srdečního selhání, nekontrolované hypertenze, anamnézy arytmie a/nebo klinická valvulopatie), renální, pulmonální, gastrointestinální, hematologické nebo jaterní stavy; nebo stav, který ovlivňuje absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků.
  7. Má aktivní sebevražedný plán/záměr nebo měl aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících nebo pokus o sebevraždu v posledních 3 letech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží první dávku studijního léčiva po randomizaci.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno jako ústní roztok.
Experimentální: Dvojitá slepá Clemizole HCl
Účastníci obdrží první dávku studijního léčiva po randomizaci.
Lék: Clemizole HCl
Clemizole HCl bude podáván jako ústní řešení.
Ostatní jména:
  • EPX-100
Experimentální: Otevřená značka Clemizole HCl
Způsobilí účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít možnost pokračovat v období OLE, během kterého obdrží Clemizole HCL po dobu až 3 let.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno jako ústní roztok.
Lék: Clemizole HCl
Clemizole HCl bude podáván jako ústní řešení.
Ostatní jména:
  • EPX-100

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna v CMMS-28
Časové okno: Od výchozího období do 16 týdnů
Procento změny CMMS-28 z výchozího období do konce období DB
Od výchozího období do 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením CMMS-28
Časové okno: Od výchozího období do 16 týdnů
Podíl účastníků se snížením ≥ 50% v CMMS-28 z výchozího období do konce DB období
Od výchozího období do 16 týdnů
Procento změny ve dnech bez záchvatu CMMS-28
Časové okno: Od výchozího období do 16 týdnů
Procento změny ve dnech bez záchvatu CMMS-28 od výchozího období do konce období DB
Od výchozího období do 16 týdnů
Klinický globální dojem změny (CGI-C) skóre
Časové okno: 16. týden
CGI-C skóre na konci období DB
16. týden
Globální dojem o dojem změny (CAGI-C)
Časové okno: 16. týden
Skóre Cagi-C na konci období DB
16. týden
Globální dojem z pečovatelů o změně skóre intenzity/trvání intenzity záchvatu (CAGI-CSID)
Časové okno: 16. týden
Skóre cagi-csid na konci období DB
16. týden
Změna inventarizace kvality života (QI)-Skóre odhadu
Časové okno: Od výchozího období do 16 týdnů
Změna skóre Qi-Disability ze základní linie na konec období DB
Od výchozího období do 16 týdnů
Procento změny za 28 dní v počtu dnů bez záchvatu
Časové okno: Od výchozího období do 16 týdnů
Procento změny za 28 dní v počtu dnů bez záchvatů (na základě všech typů záchvatů) od základního období do konce období DB
Od výchozího období do 16 týdnů
Procentní změna v CMMS-28
Časové okno: Od výchozího období do 12 týdnů
Procento změny CMMS-28 z výchozího období až do konce fáze údržby DB
Od výchozího období do 12 týdnů
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením CMMS-28
Časové okno: Od výchozího období do 12 týdnů
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením CMMS-28 z výchozího období až do konce fáze údržby DB pouze
Od výchozího období do 12 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Od prvního podávání dávky studijního léčiva do konce studie, přibližně až 172 týdnů
Výskyt čaje bude porovnán mezi léčebnými skupinami
Od prvního podávání dávky studijního léčiva do konce studie, přibližně až 172 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Epygenix

Spolupracovníci

Harmony Biosciences Management, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EPX-100-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lennox Gastautův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit