레녹스 가스토 증후군 소아의 보조 요법으로서의 EPX-100(클레미졸 염산염) (LGS)

포함 기준:

1. 동의 시점에 14세 이상의 남성 또는 여성 참가자.

2. 참가자는 다음을 포함하여 Lennox-Gastaut Syndrome의 문서화된 병력이 있어야 합니다.

   • 최소 한 가지 유형의 전신 발작 증거(아래 참조)
   • 뇌파도(EEG) 진단 기준(비정상적 배경 활동, 느린 스파이크파 방전(< 2.5Hz) 및/또는 수면 중 발작성 빠른 활동),
   • 비정상적인 인지 발달.

3. 참가자는 다음 기준에 따라 ASM에 의해 완전히 통제되지 않는 발작이 있어야 합니다.

   • 11세 이하에 발작이 시작됨
   • 강직성 발작 또는 강직성/무긴장성 발작을 포함해야 하는 다발성 발작 유형의 병력 및 낙상/낙하를 초래하는 현재 가산 발작. 포함할 수 있는 낙하를 초래하는 셀 수 있는 모터 발작 유형은 다음과 같습니다.
   • 명확하고 관찰 가능한 운동 징후가 있는 초점
   • 속발성 전신 긴장 간대(초점 발작에서 양측 경련성 발작으로 발전)
   • 전신 강직성 간대 경련
   • 간대성(양측 참고: 대칭 R 및 L), 및/또는
   • 토닉/아토닉.
4. 케톤식이 요법 및 미주 신경 자극(VNS)을 포함한 간질에 대한 모든 약물 및/또는 중재는 스크리닝 전 ≥ 30일 동안 안정적이어야 하며 참가자는 연구 내내 안정적인 요법을 유지할 의향이 있습니다. 참고: 케톤 생성 식단 및 VNS 치료는 연구 전반에 걸쳐 ASM으로 계산되지 않습니다.
5. 참가자는 병력, 기본 발작 일정 및 포함/제외 기준을 검토한 후 PI의 참여 승인을 받아야 합니다. 독립 검토자는 연구에 등록된 각 참가자에 대해 레녹스-가스토 증후군 진단을 확인할 것입니다.
6. 4주 기준선 기간(관찰 단계)당 넘어짐/떨어짐(긴장-간대, 긴장, 간대, 무긴장, 국소적 운동 징후 포함)을 초래하는 4개 이상의 가산 발작의 발작 기준.
7. 참가자는 방문 1 이전 ≥ 30일 동안 안정적인 ASM 요법을 받고 있어야 하며 일반적으로 건강 상태가 양호해야 합니다.
8. 참가자, 부모 또는 LAR은 정확하고 완전한 일일 발작 일정을 유지할 수 있고 유지할 의지가 있습니다.
9. 성적으로 활동적인 가임기 여성(WCBP)은 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 스크리닝 방문 시 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. WCBP는 생물학적으로 임신할 수 있는 여성으로 정의됩니다. 의학적으로 허용되는 산아제한 방법에는 최소 3개월 동안 자궁 내 장치, 외과적 멸균 또는 적절한 장벽 방법(예: 다이어프램 및 폼)이 포함됩니다. 경구 피임약을 다른 방법(예: 살정제 크림)과 함께 사용하는 것은 허용됩니다. 성적으로 활동적이지 않은 참가자의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법이며 프로토콜에 따라 소변을 검사합니다. 가임 가능성이 없는 여성, 즉 폐경 후 여성은 병력에 이 상태가 기록되어 있어야 합니다. 임산부는 이 연구에서 제외됩니다.
10. 연구 관련 절차에 참여하기 전에 연구의 성격과 위험에 대해 적절한 정보를 받은 후 참가자, 부모 또는 LAR이 가능하고 서면 동의서를 제공할 의사가 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 알려진 민감성, 알레르기 또는 EPX-100(클레미졸 HCl)에 대한 이전 노출.
2. 스크리닝 전 ≤ 90일 이전에 모든 연구 약물 또는 장치에 노출되었거나 연구 기간 동안 언제든지 다른 약물 또는 장치 시험에 참여할 계획입니다.
3. 불법 약물 또는 알코올 사용, 감염, 신생물, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 진행성 중추신경계(CNS) 질환, 대사성 질환, 소생술이 필요한 최근 6개월 이내의 최근 무산소증 에피소드 또는 진행성 퇴행성 질환에 이차적인 발작.
4. CYP3A4/5/7의 중등도 또는 중증 유도제 또는 억제제를 포함하여 EPX-100을 방해하는 것으로 알려진 약물의 동시 사용. 구체적으로 카바마제핀, 옥스카바제핀, 페니토인, 가바펜틴, 페노바르비탈 및/또는 펜플루라민의 병용은 제외된다. 연구 기간 동안 자몽 및 자몽 주스를 삼가는 데 동의할 수 없는 피험자. 금지 약물 목록은 부록 1을 참조하십시오.
5. 중추적으로 작용하는 식욕감퇴제; 모노아민 옥시다제(MAO) 억제제; 세로토닌 재흡수 억제(SRI, SSRI)를 포함하여 임상적으로 상당한 양의 세로토닌 작용제 또는 길항제 특성을 가진 중추 작용 약물. 또한, 전신 코르티코스테로이드(흡입 스테로이드는 허용됨) 및 정맥 면역글로불린(IVIG)은 발작 빈도를 감소시킬 수 있으므로 연구 전체에서 제외됩니다.
6. PI의 판단에 따라 임상적으로 중요한 것으로 간주되고 잠재적으로 참가자의 안전 또는 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태가 있습니다. 임상적으로 중요한 심장 질환(협심증, 울혈성 심부전, 조절되지 않는 고혈압, 부정맥 및/또는 임상적 판막병증), 신장, 폐, 위장, 혈액 또는 간 상태; 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설에 영향을 미치는 상태.
7. 적극적인 자살 계획/의도가 있거나 지난 6개월 동안 적극적인 자살 생각을 했거나 지난 3년 동안 자살 시도를 한 적이 있습니다.