Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EPX-100 (klemitsolihydrokloridi) lisähoitona Lennox Gastaut -oireyhtymää sairastaville lapsille (LGS)

keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Epygenix

20 viikon monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, konseptikoe EPX-100:sta (klemitsolihydrokloridi) lisähoitona Lennox-Gastaut-oireyhtymää sairastaville lapsille

EPX-100 (klemitsolihydrokloridi) lisähoitona Lennox Gastaut -oireyhtymää sairastaville lapsille. (LGS)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Arvioida EPX-100:n tehoa suun kautta jaettuna annoksina lisähoitona verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna prosentuaalisella muutoksella kohtausten frekvenssissä, jotka johtavat Lennox-Gastaut-oireyhtymää sairastavien osallistujien lukumäärän vähenemiseen 4 viikon havainnointivaiheen välillä (perusjakso) ja 12 viikon huoltovaiheen viimeinen 4 viikon jakso. 20 viikon tutkimus sisältää 4 viikon tarkkailuvaiheen (perustilanne) ennen tutkimushoidon aloittamista, 4 viikon titrausvaiheen ja 12 viikon ylläpitovaiheen. Osallistujan valinnan mukaan hän voi jatkaa EPX-100:n oraalista antoa avoimessa laajennusvaiheessa (OLE) vielä 52 viikkoa ylläpitovaiheen päättymisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

260

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Rekrytointi
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Päätutkija:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Päätutkija:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Päätutkija:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Rekrytointi
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Päätutkija:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Päätutkija:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Päätutkija:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD
  • Italia
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Päätutkija:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Italia, 50139
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Päätutkija:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Päätutkija:
          • Giuseppe Didato
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • Rekrytointi
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Päätutkija:
          • Alfredo D'Aniello
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Rekrytointi
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Päätutkija:
          • Hui Xiong
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Rekrytointi
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Päätutkija:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Rekrytointi
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Päätutkija:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, Kiina, 130021
        • Rekrytointi
        • The First Hospital of Jilin University
        • Päätutkija:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, Kiina, 410007
        • Rekrytointi
        • Hunan Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Sai Yang
      • Chengdu, Kiina, 610041
        • Rekrytointi
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Päätutkija:
          • Rong Luo
      • Chengdu, Kiina, 610073
        • Rekrytointi
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Päätutkija:
          • Li Yan
      • Chongqing, Kiina, 400014
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Päätutkija:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, Kiina, 510260
        • Rekrytointi
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Päätutkija:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, Kiina, 550004
        • Rekrytointi
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Päätutkija:
          • Rong Ai
      • Jinan, Kiina, 250012
        • Rekrytointi
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Päätutkija:
          • Baomin Li
      • Nanchang, Kiina, 330006
        • Rekrytointi
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, Kiina, 518000
        • Rekrytointi
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, Kiina, 430015
        • Rekrytointi
        • Wuhan Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Dan Sun
      • Xi'an, Kiina, 710004
        • Rekrytointi
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'An Jiaotong University
        • Päätutkija:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, Kiina, 221006
        • Rekrytointi
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Xiaoming Liu
  • Puola
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-363
        • Rekrytointi
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Päätutkija:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-829
        • Rekrytointi
        • Neurosphera
        • Päätutkija:
          • Beata Zwolinska
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 050098
        • Rekrytointi
        • Emergency University Hospital
        • Päätutkija:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Romania, 041408
        • Rekrytointi
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Päätutkija:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Romania, 700309
        • Rekrytointi
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Päätutkija:
          • Ioana Grigore
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrytointi
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Päätutkija:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • Rekrytointi
        • University Clinical Center Nis
        • Päätutkija:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Rekrytointi
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Päätutkija:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Kamil Detyniecki, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
        • Rekrytointi
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Päätutkija:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 34746
        • Keskeytetty
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Re:Cognition Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • Norton Children's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaime Shoup, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Rekrytointi
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Rekrytointi
        • Children's Nebraska
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Yhdysvallat, 07746
        • Rekrytointi
        • Tekton Research
        • Päätutkija:
          • Amor Mehta, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Asim Shahid, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016-4852
        • Rekrytointi
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Päätutkija:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28211
        • Rekrytointi
        • On-Site Clinical Solution
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert Nahouraii
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
        • Rekrytointi
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Päätutkija:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • UTHealth Houston
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • Clinical Neurosciences Center
        • Päätutkija:
          • Angela Peters, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset osallistujat ovat vähintään 14-vuotiaita suostumushetkellä.

  2. Osallistujalla on oltava dokumentoitu Lennox-Gastaut-oireyhtymän historia, mukaan lukien:

    • Todisteet ainakin yhdestä yleistyneestä kohtaustyypistä (katso alla)
    • Elektroenkefalogrammin (EEG) diagnostiset kriteerit (epänormaali taustaaktiivisuus, hitaat piikkiaaltopurkaukset (< 2,5 Hz) ja/tai kohtauksellinen nopea aktiivisuus unen aikana) ja
    • Epänormaali kognitiivinen kehitys.

  3. Osallistujilla on oltava kohtauksia, joita ASM:t eivät täysin hallitse seuraavilla kriteereillä:

    • Kohtaukset alkavat 11-vuotiaana tai sitä nuorempana
    • Useita kohtaustyyppejä historiassa, joihin tulee sisältyä tonic- tai tonic/atonisia kohtauksia sekä nykyiset laskettavat kohtaukset, jotka johtavat putoamiseen/pudotukseen. Laskettavat motoriset kohtaustyypit, jotka johtavat laskuun, ovat:
    • Polttopiste, jossa on selkeät, havaittavissa olevat motoriset merkit (eli automatismit, dystoninen asento, polttotoninen jäykistyminen)
    • Toissijaisesti yleistynyt tonic-klooninen (kehittyy molemminpuoliseksi kouristuskohtaukseksi fokaalisesta kohtauksesta)
    • Yleistynyt tooninen klooninen kouristukset
    • Klooninen (huom bilateraalinen: symmetrinen R ja L) ja/tai
    • Tonic/Atonic.
  4. Kaikkien epilepsialääkkeiden ja/tai interventioiden, mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio ja vagushermostimulaatio (VNS), on oltava pysyneet vakaina ≥ 30 päivää ennen seulontaa, ja osallistuja on halukas ylläpitämään vakaata hoito-ohjelmaa koko tutkimuksen ajan. Huomautus: Ketogeenistä ruokavaliota ja VNS-hoitoja ei lasketa ASM:ksi koko tutkimuksen ajan.
  5. PI:n tulee hyväksyä osallistuja osallistumaan sen jälkeen, kun hän on tarkistanut sairaushistorian, kohtauskalenterin ja sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit. Riippumaton arvioija vahvistaa Lennox-Gastaut'n oireyhtymän diagnoosin jokaiselle tutkimukseen osallistuvalle.
  6. Kohtauskriteerit: ≥ 4 laskettavaa kohtausta, jotka johtavat putoamiseen/pudotukseen (tonis-klooninen, tooninen, klooninen, atoninen, fokaalinen, jossa on havaittavia motorisia merkkejä) neljän viikon perusjakson aikana (havainnointivaihe).
  7. Osallistujien tulee olla vakaalla ASM-ohjelmalla ≥ 30 päivää ennen käyntiä 1 ja yleensä hyvässä kunnossa.
  8. Osallistuja, vanhempi tai LAR pystyy ja haluaa ylläpitää tarkkaa ja täydellistä päivittäistä kohtauskalenteria.
  9. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten (WCBP) tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja heillä on negatiivinen virtsaraskaustesti seulontakäynnillä. WCBP määritellään naiseksi, joka on biologisesti kykenevä tulemaan raskaaksi. Lääketieteellisesti hyväksyttävä ehkäisymenetelmä sisältää kohdunsisäiset laitteet paikoillaan vähintään 3 kuukautta, kirurginen sterilointi tai sopivat estemenetelmät (esim. kalvo ja vaahto). Suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käyttö yhdessä toisen menetelmän (esim. siittiöitä tappavan voiteen) kanssa on hyväksyttävää. Osallistujilla, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia, raittius on hyväksyttävä ehkäisymuoto ja virtsa testataan protokollan mukaan. Naisilla, jotka eivät ole raskaana, eli vaihdevuodet jälkeisiä, on kirjattava sairaushistoriaansa. Raskaana olevat naiset jätetään tämän tutkimuksen ulkopuolelle.
  10. Pidä osallistuja, vanhempi tai LAR saatavilla ja valmis antamaan kirjallinen tietoinen suostumus saatuaan asianmukaisesti tietoa tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ja ennen kuin aloitat tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu herkkyys, allergia tai aikaisempi altistuminen EPX-100:lle (klemitsoli-HCl).
  2. Altistuminen mille tahansa tutkimuslääkkeelle tai -laitteelle ≤ 90 päivää ennen seulontaa tai aikoo osallistua toiseen lääke- tai laitekokeeseen milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  3. Laittomien huumeiden tai alkoholin käytön, infektion, kasvaimen, demyelinisoivan taudin, rappeuttavan neurologisen sairauden tai etenevän keskushermostosairauden, aineenvaihduntasairauden, viimeisten 6 kuukauden aikana elvytystä vaativan hapettomaksijakson tai etenevän rappeuttavan sairauden sekundaariset kohtaukset.
  4. Sellaisten lääkkeiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään häiritsevän EPX-100:aa, mukaan lukien kohtalaiset tai vaikeat CYP3A4/5/7:n indusoijat tai estäjät. Erityisesti karbamatsepiinin, okskarbatsepiinin, fenytoiinin, gabapentiinin, fenobarbitaalin ja/tai fenfluramiinin samanaikainen käyttö on suljettu pois. Koehenkilöt, jotka eivät pysty suostumaan pidättäytymään greipeistä ja greippimehusta tutkimusjakson aikana. Katso liitteestä 1 luettelo kielletyistä huumeista.
  5. Samanaikaisen hoidon saaminen: keskushermostovaikutteisilla ruokahaluttomuusaineilla; monoamiinioksidaasin (MAO) estäjät; kaikki keskushermostoon vaikuttavat lääkkeet, joilla on kliinisesti merkittäviä määriä serotoniiniagonisti- tai antagonistiominaisuuksia, mukaan lukien serotoniinin takaisinoton esto (SRI:t, SSRI:t). Myös systeemiset kortikosteroidit (inhaloitavat steroidit ovat sallittuja) ja suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG) voivat vähentää kohtausten esiintymistiheyttä, joten ne ovat poissuljettuja koko tutkimuksen ajan.
  6. Onko hänellä jokin sairaus, jota PI:n arvion mukaan pidetään kliinisesti merkittävänä ja joka voisi mahdollisesti vaikuttaa osallistujien turvallisuuteen tai tutkimustulokseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: kliinisesti merkittävä sydänsairaus (mukaan lukien angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, hallitsematon verenpaine, anamneesi rytmihäiriöt ja/tai kliininen valvulopatia), munuaisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, hematologiset tai maksatilat; tai tila, joka vaikuttaa lääkkeiden imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen.
  7. Hänellä on aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus tai hänellä on ollut aktiivisia itsemurha-ajatuksia viimeisen 6 kuukauden aikana tai itsemurhayritys viimeisen 3 vuoden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat ensimmäisen annoksensa tutkimuslääkettä satunnaistamisen jälkeen.
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan suun liuoksena.
Kokeellinen: Kaksoissokkoutettu klemisoli HCl
Osallistujat saavat ensimmäisen annoksensa tutkimuslääkettä satunnaistamisen jälkeen.
Lääke: Clemizole HCl
Clemizole HCl annetaan suun liuoksena.
Muut nimet:
  • EPX-100
Kokeellinen: Avoin clemizole HCL
Tukikelpoisilla osallistujilla, jotka täyttävät DB -ajanjakson, on mahdollisuus jatkaa OLE -ajanjaksolla, jonka aikana he saavat Clemizole HCL: n enintään 3 vuodeksi.
Lääke: Clemizole HCl
Clemizole HCl annetaan suun liuoksena.
Muut nimet:
  • EPX-100

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CMMS-28: n prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 16 viikkoon
CMMS-28: n prosentuaalinen muutos lähtöjaksosta DB-ajanjakson lopussa
Lähtöjaksosta 16 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, jonka CMMS-28: n väheneminen ≥ 50%
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 16 viikkoon
Osallistujien osuus, jonka CMMS-28: n väheneminen ≥ 50%: n lähtöjaksosta DB-ajanjakson lopussa
Lähtöjaksosta 16 viikkoon
CMMS-28-kohtausvapaiden päivien prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 16 viikkoon
CMMS-28-kohtausvapaiden päivien prosentuaalinen muutos lähtöjaksosta DB-ajanjakson loppuun
Lähtöjaksosta 16 viikkoon
Kliininen globaali vaikutelma muutoksesta (CGI-C)
Aikaikkuna: Viikko 16
CGI-C-pisteet DB-ajan lopussa
Viikko 16
Caregiver Global vaikutelma muutoksesta (CAGI-C)
Aikaikkuna: Viikko 16
CAGI-C-pisteet DB-ajan lopussa
Viikko 16
Hoitajan globaali vaikutelma kouristustehokkuuden/keston muutoksesta (CAGI-CSID)
Aikaikkuna: Viikko 16
CAGI-CSID-pisteet DB-ajan lopussa
Viikko 16
Elämänlaadun inventaarion muutos (QI) -kadttavuuspisteet
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 16 viikkoon
Qi-kestopistemuutos lähtötasosta DB-ajanjakson loppuun
Lähtöjaksosta 16 viikkoon
Prosenttiosuus 28 päivää kohden takavarikointivapaiden päivien lukumäärässä
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 16 viikkoon
Prosentuaalinen muutos 28 päivää kohden kohtausvapaiden päivien lukumäärässä (kaikkien kohtaustyyppien perusteella) lähtöjaksosta DB-ajanjakson loppuun mennessä
Lähtöjaksosta 16 viikkoon
CMMS-28: n prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 12 viikkoon
CMMS-28: n prosentuaalinen muutos lähtöjaksosta vain DB: n ylläpitovaiheen lopussa
Lähtöjaksosta 12 viikkoon
Osallistujien osuus, jonka CMMS-28: n väheneminen ≥ 50%
Aikaikkuna: Lähtöjaksosta 12 viikkoon
Osallistujien osuus, joiden CMMS-28: n väheneminen ≥ 50% lähtöjaksosta DB: n ylläpitovaiheen lopussa
Lähtöjaksosta 12 viikkoon
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAES) esiintyvyys
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksen antamisesta tutkimuksen loppuun saakka noin 172 viikkoon asti
TEATE: n esiintyvyyttä verrataan hoitoryhmiin
Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksen antamisesta tutkimuksen loppuun saakka noin 172 viikkoon asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Epygenix

Yhteistyökumppanit

Harmony Biosciences Management, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EPX-100-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa