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레녹스 가스토 증후군 소아의 보조 요법으로서의 EPX-100(클레미졸 염산염) (LGS)

2026년 4월 13일 업데이트: Epygenix

레녹스-가스토 증후군이 있는 어린이의 보조 요법으로서 EPX-100(클레미졸 염산염)의 20주 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 개념 증명 시험

Lennox Gastaut Syndrome 소아의 보조 요법으로 EPX-100(Clemizole Hydrochloride). (엘지스)

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

4주 관찰 단계(기준 기간) 사이에 Lennox-Gastaut Syndrome을 가진 참가자의 감소를 초래하는 발작 빈도의 백분율 변화로 측정하여 위약과 비교하여 보조 요법으로 EPX-100의 경구 분할 용량의 효능을 평가합니다. 12주 유지 관리 단계의 마지막 4주 기간입니다. 20주 연구는 연구 치료 시작 전 4주 관찰 단계(기준선), 4주 적정 단계 및 12주 유지 단계를 포함합니다. 참가자의 선택에 따라 유지 관리 단계 종료 후 추가 52주 동안 OLE(Open-Label Extension) 단계에서 EPX-100의 경구 투여를 계속할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

260

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • UC Irvine Medical Center
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • UCI Center for Innovative Health Therapies
        • 연락하다:
          • David King-Stephens, MD
          • 전화번호: 714-456-7720
        • 수석 연구원:
          • David King-Stephens
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • 아직 모집하지 않음
        • Nemours Children's Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lily Tran, MD
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, 미국, 34746
        • 정지된
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Winter Park, Florida, 미국, 32789
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Re:Cognition Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Norton Children's Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, 미국, 55102
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68114
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Children's Nebraska
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, 미국, 07746
        • 모병
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • 연락하다:
          • 전화번호: 732-433-3431
      • Marlboro, New Jersey, 미국, 07746
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Atrium Health STRIVE Research
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28211
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • On-Site Clinical Solution
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모병
        • Duke University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, 미국, 27560
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • UTHealth Houston

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 동의 시점에 14세 이상의 남성 또는 여성 참가자.

  2. 참가자는 다음을 포함하여 Lennox-Gastaut Syndrome의 문서화된 병력이 있어야 합니다.

    • 최소 한 가지 유형의 전신 발작 증거(아래 참조)
    • 뇌파도(EEG) 진단 기준(비정상적 배경 활동, 느린 스파이크파 방전(< 2.5Hz) 및/또는 수면 중 발작성 빠른 활동),
    • 비정상적인 인지 발달.

  3. 참가자는 다음 기준에 따라 ASM에 의해 완전히 통제되지 않는 발작이 있어야 합니다.

    • 11세 이하에 발작이 시작됨
    • 강직성 발작 또는 강직성/무긴장성 발작을 포함해야 하는 다발성 발작 유형의 병력 및 낙상/낙하를 초래하는 현재 가산 발작. 포함할 수 있는 낙하를 초래하는 셀 수 있는 모터 발작 유형은 다음과 같습니다.
    • 명확하고 관찰 가능한 운동 징후가 있는 초점
    • 속발성 전신 긴장 간대(초점 발작에서 양측 경련성 발작으로 발전)
    • 전신 강직성 간대 경련
    • 간대성(양측 참고: 대칭 R 및 L), 및/또는
    • 토닉/아토닉.
  4. 케톤식이 요법 및 미주 신경 자극(VNS)을 포함한 간질에 대한 모든 약물 및/또는 중재는 스크리닝 전 ≥ 30일 동안 안정적이어야 하며 참가자는 연구 내내 안정적인 요법을 유지할 의향이 있습니다. 참고: 케톤 생성 식단 및 VNS 치료는 연구 전반에 걸쳐 ASM으로 계산되지 않습니다.
  5. 참가자는 병력, 기본 발작 일정 및 포함/제외 기준을 검토한 후 PI의 참여 승인을 받아야 합니다. 독립 검토자는 연구에 등록된 각 참가자에 대해 레녹스-가스토 증후군 진단을 확인할 것입니다.
  6. 4주 기준선 기간(관찰 단계)당 넘어짐/떨어짐(긴장-간대, 긴장, 간대, 무긴장, 국소적 운동 징후 포함)을 초래하는 4개 이상의 가산 발작의 발작 기준.
  7. 참가자는 방문 1 이전 ≥ 30일 동안 안정적인 ASM 요법을 받고 있어야 하며 일반적으로 건강 상태가 양호해야 합니다.
  8. 참가자, 부모 또는 LAR은 정확하고 완전한 일일 발작 일정을 유지할 수 있고 유지할 의지가 있습니다.
  9. 성적으로 활동적인 가임기 여성(WCBP)은 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 스크리닝 방문 시 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. WCBP는 생물학적으로 임신할 수 있는 여성으로 정의됩니다. 의학적으로 허용되는 산아제한 방법에는 최소 3개월 동안 자궁 내 장치, 외과적 멸균 또는 적절한 장벽 방법(예: 다이어프램 및 폼)이 포함됩니다. 경구 피임약을 다른 방법(예: 살정제 크림)과 함께 사용하는 것은 허용됩니다. 성적으로 활동적이지 않은 참가자의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법이며 프로토콜에 따라 소변을 검사합니다. 가임 가능성이 없는 여성, 즉 폐경 후 여성은 병력에 이 상태가 기록되어 있어야 합니다. 임산부는 이 연구에서 제외됩니다.
  10. 연구 관련 절차에 참여하기 전에 연구의 성격과 위험에 대해 적절한 정보를 받은 후 참가자, 부모 또는 LAR이 가능하고 서면 동의서를 제공할 의사가 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 알려진 민감성, 알레르기 또는 EPX-100(클레미졸 HCl)에 대한 이전 노출.
  2. 스크리닝 전 ≤ 90일 이전에 모든 연구 약물 또는 장치에 노출되었거나 연구 기간 동안 언제든지 다른 약물 또는 장치 시험에 참여할 계획입니다.
  3. 불법 약물 또는 알코올 사용, 감염, 신생물, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 진행성 중추신경계(CNS) 질환, 대사성 질환, 소생술이 필요한 최근 6개월 이내의 최근 무산소증 에피소드 또는 진행성 퇴행성 질환에 이차적인 발작.
  4. CYP3A4/5/7의 중등도 또는 중증 유도제 또는 억제제를 포함하여 EPX-100을 방해하는 것으로 알려진 약물의 동시 사용. 구체적으로 카바마제핀, 옥스카바제핀, 페니토인, 가바펜틴, 페노바르비탈 및/또는 펜플루라민의 병용은 제외된다. 연구 기간 동안 자몽 및 자몽 주스를 삼가는 데 동의할 수 없는 피험자. 금지 약물 목록은 부록 1을 참조하십시오.
  5. 중추적으로 작용하는 식욕감퇴제; 모노아민 옥시다제(MAO) 억제제; 세로토닌 재흡수 억제(SRI, SSRI)를 포함하여 임상적으로 상당한 양의 세로토닌 작용제 또는 길항제 특성을 가진 중추 작용 약물. 또한, 전신 코르티코스테로이드(흡입 스테로이드는 허용됨) 및 정맥 면역글로불린(IVIG)은 발작 빈도를 감소시킬 수 있으므로 연구 전체에서 제외됩니다.
  6. PI의 판단에 따라 임상적으로 중요한 것으로 간주되고 잠재적으로 참가자의 안전 또는 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태가 있습니다. 임상적으로 중요한 심장 질환(협심증, 울혈성 심부전, 조절되지 않는 고혈압, 부정맥 및/또는 임상적 판막병증), 신장, 폐, 위장, 혈액 또는 간 상태; 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설에 영향을 미치는 상태.
  7. 적극적인 자살 계획/의도가 있거나 지난 6개월 동안 적극적인 자살 생각을 했거나 지난 3년 동안 자살 시도를 한 적이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자는 무작위 배정 후 첫 번째 연구 약물을 받게됩니다.
의약품: 위약
위약은 구강 용액으로 투여됩니다.
실험적: 이중 맹검 클레미 글 HCl
참가자는 무작위 배정 후 첫 번째 연구 약물을 받게됩니다.
의약품: Clemizole HCl
Clemizole HCL은 구강 용액으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • EPX-100
실험적: 오픈 라벨 클레미 글 HCl
DB 기간을 완료 한 적격 참가자는 OLE 기간 동안 계속할 수있는 옵션이 있으며,이 기간 동안 최대 3 년 동안 Clemizole HCL을 받게됩니다.
의약품: 위약
위약은 구강 용액으로 투여됩니다.
의약품: Clemizole HCl
Clemizole HCL은 구강 용액으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • EPX-100

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CMMS-28의 퍼센트 변화
기간: 기준 기간부터 16 주까지
기준 기간에서 DB 기간 종료까지 CMMS-28의 백분율 변화
기준 기간부터 16 주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CMMS-28에서 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 기준 기간부터 16 주까지
기준 기간에서 DB 기간 종료까지 CMMS-28이 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기준 기간부터 16 주까지
CMMS-28 발작이없는 날의 백분율 변화
기간: 기준 기간부터 16 주까지
기준 기간에서 DB 기간 종료까지 CMMS-28 발작이없는 날의 백분율 변화
기준 기간부터 16 주까지
임상 전 세계 변화의 인상 (CGI-C) 점수
기간: 16 주차
DB 기간이 끝날 때 CGI-C 점수
16 주차
간병인 글로벌 변화의 인상 (CAGI-C) 점수
기간: 16 주차
CAGI-C는 DB 기간 말에 점수를 매 깁니다
16 주차
간병인은 발작 강도/지속 시간의 변화에 ​​대한 글로벌 인상 (CAGI-CSID) 점수
기간: 16 주차
DB 기간이 끝날 때 Cagi-CSID 점수
16 주차
삶의 질 인벤토리 (QI)-기능 점수의 변화
기간: 기준 기간부터 16 주까지
기준선에서 DB 기간 종료로 Qi-disability 점수 변경
기준 기간부터 16 주까지
발작이없는 날 수에서 28 일 당 백분율 변화
기간: 기준 기간부터 16 주까지
기준 기간부터 DB 기간 종료까지 발작이없는 일 수 (모든 발작 유형에 따라)의 28 일 당 28 일 당 백분율
기준 기간부터 16 주까지
CMMS-28의 퍼센트 변화
기간: 기준 기간부터 12 주까지
기준 기간에서 DB 유지 보수 단계의 끝까지 CMMS-28의 백분율 변화
기준 기간부터 12 주까지
CMMS-28에서 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 기준 기간부터 12 주까지
기준 기간에서 DB 유지 보수 단계의 끝까지 CMMS-28이 50% 이상 감소하는 참가자의 비율
기준 기간부터 12 주까지
치료에 대한 부작용 발생률 (TEAES)
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량 투여에서 연구 종료까지 약 172 주까지
Teaes의 발생률은 치료 그룹간에 비교됩니다.
연구 약물의 첫 번째 용량 투여에서 연구 종료까지 약 172 주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Epygenix

협력자

Harmony Biosciences Management, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 9일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 9월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EPX-100-003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

레녹스 가스토 증후군에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

CROs by country

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희귀 질병

약물 개입

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