Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapia wspomagająca u dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS)

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Epygenix

20-tygodniowe wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie potwierdzające słuszność koncepcji EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapii wspomagającej u dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta

EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapia wspomagająca u dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta. (LGS)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ocena skuteczności EPX-100 doustnie w dawkach podzielonych jako terapii wspomagającej w porównaniu z placebo, mierzona jako procentowa zmiana częstości napadów, która powoduje spadki u uczestników z zespołem Lennoxa-Gastauta między 4-tygodniową fazą obserwacji (okres wyjściowy) oraz ostatni 4-tygodniowy okres 12-tygodniowej fazy podtrzymującej. 20-tygodniowe badanie obejmuje 4-tygodniową fazę obserwacji (poziom wyjściowy) przed rozpoczęciem badanego leczenia, 4-tygodniową fazę dostosowywania dawki i 12-tygodniową fazę podtrzymującą. Na życzenie uczestnika może kontynuować doustne podawanie EPX-100 w fazie otwartej próby (OLE) przez kolejne 52 tygodnie po zakończeniu fazy podtrzymującej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

260

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • UC Irvine Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • UCI Center for Innovative Health Therapies
        • Kontakt:
          • David King-Stephens, MD
          • Numer telefonu: 714-456-7720
        • Główny śledczy:
          • David King-Stephens
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nemours Children's Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lily Tran, MD
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34746
        • Zawieszony
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Norton Children's Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Children's Nebraska
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07746
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 732-433-3431
      • Marlboro, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07746
        • Rekrutacyjny
        • Tekton Research
        • Główny śledczy:
          • Amor Mehta, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Atrium Health STRIVE Research
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28211
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • On-Site Clinical Solution
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • UTHealth Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku 14 lat i starsi w momencie wyrażenia zgody.

  2. Uczestnik musi mieć udokumentowaną historię zespołu Lennoxa-Gastauta, w tym:

    • Dowody na co najmniej jeden typ napadu uogólnionego (patrz poniżej)
    • Kryteria diagnostyczne elektroencefalogramu (EEG) (nieprawidłowa aktywność tła, powolne wyładowania fali szczytowej (< 2,5 Hz) i/lub napadowa szybka aktywność podczas snu) oraz
    • Nieprawidłowy rozwój poznawczy.

  3. Uczestnicy muszą mieć napady, które nie są w pełni kontrolowane przez ASM, zgodnie z następującymi kryteriami:

    • Początek napadów w wieku 11 lat lub młodszych
    • Historia wielu typów napadów, które muszą obejmować napady toniczne lub toniczno-atoniczne, jak również obecne policzalne napady, które skutkują upadkiem/upuszczeniem. Policzalne rodzaje napadów ruchowych powodujących upadek, które kwalifikują się do włączenia to:
    • Ogniskowe z wyraźnymi, obserwowalnymi objawami motorycznymi (tj. automatyzmy, postawa dystoniczna, ogniskowe usztywnienie toniczne)
    • Wtórnie uogólniony toniczno-kloniczny (ewoluujący do obustronnego napadu konwulsyjnego z napadu ogniskowego)
    • Uogólnione drgawki toniczno-kloniczne
    • Kloniczny (uwaga dwustronny: symetryczny P i L) i/lub
    • Tonik/Atoniczny.
  4. Wszystkie leki i/lub interwencje stosowane w przypadku padaczki, w tym dieta ketogeniczna i stymulacja nerwu błędnego (VNS), muszą być stabilne przez ≥ 30 dni przed badaniem przesiewowym, a uczestnik jest skłonny do utrzymania stabilnego schematu leczenia przez cały okres badania. Uwaga: Dieta ketogeniczna i leczenie VNS nie są liczone jako ASM w całym badaniu.
  5. Uczestnik musi zostać zatwierdzony do udziału przez PI po zapoznaniu się z historią medyczną, podstawowymi kalendarzami napadów oraz kryteriami włączenia/wyłączenia. Niezależny recenzent potwierdzi diagnozę zespołu Lennoxa-Gastauta u każdego uczestnika biorącego udział w badaniu.
  6. Kryteria napadu ≥ 4 policzalnych napadów, które skutkują upadkiem/upadkiem (toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne, atoniczne, ogniskowe z widocznymi objawami motorycznymi) na 4-tygodniowy okres wyjściowy (faza obserwacji).
  7. Uczestnicy powinni być na stabilnym schemacie ASM ≥ 30 dni przed Wizytą 1 i ogólnie w dobrym stanie zdrowia.
  8. Uczestnik, rodzic lub LAR jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dzienny kalendarz napadów.
  9. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą stosować medycznie akceptowalną metodę kontroli urodzeń i mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej. WCBP definiuje się jako kobietę biologicznie zdolną do zajścia w ciążę. Medycznie akceptowalna metoda kontroli urodzeń obejmuje wkładki wewnątrzmaciczne noszone przez co najmniej 3 miesiące, sterylizację chirurgiczną lub odpowiednie metody barierowe (np. Diafragma i pianka). Dopuszczalne jest stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych w połączeniu z inną metodą (np. kremem plemnikobójczym). W przypadku uczestników, którzy nie są aktywni seksualnie, abstynencja jest akceptowalną formą kontroli urodzeń, a mocz zostanie zbadany zgodnie z protokołem. Kobiety, które nie są w stanie zajść w ciążę, tj. są po menopauzie, muszą mieć ten stan odnotowany w historii medycznej. Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania.
  10. Mieć dostęp uczestnika, rodzica lub LAR i chętnych do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, po odpowiednim poinformowaniu o charakterze i ryzyku badania oraz przed zaangażowaniem się w jakiekolwiek procedury związane z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana wrażliwość, alergia lub wcześniejsza ekspozycja na EPX-100 (clemizole HCl).
  2. Kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem ≤ 90 dni przed badaniem przesiewowym lub planowanie udziału w innej próbie leku lub urządzenia w dowolnym momencie badania.
  3. Napady wtórne do używania nielegalnych narkotyków lub alkoholu, infekcji, nowotworu, choroby demielinizacyjnej, zwyrodnieniowej choroby neurologicznej lub postępującej choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN), choroby metabolicznej, niedawnego epizodu niedotlenienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy wymagającego resuscytacji lub postępującej choroby zwyrodnieniowej.
  4. Jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na EPX-100, w tym umiarkowanych lub ciężkich induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5/7. W szczególności wyklucza się jednoczesne stosowanie karbamazepiny, okskarbazepiny, fenytoiny, gabapentyny, fenobarbitalu i (lub) fenfluraminy. Osoby, które nie mogą zgodzić się na powstrzymanie się od grejpfrutów i soku grejpfrutowego w okresie badania. Zajrzyj do Załącznika 1, aby zapoznać się z listą zabronionych leków.
  5. Otrzymywanie jednoczesnej terapii z: ośrodkowo działającymi lekami anorektycznymi; inhibitory monoaminooksydazy (MAO); wszelkie leki działające ośrodkowo o klinicznie zauważalnych ilościach właściwości agonisty lub antagonisty serotoniny, w tym hamowanie wychwytu zwrotnego serotoniny (SRI, SSRI). Również ogólnoustrojowe kortykosteroidy (dozwolone są sterydy wziewne) i dożylne immunoglobuliny (IVIG) mogą zmniejszać częstość napadów padaczkowych, dlatego są wykluczone z badania.
  6. Czy występuje jakikolwiek stan chorobowy, który w ocenie PI jest uważany za istotny klinicznie i może potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wynik badania, w tym między innymi: klinicznie istotną chorobę serca (w tym dusznicę bolesną, zastoinową niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie, historię zaburzenia rytmu serca i/lub kliniczna walwulopatia), choroby nerek, płuc, przewodu pokarmowego, hematologiczne lub wątroby; lub stan, który wpływa na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków.
  7. Ma aktywny plan/zamiar samobójczy lub miał aktywne myśli samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub próbę samobójczą w ciągu ostatnich 3 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają pierwszą dawkę leku badawczego po randomizacji.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane jako rozwiązanie doustne.
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa kruczona hcl
Uczestnicy otrzymają pierwszą dawkę leku badawczego po randomizacji.
Lek: Clmizole HCl
Clmizole HCl będzie podawany jako roztwór doustny.
Inne nazwy:
  • EPX-100
Eksperymentalny: Otwarta klemizole HCl
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, będą mieli możliwość kontynuowania w okresie OLE, podczas którego otrzymają Clemizole HCL przez okres do 3 lat.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane jako rozwiązanie doustne.
Lek: Clmizole HCl
Clmizole HCl będzie podawany jako roztwór doustny.
Inne nazwy:
  • EPX-100

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana CMMS-28
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Procentowa zmiana CMMS-28 z okresu wyjściowego do końca okresu DB
Z okresu wyjściowego do 16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ≥50% zmniejszeniem CMMS-28
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Odsetek uczestników z ≥50% zmniejszeniem CMMS-28 z okresu wyjściowego do końca okresu DB
Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Procentowa zmiana w dni wolne od napadów CMMS-28
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Procentowa zmiana dni wolnych od napadów CMMS-28 od okresu wyjściowego do końca okresu DB
Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Kliniczne globalne wrażenie zmiany (CGI-C)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Wynik CGI-C na koniec okresu DB
Tydzień 16
Ocena globalnego wrażenia zmian (CAGI-C)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Wynik CAGI-C na koniec okresu DB
Tydzień 16
Globalne wrażenie na temat zmian/czasu trwania napadów (CAGI-CSID)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Wynik CAGI-CSID na koniec okresu DB
Tydzień 16
Zmiana jakości inwentaryzacji jakości życia (QI)-Wynik zdolności
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Zmiana wyniku niszczalności QI od wartości wyjściowej na koniec okresu DB
Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Zmiana procentowa na 28 dni w liczbie dni wolnych od napadów
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Zmiana procentowa na 28 dni w liczbie dni wolnych od napadów (na podstawie wszystkich typów napadów) od okresu wyjściowego do końca okresu DB
Z okresu wyjściowego do 16 tygodni
Procentowa zmiana CMMS-28
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 12 tygodni
Procentowa zmiana CMMS-28 od okresu wyjściowego tylko do końca fazy utrzymania DB
Z okresu wyjściowego do 12 tygodni
Odsetek uczestników z ≥50% zmniejszeniem CMMS-28
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego do 12 tygodni
Odsetek uczestników z ≥50% zmniejszeniem CMMS-28 z okresu wyjściowego tylko do końca fazy utrzymania DB
Z okresu wyjściowego do 12 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TEAES)
Ramy czasowe: Od pierwszego podawania dawki leku do końca badania, około 172 tygodni
Częstość występowania Teaes zostanie porównana między grupami leczenia
Od pierwszego podawania dawki leku do końca badania, około 172 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Epygenix

Współpracownicy

Harmony Biosciences Management, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPX-100-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Lennoxa-Gastauta

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj