Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilläggsterapi hos barn med Lennox Gastauts syndrom (LGS)

11 september 2026 uppdaterad av: Epygenix

En 20-veckors multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, proof of concept-prövning av EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilläggsterapi hos barn med Lennox-Gastaut syndrom

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilläggsterapi hos barn med Lennox Gastauts syndrom. (LGS)

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Att utvärdera effekten av EPX-100 oralt i uppdelade doser som tilläggsterapi jämfört med placebo mätt som procentuell förändring av frekvensen av anfall som resulterar i minskningar av deltagare med Lennox-Gastaut syndrom mellan 4-veckors observationsfas (baslinjeperioden) och den sista 4-veckorsperioden av den 12 veckor långa underhållsfasen. Den 20 veckor långa studien ska inkludera en 4-veckors observationsfas (baslinje) innan studiebehandlingen påbörjas, 4-veckors titreringsfas och 12-veckors underhållsfas. Efter val av deltagaren kan han/hon fortsätta oral administrering av EPX-100 i en öppen förlängningsfas (OLE) i ytterligare 52 veckor efter slutet av underhållsfasen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

260

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32804
        • Rekrytering
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Huvudutredare:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 34746
        • Upphängd
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Rekrytering
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Rekrytering
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Förenta staterna, 07746
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016-4852
        • Rekrytering
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28211
        • Rekrytering
        • On-Site Clinical Solution
        • Huvudutredare:
          • Robert Nahouraii
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
        • Rekrytering
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Huvudutredare:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Huvudutredare:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Rekrytering
        • Children's Health Specialty Center
        • Huvudutredare:
          • Charuta Joshi
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Rekrytering
        • Clinical Neurosciences Center
        • Huvudutredare:
          • Angela Peters, MD
  • Italien
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Huvudutredare:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Huvudutredare:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Huvudutredare:
          • Giuseppe Didato
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16132
        • Rekrytering
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitan
        • Huvudutredare:
          • Flavio Villani
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italien, 86077
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Huvudutredare:
          • Alfredo D'Aniello
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekrytering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Huvudutredare:
          • Hui Xiong
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekrytering
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Huvudutredare:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekrytering
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Huvudutredare:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, Kina, 130021
        • Rekrytering
        • The First Hospital of Jilin University
        • Huvudutredare:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, Kina, 410007
        • Rekrytering
        • Hunan Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Sai Yang
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Rekrytering
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Huvudutredare:
          • Rong Luo
      • Chengdu, Kina, 610073
        • Rekrytering
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Huvudutredare:
          • Li Yan
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Huvudutredare:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, Kina, 510260
        • Rekrytering
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Huvudutredare:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, Kina, 550004
        • Rekrytering
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Huvudutredare:
          • Rong Ai
      • Jinan, Kina, 250012
        • Rekrytering
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Huvudutredare:
          • Baomin Li
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Rekrytering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, Kina, 518000
        • Rekrytering
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, Kina, 430015
        • Rekrytering
        • Wuhan Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Dan Sun
      • Xi'an, Kina, 710004
        • Rekrytering
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Huvudutredare:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, Kina, 221006
        • Rekrytering
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Xiaoming Liu
  • Polen
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Rekrytering
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Huvudutredare:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-829
        • Rekrytering
        • Neurosphera
        • Huvudutredare:
          • Beata Zwolinska
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 050098
        • Rekrytering
        • Emergency University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Rumänien, 041408
        • Rekrytering
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Huvudutredare:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Rumänien, 700309
        • Rekrytering
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Huvudutredare:
          • Ioana Grigore
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrytering
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Huvudutredare:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrytering
        • Childrens University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Dimitrije Nikolic
      • Niš, Serbien, 18 000
        • Rekrytering
        • University Clinical Center Nis
        • Huvudutredare:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Rekrytering
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Huvudutredare:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Rekrytering
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Huvudutredare:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Huvudutredare:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekrytering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Huvudutredare:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Huvudutredare:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrytering
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Huvudutredare:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga deltagare är 14 år och äldre vid tidpunkten för samtycke.

  2. Deltagare måste ha en dokumenterad historia av Lennox-Gastaut syndrom, inklusive:

    • Bevis på minst en typ av generaliserat anfall (se nedan)
    • Diagnostiska kriterier för elektroencefalogram (EEG) (onormal bakgrundsaktivitet, långsamma spikvågsurladdningar (< 2,5 Hz) och/eller paroxysmal snabb aktivitet under sömn), och
    • Onormal kognitiv utveckling.

  3. Deltagare måste ha anfall som inte helt kontrolleras av ASM med följande kriterier:

    • Debut av anfall vid 11 års ålder eller yngre
    • Historik om flera typer av anfall som måste inkludera toniska eller toniska/atoniska anfall såväl som nuvarande räknebara anfall som resulterar i fall/fall. Räknebara motoriska anfallstyper som resulterar i ett fall som är kvalificerade för inkludering är:
    • Fokal med tydliga, observerbara motoriska tecken (d.v.s. automatism, dystonisk hållning, fokal tonisk stelning)
    • Sekundärt generaliserat toniskt kloniskt (utvecklas till bilateralt konvulsivt anfall från fokalt anfall)
    • Generaliserad tonisk klonisk konvulsion
    • Klonisk (notera bilateralt: symmetrisk R och L), och/eller
    • Tonic/Atonic.
  4. All medicinering och/eller ingrepp för epilepsi inklusive ketogen kost och vagusnervstimulering (VNS) måste ha varit stabila i ≥ 30 dagar före screening och deltagaren är villig att upprätthålla en stabil regim under hela studien. Obs: Den ketogena kosten och VNS-behandlingar räknas inte som en ASM under hela studien.
  5. Deltagaren måste godkännas för att delta av PI efter granskning av medicinsk historia, baslinjeanfallskalendrar och inklusions-/exkluderingskriterier. Den oberoende granskaren kommer att bekräfta diagnosen Lennox-Gastaut syndrom för varje deltagare som är inskriven i studien.
  6. Anfallskriterier på ≥ 4 räknarbara anfall som resulterar i ett fall/fall (toniskt-kloniskt, toniskt, kloniskt, atoniskt, fokalt med observerbara motoriska tecken) per 4-veckors baslinjeperiod (observationsfas).
  7. Deltagarna bör ha en stabil kur av ASM ≥ 30 dagar före besök 1 och i allmänhet vid god hälsa.
  8. Deltagare, förälder eller LAR kan och vill upprätthålla en korrekt och fullständig daglig anfallskalender.
  9. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (WCBP) måste använda en medicinskt acceptabel preventivmetod och ha ett negativt uringraviditetstest vid screeningbesöket. En WCBP definieras som en kvinna som är biologiskt kapabel att bli gravid. En medicinskt godtagbar metod för preventivmedel inkluderar intrauterina enheter på plats i minst 3 månader, kirurgisk sterilisering eller adekvata barriärmetoder (t.ex. diafragma och skum). Användning av orala preventivmedel i kombination med en annan metod (t.ex. en spermiedödande kräm) är acceptabel. Hos deltagare som inte är sexuellt aktiva är abstinens en acceptabel form av preventivmedel och urin kommer att testas enligt protokoll. Kvinnor som är i icke-fertil ålder, det vill säga efter klimakteriet, måste ha detta tillstånd fångat i sin medicinska historia. Gravida kvinnor är exkluderade från denna studie.
  10. Ha deltagare, förälder eller LAR tillgänglig och villig att ge skriftligt informerat samtycke, efter att ha blivit ordentligt informerad om studiens art och risker och innan du påbörjar några studierelaterade procedurer.

Exklusions kriterier:

  1. Känd känslighet, allergi eller tidigare exponering för EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exponering för något prövningsläkemedel eller enhet ≤ 90 dagar före screening eller planerar att delta i en annan läkemedels- eller enhetsprövning när som helst under studien.
  3. Anfall sekundärt till olaglig drog- eller alkoholanvändning, infektion, neoplasm, demyeliniserande sjukdom, degenerativ neurologisk sjukdom eller progressiv sjukdom i centrala nervsystemet (CNS), metabol sjukdom, nyligen anoxisk episod inom de senaste 6 månaderna som kräver återupplivning eller progressiv degenerativ sjukdom.
  4. Samtidig användning av läkemedel som är kända för att interferera med EPX-100, inklusive måttliga eller svåra inducerare eller hämmare av CYP3A4/5/7. Specifikt är samtidig användning av karbamazepin, oxkarbazepin, fenytoin, gabapentin, fenobarbital och/eller fenfluramin utesluten. Försökspersoner som inte kan gå med på att avstå från grapefrukt och grapefruktjuice under studieperioden. Se bilaga 1 för en lista över förbjudna läkemedel.
  5. Får samtidig behandling med: centralt verkande anorektiska medel; monoaminoxidas (MAO)-hämmare; alla centralt verkande läkemedel med kliniskt märkbara mängder av serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inklusive hämning av serotoninåterupptag (SRI, SSRI). Systemiska kortikosteroider (inhalerade steroider är tillåtna) och intravenöst immunglobulin (IVIG) kan också minska anfallsfrekvensen och är därför uteslutna under hela studien.
  6. Har något medicinskt tillstånd som, enligt PI:s bedömning, anses vara kliniskt signifikant och potentiellt kan påverka deltagarnas säkerhet eller studieresultat, inklusive men inte begränsat till: kliniskt signifikant hjärtsjukdom (inklusive angina, kronisk hjärtsvikt, okontrollerad hypertoni, historia av arytmier och/eller klinisk valvulopati), njur-, lung-, gastrointestinala, hematologiska eller hepatiska tillstånd; eller ett tillstånd som påverkar absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel.
  7. Har en aktiv självmordsplan/uppsåt eller har haft aktiva självmordstankar under de senaste 6 månaderna eller ett självmordsförsök under de senaste 3 åren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få sin första dos av studiemedicin efter randomisering.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras som en oral lösning.
Experimentell: Dubbelblind Clemizol HCl
Deltagarna kommer att få sin första dos av studiemedicin efter randomisering.
Läkemedel: Klemizol hcl
Clemizol HCl kommer att administreras som en oral lösning.
Andra namn:
  • EPX-100
Experimentell: Open-Label Clemizole HCl
Kvalificerade deltagare som slutför DB -perioden kommer att ha möjlighet att fortsätta under OLE -perioden, under vilken de kommer att få Clemizol HCL i upp till 3 år.
Läkemedel: Klemizol hcl
Clemizol HCl kommer att administreras som en oral lösning.
Andra namn:
  • EPX-100

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentförändring i CMMS-28
Tidsram: Från basperioden upp till 16 veckor
Procentförändring i CMMS-28 från basperioden till slutet av DB-perioden
Från basperioden upp till 16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med ≥50% minskning av CMMS-28
Tidsram: Från basperioden upp till 16 veckor
Andel deltagare med ≥50% minskning av CMMS-28 från baslinjen till slutet av DB-perioden
Från basperioden upp till 16 veckor
Procentförändring i CMMS-28 anfallsfria dagar
Tidsram: Från basperioden upp till 16 veckor
Procentförändring i CMMS-28 anfallsfria dagar från baslinjen till slutet av DB-perioden
Från basperioden upp till 16 veckor
Kliniskt globalt intryck av förändring (CGI-C) poäng
Tidsram: Vecka 16
CGI-C-poäng i slutet av DB-perioden
Vecka 16
Vårdgivaren Global intryck av förändring (CAGI-C) poäng
Tidsram: Vecka 16
CAGI-C-poäng i slutet av DB-perioden
Vecka 16
Vårdgivaren globalt intryck av förändring i anfallsintensitet/varaktighet (CAGI-CSID) poäng
Tidsram: Vecka 16
CAGI-CSID-poäng i slutet av DB-perioden
Vecka 16
Förändring i livskvalitetsinventar (QI) -Disability Score
Tidsram: Från basperioden upp till 16 veckor
Förändring i Qi-diskussionsscore från baslinjen till slutet av DB-perioden
Från basperioden upp till 16 veckor
Procentuell förändring per 28 dagar i antalet anfallsfria dagar
Tidsram: Från basperioden upp till 16 veckor
Procentförändring per 28 dagar i antalet anfallsfria dagar (baserat på alla anfallstyper) från basperioden till slutet av DB-perioden
Från basperioden upp till 16 veckor
Procentförändring i CMMS-28
Tidsram: Från basperioden upp till 12 veckor
Procentförändring i CMMS-28 från baslinjetiden till slutet av DB-underhållsfasen
Från basperioden upp till 12 veckor
Andel deltagare med ≥50% minskning av CMMS-28
Tidsram: Från basperioden upp till 12 veckor
Andel deltagare med ≥50% minskning av CMMS-28 från baslinjetiden till slutet av DB-underhållsfasen
Från basperioden upp till 12 veckor
Förekomst av behandlings-Emergent biverkningar (TEAES)
Tidsram: Från den första dosadministrationen av studiemedicin fram till slutet av studien, ungefär upp till 172 veckor
Förekomst av teer kommer att jämföras mellan behandlingsgrupperna
Från den första dosadministrationen av studiemedicin fram till slutet av studien, ungefär upp till 172 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Epygenix

Samarbetspartners

Harmony Biosciences Management, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 april 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2021

Första postat (Faktisk)

4 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EPX-100-003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera