Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilleggsterapi hos barn med Lennox Gastaut syndrom (LGS)

19. august 2026 oppdatert av: Epygenix

En 20-ukers multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, begrepstesting av EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilleggsterapi hos barn med Lennox-Gastaut syndrom

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilleggsterapi hos barn med Lennox Gastauts syndrom. (LGS)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Detaljert beskrivelse

For å evaluere effekten av EPX-100 oralt i oppdelte doser som tilleggsbehandling sammenlignet med placebo målt ved prosentvis endring i frekvensen av anfall som resulterer i fall hos deltakere med Lennox-Gastaut syndrom mellom 4-ukers observasjonsfase (basisperiode) og den siste 4-ukers perioden av den 12-ukers vedlikeholdsfasen. Den 20 uker lange studien skal inkludere en 4-ukers observasjonsfase (baseline) før oppstart av studiebehandling, 4-ukers titreringsfase og 12-ukers vedlikeholdsfase. Etter deltakerens valg kan han/hun fortsette oral administrering av EPX-100 i en Open-Label Extension (OLE) fase i ytterligere 52 uker etter slutten av vedlikeholdsfasen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Kamil Detyniecki, MD
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32804
        • Rekruttering
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Hovedetterforsker:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Forente stater, 34746
        • Suspendert
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Re:Cognition Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jaime Shoup, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Rekruttering
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Nebraska
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Forente stater, 07746
        • Rekruttering
        • Tekton Research
        • Hovedetterforsker:
          • Amor Mehta, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Asim Shahid, MD
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10016-4852
        • Rekruttering
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28211
        • Rekruttering
        • On-Site Clinical Solution
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Nahouraii
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
        • Rekruttering
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • UTHealth Houston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Rekruttering
        • Clinical Neurosciences Center
        • Hovedetterforsker:
          • Angela Peters, MD
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Hovedetterforsker:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Italia, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Hovedetterforsker:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Hovedetterforsker:
          • Giuseppe Didato
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Hovedetterforsker:
          • Alfredo D'Aniello
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Hovedetterforsker:
          • Hui Xiong
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • The First Hospital of Jilin University
        • Hovedetterforsker:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, Kina, 410007
        • Rekruttering
        • Hunan Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Sai Yang
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Rong Luo
      • Chengdu, Kina, 610073
        • Rekruttering
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Li Yan
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Hovedetterforsker:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, Kina, 510260
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Hovedetterforsker:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, Kina, 550004
        • Rekruttering
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Hovedetterforsker:
          • Rong Ai
      • Jinan, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Hovedetterforsker:
          • Baomin Li
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, Kina, 518000
        • Rekruttering
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, Kina, 430015
        • Rekruttering
        • Wuhan Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Dan Sun
      • Xi'an, Kina, 710004
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'An Jiaotong University
        • Hovedetterforsker:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, Kina, 221006
        • Rekruttering
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Xiaoming Liu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Hovedetterforsker:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-829
        • Rekruttering
        • Neurosphera
        • Hovedetterforsker:
          • Beata Zwolinska
      • Bucharest, Romania, 050098
        • Rekruttering
        • Emergency University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Romania, 041408
        • Rekruttering
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Hovedetterforsker:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Romania, 700309
        • Rekruttering
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Hovedetterforsker:
          • Ioana Grigore
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekruttering
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Hovedetterforsker:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • Rekruttering
        • University Clinical Center Nis
        • Hovedetterforsker:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Rekruttering
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Hovedetterforsker:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Rekruttering
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Hovedetterforsker:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Hovedetterforsker:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Hovedetterforsker:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Spania, 31008
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Hovedetterforsker:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Spania, 41013
        • Rekruttering
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Hovedetterforsker:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 14 år og eldre på tidspunktet for samtykke.
  2. Deltakeren må ha en dokumentert historie med Lennox-Gastaut syndrom, inkludert:

    • Bevis på minst én type generaliserte anfall (se nedenfor)
    • Elektroencefalogram (EEG) diagnostiske kriterier (unormal bakgrunnsaktivitet, langsomme piggbølgeutladninger (< 2,5 Hz) og/eller paroksysmal rask aktivitet under søvn), og
    • Unormal kognitiv utvikling.
  3. Deltakere må ha anfall som ikke er fullstendig kontrollert av ASM med følgende kriterier:

    • Debut av anfall ved 11 år eller yngre
    • Historikk med flere anfallstyper som må inkludere toniske eller toniske/atoniske anfall samt nåværende tellbare anfall som resulterer i fall/fall. Tellelige motoriske anfallstyper som resulterer i et fall som er kvalifisert for inkludering er:
    • Fokal med tydelige, observerbare motoriske tegn (dvs. automatisme, dystonisk positur, fokal tonisk stivning)
    • Sekundært generalisert tonisk klonisk (utvikler seg til bilateralt konvulsivt anfall fra fokalt anfall)
    • Generalisert tonisk klonisk kramper
    • Klonisk (merk bilateralt: symmetrisk R og L), og/eller
    • Tonic/Atonic.
  4. Alle medisiner og/eller intervensjoner for epilepsi inkludert ketogen diett og vagusnervestimulering (VNS) må ha vært stabile i ≥ 30 dager før screening og deltakeren er villig til å opprettholde et stabilt regime gjennom hele studien. Merk: Den ketogene dietten og VNS-behandlinger regnes ikke som en ASM gjennom hele studien.
  5. Deltakeren må godkjennes for å delta av PI etter gjennomgang av sykehistorien, anfallskalendere for baseline og inklusjons-/eksklusjonskriterier. Den uavhengige anmelderen vil bekrefte diagnosen Lennox-Gastaut syndrom for hver deltaker som er registrert i studien.
  6. Anfallskriterier på ≥ 4 tellbare anfall som resulterer i et fall/fall (tonisk-klonisk, tonisk, klonisk, atonisk, fokalt med observerbare motoriske tegn) per 4-ukers Baseline-periode (Observasjonsfase).
  7. Deltakerne bør ha et stabilt regime med ASM ≥ 30 dager før besøk 1 og generelt ved god helse.
  8. Deltaker, forelder eller LAR er i stand til og villig til å opprettholde en nøyaktig og fullstendig daglig anfallskalender.
  9. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder (WCBP) må bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode og ha en negativ uringraviditetstest ved screeningbesøket. En WCBP er definert som en kvinne som er biologisk i stand til å bli gravid. En medisinsk akseptabel prevensjonsmetode inkluderer intrauterin utstyr på plass i minst 3 måneder, kirurgisk sterilisering eller adekvate barrieremetoder (f.eks. diafragma og skum). Bruk av p-piller i kombinasjon med en annen metode (f.eks. en sæddrepende krem) er akseptabelt. Hos deltakere som ikke er seksuelt aktive, er abstinens en akseptabel form for prevensjon og urin vil bli testet etter protokoll. Kvinner som ikke kan føde, dvs. post-menopause, må ha denne tilstanden fanget i sin sykehistorie. Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien.
  10. Ha deltaker, forelder eller LAR tilgjengelig og villig til å gi skriftlig informert samtykke, etter å ha blitt godt informert om arten og risikoene ved studien og før du deltar i eventuelle studierelaterte prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent følsomhet, allergi eller tidligere eksponering for EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Eksponering for ethvert forsøkslegemiddel eller utstyr ≤ 90 dager før screening eller planlegger å delta i et annet legemiddel eller utstyrsutprøving når som helst i løpet av studien.
  3. Anfall sekundært til ulovlig bruk av narkotika eller alkohol, infeksjon, neoplasma, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom eller progressiv sentralnervesystem (CNS) sykdom, metabolsk sykdom, nylig anoksisk episode innen de siste 6 månedene som krever gjenopplivning, eller progressiv degenerativ sykdom.
  4. Samtidig bruk av legemidler som er kjent for å forstyrre EPX-100, inkludert moderate eller alvorlige induktorer eller hemmere av CYP3A4/5/7. Spesifikt er samtidig bruk av karbamazepin, okskarbazepin, fenytoin, gabapentin, fenobarbital og/eller fenfluramin utelukket. Forsøkspersoner som ikke kan godta å avstå fra grapefrukt og grapefruktjuice i løpet av studieperioden. Se vedlegg 1 for en liste over forbudte legemidler.
  5. Får samtidig behandling med: sentralt virkende anorektiske midler; monoaminoksidase (MAO)-hemmere; alle sentralt virkende legemidler med klinisk merkbare mengder serotoninagonist- eller -antagonistegenskaper, inkludert hemming av serotonin-gjenopptak (SRI, SSRI). Systemiske kortikosteroider (inhalerte steroider er tillatt) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan også redusere anfallsfrekvensen, og er derfor ekskludert gjennom hele studien.
  6. Har en medisinsk tilstand som, etter PIs vurdering, anses å være klinisk signifikant og potensielt kan påvirke deltakersikkerheten eller studieresultatet, inkludert, men ikke begrenset til: klinisk signifikant hjertesykdom (inkludert angina, kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon, historie med arytmier og/eller klinisk valvulopati), nyre-, lunge-, gastrointestinale, hematologiske eller hepatiske tilstander; eller en tilstand som påvirker absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler.
  7. Har en aktiv selvmordsplan/intensjon eller har hatt aktive selvmordstanker de siste 6 månedene eller et selvmordsforsøk de siste 3 årene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta sin første dose studiemedisin etter randomisering.
Placebo vil bli administrert som en oral løsning.
Eksperimentell: Dobbeltblind Clemizole HCl
Deltakerne vil motta sin første dose studiemedisin etter randomisering.
Clemizole HCl vil bli administrert som en oral løsning.
Andre navn:
  • EPX-100
Eksperimentell: Open-etikett Clemizole HCl
Kvalifiserte deltakere som fullfører DB -perioden, vil ha muligheten til å fortsette i OLE -perioden, hvor de vil motta Clemizole HCl i opptil 3 år.
Clemizole HCl vil bli administrert som en oral løsning.
Andre navn:
  • EPX-100

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentendring i CMMS-28
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Prosentvis endring i CMMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden
Fra baseline -perioden opp til 16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med ≥50% reduksjon i CMMS-28
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Andel deltakere med ≥50% reduksjon i CMMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden
Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Prosentvis endring i CMMS-28 anfallsfrie dager
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Prosentvis endring i CMMS-28 anfallsfrie dager fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden
Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Klinisk globalt inntrykk av endring (CGI-C) score
Tidsramme: Uke 16
CGI-C-poengsum på slutten av DB-perioden
Uke 16
Omsorgspersoner Globalt inntrykk av Change (CAGI-C) poengsum
Tidsramme: Uke 16
CAGI-C-poengsum på slutten av DB-perioden
Uke 16
CareGiver Global inntrykk av endring i anfallsintensitet/varighet (CAGI-CSID) poengsum
Tidsramme: Uke 16
CAGI-CSID-poengsum på slutten av DB-perioden
Uke 16
Endring i livskvalitetsbeholdning (QI) -Disabilitetspoeng
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Endring i Qi-Disability-poengsum fra baseline til slutten av DB-perioden
Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Prosentvis endring per 28 dager i antall anfallsfrie dager
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Prosentvis endring per 28 dager i antall anfallsfrie dager (basert på alle anfallstyper) fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden
Fra baseline -perioden opp til 16 uker
Prosentendring i CMMS-28
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 12 uker
Prosentvis endring i CMMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-vedlikeholdsfasen
Fra baseline -perioden opp til 12 uker
Andel deltakere med ≥50% reduksjon i CMMS-28
Tidsramme: Fra baseline -perioden opp til 12 uker
Andel deltakere med ≥50% reduksjon i CMMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-vedlikeholdsfasen
Fra baseline -perioden opp til 12 uker
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Fra første doseadministrasjon av studiemedisin opp til slutten av studien, omtrent opptil 172 uker
Forekomst av TEAE vil bli sammenlignet mellom behandlingsgruppene
Fra første doseadministrasjon av studiemedisin opp til slutten av studien, omtrent opptil 172 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Studieleder: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere