以前にリスジプラムで治療された脊髄性筋萎縮症の参加者における高用量（HD）ヌシネルセン（BIIB058）を評価する研究 (ASCEND)
2026年5月20日 更新者：Biogen
以前にリスジプラムで治療された脊髄性筋萎縮症患者における高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する第3b相試験
この研究の主な目的は、以前にリスジプラムで治療された脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者の HD ヌシネルセンによる治療後の運動機能を評価することです。
この研究の二次的な目的は、以前にリスジプラムで治療された SMA の参加者における HD ヌシネルセンの安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、以前にRisdiplamで治療された脊髄筋萎縮（SMA）の参加者におけるHDヌシネルセンによる治療後の運動機能を評価することです。
この研究の二次的な目的は、以前にRisdiplamで治療されていたSMAの参加者におけるHD nusinersenの安全性と忍容性を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
45
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115-5724
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Owosso、Michigan、アメリカ、48867
- Memorial Healthcare
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
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Texas
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Denton、Texas、アメリカ、76208
- Neurology Rare Disease Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Milan、イタリア、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Roma、イタリア、168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Torino、イタリア、10126
- Ospedale S G Battista Molinette
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
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North Rhine-Westphalia
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Essen、North Rhine-Westphalia、ドイツ、45122
- Universitaetsklinikum Essen
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis Egyetem
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Kanagawa
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Yokohama、Kanagawa、日本、236-0004
- Yokohama City University Hospital
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Osaka
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Toyonaka-shi、Osaka、日本、560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 5q SMA ホモ接合性生存運動ニューロン 1 (SMN1) 遺伝子の欠失または変異、または複合ヘテロ接合性変異の遺伝的記録。
- -生後6か月以上で発症する遅発性SMAの診断。
- -インフォームドコンセント時の年齢が15歳以上から50歳以下
- 体重>20kg。
-承認されたラベルごとに、または管理されたアクセスプログラムごとに、次のように経口リスジプラムを受け取りました
- -ヌシネルセン未治療の参加者は、登録前にリスジプラムによる治療を6か月以上受けていなければなりません。
- -ヌシネルセン経験のある参加者は、ヌシネルセンを16か月以上中止し、登録前に12か月以上リスジプラムを使用している必要があります。
- -研究で年齢に応じた機能評価を実行できる。
- RULM エントリー項目 A スコアが 3 以上。
- -スクリーニング時のRULM合計スコアが5以上30以下。
- 歩行不能、15 フィート (4.57 フィート) 歩くことができないと定義 メートル) サポートなしで独立して。
- リスジプラム治療を中止したい。
- HDヌシネルセンによる治療を開始する意志と能力がある。
主な除外基準:
- スクリーニング検査の1か月前またはスクリーニングの1週間前から初回投与までの主要な病気。
- -スクリーニング期間中の任意の時点で、全身の抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする未治療または不適切に治療された活動性感染症の存在。
- CSFのドレナージ用のシャントが埋め込まれているか、中枢神経系カテーテルが埋め込まれている。
- スクリーニング時の恒久的な気管切開または恒久的な換気。
- 治験責任医師によって定義された、積極的な SMA 管理以外の理由による通常の睡眠時間外のバイレベル気道陽圧または持続陽圧気道陽圧などの非侵襲的換気の医学的必要性、スクリーニング時。
- -細菌性髄膜炎、ウイルス性脳炎、または水頭症の病歴。
- -治験責任医師によると、研究の実施と評価を妨げる進行中の病状。 例としては、安全性の評価を妨げたり、参加者が研究手順を受ける能力を損なう可能性のある医学的障害 (例えば、消耗性または悪液質、重度の貧血、および呼吸パラメータ) があります。
- -妊娠中または現在授乳中の参加者、および研究中に妊娠する予定の参加者。
- -30日以内または薬剤の5半減期のいずれか長い方、スクリーニング前または研究中のいつでも、治験薬、生物学的因子、またはデバイスによる治療; -SMAの治療のための遺伝子治療による以前または現在の治療。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌシネルセンの高用量
リスディプラムによる治療歴のあるコア試験期間の参加者全員（ヌシネルセンの投与歴のない参加者およびヌシネルセンの投与経験のある参加者）は、HDヌシネルセンの投与を受け、それぞれ50ミリグラム（mg）の負荷用量を約2週間の間隔で2回投与され、その後維持療法が行われます。約4か月ごとに28mgの用量。
コア試験期間の後、参加者には、オプションの長期延長（LTE）期間中、最長2年間まで約4か月ごとに維持用量のヌシネルセン28 mgを投与する機会が与えられる場合があります。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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総改訂上肢モジュール (RULM) スコアの変化
時間枠：855日目まで
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RULM は、SMA の参加者の上肢機能能力を評価するために利用されています。
このテストは、日常生活の活動を反映する上肢のパフォーマンス項目で構成されています。
RULM は 0 ～ 37 点で採点され、点数が高いほど機能が優れていることを示します。
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855日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1695日目まで
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AE とは、医薬品を投与された参加者に発生する、必ずしも治療との因果関係を持たない、望ましくない医学的出来事を指します。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
SAE とは、いかなる用量でも死亡に至る、または治験責任医師の見解では、参加者を即死の危険にさらし、入院または既存の入院期間の延長を必要とし、持続的または重大な障害/無能をもたらす、望ましくない医学的出来事を指します。先天性欠損症、または医学的に重要な出来事である場合。
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1695日目まで
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臨床検査パラメータ、心電図（ECG）、バイタルサイン、パルスオキシメトリーがベースラインから変化した参加者数
時間枠：1695日目まで
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1695日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月21日
一次修了 (推定)
2027年9月24日
研究の完了 (推定)
2027年9月24日
試験登録日
最初に提出
2021年9月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月24日
最初の投稿 (実際)
2021年10月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月20日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 232SM303
- 2021-001294-23 (EudraCT番号)
- 2023-505639-11 (その他の識別子：EU CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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