Исследование по оценке более высоких доз (HD) Nusinersen (BIIB058) у участников со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам (ASCEND)
20 мая 2026 г. обновлено: Biogen
Исследование фазы 3b по оценке более высоких доз нусинерсена (BIIB058) у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам
Основная цель этого исследования — оценить двигательную функцию после лечения нусинерсеном HD у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА), ранее получавших рисдиплам.
Вторичной целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости HD нусинерсена у участников со СМА, ранее получавших рисдиплам.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основной целью этого исследования является оценка моторной функции после лечения HD Nusinersen у участников с мышечной атрофией позвоночника (SMA), ранее получавшей Risdiplam.
Вторичной целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости HD Nusinersen у участников с SMA, ранее лечившимся Risdiplam.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
45
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Германия, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Германия, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Италия, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Италия, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Torino, Италия, 10126
- Ospedale S G Battista Molinette
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, Соединенные Штаты, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Япония, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Япония, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 15 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Генетическая документация делеции или мутации гена 5q SMA гомозиготного выживающего двигательного нейрона-1 (SMN1) или сложной гетерозиготной мутации.
- Диагноз СМА с поздним началом с началом симптомов в возрасте старше 6 месяцев.
- Возраст от ≥15 до ≤50 лет на момент информированного согласия
- Масса тела >20 кг.
Получен пероральный рисдиплам в соответствии с утвержденной этикеткой или программой управляемого доступа следующим образом.
- Участники, ранее не принимавшие участие в исследовании Nusinersen, должны были пройти курс лечения рисдипламом в течение ≥ 6 месяцев до включения в исследование.
- Участники, принимавшие нусинерсен, должны были прекратить прием нусинерсена в течение ≥16 месяцев и должны были принимать рисдиплам в течение ≥12 месяцев до включения в исследование.
- Способность выполнять соответствующие возрасту функциональные оценки в исследовании.
- RULM балл A ≥3.
- Суммарный балл RULM ≥5 и ≤30 при скрининге.
- Неамбулаторный, определяемый как неспособный пройти 15 футов (4,57 метров) самостоятельно без поддержки.
- Готов прекратить лечение рисдипламом.
- Желание и возможность начать лечение нусинерсеном HD.
Ключевые критерии исключения:
- Любое серьезное заболевание в течение 1 месяца до скринингового обследования или в течение 1 недели до скрининга и до введения первой дозы.
- Наличие нелеченой или неадекватно леченной активной инфекции, требующей системной противовирусной или противомикробной терапии в любое время в течение Периода скрининга.
- Наличие имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости или имплантированного катетера центральной нервной системы.
- Постоянная трахеостомия или постоянная вентиляция легких при скрининге.
- Медицинская необходимость, определенная исследователем, для неинвазивной вентиляции, такой как двухуровневое положительное давление в дыхательных путях или постоянное положительное давление в дыхательных путях вне обычных часов сна по любой причине, кроме проактивного лечения СМА, при скрининге.
- История бактериального менингита, вирусного энцефалита или гидроцефалии.
- Текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению и оценке исследования. Примером может служить медицинская инвалидность (например, истощение или кахексия, тяжелая анемия и респираторные параметры), которая может помешать оценке безопасности или поставить под угрозу способность участника проходить процедуры исследования.
- Участники, которые беременны или в настоящее время кормят грудью, и те, кто намеревается забеременеть во время исследования.
- Лечение исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения агента, в зависимости от того, что дольше, до скрининга или в любое время во время исследования; любое предшествующее или текущее лечение с помощью генной терапии для лечения СМА.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Высшая доза Нусинерсена
Все участники основного периода исследования, ранее принимавшие рисдиплам (участники, ранее не принимавшие нусинерсен, и участники, принимавшие нусинерсен), будут получать нусинерсен HD в виде 2 нагрузочных доз по 50 миллиграммов (мг) каждая с интервалом примерно в 2 недели, после чего следует поддерживающая доза. дозы 28 мг примерно каждые 4 месяца.
После основного периода исследования участникам может быть предоставлена возможность получать поддерживающие дозы нусинерсена в размере 28 мг, вводимые примерно каждые 4 месяца до 2 лет в течение дополнительного периода долгосрочного продления (LTE).
|
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общей оценки по пересмотренному модулю верхних конечностей (RULM)
Временное ограничение: До 855 дня
|
RULM используется для оценки функциональных возможностей верхних конечностей участников со СМА.
Этот тест состоит из заданий на работу верхних конечностей, которые отражают повседневную деятельность.
RULM оценивается от 0 до 37 баллов, причем более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
|
До 855 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До 1695 г.
|
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением.
Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связано оно с ним или нет.
SAE – это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти или, по мнению исследователя, подвергает участника немедленному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, приводит к при врожденном дефекте или является важным с медицинской точки зрения событием.
|
До 1695 г.
|
|
Количество участников с изменением клинических лабораторных показателей, электрокардиограммы (ЭКГ), показателей жизнедеятельности и пульсоксиметрии по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 1695 г.
|
До 1695 г.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 января 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
24 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
24 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 232SM303
- 2021-001294-23 (Номер EudraCT)
- 2023-505639-11 (Другой идентификатор: EU CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .