Tutkimus korkeamman annoksen (HD) Nusinersenin (BIIB058) arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja joita on aiemmin hoidettu risdiplamilla (ASCEND)
keskiviikko 28. helmikuuta 2024 päivittänyt: Biogen
Vaiheen 3b tutkimus suuremman annoksen Nusinersen (BIIB058) arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja joita on aiemmin hoidettu risdiplamilla
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida motorista toimintaa HD nusinerseenihoidon jälkeen potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), joita on aiemmin hoidettu risdiplamilla.
Tämän tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida HD-nusinersenin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on SMA, joita on aiemmin hoidettu risdiplamilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
45
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: US Biogen Clinical Trial Center
- Puhelinnumero: 866-633-4636
- Sähköposti: clinicaltrials@biogen.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Global Biogen Clinical Trial Center
- Sähköposti: clinicaltrials@biogen.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Milano, Italia, 20133
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Päätutkija:
- Riccardo Masson
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +39223942217
-
Roma, Italia, 168
- Rekrytointi
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 39630155586
-
Päätutkija:
- Eugenio Maria Mercuri
-
Torino, Italia, 10126
- Rekrytointi
- Ospedale S G Battista Molinette
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 39116334174
-
Päätutkija:
- Tiziana Mongini
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20162
- Rekrytointi
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Päätutkija:
- Valeria Sansone
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +393495607450
-
-
-
-
Kanagawa-Ken
-
Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japani, 236-0004
- Rekrytointi
- Yokohama City University Hospital
-
-
Osaka-Fu
-
Toyonaka-shi, Osaka-Fu, Japani, 560-8552
- Rekrytointi
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Saksa, 69120
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 496221567075
-
Päätutkija:
- Markus Weiler
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, Saksa, 89081
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Päätutkija:
- Albert Christian Ludolph
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 497315000
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 81675
- Ei vielä rekrytointia
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 498941404617
-
Päätutkija:
- Marcus Deschauer
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, Saksa, 35392
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
-
Päätutkija:
- Andreas Hahn
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +4964198543481
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Essen, Nordrhein Westfalen, Saksa, 45122
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Essen
-
Päätutkija:
- Tim Hagenacker
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +4964198543481
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1082
- Rekrytointi
- Semmelweis Egyetem
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 36206632513
-
Päätutkija:
- Maria Judit Molnar
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Rekrytointi
- Barrow Neurological Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 602-406-6262
-
Päätutkija:
- Shafeeq S. Ladha
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 501-364-1850
-
Päätutkija:
- Kapil Arya
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 650-725-7622
-
Päätutkija:
- John Day
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Rekrytointi
- Georgetown University
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 202-444-8525
-
Päätutkija:
- Shakti V. Nayar
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rekrytointi
- Rare Disease Research, LLC
-
Päätutkija:
- Han Phan
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 678-883-6897
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 312-227-3550
-
Päätutkija:
- Nancy Kuntz
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Katherine Mathews
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 319-356-1851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-5724
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 617-355-8036
-
Päätutkija:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, Yhdysvallat, 48867
- Rekrytointi
- Memorial Healthcare
-
Päätutkija:
- Margaret Frey
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 989-723-1390
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University
-
Päätutkija:
- Claudia Chiriboga
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 212-305-8549
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Rekrytointi
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 336-716-4101
-
Päätutkija:
- Michael Cartwright
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Rekrytointi
- The Ohio State
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 614-293-4969
-
Päätutkija:
- Bakri Hassan Elsheikh
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania
-
Päätutkija:
- Lauren Elman
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 215-662-4000
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
- Rekrytointi
- Neurology Rare Disease Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 972-999-1011
-
Päätutkija:
- Diana P. Castro
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-3900
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
- Rekrytointi
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Päätutkija:
- Crystal Proud
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 757-668-5755
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Ei vielä rekrytointia
- UW Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 206-598-4295
-
Päätutkija:
- Leo Wang
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 5q SMA:n homotsygoottisen selviytymisen motorisen neuroni-1:n (SMN1) geenideleetion tai -mutaation tai yhdisteen heterotsygoottisen mutaation geneettinen dokumentaatio.
- Myöhemmin alkaneen SMA:n diagnoosi, jonka oireet alkavat yli 6 kuukauden iässä.
- Ikä ≥ 15 - ≤ 50 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Kehon paino > 20 kg.
Sai suun kautta annettavan risdiplamin hyväksytyn etiketin tai hallitun pääsyohjelman mukaisesti seuraavasti
- Nusinersen-aiheisten osallistujien on täytynyt saada risdiplaamihoitoa ≥ 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
- Nusinersenin kokeneiden osallistujien on täytynyt lopettaa nusinersenin käyttö vähintään 16 kuukaudeksi ja heillä on oltava risdiplami ≥ 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.
- Pystyy suorittamaan tutkimuksessa iän mukaiset toimintaarviot.
- RULM-merkintäkohta A pisteet ≥3.
- RULM kokonaispistemäärä ≥5 ja ≤30 seulonnassa.
- Ei-hoito, määritellään kykenemättömäksi kävelemään 15 jalkaa (4.57 metriä) itsenäisesti ilman tukea.
- Valmis lopettamaan risdiplamihoidon.
- Haluaa ja pystyy aloittamaan HD nusinersen -hoidon.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa vakava sairaus 1 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta tai 1 viikon sisällä ennen seulontatutkimusta ja ensimmäiseen annokseen saakka.
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa milloin tahansa seulontajakson aikana.
- Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri.
- Pysyvä trakeostomia tai pysyvä ventilaatio seulonnassa.
- Tutkijan määrittelemä lääketieteellinen tarve ei-invasiiviseen ventilaatioon, kuten kaksitasoiseen positiiviseen hengitysteiden paineeseen tai jatkuvaan positiiviseen hengitysteiden paineeseen tavanomaisten unituntien ulkopuolella mistä tahansa muusta syystä kuin ennakoivasta SMA-hallinnasta seulonnassa.
- Aiempi bakteeriperäinen aivokalvontulehdus, virusenkefaliitti tai vesipää.
- Jatkuva sairaus, joka tutkijan mukaan häiritsisi tutkimuksen suorittamista ja arviointeja. Esimerkkinä on lääketieteellinen vamma (esim. uupumus tai kakeksia, vakava anemia ja hengitysparametrit), joka häiritsisi turvallisuuden arviointia tai heikentäisi osallistujan kykyä käydä läpi tutkimustoimenpiteitä.
- Osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät parhaillaan ja jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
- Hoito tutkittavalla lääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 30 päivän tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen seulontaa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana; mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen hoito geeniterapialla SMA:n hoitoon.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Suurempi annos Nusinersen
Kaikki ydintutkimusjakson osanottajat, joita on aiemmin hoidettu risdiplamilla (nusinersen-aivot osallistujat ja nusinersenia kokeneet osallistujat), saavat HD nusinersenia, joka annetaan kahtena 50 milligramman (mg) kyllästysannoksena, kumpikin noin 2 viikon välein, mitä seuraa ylläpito. 28 mg:n annokset noin 4 kuukauden välein.
Tutkimuksen ydinjakson jälkeen osallistujille voidaan antaa mahdollisuus saada 28 mg nusinerseenia ylläpitoannoksia, jotka annetaan noin 4 kuukauden välein aina 2 vuoteen valinnaisen pitkäaikaisen jatkojakson (LTE) aikana.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos tarkistetun yläraajamoduulin (RULM) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Päivään 855 asti
|
RULM:ää käytetään SMA-potilaiden yläraajojen toimintakykyjen arvioimiseen.
Tämä testi koostuu yläraajojen suorituskyvyn kohteista, jotka heijastavat päivittäistä elämää.
RULM pisteytetään 0–37 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
|
Päivään 855 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivään 1695 asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan tai tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Päivään 1695 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kliiniset laboratorioparametrit, EKG, elintoiminnot ja pulssioksimetria muuttuivat lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivään 1695 asti
|
Päivään 1695 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 21. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 14. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 14. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 29. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 232SM303
- 2021-001294-23 (EudraCT-numero)
- 2023-505639-11 (Muu tunniste: EU CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrytointi
-
Istituto Ortopedico RizzoliValmis
-
Aesculap AGValmis
-
Hospital for Special Surgery, New YorkLopetettuSpinal FusionYhdysvallat
-
NYU Langone HealthValmis
-
AO Foundation, AO SpineEi vielä rekrytointia
-
M.C. Kruyt, MD, PhDKuros BioSciences B.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSpinal FusionAlankomaat
-
Montefiore Medical CenterLopetettu